RU2020119176A - Промотор, специфический в отношении клеток пигментного эпителия сетчатки приматов - Google Patents
Промотор, специфический в отношении клеток пигментного эпителия сетчатки приматов Download PDFInfo
- Publication number
- RU2020119176A RU2020119176A RU2020119176A RU2020119176A RU2020119176A RU 2020119176 A RU2020119176 A RU 2020119176A RU 2020119176 A RU2020119176 A RU 2020119176A RU 2020119176 A RU2020119176 A RU 2020119176A RU 2020119176 A RU2020119176 A RU 2020119176A
- Authority
- RU
- Russia
- Prior art keywords
- nucleic acid
- acid molecule
- isolated nucleic
- exogenous gene
- acid sequence
- Prior art date
Links
- 241000288906 Primates Species 0.000 title claims 7
- 150000003726 retinal derivatives Chemical class 0.000 title 1
- 150000007523 nucleic acids Chemical class 0.000 claims 23
- 108020004707 nucleic acids Proteins 0.000 claims 14
- 102000039446 nucleic acids Human genes 0.000 claims 14
- 108091028043 Nucleic acid sequence Proteins 0.000 claims 9
- 108090000623 proteins and genes Proteins 0.000 claims 8
- 239000000049 pigment Substances 0.000 claims 5
- 210000001525 retina Anatomy 0.000 claims 5
- 210000004027 cell Anatomy 0.000 claims 4
- 210000000981 epithelium Anatomy 0.000 claims 4
- 239000013598 vector Substances 0.000 claims 4
- 210000003583 retinal pigment epithelium Anatomy 0.000 claims 3
- FWMNVWWHGCHHJJ-SKKKGAJSSA-N 4-amino-1-[(2r)-6-amino-2-[[(2r)-2-[[(2r)-2-[[(2r)-2-amino-3-phenylpropanoyl]amino]-3-phenylpropanoyl]amino]-4-methylpentanoyl]amino]hexanoyl]piperidine-4-carboxylic acid Chemical compound C([C@H](C(=O)N[C@H](CC(C)C)C(=O)N[C@H](CCCCN)C(=O)N1CCC(N)(CC1)C(O)=O)NC(=O)[C@H](N)CC=1C=CC=CC=1)C1=CC=CC=C1 FWMNVWWHGCHHJJ-SKKKGAJSSA-N 0.000 claims 2
- 201000010099 disease Diseases 0.000 claims 2
- 208000037265 diseases, disorders, signs and symptoms Diseases 0.000 claims 2
- 239000013603 viral vector Substances 0.000 claims 2
- 206010012689 Diabetic retinopathy Diseases 0.000 claims 1
- 206010020880 Hypertrophy Diseases 0.000 claims 1
- 206010064930 age-related macular degeneration Diseases 0.000 claims 1
- 230000007850 degeneration Effects 0.000 claims 1
- 210000002919 epithelial cell Anatomy 0.000 claims 1
- 208000002780 macular degeneration Diseases 0.000 claims 1
- 230000002207 retinal effect Effects 0.000 claims 1
- 210000000844 retinal pigment epithelial cell Anatomy 0.000 claims 1
Classifications
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
- C12N15/09—Recombinant DNA-technology
- C12N15/63—Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
- C12N15/79—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts
- C12N15/85—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts for animal cells
- C12N15/86—Viral vectors
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A01—AGRICULTURE; FORESTRY; ANIMAL HUSBANDRY; HUNTING; TRAPPING; FISHING
- A01K—ANIMAL HUSBANDRY; AVICULTURE; APICULTURE; PISCICULTURE; FISHING; REARING OR BREEDING ANIMALS, NOT OTHERWISE PROVIDED FOR; NEW BREEDS OF ANIMALS
- A01K67/00—Rearing or breeding animals, not otherwise provided for; New or modified breeds of animals
- A01K67/027—New or modified breeds of vertebrates
- A01K67/0275—Genetically modified vertebrates, e.g. transgenic
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K38/00—Medicinal preparations containing peptides
- A61K38/16—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
- A61K38/17—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans
- A61K38/177—Receptors; Cell surface antigens; Cell surface determinants
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
- A61K48/005—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy characterised by an aspect of the 'active' part of the composition delivered, i.e. the nucleic acid delivered
- A61K48/0058—Nucleic acids adapted for tissue specific expression, e.g. having tissue specific promoters as part of a contruct
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C07—ORGANIC CHEMISTRY
- C07K—PEPTIDES
- C07K14/00—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
- C07K14/435—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans
- C07K14/705—Receptors; Cell surface antigens; Cell surface determinants
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
- C12N15/09—Recombinant DNA-technology
- C12N15/63—Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
- C12N15/79—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts
- C12N15/85—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts for animal cells
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A01—AGRICULTURE; FORESTRY; ANIMAL HUSBANDRY; HUNTING; TRAPPING; FISHING
- A01K—ANIMAL HUSBANDRY; AVICULTURE; APICULTURE; PISCICULTURE; FISHING; REARING OR BREEDING ANIMALS, NOT OTHERWISE PROVIDED FOR; NEW BREEDS OF ANIMALS
- A01K2267/00—Animals characterised by purpose
- A01K2267/03—Animal model, e.g. for test or diseases
- A01K2267/0393—Animal model comprising a reporter system for screening tests
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2750/00—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA ssDNA viruses
- C12N2750/00011—Details
- C12N2750/14011—Parvoviridae
- C12N2750/14111—Dependovirus, e.g. adenoassociated viruses
- C12N2750/14141—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector
- C12N2750/14143—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector viral genome or elements thereof as genetic vector
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2830/00—Vector systems having a special element relevant for transcription
- C12N2830/008—Vector systems having a special element relevant for transcription cell type or tissue specific enhancer/promoter combination
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2830/00—Vector systems having a special element relevant for transcription
- C12N2830/15—Vector systems having a special element relevant for transcription chimeric enhancer/promoter combination
Landscapes
- Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
- Health & Medical Sciences (AREA)
- Engineering & Computer Science (AREA)
- Genetics & Genomics (AREA)
- Chemical & Material Sciences (AREA)
- Biotechnology (AREA)
- Zoology (AREA)
- General Health & Medical Sciences (AREA)
- Organic Chemistry (AREA)
- Biomedical Technology (AREA)
- Molecular Biology (AREA)
- Bioinformatics & Cheminformatics (AREA)
- Animal Behavior & Ethology (AREA)
- General Engineering & Computer Science (AREA)
- Veterinary Medicine (AREA)
- Wood Science & Technology (AREA)
- Medicinal Chemistry (AREA)
- Biochemistry (AREA)
- Environmental Sciences (AREA)
- Pharmacology & Pharmacy (AREA)
- Public Health (AREA)
- Biophysics (AREA)
- Epidemiology (AREA)
- Plant Pathology (AREA)
- Physics & Mathematics (AREA)
- Microbiology (AREA)
- Animal Husbandry (AREA)
- Biodiversity & Conservation Biology (AREA)
- Proteomics, Peptides & Aminoacids (AREA)
- Cell Biology (AREA)
- Gastroenterology & Hepatology (AREA)
- Immunology (AREA)
- Virology (AREA)
- Toxicology (AREA)
- Micro-Organisms Or Cultivation Processes Thereof (AREA)
- Medicines Containing Material From Animals Or Micro-Organisms (AREA)
- Preparation Of Compounds By Using Micro-Organisms (AREA)
- Medicinal Preparation (AREA)
- Medicines That Contain Protein Lipid Enzymes And Other Medicines (AREA)
- Pharmaceuticals Containing Other Organic And Inorganic Compounds (AREA)
Claims (12)
1. Способ специфической экспрессии экзогенного гена в клетках пигментного эпителия сетчатки примата, причем указанный способ включает стадию доставки выделенной молекулы нуклеиновой кислоты, содержащей последовательность нуклеиновой кислоты под SEQ ID NO:1 или состоящей из нее, или состоящей из последовательности нуклеиновой кислоты из по меньшей мере 400 п. о., характеризующейся по меньшей мере 80% общей идентичностью с указанной последовательностью под SEQ ID NO:1, в клетки пигментного эпителия сетчатки указанного примата, где указанная выделенная молекула нуклеиновой кислоты приводит к специфической экспрессии экзогенного гена в клетках пигментного эпителия сетчатки приматов, если последовательность нуклеиновой кислоты, кодирующая указанный экзогенный ген, функционально связана с указанной выделенной молекулой нуклеиновой кислоты.
2. Способ по п. 1, где указанная выделенная молекула нуклеиновой кислоты дополнительно содержит минимальный промотор, например, минимальный промотор под SEQ ID NO:2.
3. Способ по п. 1 или 2, где указанная выделенная молекула нуклеиновой кислоты является частью кассеты экспрессии.
4. Способ по п. 3, где указанная кассета экспрессии является частью вектора.
5. Способ по п. 4, где указанный вектор представляет собой вирусный вектор.
6. Применение выделенной молекулы нуклеиновой кислоты, содержащей последовательность нуклеиновой кислоты под SEQ ID NO:1 или состоящей из нее, или состоящей из последовательности нуклеиновой кислоты из по меньшей мере 400 п. о., характеризующейся по меньшей мере 80% общей идентичностью с указанной последовательностью под SEQ ID NO:1, где указанная выделенная молекула нуклеиновой кислоты приводит к специфической экспрессии экзогенного гена в клетках пигментного эпителия сетчатки приматов, если последовательность нуклеиновой кислоты, кодирующая указанный экзогенный ген, функционально связана с указанной выделенной молекулой нуклеиновой кислоты, для специфической экспрессии экзогенного гена в клетках пигментного эпителия сетчатки примата.
7. Применение по п. 6, где указанная выделенная молекула нуклеиновой кислоты дополнительно содержит минимальный промотор, например, минимальный промотор под SEQ ID NO:2.
8. Применение по п. 6 или 7, где указанная выделенная молекула нуклеиновой кислоты является частью кассеты экспрессии.
9. Применение по п. 8, где указанная кассета экспрессии является частью вектора.
10. Применение по п. 9, где указанный вектор представляет собой вирусный вектор.
11. Выделенная молекула нуклеиновой кислоты, содержащая последовательность нуклеиновой кислоты под SEQ ID NO:1 или состоящая из нее, или состоящая из последовательности нуклеиновой кислоты из по меньшей мере 400 п. о., характеризующейся по меньшей мере 80% общей идентичностью с указанной последовательностью под SEQ ID NO:1, где указанная выделенная молекула нуклеиновой кислоты приводит к специфической экспрессии экзогенного гена в клетках пигментного эпителия сетчатки приматов, если последовательность нуклеиновой кислоты, кодирующая указанный экзогенный ген, функционально связана с указанной выделенной молекулой нуклеиновой кислоты, для применения при лечении заболевания, ассоциированного с пигментным эпителием сетчатки.
12. Выделенная молекула нуклеиновой кислоты для применения по п. 11, где указанное заболевание, ассоциированное с пигментным эпителием сетчатки, выбрано из группы, состоящей из возрастной макулярной дегенерации, пигментной дистрофии сетчатки, диабетической ретинопатии и гипертрофии пигментного эпителия сетчатки.
Applications Claiming Priority (3)
| Application Number | Priority Date | Filing Date | Title |
|---|---|---|---|
| EP17201828 | 2017-11-15 | ||
| EP17201828.5 | 2017-11-15 | ||
| PCT/IB2018/059015 WO2019097454A1 (en) | 2017-11-15 | 2018-11-15 | Primate retinal pigment epithelium cell-specific promoter |
Publications (3)
| Publication Number | Publication Date |
|---|---|
| RU2020119176A true RU2020119176A (ru) | 2021-12-16 |
| RU2020119176A3 RU2020119176A3 (ru) | 2022-01-26 |
| RU2773940C2 RU2773940C2 (ru) | 2022-06-14 |
Family
ID=
Also Published As
| Publication number | Publication date |
|---|---|
| CN111726985A (zh) | 2020-09-29 |
| CA3082080A1 (en) | 2019-05-23 |
| KR20200084028A (ko) | 2020-07-09 |
| CN111726985B (zh) | 2022-06-10 |
| AU2018369975A1 (en) | 2020-05-28 |
| EP3709798B1 (en) | 2024-04-17 |
| US11739349B2 (en) | 2023-08-29 |
| WO2019097454A1 (en) | 2019-05-23 |
| CR20200210A (es) | 2020-09-23 |
| US20210054408A1 (en) | 2021-02-25 |
| EP3709798A1 (en) | 2020-09-23 |
| SG11202004205YA (en) | 2020-06-29 |
| MX2020005033A (es) | 2020-10-28 |
| JP2021502813A (ja) | 2021-02-04 |
| RU2020119176A3 (ru) | 2022-01-26 |
| PH12020550757A1 (en) | 2021-05-10 |
| AU2018369975B2 (en) | 2022-05-19 |
| JP7348176B2 (ja) | 2023-09-20 |
| JP2023075139A (ja) | 2023-05-30 |
| BR112020009579A2 (pt) | 2020-10-13 |
| IL274460A (en) | 2020-06-30 |
Similar Documents
| Publication | Publication Date | Title |
|---|---|---|
| RU2020121390A (ru) | SynP61, ПРОМОТОР, СПЕЦИФИЧЕСКИЙ В ОТНОШЕНИИ КЛЕТОК ПИГМЕНТНОГО ЭПИТЕЛИЯ СЕТЧАТКИ ПРИМАТОВ | |
| PH12020550757A1 (en) | Primate retinal pigment epithelium cell-specific promoter | |
| MX2020005649A (es) | Synpiii, un promotor para la expresion especifica de genes en el epitelio pigmentario retiniano. | |
| JP2021502813A5 (ru) | ||
| MX2022000221A (es) | Viriones de virus adenoasociados con capside variante y metodos para su uso. | |
| GB2582100A (en) | CAS12C Compositions and methods of use | |
| HRP20171334T1 (hr) | Virioni adeno-povezanog virusa s kapsid varijantom i postupci njihove upotrebe | |
| JP2019537437A5 (ru) | ||
| JP2017506521A5 (ru) | ||
| JP2016535034A5 (ru) | ||
| RU2018123181A (ru) | Synp161, промотор для специфической экспрессии генов в палочковых фоторецепторах | |
| RU2014121256A (ru) | Векторы, кодирующие фактор жизнеспособности колбочек, полученный из палочек | |
| JP2015501156A5 (ru) | ||
| RU2014132889A (ru) | Микроорганизм из рода escherichia, обладающий усиленной способностью к продукции l-триптофана, и способ получения l-триптофана с его использованием | |
| PH12020551191A1 (en) | Oligodendrocyte-specific promoter, mirna specific to plp1 gene, vector including said promoter and/or mirna, and pharmaceutical composition including said vector | |
| RU2018126740A (ru) | Пестицидные гены и способы использования | |
| MX2021007193A (es) | Expresion inducible de genes en algas. | |
| EP3004333B1 (en) | Avian cells for improved virus production | |
| EA201992356A1 (ru) | Способ и композиция для лечения заболевания, связанного с сетчаткой глаза, с использованием ингибитора ccr3 | |
| MX2021002135A (es) | Secuencia génica de gtpasa similar a dineína mitocondrial de tipo ii humana recombinante y usos de esta. | |
| CN103820469B (zh) | 玉米纹枯病抗病相关基因grmzm2g169240及其应用 | |
| MY186538A (en) | Nucleotide sequence encoding wushel-related homebox4 (wox4) protein from corchorus olitorius and corchorus capsularis and method of use for same | |
| AR107868A1 (es) | Elementos reguladores vegetales y sus usos | |
| IL274609B2 (en) | Viral vectors comprising RDH12 coding regions and methods for treating retinal dystrophies | |
| JP2021502978A5 (ru) |