RU2018137304A - Способы и композиции для доставки в цнс арилсульфатазы а - Google Patents
Способы и композиции для доставки в цнс арилсульфатазы а Download PDFInfo
- Publication number
- RU2018137304A RU2018137304A RU2018137304A RU2018137304A RU2018137304A RU 2018137304 A RU2018137304 A RU 2018137304A RU 2018137304 A RU2018137304 A RU 2018137304A RU 2018137304 A RU2018137304 A RU 2018137304A RU 2018137304 A RU2018137304 A RU 2018137304A
- Authority
- RU
- Russia
- Prior art keywords
- use according
- paragraphs
- composition
- introduction
- polysorbate
- Prior art date
Links
- 239000000203 mixture Substances 0.000 title claims 21
- 238000012384 transportation and delivery Methods 0.000 title claims 2
- 102100022146 Arylsulfatase A Human genes 0.000 claims 13
- 210000001519 tissue Anatomy 0.000 claims 8
- 201000011442 Metachromatic leukodystrophy Diseases 0.000 claims 7
- FAPWRFPIFSIZLT-UHFFFAOYSA-M Sodium chloride Chemical group [Na+].[Cl-] FAPWRFPIFSIZLT-UHFFFAOYSA-M 0.000 claims 6
- 210000002569 neuron Anatomy 0.000 claims 5
- 230000002093 peripheral effect Effects 0.000 claims 5
- 210000004556 brain Anatomy 0.000 claims 4
- 210000003169 central nervous system Anatomy 0.000 claims 4
- 229920000136 polysorbate Polymers 0.000 claims 4
- 229950008882 polysorbate Drugs 0.000 claims 4
- 210000000278 spinal cord Anatomy 0.000 claims 4
- 238000007913 intrathecal administration Methods 0.000 claims 3
- 239000011780 sodium chloride Substances 0.000 claims 3
- 239000004094 surface-active agent Substances 0.000 claims 3
- 208000024891 symptom Diseases 0.000 claims 3
- 108010036867 Cerebroside-Sulfatase Proteins 0.000 claims 2
- 208000016192 Demyelinating disease Diseases 0.000 claims 2
- 206010012305 Demyelination Diseases 0.000 claims 2
- 229920001213 Polysorbate 20 Polymers 0.000 claims 2
- 238000009825 accumulation Methods 0.000 claims 2
- 239000002671 adjuvant Substances 0.000 claims 2
- 210000003050 axon Anatomy 0.000 claims 2
- 201000010099 disease Diseases 0.000 claims 2
- 208000037265 diseases, disorders, signs and symptoms Diseases 0.000 claims 2
- 239000003814 drug Substances 0.000 claims 2
- 238000004519 manufacturing process Methods 0.000 claims 2
- 239000000256 polyoxyethylene sorbitan monolaurate Substances 0.000 claims 2
- 235000010486 polyoxyethylene sorbitan monolaurate Nutrition 0.000 claims 2
- 229940068977 polysorbate 20 Drugs 0.000 claims 2
- 230000000750 progressive effect Effects 0.000 claims 2
- 150000003839 salts Chemical class 0.000 claims 2
- 229930186217 Glycolipid Natural products 0.000 claims 1
- 206010022773 Intracranial pressure increased Diseases 0.000 claims 1
- 206010061296 Motor dysfunction Diseases 0.000 claims 1
- 229910019142 PO4 Inorganic materials 0.000 claims 1
- 229920001219 Polysorbate 40 Polymers 0.000 claims 1
- 229920001214 Polysorbate 60 Polymers 0.000 claims 1
- 210000001744 T-lymphocyte Anatomy 0.000 claims 1
- 230000003044 adaptive effect Effects 0.000 claims 1
- 125000003275 alpha amino acid group Chemical group 0.000 claims 1
- 210000004027 cell Anatomy 0.000 claims 1
- 208000010877 cognitive disease Diseases 0.000 claims 1
- 230000000694 effects Effects 0.000 claims 1
- 230000002255 enzymatic effect Effects 0.000 claims 1
- 208000003906 hydrocephalus Diseases 0.000 claims 1
- 230000028993 immune response Effects 0.000 claims 1
- 238000002650 immunosuppressive therapy Methods 0.000 claims 1
- 238000001990 intravenous administration Methods 0.000 claims 1
- 210000003734 kidney Anatomy 0.000 claims 1
- 210000004185 liver Anatomy 0.000 claims 1
- 230000004807 localization Effects 0.000 claims 1
- 230000002132 lysosomal effect Effects 0.000 claims 1
- 210000003007 myelin sheath Anatomy 0.000 claims 1
- 210000004498 neuroglial cell Anatomy 0.000 claims 1
- 210000004248 oligodendroglia Anatomy 0.000 claims 1
- 210000001428 peripheral nervous system Anatomy 0.000 claims 1
- 210000004786 perivascular cell Anatomy 0.000 claims 1
- NBIIXXVUZAFLBC-UHFFFAOYSA-K phosphate Chemical compound [O-]P([O-])([O-])=O NBIIXXVUZAFLBC-UHFFFAOYSA-K 0.000 claims 1
- 239000010452 phosphate Substances 0.000 claims 1
- 239000000244 polyoxyethylene sorbitan monooleate Substances 0.000 claims 1
- 235000010482 polyoxyethylene sorbitan monooleate Nutrition 0.000 claims 1
- 235000010483 polyoxyethylene sorbitan monopalmitate Nutrition 0.000 claims 1
- 239000000249 polyoxyethylene sorbitan monopalmitate Substances 0.000 claims 1
- 239000001818 polyoxyethylene sorbitan monostearate Substances 0.000 claims 1
- 235000010989 polyoxyethylene sorbitan monostearate Nutrition 0.000 claims 1
- 229940101027 polysorbate 40 Drugs 0.000 claims 1
- 229940113124 polysorbate 60 Drugs 0.000 claims 1
- 229920000053 polysorbate 80 Polymers 0.000 claims 1
- 229940068968 polysorbate 80 Drugs 0.000 claims 1
- 238000012385 systemic delivery Methods 0.000 claims 1
- 210000001835 viscera Anatomy 0.000 claims 1
- 210000004885 white matter Anatomy 0.000 claims 1
Classifications
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K38/00—Medicinal preparations containing peptides
- A61K38/16—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
- A61K38/43—Enzymes; Proenzymes; Derivatives thereof
- A61K38/46—Hydrolases (3)
- A61K38/47—Hydrolases (3) acting on glycosyl compounds (3.2), e.g. cellulases, lactases
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K35/00—Medicinal preparations containing materials or reaction products thereof with undetermined constitution
- A61K35/66—Microorganisms or materials therefrom
- A61K35/76—Viruses; Subviral particles; Bacteriophages
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K35/00—Medicinal preparations containing materials or reaction products thereof with undetermined constitution
- A61K35/66—Microorganisms or materials therefrom
- A61K35/76—Viruses; Subviral particles; Bacteriophages
- A61K35/761—Adenovirus
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K38/00—Medicinal preparations containing peptides
- A61K38/16—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
- A61K38/43—Enzymes; Proenzymes; Derivatives thereof
- A61K38/46—Hydrolases (3)
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K38/00—Medicinal preparations containing peptides
- A61K38/16—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
- A61K38/43—Enzymes; Proenzymes; Derivatives thereof
- A61K38/46—Hydrolases (3)
- A61K38/465—Hydrolases (3) acting on ester bonds (3.1), e.g. lipases, ribonucleases
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K47/00—Medicinal preparations characterised by the non-active ingredients used, e.g. carriers or inert additives; Targeting or modifying agents chemically bound to the active ingredient
- A61K47/02—Inorganic compounds
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K47/00—Medicinal preparations characterised by the non-active ingredients used, e.g. carriers or inert additives; Targeting or modifying agents chemically bound to the active ingredient
- A61K47/06—Organic compounds, e.g. natural or synthetic hydrocarbons, polyolefins, mineral oil, petrolatum or ozokerite
- A61K47/26—Carbohydrates, e.g. sugar alcohols, amino sugars, nucleic acids, mono-, di- or oligo-saccharides; Derivatives thereof, e.g. polysorbates, sorbitan fatty acid esters or glycyrrhizin
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K9/00—Medicinal preparations characterised by special physical form
- A61K9/0012—Galenical forms characterised by the site of application
- A61K9/0019—Injectable compositions; Intramuscular, intravenous, arterial, subcutaneous administration; Compositions to be administered through the skin in an invasive manner
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K9/00—Medicinal preparations characterised by special physical form
- A61K9/0012—Galenical forms characterised by the site of application
- A61K9/0085—Brain, e.g. brain implants; Spinal cord
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K9/00—Medicinal preparations characterised by special physical form
- A61K9/08—Solutions
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K9/00—Medicinal preparations characterised by special physical form
- A61K9/14—Particulate form, e.g. powders, Processes for size reducing of pure drugs or the resulting products, Pure drug nanoparticles
- A61K9/19—Particulate form, e.g. powders, Processes for size reducing of pure drugs or the resulting products, Pure drug nanoparticles lyophilised, i.e. freeze-dried, solutions or dispersions
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P1/00—Drugs for disorders of the alimentary tract or the digestive system
- A61P1/08—Drugs for disorders of the alimentary tract or the digestive system for nausea, cinetosis or vertigo; Antiemetics
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P1/00—Drugs for disorders of the alimentary tract or the digestive system
- A61P1/16—Drugs for disorders of the alimentary tract or the digestive system for liver or gallbladder disorders, e.g. hepatoprotective agents, cholagogues, litholytics
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P13/00—Drugs for disorders of the urinary system
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P13/00—Drugs for disorders of the urinary system
- A61P13/12—Drugs for disorders of the urinary system of the kidneys
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P19/00—Drugs for skeletal disorders
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P21/00—Drugs for disorders of the muscular or neuromuscular system
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P25/00—Drugs for disorders of the nervous system
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P25/00—Drugs for disorders of the nervous system
- A61P25/02—Drugs for disorders of the nervous system for peripheral neuropathies
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P25/00—Drugs for disorders of the nervous system
- A61P25/08—Antiepileptics; Anticonvulsants
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P25/00—Drugs for disorders of the nervous system
- A61P25/14—Drugs for disorders of the nervous system for treating abnormal movements, e.g. chorea, dyskinesia
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P25/00—Drugs for disorders of the nervous system
- A61P25/18—Antipsychotics, i.e. neuroleptics; Drugs for mania or schizophrenia
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P25/00—Drugs for disorders of the nervous system
- A61P25/20—Hypnotics; Sedatives
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P25/00—Drugs for disorders of the nervous system
- A61P25/28—Drugs for disorders of the nervous system for treating neurodegenerative disorders of the central nervous system, e.g. nootropic agents, cognition enhancers, drugs for treating Alzheimer's disease or other forms of dementia
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P27/00—Drugs for disorders of the senses
- A61P27/02—Ophthalmic agents
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P27/00—Drugs for disorders of the senses
- A61P27/16—Otologicals
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P3/00—Drugs for disorders of the metabolism
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P3/00—Drugs for disorders of the metabolism
- A61P3/02—Nutrients, e.g. vitamins, minerals
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P3/00—Drugs for disorders of the metabolism
- A61P3/06—Antihyperlipidemics
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P3/00—Drugs for disorders of the metabolism
- A61P3/08—Drugs for disorders of the metabolism for glucose homeostasis
- A61P3/10—Drugs for disorders of the metabolism for glucose homeostasis for hyperglycaemia, e.g. antidiabetics
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P35/00—Antineoplastic agents
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P39/00—General protective or antinoxious agents
- A61P39/02—Antidotes
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P43/00—Drugs for specific purposes, not provided for in groups A61P1/00-A61P41/00
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P7/00—Drugs for disorders of the blood or the extracellular fluid
- A61P7/10—Antioedematous agents; Diuretics
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P9/00—Drugs for disorders of the cardiovascular system
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C07—ORGANIC CHEMISTRY
- C07K—PEPTIDES
- C07K14/00—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
- C07K14/435—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans
- C07K14/575—Hormones
- C07K14/65—Insulin-like growth factors, i.e. somatomedins, e.g. IGF-1, IGF-2
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N9/00—Enzymes; Proenzymes; Compositions thereof; Processes for preparing, activating, inhibiting, separating or purifying enzymes
- C12N9/14—Hydrolases (3)
- C12N9/24—Hydrolases (3) acting on glycosyl compounds (3.2)
- C12N9/2402—Hydrolases (3) acting on glycosyl compounds (3.2) hydrolysing O- and S- glycosyl compounds (3.2.1)
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N9/00—Enzymes; Proenzymes; Compositions thereof; Processes for preparing, activating, inhibiting, separating or purifying enzymes
- C12N9/14—Hydrolases (3)
- C12N9/24—Hydrolases (3) acting on glycosyl compounds (3.2)
- C12N9/2402—Hydrolases (3) acting on glycosyl compounds (3.2) hydrolysing O- and S- glycosyl compounds (3.2.1)
- C12N9/2405—Glucanases
- C12N9/2434—Glucanases acting on beta-1,4-glucosidic bonds
- C12N9/2437—Cellulases (3.2.1.4; 3.2.1.74; 3.2.1.91; 3.2.1.150)
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12Y—ENZYMES
- C12Y301/00—Hydrolases acting on ester bonds (3.1)
- C12Y301/06—Sulfuric ester hydrolases (3.1.6)
- C12Y301/06008—Cerebroside-sulfatase (3.1.6.8)
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12Y—ENZYMES
- C12Y301/00—Hydrolases acting on ester bonds (3.1)
- C12Y301/06—Sulfuric ester hydrolases (3.1.6)
- C12Y301/06013—Iduronate-2-sulfatase (3.1.6.13)
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12Y—ENZYMES
- C12Y302/00—Hydrolases acting on glycosyl compounds, i.e. glycosylases (3.2)
- C12Y302/01—Glycosidases, i.e. enzymes hydrolysing O- and S-glycosyl compounds (3.2.1)
- C12Y302/01045—Glucosylceramidase (3.2.1.45), i.e. beta-glucocerebrosidase
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12Y—ENZYMES
- C12Y302/00—Hydrolases acting on glycosyl compounds, i.e. glycosylases (3.2)
- C12Y302/01—Glycosidases, i.e. enzymes hydrolysing O- and S-glycosyl compounds (3.2.1)
- C12Y302/01046—Galactosylceramidase (3.2.1.46)
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12Y—ENZYMES
- C12Y302/00—Hydrolases acting on glycosyl compounds, i.e. glycosylases (3.2)
- C12Y302/01—Glycosidases, i.e. enzymes hydrolysing O- and S-glycosyl compounds (3.2.1)
- C12Y302/0105—Alpha-N-acetylglucosaminidase (3.2.1.50)
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12Y—ENZYMES
- C12Y310/00—Hydrolases acting on sulfur-nitrogen bonds (3.10)
- C12Y310/01—Hydrolases acting on sulfur-nitrogen bonds (3.10) acting on sulfur-nitrogen bonds (3.10.1)
- C12Y310/01001—N-Sulfoglucosamine sulfohydrolase (3.10.1.1)
Landscapes
- Health & Medical Sciences (AREA)
- Chemical & Material Sciences (AREA)
- Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
- General Health & Medical Sciences (AREA)
- Organic Chemistry (AREA)
- Engineering & Computer Science (AREA)
- Bioinformatics & Cheminformatics (AREA)
- Medicinal Chemistry (AREA)
- Pharmacology & Pharmacy (AREA)
- Veterinary Medicine (AREA)
- Public Health (AREA)
- Animal Behavior & Ethology (AREA)
- General Chemical & Material Sciences (AREA)
- Chemical Kinetics & Catalysis (AREA)
- Epidemiology (AREA)
- Nuclear Medicine, Radiotherapy & Molecular Imaging (AREA)
- Genetics & Genomics (AREA)
- Zoology (AREA)
- Biochemistry (AREA)
- Wood Science & Technology (AREA)
- General Engineering & Computer Science (AREA)
- Biomedical Technology (AREA)
- Neurology (AREA)
- Neurosurgery (AREA)
- Gastroenterology & Hepatology (AREA)
- Proteomics, Peptides & Aminoacids (AREA)
- Immunology (AREA)
- Diabetes (AREA)
- Microbiology (AREA)
- Molecular Biology (AREA)
- Virology (AREA)
- Hematology (AREA)
- Mycology (AREA)
- Psychology (AREA)
- Orthopedic Medicine & Surgery (AREA)
- Obesity (AREA)
- Biotechnology (AREA)
- Inorganic Chemistry (AREA)
- Oil, Petroleum & Natural Gas (AREA)
- Toxicology (AREA)
Claims (32)
1. Применение состава, содержащего белок арилсульфатазу A (ASA) и фармацевтические приемлемое вспомогательное вещество для изготовления лекарственного средства для лечения болезни метахроматической лейкодистрофии (МЛД),
причем указанный белок ASA присутствует в составе в концентрации от по меньшей мере 5 мг/мл, и при этом указанный состав содержит в количестве не более 50 мМ.
2. Применение по п. 1, отличающееся тем, что указанный белок ASA содержит аминокислотную последовательность SEQ ID NO: 1.
3. Применение по п. 1, отличающееся тем, что указанный белок ASA присутствует в одной из следующих концентраций: примерно 10-20 мг/мл, примерно 30 мг/мл или примерно 100 мг/мл.
4. Применение по п. 1, отличающееся тем, что указанный состав содержит соль.
5. Применение по п. 4, отличающееся тем, что указанная соль представляет собой NaCl.
6. Применение по п. 5, отличающееся тем, что NaCl присутствует в одной из следующих диапазонов концентраций: примерно 0-300 мМ, примерно 100-200 мМ или примерно 154 мМ.
7. Применение по любому из пп. 1-6, отличающееся тем, что указанный состав содержит полисорбатное поверхностно-активное вещество.
8. Применение по п. 7, отличающееся тем, что указанное полисорбатное поверхностно-активное вещество выбрано из группы, состоящей из полисорбата 20, полисорбата 40, полисорбата 60, полисорбата 80 и их комбинаций.
9. Применение по п. 8, отличающееся тем, что указанное полисорбатное поверхностно-активное вещество представляет собой полисорбат 20, причем указанный полисорбат присутствует в одной из следующих концентраций: примерно 0-0,05%, примерно 0,02% или примерно 0,005%.
10. Применение по любому из пп. 1-9, отличающееся тем, что указанный фосфат присутствует в концентрации не более 20 мМ или в концентрации примерно 5 мМ.
11. Применение по любому из пп. 1-10, отличающееся тем, что указанный состав имеет один из следующих значений рН: примерно 3,0-8,0, примерно 6,0-6,5 или примерно 6,0.
12. Применение по любому из пп. 1-11, отличающееся тем, что введение указанного состава не вызывает существенных побочных эффектов у субъекта.
13. Применение по любому из пп. 1-11, отличающееся тем, что введение указанного состава не вызывает существенного адаптивного Т-клеточного иммунного ответа у субъекта.
14. Применение по любому из пп. 1-11, отличающееся тем, что введение указанного состава обеспечивает доставку белка ASA к олигодендроцитам глубокого белого вещества головного мозга.
15. Применение по любому из пп. 1-11, отличающееся тем, что белок ASA доставляют в нейроны, глиальные клетки, периваскулярные клетки и/или менингеальные клетки.
16. Применение по любому из пп. 1-11, отличающееся тем, что белок ASA дополнительно доставляют в нейроны спинного мозга.
17. Применение по любому из пп. 1-11, отличающееся тем, что введение указанного состава дополнительно обеспечивает системную доставку белка ASA в периферические ткани-мишени.
18. Применение по любому из пп. 1-11, отличающееся тем, что указанные периферические ткани-мишени выбраны из печени, почек и/или сердца.
19. Применение по любому из пп. 1-11, отличающееся тем, что введение указанного состава обеспечивает лизосомальную локализацию в тканях-мишенях головного мозга, нейронов спинного мозга и/или периферических тканях-мишенях.
20. Применение по любому из пп. 1-11, отличающееся тем, что введение указанного состава обеспечивает уменьшение накопления сульфатидов в тканях-мишенях головного мозга, нейронах спинного мозга и/или периферических тканях-мишенях.
21. Применение по любому из пп. 1-11, отличающееся тем, что введение указанного состава обеспечивает снижение прогрессирующей демиелинизации и потери аксонов в ЦНС и ПНС.
22. Применение по любому из пп. 1-11, отличающееся тем, что введение указанного состава приводит к увеличению ферментативной активности ASA в тканях-мишенях головного мозга, нейронах спинного мозга и/или периферических тканях-мишенях.
23. Применение по любому из пп. 1-11, отличающееся тем, что введение указанного состава обеспечивает снижение интенсивности, тяжести или частоты, или замедление проявления по меньшей одного симптома или признака метахроматической лейкодистрофии (МЛД).
24. Применение по п. 23, отличающееся тем, что по меньшей мере один симптом или признак МЛД представляет собой повышенное внутричерепное давление, наружную заместительную гидроцефалию, накопление сульфатированных гликолипидов в миелиновых оболочках в центральной и периферической нервной системе и во внутренних органах, прогрессирующую демиелинизацию и потерю аксонов в ЦНС и ПНС и/или двигательную и когнитивную дисфункцию.
25. Применение по любому из пп. 1-11, отличающееся тем, что указанное введение осуществляют один раз в две недели, один раз в месяц или один раз в два месяца.
26. Применение по любому из пп. 1-25, отличающееся тем, что указанный состав вводят интравентрикулярно.
27. Применение по любому из пп. 1-25, отличающееся тем, что указанный состав вводят интратекально.
28. Применение по любому из пп. 1-11, отличающееся тем, что указанное интратекальное введение применяют в отсутствие внутривенного введения.
29. Применение по любому из пп. 1-11, отличающееся тем, что указанное интратекальное введение применяют в отсутствие сопутствующей иммуносупрессорной терапии.
30. Применение состава, содержащего белок арилсульфатазу A (ASA) и фармацевтические приемлемое вспомогательное вещество для изготовления лекарственного средства для лечения болезни метахроматической лейкодистрофии (МЛД),
причем указанный белок ASA присутствует в составе в концентрации примерно 30 мг/мл, и при этом указанный состав содержит NaCl в концентрации примерно 100-200 мМ, полисорат 20 в концентрации примерно 0,001-0,1%, и имеет рН примерно 6,0-6,5.
Applications Claiming Priority (14)
| Application Number | Priority Date | Filing Date | Title |
|---|---|---|---|
| US35885710P | 2010-06-25 | 2010-06-25 | |
| US61/358,857 | 2010-06-25 | ||
| US36078610P | 2010-07-01 | 2010-07-01 | |
| US61/360,786 | 2010-07-01 | ||
| US38786210P | 2010-09-29 | 2010-09-29 | |
| US61/387,862 | 2010-09-29 | ||
| US201161435710P | 2011-01-24 | 2011-01-24 | |
| US61/435,710 | 2011-01-24 | ||
| US201161442115P | 2011-02-11 | 2011-02-11 | |
| US61/442,115 | 2011-02-11 | ||
| US201161476210P | 2011-04-15 | 2011-04-15 | |
| US61/476,210 | 2011-04-15 | ||
| US201161495268P | 2011-06-09 | 2011-06-09 | |
| US61/495,268 | 2011-06-09 |
Related Parent Applications (1)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| RU2012154574A Division RU2671503C2 (ru) | 2010-06-25 | 2011-06-25 | Способы и композиции для доставки в цнс арилсульфатазы а |
Related Child Applications (1)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| RU2022129038A Division RU2022129038A (ru) | 2010-06-25 | 2022-11-09 | Способы и композиции для доставки в цнс арилсульфатазы а |
Publications (3)
| Publication Number | Publication Date |
|---|---|
| RU2018137304A true RU2018137304A (ru) | 2019-03-21 |
| RU2018137304A3 RU2018137304A3 (ru) | 2022-02-22 |
| RU2783380C2 RU2783380C2 (ru) | 2022-11-11 |
Family
ID=
Also Published As
Similar Documents
| Publication | Publication Date | Title |
|---|---|---|
| Zhao et al. | From rapid to delayed and remote postconditioning: the evolving concept of ischemic postconditioning in brain ischemia | |
| RU2012154576A (ru) | Способы и композиции для доставки к цнс гепаран-n-сульфатазы | |
| RU2012154574A (ru) | Способы и композиции для доставки в цнс арилсульфатазы а | |
| WO2018071898A9 (en) | Compositions and methods for treating diseases and disorders of the central nervous system | |
| AU2017301681A1 (en) | Autologous and allogenic macrophages and monocytes for use in therapeutic methods | |
| US20190076473A1 (en) | Autologous and allogenic macrophages and monocytes for use in therapeutic methods | |
| JP2013538788A5 (ru) | ||
| US20220211799A1 (en) | Compositions and methods for modulating complement activity | |
| CA3106817A1 (en) | Oral anti-inflammatory peptides to treat epilepsy, seizures and cns disorders | |
| Dirk et al. | The acid sphingomyelinase/ceramide system as target for ischemic stroke therapies | |
| US20240091227A1 (en) | Use Of 2-Phenyl-6-(1H-Imidazol-1-YL) Quinazoline For Treating Neurodegenerative Diseases, Preferably Alzheimer's Disease | |
| US10220077B2 (en) | Combination treatment for amyotrophic lateral sclerosis (ALS) | |
| RU2018137304A (ru) | Способы и композиции для доставки в цнс арилсульфатазы а | |
| JP2022541720A (ja) | 細胞外小胞に含まれるｅｎａｍｐｔの産生および使用 | |
| WO2018214860A1 (zh) | 治疗再生障碍性贫血的方法和药物组合物 | |
| CA3205572A1 (en) | Microrna 195 compositions and methods for treating cognitive impairment | |
| US20200171128A1 (en) | Compositions and methods for improving cognition | |
| RU2514004C1 (ru) | Способ получения комплексного препарата с иммунометаболической и антгельминтной активностью | |
| RU2022129038A (ru) | Способы и композиции для доставки в цнс арилсульфатазы а | |
| US11246849B2 (en) | Nerve growth promoter | |
| JP2015502368A5 (ru) | ||
| Gessler et al. | 58. Pushing the Limits for Canavan Gene Therapy into Adulthood: Is There an Age Limit for Gene Therapy in CNS Disorders? | |
| RU2392929C2 (ru) | Средство для стимуляции выброса стволовых кроветворных клеток в кровоток | |
| Kogkalidou | Microglia-based Therapies for Brain Diseases | |
| Wu | Development of a pericyte-based strategy to recover aged skeletal muscle after disuse |