RU2016101106A - Нетоксичные векторы на основе впг для применений в эффективной доставке генов и комплементирующие клетки для их продуцирования - Google Patents

Нетоксичные векторы на основе впг для применений в эффективной доставке генов и комплементирующие клетки для их продуцирования Download PDF

Info

Publication number
RU2016101106A
RU2016101106A RU2016101106A RU2016101106A RU2016101106A RU 2016101106 A RU2016101106 A RU 2016101106A RU 2016101106 A RU2016101106 A RU 2016101106A RU 2016101106 A RU2016101106 A RU 2016101106A RU 2016101106 A RU2016101106 A RU 2016101106A
Authority
RU
Russia
Prior art keywords
vector
cell
hsv
transgene
vector according
Prior art date
Application number
RU2016101106A
Other languages
English (en)
Other versions
RU2714259C2 (ru
RU2016101106A3 (ru
Inventor
III Джозеф К. ГЛОРИОСО
Юстус КОХЕН
Йоситака МИЯГАВА
Дэвид КРИСКИ
Джеймс УЭЧУК
Даррен ВУЛФ
Original Assignee
Юниверсити Оф Питтсбург-Оф Дзе Коммонвелт Систем Оф Хайер Эдьюкейшн
Priority date (The priority date is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the date listed.)
Filing date
Publication date
Application filed by Юниверсити Оф Питтсбург-Оф Дзе Коммонвелт Систем Оф Хайер Эдьюкейшн filed Critical Юниверсити Оф Питтсбург-Оф Дзе Коммонвелт Систем Оф Хайер Эдьюкейшн
Publication of RU2016101106A publication Critical patent/RU2016101106A/ru
Publication of RU2016101106A3 publication Critical patent/RU2016101106A3/ru
Application granted granted Critical
Publication of RU2714259C2 publication Critical patent/RU2714259C2/ru

Links

Classifications

    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/63—Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
    • C12N15/79—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts
    • C12N15/85—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts for animal cells
    • C12N15/86—Viral vectors
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K35/00—Medicinal preparations containing materials or reaction products thereof with undetermined constitution
    • A61K35/66—Microorganisms or materials therefrom
    • A61K35/76—Viruses; Subviral particles; Bacteriophages
    • A61K35/763—Herpes virus
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
    • A61K48/0008—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy characterised by an aspect of the 'non-active' part of the composition delivered, e.g. wherein such 'non-active' part is not delivered simultaneously with the 'active' part of the composition
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
    • A61K48/005—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy characterised by an aspect of the 'active' part of the composition delivered, i.e. the nucleic acid delivered
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
    • A61K48/005—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy characterised by an aspect of the 'active' part of the composition delivered, i.e. the nucleic acid delivered
    • A61K48/0066—Manipulation of the nucleic acid to modify its expression pattern, e.g. enhance its duration of expression, achieved by the presence of particular introns in the delivered nucleic acid
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P11/00—Drugs for disorders of the respiratory system
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P21/00—Drugs for disorders of the muscular or neuromuscular system
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P21/00—Drugs for disorders of the muscular or neuromuscular system
    • A61P21/04—Drugs for disorders of the muscular or neuromuscular system for myasthenia gravis
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P25/00—Drugs for disorders of the nervous system
    • A61P25/04—Centrally acting analgesics, e.g. opioids
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P25/00—Drugs for disorders of the nervous system
    • A61P25/28—Drugs for disorders of the nervous system for treating neurodegenerative disorders of the central nervous system, e.g. nootropic agents, cognition enhancers, drugs for treating Alzheimer's disease or other forms of dementia
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P29/00—Non-central analgesic, antipyretic or antiinflammatory agents, e.g. antirheumatic agents; Non-steroidal antiinflammatory drugs [NSAID]
    • A61P29/02—Non-central analgesic, antipyretic or antiinflammatory agents, e.g. antirheumatic agents; Non-steroidal antiinflammatory drugs [NSAID] without antiinflammatory effect
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P35/00—Antineoplastic agents
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P7/00—Drugs for disorders of the blood or the extracellular fluid
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P7/00—Drugs for disorders of the blood or the extracellular fluid
    • A61P7/04—Antihaemorrhagics; Procoagulants; Haemostatic agents; Antifibrinolytic agents
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P9/00—Drugs for disorders of the cardiovascular system
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/63—Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
    • C12N15/79—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts
    • C12N15/85—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts for animal cells
    • C12N15/86—Viral vectors
    • C12N15/869—Herpesviral vectors
    • C12N15/8695—Herpes simplex virus-based vectors
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N7/00—Viruses; Bacteriophages; Compositions thereof; Preparation or purification thereof
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
    • A61K48/0075—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy characterised by an aspect of the delivery route, e.g. oral, subcutaneous
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/11—DNA or RNA fragments; Modified forms thereof; Non-coding nucleic acids having a biological activity
    • C12N15/113—Non-coding nucleic acids modulating the expression of genes, e.g. antisense oligonucleotides; Antisense DNA or RNA; Triplex- forming oligonucleotides; Catalytic nucleic acids, e.g. ribozymes; Nucleic acids used in co-suppression or gene silencing
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2310/00—Structure or type of the nucleic acid
    • C12N2310/10—Type of nucleic acid
    • C12N2310/14—Type of nucleic acid interfering N.A.
    • C12N2310/141—MicroRNAs, miRNAs
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2320/00—Applications; Uses
    • C12N2320/30—Special therapeutic applications
    • C12N2320/32—Special delivery means, e.g. tissue-specific
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2330/00—Production
    • C12N2330/50—Biochemical production, i.e. in a transformed host cell
    • C12N2330/51—Specially adapted vectors
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2710/00—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA dsDNA viruses
    • C12N2710/00011—Details
    • C12N2710/16011—Herpesviridae
    • C12N2710/16611—Simplexvirus, e.g. human herpesvirus 1, 2
    • C12N2710/16621—Viruses as such, e.g. new isolates, mutants or their genomic sequences
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2710/00—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA dsDNA viruses
    • C12N2710/00011—Details
    • C12N2710/16011—Herpesviridae
    • C12N2710/16611—Simplexvirus, e.g. human herpesvirus 1, 2
    • C12N2710/16622—New viral proteins or individual genes, new structural or functional aspects of known viral proteins or genes
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2710/00—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA dsDNA viruses
    • C12N2710/00011—Details
    • C12N2710/16011—Herpesviridae
    • C12N2710/16611—Simplexvirus, e.g. human herpesvirus 1, 2
    • C12N2710/16641—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector
    • C12N2710/16643—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector viral genome or elements thereof as genetic vector
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2710/00—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA dsDNA viruses
    • C12N2710/00011—Details
    • C12N2710/16011—Herpesviridae
    • C12N2710/16611—Simplexvirus, e.g. human herpesvirus 1, 2
    • C12N2710/16651—Methods of production or purification of viral material
    • C12N2710/16652—Methods of production or purification of viral material relating to complementing cells and packaging systems for producing virus or viral particles
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2710/00—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA dsDNA viruses
    • C12N2710/00011—Details
    • C12N2710/16011—Herpesviridae
    • C12N2710/16611—Simplexvirus, e.g. human herpesvirus 1, 2
    • C12N2710/16671—Demonstrated in vivo effect
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2740/00—Reverse transcribing RNA viruses
    • C12N2740/00011—Details
    • C12N2740/10011—Retroviridae
    • C12N2740/16011—Human Immunodeficiency Virus, HIV
    • C12N2740/16041—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector
    • C12N2740/16043—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector viral genome or elements thereof as genetic vector
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2740/00—Reverse transcribing RNA viruses
    • C12N2740/00011—Details
    • C12N2740/10011—Retroviridae
    • C12N2740/16011—Human Immunodeficiency Virus, HIV
    • C12N2740/16041—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector
    • C12N2740/16044—Chimeric viral vector comprising heterologous viral elements for production of another viral vector
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2800/00—Nucleic acids vectors
    • C12N2800/30—Vector systems comprising sequences for excision in presence of a recombinase, e.g. loxP or FRT
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2830/00—Vector systems having a special element relevant for transcription
    • C12N2830/001—Vector systems having a special element relevant for transcription controllable enhancer/promoter combination
    • C12N2830/002—Vector systems having a special element relevant for transcription controllable enhancer/promoter combination inducible enhancer/promoter combination, e.g. hypoxia, iron, transcription factor
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2830/00—Vector systems having a special element relevant for transcription
    • C12N2830/001—Vector systems having a special element relevant for transcription controllable enhancer/promoter combination
    • C12N2830/002—Vector systems having a special element relevant for transcription controllable enhancer/promoter combination inducible enhancer/promoter combination, e.g. hypoxia, iron, transcription factor
    • C12N2830/003—Vector systems having a special element relevant for transcription controllable enhancer/promoter combination inducible enhancer/promoter combination, e.g. hypoxia, iron, transcription factor tet inducible

Landscapes

  • Health & Medical Sciences (AREA)
  • Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
  • Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Engineering & Computer Science (AREA)
  • Genetics & Genomics (AREA)
  • Organic Chemistry (AREA)
  • General Health & Medical Sciences (AREA)
  • Bioinformatics & Cheminformatics (AREA)
  • Medicinal Chemistry (AREA)
  • Public Health (AREA)
  • Veterinary Medicine (AREA)
  • Animal Behavior & Ethology (AREA)
  • Pharmacology & Pharmacy (AREA)
  • Biotechnology (AREA)
  • Biomedical Technology (AREA)
  • Zoology (AREA)
  • Wood Science & Technology (AREA)
  • General Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Chemical Kinetics & Catalysis (AREA)
  • Nuclear Medicine, Radiotherapy & Molecular Imaging (AREA)
  • Virology (AREA)
  • General Engineering & Computer Science (AREA)
  • Microbiology (AREA)
  • Molecular Biology (AREA)
  • Biochemistry (AREA)
  • Epidemiology (AREA)
  • Neurology (AREA)
  • Plant Pathology (AREA)
  • Physics & Mathematics (AREA)
  • Biophysics (AREA)
  • Neurosurgery (AREA)
  • Mycology (AREA)
  • Orthopedic Medicine & Surgery (AREA)
  • Physical Education & Sports Medicine (AREA)
  • Hematology (AREA)
  • Pain & Pain Management (AREA)
  • Diabetes (AREA)
  • Immunology (AREA)
  • Cardiology (AREA)
  • Rheumatology (AREA)

Claims (65)

1. Вектор на основе вируса простого герпеса (ВПГ), который не экспрессирует токсичные гены ВПГ в некомплементирующих клетках и который содержит геном, включающий один или несколько трансгенов, причем вектор способен к экспрессии трансгена в течение по меньшей мере 28 дней в некомплементирующих клетках.
2. Вектор на основе ВПГ по п.1, в котором вектор способен к экспрессии трансгена в течение по меньшей мере 28 дней после инфицирования (dpi) в некомплементирующих культивируемых клетках кожных фибробластов человека (HDF).
3. Вектор на основе ВПГ по п.1, в котором трансген встроен в генную область ассоциированного с латентностью транскрипта (LAT) указанного генома, и в котором вектор не экспрессирует ICP0, ICP4, ICP22, ICP27 и ICP47 в качестве предранних генов.
4. ВПГ по п.1, в котором трансген встроен в локус ICP4 указанного генома, и в котором вектор не экспрессирует ICP0, ICP4, ICP22, ICP27 и ICP47 качестве предранних генов.
5. Вектор на основе ВПГ по любому из пп. 1-4, в котором трансген встроен в указанный геном в функциональной связи с инсуляторной последовательностью, и в котором вектор не экспрессирует ICP0, ICP4, ICP22, ICP27 и ICP47 качестве предранних генов.
6. Вектор на основе ВПГ по п.5, в котором инсуляторная последовательность представляет собой генетический элемент, который защищает от образования гетерохроматина.
7. Вектор на основе ВПГ по п.5, в котором инсуляторную последовательность выбирают из группы, состоящей из элементов CTRL1 и CTRL2 граничного хроматина ВПГ (CTRL/CTCF-связывающая/инсулятор), инсулятора гиперчувствительного сайта 4 (cHS4) курицы, повсеместно распространенного элемента открытого хроматина (UCOE) человека HNRPA2B1-CBX3 и области прикрепления каркаса/матрикса (S/MAR) из гена бета-интерферона человека (IFNB1).
8. Вектор на основе ВПГ по п.5, в котором трансген встроен в примерно 5 т.п.н. инсуляторной последовательности в указанном геноме.
9. Вектор по п.3, в котором один или более из локусов ICP0, ICP4, ICP22, ICP27 и ICP47 указанного генома содержит инактивирующую делецию.
10. Вектор по п.3, который содержит инактивирующие делеции по меньшей мере ICP0, ICP4 и ICP27 в указанном геноме.
11. Вектор по п.9 или 10, в котором по меньшей мере одна из указанных инактивирующих делеций представляет(ют) собой полное удаление кодирующей(их) последовательности(ей) в указанном локусе/локусах.
12. Вектор по п.3, в котором один или более из локусов ICP0, ICP4, ICP22, ICP27 и ICP47 экспрессируется в качестве раннего или позднего гена.
13. Вектор по п.12, в котором ICP22 экспрессируется в качестве раннего гена.
14. Вектор по п.13, в котором ICP22 в указанном геноме находится под контролем раннего промотора.
15. Вектор на основе ВПГ по п.1, в котором трансген фланкирован инсуляторными последовательностями в указанном геноме.
16. Вектор на основе ВПГ по п.1, в котором геном включает граничные элементы хроматина CTRL1 и CTRL2, и в котором трансген находится в примерно 4 т.п.н. обоих из указанных элементов CTRL1 и CTRL2.
17. Вектор по п.1, дополнительно включающий делецию одного или нескольких несущественных генов.
18. Вектор по п.1, в котором вектор не экспрессирует UL41.
19. Вектор по п.18, который содержит инактивирующую делецию UL41 в указанном геноме.
20. Вектор по п.1, который содержит делецию области внутренних повторов (joint) в указанном геноме.
21. Вектор по любому из пп.1-3, который содержит следующие генетические перестройки по сравнению к ВПГ дикого типа:
(а) инактивирующую делецию гена, кодирующего ICP0,
(b) инактивирующую делецию гена, кодирующего ICP4,
(с) делецию joint,
(d) ген, кодирующий ICP22, находится под контролем раннего промотора,
(e) инактивирующую делецию гена, кодирующего ICP27 и
(f) делецию промотора и инициирующего кодона гена, кодирующего ICP47.
22. Вектор по п.21, который дополнительно содержит инактивирующую делецию UL41.
23. Вектор по п.21, в котором геном содержит генную область LAT, включающую последовательности CTRL1 и CTRL2 и энхансерный элемент LATP2 или LAP2, и в котором первый трансген встроен в указанную генную область LAT между последовательностями CTRL1 и CTRL2.
24. Вектор по п.23, в котором указанный первый трансген встроен в указанную генную область LAT между элементами LATP2 и CTRL1.
25. Вектор по п.23, в котором указанный первый трансген встроен в указанную генную область LAT между элементами LATP2 и CTRL2.
26. Вектор по п.1, содержащий оболочку, которая включает мутантный гликопротеин, который усиливает инфекционность относительно гликопротеина дикого типа или который направляет проникновение ВПГ в клетки через неканонические рецепторы.
27. Вектор по п.1, в котором указанный геном включает ген, кодирующий мутантный гликопротеин, который усиливает инфекционности относительно гликопротеина дикого типа или который направляет проникновение ВПГ в клетки через неканонические рецепторы.
28. Вектор по п.26 или 27, в котором указанный гликопротеин представляет собой gB, gC, gD, gH, gK или их комбинации.
29. Вектор по п.1, в котором указанный геном содержит инактивирующую делецию в ICP4 и в котором трансген встроен в участок делеции ICP4.
30. Вектор по п.1, в котором указанный геном дополнительно содержит кассету экспрессии, встроенную в участок, отличный от генной области LAT или локуса ICP4.
31. Вектор по п.1, в котором трансген содержит конститутивный промотор млекопитающего.
32. Вектор по п.1, в котором трансген содержит клеточный или ткане-специфический промотор.
33. Вектор по п.1, в котором трансген является полицистронным.
34. Вектор по п.1, в котором трансген содержит один или более сайтов связывания микроРНК.
35. Вектор по п.1, в котором вектор включает множество трансгенных кассет в генной области LAT, каждая из которых содержит отдельный промотор и кодирующую область, и при этом каждая из которых является либо моно-, либо полицистронной.
36. Вектор по п.1, в котором один или более из указанных трансгенов кодирует Oct4, Klf4, Sox2, с-Мус, L-Myc, доминантно-негативный р53, Nanog, Glis1, Lin28, TFIID, GATA4, Nkx2.5, Tbx5, MEF2C, Myocd, Hand2, РВСН, Mesp1, SMARCD3, SERCA2a, Pax3, MyoD, Lhx2, FoxGl, FOXP2, Isl1, Ctip2, Tbr1, Ebf1, Gsx2, Srebp2, фактор VIII, фактор IX, дистрофин, CFTR, GlyRα1, энкефалин, изоформу GAD, нейротрофический фактор, Ascl1, Nurr1, Lm×1А, Brn2, Mytl1, NeuroD1, Foxa2, Hnf4a, Foxal, Foxa2 или Foxa3, микроРНК, комбинацию микроРНК, либо одну или более некодирующих РНК (нкРНК).
37. Вектор на основе ВПГ по п.1, в котором геном содержит одну или две консенсусные последовательности для рекомбиназного фермента.
38. Вектор на основе ВПГ по п.1, в котором геном содержит кассету бактериальной искусственной хромосомы (BAC), фланкированную консенсусными последовательностями для сайт-специфического рекомбиназного фермента.
39. Вектор на основе ВПГ по п.37 или 38, в котором консенсусная последовательность для сайт-специфического рекомбиназного фермента встроена в межгенную область.
40. Вектор на основе ВПГ, который представляет собой JΔΝΙ5 или JΔΝΙ8 с добавлением одной или нескольких трансгеных кассет экспрессии, встроенных в генную область ассоциированного с латентностью транскрипта (LAT), и в котором трансген mCherry в ICP4 замещен другой кодирующей последовательностью.
41. Вектор на основе ВПГ, который представляет собой JΔΝΙ5 или JΔΝΙ8 с добавлением одной или нескольких трансгеных кассет экспрессии, включая инсуляторную последовательность, которая встроена в участок, отличный от генной области ассоциированного с латентностью транскрипта (LAT), и в котором трансген mCherry в ICP4 замещен другой кодирующей последовательностью.
42. Комплементирующая клетка для продуцирования вектора по любому из пп. 1-41, в котором комплементирующая клетка представляет собой клетку U20S, которая содержит экспрессионную кассету ICP4, которая экспрессируется in trans, когда клетка инфицирована ВПГ.
43. Комплементирующая клетка по п.42, которая дополнительно содержит кассету экспрессии ICP27, которая индуцибельно экспрессируется in trans, когда клетка инфицирована ВПГ.
44. Комплементирующая клетка по п.42 или 43, в котором комплементирующая клетка экспрессирует ген, кодирующий сайт-специфической рекомбиназу.
45. Клональная популяция, включающая множество клеток по любому из пп. 42-44.
46. Способ размножения вектора любому из пп. 1-41, включающий трансфицирование популяции клеток по п.42 векторной ДНК, культивирование популяции до образования бляшек, размножение вируса путем повторяющегося переноса инфекционных частиц в возрастающе большую, свежую популяцию клеток по п.42 и, в конечном счете, очисту векторов от клеток при 90% цитопатическом эффекте.
47. Сток, содержащий по меньшей мере 107 БОЕ/мл векторов по любому из пп. 1-41.
48. Способ экспрессии трансгена, включающий инфицирование некомплементирующей клетки вектором на основе ВПГ по любому из пп. 1-41, так что один или более из указанных трансгенов в векторе экспрессируется в клетке.
49. Способ по п.48, в котором клетка находится in vivo.
50. Способ по п.49, в котором клетка представляет собой клетку печени, клетку легкого, эпителиадбную клетку, нервную клетку, клетку сердца, мышечную клетку, стволовую клетку или раковую клетку.
51. Способ по п.48, в котором клетка находится in vivo.
52. Способ по п.51, в котором один или более из указанных трансгенов кодирует один или более из Oct4, Klf4, Sox2, с-Мус, L-Myc, доминантно-негативного р53, Nanog, Glis1, Lin28, TFIID, Мир-302/367 или других микроРНК, причем в результате экспрессии трансгена клетка становится индуцированной плюрипотентной стволовой (iPS) клеткой.
53. Способ по п.51, в котором один или более из указанных трансгенов кодирует один или более факторов для трансдифференцировки клетки.
54. Способ по любому из пп. 48-53, в котором клетка представляет собой клетку человека.
55. Способ лечения заболевания или состояния у индивидуума, включающий введение вектора по любому из пп. 1-41 индивидууму в количестве и в участок, достаточном для инфицирования клеток у индивидуума, так что один или более из указанных трансгенов экспрессируется в клетках индивидуума, причем экспрессируемый трансген(ы) кодирует один или более профилактически или терапевтически активных белков, полипептидов или нкРНК.
56. Способ по п.55, в котором заболевание или состояние представляет собой рак, и экспрессируемый трансген(ы) кодирует средство, которое усиливает противоопухолевую киллерную активность.
57. Способ по п.55, в котором заболевание или состояние представляет собой мышечную дистрофию, сердечно-сосудистое заболевание, нейродегенеративное заболевание, хроническую боль, заболевание легких или гемофилию.
58. Способ по любому из пп. 55-57, в котором индивидуум представляет собой человека.
59. Композиция, содержащая вектор по любому из пп. 1-41 и фармацевтически приемлемый носитель.
RU2016101106A 2013-07-17 2014-07-17 Нетоксичные векторы на основе впг для применений в эффективной доставке генов и комплементирующие клетки для их продуцирования RU2714259C2 (ru)

Applications Claiming Priority (3)

Application Number Priority Date Filing Date Title
US201361847405P 2013-07-17 2013-07-17
US61/847,405 2013-07-17
PCT/US2014/047068 WO2015009952A1 (en) 2013-07-17 2014-07-17 Non-toxic hsv vectors for efficient gene delivery applications and complementing cells for their production

Related Child Applications (1)

Application Number Title Priority Date Filing Date
RU2020105656A Division RU2020105656A (ru) 2013-07-17 2014-07-17 Нетоксичные векторы на основе впг для применений в эффективной доставке генов и комплементирующие клетки для их продуцирования

Publications (3)

Publication Number Publication Date
RU2016101106A true RU2016101106A (ru) 2017-08-22
RU2016101106A3 RU2016101106A3 (ru) 2018-07-11
RU2714259C2 RU2714259C2 (ru) 2020-02-13

Family

ID=52346724

Family Applications (2)

Application Number Title Priority Date Filing Date
RU2020105656A RU2020105656A (ru) 2013-07-17 2014-07-17 Нетоксичные векторы на основе впг для применений в эффективной доставке генов и комплементирующие клетки для их продуцирования
RU2016101106A RU2714259C2 (ru) 2013-07-17 2014-07-17 Нетоксичные векторы на основе впг для применений в эффективной доставке генов и комплементирующие клетки для их продуцирования

Family Applications Before (1)

Application Number Title Priority Date Filing Date
RU2020105656A RU2020105656A (ru) 2013-07-17 2014-07-17 Нетоксичные векторы на основе впг для применений в эффективной доставке генов и комплементирующие клетки для их продуцирования

Country Status (9)

Country Link
US (3) US10174341B2 (ru)
EP (1) EP3022307A4 (ru)
JP (3) JP6726824B2 (ru)
KR (3) KR102382295B1 (ru)
CN (2) CN105637092B (ru)
AU (3) AU2014290568B2 (ru)
CA (1) CA2918535A1 (ru)
RU (2) RU2020105656A (ru)
WO (1) WO2015009952A1 (ru)

Cited By (2)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
RU2720519C1 (ru) * 2018-11-29 2020-04-30 Селл энд Джин Терапи Лтд Генотерапевтический ДНК-вектор на основе генотерапевтического ДНК-вектора VTvaf17, несущий целевой ген, выбранный из группы генов IFNB1, IFNA14, IFNA2, IL12A, IL12B для повышения уровня экспрессии этих целевых генов, способ его получения и применения, штамм Escherichia coli SCS110-AF/VTvaf17-IFNB1, или Escherichia coli SCS110-AF/VTvaf17-IFNA14, или Escherichia coli SCS110-AF/VTvaf17-IFNA2, или Escherichia coli SCS110-AF/VTvaf17-IL12A, или Escherichia coli SCS110-AF/VTvaf17-IL12B, несущий генотерапевтический ДНК-вектор, способ его получения, способ производства в промышленных масштабах генотерапевтического ДНК-вектора
RU2818590C1 (ru) * 2019-09-19 2024-05-03 Иннопьютикс Корпорейшен Композиция и способ ингибирования накопления, агрегации и образования клубков тау-белка

Families Citing this family (34)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
US9593347B2 (en) 2010-04-16 2017-03-14 University of Pittsburgh—of the Commonwealth System of Higher Education Identification of mutations in herpes simplex virus envelope glycoproteins that enable or enhance vector retargeting to novel non-HSV receptors
ES2781852T3 (es) 2013-10-28 2020-09-08 Univ Pittsburgh Commonwealth Sys Higher Education Vector de HSV oncolítico
US9844583B2 (en) * 2014-10-24 2017-12-19 Indiana University Research And Technology Corp. Role of a cluster of long noncoding RNA transcripts in protecting the heart from pathological hypertrophy
US10208292B2 (en) * 2015-05-13 2019-02-19 Sanofi Pasteur Biologics, Llc ICP0-mediated enhanced expression system
US20180148711A1 (en) * 2015-05-28 2018-05-31 Coda Biotherapeutics, Inc. Genome editing vectors
CN105641692A (zh) * 2015-12-30 2016-06-08 暨南大学 单纯疱疹病毒ⅰ型基因重组减毒活疫苗及其制备方法
EP4089166A1 (en) 2016-01-27 2022-11-16 Oncorus, Inc. Oncolytic viral vectors and uses thereof
US20180112234A9 (en) 2016-03-14 2018-04-26 Intellia Therapeutics, Inc. Methods and compositions for gene editing
HUE049237T2 (hu) 2016-04-08 2020-09-28 Krystal Biotech Inc Készítmények a bõr sérülései, rendellenességei és betegségei kezelési eljárásaiban történõ alkalmazásra
EP3380621A4 (en) * 2016-04-22 2019-05-08 Immvira Co., Limited CONSTRUCTION OF THE VECTOR OF OBLIGATES ONCOLYTIC HERPES SIMPLEX VIRUSES (OHSV) AND CANCER THERAPY CONSTRUCTIONS
MA45492A (fr) * 2016-06-23 2019-05-01 Hopitaux Paris Assist Publique Vecteurs viraux pour le traitement de l'hyperactivité vésicale neurogène
MY197423A (en) * 2017-03-09 2023-06-16 Univ Xiamen Recombinant herpes simplex virus and use thereof
RU2771110C2 (ru) 2017-07-26 2022-04-26 Онкорус, Инк. Онколитические вирусные векторы и их применение
EP3775236A1 (en) 2018-04-12 2021-02-17 Krystal Biotech, LLC Compositions and methods for the treatment of autosomal recessive congenital ichthyosis
WO2019210219A1 (en) 2018-04-27 2019-10-31 Krystal Biotech, Inc. Recombinant nucleic acids encoding cosmetic protein(s) for aesthetic applications
CA3104028A1 (en) 2018-06-28 2020-01-02 Crispr Therapeutics Ag Compositions and methods for genomic editing by insertion of donor polynucleotides
WO2020009714A1 (en) * 2018-07-02 2020-01-09 Lin Shi Lung In-Vitro Induction of Adult Stem Cell Expansion and Derivation
WO2020040046A1 (ja) * 2018-08-21 2020-02-27 学校法人慶應義塾 エンハンサーブロッカー及びその使用
BR112021003897A2 (pt) * 2018-08-30 2021-05-25 Tenaya Therapeutics, Inc. reprogramação de células cardíacas com miocarina e asci1
AU2019346549A1 (en) * 2018-09-24 2021-04-15 Krystal Biotech, Inc. Compositions and methods for the treatment of netherton syndrome
JP2022502041A (ja) * 2018-09-26 2022-01-11 クリスタル バイオテック インコーポレイテッド 皮膚疾患の治療のための組成物及び方法
EP3653716A1 (en) * 2018-11-19 2020-05-20 HSF Pharmaceuticals Replication-competent controlled alpha-herpesvirus virus vectors and uses therefore
SG11202107969SA (en) * 2019-02-08 2021-08-30 Krystal Biotech Inc Compositions and methods for delivering cftr polypeptides
EP3938524A1 (en) * 2019-03-14 2022-01-19 Massachusetts Institute of Technology Engineered herpes simplex virus-1 (hsv-1) vectors and uses thereof
US20220154149A1 (en) * 2019-03-14 2022-05-19 Research Institute At Nationwide Children's Hospital Syncytial oncolytic herpes simplex mutants as potent cancer therapeutics
US20210047649A1 (en) 2019-05-08 2021-02-18 Vertex Pharmaceuticals Incorporated Crispr/cas all-in-two vector systems for treatment of dmd
CA3142521A1 (en) 2019-06-17 2020-12-24 Vertex Pharmaceuticals Incorporated Compositions and methods for editing beta-globin for treatment of hemaglobinopathies
EP4025699A1 (en) 2019-09-03 2022-07-13 Krystal Biotech, Inc. Compositions and methods for the treatment of congenital ichthyoses
WO2021127524A1 (en) 2019-12-20 2021-06-24 Krystal Biotech, Inc. Compositions and methods for gene delivery to the airways and/or lungs
CN115803432A (zh) * 2020-06-12 2023-03-14 吉赛尔美德公司 用于重靶向的具有经修饰的糖蛋白gH的重组单纯疱疹病毒及其用途
AU2022246917A1 (en) 2021-04-02 2023-10-12 Krystal Biotech, Inc. Viral vectors for cancer therapy
WO2022226218A1 (en) * 2021-04-21 2022-10-27 University Of Pittsburgh - Of The Commonwealth System Of Higher Education Hsv amplicon packaging system using engineered cells
CN114196703B (zh) * 2021-12-22 2023-02-03 西北农林科技大学 一种提高牦牛克隆胚胎发育率的载体、细胞和方法
WO2023178191A1 (en) 2022-03-16 2023-09-21 University Of Houston System Persistent hsv gene delivery system

Family Cites Families (20)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
US5849571A (en) 1990-10-10 1998-12-15 University Of Pittsburgh Of The Commonwealth System Of Higher Education Latency active herpes virus promoters and their use
US5849572A (en) 1990-10-10 1998-12-15 Regents Of The University Of Michigan HSV-1 vector containing a lat promoter
US5804413A (en) 1992-07-31 1998-09-08 University Of Pittsburgh Of The Commonwealth System Of Higher Education Herpes simplex virus strains for gene transfer
US5658724A (en) 1992-07-31 1997-08-19 University Of Pittsburgh Of The Commonwealth System Of Higher Education Herpes simplex virus strains deficient for the essential immediate early genes ICP4 and ICP27 and methods for their production, growth and use
US5879934A (en) 1992-07-31 1999-03-09 University Of Pittsburgh Of The Commonwealth System Of Higher Education Herpes simplex virus strains for gene transfer
US6261552B1 (en) 1997-05-22 2001-07-17 University Of Pittsburgh Of The Commonwealth System Of Higher Education Herpes simplex virus vectors
GB9700411D0 (en) * 1997-01-10 1997-02-26 Univ London Eukaryotic gene expression cassette and uses thereof
US5998174A (en) 1997-05-12 1999-12-07 University Of Pittsburgh Of The Commonwealth System Of Higher Education Multigene vectors
AU8605598A (en) 1997-07-31 1999-02-22 University Of Pittsburgh Targeted hsv vectors
GB9801930D0 (en) * 1998-01-29 1998-03-25 Univ London Mutant herpes simplex viruses and uses thereof
GB9810904D0 (en) * 1998-05-20 1998-07-22 Univ London Mutant herpes simplex viruses and uses thereof
GB9930418D0 (en) * 1999-12-22 2000-02-16 Neurovex Ltd Replication incompetent herpes virus vectors
DE60107203T3 (de) * 2000-01-21 2009-07-23 Biovex Ltd. Herpes-virusstämme für die gentherapie
US9023617B2 (en) * 2004-02-17 2015-05-05 University Of Florida Research Foundation, Inc. Insulated herpesvirus-derived gene expression cassettes for sustained and regulatable gene expression
GB0411257D0 (en) * 2004-05-20 2004-06-23 Ark Therapeutics Ltd Cassette and its use
WO2006050211A2 (en) 2004-10-28 2006-05-11 University Of Pittsburgh Of The Commonwealth System Of Higher Education Peripherally delivered glutamic acid decarboxylase gene therapy for spinal cord injury pain
US20080008686A1 (en) * 2006-07-10 2008-01-10 The Brigham And Women's Hospital, Inc. Tetracycline repressor regulated oncolytic viruses
SG178136A1 (en) * 2009-07-28 2012-03-29 Univ Columbia Herpes virus backbone for viral vaccine and vaccine based thereon
US9593347B2 (en) 2010-04-16 2017-03-14 University of Pittsburgh—of the Commonwealth System of Higher Education Identification of mutations in herpes simplex virus envelope glycoproteins that enable or enhance vector retargeting to novel non-HSV receptors
BR112012030522A2 (pt) * 2010-05-27 2020-10-13 Heinrich-Pette-Institut Leibniz-Institut Fur Experimentelle Virologie - Stiftung Burgerlichen Rechts Método para preparo de um vetor de expressão que codifica uma recombinase configurada, método para preparo de uma célula transformada, ácido nucleico, recombinase configurada codificada pelo ácido nucleico, célula transformada ecomposição farmacêutica"

Cited By (2)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
RU2720519C1 (ru) * 2018-11-29 2020-04-30 Селл энд Джин Терапи Лтд Генотерапевтический ДНК-вектор на основе генотерапевтического ДНК-вектора VTvaf17, несущий целевой ген, выбранный из группы генов IFNB1, IFNA14, IFNA2, IL12A, IL12B для повышения уровня экспрессии этих целевых генов, способ его получения и применения, штамм Escherichia coli SCS110-AF/VTvaf17-IFNB1, или Escherichia coli SCS110-AF/VTvaf17-IFNA14, или Escherichia coli SCS110-AF/VTvaf17-IFNA2, или Escherichia coli SCS110-AF/VTvaf17-IL12A, или Escherichia coli SCS110-AF/VTvaf17-IL12B, несущий генотерапевтический ДНК-вектор, способ его получения, способ производства в промышленных масштабах генотерапевтического ДНК-вектора
RU2818590C1 (ru) * 2019-09-19 2024-05-03 Иннопьютикс Корпорейшен Композиция и способ ингибирования накопления, агрегации и образования клубков тау-белка

Also Published As

Publication number Publication date
CA2918535A1 (en) 2015-01-22
RU2020105656A (ru) 2021-01-27
KR102242981B1 (ko) 2021-04-22
CN105637092B (zh) 2021-06-11
AU2023219891A1 (en) 2023-09-14
JP2016525349A (ja) 2016-08-25
AU2021200137B2 (en) 2023-07-27
KR20160048759A (ko) 2016-05-04
JP2020156483A (ja) 2020-10-01
US20160153000A1 (en) 2016-06-02
KR20210043759A (ko) 2021-04-21
AU2021200137A1 (en) 2021-03-18
KR102382295B1 (ko) 2022-04-04
KR20220045072A (ko) 2022-04-12
US20220213508A1 (en) 2022-07-07
JP7086409B2 (ja) 2022-06-20
WO2015009952A1 (en) 2015-01-22
KR102649583B1 (ko) 2024-03-20
AU2014290568B2 (en) 2020-10-15
AU2014290568A1 (en) 2016-02-11
CN105637092A (zh) 2016-06-01
EP3022307A1 (en) 2016-05-25
JP2022119953A (ja) 2022-08-17
US20190276845A1 (en) 2019-09-12
JP6726824B2 (ja) 2020-07-22
AU2021200137C1 (en) 2024-02-22
RU2714259C2 (ru) 2020-02-13
CN113278653A (zh) 2021-08-20
US10174341B2 (en) 2019-01-08
RU2016101106A3 (ru) 2018-07-11
EP3022307A4 (en) 2017-04-19

Similar Documents

Publication Publication Date Title
RU2016101106A (ru) Нетоксичные векторы на основе впг для применений в эффективной доставке генов и комплементирующие клетки для их продуцирования
JP2016525349A5 (ru)
AU2018230046B9 (en) Recombinant Herpes simplex virus and use thereof
JP2020115881A (ja) 非ウイルスアプローチを用いたｉＰＳ細胞の産生のための方法
Vannucci et al. Viral vectors: a look back and ahead on gene transfer technology
MX2014014507A (es) Metodo para la expresion de proteinas heterologas usando un vector de arn virus de hebra negativa recombinante.
Gennart et al. Marek's disease: Genetic regulation of gallid herpesvirus 2 infection and latency
CN108778299A (zh) 生成无载体诱导多能干细胞的载体和方法
JP2019517815A5 (ru)
Jin et al. Effective restoration of dystrophin expression in iPSC Mdx-derived muscle progenitor cells using the CRISPR/Cas9 system and homology-directed repair technology
US20240191243A1 (en) Hsv amplicon packaging system using engineered cells
Panchasara et al. Exploring the potential of CRISPR-Cas9 for the removal of human viruses
CN111100847A (zh) 安全性更高的端粒基因治疗产品使人体健康逆转衰老
Yu Episomal Vectors
Mazzacurati Development of a new class of MicroRNA controlled oHSV vectors for treatment of glioblastoma