JP2018534950A5 - - Google Patents
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- 配列番号1、配列番号2、配列番号3、配列番号4、配列番号5、配列番号6、配列番号7、配列番号8、配列番号9、配列番号10、配列番号11、配列番号12、配列番号13、配列番号14、配列番号15、配列番号16、配列番号17、配列番号18、配列番号19、配列番号41、配列番号42に記載のヌクレオチド配列またはその相補体を含むターゲティングドメインを含むガイドRNA(gRNA)。
- 第1のgRNA分子および第2のgRNA分子を含むDNAターゲティング組成物であって、前記第1のgRNA分子および前記第2のgRNA分子はそれぞれ請求項1に記載のgRNAを含み、前記第1のgRNA分子および前記第2のgRNA分子は異なるターゲティングドメインを含む、DNAターゲティング組成物。
- 前記第1のgRNA分子および前記第2のgRNA分子は、
(i)配列番号1に記載のヌクレオチド配列を含むターゲティングドメインを含む第1のgRNA分子、および配列番号2に記載のヌクレオチド配列を含むターゲティングドメインを含む第2のgRNA分子;
(ii)配列番号11に記載のヌクレオチド配列を含むターゲティングドメインを含む第1のgRNA分子、および配列番号4に記載のヌクレオチド配列を含むターゲティングドメインを含む第2のgRNA分子;
(iii)配列番号15に記載のヌクレオチド配列を含むターゲティングドメインを含む第1のgRNA分子、および配列番号19に記載のヌクレオチド配列を含むターゲティングドメインを含む第2のgRNA分子;
(iv)配列番号15に記載のヌクレオチド配列を含むターゲティングドメインを含む第1のgRNA分子、および配列番号18に記載のヌクレオチド配列を含むターゲティングドメインを含む第2のgRNA分子;
(v)配列番号15に記載のヌクレオチド配列を含むターゲティングドメインを含む第1のgRNA分子、および配列番号4に記載のヌクレオチド配列を含むターゲティングドメインを含む第2のgRNA分子;
(vi)配列番号14に記載のヌクレオチド配列を含むターゲティングドメインを含む第1のgRNA分子、および配列番号19に記載のヌクレオチド配列を含むターゲティングドメインを含む第2のgRNA分子;
(vii)配列番号14に記載のヌクレオチド配列を含むターゲティングドメインを含む第1のgRNA分子、および配列番号18に記載のヌクレオチド配列を含むターゲティングドメインを含む第2のgRNA分子;
(viii)配列番号14に記載のヌクレオチド配列を含むターゲティングドメインを含む第1のgRNA分子、および配列番号4に記載のヌクレオチド配列を含むターゲティングドメインを含む第2のgRNA分子;
(ix)配列番号11に記載のヌクレオチド配列を含むターゲティングドメインを含む第1のgRNA分子、および配列番号19に記載のヌクレオチド配列を含むターゲティングドメインを含む第2のgRNA分子;
(x)配列番号14に記載のヌクレオチド配列を含むターゲティングドメインを含む第1のgRNA分子、および配列番号15に記載のヌクレオチド配列を含むターゲティングドメインを含む第2のgRNA分子;
(xi)配列番号11に記載のヌクレオチド配列を含むターゲティングドメインを含む第1のgRNA分子、および配列番号18に記載のヌクレオチド配列を含むターゲティングドメインを含む第2のgRNA分子;ならびに
(xii)配列番号41に記載のヌクレオチド配列を含むターゲティングドメインを含む第1のgRNA分子、および配列番号42に記載のヌクレオチド配列を含むターゲティングドメインを含む第2のgRNA分子
からなる群から選択される、請求項2に記載のDNAターゲティング組成物。 - クラスター化して規則的な配置の短い回文配列リピート関連(Cas)タンパク質または前記Casタンパク質をコードするヌクレオチド配列をさらに含む、請求項2に記載のDNAターゲティング組成物。
- 請求項1に記載のgRNAをコードするヌクレオチド配列を含む単離ポリヌクレオチド。
- 請求項1に記載のgRNAをコードするヌクレオチド配列を含むベクター。
- (a)第1のガイドRNA(gRNA)分子、
(b)第2のgRNA分子、および/または
(c)NNGRRT(配列番号24)またはNNGRRV(配列番号25)のいずれかのプロトスペーサー隣接モチーフ(PAM)を認識する少なくとも1種のCas9分子
をコードするベクターであって、
前記第1のgRNA分子および前記第2のgRNA分子はそれぞれ請求項1に記載のgRNAを含み、前記第1のgRNA分子および前記第2のgRNA分子は異なるターゲティングドメインを含む、ベクター。 - 前記第1のgRNA分子、前記第2のgRNA分子および前記Cas9分子は、ヒトDMD遺伝子のエクソン51に隣接する第1および第2のイントロン中で第1および第2の二本鎖切断を形成するように構成されている、請求項7に記載のベクター。
- 前記ベクターはウイルスベクターである、請求項6に記載のベクター。
- 前記ベクターは、前記第1のgRNA分子、前記第2のgRNA分子および/またはCas9分子をコードするヌクレオチド配列に作動可能に連結された組織特異的プロモーターを含む、請求項6に記載のベクター。
- 請求項1に記載のgRNAを含む細胞。
- 請求項1に記載のgRNAを含むキット。
- 請求項1に記載のgRNAを含む、細胞中で変異ジストロフィン遺伝子を修正するための組成物。
- 請求項1に記載のgRNAを含む、対象中で変異ジストロフィン遺伝子をゲノム編集するための組成物。
- 請求項1に記載のgRNAを含む、変異ジストロフィン遺伝子を有する、必要とする対象を処置するための組成物。
- ジストロフィン遺伝子におけるエクソン51を含むセグメントの欠失用の組成物であって、
(a)第1のガイドRNA(gRNA)分子をコードするポリヌクレオチド配列と、NNGRRT(配列番号24)またはNNGRRV(配列番号25)のいずれかのプロトスペーサー隣接モチーフ(PAM)を認識する第1のCas9分子をコードするポリヌクレオチド配列とを含む第1のベクター、および
(b)第2のgRNA分子をコードするポリヌクレオチド配列と、NNGRRT(配列番号24)またはNNGRRV(配列番号25)のいずれかのプロトスペーサー隣接モチーフ(PAM)を認識する第2のCas9分子をコードするポリヌクレオチド配列とを含む第2のベクター
を含み、
前記第1および第2のgRNA分子のそれぞれは、19〜24個のヌクレオチドの長さのターゲティングドメインを有し、前記第1のgRNA分子、前記第2のgRNA分子、前記第1のCas9分子、および前記第2のCas9分子は、ヒトDMD遺伝子のエクソン51に隣接する第1のイントロン中に第1の二本鎖切断を、かつ第2のイントロン中に第2の二本鎖切断を形成するように構成され、それにより、前記ジストロフィン遺伝子におけるエクソン51を含むセグメントが欠失される、組成物。 - 前記第1のgRNA分子および前記第2のgRNA分子は、配列番号1、配列番号2、配列番号3、配列番号4、配列番号5、配列番号6、配列番号7、配列番号8、配列番号9、配列番号10、配列番号11、配列番号12、配列番号13、配列番号14、配列番号15、配列番号16、配列番号17、配列番号18、配列番号19に記載のヌクレオチド配列またはその相補体を含むターゲティングドメインを含み、前記第1のgRNA分子および前記第2のgRNA分子は異なるターゲティングドメインを含む、請求項16に記載の組成物。
- 細胞中で変異ジストロフィン遺伝子を修正するための組成物であって、
(a)第1のガイドRNA(gRNA)分子をコードするポリヌクレオチド配列と、NNGRRT(配列番号24)またはNNGRRV(配列番号25)のいずれかのプロトスペーサー隣接モチーフ(PAM)を認識する第1のCas9分子をコードするポリヌクレオチド配列とを含む第1のベクター、および
(b)第2のgRNA分子をコードするポリヌクレオチド配列と、NNGRRT(配列番号24)またはNNGRRV(配列番号25)のいずれかのプロトスペーサー隣接モチーフ(PAM)を認識する第2のCas9分子をコードするポリヌクレオチド配列とを含む第2のベクター
を含み、
前記第1のgRNA分子および第2のgRNA分子のそれぞれは、19〜24個のヌクレオチドの長さのターゲティングドメインを有し、前記第1のgRNA分子、前記第2のgRNA分子、前記第1のCas9分子、および前記第2のCas9分子は、ヒトジストロフィン遺伝子のエクソン51に隣接する第1のイントロン中に第1の二本鎖切断を、かつ第2のイントロン中に第2の二本鎖切断を形成するように構成され、それにより、前記ジストロフィン遺伝子においてエクソン51を含むセグメントが欠失される、組成物。 - 変異ジストロフィン遺伝子を有する、必要とする対象を処置するための組成物であって、
(a)第1のガイドRNA(gRNA)分子をコードするポリヌクレオチド配列と、NNGRRT(配列番号24)またはNNGRRV(配列番号25)のいずれかのプロトスペーサー隣接モチーフ(PAM)を認識する第1のCas9分子をコードするポリヌクレオチド配列とを含む第1のベクター、および
(b)第2のgRNA分子をコードするポリヌクレオチド配列と、NNGRRT(配列番号24)またはNNGRRV(配列番号25)のいずれかのプロトスペーサー隣接モチーフ(PAM)を認識する第2のCas9分子をコードするポリヌクレオチド配列とを含む第2のベクター
を含み、
前記第1のgRNA分子および第2のgRNA分子のそれぞれは、19〜24個のヌクレオチドの長さのターゲティングドメインを有し、前記第1のgRNA分子、前記第2のgRNA分子、前記第1のCas9分子、および前記第2のCas9分子は、ヒトジストロフィン遺伝子のエクソン51に隣接する第1のイントロン中に第1の二本鎖切断を、かつ第2のイントロン中に第2の二本鎖切断を形成するように構成され、それにより、ジストロフィン遺伝子においてエクソン51を含むセグメントが欠失される、組成物。 - 前記第1のgRNA分子および前記第2のgRNA分子は、
(i)配列番号1に記載のヌクレオチド配列を含むターゲティングドメインを含む第1のgRNA分子、および配列番号2に記載のヌクレオチド配列を含むターゲティングドメインを含む第2のgRNA分子;
(ii)配列番号11に記載のヌクレオチド配列を含むターゲティングドメインを含む第1のgRNA分子、および配列番号4に記載のヌクレオチド配列を含むターゲティングドメインを含む第2のgRNA分子;
(iii)配列番号15に記載のヌクレオチド配列を含むターゲティングドメインを含む第1のgRNA分子、および配列番号19に記載のヌクレオチド配列を含むターゲティングドメインを含む第2のgRNA分子;
(iv)配列番号15に記載のヌクレオチド配列を含むターゲティングドメインを含む第1のgRNA分子、および配列番号18に記載のヌクレオチド配列を含むターゲティングドメインを含む第2のgRNA分子;
(v)配列番号15に記載のヌクレオチド配列を含むターゲティングドメインを含む第1のgRNA分子、および配列番号4に記載のヌクレオチド配列を含むターゲティングドメインを含む第2のgRNA分子;
(vi)配列番号14に記載のヌクレオチド配列を含むターゲティングドメインを含む第1のgRNA分子、および配列番号19に記載のヌクレオチド配列を含むターゲティングドメインを含む第2のgRNA分子;
(vii)配列番号14に記載のヌクレオチド配列を含むターゲティングドメインを含む第1のgRNA分子、および配列番号18に記載のヌクレオチド配列を含むターゲティングドメインを含む第2のgRNA分子;
(viii)配列番号14に記載のヌクレオチド配列を含むターゲティングドメインを含む第1のgRNA分子、および配列番号4に記載のヌクレオチド配列を含むターゲティングドメインを含む第2のgRNA分子;
(ix)配列番号11に記載のヌクレオチド配列を含むターゲティングドメインを含む第1のgRNA分子、および配列番号19に記載のヌクレオチド配列を含むターゲティングドメインを含む第2のgRNA分子;
(x)配列番号14に記載のヌクレオチド配列を含むターゲティングドメインを含む第1のgRNA分子、および配列番号15に記載のヌクレオチド配列を含むターゲティングドメインを含む第2のgRNA分子;ならびに
(xi)配列番号11に記載のヌクレオチド配列を含むターゲティングドメインを含む第1のgRNA分子、および配列番号18に記載のヌクレオチド配列を含むターゲティングドメインを含む第2のgRNA分子
からなる群から選択される、請求項19に記載の組成物。
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