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“polipéptido que comprende una alfa glucosidasa acida humana o un fragmento cataliticamente activo de la misma que tiene una modificación en o cerca de un sitio de procesamiento de 70 kda n-terminal; ácido nucleico que lo codifica; célula húesped; composición farmacéutica; y su uso para reducir o prevenir la acumulación de glucógeno".

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Families Citing this family (17)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
WO2014130723A1 (en) 2013-02-20 2014-08-28 Valerion Therapeutics, Llc Methods and compositions for treatment of pompe disease
CN114540327B (zh) 2014-09-30 2026-03-24 阿米库斯治疗学公司 具有增强的碳水化合物的高强度酸性α-葡糖苷酶
MX2018005258A (es) 2015-11-06 2019-09-04 Biomarin Pharm Inc Ensayos basados en células para la detección de anticuerpos u otros factores que neutralizan la absorción de enzimas lisosómicas.
KR102747683B1 (ko) * 2015-12-30 2024-12-31 아미쿠스 세라퓨틱스, 인코포레이티드 폼페병 치료용의 강화된 산 알파-글루코시다제
SG11201808455VA (en) 2016-03-30 2018-10-30 Amicus Therapeutics Inc Formulations comprising recombinant acid alpha-glucosidase
JP7046003B2 (ja) 2016-03-30 2022-04-01 アミカス セラピューティックス インコーポレイテッド 高ｍ６ｐ組換えタンパク質の選択方法
EP3293203A1 (en) 2016-09-12 2018-03-14 Genethon Acid-alpha glucosidase variants and uses thereof
EP3293260A1 (en) 2016-09-12 2018-03-14 Genethon Acid-alpha glucosidase variants and uses thereof
EP3293259A1 (en) 2016-09-12 2018-03-14 Genethon Acid-alpha glucosidase variants and uses thereof
PE20191203A1 (es) 2016-09-12 2019-09-10 Genethon Variantes de alfa-glucosidasa acida y usos de las mismas
ES2950808T3 (es) 2017-05-15 2023-10-13 Amicus Therapeutics Inc Alfa-glucosidasa ácida humana recombinante
ES3065816T3 (en) 2017-06-07 2026-05-08 Regeneron Pharma Compositions and methods for internalizing enzymes
KR101942093B1 (ko) * 2018-01-05 2019-01-24 인하대학교 산학협력단 만노시다제 억제제를 포함하는 고만노즈 타입 n-당쇄를 갖는 인간 리소좀 효소 생산용 조성물
CN112040985A (zh) 2018-02-07 2020-12-04 瑞泽恩制药公司 用于递送治疗性蛋白质的方法和组合物
BR112020023145A2 (pt) 2018-05-17 2021-02-02 Regeneron Pharmaceuticals, Inc. anticorpo anti-cd63 ou fragmento de ligação ao antígeno do mesmo, molécula de ligação ao antígeno biespecífica, proteína terapêutica de múltiplos domínios, polinucleotídeo composição farmacêutica, e, composto
JP7771045B2 (ja) 2019-07-09 2025-11-17 ジェネトン 糖原病（ｇｓｄ）の処置
PH12022551229A1 (en) * 2019-11-19 2023-07-31 Asklepios Biopharmaceutical Inc Therapeutic adeno-associated virus comprising liver-specific promoters for treating pompe disease and lysosomal disorders

Family Cites Families (20)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
US6071890A (en) 1994-12-09 2000-06-06 Genzyme Corporation Organ-specific targeting of cationic amphiphile/DNA complexes for gene therapy
US5952516A (en) 1997-05-08 1999-09-14 Genzyme Corporation Cationic amphiphiles containing multiplesteroid lipophilic groups
US6066626A (en) 1997-10-29 2000-05-23 Genzyme Corporation Compositions and method for treating lysosomal storage disease
US6287857B1 (en) 1998-02-09 2001-09-11 Genzyme Corporation Nucleic acid delivery vehicles
GB9807464D0 (en) * 1998-04-07 1998-06-10 Pharming Bv Purification of human acid µ-glucosidase
CA2353522A1 (en) 1998-12-07 2000-06-15 Pharming Intellectual Property B.V. Treatment of pompe's disease
US7138262B1 (en) 2000-08-18 2006-11-21 Shire Human Genetic Therapies, Inc. High mannose proteins and methods of making high mannose proteins
US7723296B2 (en) 2001-01-18 2010-05-25 Genzyme Corporation Methods for introducing mannose-6-phosphate and other oligosaccharides onto glycoproteins and its application thereof
US7001994B2 (en) 2001-01-18 2006-02-21 Genzyme Corporation Methods for introducing mannose 6-phosphate and other oligosaccharides onto glycoproteins
JP4742191B2 (ja) * 2001-06-14 2011-08-10 独立行政法人産業技術総合研究所 糖蛋白質およびその製造方法
PT2266968E (pt) 2001-07-16 2013-02-25 Genzyme Corp Síntese de udp-glucose: inibidores de n-acil esfingosinaglucosiltransferase
WO2003045928A1 (en) 2001-11-26 2003-06-05 Genzyme Corporation Diastereoselective synthesis of udp-glucose : n-acylsphingosine glucosyltransferase inhibitors
US6916802B2 (en) 2002-04-29 2005-07-12 Genzyme Corporation Amino ceramide-like compounds and therapeutic methods of use
JP5433133B2 (ja) * 2003-01-22 2014-03-05 デューク・ユニヴァーシティ リソソームポリペプチドを発現するための改善された構築物
US20100196345A1 (en) 2003-04-27 2010-08-05 Protalix Production of high mannose proteins in plant culture
BRPI0411843B8 (pt) 2003-06-24 2021-05-25 Genzyme Corp ácido nucleico compreendendo um promotor de beta-actina, vetor e método de produzir uma proteína
CA2553955C (en) 2004-02-10 2012-08-28 Zystor Therapeutics, Inc. Acid alpha-glucosidase and fragments thereof
CA2669347A1 (en) * 2006-11-13 2008-05-29 Zystor Therapeutics, Inc. Methods for treating pompe disease
PL2889043T3 (pl) 2008-12-16 2019-09-30 Genzyme Corporation Syntetyczne związki pośrednie do wytwarzania koniugatów oligosacharyd-białko
US8466340B2 (en) * 2009-02-18 2013-06-18 Amicus Therapeutics, Inc. Mouse model for pompe disease and methods of use thereof

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Publication number Publication date
RU2013151875A (ru) 2015-05-27
JP2014513952A (ja) 2014-06-19
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