JP2020526190A5 - - Google Patents
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Claims (28)
- 組換えアデノ随伴ウイルス(rAAV)ベクター粒子を精製するための方法であって、
(a)rAAVベクター粒子を含む細胞及び/又は細胞培養上清を回収して、回収物を製造するステップと、
(b)任意選択でステップ(a)で製造された前記回収物を濃縮して、濃縮された回収物を製造するステップと、
(c)ステップ(a)で製造された前記回収物又はステップ(b)で製造された前記濃縮された回収物を溶解して、溶解物を製造するステップと、
(d)ステップ(c)で製造された前記溶解物を処理して、前記溶解物中の混入核酸を減少させ、それにより核酸が減少した溶解物を製造するステップと、
(e)任意選択でステップ(d)で製造された前記核酸が減少した溶解物を濾過して、清澄化された溶解物を製造し、任意選択で前記清澄化された溶解物を希釈して、希釈され清澄化された溶解物を製造するステップと、
(f)ステップ(d)で前記核酸が減少した溶解物、ステップ(e)で清澄化された溶解物、又はステップ(e)で製造された希釈され清澄化された溶解物を、カチオン交換カラムクロマトグラフィーに供して、rAAVベクター粒子で構成されるカラム溶出物を製造し、それによりrAAVベクター粒子を、タンパク質不純物又は他の製造/プロセスに関連する不純物から分離し、任意選択で前記カラム溶出物を希釈して、希釈されたカラム溶出物を製造するステップと、
(g)ステップ(f)で製造された前記カラム溶出物又は前記希釈されたカラム溶出物を、アニオン交換クロマトグラフィーに供して、rAAVベクター粒子で構成される第2のカラム溶出物を製造し、それによりrAAVベクター粒子を、タンパク質不純物又は製造/プロセスに関連する不純物から分離し、任意選択で前記第2のカラム溶出物を濃縮して、濃縮された第2のカラム溶出物を製造するステップと、
(h)ステップ(g)で製造された前記第2のカラム溶出物又は前記濃縮された第2のカラム溶出物を、サイズ排除カラムクロマトグラフィー(SEC)に供して、rAAVベクター粒子で構成される第3のカラム溶出物を製造し、それによりrAAVベクター粒子を、タンパク質不純物又は製造/プロセスに関連する不純物から分離し、任意選択で前記第3のカラム溶出物を濃縮して、濃縮された第3のカラム溶出物を製造するステップと、
(i)ステップ(h)で製造された前記第3のカラム溶出物又は前記濃縮された第3のカラム溶出物を濾過して、それにより精製されたrAAVベクター粒子を製造するステップと
を含む方法。 - 組換えアデノ随伴ウイルス(rAAV)ベクター粒子を精製するための方法であって、
(a)rAAVベクター粒子を含む細胞及び/又は細胞培養上清を回収して、回収物を製造するステップと、
(b)任意選択でステップ(a)で製造された前記回収物を濃縮して、濃縮された回収物を製造するステップと、
(c)ステップ(a)で製造された前記回収物又はステップ(b)で製造された前記濃縮された回収物を溶解して、溶解物を製造するステップと、
(d)ステップ(c)で製造された前記溶解物を処理して前記溶解物中の混入核酸を減少させ、それにより核酸が減少した溶解物を製造するステップと、
(e)任意選択でステップ(d)で製造された前記核酸が減少した溶解物を濾過して、清澄化された溶解物を製造し、任意選択で前記清澄化された溶解物を希釈して、希釈され清澄化された溶解物を製造するステップと、
(f)ステップ(d)で前記核酸が減少した溶解物、ステップ(e)で清澄化された溶解物、又はステップ(e)で製造された希釈され清澄化された溶解物を、カチオン交換カラムクロマトグラフィーに供して、rAAVベクター粒子で構成されるカラム溶出物を製造し、それによりrAAVベクター粒子を、タンパク質不純物又は他の製造/プロセスに関連する不純物から分離し、任意選択で前記カラム溶出物を濃縮して、濃縮されたカラム溶出物を製造するステップと、
(g)ステップ(f)で製造された前記カラム溶出物又は前記濃縮されたカラム溶出物を、サイズ排除カラムクロマトグラフィー(SEC)に供して、rAAVベクター粒子で構成される第2のカラム溶出物を製造し、それによりrAAVベクター粒子を、タンパク質不純物又は他の製造/プロセスに関連する不純物から分離し、任意選択で前記第2のカラム溶出物を希釈して、希釈された第2のカラム溶出物を製造するステップと、
(h)ステップ(g)で製造された前記第2のカラム溶出物又は前記希釈された第2のカラム溶出物を、アニオン交換クロマトグラフィーに供して、rAAVベクター粒子で構成される第3のカラム溶出物を製造し、それによりrAAVベクター粒子を、タンパク質不純物製造/プロセスに関連する不純物から分離し、任意選択で前記第3のカラム溶出物を希釈して、希釈された第3のカラム溶出物を製造するステップと、
(i)ステップ(h)で製造された前記第3のカラム溶出物又は前記濃縮された第3のカラム溶出物を濾過して、それにより精製されたrAAVベクター粒子を製造するステップと
を含む方法。 - 組換えアデノ随伴ウイルス(rAAV)ベクター粒子を精製するための方法であって、
(a)rAAVベクター粒子を含む細胞及び/又は細胞培養上清を回収して、回収物を製造するステップと、
(b)任意選択でステップ(a)で製造された前記回収物を濃縮して、濃縮された回収物を製造するステップと、
(c)ステップ(a)で製造された前記回収物又はステップ(b)で製造された前記濃縮された回収物を溶解して、溶解物を製造するステップと、
(d)ステップ(c)で製造された前記溶解物を処理して前記溶解物中の混入核酸を減少させ、それにより核酸が減少した溶解物を製造するステップと、
(e)任意選択でステップ(d)で製造された前記核酸が減少した溶解物を濾過して、清澄化された溶解物を製造し、任意選択で前記清澄化された溶解物を希釈して、希釈され清澄化された溶解物を製造するステップと、
(f)ステップ(d)で前記核酸が減少した溶解物、ステップ(e)で清澄化された溶解物、又はステップ(e)で製造された希釈され清澄化された溶解物を、カチオン交換カラムクロマトグラフィーに供して、rAAVベクター粒子で構成されるカラム溶出物を製造し、それによりrAAVベクター粒子を、タンパク質不純物又は他の製造/プロセスに関連する不純物から分離し、任意選択で前記カラム溶出物を希釈して、希釈されたカラム溶出物を製造するステップと、
(g)ステップ(f)で製造された前記カラム溶出物又は前記希釈されたカラム溶出物を、アニオン交換クロマトグラフィーに供して、rAAVベクター粒子で構成される第2のカラム溶出物を製造し、それによりrAAVベクター粒子を、製造/プロセスに関連する不純物から分離し、任意選択で前記第2のカラム溶出物を濃縮して、濃縮された第2のカラム溶出物を製造するステップと、
(h)ステップ(g)で製造された前記第2のカラム溶出物又は前記濃縮された第2のカラム溶出物を濾過して、それにより精製されたrAAVベクター粒子を製造するステップと
を含む方法。 - 組換えアデノ随伴ウイルス(rAAV)ベクター粒子を精製するための方法であって:
(a)rAAVベクター粒子を含む細胞及び/又は細胞培養上清を回収して、回収物を製造するステップと、
(b)任意選択でステップ(a)で製造された前記回収物を濃縮して、濃縮された回収物を製造するステップと、
(c)ステップ(a)で製造された前記回収物又はステップ(b)で製造された前記濃縮された回収物を溶解して、溶解物を製造するステップと、
(d)ステップ(c)で製造された前記溶解物を処理して前記溶解物中の混入核酸を減少させ、それにより核酸が減少した溶解物を製造するステップと、
(e)任意選択でステップ(d)で製造された前記核酸が減少した溶解物を濾過して、清澄化された溶解物を製造し、任意選択で前記清澄化された溶解物を希釈して、希釈され清澄化された溶解物を製造するステップと、
(f)ステップ(d)で核酸が減少した前記溶解物、又はステップ(e)で製造された清澄化された溶解物若しくは希釈され清澄化された溶解物を、AAV親和性カラムクロマトグラフィーに供して、rAAVベクター粒子で構成されるカラム溶出物を製造し、それによりrAAVベクター粒子を、タンパク質不純物又は他の製造/プロセスに関連する不純物から分離し、任意選択で前記カラム溶出物を希釈して、希釈されたカラム溶出物を製造するステップと、
(g)ステップ(f)で製造された前記カラム溶出物又は前記希釈されたカラム溶出物を、アニオン交換クロマトグラフィーに供して、rAAVベクター粒子で構成される第2のカラム溶出物を製造し、それによりrAAVベクター粒子を、タンパク質不純物又は他の製造/プロセスに関連する不純物から分離し、任意選択で前記第2のカラム溶出物を濃縮して、濃縮された第2のカラム溶出物を製造するステップと、
(h)任意選択でステップ(g)で製造された前記第2のカラム溶出物又は前記濃縮された第2のカラム溶出物を、サイズ排除カラムクロマトグラフィー(SEC)に供して、rAAVベクター粒子で構成される第3のカラム溶出物を製造し、それによりrAAVベクター粒子を、タンパク質不純物又は他の製造/プロセスに関連する不純物から分離し、任意選択で前記第3のカラム溶出物を濃縮して、濃縮された第3のカラム溶出物を製造するステップと、
(i)ステップ(g)で製造された前記第2のカラム溶出物若しくは前記希釈された第2のカラム溶出物を濾過するか、又はステップ(h)で製造された前記第3のカラム溶出物若しくは前記濃縮された第3のカラム溶出物を濾過して、それにより精製されたrAAVベクター粒子を製造するステップと
を含む方法。 - 組換えアデノ随伴ウイルス(rAAV)ベクター粒子を精製するための方法であって、
(a)rAAVベクター粒子を含む細胞及び/又は細胞培養上清を回収して、回収物を製造するステップと、
(b)任意選択でステップ(a)で製造された前記回収物を濃縮して、濃縮された回収物を製造するステップと、
(c)ステップ(a)で製造された前記回収物又はステップ(b)で製造された前記濃縮された回収物を溶解して、溶解物を製造するステップと、
(d)ステップ(c)で製造された前記溶解物を処理して前記溶解物中の混入核酸を減少させ、それにより核酸が減少した溶解物を製造するステップと、
(e)任意選択でステップ(d)で製造された前記核酸が減少した溶解物を濾過して、清澄化された溶解物を製造し、任意選択で前記清澄化された溶解物を希釈して、希釈され清澄化された溶解物を製造するステップと、
(f)ステップ(d)で前記核酸が減少した溶解物、又はステップ(e)で製造された清澄化された溶解物若しくは希釈され清澄化された溶解物を、AAV親和性カラムクロマトグラフィーに供して、rAAVベクター粒子で構成されるカラム溶出物を製造し、それによりrAAVベクター粒子を、タンパク質不純物又は他の製造/プロセスに関連する不純物から分離し、任意選択で前記カラム溶出物を濃縮して、濃縮されたカラム溶出物を製造するステップと、
(g)ステップ(f)で製造された前記カラム溶出物又は前記濃縮されたカラム溶出物を、サイズ排除カラムクロマトグラフィー(SEC)に供して、rAAVベクター粒子で構成される第2のカラム溶出物を製造し、それによりrAAVベクター粒子を、タンパク質不純物又は他の製造/プロセスに関連する不純物から分離し、任意選択で前記第2のカラム溶出物を希釈して、希釈された第2のカラム溶出物を製造するステップと、
(h)任意選択でステップ(g)で製造された前記第2のカラム溶出物又は前記希釈された第2のカラム溶出物を、アニオン交換クロマトグラフィーに供して、rAAVベクター粒子で構成される第3のカラム溶出物を製造し、それによりrAAVベクター粒子を、タンパク質不純物又は他の製造/プロセスに関連する不純物から分離し、任意選択で前記第3のカラム溶出物を希釈して、希釈された第3のカラム溶出物を製造するステップと、
(i)ステップ(g)で製造された前記第2のカラム溶出物若しくは前記希釈された第2のカラム溶出物を濾過するか、又はステップ(h)で製造された前記第3のカラム溶出物若しくは前記濃縮された第3のカラム溶出物を濾過して、それにより精製されたrAAVベクター粒子を製造するステップと
を含む方法。 - ステップ(b)及び/又はステップ(f)及び/又はステップ(g)及び/又はステップ(h)の前記濃縮が、限外濾過/透析濾過により、又は任意選択でタンジェンシャルフロー濾過(TFF)による、請求項1〜5のいずれか一項に記載の方法。
- 前記ステップ(a)で製造された回収物又はステップ(b)で製造された前記濃縮された回収物の前記溶解が、物理的又は化学的手段による、請求項1〜6のいずれか一項に記載の方法。
- 前記物理的手段が、微小流動化又は均質化を含む、請求項7に記載の方法。
- ステップ(e)の前記清澄化された溶解物の前記希釈が、リン酸緩衝水溶液、酢酸塩緩衝水溶液又はトリス緩衝水溶液による、請求項1〜8のいずれか一項に記載の方法。
- ステップ(f)の前記カラム溶出物又はステップ(g)の前記第2のカラム溶出物の前記希釈が、リン酸緩衝水溶液、酢酸塩緩衝水溶液又はトリス緩衝水溶液による、請求項1〜9のいずれか一項に記載の方法。
- ステップ(i)から生じた前記rAAVベクター粒子が、界面活性剤を用いて製剤化されて、AAVベクター製剤が製造される、請求項1〜10のいずれか一項に記載の方法。
- ステップ(f)、(g)及び/又は(h)の前記アニオン交換カラムクロマトグラフィーが、ポリエチレングリコール(PEG)調整カラムクロマトグラフィーを含む、請求項1〜11のいずれか一項に記載の方法。
- ステップ(g)及び/又は(h)の前記アニオン交換カラムクロマトグラフィーが、前記rAAVベクター粒子の前記カラムからの溶出の前に、前記カラムをPEG溶液又は界面活性剤水溶液で洗浄することを含む、請求項12に記載の方法。
- ステップ(f)の前記カチオン交換カラムが、前記rAAVベクター粒子の前記カラムからの溶出の前に、前記カラムを界面活性剤溶液で洗浄することを含む、請求項1〜13のいずれか一項に記載の方法。
- 前記rAAVベクター粒子が、ステップ(f)、(g)及び/又は(h)の前記アニオン交換カラムから、トリスCl/NaCl緩衝水溶液で溶出される、請求項1〜14のいずれか一項に記載の方法。
- ステップ(f)、(g)及び/又は(h)の前記アニオン交換カラムが、トリスCl/NaCl緩衝水溶液で洗浄されるか、又は1回又は複数回洗浄されて、第2の又は第3のカラム溶出物中のAAVの空のカプシドの量を減少させる、請求項1〜15のいずれか一項に記載の方法。
- 前記rAAVベクター粒子が、ステップ(f)の前記カチオン交換カラムからリン酸/NaCl緩衝水溶液又は酢酸塩/NaCl緩衝水溶液に溶出される、請求項1〜16のいずれか一項に記載の方法。
- ステップ(f)、(g)及び/又は(h)の前記アニオン交換カラムが、四級化されたポリエチレンイミンなどの第四級アンモニウム官能基を含む、請求項1〜17のいずれか一項に記載の方法。
- ステップ(g)及び/又は(h)の前記サイズ排除カラム(SEC)が、両端を含めて約10,000〜約600,000の分離/分画範囲(分子量)を有する、請求項1〜18のいずれか一項に記載の方法。
- ステップ(f)の前記カチオン交換カラムが、スルホン酸又はスルホプロピルなどの官能基を含む、請求項1〜19のいずれか一項に記載の方法。
- 前記AAV親和性カラムが、AAVのカプシドタンパク質に結合するタンパク質又はリガンドを含む、請求項3〜20のいずれか一項に記載の方法。
- 塩化セシウム勾配超遠心分離のステップが除外される、請求項1〜21のいずれか一項に記載の方法。
- 前記rAAVベクター粒子が、siRNA、アンチセンス分子、miRNA、リボザイム及びshRNAからなる群から選択される核酸、又は、
インスリン、グルカゴン、成長ホルモン(GH)、副甲状腺ホルモン(PTH)、成長ホルモン放出因子(GRF)、卵胞刺激ホルモン(FSH)、黄体形成ホルモン(LH)、ヒト絨毛膜性腺刺激ホルモン(hCG)、血管内皮増殖因子(VEGF)、アンジオポエチン、アンジオスタチン、顆粒球コロニー刺激因子(GCSF)、エリスロポエチン(EPO)、結合組織成長因子(CTGF)、塩基性線維芽細胞増殖因子(bFGF)、酸性線維芽細胞増殖因子(aFGF)、上皮成長因子(EGF)、トランスフォーミング成長因子α(TGFα)、血小板由来成長因子(PDGF)、インスリン様成長因子I及びII(IGF−I及びIGF−II)、TGFβ、アクチビン、インヒビン、骨形成タンパク質(BMP)、神経成長因子(NGF)、脳由来神経栄養因子(BDNF)、ニューロトロフィンNT−3及びNT4/5、毛様体神経栄養因子(CNTF)、グリア細胞株由来神経栄養因子(GDNF)、ニュールツリン、アグリン、ネトリン−1及びネトリン−2、肝細胞成長因子(HGF)、エフリン、ノギン、ソニックヘッジホッグ並びにチロシンヒドロキシラーゼからなる群から選択される遺伝子生成物、又は、
トロンボポエチン(TPO)、インターロイキン(IL1〜IL−17)、単球走化性タンパク質、白血病阻止因子、顆粒球−マクロファージコロニー刺激因子、Fasリガンド、腫瘍壊死因子α及びβ、インターフェロンα、β、及びγ、幹細胞因子、flk−2/flt3リガンド、IgG、IgM、IgA、IgD及びIgE、キメラ免疫グロブリン、ヒト化抗体、単鎖抗体、T細胞受容体、キメラT細胞受容体、単鎖T細胞受容体、クラスI及びクラスIIのMHC分子からなる群から選択される遺伝子生成物、
をコードする導入遺伝子を含む、請求項1〜22のいずれか一項に記載の方法。 - 前記rAAVベクター粒子が、カルバモイルシンテターゼI、オルニチントランスカルバミラーゼ、アルギノスクシネートシンテターゼ、アルギノスクシネートリアーゼ、アルギナーゼ、フマリルアセトアセテートヒドロラーゼ、フェニルアラニンヒドロキシラーゼ、アルファ−1アンチトリプシン、グルコース−6−ホスファターゼ、ポルホビリノーゲンデアミナーゼ、第V因子、第VIII因子、第IX因子、シスタチオンベータ−シンターゼ、分岐鎖ケト酸デカルボキシラーゼ、アルブミン、イソバレリル−coAデヒドロゲナーゼ、プロピオニルCoAカルボキシラーゼ、メチルマロニルCoAムターゼ、グルタリルCoAデヒドロゲナーゼ、インスリン、ベータ−グルコシダーゼ、ピルベートカルボキシレート、肝ホスホリラーゼ、ホスホリラーゼキナーゼ、グリシンデカルボキシラーゼ、RPE65、H−タンパク質、T−タンパク質、嚢胞性線維症膜貫通制御因子(CFTR)配列、及びジストロフィンcDNA配列からなる群から選択される先天性代謝異常の修正に有用なタンパク質をコードする導入遺伝子を含む、請求項1〜22のいずれか一項に記載の方法。
- ステップ(a)で製造された前記回収物又はステップ(b)で製造された前記濃縮された回収物から全rAAVベクター粒子の約50〜90%を回収する、請求項1〜24のいずれか一項に記載の方法。
- ステップ(c)及び(d)が、実質的に同時に実施される、請求項1〜25のいずれか一項に記載の方法。
- 前記rAAVベクター粒子が、AAV1、AAV2、AAV3、AAV4、AAV5、AAV6、AAV7、AAV8、AAV9、AAV10、Rh10、Rh74、配列番号1又は配列番号2のカプシド配列と70%以上の同一性を有するカプシド配列を含むか、
又は、前記rAAVベクター粒子が、AAV1、AAV2、AAV3、AAV4、AAV5、AAV6、AAV7、AAV8、AAV9、AAV10、Rh10、又はRh74のITR配列と70%以上の同一性を有するITR配列を含む、
請求項1〜26のいずれか一項に記載の方法。 - 前記細胞が、懸濁又は付着の細胞、又は、哺乳動物の細胞、又はHEK−293細胞を含む、請求項1〜27のいずれか一項に記載の方法。
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