DK3112469T3 - Utr´er til forøgelse af translationseffektiviteten af rna-molekyler - Google Patents

Utr´er til forøgelse af translationseffektiviteten af rna-molekyler Download PDF

Info

Publication number
DK3112469T3
DK3112469T3 DK16177122.5T DK16177122T DK3112469T3 DK 3112469 T3 DK3112469 T3 DK 3112469T3 DK 16177122 T DK16177122 T DK 16177122T DK 3112469 T3 DK3112469 T3 DK 3112469T3
Authority
DK
Denmark
Prior art keywords
utr
rna molecule
mrna
sequence
seq
Prior art date
Application number
DK16177122.5T
Other languages
English (en)
Inventor
Carsten Rudolph
Manish Kumar Aneja
Mehrije Ferizi
Johannes Geiger
Original Assignee
Ethris Gmbh
Priority date (The priority date is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the date listed.)
Filing date
Publication date
Application filed by Ethris Gmbh filed Critical Ethris Gmbh
Application granted granted Critical
Publication of DK3112469T3 publication Critical patent/DK3112469T3/da

Links

Classifications

    • CCHEMISTRY; METALLURGY
    • C12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09Recombinant DNA-technology
    • C12N15/63Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
    • C12N15/67General methods for enhancing the expression
    • AHUMAN NECESSITIES
    • A61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K48/00Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
    • AHUMAN NECESSITIES
    • A61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P43/00Drugs for specific purposes, not provided for in groups A61P1/00-A61P41/00
    • CCHEMISTRY; METALLURGY
    • C07ORGANIC CHEMISTRY
    • C07KPEPTIDES
    • C07K14/00Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
    • C07K14/435Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans
    • C07K14/46Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans from vertebrates
    • C07K14/47Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans from vertebrates from mammals
    • AHUMAN NECESSITIES
    • A61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K38/00Medicinal preparations containing peptides

Landscapes

  • Health & Medical Sciences (AREA)
  • Genetics & Genomics (AREA)
  • Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
  • Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Engineering & Computer Science (AREA)
  • Organic Chemistry (AREA)
  • Zoology (AREA)
  • Biotechnology (AREA)
  • Bioinformatics & Cheminformatics (AREA)
  • General Health & Medical Sciences (AREA)
  • General Engineering & Computer Science (AREA)
  • Biomedical Technology (AREA)
  • Wood Science & Technology (AREA)
  • Molecular Biology (AREA)
  • Biochemistry (AREA)
  • Biophysics (AREA)
  • Plant Pathology (AREA)
  • Physics & Mathematics (AREA)
  • Microbiology (AREA)
  • Medicinal Chemistry (AREA)
  • Animal Behavior & Ethology (AREA)
  • Veterinary Medicine (AREA)
  • Public Health (AREA)
  • Pharmacology & Pharmacy (AREA)
  • Epidemiology (AREA)
  • Toxicology (AREA)
  • Gastroenterology & Hepatology (AREA)
  • Proteomics, Peptides & Aminoacids (AREA)
  • Nuclear Medicine, Radiotherapy & Molecular Imaging (AREA)
  • General Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Chemical Kinetics & Catalysis (AREA)
  • Medicines That Contain Protein Lipid Enzymes And Other Medicines (AREA)
  • Micro-Organisms Or Cultivation Processes Thereof (AREA)
  • Pharmaceuticals Containing Other Organic And Inorganic Compounds (AREA)
  • Medicines Containing Material From Animals Or Micro-Organisms (AREA)

Claims (15)

1. RNA-molekyle omfattende (a) en kodende region der koder for et polypeptid; og (b) opstrøms for denne kodende region én eller flere UTR(er) omfattende sekvensen som vist i SEQ ID NO:l eller en sekvens der viser 1 til 4 substitutioner i sammenligning med SEQ ID NO:l og som resulterer i et RNA-molekyle med den samme eller større translationseffektivitet end RNA-molekylet omfattende en UTR omfattende SEQ ID NO:l; og/eller (c) nedstrøms for den kodende region én eller flere UTR(er) omfattende sekvensen som vist i SEQ ID NO:2 eller en sekvens der viser 1 til 7 substitutioner i sammenligning med SEQ ID NO:2 og som resulterer i et RNA-molekyle med den samme eller større translationseffektivitet end RNA-molekyle omfattende en UTR omfattende SEQ ID NO:2; hvor polypeptidet kodet af den kodende region ikke er et cytochrom b-245-alfapolypeptid (CYBA).
2. RNA-molekylet ifølge krav 1, hvor UTR(erne) som defineret i krav 1(b) er lokaliseret ved 5'-enden af den kodende region som defineret i krav 1(a).
3. RNA-molekylet ifølge krav 1, hvor UTR(erne) som defineret i krav 1(c) er lokaliseret ved 3'enden af den kodende region som defineret i krav 1(a).
4. RNA-molekylet ifølge et hvilket som helst af kravene 1 til 3, hvor UTR(erne) som defineret i krav 1(b) er lokaliseret ved 5'-enden af den kodende region som defineret i krav 1(a) og hvor UTR(erne) som defineret i krav 1(c) er lokaliseret ved 3'enden af den kodende region som defineret i krav 1(a).
5. RNA-molekylet ifølge et hvilket som helst af kravene 1 til 4, der omfatter en UTR som defineret i krav 1(b) ved 5'-enden af den kodende region som defineret i krav 1(a) og som omfatter to UTR'er som defineret i krav 1(c) ved 3'enden af den kodende region som defineret i krav 1(a).
6. RNA-molekylet ifølge krav 1 eller 3, der omfatter to UTR'er som defineret i krav 1(c) ved 3'enden af den kodende region som defineret i krav 1(a).
7. RNA-molekylet ifølge et hvilket som helst af kravene 1 til 6, hvor RNA-molekylet omfatter en poly-A-hale ved 3'-enden.
8. RNA-molekylet ifølge et hvilket som helst af kravene 1 til 7, hvor poly-A-halen har en længde på mindst 120 nukleotider.
9. Nukleinsyre-molekyle der koder for RNA-molekylet ifølge et hvilket som helst af kravene 1 til 8.
10. Vektor omfattende nukleinsyremolekylet ifølge krav 9.
11. Værtscelle omfattende vektoren ifølge krav 10.
12. Farmaceutisk sammensætning omfattende RNA-molekylet ifølge et hvilket som helst af kravene 1 til 8, nukleinsyremolekylet ifølge krav 9, vektoren ifølge krav 10 eller værtscellen ifølge krav 11 og eventuelt en farmaceutisk acceptabel bærer.
13. farmaceutisk sammensætning ifølge krav 12 til anvendelse i RNA-baserede terapier.
14. Kit omfattende RNA-molekylet ifølge et hvilket som helst af kravene 1 til 8, nukleinsyremolekylet ifølge krav 9, vektoren ifølge krav 10 eller værtscellen ifølge krav 11.
15. In vitro-anvendelse af én eller flere UTR(er) som defineret i krav 1(b) og/eller én eller flere UTR(er) som defineret i krav 1(c) til at forhøje virkningen af translateringen af en kodende region af et RNA-molekyle ind i et polypeptid eller et protein kodet af den kodende region.
DK16177122.5T 2015-06-30 2016-06-30 Utr´er til forøgelse af translationseffektiviteten af rna-molekyler DK3112469T3 (da)

Applications Claiming Priority (1)

Application Number Priority Date Filing Date Title
EP15174683 2015-06-30

Publications (1)

Publication Number Publication Date
DK3112469T3 true DK3112469T3 (da) 2018-05-07

Family

ID=53540602

Family Applications (2)

Application Number Title Priority Date Filing Date
DK16742171.8T DK3317415T3 (da) 2015-06-30 2016-06-30 UTR'er, som forøger translationseffektiviteten for RNA-molekyler
DK16177122.5T DK3112469T3 (da) 2015-06-30 2016-06-30 Utr´er til forøgelse af translationseffektiviteten af rna-molekyler

Family Applications Before (1)

Application Number Title Priority Date Filing Date
DK16742171.8T DK3317415T3 (da) 2015-06-30 2016-06-30 UTR'er, som forøger translationseffektiviteten for RNA-molekyler

Country Status (11)

Country Link
US (1) US11136585B2 (da)
EP (2) EP3112469B1 (da)
JP (1) JP6752234B6 (da)
KR (1) KR102581977B1 (da)
CN (1) CN107849574B (da)
AU (1) AU2016287436B2 (da)
BR (1) BR112017028205A2 (da)
CA (1) CA2990881C (da)
DK (2) DK3317415T3 (da)
ES (2) ES2732774T3 (da)
WO (1) WO2017001554A1 (da)

Families Citing this family (13)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
AU2016286364B2 (en) 2015-06-30 2022-07-28 Ethris Gmbh ATP-binding cassette family coding polyribonucleotides and formulations thereof
CA2990881C (en) 2015-06-30 2024-02-20 Ethris Gmbh Utrs increasing the translation efficiency of rna molecules
EP3481430A4 (en) 2016-07-11 2020-04-01 Translate Bio Ma, Inc. NUCLEIC ACID CONJUGATES AND USES THEREOF
AU2018246292A1 (en) 2017-03-31 2019-10-10 Accanis Biotech F&E Gmbh & Co Kg Prevention and treatment of non-melanoma skin cancer (NMSC)
JP2022504663A (ja) * 2018-10-11 2022-01-13 エスリス ゲーエムベーハー セグメント化されたポリ(A)尾部を有するmRNAをコードする配列を含むプラスミド
JP6738111B1 (ja) * 2019-10-10 2020-08-12 NUProtein株式会社 翻訳促進剤、鋳型核酸、翻訳鋳型の生産方法、および、タンパク質の生産方法
CN113372432A (zh) * 2021-06-15 2021-09-10 深圳市臻质医疗科技有限公司 一种基于化学修饰mRNA编码蛋白因子诱导和/或增强软骨损伤修复的方法
KR20230083893A (ko) * 2021-12-03 2023-06-12 고려대학교 산학협력단 번역 효율이 향상된 5'-utr, 이를 포함하는 합성 핵산 분자 및 이를 포함하는 백신 또는 치료제 조성물
WO2023133525A1 (en) * 2022-01-07 2023-07-13 Precision Biosciences, Inc. Optimized polynucleotides for protein expression
WO2023172896A2 (en) * 2022-03-07 2023-09-14 Yale University Method of modulating mrna translation
CN115029359B (zh) * 2022-06-10 2023-03-21 云南师范大学 一种兼顾农作物产量和品质的改良方法
KR102624969B1 (ko) * 2023-04-03 2024-01-16 한국과학기술원 mRNA 번역 증가를 유도하는 mRNA 3'UTR 서열
CN117535295B (zh) * 2024-01-09 2024-04-26 艾斯拓康医药科技(北京)有限公司 一种优化的3`utr序列及其应用

Family Cites Families (10)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
GB9905498D0 (en) * 1999-03-11 1999-05-05 Glaxo Group Ltd Expression
US7423139B2 (en) 2004-01-20 2008-09-09 Insight Biopharmaceuticals Ltd. High level expression of recombinant human erythropoietin having a modified 5′-UTR
ES2735531T3 (es) 2005-08-23 2019-12-19 Univ Pennsylvania ARN que contiene nucleósidos modificados y métodos de uso del mismo
RU2402607C2 (ru) 2008-10-21 2010-10-27 Учреждение Российской академии наук Центр "Биоинженерия" РАН Вирусный вектор для продукции рекомбинантных белков в растениях
CN101768591A (zh) 2008-12-31 2010-07-07 中国医学科学院基础医学研究所 翻译调节元件及其用途
WO2011012316A2 (de) 2009-07-31 2011-02-03 Ludwig-Maximilians-Universität Rna mit einer kombination aus unmodifizierten und modifizierten nucleotiden zur proteinexpression
SG11201405545XA (en) 2012-03-27 2014-11-27 Curevac Gmbh Artificial nucleic acid molecules comprising a 5'top utr
MX357803B (es) 2012-03-27 2018-07-24 Curevac Ag Moléculas de ácido nucleico artificiales.
CA2873274C (en) 2012-06-08 2021-06-01 Ethris Gmbh Pulmonary delivery of messenger rna
CA2990881C (en) 2015-06-30 2024-02-20 Ethris Gmbh Utrs increasing the translation efficiency of rna molecules

Also Published As

Publication number Publication date
ES2732774T3 (es) 2019-11-25
US20190194669A1 (en) 2019-06-27
DK3317415T3 (da) 2019-06-24
CN107849574B (zh) 2021-11-05
AU2016287436B2 (en) 2022-02-17
ES2667644T3 (es) 2018-05-14
CA2990881A1 (en) 2017-01-05
US11136585B2 (en) 2021-10-05
WO2017001554A1 (en) 2017-01-05
BR112017028205A2 (pt) 2018-09-11
AU2016287436A1 (en) 2017-12-21
CN107849574A (zh) 2018-03-27
KR20180035789A (ko) 2018-04-06
JP6752234B6 (ja) 2020-12-23
CA2990881C (en) 2024-02-20
EP3317415B1 (en) 2019-05-15
JP2018519830A (ja) 2018-07-26
KR102581977B1 (ko) 2023-09-22
EP3317415A1 (en) 2018-05-09
EP3112469A1 (en) 2017-01-04
EP3112469B1 (en) 2018-02-07
JP6752234B2 (ja) 2020-09-09

Similar Documents

Publication Publication Date Title
DK3112469T3 (da) Utr´er til forøgelse af translationseffektiviteten af rna-molekyler
US11332726B2 (en) Permanent gene correction by means of nucleotide-modified messenger RNA
KR102312903B1 (ko) 신규의 최소 utr 서열
CN113631708A (zh) 编辑rna的方法和组合物
CN113939591A (zh) 编辑rna的方法和组合物
US20230203459A1 (en) Transposase polypeptide and uses thereof
WO2019070974A1 (en) PCSK9 ENDONUCLEASE VARIANTS, COMPOSITIONS AND METHODS OF USE
ES2958832T3 (es) Plásmido que contiene una secuencia que codifica para un ARNm con una cola de poli(A) segmentada