JP2005502585A5

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Publication number: JP2005502585A5
Application number: JP2002557425A
Authority: JP
Filing date: 2002-01-22
Publication date: 2005-12-22

Claims

被験体における治療的遺伝子産物のレベルを増加させるためのキットであって、該キットが、（ａ）該治療的遺伝子産物をコードする治療的核酸を含む第１のウイルスベクター、および（ｂ）該被験体におけるＫｕｐｆｆｅｒ細胞の機能を調節する薬剤を含み、該薬剤が、該治療的核酸を含まない第２のウイルスベクターである、キット。
被験体における治療的遺伝子産物のレベルを増加させるためのキットであって、該キットが、（ａ）該治療的遺伝子産物をコードする治療的核酸を含むウイルスベクター、および（ｂ）該被験体におけるＫｕｐｆｆｅｒ細胞の機能を調節する薬剤を含み、該薬剤が、該ウイルスベクターを投与する１時間前より後に投与される、キット。
請求項２に記載のキットであって、前記薬剤が、前記ウイルスベクターを投与する５分前より後に投与される、キット。
被験体における治療的遺伝子産物のレベルを増加させるためのキットであって、該キットが、（ａ）該治療的遺伝子産物をコードする治療的核酸を含むウイルスベクター、および（ｂ）該被験体におけるＫｕｐｆｆｅｒ細胞の機能を調節する薬剤を含み、該薬剤が、該ウイルスベクターと同時に投与される、キット。
被験体における治療的遺伝子産物のレベルを増加させるためのキットであって、該キットが、（ａ）該治療的遺伝子産物をコードする治療的核酸を含むウイルスベクター、および（ｂ）該被験体におけるＫｕｐｆｆｅｒ細胞の機能を調節する薬剤を含み、該薬剤が、ウイルス粒子である、キット。
請求項１に記載のキットであって、前記第１のウイルスベクターおよび／または第２のウイルスベクターが、アデノウイルスベクターである、キット。
請求項２〜５のいずれか１項に記載のキットであって、前記ウイルスベクターが、アデノウイルスベクターである、キット。
請求項１に記載のキットであって、前記被験体が、げっ歯目である、キット。
請求項１〜７のいずれかに記載のキットであって、前記被験体が、霊長類である、キット。
請求項９に記載のキットであって、前記霊長類が、ヒトである、キット。
請求項１に記載のキットであって、前記第１のウイルスベクターが、以下：（ｃ）経口投与、鼻経由投与、非経口投与、経皮投与、局所的投与、眼内投与、気管内投与、腹膜経由投与、細胞、組織、器官または腫瘍への直接注射、静脈内投与、皮下投与、および筋内送達、からなる群より選択される経路によって投与されることを示す説明書、をさらに含む、キット。
請求項２〜１０のいずれか１項に記載のキットであって、前記ウイルスベクターが、以下：（ｃ）経口投与、鼻経由投与、非経口投与、経皮投与、局所的投与、眼内投与、気管内投与、腹膜経由投与、細胞、組織、器官または腫瘍への直接注射、静脈内投与、皮下投与、また筋内送達、からなる群より選択される経路によって投与されることを示す説明書、をさらに含む、キット。
請求項１〜１２のいずれか１項に記載のキットであって、前記薬剤が、以下：（ｃ）経口投与、鼻経由投与、非経口投与、経皮投与、局所的投与、眼内投与、気管内投与、腹膜経由投与、細胞、組織、器官または腫瘍への直接注射、静脈内投与、皮下投与、また筋内送達、からなる群より選択される経路によって投与されることを示す説明書を、さらに含む、キット。
請求項１〜１３のいずれか１項に記載のキットであって、前記ウイルスベクターが、複製欠損ウイルスベクターである、キット。
ウイルス性のコードされた導入遺伝子に関連する毒性を調節する組成物であって、該組成物が、Ｋｕｐｆｆｅｒ細胞レベルまたは該被験体におけるＫｕｐｆｆｅｒ細胞の機能を調節する薬剤を含む、組成物。
請求項１５に記載の組成物であって、前記薬剤が、治療的遺伝子産物をコードする治療的核酸の投与の前に投与される、組成物。
請求項１５に記載の組成物であって、前記毒性が、肝毒性である、組成物。
ウイルス性のコードされた導入遺伝子の投与量を調節するためのキットであって、該キットが、（１）該コードされた導入遺伝子を含むウイルス、および（２）以下の（ａ）〜（ｃ）：
（ａ）被験体における、ウイルスの投与量の変曲点を同定する工程であって、該ウイルスが、該ウイルス性のコードされた導入遺伝子を含む、工程；
（ｂ）該被験体における、該変曲点と該ウイルス性のコードされた導入遺伝子の産物のレベルとを比較する工程
（ｃ）必要とする場合に、該被験体に投与されるウイルスの用量を調整する工程であって、これにより、該ウイルス性のコードされる導入遺伝子の投与量を調節する、工程、
を示す説明書を含む、キット。
ウイルス性のコードされた導入遺伝子の投与量を調節するためのキットであって、該キットが、（１）該コードされた導入遺伝子を含むウイルス、および（２）以下の（ａ）〜（ｄ）：
（ａ）被験体における、第１のウイルスの投与量の第１の変曲点を同定する工程であって、該ウイルスが、該ウイルス性のコードされた導入遺伝子を含まず、これによって、Ｋｕｐｕｆｆｅｒ細胞の機能を飽和させる工程；
（ｂ）該被験体における、第２のウイルスの投与量の第２の変曲点を同定する工程であって、該ウイルスが、該ウイルス性のコードされた導入遺伝子を含み、該投与量の曲線が、非線形である、工程；
（ｃ）該被験体における、該第２の変曲点と該ウイルス性のコードされた導入遺伝子の産物のレベルとを比較する工程；および
（ｄ）必要とする場合に、該被験体に投与される第１のウイルスの用量および第２のウイルスの用量を調整する工程であって、これにより、該ウイルス性のコードされる導入遺伝子の投与量を調節する、工程、
を示す説明書を含む、キット。
薬学的組成物であって、治療的遺伝子産物をコードするウイルス性核酸；およびＫｕｐｆｆｅｒ細胞の機能を調節する薬剤であって、該薬剤は、ウイルス粒子である、薬剤；および薬学的に受容可能なキャリアを、含む、薬学的組成物。
請求項２０に記載の薬学的組成物であって、前記ウイルス性核酸が、ウイルス粒子中に提供される、薬学的組成物。
被験体における治療的遺伝子産物のレベルを増加させるための組成物であって、該組成物が、該治療的遺伝子産物をコードする治療的核酸を含む第１のウイルスベクター、および該被験体におけるＫｕｐｆｆｅｒ細胞の機能を調節する薬剤を含み、該薬剤が、該治療的核酸を含まない第２のウイルスベクターである、組成物。
被験体における治療的遺伝子産物のレベルを増加させるための組成物であって、該組成物が、該治療的遺伝子産物をコードする治療的核酸を含むウイルスベクター、および該被験体におけるＫｕｐｆｆｅｒ細胞の機能を調節する薬剤を含む、組成物。
被験体における治療的遺伝子産物のレベルを増加させるための組成物であって、該組成物が、該治療的遺伝子産物をコードする治療的核酸を含むウイルスベクター、および該被験体におけるＫｕｐｆｆｅｒ細胞の機能を調節する薬剤を含み、該薬剤が、ウイルス粒子である、組成物。
請求項２２に記載の方法であって、前記第１のウイルスベクターおよび／または第２のウイルスベクターが、アデノウイルスベクターである、組成物。
請求項２３〜２４のいずれか１項に記載の組成物であって、前記ウイルスベクターが、アデノウイルスベクターである、組成物。
請求項２２に記載の組成物であって、前記被験体が、げっ歯目である、組成物。
請求項２２〜２５のいずれかに記載の方法であって、前記被験体が、霊長類である、組成物。
請求項２８に記載の方法であって、前記霊長類が、ヒトである、組成物。
請求項２２〜２５のいずれか１項に記載の組成物であって、前記ウイルスベクターが、複製欠損ウイルスベクターである、組成物。
被験体における治療的遺伝子産物のレベルを増加させるための薬学的組成物の調製のための、該治療的遺伝子産物をコードする治療的核酸を含む第１のウイルスベクター、および該被験体におけるＫｕｐｆｆｅｒ細胞の機能を調節する薬剤の使用であって、ここで該薬剤が、該治療的核酸を含まない第２のウイルスベクターである、使用。
被験体における治療的遺伝子産物のレベルを増加させるための薬学的組成物の調製のための、該治療的遺伝子産物をコードする治療的核酸を含む第１のウイルスベクター、および該被験体におけるＫｕｐｆｆｅｒ細胞の機能を調節する薬剤の使用であって、ここで該薬剤が、該ウイルスベクターを投与する１時間前より後に投与される、方法。
請求項３３に記載の使用であって、前記薬剤が、前記ウイルスベクターを投与する５分前より後に投与される、使用。
被験体における治療的遺伝子産物のレベルを増加させるための薬学的組成物の調製のための、該治療的遺伝子産物をコードする治療的核酸を含むウイルスベクター、および該被験体におけるＫｕｐｆｆｅｒ細胞の機能を調節する薬剤の使用であって、ここで該薬剤が、該ウイルスベクターと同時に投与される、使用。
被験体における治療的遺伝子産物のレベルを増加させるための薬学的組成物の調製のための、該治療的遺伝子産物をコードする治療的核酸を含むウイルスベクター、および該被験体におけるＫｕｐｆｆｅｒ細胞の機能を調節する薬剤の使用であって、ここで該薬剤が、ウイルス粒子である、使用。
請求項３１に記載の使用であって、前記第１のウイルスベクターおよび／または第２のウイルスベクターが、アデノウイルスベクターである、使用。
請求項３２〜３５のいずれか１項に記載の使用であって、前記ウイルスベクターが、アデノウイルスベクターである、使用。
請求項３１に記載の使用であって、前記被験体が、げっ歯目である、使用。
請求項３１〜３５のいずれかに記載の使用であって、前記被験体が、霊長類である、使用。
請求項３９に記載の使用であって、前記霊長類が、ヒトである、使用。
請求項３１に記載の方法であって、前記第１のウイルスベクターが、以下：
経口投与、鼻経由投与、非経口投与、経皮投与、局所的投与、眼内投与、気管内投与、腹膜経由投与、細胞、組織、器官または腫瘍への直接注射、静脈内投与、皮下投与、および筋内送達、
からなる群より選択される経路によって投与される、使用。
請求項３２〜３５のいずれか１項に記載の使用であって、前記ウイルスベクターが、以下：
経口投与、鼻経由投与、非経口投与、経皮投与、局所的投与、眼内投与、気管内投与、腹膜経由投与、細胞、組織、器官または腫瘍への直接注射、静脈内投与、皮下投与、また筋内送達、
からなる群より選択される経路によって投与される、使用。
請求項３１〜３５のいずれか１項に記載の使用であって、前記薬剤が、以下：
経口投与、鼻経由投与、非経口投与、経皮投与、局所的投与、眼内投与、気管内投与、腹膜経由投与、細胞、組織、器官または腫瘍への直接注射、静脈内投与、皮下投与、また筋内送達、
からなる群より選択される経路によって投与される、使用。
請求項４１〜３５のいずれか１項に記載の使用であって、前記ウイルスベクターが、複製欠損ウイルスベクターである、使用。
ウイルス性のコードされた導入遺伝子に関連する毒性を調節するための薬学的組成物の調製のための、Ｋｕｐｆｆｅｒ細胞レベルまたはＫｕｐｆｆｅｒ細胞の機能を調節する薬剤の使用。
請求項４５に記載の使用であって、前記毒性が、肝毒性である、使用。
ウイルス性のコードされた導入遺伝子の投与量を調節するための薬学的組成物の調製のためのウイルス性のコードされた導入遺伝子の使用であって、以下：
（ａ）該被験体における、ウイルスの投与量の変曲点を同定する工程であって、該ウイルスが、該ウイルス性のコードされた導入遺伝子を含む、工程；
（ｂ）該被験体における、該変曲点と該ウイルス性のコードされた導入遺伝子の産物のレベルとを比較する工程
（ｃ）必要とする場合に、該被験体に投与されるウイルスの用量を調整する工程であって、これにより、該ウイルス性のコードされる導入遺伝子の投与量を調節する、工程、
を包含する、使用。
ウイルス性のコードされた導入遺伝子の投与量を調節するための薬学的組成物の調製のためのウイルス性のコードされた導入遺伝子の使用であって、以下：
（ａ）該被験体における、第１のウイルスの投与量の第１の変曲点を同定する工程であって、該ウイルスが、該ウイルス性のコードされた導入遺伝子を含まず、これによって、Ｋｕｐｕｆｆｅｒ細胞の機能を飽和させる工程；
（ｂ）該被験体における、第２のウイルスの投与量の第２の変曲点を同定する工程であって、該ウイルスが、該ウイルス性のコードされた導入遺伝子を含み、該投与量の曲線が、非線形である、工程；
（ｃ）該被験体における、該第２の変曲点と該ウイルス性のコードされた導入遺伝子の産物のレベルとを比較する工程；および
（ｄ）必要とする場合に、該被験体に投与される第１のウイルスの用量および第２のウイルスの用量を調整する工程であって、これにより、該ウイルス性のコードされる導入遺伝子の投与量を調節する、工程、
を包含する、使用。