JP2011500082A - 標的組込みのための方法および組成物 - Google Patents
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Abstract
Description
該当せず。
1.レンチウイルスLTRの間で、
(i)細胞の細胞クロマチンの関心領域と相同配列である第1および第2のヌクレオチド配列と、
(ii)外因性配列と、
を含む、インテグラーゼ欠損レンチウイルス(IDLV)ドナーポリヌクレオチド。
2.第1の選択可能またはスクリーニングマーカをコードする配列をさらに含む、1に記載のIDLVドナーポリヌクレオチド。
3.第1の選択可能またはスクリーニングマーカは、第1と第2のヌクレオチド配列との間にない、2に記載のIDLVドナーポリヌクレオチド。
4.第2の選択可能またはスクリーニングマーカをコードする配列をさらに含む、2〜3のいずれかに記載のIDLVドナーポリヌクレオチド。
5.第2の選択可能またはスクリーニングマーカの両側に第1および第2のヌクレオチド配列が配置される、4に記載のIDLVドナーポリヌクレオチド。
6.第1および/または第2の選択可能なマーカは、陽性選択マーカである、2〜5のいずれかに記載のIDLVドナーポリヌクレオチド。
7.第1および/または第2の選択可能なマーカは、陰性選択マーカである、2〜5のいずれかに記載のIDLVドナーポリヌクレオチド。
8.第1および/または第2の選択可能なマーカは、陽性および陰性選択マーカである、2〜5のいずれかに記載のIDLVドナーポリヌクレオチド。
9.陽性/陰性選択マーカは、hyg−TKである、8に記載のIDLVドナーポリヌクレオチド。
10.細胞は、真核細胞である、1〜9のいずれかに記載のIDLVドナーポリヌクレオチド。
11.細胞は、哺乳類細胞である、10に記載のIDLVドナーポリヌクレオチド。
12.細胞は、ヒト細胞である、11に記載のIDLVドナーポリヌクレオチド。
13.第1および第2のヌクレオチドは、外因性配列の両側に配置される、1〜12のいずれかに記載のIDLVドナーポリヌクレオチド。
14.細胞への外因性核酸配列の単一コピーまたは複数コピーの制御された部位特異的組込みのための方法であって、
(a)細胞において第1の融合タンパク質を発現するステップであって、第1の融合タンパク質は、第1の亜鉛フィンガー結合ドメインおよび第1の開裂半分ドメインを含み、第1の亜鉛フィンガー結合ドメインは、細胞のゲノムにおける関心領域において第1の標的部位に結合するように操作された、ステップと、
(b)細胞において第2の融合タンパク質を発現するステップであって、第2の融合タンパク質は、第2の亜鉛フィンガー結合ドメインおよび第2の開裂半分ドメインを含み、第2の亜鉛フィンガー結合ドメインは、細胞のゲノムにおける関心領域において第2の標的部位に結合し、第2の標的部位は、第1の標的部位と異なる、ステップと、
(c)細胞を、1〜13のいずれかに記載の任意のIDLVドナーポリヌクレオチドと接触させる、ステップと、を含み、
第1の標的部位への第1の融合タンパク質の結合、および第2の標的部位への第2の融合タンパク質の結合は、開裂半分ドメインを位置付け、それにより、細胞のゲノムは、関心領域において開裂され、それによって、関心領域における細胞のゲノムへの外因性配列の1つ以上のコピーの組込みがもたらされる。
15.外因性核酸配列は、cDNAを含む、14に記載の方法。
16.関心領域は、細胞クロマチンアクセス可能領域にある、14または15に記載の方法。
17.関心領域は、生存能力に対して必須ではないゲノムの領域にある、14、15、または16に記載の方法。
18.関心領域は、転写活性のあるゲノムの領域にある、14〜17のいずれかに記載の方法。
19.外因性配列の単一コピーは、細胞のゲノムへ組み込まれる、14〜18のいずれかに記載の方法。
20.外因性配列の複数コピーは、細胞のゲノムへ組み込まれる、14〜18のいずれかに記載の方法。
21.第1および第2の開裂半分ドメインは、IIS型制限エンドヌクレアーゼからである、14〜20のいずれかに記載の方法。
22.IIS型制限エンドヌクレアーゼは、FokIおよびStsIからなる群より選択される、21に記載の方法。
23.関心領域は、染色体にある、14〜22のいずれかに記載の方法。
24.関心領域は、遺伝子を含む、14〜23のいずれかに記載の方法。
25.細胞は、細胞周期のG2期で拘束される、14〜24のいずれかに記載の方法。
26.融合タンパク質の少なくとも1つは、開裂半分ドメインの二量化境界面のアミノ酸配列における変更を含む、14〜25のいずれかに記載の方法。
27.細胞は、哺乳類細胞である、14〜26のいずれかに記載の方法。
28.細胞は、ヒト細胞である、27に記載の方法。
本明細書において開示される、方法の実践、ならびに組成物の調製および使用は、他に指示のない限り、当該技術内にあるように、分子生物学、生化学、クロマチン構造および分析、計算化学、細胞培養、組み換えDNA、および関連分野における従来の技術を使用する。これらの技術は、文献において完全に説明される。例えば、Sambrook et al.MOLECULAR CLONING:A LABORATORY MANUAL,Second edition,Cold Spring Harbor Laboratory Press,1989およびThird edition,2001;Ausubel et al.,CURRENT PROTOCOLS IN MOLECULAR BIOLOGY,John Wiley&Sons,New York,1987および定期的更新;METHODS IN ENZYMOLOGYシリーズ,Academic Press,San Diego;Wolffe,CHROMATIN STRUCTURE AND FUNCTION,Third edition,Academic Press,San Diego,1998;METHODS IN ENZYMOLOGY,Vol.304,「Chromatin」(P.M.Wassarman and A.P.Wolffe,eds.)、Academic Press,San Diego,1999;およびMETHODS IN MOLECULAR BIOLOGY,Vol.119,「Chromatin Protocols」(P.B.Becker,ed.)Humana Press,Totowa,1999を参照されたい。
「核酸」、「ポリヌクレオチド」、および「オリゴヌクレオチド」という用語は、同じ意味で使用され、線形または円形配座、および一本または二本鎖形態のいずれかのデオキシリボヌクレオチドまたはリボヌクレオチドポリマーを指す。本開示の目的のために、これらの用語は、ポリマーの長さに関する限定として解釈されるものではない。用語は、天然ヌクレオチドの周知の類似体、ならびに塩基、糖および/またはリン酸部分(例えば、ホスホロチオエート骨格)において修正されるヌクレオチドを包含することができる。概して、特定のヌクレオチドの類似体は、同じ塩基対合特異性を有し、すなわち、Aの類似体は、Tと塩基対合する。
記載されるIDLVドナーポリヌクレオチドは、好ましくは、亜鉛フィンガーヌクレアーゼ(ZFN)を使用して部位特異的な方法(標的組込み)で組み込まれる。ZFNは、亜鉛フィンガータンパク質(ZFP)およびヌクレアーゼ(開裂)ドメインを含む。
亜鉛フィンガー結合ドメインは、最適な配列に結合するように操作され得る。例えば、Beerli et al.(2002)Nature Biotechnol.20:135−141;Pabo et al.(2001)Ann.Rev.Biochem.70:313−340;Isalan et al.(2001)Nature Biotechnol.19:656−660;Segal et al.(2001)Curr.Opin.Biotechnol.12:632−637;Choo et al.(2000)Curr.Opin.Struct.Biol.10:411−416を参照されたい。操作された亜鉛フィンガー結合ドメインは、天然に存在する亜鉛フィンガータンパク質と比較して、新規の結合特異性を有し得る。操作方法としては、合理的設計および様々な種類の選択が挙げられるが、これらに限定されない。合理的設計は、例えば、各トリプレットまたはクアドルプレットヌクレオチド配列が、特定のトリプレットまたはクアドルプレット配列に結合する亜鉛フィンガーの1つ以上のアミノ酸配列に関連する、トリプレット(またはクアドルプレット)ヌクレオチド配列および個々の亜鉛フィンガーアミノ酸配列を含むデータベースを使用することを含む。例えば、参照することにより、その全体として本明細書に組み込まれる、共同所有される米国特許第6,453,242号および同第6,534,261号を参照されたい。
上で述べたように、ZFNは、ヌクレアーゼ(開裂ドメイン、開裂半分ドメイン)も含む。本明細書において開示される融合タンパク質の開裂ドメイン部分は、任意のエンドヌクレアーゼまたはエキソヌクレアーゼから得ることができる。開裂ドメインが得ることができる、例示的なエンドヌクレアーゼとしては、制限エンドヌクレアーゼおよびホーミングエンドヌクレアーゼが挙げられるが、これらに限定されない。例えば、2002−2003 Catalogue,New England Biolabs,Beverly,MA、およびBelfort et al.(1997)Nucleic Acids Res.25:3379−3388を参照されたい。DNAを開裂する追加的な酵素が周知である(例えば、S1ヌクレアーゼ、マングビーンヌクレアーゼ、膵臓DNAse I、ミクロコッカスヌクレアーゼ、酵母HOエンドヌクレアーゼ、また、Linn et al.(eds.)Nucleases、Cold Spring Harbor Laboratory Press,1993)を参照されたい)。これらの酵素(またはその機能的フラグメント)の1つ以上を、開裂ドメインおよび開裂半分ドメインの源として使用することができる。
標的遺伝子における標的部位を有する任意のヌクレアーゼは、本明細書において開示される方法で使用され得る。例えば、ホーミングエンドヌクレアーゼおよびメガヌクレアーゼは、非常に長い認識配列を有し、中には、統計的基礎にしたがって、人間大のゲノムに一度存在する可能性が高いものもある。標的遺伝子において独特の標的部位を有する任意のそのようなヌクレアーゼは、標的遺伝子における標的開裂のために、亜鉛フィンガーヌクレアーゼの代わりにか、またはそれに加えて使用され得る。
本明細書において記載されるヌクレアーゼ(例えば、ZFN)は、二本鎖DNAを開裂することによって配列の標的組込みを刺激する。開裂部位か、またはその付近のゲノムへ組み込まれる配列は、ドナーポリヌクレオチドまたはドナー配列と称される。ドナー配列は、典型的に、ゲノム配列との十分な相同を含有し、それと、それが相同を持つゲノム配列との間の相同組換えを支持する。およそ25、50、100、または200ヌクレオチドまたはそれ以上の、ドナーとゲノム配列との間の配列相同(または10〜200ヌクレオチドまたはそれ以上の任意の整数値)は、その間の相同組換えを支持する。ドナー配列は、長さで10〜5,000ヌクレオチド(またはその間のヌクレオチドの任意の整数値)またはそれ以上の範囲であり得る。ドナー配列は、典型的に、それが交換するゲノム配列と同一ではないことが容易に理解される。例えば、ドナーポリヌクレオチドの配列は、十分な相同が、相同組換えを支持するように存在する限り、ゲノム配列に対する1つ以上の単一塩基変化、挿入、欠失、逆位、または再構成を含有し得る。
本明細書において記載されるZFNは、任意の好適な手段によって標的細胞へ送達され得る。亜鉛フィンガーを含むタンパク質を送達する方法は、例えば、米国特許第6,453,242号、同第6,503,717号、同第6,534,261号、同第6,599,692号、同第6,607,882号、同第6,689,558号、同第6,824,978号、同第6,933,113号、同第6,979,539号、同第7,013,219号、および同第7,163,824号に記載され、このすべての開示は、参照することにより、その全体として本明細書に組み込まれる。
開示された方法および組成物は、所望の導入遺伝子発現レベルによって、ゲノムにおける特異的部位へ組み込まれる単一または複数の導入遺伝子を有する細胞の迅速、かつ制御された生成を可能にする。導入遺伝子の数の制御された組込みは、治療的および非治療的(例えば、基礎科学研究、生物工学的応用、細胞工学)用途の両方を有する。単一遺伝子標的挿入は、遺伝子補正、遺伝子破壊、および遺伝子ノックインに有用である。指定されたゲノム遺伝子座への複数コピー遺伝子挿入は、遺伝子療法の状況における有益な遺伝子の過剰発現、および生物工学的応用(例えば、タンパク質産出の強化)のために細胞株を操作することに対して重要である。
図1Cに示されるレンチウイルスベクターは、Follenzi,A.&Naldini,L.(2002)Methods Enzymol.346:454−465に記載されると同じくらい基本的に産出した。相同アーム(左および右)は、CCR5と相同であり、GFPをコードする配列の両側に配置される。CCR5−GFPコンストラクトは、CCR−LVGFPに指定した。簡潔に述べると、293T細胞は、必要な移動ベクタープラスミド、pMD.Lg/pRRE.D64VIntパッケージプラスミド、pMD2.VSV−Gエンベロープコーディングプラスミド、およびpRSV−Revを使用して、リン酸カルシウム沈殿によって同時遺伝子導入した。ベクター粒子は、DEAE−セファロースカラム上で精製し、その後、超遠心分離法によって濃縮した。感染力価は、定量的PCR方法を使用して決定した。図1A、1B、1D、および1Eに示されるレンチウイルスベクターも構築される。
実施例1に記載される、CCR−LVGFPに指定されたレンチウイルスドナーコンストラクトは、CCR5を標的としたAd5/35ZFNの存在下においてK562、Hep3B、およびヒト間充織幹細胞(hMSC)へ形質導入した。CCR5Ad5/35ZFNの完全な記載に関して、2007年5月23日出願の米国特許出願第11/805,797号を参照されたい。
Claims (22)
- レンチウイルスLTRの間で、
(i)細胞の細胞クロマチンの関心領域と相同配列である第1および第2のヌクレオチド配列と、
(ii)外因性配列と、
を含む、インテグラーゼ欠損レンチウイルス(IDLV)ドナーポリヌクレオチド。 - 第1の選択可能またはスクリーニングマーカをコードする配列をさらに含む、請求項1に記載のIDLVドナーポリヌクレオチド。
- 前記第1の選択可能またはスクリーニングマーカは、前記第1と第2のヌクレオチド配列との間にない、請求項2に記載のIDLVドナーポリヌクレオチド。
- 第2の選択可能またはスクリーニングマーカをコードする配列をさらに含む、請求項2または3に記載のIDLVドナーポリヌクレオチド。
- 前記第2の選択可能またはスクリーニングマーカの両側に前記第1および第2のヌクレオチド配列が配置される、請求項4に記載のIDLVドナーポリヌクレオチド。
- 前記第1および/または第2の選択可能なマーカは、陽性選択マーカである、請求項4に記載のIDLVドナーポリヌクレオチド。
- 前記第1および/または第2の選択可能なマーカは、陰性選択マーカである、請求項4に記載のIDLVドナーポリヌクレオチド。
- 前記第1および/または第2の選択可能なマーカは、陽性および陰性選択マーカである、請求項4に記載のIDLVドナーポリヌクレオチド。
- 前記陽性/陰性選択マーカは、hyg−TKである、請求項8に記載のIDLVドナーポリヌクレオチド。
- 前記細胞は、真核細胞である、請求項1〜9のいずれかに記載のIDLVドナーポリヌクレオチド。
- 前記細胞は、哺乳類細胞である、請求項10に記載のIDLVドナーポリヌクレオチド。
- 前記細胞は、ヒト細胞である、請求項11に記載のIDLVドナーポリヌクレオチド。
- 前記第1および第2のヌクレオチドは、前記外因性配列の両側に配置される、請求項1〜12のいずれかに記載のIDLVドナーポリヌクレオチド。
- 細胞への外因性核酸配列の単一コピーまたは複数コピーの制御された部位特異的組込みのための方法であって、
(a)前記細胞において第1の融合タンパク質を発現するステップであって、前記第1の融合タンパク質は、第1の亜鉛フィンガー結合ドメインおよび第1の開裂半分ドメインを含み、前記第1の亜鉛フィンガー結合ドメインは、前記細胞のゲノムにおける関心領域において第1の標的部位に結合するように操作された、ステップと、
(b)前記細胞において第2の融合タンパク質を発現するステップであって、前記第2の融合タンパク質は、第2の亜鉛フィンガー結合ドメインおよび第2の開裂半分ドメインを含み、前記第2の亜鉛フィンガー結合ドメインは、前記細胞の前記ゲノムにおける前記関心領域において第2の標的部位に結合し、前記第2の標的部位は、前記第1の標的部位と異なる、ステップと、
(c)前記細胞を、請求項1〜13のいずれかに記載の任意の前記IDLVドナーポリヌクレオチドと接触させる、ステップと、を含み、
前記第1の標的部位への前記第1の融合タンパク質の結合、および前記第2の標的部位への前記第2の融合タンパク質の結合は、前記開裂半分ドメインを位置付け、それにより、前記細胞の前記ゲノムは、前記関心領域において開裂され、それによって、前記関心領域における前記細胞の前記ゲノムへの前記外因性配列の1つ以上のコピーの組込みがもたらされる。 - 前記外因性核酸配列は、cDNAを含む、請求項14に記載の方法。
- 前記関心領域は、生存能力に対して必須ではない前記ゲノムの領域にある、請求項14に記載の方法。
- 前記関心領域は、転写活性のある前記ゲノムの領域にある、請求項14に記載の方法。
- 前記外因性配列の単一コピーは、前記細胞の前記ゲノムへ組み込まれる、請求項14〜17のいずれかに記載の方法。
- 前記外因性配列の複数コピーは、前記細胞の前記ゲノムへ組み込まれる、請求項14〜17のいずれかに記載の方法。
- 前記融合タンパク質の少なくとも1つは、前記開裂半分ドメインの二量化境界面のアミノ酸配列における変化を含む、請求項14〜19のいずれかに記載の方法。
- 前記細胞は、哺乳類細胞である、請求項14〜20のいずれかに記載の方法。
- 前記細胞は、ヒト細胞である、請求項21に記載の方法。
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