RU2020131998A - Повышение тканеспецифической доставки генов путем модификации капсида - Google Patents
Повышение тканеспецифической доставки генов путем модификации капсида Download PDFInfo
- Publication number
- RU2020131998A RU2020131998A RU2020131998A RU2020131998A RU2020131998A RU 2020131998 A RU2020131998 A RU 2020131998A RU 2020131998 A RU2020131998 A RU 2020131998A RU 2020131998 A RU2020131998 A RU 2020131998A RU 2020131998 A RU2020131998 A RU 2020131998A
- Authority
- RU
- Russia
- Prior art keywords
- viral particles
- recombinant viral
- aavrh74
- modified
- cells
- Prior art date
Links
Classifications
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C07—ORGANIC CHEMISTRY
- C07K—PEPTIDES
- C07K14/00—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
- C07K14/005—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from viruses
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K31/00—Medicinal preparations containing organic active ingredients
- A61K31/70—Carbohydrates; Sugars; Derivatives thereof
- A61K31/7088—Compounds having three or more nucleosides or nucleotides
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K38/00—Medicinal preparations containing peptides
- A61K38/16—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
- A61K38/43—Enzymes; Proenzymes; Derivatives thereof
- A61K38/46—Hydrolases (3)
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P21/00—Drugs for disorders of the muscular or neuromuscular system
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
- C12N15/09—Recombinant DNA-technology
- C12N15/63—Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
- C12N15/79—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts
- C12N15/85—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts for animal cells
- C12N15/86—Viral vectors
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2310/00—Structure or type of the nucleic acid
- C12N2310/10—Type of nucleic acid
- C12N2310/20—Type of nucleic acid involving clustered regularly interspaced short palindromic repeats [CRISPRs]
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2750/00—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA ssDNA viruses
- C12N2750/00011—Details
- C12N2750/14011—Parvoviridae
- C12N2750/14111—Dependovirus, e.g. adenoassociated viruses
- C12N2750/14122—New viral proteins or individual genes, new structural or functional aspects of known viral proteins or genes
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2750/00—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA ssDNA viruses
- C12N2750/00011—Details
- C12N2750/14011—Parvoviridae
- C12N2750/14111—Dependovirus, e.g. adenoassociated viruses
- C12N2750/14141—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector
- C12N2750/14143—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector viral genome or elements thereof as genetic vector
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2750/00—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA ssDNA viruses
- C12N2750/00011—Details
- C12N2750/14011—Parvoviridae
- C12N2750/14111—Dependovirus, e.g. adenoassociated viruses
- C12N2750/14141—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector
- C12N2750/14145—Special targeting system for viral vectors
Landscapes
- Health & Medical Sciences (AREA)
- Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
- Chemical & Material Sciences (AREA)
- Genetics & Genomics (AREA)
- Organic Chemistry (AREA)
- Engineering & Computer Science (AREA)
- General Health & Medical Sciences (AREA)
- Bioinformatics & Cheminformatics (AREA)
- Molecular Biology (AREA)
- Biomedical Technology (AREA)
- Zoology (AREA)
- Wood Science & Technology (AREA)
- Biotechnology (AREA)
- General Engineering & Computer Science (AREA)
- Biophysics (AREA)
- Biochemistry (AREA)
- Virology (AREA)
- Medicinal Chemistry (AREA)
- Proteomics, Peptides & Aminoacids (AREA)
- Gastroenterology & Hepatology (AREA)
- Plant Pathology (AREA)
- Microbiology (AREA)
- Physics & Mathematics (AREA)
- Pharmacology & Pharmacy (AREA)
- Animal Behavior & Ethology (AREA)
- Public Health (AREA)
- Veterinary Medicine (AREA)
- Epidemiology (AREA)
- Neurology (AREA)
- Immunology (AREA)
- Orthopedic Medicine & Surgery (AREA)
- Physical Education & Sports Medicine (AREA)
- Chemical Kinetics & Catalysis (AREA)
- General Chemical & Material Sciences (AREA)
- Nuclear Medicine, Radiotherapy & Molecular Imaging (AREA)
- Medicines That Contain Protein Lipid Enzymes And Other Medicines (AREA)
- Medicines Containing Material From Animals Or Micro-Organisms (AREA)
- Micro-Organisms Or Cultivation Processes Thereof (AREA)
- Peptides Or Proteins (AREA)
Claims (15)
1. Модифицированный капсидный белок VP1 AAVrh74, содержащий одну или несколько модификаций, выбранных из числа замены изолейцина на аспарагин в положении аминокислоты 502, замены триптофана на аргинин в положении 505 VP1 AAVrh74 и вставки пептида YIG или YIGSR (SEQ ID NO: 2) в положение аминокислоты 591 VP1 AAVrh74 либо их эквивалентов.
2. Рекомбинантные вирусные частицы, содержащие модифицированный VP1 AAVrh74 по п. 1.
3. Рекомбинантные вирусные частицы по п. 2, при этом рекомбинантные вирусные частицы представляют собой модифицированный AAVrh74.
4. Рекомбинантные вирусные частицы по любому из пп. 1-3, дополнительно содержащие трансген или систему CRISPR.
5. Полинуклеотид, кодирующий модифицированный VP1 AAVrh74 по п. 1 и/или рекомбинантные вирусные частицы по п. 2 или 3, который необязательно содержится в векторе.
6. Рекомбинантная система экспрессии для получения рекомбинантных вирусных частиц по п. 3, необязательно включающая вектор по п. 5.
7. Клетки-хозяева, содержащие полинуклеотид или вектор по п. 5.
8. Способ модификации полинуклеотида и/или белка в клетках, включающий доставку в клетки эффективного количества рекомбинантных вирусных частиц, содержащих модифицированный капсидный белок по п. 1 или 4 либо вирусные частицы по п. 2.
9. Способ по п. 8, при этом клетки представляют собой клетки млекопитающих.
10. Способ по п. 9, при этом клетки млекопитающих представляют собой клетки человека.
11. Способ модификации полинуклеотида и/или белка у субъекта, включающий введение субъекту эффективного количества рекомбинантных вирусных частиц, содержащих модифицированный капсидный белок по п. 1 или 4 либо вирусные частицы по п. 2.
12. Способ по п. 11, при этом субъектом является млекопитающее.
13. Способ по п. 12, при этом млекопитающее представлено человеком.
14. Способ по любому из пп. 11-13, при этом введение является местным или системным.
15. Набор, включающий рекомбинантные вирусные частицы, которые содержат модифицированный капсидный белок по п. 1 или 4 либо вирусные частицы по п. 2.
Applications Claiming Priority (3)
| Application Number | Priority Date | Filing Date | Title |
|---|---|---|---|
| US201862644317P | 2018-03-16 | 2018-03-16 | |
| US62/644,317 | 2018-03-16 | ||
| PCT/US2019/022353 WO2019178412A1 (en) | 2018-03-16 | 2019-03-14 | Increasing tissue specific gene delivery by capsid modification |
Related Child Applications (1)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| RU2023120090A Division RU2023120090A (ru) | 2018-03-16 | 2019-03-14 | Повышение тканеспецифической доставки генов путем модификации капсида |
Publications (2)
| Publication Number | Publication Date |
|---|---|
| RU2020131998A true RU2020131998A (ru) | 2022-04-18 |
| RU2801217C2 RU2801217C2 (ru) | 2023-08-03 |
Family
ID=
Also Published As
| Publication number | Publication date |
|---|---|
| BR112020018354A2 (pt) | 2020-12-29 |
| WO2019178412A1 (en) | 2019-09-19 |
| US20210087584A1 (en) | 2021-03-25 |
| EP3765624A4 (en) | 2022-05-25 |
| AU2019234918A1 (en) | 2020-09-17 |
| JP7304878B2 (ja) | 2023-07-07 |
| CN118373887A (zh) | 2024-07-23 |
| EP3765624A1 (en) | 2021-01-20 |
| JP2021515572A (ja) | 2021-06-24 |
| JP2024144521A (ja) | 2024-10-11 |
| IL277270A (en) | 2020-10-29 |
| JP2023115149A (ja) | 2023-08-18 |
| SG11202008687XA (en) | 2020-10-29 |
| CN111819286B (zh) | 2024-05-24 |
| CA3092353A1 (en) | 2019-09-19 |
| CN111819286A (zh) | 2020-10-23 |
| KR20200131843A (ko) | 2020-11-24 |
Similar Documents
| Publication | Publication Date | Title |
|---|---|---|
| US20200149068A1 (en) | Chimeric capsids | |
| CN104470945B (zh) | 高转导效率的rAAV载体、组合物及其使用方法 | |
| MX2020010466A (es) | Vectores de virus que evitan anticuerpos. | |
| MX2020010464A (es) | Vectores de virus que evitan anticuerpos. | |
| MX2021011468A (es) | Vectores de virus adenoasociados recombinantes. | |
| JP2018520997A5 (ru) | ||
| WO2012159006A8 (en) | Polypeptides and vectors for targeting her2/neu expressing cells and uses thereof | |
| JP2012090630A5 (ru) | ||
| JP2022061989A (ja) | 腫瘍溶解性ウイルス、腫瘍溶解性ウイルスを含む薬物、医薬品の製造における使用、および腫瘍溶解性ウイルスの作製方法 | |
| FI4211231T3 (fi) | Peptidimodifioitu aav-kapsidi | |
| JP2023002657A (ja) | α１－アンチトリプシン（ＡＡＴ）を発現する遺伝子改変された間葉系幹細胞 | |
| JP2024051082A5 (ru) | ||
| US20210403948A1 (en) | Liver-Specific Nucleic Acid Regulatory Elements and Methods and Use Thereof | |
| US20030072744A1 (en) | Methods of altering cardiac cell phenotype | |
| BR112021008832A2 (pt) | Proteínas de núcleo de mininucleossoma e uso em distribuição de ácido nucleico | |
| AR125406A1 (es) | Nuevas composiciones con motivos selectivos para el cerebro y composiciones que las contienen | |
| RU2020131998A (ru) | Повышение тканеспецифической доставки генов путем модификации капсида | |
| JP2020533968A5 (ru) | ||
| CA2430367A1 (en) | Recombent viral and non-viral vectors containing the human urokinase plasminogen activator gene and its utilization in the treatment of various types of hepatic renal, pulmonary, pancreatic and cardiac fibrosis and hypertrophic scars | |
| WO2024138833A1 (zh) | 一种改造的重组凝血因子viii及其应用 | |
| RU2023120090A (ru) | Повышение тканеспецифической доставки генов путем модификации капсида | |
| JP2017509657A5 (ru) | ||
| RU2020136195A (ru) | РЕКОМБИНАНТНЫЙ АДЕНОАССОЦИИРОВАННЫЙ ВИРУС, ЯВЛЯЮЩИЙСЯ ГИБРИДОМ СЕРОТИПОВ AAV9 И AAVrh74, С ПОНИЖЕННЫМ ТРОПИЗМОМ К ПЕЧЕНОЧНОЙ ТКАНИ | |
| Colussi et al. | AAV-dependent targeting of myostatin function: follistatin strikes back at muscular dystrophy. | |
| Han et al. | Efficient human growth hormone gene expression in the milk of non-transgenic goats |