JP2012521358A5

JP2012521358A5 -

Info

Publication number: JP2012521358A5
Application number: JP2012500998A
Authority: JP
Filing date: 2010-03-19
Publication date: 2014-10-16
Anticipated expiration: 2030-03-19

Description

式中、
ｎ１、ｎ２、ｎ３及びｎ４は独立して１、２、３又は４であり、
Ｘ及びＸ’は独立して結合、酸素、又は窒素であり、
Ｒ_１及びＲ_２は独立して、任意で１〜４の二重結合又は三重結合を含有するＣ_８〜Ｃ_２５炭化水素基であり、
Ｔ_１及びＴ_２は独立して、水素又はタ−ゲティングリガンドであり、
Ｇ_１及びＧ_２は独立して、結合又はポリマー部分であり、
Ｔ_１及びＴ_２の少なくとも一方はタ−ゲティングリガンドである。

Claims

式

の化合物であって、式中、
ｎ１、ｎ２、ｎ３及びｎ４は独立して１、２、３又は４であり、
Ｘ及びＸ’は独立して結合、酸素、又は窒素であり、
Ｒ_１及びＲ_２は独立して、１〜４の二重結合又は三重結合を含有してもよいし又は含有しなくてもよいＣ_８〜Ｃ_２５炭化水素基であり、
Ｔ_１及びＴ_２は独立して、水素又はタ−ゲティングリガンドであり、
Ｇ_１及びＧ_２は独立して、結合又はポリマー部分であり、
Ｔ_１及びＴ_２の少なくとも一方はタ−ゲティングリガンドであるか又はＴ_１及びＴ_２のいずれもタ−ゲティングリガンドではない、
化合物。
ｎ１、ｎ２、ｎ３及びｎ４がすべて１であり、Ｘ及びＸ’が双方共結合である請求項１に記載の化合物。
Ｇ_１が結合であり、
Ｇ _２がポリマー部分であり、
並びにＴ _１及びＴ _２の少なくとも一方はタ−ゲティングリガンドであり、Ｔ _１及びＴ _２の他方が水素である請求項１に記載の化合物。
Ｇ _２が、ポリオキシアルキレン、ポリビニルピロリドン、ポリアクリルアミド、ポリジメチルアクリルアミド、ポリビニルアルコ−ル、デキストラン、ポリ（Ｌ−グルタミン酸）、スチレン無水マレイン酸、ポリ−Ｎ−（２−ヒドロキシプロピル）メタクリルアミド、又はポリジビニルエ−テル無水マレイン酸である請求項３に記載の化合物。
−Ｃ（Ｏ）Ｘ−Ｒ_１及び−Ｃ（Ｏ）Ｘ’−Ｒ_２の双方がオレオイル基を表す請求項２に記載の化合物。
ポリマー部分が、ポリオキシアルキレンである請求項３に記載の化合物。
ターゲティングリガンドが薬学上活性のある小分子、エンドソーム溶解剤、融合性ペプチド、細胞膜透過剤、電荷遮蔽剤、核酸、又は細胞受容体リガンドである、請求項１に記載の化合物。
請求項１〜７のいずれかの化合物と、
（ａ）リボゾームＲＮＡ；ＲＮＡ又はＤＮＡのアンチセンスポリヌクレオチド；アプタマー；リボザイム；ｓｉＲＮＡ；ｓｈＲＮＡ；ｍｉＲＮＡ；及び治療上有用なタンパク質をコードするゲノムＤＮＡ、ｃＤＮＡ若しくはｍＲＮＡのポリヌクレオチド；
（ｂ）アプタマー；又は
（ｃ）タンパク質、ペプチド、コレステロール、ホルモン、小分子医薬化合物、ビタミン及び補因子
から成る群から選択される分子とを含む製剤。
哺乳類対象へのｓｉＲＮＡ又はプラスミドＤＮＡの生体内での送達における利用のための、請求項８に記載の製剤。
哺乳類対象の疾患を治療するための、請求項８に記載の製剤。
調節されない細胞増殖に特徴付けられる疾患を治療するための、請求項８に記載の製剤。
肺組織内の疾患を治療するための、請求項８に記載の製剤。
前記疾患が癌である請求項１２に記載の製剤。
細胞に接触させることにより、細胞における遺伝子の発現を調節するための、請求項８に記載の製剤。
Ｎ，Ｎ’−ジオレオイルテトラキス（アミノメチル）メタンである、請求項１に記載の化合物。
Ｎ，Ｎ’−ジオレオイルテトラキス（アミノメチル）メタンである、請求項８に記載の製剤。