JPH09509060A - 遺伝子治療に使用できる宿主 − ベクタ系 - Google Patents
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Abstract
Description
Claims (1)
- 【特許請求の範囲】 1.標的細胞、またはヒトもしくは動物組織中での導入遺伝子の発現を可能に する、宿主−ベクタ系であって、細胞株として樹立された真核細胞よりなり、該 細胞に、 a)図1aに示すような、env遺伝子が完全にまたは部分的に欠失され、e nv遺伝子のレベルで該導入遺伝子により置換された、組換え偽レトロウイルス 配列、及び b)エンベロープタンパク質をコードする配列を含む核酸配列であって、該配 列はプロモーターに依存し、適宜該導入遺伝子と組合わされ、また3’末端でポ リアデニル化部位と隣接し、図1bで示される配列、が形質転換されていて、 該組換えウイルスゲノムど該核酸配列は、互いにトランスに相補作用するこ とかでき、該宿主細胞が、env遺伝子の欠如した欠陥のある感染性ウイルスを 産生することを可能にすることを特徴とする、宿主-ベクタ系。 2.前記のa)の配列及びb)の配列が、2つの別個のプラスミドに運搬され ていることを特徴とする、請求の範囲第1項に記載の系。 3.前記の配列1b)が、組換え偽レトロウイルス配列の発現を制御する領域 の外、特に、LTRの外にあるという条件で、前記のa)とb)の組換え配列が 同じプラスミドに運搬されることを特徴とする、請求の範囲第1項に記載の系。 4.前記のプラスミドがさらに、1または2のAAV ITR配列を、LTR の上流、または上流と下流に含有することを特徴とする、請求の範囲第3項に記 載の系。 5.前記のエンベロープタンパク質をコードする配列を含有する核酸配列が、 さらに該配列上流に、特にgag遺伝子のすべてもしくは一部、またはpol遺 伝子のすべてもしくは一部から選択された、宿主-ベクタ系に使用される欠陥の ある組換えレトロウイルスの相同配列を具備することを特徴とする、請求の範囲 第1項ないし第4項の何れか1項に記載の系。 6.前記の発現される導入遺伝子が、自殺遺伝子、特に単純ヘルペスウイルス ・チミジンキナーゼ(HSV1−TK)であることを特徴とする、請求の範囲第 1項ないし第5項の何れか1項に記載の系。 7.前記の組換え偽ウイルス配列がモロニーゲノムMuLVに由来し、その5 ’または3’のLTR配列が野生型、突然変異体またはその組合せを起源とする こと を特徴とする、請求の範囲第1項ないし第5項の何れか1項に記載の系。 8.前記のenv遺伝子をコードする核酸配列がウイルス起源であり、特にM uLV、VSV、HIVおよび狂犬病env遺伝子をコードする配列から選択さ れることを特徴とする、請求の範囲第1項ないし第5項の何れか1項に記載の系 。 9.前記env遺伝子をコードする核酸配列が細胞起源であり、膜タンパク質 をコードする配列からなり、特異的リガンド、特に、CD4型の受容体をコード するタンパク質へのウイルス粒子のターゲティングを可能にすることを特徴とす る、請求の範囲第1項ないし第5項の何れか1項に記載の系。 10.前記env遺伝子が、そのカルボキシ末端がモロニーエンベロープの膜 内配列に由来するキメラタンパク質であることを特徴とする、請求の範囲第1項 ないし第5項の何れか1項に記載の系。 11.前記のenv遺伝子を含有する配列が、ウイルスベクタ特に、アデノウ イルスによる感染により導入することができることを特徴とする、請求の範囲第 1項ないし第10項の何れか1項に記載の系。 12.前記の組換え偽ウイルス配列およびenv.遺伝子を運搬する配列が、 リポソームのような運搬体に包み込まれ、形質転換により細胞に導入されること を特徴とする、請求の範囲第1項ないし第10項の何れか1項に記載の系。 13.前記の形質転換可能な細胞が、宿主細胞または標的細胞であることを特 徴とする、請求の範囲第12項に記載の系。 14.前記の真核細胞が株として樹立された細胞であり、特に3T3株のよう な繊維芽細胞株、またはマウスミエローマ細胞もしくはVERO細胞のように懸 濁液として培養することができる株、から選択してもよいことを特徴とする、請 求の範囲第1項ないし第10項の何れか1項に記載の系。 15.前記の使用される細胞が、鱗翅目(Lepidoptera)細胞であることを特 徴とする、請求の範囲第1項ないし第10項の何れか1項に記載の系。 16.遺伝子治療のための導入遺伝子の発現方法であって、 a)一方では、env遺伝子が完全に欠失しており、特に該env遺伝子のA TGのレベルで、導入遺伝子に置換されている偽レトロウイルス配列を、そして 他方では、プロモーターの制御下にエンベロープタンパク質をコードする配列を その構造中に含む核酸配列であって、適宜導入遺伝子と結合され、かつ3’末端 でポリア デニル化配列が隣接している該配列を、真核宿主細胞に形質転換することにより 、宿主-ベクタ系を作成する工程と、 b)該系を、導入遺伝子が発現される細胞と接触させる工程と、 c)適宜、env遺伝子を含有する上記の配列を再度標的細胞中に移行させる 工程、とからなる発現方法。 17.前記の偽レトロウイルス配列とenv.遺伝子を運搬する配列が、運搬 体中に包み込まれることを特徴とする、請求の範囲第16項に記載の方法。 18.前記の形質転換運搬体が、リポソーム、陽イオン性脂質、ポリスチレン 誘導体、不活性化アデノウイルスまたは弾道手段から選択されることを特徴とす る、請求の範囲第17項に記載の方法。 19.前記の偽レトロウイルス配列とenv.遺伝子を運搬する配列が、同じ プラスミドに運搬されることを特徴とする、請求の範囲第16項または17項の 何れか一項に記載の方法。 20.前記のプラスミドが、LTRの上流、または上流および下流に1または 2のAAV ITR配列をさらに含有することを特徴とする、請求の範囲第19 項に記載の力法。 21.前記導入遺伝子が自殺遺伝子、特にHSV1チミジンキナーゼ遺伝子で あり、該導入遺伝子が組み込まれる細胞が、ヌクレオシド類縁体、特に、ガンシ クロビルまたはアシクロビルの添加により破壊されることを特徴とする、請求の 範囲第16項ないし第19項までの何れか1項に記載の方法。 22.前記の偽レトロウイルス配列がモロニーウイルスMuLVに直接由来し 、5’または3’のLTR配列が野生型、突然変異体またはその組合せを起源と する、ことを特徴とする、請求の範囲第16項に記載の方法。 23.前記のenv遺伝子をコードする配列が、特に該遺伝子をコードするウ イルス、特にMuLV、またはVSV、HIVおよび狂犬病ウイルスをコードす る配列、または細胞膜タンパク質(特に、CD4型)をコードする配列から選択 されることを特徴とする、請求の範囲第16項ないし第19項の何れか1項に記 載の方法。 24.前記env遺伝子を含有する配列が、ウイルスベクタ、特に、アデノウ イルス由来のものにより標的細胞に導入されることを特徴とする、請求の範囲第 16項ないし第19項の何れか1項に記載の方法。 25.前記のenv遺伝子を含有する配列が、物理的方法、特に、衝撃法、リ ポソームの融合または微量注入法により標的細胞に導入されることを特徴とする 、請求の範囲第16項ないし第19項の何れか1項に記載の方法。 26.前記の使用される細胞が、目的の導入遺伝子を発現しない樹立された株 、特に、マウス3T3繊維芽細胞株、マウスミエローマ細胞もしくは昆虫細胞、 またはVERO細胞から選択されることを特徴とする、請求の範囲第16項ない し第19項の何れか1項に記載の方法。 27.遺伝子治療用の導入遺伝子発現を可能にする方法であって、一方で、請 求の範囲第1項の宿主-ベクタ系により得られた欠陥のある感染性ウイルス、他 方で、その構造中にレトロウイルスエンベロープ遺伝子を含有する核酸配列によ る、標的細胞の2重形質転換からなり、2つの当該配列のインビボのトランスで の同時発現は、感染性はあるが、そのゲノム中にenv遺伝子は欠如したウイル ス粒子の発現を可能にする方法。 28.前記の遺伝子治療のための医薬品の製造における、宿主-ベクタ系の使 用であって、 a)一方では、env遺伝子が完全に欠失しており、導入遺伝子に置換されて いる偽レトロウイルス配列を、そして他方では、プロモーターの制御下にエンベ ロープタンパク質をコードする配列をその構造中に含む核酸配列であって、適宜 導入遺伝子と結合され、かつ3’末端でポリアデニル化配列が隣接しており、ま た適切な場合にはレトロウイルスタンパク質をコードする遺伝子の宿主-ベクタ 系に使用される欠陥のある組換えレトロウイルスの相同配列と3’末端で組合さ れた該核酸配列を、真核宿主細胞に共形質転換する工程と、 b)該系を、導入遺伝子が発現される細胞と接触させる工程と、 c)適宜、env遺伝子を含有する上記の配列を再度標的細胞中に移行させる 工程とを連続的に行わせて得る宿主-ベクタ系の使用。 29.前記の偽レトロウイルス配列、およびenv.遺伝子を運搬する核酸配 列が、単一のプラスミドに運搬されることを特徴とする、請求の範囲第28項に 記載の使用。 30.前記のプラスミドがさらに、1または2のAAV ITR配列を、LT Rの上流、または上流と下流に含有することを特徴とする、請求の範囲第29項 に記載 の使用。 31.前記の偽レトロウイルス配列およびenv.遺伝子を運搬する核酸配列 が、2つの別個のプラスミドに運搬されることを特徴とする、請求の範囲第28 項に記載の使用。 32.前記の発現される遺伝子が自殺遺伝子であることを特徴とする、請求の 範囲第27項ないし第30項の何れか1項に記載の使用。 33.前記の自殺遺伝子がチミジンキナーゼ遺伝子であり、該導入遺伝子が発 現される細胞が、ヌクレオシド類縁体、特に、アシクロビルまたはガンシクロビ ルの添加により破壊されることを特徴とする、請求の範囲第32項に記載の使用 。 34.遺伝子治療に使用できる医薬品であって、env.遺伝子のレベルで、 目的の導入遺伝子により置換され、レトロウイルス配列の発現を制御する領域の 外、特に、LTRの外で、プロモーターに依存するenv.遺伝子を運搬する配 列により置換された組換えレトロウイルス配列を含有する運搬体を、活性成分と して含有する医薬品。 35.前記のプラスミドがさらに、1または2のAAV ITR配列を、LT Rの上流、または上流と下流に含有することを特徴とする、請求の範囲第34項 に記載の医薬品。 36.2重形質転換を受けており、且つ、請求の範囲第1項の宿主-ベクタ系 により表される真核細胞を、活性成分として含有することを特徴とする、遺伝子 治療に使用できる医薬品。 37.遺伝子治療に使用できる、目的の導入遺伝子を含有する組換えウイルス ベクタであって、 − 感染性ウイルス粒子の構成に必須の遺伝子は、目的の導入遺伝子により置 換され、 − この必須の遺伝子が同じベクタまたは異なるベクタ上に存在するが、ウイ ルスプロモーターには依存せず、そして − この遺伝子の生成物がトランスで作用し、欠陥のあるウイルス粒子を再構 築することを可能にすることを特徴とする、ベクタ。 38.前記ウイルスがレトロウイルスであり、前記導入遺伝子がenv遺伝子 で置換されていることを特徴とする、請求の範囲第37項に記載のベクタ。 39.前記ウイルスがアデノウイルスであり、前記導入遺伝子がE1A遺伝子 で置換されていることを特徴とする、請求の範囲第37項に記載のベクタ。 40.遺伝子治療に使用できる医薬品の製造における、請求の範囲第37項な いし39項の何れか1項に記載のベクタの使用。
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