RU2014137169A - Системная доставка и регулируемая экспрессия паракринных генов для лечения сердечно-сосудистых и иных заболеваний - Google Patents

Системная доставка и регулируемая экспрессия паракринных генов для лечения сердечно-сосудистых и иных заболеваний Download PDF

Info

Publication number
RU2014137169A
RU2014137169A RU2014137169A RU2014137169A RU2014137169A RU 2014137169 A RU2014137169 A RU 2014137169A RU 2014137169 A RU2014137169 A RU 2014137169A RU 2014137169 A RU2014137169 A RU 2014137169A RU 2014137169 A RU2014137169 A RU 2014137169A
Authority
RU
Russia
Prior art keywords
gene
paracrine
nucleic acid
polypeptide
patient
Prior art date
Application number
RU2014137169A
Other languages
English (en)
Other versions
RU2642605C2 (ru
Inventor
Х. Керк ХЭММОНД
Мей Хуа ГАО
Original Assignee
Те Риджентс Оф Те Юниверсити Оф Калифорния
Priority date (The priority date is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the date listed.)
Filing date
Publication date
Application filed by Те Риджентс Оф Те Юниверсити Оф Калифорния filed Critical Те Риджентс Оф Те Юниверсити Оф Калифорния
Publication of RU2014137169A publication Critical patent/RU2014137169A/ru
Application granted granted Critical
Publication of RU2642605C2 publication Critical patent/RU2642605C2/ru

Links

Classifications

    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/63—Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
    • C12N15/79—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts
    • C12N15/85—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts for animal cells
    • C12N15/86—Viral vectors
    • C12N15/861—Adenoviral vectors
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K31/00—Medicinal preparations containing organic active ingredients
    • A61K31/33—Heterocyclic compounds
    • A61K31/395—Heterocyclic compounds having nitrogen as a ring hetero atom, e.g. guanethidine or rifamycins
    • A61K31/435—Heterocyclic compounds having nitrogen as a ring hetero atom, e.g. guanethidine or rifamycins having six-membered rings with one nitrogen as the only ring hetero atom
    • A61K31/4353—Heterocyclic compounds having nitrogen as a ring hetero atom, e.g. guanethidine or rifamycins having six-membered rings with one nitrogen as the only ring hetero atom ortho- or peri-condensed with heterocyclic ring systems
    • A61K31/436—Heterocyclic compounds having nitrogen as a ring hetero atom, e.g. guanethidine or rifamycins having six-membered rings with one nitrogen as the only ring hetero atom ortho- or peri-condensed with heterocyclic ring systems the heterocyclic ring system containing a six-membered ring having oxygen as a ring hetero atom, e.g. rapamycin
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K31/00—Medicinal preparations containing organic active ingredients
    • A61K31/65—Tetracyclines
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K38/00—Medicinal preparations containing peptides
    • A61K38/16—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K38/00—Medicinal preparations containing peptides
    • A61K38/16—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
    • A61K38/17—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K38/00—Medicinal preparations containing peptides
    • A61K38/16—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
    • A61K38/17—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans
    • A61K38/22—Hormones
    • A61K38/2221—Relaxins
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K38/00—Medicinal preparations containing peptides
    • A61K38/16—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
    • A61K38/17—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans
    • A61K38/22—Hormones
    • A61K38/2228—Corticotropin releasing factor [CRF] (Urotensin)
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K38/00—Medicinal preparations containing peptides
    • A61K38/16—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
    • A61K38/17—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans
    • A61K38/22—Hormones
    • A61K38/2242—Atrial natriuretic factor complex: Atriopeptins, atrial natriuretic protein [ANP]; Cardionatrin, Cardiodilatin
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K38/00—Medicinal preparations containing peptides
    • A61K38/16—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
    • A61K38/17—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans
    • A61K38/22—Hormones
    • A61K38/25—Growth hormone-releasing factor [GH-RF] (Somatoliberin)
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K38/00—Medicinal preparations containing peptides
    • A61K38/16—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
    • A61K38/17—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans
    • A61K38/22—Hormones
    • A61K38/30—Insulin-like growth factors (Somatomedins), e.g. IGF-1, IGF-2
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K38/00—Medicinal preparations containing peptides
    • A61K38/16—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
    • A61K38/43—Enzymes; Proenzymes; Derivatives thereof
    • A61K38/52—Isomerases (5)
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K47/00—Medicinal preparations characterised by the non-active ingredients used, e.g. carriers or inert additives; Targeting or modifying agents chemically bound to the active ingredient
    • A61K47/50—Medicinal preparations characterised by the non-active ingredients used, e.g. carriers or inert additives; Targeting or modifying agents chemically bound to the active ingredient the non-active ingredient being chemically bound to the active ingredient, e.g. polymer-drug conjugates
    • A61K47/69—Medicinal preparations characterised by the non-active ingredients used, e.g. carriers or inert additives; Targeting or modifying agents chemically bound to the active ingredient the non-active ingredient being chemically bound to the active ingredient, e.g. polymer-drug conjugates the conjugate being characterised by physical or galenical forms, e.g. emulsion, particle, inclusion complex, stent or kit
    • A61K47/6901—Conjugates being cells, cell fragments, viruses, ghosts, red blood cells or viral vectors
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
    • A61K48/005—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy characterised by an aspect of the 'active' part of the composition delivered, i.e. the nucleic acid delivered
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K9/00—Medicinal preparations characterised by special physical form
    • A61K9/06—Ointments; Bases therefor; Other semi-solid forms, e.g. creams, sticks, gels
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K9/00—Medicinal preparations characterised by special physical form
    • A61K9/08—Solutions
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P1/00—Drugs for disorders of the alimentary tract or the digestive system
    • A61P1/16—Drugs for disorders of the alimentary tract or the digestive system for liver or gallbladder disorders, e.g. hepatoprotective agents, cholagogues, litholytics
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P1/00—Drugs for disorders of the alimentary tract or the digestive system
    • A61P1/18—Drugs for disorders of the alimentary tract or the digestive system for pancreatic disorders, e.g. pancreatic enzymes
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P11/00—Drugs for disorders of the respiratory system
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P13/00—Drugs for disorders of the urinary system
    • A61P13/12—Drugs for disorders of the urinary system of the kidneys
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P17/00—Drugs for dermatological disorders
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P21/00—Drugs for disorders of the muscular or neuromuscular system
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P25/00—Drugs for disorders of the nervous system
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P3/00—Drugs for disorders of the metabolism
    • A61P3/04—Anorexiants; Antiobesity agents
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P3/00—Drugs for disorders of the metabolism
    • A61P3/08—Drugs for disorders of the metabolism for glucose homeostasis
    • A61P3/10—Drugs for disorders of the metabolism for glucose homeostasis for hyperglycaemia, e.g. antidiabetics
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P31/00—Antiinfectives, i.e. antibiotics, antiseptics, chemotherapeutics
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P31/00—Antiinfectives, i.e. antibiotics, antiseptics, chemotherapeutics
    • A61P31/04—Antibacterial agents
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P35/00—Antineoplastic agents
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P43/00—Drugs for specific purposes, not provided for in groups A61P1/00-A61P41/00
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P9/00—Drugs for disorders of the cardiovascular system
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P9/00—Drugs for disorders of the cardiovascular system
    • A61P9/04—Inotropic agents, i.e. stimulants of cardiac contraction; Drugs for heart failure
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P9/00—Drugs for disorders of the cardiovascular system
    • A61P9/12—Antihypertensives
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C07—ORGANIC CHEMISTRY
    • C07K—PEPTIDES
    • C07K14/00—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
    • C07K14/005—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from viruses
    • C07K14/01—DNA viruses
    • C07K14/075—Adenoviridae
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C07—ORGANIC CHEMISTRY
    • C07K—PEPTIDES
    • C07K14/00—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
    • C07K14/435—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans
    • C07K14/575—Hormones
    • C07K14/57509—Corticotropin releasing factor [CRF] (Urotensin)
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C07—ORGANIC CHEMISTRY
    • C07K—PEPTIDES
    • C07K14/00—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
    • C07K14/435—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans
    • C07K14/575—Hormones
    • C07K14/65—Insulin-like growth factors (Somatomedins), e.g. IGF-1, IGF-2
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/63—Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
    • C12N15/79—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts
    • C12N15/85—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts for animal cells
    • C12N15/86—Viral vectors
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/63—Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
    • C12N15/79—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts
    • C12N15/85—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts for animal cells
    • C12N15/86—Viral vectors
    • C12N15/864—Parvoviral vectors, e.g. parvovirus, densovirus
    • C12N15/8645—Adeno-associated virus
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K2121/00—Preparations for use in therapy
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2710/00—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA dsDNA viruses
    • C12N2710/00011—Details
    • C12N2710/10011—Adenoviridae
    • C12N2710/10311—Mastadenovirus, e.g. human or simian adenoviruses
    • C12N2710/10341—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector
    • C12N2710/10343—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector viral genome or elements thereof as genetic vector
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2750/00—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA ssDNA viruses
    • C12N2750/00011—Details
    • C12N2750/14011—Parvoviridae
    • C12N2750/14111—Dependovirus, e.g. adenoassociated viruses
    • C12N2750/14141—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector
    • C12N2750/14143—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector viral genome or elements thereof as genetic vector
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2830/00—Vector systems having a special element relevant for transcription
    • C12N2830/001—Vector systems having a special element relevant for transcription controllable enhancer/promoter combination
    • C12N2830/002—Vector systems having a special element relevant for transcription controllable enhancer/promoter combination inducible enhancer/promoter combination, e.g. hypoxia, iron, transcription factor
    • C12N2830/003—Vector systems having a special element relevant for transcription controllable enhancer/promoter combination inducible enhancer/promoter combination, e.g. hypoxia, iron, transcription factor tet inducible

Abstract

1. Способ лечения, улучшения состояния или защиты (предохранения) индивидуума или пациента от болезни, инфекции или состояния, чувствительного к повышенному или устойчивому уровню паракринного пептида или полипептида in vivo, включающий:(a) (i) (i) предоставление нуклеиновой кислоты или гена, кодирующих паракринный полипептид, функционально связанных с последовательностью регулирующей транскрипцию; или средства для экспрессии, вектора, рекомбинантного вируса или эквивалента, содержащих в себе кодирующую паракринный фактор нуклеиновую кислоту или ген, или экспрессирующую паракринный полипептид нуклеиновую кислоту, транскрипт или мРНК, при этом средство для экспрессии, вектор, рекомбинантный вирус, или эквивалент может экспрессировать кодирующую паракринный фактор нуклеиновую кислоту, ген, транскрипт или мРНК в клетке или in vivo; и(ii) введение или доставку кодирующей паракринный полипептид нуклеиновой кислоты, гена, транскрипта или мРНК, функционально связанных с последовательностью регулирующей транскрипцию, или средства для экспрессии, вектора, рекомбинантного вируса или эквивалента в клетку или индивидууму или пациенту, нуждающемуся в этом,и посредством этого лечение, улучшение состояния или защиту (предохранение) индивидуума или пациента от болезни, инфекции или состояния, чувствительного к повышенному или устойчивому уровню паракринного полипептида;(b) способ (а), согласно которому средство для экспрессии, вектор, рекомбинантный вирус или эквивалент представляет собой или содержит:аденоассоциированный вирус (AAV), лентивирусный вектор или аденовирусный вектор,AAV серотип AAV5, AAV6, AAV8 или AAV9,происходящий от макаки-резус AAV, или происходящий от мак

Claims (18)

1. Способ лечения, улучшения состояния или защиты (предохранения) индивидуума или пациента от болезни, инфекции или состояния, чувствительного к повышенному или устойчивому уровню паракринного пептида или полипептида in vivo, включающий:
(a) (i) (i) предоставление нуклеиновой кислоты или гена, кодирующих паракринный полипептид, функционально связанных с последовательностью регулирующей транскрипцию; или средства для экспрессии, вектора, рекомбинантного вируса или эквивалента, содержащих в себе кодирующую паракринный фактор нуклеиновую кислоту или ген, или экспрессирующую паракринный полипептид нуклеиновую кислоту, транскрипт или мРНК, при этом средство для экспрессии, вектор, рекомбинантный вирус, или эквивалент может экспрессировать кодирующую паракринный фактор нуклеиновую кислоту, ген, транскрипт или мРНК в клетке или in vivo; и
(ii) введение или доставку кодирующей паракринный полипептид нуклеиновой кислоты, гена, транскрипта или мРНК, функционально связанных с последовательностью регулирующей транскрипцию, или средства для экспрессии, вектора, рекомбинантного вируса или эквивалента в клетку или индивидууму или пациенту, нуждающемуся в этом,
и посредством этого лечение, улучшение состояния или защиту (предохранение) индивидуума или пациента от болезни, инфекции или состояния, чувствительного к повышенному или устойчивому уровню паракринного полипептида;
(b) способ (а), согласно которому средство для экспрессии, вектор, рекомбинантный вирус или эквивалент представляет собой или содержит:
аденоассоциированный вирус (AAV), лентивирусный вектор или аденовирусный вектор,
AAV серотип AAV5, AAV6, AAV8 или AAV9,
происходящий от макаки-резус AAV, или происходящий от макаки-резус AAV AAVrh. 10hCLN2,
AAV капсидный мутант или AAV гибридный серотип,
органотропный AAV, или кардиотропный AAV, или кардиотропный AAVM41 мутант,
при этом необязательно AAV создается с целью увеличения эффективности нацеливания на специфический тип клеток, который является непермессивным относительно дикого типа (дт) AAV, и/или с целью улучшения эффективности инфицирования клеток только интересующего типа,
и необязательно гибридный AAV перенацеливается или создается в виде гибридного серотипа с помощью одной или более модификаций, включающих: 1) транскапсидацию, 2) адсорбцию биспецифического антитела к поверхности капсида, 3) создание мозаичного капсида и/или 4) создание химерного капсида;
(c) способ (а), согласно которому кодирующая паракринный фактор нуклеиновая кислота, ген, транскрипт или мРНК является функционально связанным с регулируемой или индуцибельной последовательностью, регулирующей транскрипцию;
(d) способ (с), согласно которому регулируемая или индуцибельная последовательность, регулирующая транскрипцию, является регулируемым или индуцибельным промотором,
в котором необязательно положительный (активатор) и/или отрицательный (репрессор) модулятор транскрипции и/или трансляции функционально связан с кодирующей паракринный фактор нуклеиновой кислотой, геном, транскриптом или мРНК;
(e) способ согласно любому из пп. (а)-(d), в котором введение кодирующей паракринный полипептид нуклеиновой кислоты, гена, транскрипта или мРНК, функционально связанных с последовательностью, регулирующей транскрипцию, или средства для экспрессии, вектора, рекомбинантного вируса или эквивалента индивидууму или пациенту, нуждающемуся в этом, приводит к высвобождению паракринного белка в кровоток или системное кровообращение или к повышенной или устойчивой экспрессии паракринного белка в клетке,
при этом необязательно высвобождение или повышенная или устойчивая экспрессия паракринного белка зависит от активации индуцибельного промотора, или дерепрессии репрессора, функционально связанного с кодирующей паракринный полипептид нуклеиновой кислотой, геном, транскриптом или мРНК; или
(f) способ по любому из пп. (а)-(е), согласно которому болезнь, инфекция или состояние, чувствительное к повышенному уровню паракринного полипептида in vivo, является нарушением сократительной функции сердца; сердечной недостаточностью с застойными явлениями (CHF); фиброзом сердца; поражением кардиомиоцитов, дисфункцией или апоптозом; легочной гипертензией; заболеванием, раком или дисфункцией сердца, кожи, печени, легких, мышц, нервов, мозга и почек; злокачественным образованием (раком) или новообразованием; или гемофилией или гемофилией В.
2. Способ по п. 1, согласно которому:
(a) кодирующая паракринный фактор нуклеиновая кислота или ген, функционально связанный с последовательностью, регулирующей транскрипцию; или средство для экспрессии, вектор, рекомбинантный вирус или эквивалент вводится или доставляется нуждающемуся в этом индивидууму или пациенту перорально, с помощью внутримышечной (IM) инъекции, внутривенной (IV) инъекции, подкожной (SC) или внутрикожной инъекции, подоболочечной инъекции, внутриартериальной (IA) инъекции, внутрикоронарной инъекции, с помощью ингаляции, с помощью биолистической системы доставки частиц или с использованием "генной пушки", пневматического пистолета или генной пушки HELIOSтм (Bio-Rad Laboratories, Hercules, CA); или
(b) кодирующая паракринный фактор нуклеиновая кислота или ген, функционально связанный с последовательностью, регулирующей транскрипцию; или средство для экспрессии, вектор, рекомбинантный вирус или эквивалент вводится или доставляется нуждающемуся в этом индивидууму или пациенту путем введения в какое-либо тканевое или жидкостное пространство в организме, которое располагается рядом или омывается током крови, благодаря чему кодируемый белок может секретироваться из клеток в ткань и высвобождаться в кровоток.
3. Способ по п. 1, согласно которому паракринный полипептид или пептид представляет собой или содержит кардиотонический пептид млекопитающего, фактор роста, серелаксин, релаксин-2, урокортин-2 (UCn-2), урокортин-1 (UCn-1), урокортин-3 (UCn-3), мозговой натрийуретический пептид, простациклинсинтазу, гормон роста, инсулиноподобный фактор роста-1 или любую их комбинацию; или человеческий кардиотонический пептид, человеческий фактор роста, серелаксин, релаксин-2, урокортин-2, урокортин-1, урокортин-3, мозговой натрийуретический пептид, простациклинсинтазу, гормон роста, инсулиноподобный фактор роста-11 или любую их комбинацию.
4. Способ по п. 3, согласно которому паракринный полипептид представляет собой урокортин, урокортин-2, урокортин-1, урокортин-3, релаксин-2 или мозговой натрийуретический пептид, при этом болезнь или состояние представляет собой сердечную недостаточность с застойными явлениями (CHF); или паракринный полипептид представляет собой простациклинсинтазу, а болезнь или состояние - легочную гипертензию.
5. Способ по п. 1, согласно которому:
(а) индивидууму, пациенту или субъекту вводится стимул или сигнал, вызывающий экспрессию нуклеиновой кислоты или гена, экспрессирующих паракринный фактор, или индуцирует или активирует промотор (например, функционально связанный с экспрессирующей паракринный фактор нуклеиновой кислотой или геном), который вызывает экспрессию экспрессирующей паракринный фактор нуклеиновой кислоты или гена;
(b) индивидууму, пациенту или субъекту вводится стимул или сигнал, вызывающий синтез активатора промотора, необязательно экспрессирующей паракринный фактор нуклеиновой кислоты или геноспецифичный промотор, (например, функционально связанного с экспрессирующей паракринный фактор нуклеиновой кислотой или геном);
(c) индивидууму, пациенту или субъекту вводится стимул или сигнал, вызывающий синтез природного или синтетического активатора экспрессирующей паракринный фактор нуклеиновой кислоты или гена или экспрессирующей паракринный фактор нуклеиновой кислоты или геноспецифичного промотора,
при этом необязательно природный активатор является эндогенным фактором транскрипции;
(d) способ (с), согласно которому синтетический активатор имеет структуру «цинкового пальца», ДНК-связывающего белка, созданного для того, чтобы специфически и селективно «включать» эндогенный или экзогенный ген-мишень, при этом необязательно эндогенная мишень является нуклеиновой кислотой или геном, экспрессирующими паракринный фактор, или активатором экспрессирующей паракринный фактор нуклеиновой кислоты или гена, или активатором промотора, функционально связанного с экспрессирующей паракринный фактор нуклеиновой кислотой или геном;
(e) способ по любому из (а)-(с), согласно которому стимул или сигнал включает биологический, световой, химический или фармацевтический стимул или сигнал;
(f) индивидууму, пациенту или субъекту вводится стимул или сигнал, стимулирующий или вызывающий экспрессию посттранскрипционного активатора экспрессирующей паракринный фактор нуклеиновой кислоты или гена, или активатор промотора, функционально связанного с экспрессирующей паракринный фактор нуклеиновой кислотой или геном, или
(g) индивидууму, пациенту или субъекту вводится стимул или сигнал, который ингибирует или вызывает ингибирование транскрипционного репрессора или посттранскрипционного репрессора экспрессирующей паракринный фактор нуклеиновой кислоты или гена.
6. Способ по п. 5, согласно которому химическое или фармацевтическое вещество, вызывающее экспрессию экспрессирующей паракринный фактор нуклеиновой кислоты или гена, или вызывающее экспрессию регулируемого или индуцибельного промотора, функционально связанного с экспрессирующей паракринный фактор нуклеиновой кислотой или геном, представляет собой антибиотик для перорального приема, доксициклин или парамицин; или tet-регулируемую систему с использованием доксициклина для индукции экспрессии экспрессирующей паракринный фактор нуклеиновой кислоты или гена, или его эквивалента.
7. Способ по п. 1, согласно которому экспрессирующая паракринный фактор нуклеиновая кислота или ген или средство для экспрессии, вектор, рекомбинантный вирус или эквивалент включаются в состав жидкости, геля, гидрогеля, порошка или водосодержащей или солевой композиции.
8. Способ по п. 1, согласно которому экспрессирующая паракринный фактор нуклеиновая кислота или ген или средство для экспрессии, вектор, рекомбинантный вирус, или эквивалент, включается в состав везикулы, липосомы, наночастицы или нанолипидной частицы (NLP).
9. Способ по п. 1, согласно которому экспрессирующая паракринный фактор нуклеиновая кислота или ген или средство для экспрессии, вектор, рекомбинантный вирус или эквивалент включаются в состав изолированной или культивируемой клетки, при этом необязательно данная клетка является клеткой млекопитающего, клеткой сердца, клеткой человека, клеткой нечеловекообразных приматов, клеткой обезьяны, клеткой мыши, клеткой крысы, клеткой морской свинки, клеткой кролика, клеткой хомяка, клеткой козы, клеткой коровы, лошади, овцы, собаки или кошки.
10. Способ по п. 1, согласно которому экспрессирующая паракринный фактор нуклеиновая кислота или ген или средство для экспрессии, вектор, рекомбинантный вирус или эквивалент создается в виде фармацевтической или стерильной композиции.
11. Способ по п. 1, согласно которому экспрессирующая паракринный фактор нуклеиновая кислота или ген или средство для экспрессии, вектор, рекомбинантный вирус или эквивалент, входит в состав или доставляется с, на или в сочетании с продуктом производства, искусственным органом или имплантатом.
12. Способ по любому из пп. 1-11, согласно которому экспрессирующая паракринный фактор нуклеиновая кислота или ген или средство для экспрессии, вектор, рекомбинантный вирус или эквивалент экспрессирует паракринный полипептид in vitro или ex vivo.
13. Способ лечения, улучшения состояния или защиты (профилактика) индивидуума или пациента от патологии, инфекции, болезни, расстройства или состояния, чувствительного к паракринному фактору, включающий применение на практике способа по любому из пп. 1-12.
14. Способ лечения, улучшения состояния при или предотвращения (профилактика) нарушения сократительной функции сердца; сердечной недостаточности с застойными явлениями (CHF); фиброза сердца; поражения кардиомиоцитов, дисфункции или апоптоза; легочной гипертензии; заболевания, рака или дисфункции сердца, кожи, печени, легких, мышц, нервов, мозга и почек; рака или новообразования; или гемофилии или гемофилии В, включающий применение на практике способа по любому из пп. 1-12.
15. Способ лечения, улучшения состояния при или защиты от (профилактика) диабета или предиабета у пациента или индивидуума, включающий:
(a) применение на практике способа по любому из пп. 1-12, согласно которому паракринный полипептид или пептид содержит или состоит из урокортина-2 (UCn-2); и
(b) введение пептида или полипептида урокортина-2 (UCn-2) или нуклеиновой кислоты, гена, мРНК или транскрипта, кодирующего урокортин-2 (UCn-2), индивидууму или пациенту, нуждающемуся в этом,
при этом необязательно пептид или полипептид урокортина-2 (UCn-2) является изолированным, рекомбинантным, синтетическим и/или пептидомиметическим пептидом или полипептидом или его вариантом,
и посредством этого лечение, улучшение состояния при или защита от (предотвращение) диабета или предиабета у пациента или индивидуума.
16. Способ лечения, улучшения состояния при или защита от (профилактика) ожирения у пациента или индивидуума, включающий:
(a) применение на практике способа по любому из пп. 1-12, согласно которому паракринный полипептид или пептид содержит или состоит из урокортина-2 (UCn-2); и
(b) введение пептида или полипептида урокортина-2 (UCn-2) или нуклеиновой кислоты, гена, мРНК или транскрипта, кодирующего урокортин-2 (UCn-2), индивидууму или пациенту, нуждающемуся в этом,
при этом необязательно пептид или полипептид урокортина-2 (UCn-2) является изолированным, рекомбинантным, синтетическим и/или пептидомиметическим пептидом или полипептидом или его вариантом,
и посредством этого лечение, улучшение состояния при или защита от (предотвращение) ожирения у пациента или индивидуума.
17. Способ подавления увеличения веса, или подавления аппетита, или стимулирования или инициирования потери веса у пациента или индивидуума, включающий;
(a) применение на практике способа по любому из пп. 1-12, согласно которому паракринный полипептид или пептид содержит или состоит из урокортина-2 (UCn-2); и
(b) введение пептида или полипептида урокортина-2 (UCn-2) или нуклеиновой кислоты, гена, мРНК или транскрипта, кодирующего урокортин-2 (UCn-2), индивидууму или пациенту, нуждающемуся в этом,
при этом необязательно пептид или полипептид урокортина-2 (UCn-2) является изолированным, рекомбинантным, синтетическим и/или пептидомиметическим пептидом или полипептидом, или его вариантом,
и посредством этого подавление увеличения веса, или подавление аппетита, или стимулирование или инициирование потери веса у пациента или индивидуума.
18. Способ по любому из пп. 15-17, согласно которому пептид или полипептид урокортина-2 (UCn-2) заключается в состав или создается в виде везикулы, липосомы, наночастицы или нанолипидной частицы (NLP) или заключается в состав, предназначенный для перорального введения, внутримышечной (IM) инъекции, внутривенной (IV) инъекции, подкожной (SC) или внутрикожной инъекции, подоболочечной инъекции, внутриартериальной (IA) инъекции, внутрикоронарной инъекции, ингаляции или введения при помощи аэрозоля.
RU2014137169A 2012-02-14 2013-02-13 Системная доставка и регулируемая экспрессия паракринных генов для лечения сердечно-сосудистых и иных заболеваний RU2642605C2 (ru)

Applications Claiming Priority (3)

Application Number Priority Date Filing Date Title
US201261598772P 2012-02-14 2012-02-14
US61/598,772 2012-02-14
PCT/US2013/025997 WO2013123094A2 (en) 2012-02-14 2013-02-13 Systemic delivery and regulated expression of paracrine genes for cardiovascular diseases and other conditions

Publications (2)

Publication Number Publication Date
RU2014137169A true RU2014137169A (ru) 2016-04-10
RU2642605C2 RU2642605C2 (ru) 2018-01-25

Family

ID=48984885

Family Applications (1)

Application Number Title Priority Date Filing Date
RU2014137169A RU2642605C2 (ru) 2012-02-14 2013-02-13 Системная доставка и регулируемая экспрессия паракринных генов для лечения сердечно-сосудистых и иных заболеваний

Country Status (18)

Country Link
US (3) US20150118287A1 (ru)
EP (2) EP3311830A1 (ru)
JP (3) JP6562632B2 (ru)
KR (1) KR102107482B1 (ru)
CN (2) CN104220098B (ru)
AU (2) AU2013221615B2 (ru)
BR (1) BR112014020127A2 (ru)
CA (1) CA2864100A1 (ru)
DK (1) DK2814513T3 (ru)
ES (1) ES2660492T3 (ru)
HK (2) HK1203845A1 (ru)
HU (1) HUE036640T2 (ru)
IL (3) IL234007A0 (ru)
IN (1) IN2014DN06789A (ru)
PL (1) PL2814513T3 (ru)
PT (1) PT2814513T (ru)
RU (1) RU2642605C2 (ru)
WO (1) WO2013123094A2 (ru)

Cited By (2)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
RU2740713C1 (ru) * 2017-02-28 2021-01-20 Генемедицине Ко., Лтд. Противораковая композиция, содержащая опухолеспецифический онколитический аденовирус и ингибитор контрольной точки иммунного ответа
RU2777523C2 (ru) * 2018-02-28 2022-08-05 Генемедицине Ко., Лтд. Противораковая композиция, содержащая опухолеспецифический онколитический аденовирус и ингибитор контрольной точки иммунного ответа

Families Citing this family (27)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
US8734809B2 (en) 2009-05-28 2014-05-27 University Of Massachusetts AAV's and uses thereof
CA2864100A1 (en) * 2012-02-14 2013-08-22 The Regents Of The University Of California Systemic delivery and regulated expression of paracrine genes for cardiovascular diseases and other conditions
CN106456803A (zh) * 2014-04-03 2017-02-22 加利福尼亚大学董事会 编码尿皮质素‑2和相关基因的病毒载体的全身递送以治疗糖尿病相关性心脏功能障碍和充血性心力衰竭
US10577627B2 (en) 2014-06-09 2020-03-03 Voyager Therapeutics, Inc. Chimeric capsids
CA2964272A1 (en) * 2014-10-21 2016-04-28 Guangping Gao Recombinant aav variants and uses thereof
SG10202007103TA (en) 2014-11-05 2020-09-29 Voyager Therapeutics Inc Aadc polynucleotides for the treatment of parkinson's disease
MX2017006216A (es) 2014-11-14 2018-08-29 Voyager Therapeutics Inc Composiciones y métodos para tratar la esclerosis lateral amiotrófica (ela).
CA2975583A1 (en) 2014-11-14 2016-05-19 Voyager Therapeutics, Inc. Modulatory polynucleotides
WO2016094783A1 (en) 2014-12-12 2016-06-16 Voyager Therapeutics, Inc. Compositions and methods for the production of scaav
WO2016182660A1 (en) * 2015-05-12 2016-11-17 The Regents Of The University Of California Peptide treatment for inflammation and fibrosis
EP3302540A4 (en) * 2015-05-28 2018-08-22 Cornell University Adeno-associated virus mediated delivery of c1ei as a therapy for angioedema
US11326182B2 (en) 2016-04-29 2022-05-10 Voyager Therapeutics, Inc. Compositions for the treatment of disease
WO2017189964A2 (en) 2016-04-29 2017-11-02 Voyager Therapeutics, Inc. Compositions for the treatment of disease
KR102427379B1 (ko) 2016-05-18 2022-08-02 보이저 테라퓨틱스, 인크. 헌팅톤 질환을 치료하기 위한 조성물 및 방법
CA3024448A1 (en) 2016-05-18 2017-11-23 Voyager Therapeutics, Inc. Modulatory polynucleotides
US11298041B2 (en) 2016-08-30 2022-04-12 The Regents Of The University Of California Methods for biomedical targeting and delivery and devices and systems for practicing the same
US11578340B2 (en) 2016-10-13 2023-02-14 University Of Massachusetts AAV capsid designs
EP3570896B1 (en) * 2017-01-23 2023-07-26 Rutgers, The State University of New Jersey Compositions for reducing sarcolipin expression and preventing and treating muscular dystrophy and cardiomyopathy and methods of use
EP3618839A4 (en) 2017-05-05 2021-06-09 Voyager Therapeutics, Inc. COMPOSITIONS AND TREATMENT METHODS FOR AMYOTROPHIC LATERAL SCLEROSIS (ALS)
AU2018261003A1 (en) 2017-05-05 2019-11-14 Voyager Therapeutics, Inc. Compositions and methods of treating Huntington's Disease
JOP20190269A1 (ar) 2017-06-15 2019-11-20 Voyager Therapeutics Inc بولي نوكليوتيدات aadc لعلاج مرض باركنسون
CA3070087A1 (en) 2017-07-17 2019-01-24 Voyager Therapeutics, Inc. Trajectory array guide system
US11760987B2 (en) 2017-09-07 2023-09-19 The Regents Of The University Of California Compositions and methods for the treatment or prevention of heart failure
CN111479924A (zh) 2017-10-16 2020-07-31 沃雅戈治疗公司 肌萎缩性侧索硬化症(als)的治疗
EP3697908A1 (en) 2017-10-16 2020-08-26 Voyager Therapeutics, Inc. Treatment of amyotrophic lateral sclerosis (als)
US10632211B2 (en) * 2018-06-11 2020-04-28 The Regents Of The University Of California Demethylation to treat eye disease
CN112826823B (zh) * 2021-01-11 2022-03-08 中国人民解放军军事科学院军事医学研究院 多西环素在制备治疗和/或预防和/或缓解和/或改善心肌病药物中的应用

Family Cites Families (61)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
US4458066A (en) 1980-02-29 1984-07-03 University Patents, Inc. Process for preparing polynucleotides
US5217879A (en) 1989-01-12 1993-06-08 Washington University Infectious Sindbis virus vectors
US5733542A (en) 1990-11-16 1998-03-31 Haynesworth; Stephen E. Enhancing bone marrow engraftment using MSCS
US5270192A (en) 1991-02-07 1993-12-14 Monsanto Company Biological artificial liver
US5846743A (en) 1995-02-22 1998-12-08 Brigham And Women's Hospital, Inc. Polyphoshoinositide binding peptides for intracellular drug delivery
US7361332B2 (en) 1995-03-17 2008-04-22 The Regents Of The University Of California Treating tumors using implants comprising combinations of allogeneic cells
US6214797B1 (en) * 1995-06-13 2001-04-10 The Salk Institute For Biological Studies Urocortin peptides, nucleic acid encoding same methods for using same
US5721118A (en) 1995-10-31 1998-02-24 The Regents Of The University Of California, San Diego Mammalian artificial chromosomes and methods of using same
DK2111876T3 (da) 1995-12-18 2011-12-12 Angiodevice Internat Gmbh Tværbundne polymerpræparater og fremgangsmåder til anvendelse deraf
US6025155A (en) 1996-04-10 2000-02-15 Chromos Molecular Systems, Inc. Artificial chromosomes, uses thereof and methods for preparing artificial chromosomes
US6933331B2 (en) 1998-05-22 2005-08-23 Nanoproducts Corporation Nanotechnology for drug delivery, contrast agents and biomedical implants
US5874268A (en) 1996-09-23 1999-02-23 Duke University Method of introducing exogenous compounds into cells by electroporation and apparatus for same
PL189744B1 (pl) * 1996-11-01 2005-09-30 Eurogene Ltd Zastosowanie środka będącego białkiem VEGF oraz wszczep do stosowania leczniczego
US6630137B1 (en) 1997-04-28 2003-10-07 Eli Lilly And Company Activated protein C formulations
CA2289600C (en) * 1997-05-06 2010-06-29 The Regents Of The University Of California Techniques and compositions for treating heart failure and ventricular remodeling by in vivo delivery of angiogenic transgenes
US20050095227A1 (en) * 1997-07-22 2005-05-05 The General Hospital Corporation Treating heart failure
SE9704076D0 (sv) 1997-11-06 1997-11-06 Holdingbolaget Vid Goeteborgs Method for permeabilisation of cell structures and use thereof
US6886568B2 (en) 1998-04-08 2005-05-03 The Johns Hopkins University Method for fabricating cell-containing implants
EP1082413B1 (en) * 1998-05-28 2008-07-23 THE GOVERNMENT OF THE UNITED STATES OF AMERICA, as represented by THE SECRETARY, DEPARTMENT OF HEALTH AND HUMAN SERVICES Aav5 vector and uses thereof
US6589503B1 (en) 1998-06-20 2003-07-08 Washington University Membrane-permeant peptide complexes for medical imaging, diagnostics, and pharmaceutical therapy
US6958212B1 (en) 1999-02-01 2005-10-25 Eidgenossische Technische Hochschule Zurich Conjugate addition reactions for the controlled delivery of pharmaceutically active compounds
KR20020049031A (ko) * 1999-11-05 2002-06-24 더 리젠츠 오브 더 유니버시티 오브 캘리포니아 생체내 유전자 송달에 의하여 심혈관 질환을 치료하기위한 기술 및 조성물
WO2001048164A2 (en) * 1999-12-27 2001-07-05 The Regents Of The University Of California Modified adenylylcyclase type vi useful in gene therapy for congestive heart failure
AU5523701A (en) 2000-04-06 2001-10-23 Wayne P Franco Methods of using growth factors for treating heart disease
US7442390B2 (en) 2000-06-05 2008-10-28 University Of South Florida Method for enhancing engraftment of cells using mesenchymal progenitor cells
US6838274B2 (en) * 2000-08-04 2005-01-04 Research Development Foundation Urocortin proteins and uses thereof
NZ523803A (en) * 2000-08-04 2004-08-27 Res Dev Foundation Human urocortin-related polypeptide (URP) and uses thereof to rreat a pathophysiological state, eg stress, anxiety and appetite dysfunction
JPWO2002088332A1 (ja) 2001-04-24 2004-08-19 北海道ティー・エル・オー株式会社 小型肝細胞高含有コロニー、その調製方法、その肝組織への成熟化方法、成熟化した小型肝細胞高含有コロニーを用いた薬物機能の推定方法
AU2002360291A1 (en) * 2001-12-17 2003-06-30 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Adeno-associated virus (aav) serotype 8 sequences
US7192924B2 (en) * 2002-01-16 2007-03-20 The Procter & Gamble Company Corticotropin releasing factor 2 receptor agonists
US7379765B2 (en) 2003-07-25 2008-05-27 Dexcom, Inc. Oxygen enhancing membrane systems for implantable devices
US7166133B2 (en) 2002-06-13 2007-01-23 Kensey Nash Corporation Devices and methods for treating defects in the tissue of a living being
US20040151766A1 (en) 2003-01-30 2004-08-05 Monahan Sean D. Protein and peptide delivery to mammalian cells in vitro
US7241455B2 (en) 2003-04-08 2007-07-10 Boston Scientific Scimed, Inc. Implantable or insertable medical devices containing radiation-crosslinked polymer for controlled delivery of a therapeutic agent
US7794706B2 (en) 2003-10-14 2010-09-14 Medivas, Llc Bioactive wound dressings and implantable devices and methods of use
US20050136121A1 (en) 2003-12-22 2005-06-23 Shear/Kershman Laboratories, Inc. Oral peptide delivery system with improved bioavailability
EP1698329A4 (en) 2003-12-24 2009-10-28 Ltt Bio Pharma Co Ltd PHARMACEUTICAL NANOTEILS, METHOD FOR THE PRODUCTION THEREOF AND PARENTERALLY APPLIED PRODUCT FROM NANOTEILES
US20050244463A1 (en) 2004-04-30 2005-11-03 Allergan, Inc. Sustained release intraocular implants and methods for treating ocular vasculopathies
US8658203B2 (en) 2004-05-03 2014-02-25 Merrimack Pharmaceuticals, Inc. Liposomes useful for drug delivery to the brain
JP4758915B2 (ja) 2004-08-06 2011-08-31 バイオスペクトラム，インコーポレイテッド 多重層リポソームおよびその製造方法
WO2006023803A2 (en) 2004-08-20 2006-03-02 Artes Medical, Inc. Methods of administering microparticles combined with autologous body components
WO2006026325A2 (en) 2004-08-26 2006-03-09 Pathak Chandrashekhar P Implantable tissue compositions and method
US7351423B2 (en) 2004-09-01 2008-04-01 Depuy Spine, Inc. Musculo-skeletal implant having a bioactive gradient
US7501486B2 (en) 2004-09-07 2009-03-10 Burnham Institute For Medical Research Peptides that selectively home to heart vasculature and related conjugates and methods
ATE493444T1 (de) 2004-10-18 2011-01-15 Nitto Denko Corp Intrazelluläre peptidabgabe
RU2423378C2 (ru) * 2005-02-08 2011-07-10 Рисерч Дивелопмент Фаундейшн Композиции и способы, связанные с растворимыми сопряженными с g-белком рецепторами (sgpcr)
US7759120B2 (en) 2005-03-02 2010-07-20 Kps Bay Medical, Inc. Seeding implantable medical devices with cells
CA2603857A1 (en) * 2005-03-31 2006-11-16 Mytogen, Inc. Treatment for heart disease
CN101267805A (zh) 2005-07-27 2008-09-17 普洛体维生物治疗公司 制造脂质体的系统和方法
US20070265221A1 (en) 2006-05-09 2007-11-15 Weiss Robert G Methods to improve creatine kinase metabolism and contractile function in cardiac muscle for the treatment of heart failure
WO2008047241A2 (en) * 2006-10-16 2008-04-24 Conjuchem Biotechnologies Inc. Modified corticotropin releasing factor peptides and uses thereof
AU2007200990B8 (en) 2006-11-21 2011-05-12 Living Cell Technologies Limited Cell Implantation To Prevent and/or Treat Hearing Loss
JP2011503207A (ja) * 2007-11-16 2011-01-27 サン ディエゴ ステート ユニバーシティ リサーチ ファウンデーション 循環系細胞におけるｐｉｍ−１活性を操作するための組成物および方法
EP2225002A4 (en) * 2007-12-31 2011-06-22 Nanocor Therapeutics Inc RNA INTERFERENCE FOR THE TREATMENT OF CARDIAC SUFFICIENCIES
UA99953C2 (ru) * 2008-05-16 2012-10-25 Кортера, Инк. Лечение релаксином одышки, ассоциированной с острой сердечной недостаточностью
MX2010012502A (es) * 2008-05-16 2011-04-11 Corthera Inc Metodo para el tratamiento de insuficiencia cardiaca cronica.
BRPI0921640A2 (pt) * 2008-11-04 2019-09-24 Janssen Pharmaceutica Nv agonistas peptídicos do crhr2 e usos do mesmo
US8734809B2 (en) * 2009-05-28 2014-05-27 University Of Massachusetts AAV's and uses thereof
EA201290278A1 (ru) * 2009-11-04 2012-11-30 Янссен Фармацевтика Нв Способ лечения сердечной недостаточности с использованием стресскопинподобных пептидов
CA2864100A1 (en) * 2012-02-14 2013-08-22 The Regents Of The University Of California Systemic delivery and regulated expression of paracrine genes for cardiovascular diseases and other conditions
ES2926977T3 (es) * 2016-01-19 2022-10-31 Univ California Métodos para el tratamiento de la enfermedad de Danon y otros trastornos de autofagia

Cited By (3)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
RU2740713C1 (ru) * 2017-02-28 2021-01-20 Генемедицине Ко., Лтд. Противораковая композиция, содержащая опухолеспецифический онколитический аденовирус и ингибитор контрольной точки иммунного ответа
US11364272B2 (en) 2017-02-28 2022-06-21 Genemedicine Co., Ltd. Anticancer composition comprising tumor-specific oncolytic adenovirus and immune checkpoint inhibitor
RU2777523C2 (ru) * 2018-02-28 2022-08-05 Генемедицине Ко., Лтд. Противораковая композиция, содержащая опухолеспецифический онколитический аденовирус и ингибитор контрольной точки иммунного ответа

Also Published As

Publication number Publication date
HUE036640T2 (hu) 2018-07-30
EP2814513A2 (en) 2014-12-24
US20190367945A1 (en) 2019-12-05
EP2814513A4 (en) 2016-01-13
CN104220098A (zh) 2014-12-17
PL2814513T3 (pl) 2018-06-29
AU2013221615B2 (en) 2018-02-22
CN104220098B (zh) 2018-04-10
KR20140124403A (ko) 2014-10-24
EP2814513B1 (en) 2017-12-20
WO2013123094A2 (en) 2013-08-22
CN108310396B (zh) 2022-07-15
JP2015508760A (ja) 2015-03-23
ES2660492T3 (es) 2018-03-22
PT2814513T (pt) 2018-03-02
RU2642605C2 (ru) 2018-01-25
US10202618B2 (en) 2019-02-12
US20180010148A1 (en) 2018-01-11
BR112014020127A2 (pt) 2020-06-30
JP2017203048A (ja) 2017-11-16
HK1203845A1 (en) 2015-11-06
IL262600B (en) 2019-11-28
US20150118287A1 (en) 2015-04-30
IL261172A (en) 2018-10-31
CA2864100A1 (en) 2013-08-22
AU2018200719A1 (en) 2018-02-22
CN108310396A (zh) 2018-07-24
EP3311830A1 (en) 2018-04-25
AU2018200719B2 (en) 2019-10-24
IL234007A0 (en) 2014-09-30
HK1254639A1 (zh) 2019-07-26
DK2814513T3 (en) 2018-02-26
AU2013221615A1 (en) 2014-08-28
JP6562632B2 (ja) 2019-08-21
IN2014DN06789A (ru) 2015-05-22
US10918738B2 (en) 2021-02-16
IL262600A (en) 2018-12-31
JP2019135263A (ja) 2019-08-15
KR102107482B1 (ko) 2020-05-08

Similar Documents

Publication Publication Date Title
RU2014137169A (ru) Системная доставка и регулируемая экспрессия паракринных генов для лечения сердечно-сосудистых и иных заболеваний
JP2015508760A5 (ru)
Ambrosi et al. Adeno-associated virus mediated gene delivery: implications for scalable in vitro and in vivo cardiac optogenetic models
Dobrucki et al. Analysis of angiogenesis induced by local IGF-1 expression after myocardial infarction using microSPECT-CT imaging
Bolte et al. Nanoparticle delivery of proangiogenic transcription factors into the neonatal circulation inhibits alveolar simplification caused by hyperoxia
Qiao et al. Hydrodynamic limb vein injection of adeno-associated virus serotype 8 vector carrying canine myostatin propeptide gene into normal dogs enhances muscle growth
Bersini et al. Tackling muscle fibrosis: from molecular mechanisms to next generation engineered models to predict drug delivery
WO2021121166A1 (zh) 用于癌症治疗的多靶向siRNA
Singh et al. M3RNA drives targeted gene delivery in acute myocardial infarction
CN113564187A (zh) 基于aav的抗血管生成基因递送系统及其用途
Trollet et al. Delivery of DNA into muscle for treating systemic diseases: advantages and challenges
CN113584043A (zh) 用于治疗视网膜疾病和癌症的转基因表达盒
CN113563430A (zh) 用于治疗眼部疾病的基因递送系统及其应用
Szczygieł et al. Gene therapy vector encoding neuropeptide Y and its receptor Y2 for future treatment of epilepsy: preclinical data in rats
US20200248149A1 (en) Novel recombinant adeno-associated viral vectors restricting off-target transduction in liver and uses thereof
JP2018512874A5 (ru)
WO2019226875A1 (en) Microencapsulated modified polynucleotide compositions and methods
JP7450244B2 (ja) 虚血組織を治療するための方法
Kim et al. Sarcolemmal nNOSµ targeting in mdx mice improves muscle function and restores dystrophin complex proteins via α-syntrophin
US11701437B2 (en) Systemic delivery of polypeptides
McCall et al. 615. Characterizing the Endogenous MTM1 Promoter
Chang et al. Influence of Hypoxia Inducible Factor-1α of Endothelial Progenitor Cells on Left Ventricular Function in Experimental Myocardial Infarction
Hakim et al. 403. Engineering Micro-Dystrophin AAV Vector for Clinical Translation
CN115804853A (zh) 包含rna分子的组合物及其在制备瘤内注射剂中的用途
RU2020122145A (ru) Композиция и способ для улучшения эффективности или снижения побочных эффектов терапевтического агента, используемого для доставки нуклеиновых кислот