RU2015144309A - Композиции промоторов - Google Patents
Композиции промоторов Download PDFInfo
- Publication number
- RU2015144309A RU2015144309A RU2015144309A RU2015144309A RU2015144309A RU 2015144309 A RU2015144309 A RU 2015144309A RU 2015144309 A RU2015144309 A RU 2015144309A RU 2015144309 A RU2015144309 A RU 2015144309A RU 2015144309 A RU2015144309 A RU 2015144309A
- Authority
- RU
- Russia
- Prior art keywords
- seq
- cells
- transformed cells
- nucleic acid
- nucleotides
- Prior art date
Links
Classifications
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
- A61K48/005—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy characterised by an aspect of the 'active' part of the composition delivered, i.e. the nucleic acid delivered
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P25/00—Drugs for disorders of the nervous system
- A61P25/14—Drugs for disorders of the nervous system for treating abnormal movements, e.g. chorea, dyskinesia
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P25/00—Drugs for disorders of the nervous system
- A61P25/28—Drugs for disorders of the nervous system for treating neurodegenerative disorders of the central nervous system, e.g. nootropic agents, cognition enhancers, drugs for treating Alzheimer's disease or other forms of dementia
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C07—ORGANIC CHEMISTRY
- C07K—PEPTIDES
- C07K14/00—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
- C07K14/435—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans
- C07K14/46—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans from vertebrates
- C07K14/47—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans from vertebrates from mammals
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
- C12N15/09—Recombinant DNA-technology
- C12N15/63—Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
- C12N15/79—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts
- C12N15/85—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts for animal cells
- C12N15/86—Viral vectors
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2750/00—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA ssDNA viruses
- C12N2750/00011—Details
- C12N2750/14011—Parvoviridae
- C12N2750/14111—Dependovirus, e.g. adenoassociated viruses
- C12N2750/14141—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector
- C12N2750/14143—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector viral genome or elements thereof as genetic vector
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2830/00—Vector systems having a special element relevant for transcription
- C12N2830/008—Vector systems having a special element relevant for transcription cell type or tissue specific enhancer/promoter combination
Landscapes
- Health & Medical Sciences (AREA)
- Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
- Chemical & Material Sciences (AREA)
- Engineering & Computer Science (AREA)
- Genetics & Genomics (AREA)
- Organic Chemistry (AREA)
- Bioinformatics & Cheminformatics (AREA)
- Biomedical Technology (AREA)
- General Health & Medical Sciences (AREA)
- Medicinal Chemistry (AREA)
- Biotechnology (AREA)
- Zoology (AREA)
- Molecular Biology (AREA)
- Pharmacology & Pharmacy (AREA)
- Animal Behavior & Ethology (AREA)
- Public Health (AREA)
- Veterinary Medicine (AREA)
- Neurosurgery (AREA)
- Neurology (AREA)
- Wood Science & Technology (AREA)
- General Engineering & Computer Science (AREA)
- Biochemistry (AREA)
- Biophysics (AREA)
- Chemical Kinetics & Catalysis (AREA)
- General Chemical & Material Sciences (AREA)
- Nuclear Medicine, Radiotherapy & Molecular Imaging (AREA)
- Virology (AREA)
- Physics & Mathematics (AREA)
- Plant Pathology (AREA)
- Microbiology (AREA)
- Epidemiology (AREA)
- Proteomics, Peptides & Aminoacids (AREA)
- Toxicology (AREA)
- Gastroenterology & Hepatology (AREA)
- Psychology (AREA)
- Psychiatry (AREA)
- Hospice & Palliative Care (AREA)
- Micro-Organisms Or Cultivation Processes Thereof (AREA)
- Medicines That Contain Protein Lipid Enzymes And Other Medicines (AREA)
- Medicines Containing Material From Animals Or Micro-Organisms (AREA)
Claims (31)
1. Выделенная последовательность промотора, включающая нуклеиновую кислоту длиной от 500 до 1700 нуклеотидов, которая по меньшей мере на 90% идентична SEQ ID NO: 1, SEQ ID NO: 2, SEQ ID NO: 3, SEQ ID NO: 4, SEQ ID NO: 5, SEQ ID NO: 6 или SEQ ID NO: 7.
2. Выделенная последовательность промотора, состоящая из нуклеиновой кислоты длиной от 500 до 1700 нуклеотидов, которая по меньшей мере на 90% идентична SEQ ID NO: 1, SEQ ID NO: 2, SEQ ID NO: 3, SEQ ID NO: 4, SEQ ID NO: 5, SEQ ID NO: 6 или SEQ ID NO: 7.
3. Выделенная последовательность промотора по п. 1 или 2, при этом нуклеиновая кислота по меньшей мере на 95% идентична SEQ ID NO: 1, SEQ ID NO: 2, SEQ ID NO: 3, SEQ ID NO: 4, SEQ ID NO: 5, SEQ ID NO: 6 или SEQ ID NO: 7.
4. Выделенная последовательность промотора, включающая нуклеиновую кислоту длиной от 1500 до 1700 нуклеотидов, которая по меньшей мере на 90% идентична SEQ ID NO: 1.
5. Выделенная последовательность промотора, включающая нуклеиновую кислоту длиной от 600 до 800 нуклеотидов, которая по меньшей мере на 90% идентична SEQ ID NO: 2.
6. Выделенная последовательность промотора, включающая нуклеиновую кислоту длиной от 1300 до 1400 нуклеотидов, которая по меньшей мере на 90% идентична SEQ ID NO: 3.
7. Выделенная последовательность промотора, включающая нуклеиновую кислоту длиной от 1300 до 1500 нуклеотидов, которая по меньшей мере на 90% идентична SEQ ID NO: 4.
8. Выделенная последовательность промотора, включающая нуклеиновую кислоту длиной от 1000 до 1200 нуклеотидов, которая по меньшей мере на 90% идентична SEQ ID NO: 5.
9. Выделенная последовательность промотора, включающая нуклеиновую кислоту длиной от 500 до 700 нуклеотидов, которая по меньшей мере на 90% идентична SEQ ID NO: 6.
10. Выделенная последовательность промотора, включающая нуклеиновую кислоту длиной от 900 до 1700 нуклеотидов, которая по меньшей мере на 90% идентична SEQ ID NO: 7.
11. Экспрессионная кассета, включающая в себя промотор по любому из п.п. 1-10, функционирующий в трансформированных клетках, который функционально связан с заданным сегментом ДНК, кодирующим белок или РНК-транскрипт.
12. Экспрессионная кассета по п. 11, при этом заданный сегмент ДНК содержит ген селектируемого маркера или ген-репортер.
13. Экспрессионная кассета по п. 11, при этом заданный сегмент ДНК кодирует терапевтическую композицию.
14. Экспрессионная кассета по п. 13, при этом терапевтическая композиция представляет собой молекулу РНКи.
15. Вектор, включающий в себя экспрессионную кассету по любому из пп. 11-14.
16. Вектор по и. 15, при этом вектор представляет собой аденоассоциированный вирусный (AAV) вектор.
17. Трансформированные клетки, содержащие экспрессионную кассету по любому из пп. 11-14 или вектор по п. 15 или 16.
18. Трансформированные клетки по п. 17, при этом клетки-хозяева представлены эукариотическими клетками.
19. Трансформированные клетки по п. 18, при этом эукариотические клетки представлены клетками животных.
20. Трансформированные клетки по и. 19, при этом клетки животных представлены клетками млекопитающих.
21. Трансформированные клетки по п. 20, при этом клетки млекопитающих представлены клетками человека.
22. Способ получения трансформированных клеток, включающий стадии (i) введения в клетки рекомбинантной ДНК, содержащей промотор по любому из пп. 1-10, функционально связанный с сегментом ДНК, с тем, чтобы получить трансформированные клетки, и (ii) идентификации или отбора линии трансформированных клеток.
23. Способ по п. 22, при этом рекомбинантная ДНК экспрессируется с тем, чтобы придать характерный фенотип трансформированным клеткам.
24. Способ по п. 22, при этом трансформированные клетки проявляют значительное повышение экспрессии гена-репортера при введении в клетки, полученные от пациентов с болезнью Хантингтона, по сравнению с клетками, полученными от контрольных индивидов.
25. Трансформированные клетки, полученные способом по любому из пп. 22-24.
26. Трансформированные клетки, содержащие выделенный промотор по любому из пп. 1-10.
27. Трансформированные клетки, содержащие экспрессионную кассету по любому из пп. 11-14.
28. Способ лечения нейродегенеративного заболевания у млекопитающих, включающий введение:
(a) вектора по п. 15 или 16 либо
(b) трансформированных клеток по любому из пп. 25-27.
29. Применение выделенного промотора по любому из пп. 1-10, при этом промотор активирует, усиливает или подавляет экспрессию генетической последовательности при возникновении или при патологическом прогрессировании нейродегенеративного заболевания.
Applications Claiming Priority (3)
| Application Number | Priority Date | Filing Date | Title |
|---|---|---|---|
| US201361794818P | 2013-03-15 | 2013-03-15 | |
| US61/794,818 | 2013-03-15 | ||
| PCT/US2014/021357 WO2014149882A1 (en) | 2013-03-15 | 2014-03-06 | Promoter compositions |
Publications (3)
| Publication Number | Publication Date |
|---|---|
| RU2015144309A true RU2015144309A (ru) | 2017-04-24 |
| RU2015144309A3 RU2015144309A3 (ru) | 2018-03-13 |
| RU2742435C2 RU2742435C2 (ru) | 2021-02-05 |
Family
ID=51580666
Family Applications (1)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| RU2015144309A RU2742435C2 (ru) | 2013-03-15 | 2014-03-06 | Композиции промоторов |
Country Status (15)
| Country | Link |
|---|---|
| US (1) | US10105450B2 (ru) |
| EP (1) | EP2970969B1 (ru) |
| JP (1) | JP6473438B2 (ru) |
| KR (1) | KR102332835B1 (ru) |
| CN (1) | CN105358690B (ru) |
| AU (1) | AU2014237759B2 (ru) |
| BR (1) | BR112015022885A2 (ru) |
| CA (1) | CA2906315C (ru) |
| ES (1) | ES2809479T3 (ru) |
| HK (1) | HK1220486A1 (ru) |
| IL (1) | IL241667B (ru) |
| MX (1) | MX2015013036A (ru) |
| RU (1) | RU2742435C2 (ru) |
| WO (1) | WO2014149882A1 (ru) |
| ZA (1) | ZA201507439B (ru) |
Families Citing this family (1)
| Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
|---|---|---|---|---|
| US10066000B2 (en) * | 2012-05-02 | 2018-09-04 | Life Technologies Corporation | High yield transient expression in mammalian cells using unique pairing of high density growth and transfection medium and expression enhancers |
Family Cites Families (14)
| Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
|---|---|---|---|---|
| US5139941A (en) | 1985-10-31 | 1992-08-18 | University Of Florida Research Foundation, Inc. | AAV transduction vectors |
| US7205146B1 (en) * | 2000-06-14 | 2007-04-17 | Oscient Pharmaceuticals Corporation | Nucleotide and amino acid sequences relating to respiratory diseases and obesity |
| RU2192884C2 (ru) * | 2000-11-09 | 2002-11-20 | Государственное учреждение Научно-исследовательский институт клинической иммунологии СО РАМН | Вакцина для стимуляции противоопухолевого иммунитета |
| JP2004008216A (ja) | 2002-03-22 | 2004-01-15 | Research Association For Biotechnology | 新規な全長ｃＤＮＡ |
| JP2005237384A (ja) * | 2002-03-22 | 2005-09-08 | Research Association For Biotechnology | 新規な全長ｃＤＮＡ |
| US7193069B2 (en) * | 2002-03-22 | 2007-03-20 | Research Association For Biotechnology | Full-length cDNA |
| EP1707640A1 (en) * | 2005-04-01 | 2006-10-04 | Leiden University Medical Centre (LUMC) acting on behalf of the Academic Hospital Leiden | Method of screening for the presence of a genetic defect associated with deep venous thrombosis |
| ITRM20050475A1 (it) * | 2005-09-19 | 2007-03-20 | Univ Degli Studi Genova | Sequenze trascritte da rna polimerasi iii tipo iii e loro uso. |
| JP2009538624A (ja) | 2006-05-31 | 2009-11-12 | オリオン ゲノミクス エルエルシー | 癌の診断における遺伝子メチル化の方法 |
| US20090018031A1 (en) * | 2006-12-07 | 2009-01-15 | Switchgear Genomics | Transcriptional regulatory elements of biological pathways tools, and methods |
| EP2152873A2 (en) * | 2007-03-16 | 2010-02-17 | Biorigen S.r.l | Gene expression regulation technology and noncoding rnas for diagnosis and therapy |
| ES2334608B1 (es) * | 2007-11-13 | 2011-01-24 | Universidad Autonoma De Madrid | Metodo para la identificacion de compuestos que inducen o inhiben estres de reticulo endoplasmatico o estres oxidativo. |
| US8216786B2 (en) * | 2008-07-09 | 2012-07-10 | Celera Corporation | Genetic polymorphisms associated with cardiovascular diseases, methods of detection and uses thereof |
| US8815779B2 (en) * | 2009-09-16 | 2014-08-26 | SwitchGear Genomics, Inc. | Transcription biomarkers of biological responses and methods |
-
2014
- 2014-03-06 US US14/776,421 patent/US10105450B2/en active Active
- 2014-03-06 BR BR112015022885A patent/BR112015022885A2/pt not_active Application Discontinuation
- 2014-03-06 WO PCT/US2014/021357 patent/WO2014149882A1/en active Application Filing
- 2014-03-06 CN CN201480027707.XA patent/CN105358690B/zh active Active
- 2014-03-06 KR KR1020157029169A patent/KR102332835B1/ko active IP Right Grant
- 2014-03-06 RU RU2015144309A patent/RU2742435C2/ru active
- 2014-03-06 EP EP14769821.1A patent/EP2970969B1/en active Active
- 2014-03-06 JP JP2016500754A patent/JP6473438B2/ja active Active
- 2014-03-06 CA CA2906315A patent/CA2906315C/en active Active
- 2014-03-06 AU AU2014237759A patent/AU2014237759B2/en active Active
- 2014-03-06 MX MX2015013036A patent/MX2015013036A/es active IP Right Grant
- 2014-03-06 ES ES14769821T patent/ES2809479T3/es active Active
-
2015
- 2015-09-16 IL IL241667A patent/IL241667B/en active IP Right Grant
- 2015-10-07 ZA ZA2015/07439A patent/ZA201507439B/en unknown
-
2016
- 2016-07-18 HK HK16108440.1A patent/HK1220486A1/zh unknown
Also Published As
| Publication number | Publication date |
|---|---|
| US20160022837A1 (en) | 2016-01-28 |
| HK1220486A1 (zh) | 2017-05-05 |
| EP2970969A4 (en) | 2016-11-16 |
| EP2970969B1 (en) | 2020-05-06 |
| ZA201507439B (en) | 2022-03-30 |
| KR102332835B1 (ko) | 2021-11-29 |
| RU2015144309A3 (ru) | 2018-03-13 |
| RU2742435C2 (ru) | 2021-02-05 |
| BR112015022885A2 (pt) | 2017-11-07 |
| MX2015013036A (es) | 2016-05-18 |
| IL241667B (en) | 2021-03-25 |
| JP2016512028A (ja) | 2016-04-25 |
| AU2014237759A1 (en) | 2015-10-22 |
| KR20150129001A (ko) | 2015-11-18 |
| ES2809479T3 (es) | 2021-03-04 |
| CA2906315A1 (en) | 2014-09-25 |
| AU2014237759B2 (en) | 2020-02-27 |
| EP2970969A1 (en) | 2016-01-20 |
| CN105358690B (zh) | 2019-12-31 |
| US10105450B2 (en) | 2018-10-23 |
| CN105358690A (zh) | 2016-02-24 |
| CA2906315C (en) | 2022-12-13 |
| JP6473438B2 (ja) | 2019-02-20 |
| WO2014149882A1 (en) | 2014-09-25 |
Similar Documents
| Publication | Publication Date | Title |
|---|---|---|
| US11098094B2 (en) | Artificial DNA-binding proteins and uses thereof | |
| JP2020513824A5 (ru) | ||
| EP3456821B1 (en) | Non-integrating dna vectors for the genetic modification of cells | |
| MX2021000810A (es) | Sistemas y metodos para producir formulaciones de terapia genetica. | |
| JP2019535789A5 (ru) | ||
| JP2013509168A5 (ru) | ||
| JP2011517955A (ja) | 肝特異的核酸調節要素ならびにその方法および用途 | |
| US20200407749A1 (en) | Diaphragm-specific nucleic acid regulatory elements and methods and use thereof | |
| EP3924048A1 (en) | Myc, cyclin t1 and/or cdk9 for use in the treatment of degenerative heart and cns disorders | |
| Wang et al. | p-CREB-1 promotes hepatic fibrosis through the transactivation of transforming growth factor-β1 expression in rats | |
| JP2024506040A (ja) | Ａｑｐ１ ＲＮＡを標的とするｓｇＲＮＡ及びそのベクターと使用 | |
| JP2015501642A5 (ru) | ||
| RU2015144309A (ru) | Композиции промоторов | |
| Morohoshi et al. | Structure and expression pattern of a human MTG8/ETO family gene, MTGR1 | |
| Liu et al. | Evolution of cis-acting elements in 5′ flanking regions of vertebrate actin genes | |
| KR101613455B1 (ko) | 애기똥풀 식물 유래 신규한 애기똥풀 잎맥 황백화 바이러스 유전자 | |
| JP2016512028A5 (ru) | ||
| CN106566833B (zh) | Mdl1及其定量检测方法 | |
| US10426846B2 (en) | OLIG1 mini-promoters: PIe305 | |
| Hou et al. | YAF2 promotes tumor cell proliferation via targeting cyclin D1 expression | |
| Karimi et al. | Cloning of human factor 9 cDNA in AAV vector and assessment of its expression in HEK293T cells | |
| KR20130056596A (ko) | 말에서 비티비/피오즈 도메인-포테슘 채널 도메인과 유사성을 가지는 신규 유전자 | |
| JPWO2020245169A5 (ru) | ||
| Zhang et al. | 411. Ubiquitous Chromatin Opening Element (UCOE)-Driven Transgenes within Lentiviral Vectors Are Not Subject to DNA Methylation Mediated Silencing | |
| Liu et al. | cDNA cloning and characterization of 5′ upstream promoter region of porcine mef2c gene |