CL2013003010A1 - “polipéptido que comprende una alfa glucosidasa acida humana o un fragmento cataliticamente activo de la misma que tiene una modificación en o cerca de un sitio de procesamiento de 70 kda n-terminal; ácido nucleico que lo codifica; célula húesped; composición farmacéutica; y su uso para reducir o prevenir la acumulación de glucógeno". - Google Patents

“polipéptido que comprende una alfa glucosidasa acida humana o un fragmento cataliticamente activo de la misma que tiene una modificación en o cerca de un sitio de procesamiento de 70 kda n-terminal; ácido nucleico que lo codifica; célula húesped; composición farmacéutica; y su uso para reducir o prevenir la acumulación de glucógeno".

Info

Publication number
CL2013003010A1
CL2013003010A1 CL2013003010A CL2013003010A CL2013003010A1 CL 2013003010 A1 CL2013003010 A1 CL 2013003010A1 CL 2013003010 A CL2013003010 A CL 2013003010A CL 2013003010 A CL2013003010 A CL 2013003010A CL 2013003010 A1 CL2013003010 A1 CL 2013003010A1
Authority
CL
Chile
Prior art keywords
polypeptide
modification
pharmaceutical composition
terminal
host cell
Prior art date
Application number
CL2013003010A
Other languages
English (en)
Spanish (es)
Inventor
William M Canfield
Rodney J Moreland
Mariko Kudo
Original Assignee
Genzyme Corp
Priority date (The priority date is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the date listed.)
Filing date
Publication date
Family has litigation
First worldwide family litigation filed litigation Critical https://patents.darts-ip.com/?family=46000406&utm_source=google_patent&utm_medium=platform_link&utm_campaign=public_patent_search&patent=CL2013003010(A1) "Global patent litigation dataset” by Darts-ip is licensed under a Creative Commons Attribution 4.0 International License.
Application filed by Genzyme Corp filed Critical Genzyme Corp
Publication of CL2013003010A1 publication Critical patent/CL2013003010A1/es

Links

Classifications

    • AHUMAN NECESSITIES
    • A61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K38/00Medicinal preparations containing peptides
    • A61K38/16Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
    • A61K38/43Enzymes; Proenzymes; Derivatives thereof
    • A61K38/46Hydrolases (3)
    • A61K38/47Hydrolases (3) acting on glycosyl compounds (3.2), e.g. cellulases, lactases
    • CCHEMISTRY; METALLURGY
    • C12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N9/00Enzymes; Proenzymes; Compositions thereof; Processes for preparing, activating, inhibiting, separating or purifying enzymes
    • C12N9/14Hydrolases (3)
    • C12N9/24Hydrolases (3) acting on glycosyl compounds (3.2)
    • C12N9/2402Hydrolases (3) acting on glycosyl compounds (3.2) hydrolysing O- and S- glycosyl compounds (3.2.1)
    • C12N9/2405Glucanases
    • C12N9/2408Glucanases acting on alpha -1,4-glucosidic bonds
    • AHUMAN NECESSITIES
    • A61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P3/00Drugs for disorders of the metabolism
    • AHUMAN NECESSITIES
    • A61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P3/00Drugs for disorders of the metabolism
    • A61P3/08Drugs for disorders of the metabolism for glucose homeostasis
    • A61P3/10Drugs for disorders of the metabolism for glucose homeostasis for hyperglycaemia, e.g. antidiabetics
    • AHUMAN NECESSITIES
    • A61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P43/00Drugs for specific purposes, not provided for in groups A61P1/00-A61P41/00
    • CCHEMISTRY; METALLURGY
    • C12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N9/00Enzymes; Proenzymes; Compositions thereof; Processes for preparing, activating, inhibiting, separating or purifying enzymes
    • C12N9/14Hydrolases (3)
    • C12N9/24Hydrolases (3) acting on glycosyl compounds (3.2)
    • CCHEMISTRY; METALLURGY
    • C12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12YENZYMES
    • C12Y302/00Hydrolases acting on glycosyl compounds, i.e. glycosylases (3.2)
    • C12Y302/01Glycosidases, i.e. enzymes hydrolysing O- and S-glycosyl compounds (3.2.1)
    • C12Y302/0102Alpha-glucosidase (3.2.1.20)
    • AHUMAN NECESSITIES
    • A61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K38/00Medicinal preparations containing peptides
    • CCHEMISTRY; METALLURGY
    • C07ORGANIC CHEMISTRY
    • C07KPEPTIDES
    • C07K2319/00Fusion polypeptide
    • C07K2319/70Fusion polypeptide containing domain for protein-protein interaction
    • C07K2319/74Fusion polypeptide containing domain for protein-protein interaction containing a fusion for binding to a cell surface receptor

Landscapes

  • Health & Medical Sciences (AREA)
  • Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
  • Organic Chemistry (AREA)
  • Engineering & Computer Science (AREA)
  • Bioinformatics & Cheminformatics (AREA)
  • Wood Science & Technology (AREA)
  • Genetics & Genomics (AREA)
  • Zoology (AREA)
  • General Health & Medical Sciences (AREA)
  • Medicinal Chemistry (AREA)
  • Biochemistry (AREA)
  • General Engineering & Computer Science (AREA)
  • Microbiology (AREA)
  • Biotechnology (AREA)
  • Biomedical Technology (AREA)
  • Molecular Biology (AREA)
  • Public Health (AREA)
  • Animal Behavior & Ethology (AREA)
  • Veterinary Medicine (AREA)
  • Pharmacology & Pharmacy (AREA)
  • Diabetes (AREA)
  • Chemical Kinetics & Catalysis (AREA)
  • Nuclear Medicine, Radiotherapy & Molecular Imaging (AREA)
  • General Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Obesity (AREA)
  • Hematology (AREA)
  • Proteomics, Peptides & Aminoacids (AREA)
  • Emergency Medicine (AREA)
  • Gastroenterology & Hepatology (AREA)
  • Immunology (AREA)
  • Endocrinology (AREA)
  • Epidemiology (AREA)
  • Enzymes And Modification Thereof (AREA)
  • Medicines That Contain Protein Lipid Enzymes And Other Medicines (AREA)
  • Preparation Of Compounds By Using Micro-Organisms (AREA)
  • Micro-Organisms Or Cultivation Processes Thereof (AREA)
  • Medicinal Preparation (AREA)
  • Peptides Or Proteins (AREA)
CL2013003010A 2011-04-22 2013-10-17 “polipéptido que comprende una alfa glucosidasa acida humana o un fragmento cataliticamente activo de la misma que tiene una modificación en o cerca de un sitio de procesamiento de 70 kda n-terminal; ácido nucleico que lo codifica; célula húesped; composición farmacéutica; y su uso para reducir o prevenir la acumulación de glucógeno". CL2013003010A1 (es)

Applications Claiming Priority (1)

Application Number Priority Date Filing Date Title
US201161478336P 2011-04-22 2011-04-22

Publications (1)

Publication Number Publication Date
CL2013003010A1 true CL2013003010A1 (es) 2014-03-07

Family

ID=46000406

Family Applications (1)

Application Number Title Priority Date Filing Date
CL2013003010A CL2013003010A1 (es) 2011-04-22 2013-10-17 “polipéptido que comprende una alfa glucosidasa acida humana o un fragmento cataliticamente activo de la misma que tiene una modificación en o cerca de un sitio de procesamiento de 70 kda n-terminal; ácido nucleico que lo codifica; célula húesped; composición farmacéutica; y su uso para reducir o prevenir la acumulación de glucógeno".

Country Status (24)

Country Link
US (1) US20140186326A1 (enExample)
EP (1) EP2699676A1 (enExample)
JP (2) JP2014513952A (enExample)
KR (1) KR20140037082A (enExample)
CN (1) CN103797115A (enExample)
AU (1) AU2012245280A1 (enExample)
BR (1) BR112013026976A2 (enExample)
CA (1) CA2833371A1 (enExample)
CL (1) CL2013003010A1 (enExample)
CO (1) CO6811810A2 (enExample)
CR (1) CR20130555A (enExample)
EC (1) ECSP13013036A (enExample)
GT (1) GT201300252A (enExample)
IL (1) IL228871A0 (enExample)
MA (1) MA35125B1 (enExample)
MX (1) MX2013012345A (enExample)
NI (1) NI201300110A (enExample)
PE (1) PE20140617A1 (enExample)
PH (1) PH12013502149A1 (enExample)
RU (1) RU2013151875A (enExample)
SG (2) SG194486A1 (enExample)
TN (1) TN2013000427A1 (enExample)
WO (1) WO2012145644A1 (enExample)
ZA (1) ZA201307696B (enExample)

Families Citing this family (17)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
AU2014218854B2 (en) 2013-02-20 2019-01-24 Valerion Therapeutics, Llc Methods and compositions for treatment of Pompe disease
KR20250004926A (ko) 2014-09-30 2025-01-08 아미쿠스 세라퓨틱스, 인코포레이티드 개선된 탄수화물을 가지는 고도로 강력한 산성 알파-글루코시다제
US11262348B2 (en) 2015-11-06 2022-03-01 Biomarin Pharmaceutical Inc. Cell-based assays for detection of antibodies or other factors that neutralize uptake of lysosomal enzymes
KR102510941B1 (ko) 2015-12-30 2023-03-20 아미쿠스 세라퓨틱스, 인코포레이티드 폼페병 치료용의 강화된 산 알파-글루코시다제
KR102790256B1 (ko) 2016-03-30 2025-04-04 아미쿠스 세라퓨틱스, 인코포레이티드 고 m6p 재조합 단백질의 선택 방법
WO2017173060A1 (en) 2016-03-30 2017-10-05 Amicus Therapeutics, Inc. Formulations comprising recombinant acid alpha-glucosidase
EP3293260A1 (en) 2016-09-12 2018-03-14 Genethon Acid-alpha glucosidase variants and uses thereof
EP3293203A1 (en) 2016-09-12 2018-03-14 Genethon Acid-alpha glucosidase variants and uses thereof
EP3293259A1 (en) 2016-09-12 2018-03-14 Genethon Acid-alpha glucosidase variants and uses thereof
US11339406B2 (en) 2016-09-12 2022-05-24 Genethon Acid-alpha glucosidase variants and uses thereof
DK3624831T5 (da) 2017-05-15 2024-09-02 Amicus Therapeutics Inc Rekombinant human sur alfa-glucosidase
BR112019025888A2 (pt) 2017-06-07 2020-06-30 Regeneron Pharmaceuticals, Inc. polinucleotídeo que codifica uma proteína terapêutica multidomínio, vetor de terapia gênica, proteína terapêutica multidomínio recombinante, método de expressão, métodos para reduzir o acúmulo de glicogênio em um tecido em um paciente em necessidade, para reduzir o acúmulo de glicogênio em um tecido em um paciente em necessidade epara tratar a deficiência enzimática em um paciente em necessidade e/ou tolerar o paciente à enzima para a qual é deficiente, anticorpo anti-cd63 ou fragmento de ligação a antígeno, e, composição farmacêutica
KR101942093B1 (ko) * 2018-01-05 2019-01-24 인하대학교 산학협력단 만노시다제 억제제를 포함하는 고만노즈 타입 n-당쇄를 갖는 인간 리소좀 효소 생산용 조성물
JP7779653B2 (ja) 2018-02-07 2025-12-03 リジェネロン・ファーマシューティカルズ・インコーポレイテッド 治療用タンパク質送達のための方法および組成物
MY206284A (en) 2018-05-17 2024-12-06 Regeneron Pharma Anti-cd63 antibodies, conjugates, and uses thereof
EP3996696A1 (en) 2019-07-09 2022-05-18 Genethon Treatment of glycogen storage disease (gsd)
PH12022551229A1 (en) * 2019-11-19 2023-07-31 Asklepios Biopharmaceutical Inc Therapeutic adeno-associated virus comprising liver-specific promoters for treating pompe disease and lysosomal disorders

Family Cites Families (20)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
US6071890A (en) 1994-12-09 2000-06-06 Genzyme Corporation Organ-specific targeting of cationic amphiphile/DNA complexes for gene therapy
US5952516A (en) 1997-05-08 1999-09-14 Genzyme Corporation Cationic amphiphiles containing multiplesteroid lipophilic groups
IL135578A0 (en) 1997-10-29 2001-05-20 Genzyme Corp Compositions and methods for treating lysosomal storage disease
US6287857B1 (en) 1998-02-09 2001-09-11 Genzyme Corporation Nucleic acid delivery vehicles
GB9807464D0 (en) * 1998-04-07 1998-06-10 Pharming Bv Purification of human acid µ-glucosidase
AU3113700A (en) * 1998-12-07 2000-06-26 Genzyme Corporation Treatment of pompe's disease
US7138262B1 (en) 2000-08-18 2006-11-21 Shire Human Genetic Therapies, Inc. High mannose proteins and methods of making high mannose proteins
US7001994B2 (en) 2001-01-18 2006-02-21 Genzyme Corporation Methods for introducing mannose 6-phosphate and other oligosaccharides onto glycoproteins
US7723296B2 (en) 2001-01-18 2010-05-25 Genzyme Corporation Methods for introducing mannose-6-phosphate and other oligosaccharides onto glycoproteins and its application thereof
JP4742191B2 (ja) * 2001-06-14 2011-08-10 独立行政法人産業技術総合研究所 糖蛋白質およびその製造方法
ES2399323T3 (es) 2001-07-16 2013-03-27 Genzyme Corporation Síntesis de inhibidores de la UDP-glucosa:N-acilesfingosina glucosiltransferasa
US6835831B2 (en) 2001-11-26 2004-12-28 Genzyme Corporation Diastereoselective synthesis of UDP-glucose: N-acylsphingosine glucosyltransferase inhibitors
US6916802B2 (en) 2002-04-29 2005-07-12 Genzyme Corporation Amino ceramide-like compounds and therapeutic methods of use
WO2004064750A2 (en) * 2003-01-22 2004-08-05 Duke University Improved constructs for expressing lysosomal polypeptides
US20100196345A1 (en) 2003-04-27 2010-08-05 Protalix Production of high mannose proteins in plant culture
EP3346010A1 (en) 2003-06-24 2018-07-11 Genzyme Corporation Novel beta-actin and rps21 promoters and uses thereof
JP4914224B2 (ja) * 2004-02-10 2012-04-11 バイオマリン ファーマシューティカル インコーポレイテッド 酸性αグルコシダーゼおよびそのフラグメント
WO2008063511A2 (en) * 2006-11-13 2008-05-29 Zystor Therapeutics, Inc. Methods for treating pompe disease
HUE044381T2 (hu) 2008-12-16 2019-10-28 Genzyme Corp Szintetikus intermedierek oligoszacharid-fehérje konjugátumok elõállításához
WO2010096369A1 (en) * 2009-02-18 2010-08-26 Amicus Therapeutics, Inc. Mouse model for pompe disease and methods of use thereof

Also Published As

Publication number Publication date
MX2013012345A (es) 2015-05-07
ZA201307696B (en) 2014-07-30
RU2013151875A (ru) 2015-05-27
PH12013502149A1 (en) 2019-09-02
CO6811810A2 (es) 2013-12-16
TN2013000427A1 (en) 2015-03-30
US20140186326A1 (en) 2014-07-03
PE20140617A1 (es) 2014-05-28
MA35125B1 (fr) 2014-05-02
CN103797115A (zh) 2014-05-14
SG10201605874TA (en) 2016-09-29
NI201300110A (es) 2014-02-28
ECSP13013036A (es) 2015-04-30
CR20130555A (es) 2013-12-09
JP2014513952A (ja) 2014-06-19
EP2699676A1 (en) 2014-02-26
IL228871A0 (en) 2013-12-31
BR112013026976A2 (pt) 2019-09-24
CA2833371A1 (en) 2012-10-26
WO2012145644A1 (en) 2012-10-26
SG194486A1 (en) 2013-12-30
JP2017035091A (ja) 2017-02-16
KR20140037082A (ko) 2014-03-26
AU2012245280A1 (en) 2013-11-07
GT201300252A (es) 2015-02-09

Similar Documents

Publication Publication Date Title
CL2013003010A1 (es) “polipéptido que comprende una alfa glucosidasa acida humana o un fragmento cataliticamente activo de la misma que tiene una modificación en o cerca de un sitio de procesamiento de 70 kda n-terminal; ácido nucleico que lo codifica; célula húesped; composición farmacéutica; y su uso para reducir o prevenir la acumulación de glucógeno".
CL2013000535A1 (es) Proteina de enlace que se une especificamente a metaloproteinasa de matriz 9 (mmp9); acido nucleico que la codifica; vector; celula; composicion farmaceutica que lo comprende; su uso para tratar un tumor que tiene actividad mmp9; y metodo in vitro de deteccion de mm9 en un tejido de un paciente.
CL2011001834A1 (es) Antucerpo o fragmento de union del mismo que se enlaza a interleuquina -1 alfa (il-1 alfa) humana; acido nucleico que la codifica; vector; celula huesped; metodo de produccion; composicion farmaceutica que lo comprende; y su uso para preparar un medicamento.
PH12019500517A1 (en) Long-acting formulations of insulins
CL2013001121A1 (es) Acido ribonucleico interferente; polinucleotido que lo codifica; construccion de adn que lo codifica; celula huesped; composicion que lo comprende; y su uso para la prevencion y/o control de la infestacion por plaga.
CL2013003640A1 (es) Proteina de union a il-17, construccion que comprende dicha proteina, un polipeptido ligador o un dominio constante de una inmunoglobulina; conjugado de dicha proteina; acido nucleico que la codifica; vector; celula huesped, metodo de produccion; composicion que la comprende; y su uso para reducir la actividad de la il-17 en una patologia en la cual il-17 es perjudicial (div.sol.2129-11).
IL216414A (en) Polynucleotide encoded into a polypeptide of neurotoxin, a vector and a host cell containing it and its uses for drug preparation
CL2014001054A1 (es) Proteina de enlace que se une al factor de necrosis tumoral alfa (tnf-alfa); acido nucleico que la codifica; vector; celula huesped; metodo de produccion; composicion farmaceutica que la comprende; su uso para tratar un trastorno asociado a tnf-alfa; y metodo para determinar la presencia de tnf-alfa en una muestra.
CL2013001625A1 (es) Proteina de union que se une especificamente a tnf-alfa; acido nucleico que la codifica; vector; celula huesped; metodo de produccion; composicion farmaceutica que la comprende; y su uso para tratar una enfermedad o trastorno asociado a tnf-alfa.
CL2012002415A1 (es) Anticuerpo monoclonal aislado que se une al inhibidor de la via del factor tisular humano (tfpi); composicion farmacéutica que comprende dicho anticuerpo; procedimientos para tratar deficiencias o defectos genéticos o adquiridos en la coagulación; molecula de acido nucleico que codifica el anticuerpo; vector y célula huesped.
BR112013003522A8 (pt) "polipeptídeos relaxina modificados compreendendo um aminoácido não codificado naturalmente, uso, método de preparação, bem como ácido nucleico codificando os mesmos"
CL2013000058A1 (es) Uso de factor de polipeptidos ix para controlar o prevenir el sangrado en hemorragias menores, hemartrosis, hemorragia de musculo superficial, entre otras.
DK2603596T3 (da) Sammensætninger, som omfatter et polypeptid med cellulolyseforbedrende aktivitet og en væske, og anvendelser deraf
PL2720980T3 (pl) Kompozycja na bazie tlenków ceru, cyrkonu i innych pierwiastków ziem rzadkich o wysokiej redukcyjności, sposób przygotowania i zastosowanie w dziedzinie katalizy
CL2013002673A1 (es) Composicion que comprende un polipéptido aislado con actividad inhibidor de nav1.3 y nav1.7; composicion farmacéutica que comprende la composicion antes dicha; metodo para tratar dolor.
MX391136B (es) FRAGMENTOS DE OspA ESTABILIZADOS CON CISTEÍNA Y MÉTODO DE USO
IL216006A (en) Substituted aromatic compounds, pharmaceutical compositions comprising them and use thereof in the manufacture of medications
CL2013001833A1 (es) Composicion inmunomoduladora que comprende un vehiculo de administracion de liposoma cationico y una molecula de acido nucleico; y su uso para tratar una enfermedad respiratoria bovina en el ganado.
WO2011007337A3 (en) Cosmetic use of lacritin-type polypeptides
CL2013000868A1 (es) Anticuerpo aislado que se une al complejo i del citomegalovirus humano (hcmv) o al gh de hcmv; acido nucleico que lo codifica; celula huesped; metodo de produccion; composicion que lo comprende; y su uso para tratar, inhibir o prevenir la infeccion por hcmv.
CL2015001708A1 (es) Polipétido que comprende el factor de crecimiento tipo insulina 1 (igf-1), donde el aminoácido glicina en posición 42 es suprimido o mutado; polinucléotido; composición farmacéutica que lo comprende; y uso para tratar un trastorno muscular, enefermedad pulmonar obstructiva o enfermedad crónica de riñón.
BR112015008673A2 (pt) composto, composição farmacêutica e método
BR112012000515A2 (pt) substrato, formulação aquosa, métodos para proteger seres humanos e/ou animais domésticos, e para combater insetos nocivos em uma construção, e, uso de um substrato.
CL2014003167A1 (es) Molécula de unión que se une específicamente a inteleuquina 6 (il-6); composición farmacéutica que la comprende; ácido nucleico; vector; célula huésped; y uso para tratar enfermedad o trastorno asociado a il-6.
CL2013001411A1 (es) Peptido que posee actividad antiapoptotica; conjugado que lo comprende; composicion farmaceutica que lo comprende; y su uso para tratar una enfermedad o condicion asociada con apoptosis en un sujeto.