RU2018108202A - Способы лечения синдрома леннокса-гасто с использованием фенфлурамина - Google Patents

Claims (21)

1. Способ лечения и/или профилактики симптомов синдрома Леннокса-Гасто (синдрома Леннокса) у пациента с диагнозом синдрома Леннокса-Гасто, включающий введение пациенту эффективной дозы фенфлурамина или его фармацевтически приемлемой соли.

2. Способ по п.1, где эффективная доза составляет от менее приблизительно 10,0 мг/кг/день до приблизительно 0,01 мг/кг/день.

3. Способ по любому из пп.1-2, в котором эффективную дозу вводят в форме одной или более лекарственных форм для пероральной, инъекционной, чрескожной, ингаляционной, назальной, ректальной, вагинальной или парентеральной доставки.

4. Способ по любому из пп.1-3, где лекарственная форма представляет собой пероральный раствор в количестве, выбранном из группы, состоящей из 120 мг или менее, 60 мг или менее и 30 мг или менее.

5. Способ по любому из пп.1-4, где лекарственная форма по существу состоит только из фенфлурамина в качестве активного ингредиента.

6. Способ по любому из пп.1-4, где эффективную дозу фенфлурамина или его фармацевтически приемлемой соли вводят совместно с одним или более сопутствующими терапевтическими агентами, и сопутствующие терапевтические агенты могут быть выбраны из группы, состоящей из карбамазепина, этосуксимида, фосфенитоина, ламотриджина, леветирацетама, фенобарбитала, прогабида, топирамата, стирипентола, вальпроевой кислоты, вальпроата, верапамила и бензодиазепинов, таких как клобазам, клоназепам, диазепам, этиллофлазепат, лоразепам, мидазолам, и их фармацевтически приемлемой соли или основания.

7. Применение фенфлурамина или его фармацевтически приемлемой соли для лечения, профилактики и/или ослабления эпилептических припадков у пациента с диагнозом синдрома Леннокса-Гасто, где фенфлурамин составлен с фармацевтически приемлемым носителем, и эффективная доза составляет менее от приблизительно 10,0 мг/кг/день до приблизительно 0,01 мг/кг/день.

8. Применение по п.7, где эффективная доза выбрана из группы, состоящей из 120 мг или менее, 60 мг или менее и 30 мг или менее, и где эффективную дозу вводят в лекарственной форме, выбранной из группы, состоящей из форм для пероральной, инъекционной, трансдермальной, ингаляционной, назальной, ректальной, вагинальной и парентеральной доставки.

9. Применение по любому из пп.7-8, где фенфлурамин является единственным активным ингредиентом, вводимым пациенту.

10. Применение по любому из пп.7-9, где эффективную дозу фенфлурамина или его фармацевтически приемлемой соли вводят совместно с одним или более терапевтическими агентами, выбранными из группы, состоящей из карбамазепина, этосуксимида, фосфенитоина, ламотриджина, леветирацетама, фенобарбитала, топирамата, стирипентола, вальпроевой кислоты, вальпроата, верапамила и бензодиазепинов, таких как клобазам, клоназепам, диазепам, лоразепам и мидазолам, и их фармацевтически приемлемой соли или основания.

11. Применение по п.10, где сопутствующий терапевтический агент представляет собой сочетание стирипентола, клобазама и вальпроата.

12. Применение по п.11, где совместное введение стирипентола, клобазама и вальпроата увеличивает уровни фенфлурамина в крови на 100% или более по сравнению с уровнями фенфлурамина в крови, полученными в отсутствие совместного введения стирипентола, клобазама и вальпроата, и дополнительно где уровни метаболита фенфлурамина в крови снижаются относительно уровней метаболита фенфлурамина, полученных в отсутствие совместного введения стирипентола, клобазама и вальпроата.

13. Применение по п.10, где применение осуществляется в сочетании с одним или более сопутствующими терапевтическими агентами, которые являются противосудорожными агентами.

14. Набор для лечения симптома синдрома Леннокса-Гасто (LGS) у пациента с диагнозом LGS, включающий:

контейнер, включающий множество доз композиции, включающей фармацевтически приемлемый носитель и активный ингредиент, включающий фенфлурамин;

инструкции по лечению пациента с диагнозом LGS путем набора композиции из контейнера и введения композиции пациенту.

15. Набор по п.14, где:

композиция представляет собой пероральный раствор, включающий 2,5 миллиграмма фенфлурамина в каждом миллилитре жидкого раствора; и

инструкции указывают дозировку у пациента на основании массы пациента и объема вводимого перорального раствора.

16. Набор по п.14, где композиция представляет собой твердую пероральную композицию, выбранную из группы, состоящей из: таблетки, распадающейся таблетки, капсулы, таблетки для рассасывания и саше.

17. Набор по п.14, где указанная композиция предлагается в виде чрескожного пластыря.