RU2020121390A - SynP61, ПРОМОТОР, СПЕЦИФИЧЕСКИЙ В ОТНОШЕНИИ КЛЕТОК ПИГМЕНТНОГО ЭПИТЕЛИЯ СЕТЧАТКИ ПРИМАТОВ - Google Patents
SynP61, ПРОМОТОР, СПЕЦИФИЧЕСКИЙ В ОТНОШЕНИИ КЛЕТОК ПИГМЕНТНОГО ЭПИТЕЛИЯ СЕТЧАТКИ ПРИМАТОВ Download PDFInfo
- Publication number
- RU2020121390A RU2020121390A RU2020121390A RU2020121390A RU2020121390A RU 2020121390 A RU2020121390 A RU 2020121390A RU 2020121390 A RU2020121390 A RU 2020121390A RU 2020121390 A RU2020121390 A RU 2020121390A RU 2020121390 A RU2020121390 A RU 2020121390A
- Authority
- RU
- Russia
- Prior art keywords
- nucleic acid
- acid molecule
- isolated nucleic
- retinal pigment
- exogenous gene
- Prior art date
Links
Classifications
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
- C12N15/09—Recombinant DNA-technology
- C12N15/63—Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
- C12N15/79—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts
- C12N15/85—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts for animal cells
- C12N15/86—Viral vectors
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C07—ORGANIC CHEMISTRY
- C07K—PEPTIDES
- C07K14/00—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
- C07K14/435—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans
- C07K14/705—Receptors; Cell surface antigens; Cell surface determinants
- C07K14/70571—Receptors; Cell surface antigens; Cell surface determinants for neuromediators, e.g. serotonin receptor, dopamine receptor
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
- A61K48/005—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy characterised by an aspect of the 'active' part of the composition delivered, i.e. the nucleic acid delivered
- A61K48/0058—Nucleic acids adapted for tissue specific expression, e.g. having tissue specific promoters as part of a contruct
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P27/00—Drugs for disorders of the senses
- A61P27/02—Ophthalmic agents
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2750/00—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA ssDNA viruses
- C12N2750/00011—Details
- C12N2750/14011—Parvoviridae
- C12N2750/14111—Dependovirus, e.g. adenoassociated viruses
- C12N2750/14141—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector
- C12N2750/14143—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector viral genome or elements thereof as genetic vector
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2830/00—Vector systems having a special element relevant for transcription
- C12N2830/008—Vector systems having a special element relevant for transcription cell type or tissue specific enhancer/promoter combination
Claims (12)
1. Способ специфической экспрессии экзогенного гена в клетках пигментного эпителия сетчатки примата, причем указанный способ включает стадию доставки выделенной молекулы нуклеиновой кислоты, содержащей последовательность нуклеиновой кислоты под SEQ ID NO:1 или состоящей из нее, или состоящей из последовательности нуклеиновой кислоты из по меньшей мере 1500 п. о., характеризующейся по меньшей мере 80% общей идентичностью с указанной последовательностью под SEQ ID NO:1, в клетки пигментного эпителия сетчатки указанного примата, где указанная выделенная молекула нуклеиновой кислоты приводит к специфической экспрессии экзогенного гена в клетках пигментного эпителия сетчатки приматов, если последовательность нуклеиновой кислоты, кодирующая указанный экзогенный ген, функционально связана с указанной выделенной молекулой нуклеиновой кислоты.
2. Способ по п. 1, где указанная выделенная молекула нуклеиновой кислоты дополнительно содержит минимальный промотор, например, минимальный промотор под SEQ ID NO:2.
3. Способ по п. 1 или 2, где указанная выделенная молекула нуклеиновой кислоты является частью кассеты экспрессии.
4. Способ по п. 3, где указанная кассета экспрессии является частью вектора.
5. Способ по п. 4, где указанный вектор представляет собой вирусный вектор.
6. Применение выделенной молекулы нуклеиновой кислоты, содержащей последовательность нуклеиновой кислоты под SEQ ID NO:1 или состоящей из нее, или состоящей из последовательности нуклеиновой кислоты из по меньшей мере 1500 п. о., характеризующейся по меньшей мере 80% общей идентичностью с указанной последовательностью под SEQ ID NO:1, где указанная выделенная молекула нуклеиновой кислоты приводит к специфической экспрессии экзогенного гена в клетках пигментного эпителия сетчатки приматов, если последовательность нуклеиновой кислоты, кодирующая указанный экзогенный ген, функционально связана с указанной выделенной молекулой нуклеиновой кислоты, для специфической экспрессии экзогенного гена в клетках пигментного эпителия сетчатки примата.
7. Применение по п. 6, где указанная выделенная молекула нуклеиновой кислоты дополнительно содержит минимальный промотор, например, минимальный промотор под SEQ ID NO:2.
8. Применение по п. 6 или 7, где указанная выделенная молекула нуклеиновой кислоты является частью кассеты экспрессии.
9. Применение по п. 8, где указанная кассета экспрессии является частью вектора.
10. Применение по п. 9, где указанный вектор представляет собой вирусный вектор.
11. Выделенная молекула нуклеиновой кислоты, содержащая последовательность нуклеиновой кислоты под SEQ ID NO:1 или состоящая из нее, или состоящая из последовательности нуклеиновой кислоты из по меньшей мере 1500 п. о., характеризующейся по меньшей мере 80% общей идентичностью с указанной последовательностью под SEQ ID NO:1, где указанная выделенная молекула нуклеиновой кислоты приводит к специфической экспрессии экзогенного гена в клетках пигментного эпителия сетчатки приматов, если последовательность нуклеиновой кислоты, кодирующая указанный экзогенный ген, функционально связана с указанной выделенной молекулой нуклеиновой кислоты, для применения при лечении заболевания, ассоциированного с пигментным эпителием сетчатки.
12. Выделенная молекула нуклеиновой кислоты для применения по п. 11, где указанное заболевание, ассоциированное с пигментным эпителием сетчатки, выбрано из группы, состоящей из возрастной макулярной дегенерации, пигментной дистрофии сетчатки, диабетической ретинопатии и гипертрофии пигментного эпителия сетчатки.
Applications Claiming Priority (3)
| Application Number | Priority Date | Filing Date | Title |
|---|---|---|---|
| EP17204746.6 | 2017-11-30 | ||
| EP17204746 | 2017-11-30 | ||
| PCT/EP2018/082872 WO2019106027A1 (en) | 2017-11-30 | 2018-11-28 | SynP61, A PRIMATE RETINAL PIGMENT EPITHELIUM CELL-SPECIFIC PROMOTER |
Publications (2)
| Publication Number | Publication Date |
|---|---|
| RU2020121390A true RU2020121390A (ru) | 2021-12-30 |
| RU2020121390A3 RU2020121390A3 (ru) | 2022-02-03 |
Family
ID=60543414
Family Applications (1)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| RU2020121390A RU2020121390A (ru) | 2017-11-30 | 2018-11-28 | SynP61, ПРОМОТОР, СПЕЦИФИЧЕСКИЙ В ОТНОШЕНИИ КЛЕТОК ПИГМЕНТНОГО ЭПИТЕЛИЯ СЕТЧАТКИ ПРИМАТОВ |
Country Status (15)
| Country | Link |
|---|---|
| US (1) | US20230193314A1 (ru) |
| EP (1) | EP3717509A1 (ru) |
| JP (1) | JP7390290B2 (ru) |
| KR (1) | KR20200091435A (ru) |
| CN (1) | CN111527102A (ru) |
| AU (1) | AU2018376544B2 (ru) |
| BR (1) | BR112020010775A2 (ru) |
| CA (1) | CA3083404A1 (ru) |
| CR (1) | CR20200235A (ru) |
| IL (1) | IL274885A (ru) |
| MX (1) | MX2020005648A (ru) |
| PH (1) | PH12020550766A1 (ru) |
| RU (1) | RU2020121390A (ru) |
| SG (1) | SG11202005002QA (ru) |
| WO (1) | WO2019106027A1 (ru) |
Families Citing this family (13)
| Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
|---|---|---|---|---|
| KR20100136550A (ko) | 2008-04-18 | 2010-12-28 | 노파르티스 포르슝스티프퉁 쯔바이크니덜라쑹 프리드리히 미셔 인스티튜트 포 바이오메디칼 리서치 | 실명을 치료하기 위한 신규의 치료 도구 및 방법 |
| ES2747433T3 (es) | 2015-04-30 | 2020-03-10 | Friedrich Miescher Institute For Biomedical Res | Promotor para la expresión específica de genes en células de Müller |
| WO2017046084A1 (en) | 2015-09-15 | 2017-03-23 | Friedrich Miescher Institute For Biomedical Research | Novel therapeutical tools and methods for treating blindness by targeting photoreceptors |
| EP3362101B1 (en) | 2015-10-14 | 2021-05-19 | Friedrich Miescher Institute for Biomedical Research | Promoter for the specific expression of genes in retinal endothelial cells |
| EP3384033B1 (en) | 2015-12-03 | 2021-09-08 | Friedrich Miescher Institute for Biomedical Research | Synp160, a promoter for the specific expression of genes in rod photoreceptors |
| JP7042741B2 (ja) | 2015-12-03 | 2022-03-28 | フリードリッヒ ミーシェー インスティトゥート フォー バイオメディカル リサーチ | ＳｙｎＰ１６１、桿体光受容器における遺伝子の特異的発現のためのプロモーター |
| WO2017093931A1 (en) | 2015-12-03 | 2017-06-08 | Friedrich Miescher Institute For Biomedical Research | Synp159, a promoter for the specific expression of genes in rod photoreceptors |
| ES2886664T3 (es) | 2015-12-03 | 2021-12-20 | Friedrich Miescher Institute For Biomedical Res | SynP162, un promotor para la expresión específica de genes en fotorreceptores de bastón |
| AU2017354086C1 (en) | 2016-11-02 | 2021-05-06 | Friedrich Miescher Institute For Biomedical Research | SynP198, a promoter for the specific expression of genes in direction selective retinal ganglion cells |
| EP3579884A1 (en) | 2017-02-08 | 2019-12-18 | Friedrich Miescher Institute for Biomedical Research | Synp88, a promoter for the specific expression of genes in retinal ganglion cells |
| WO2019097454A1 (en) | 2017-11-15 | 2019-05-23 | Friedrich Miescher Institute For Biomedical Research | Primate retinal pigment epithelium cell-specific promoter |
| WO2019106035A1 (en) | 2017-11-30 | 2019-06-06 | Friedrich Miescher Institute For Biomedical Research | Synpiii, a promoter for the specific expression of genes in retinal pigment epithelium |
| JP2022520875A (ja) * | 2019-02-25 | 2022-04-01 | ノバルティス アーゲー | Ｂｉｅｔｔｉクリスタリン網膜症を治療するための組成物及び方法 |
Family Cites Families (3)
| Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
|---|---|---|---|---|
| US7309487B2 (en) * | 2004-02-09 | 2007-12-18 | George Inana | Methods and compositions for detecting and treating retinal diseases |
| ES2748282T3 (es) | 2014-02-11 | 2020-03-16 | Friedrich Miescher Institute For Biomedical Res | Promotor específico de células de Müller |
| WO2019097454A1 (en) * | 2017-11-15 | 2019-05-23 | Friedrich Miescher Institute For Biomedical Research | Primate retinal pigment epithelium cell-specific promoter |
-
2018
- 2018-11-28 JP JP2020529473A patent/JP7390290B2/ja active Active
- 2018-11-28 SG SG11202005002QA patent/SG11202005002QA/en unknown
- 2018-11-28 CR CR20200235A patent/CR20200235A/es unknown
- 2018-11-28 MX MX2020005648A patent/MX2020005648A/es unknown
- 2018-11-28 EP EP18833620.0A patent/EP3717509A1/en active Pending
- 2018-11-28 AU AU2018376544A patent/AU2018376544B2/en active Active
- 2018-11-28 BR BR112020010775-1A patent/BR112020010775A2/pt unknown
- 2018-11-28 KR KR1020207018368A patent/KR20200091435A/ko unknown
- 2018-11-28 RU RU2020121390A patent/RU2020121390A/ru unknown
- 2018-11-28 WO PCT/EP2018/082872 patent/WO2019106027A1/en active Application Filing
- 2018-11-28 US US16/768,055 patent/US20230193314A1/en active Pending
- 2018-11-28 CA CA3083404A patent/CA3083404A1/en active Pending
- 2018-11-28 CN CN201880084798.9A patent/CN111527102A/zh active Pending
-
2020
- 2020-05-24 IL IL274885A patent/IL274885A/en unknown
- 2020-05-28 PH PH12020550766A patent/PH12020550766A1/en unknown
Also Published As
| Publication number | Publication date |
|---|---|
| MX2020005648A (es) | 2020-10-14 |
| KR20200091435A (ko) | 2020-07-30 |
| CN111527102A (zh) | 2020-08-11 |
| WO2019106027A1 (en) | 2019-06-06 |
| JP2021503933A (ja) | 2021-02-15 |
| PH12020550766A1 (en) | 2021-05-10 |
| CR20200235A (es) | 2020-10-19 |
| RU2020121390A3 (ru) | 2022-02-03 |
| IL274885A (en) | 2020-07-30 |
| CA3083404A1 (en) | 2019-06-06 |
| AU2018376544A1 (en) | 2020-06-11 |
| BR112020010775A2 (pt) | 2020-11-24 |
| SG11202005002QA (en) | 2020-06-29 |
| US20230193314A1 (en) | 2023-06-22 |
| AU2018376544B2 (en) | 2022-06-16 |
| JP7390290B2 (ja) | 2023-12-01 |
| EP3717509A1 (en) | 2020-10-07 |
Similar Documents
| Publication | Publication Date | Title |
|---|---|---|
| RU2020121390A (ru) | SynP61, ПРОМОТОР, СПЕЦИФИЧЕСКИЙ В ОТНОШЕНИИ КЛЕТОК ПИГМЕНТНОГО ЭПИТЕЛИЯ СЕТЧАТКИ ПРИМАТОВ | |
| CR20200236A (es) | Synpiii, un promotor para la expresión específica de genes en el epitelio pigmentario retiniano | |
| MX2020005033A (es) | Promotor especifico de las celulas del epitelio pigmentario retinal en primates. | |
| JP2021502813A5 (ru) | ||
| GB2582100A (en) | CAS12C Compositions and methods of use | |
| JP2017506521A5 (ru) | ||
| JP2018532428A5 (ru) | ||
| JP2021501611A5 (ru) | ||
| HRP20200762T1 (hr) | Virioni rekombinantnog adeno-povezanog virusa s varijantom kapsida i postupci njihove upotrebe | |
| JP2015501156A5 (ru) | ||
| JP2019537437A5 (ru) | ||
| RU2014121256A (ru) | Векторы, кодирующие фактор жизнеспособности колбочек, полученный из палочек | |
| Sanjurjo-Soriano et al. | Guiding lights in genome editing for inherited retinal disorders: implications for gene and cell therapy | |
| JP2016535034A5 (ru) | ||
| RU2018123181A (ru) | Synp161, промотор для специфической экспрессии генов в палочковых фоторецепторах | |
| BR112019009116A2 (pt) | métodos e composições para reprogramação celular | |
| AR110554A1 (es) | Plantas que tienen una mayor tolerancia a herbicidas | |
| US20190225646A1 (en) | Method for Purifying Recombinant Protein | |
| JP2022126804A5 (ru) | ||
| PE20210918A1 (es) | Composiciones y metodos para el tratamiento de la distrofia macular | |
| CN104861054A (zh) | 一种褐虱蛋白翻译延伸因子NlEF1γ、编码蛋白及其应用 | |
| JP2017500888A5 (ru) | ||
| WO2015077447A3 (en) | Nucleotide sequence encoding wuschel-related homeobox4 (wox4) protein from corchorus olitorius and corchorus capsularis and methods of use for same | |
| AR107868A1 (es) | Elementos reguladores vegetales y sus usos | |
| CN103820469A (zh) | 玉米纹枯病抗病相关基因grmzm2g169240及其应用 |