RU2012105281A - Двойной вектор для подавления вируса иммунодефицита человека - Google Patents

Двойной вектор для подавления вируса иммунодефицита человека Download PDF

Info

Publication number
RU2012105281A
RU2012105281A RU2012105281/10A RU2012105281A RU2012105281A RU 2012105281 A RU2012105281 A RU 2012105281A RU 2012105281/10 A RU2012105281/10 A RU 2012105281/10A RU 2012105281 A RU2012105281 A RU 2012105281A RU 2012105281 A RU2012105281 A RU 2012105281A
Authority
RU
Russia
Prior art keywords
expression vector
hiv
promoter
nucleic acid
protein
Prior art date
Application number
RU2012105281/10A
Other languages
English (en)
Other versions
RU2562868C2 (ru
Inventor
Ирвин ЧЕН
Дон Сунн ЭН
Мишель МИЛЛИНГТОН
Маурин БОЙД
Джеффри П. САЙМОНДС
Луис Рэндол БРЕТОН
Original Assignee
Кэлиммьюн Инк.
Priority date (The priority date is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the date listed.)
Filing date
Publication date
Application filed by Кэлиммьюн Инк. filed Critical Кэлиммьюн Инк.
Publication of RU2012105281A publication Critical patent/RU2012105281A/ru
Application granted granted Critical
Publication of RU2562868C2 publication Critical patent/RU2562868C2/ru

Links

Classifications

    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K35/00—Medicinal preparations containing materials or reaction products thereof with undetermined constitution
    • A61K35/12—Materials from mammals; Compositions comprising non-specified tissues or cells; Compositions comprising non-embryonic stem cells; Genetically modified cells
    • A61K35/28—Bone marrow; Haematopoietic stem cells; Mesenchymal stem cells of any origin, e.g. adipose-derived stem cells
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A01—AGRICULTURE; FORESTRY; ANIMAL HUSBANDRY; HUNTING; TRAPPING; FISHING
    • A01K—ANIMAL HUSBANDRY; AVICULTURE; APICULTURE; PISCICULTURE; FISHING; REARING OR BREEDING ANIMALS, NOT OTHERWISE PROVIDED FOR; NEW BREEDS OF ANIMALS
    • A01K67/00—Rearing or breeding animals, not otherwise provided for; New or modified breeds of animals
    • A01K67/027—New or modified breeds of vertebrates
    • A01K67/0271—Chimeric vertebrates, e.g. comprising exogenous cells
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K31/00—Medicinal preparations containing organic active ingredients
    • A61K31/70—Carbohydrates; Sugars; Derivatives thereof
    • A61K31/7088—Compounds having three or more nucleosides or nucleotides
    • A61K31/713—Double-stranded nucleic acids or oligonucleotides
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K38/00—Medicinal preparations containing peptides
    • A61K38/16—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
    • A61K38/162—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from virus
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
    • A61K48/005—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy characterised by an aspect of the 'active' part of the composition delivered, i.e. the nucleic acid delivered
    • A61K48/0058—Nucleic acids adapted for tissue specific expression, e.g. having tissue specific promoters as part of a contruct
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P31/00—Antiinfectives, i.e. antibiotics, antiseptics, chemotherapeutics
    • A61P31/12—Antivirals
    • A61P31/14—Antivirals for RNA viruses
    • A61P31/18—Antivirals for RNA viruses for HIV
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C07—ORGANIC CHEMISTRY
    • C07K—PEPTIDES
    • C07K14/00—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
    • C07K14/435—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans
    • C07K14/46—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans from vertebrates
    • C07K14/47—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans from vertebrates from mammals
    • C07K14/4701—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans from vertebrates from mammals not used
    • C07K14/4702—Regulators; Modulating activity
    • C07K14/4703—Inhibitors; Suppressors
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/11—DNA or RNA fragments; Modified forms thereof; Non-coding nucleic acids having a biological activity
    • C12N15/113—Non-coding nucleic acids modulating the expression of genes, e.g. antisense oligonucleotides; Antisense DNA or RNA; Triplex- forming oligonucleotides; Catalytic nucleic acids, e.g. ribozymes; Nucleic acids used in co-suppression or gene silencing
    • C12N15/1138—Non-coding nucleic acids modulating the expression of genes, e.g. antisense oligonucleotides; Antisense DNA or RNA; Triplex- forming oligonucleotides; Catalytic nucleic acids, e.g. ribozymes; Nucleic acids used in co-suppression or gene silencing against receptors or cell surface proteins
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/63—Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
    • C12N15/79—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts
    • C12N15/85—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts for animal cells
    • C12N15/86—Viral vectors
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N5/00—Undifferentiated human, animal or plant cells, e.g. cell lines; Tissues; Cultivation or maintenance thereof; Culture media therefor
    • C12N5/06—Animal cells or tissues; Human cells or tissues
    • C12N5/0602—Vertebrate cells
    • C12N5/0634—Cells from the blood or the immune system
    • C12N5/0647—Haematopoietic stem cells; Uncommitted or multipotent progenitors
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N7/00—Viruses; Bacteriophages; Compositions thereof; Preparation or purification thereof
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N9/00—Enzymes; Proenzymes; Compositions thereof; Processes for preparing, activating, inhibiting, separating or purifying enzymes
    • C12N9/90—Isomerases (5.)
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A01—AGRICULTURE; FORESTRY; ANIMAL HUSBANDRY; HUNTING; TRAPPING; FISHING
    • A01K—ANIMAL HUSBANDRY; AVICULTURE; APICULTURE; PISCICULTURE; FISHING; REARING OR BREEDING ANIMALS, NOT OTHERWISE PROVIDED FOR; NEW BREEDS OF ANIMALS
    • A01K2207/00—Modified animals
    • A01K2207/12—Animals modified by administration of exogenous cells
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A01—AGRICULTURE; FORESTRY; ANIMAL HUSBANDRY; HUNTING; TRAPPING; FISHING
    • A01K—ANIMAL HUSBANDRY; AVICULTURE; APICULTURE; PISCICULTURE; FISHING; REARING OR BREEDING ANIMALS, NOT OTHERWISE PROVIDED FOR; NEW BREEDS OF ANIMALS
    • A01K2227/00—Animals characterised by species
    • A01K2227/10—Mammal
    • A01K2227/105—Murine
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A01—AGRICULTURE; FORESTRY; ANIMAL HUSBANDRY; HUNTING; TRAPPING; FISHING
    • A01K—ANIMAL HUSBANDRY; AVICULTURE; APICULTURE; PISCICULTURE; FISHING; REARING OR BREEDING ANIMALS, NOT OTHERWISE PROVIDED FOR; NEW BREEDS OF ANIMALS
    • A01K2267/00—Animals characterised by purpose
    • A01K2267/03—Animal model, e.g. for test or diseases
    • A01K2267/0337—Animal models for infectious diseases
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K35/00—Medicinal preparations containing materials or reaction products thereof with undetermined constitution
    • A61K35/12—Materials from mammals; Compositions comprising non-specified tissues or cells; Compositions comprising non-embryonic stem cells; Genetically modified cells
    • A61K2035/124—Materials from mammals; Compositions comprising non-specified tissues or cells; Compositions comprising non-embryonic stem cells; Genetically modified cells the cells being hematopoietic, bone marrow derived or blood cells
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C07—ORGANIC CHEMISTRY
    • C07K—PEPTIDES
    • C07K2319/00—Fusion polypeptide
    • C07K2319/01—Fusion polypeptide containing a localisation/targetting motif
    • C07K2319/03—Fusion polypeptide containing a localisation/targetting motif containing a transmembrane segment
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2310/00—Structure or type of the nucleic acid
    • C12N2310/10—Type of nucleic acid
    • C12N2310/14—Type of nucleic acid interfering N.A.
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2310/00—Structure or type of the nucleic acid
    • C12N2310/50—Physical structure
    • C12N2310/53—Physical structure partially self-complementary or closed
    • C12N2310/531—Stem-loop; Hairpin
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2320/00—Applications; Uses
    • C12N2320/30—Special therapeutic applications
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2320/00—Applications; Uses
    • C12N2320/30—Special therapeutic applications
    • C12N2320/31—Combination therapy
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2510/00—Genetically modified cells
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2740/00—Reverse transcribing RNA viruses
    • C12N2740/00011—Details
    • C12N2740/10011—Retroviridae
    • C12N2740/16011—Human Immunodeficiency Virus, HIV
    • C12N2740/16021—Viruses as such, e.g. new isolates, mutants or their genomic sequences
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2740/00—Reverse transcribing RNA viruses
    • C12N2740/00011—Details
    • C12N2740/10011—Retroviridae
    • C12N2740/16011—Human Immunodeficiency Virus, HIV
    • C12N2740/16033—Use of viral protein as therapeutic agent other than vaccine, e.g. apoptosis inducing or anti-inflammatory
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2740/00—Reverse transcribing RNA viruses
    • C12N2740/00011—Details
    • C12N2740/10011—Retroviridae
    • C12N2740/16011—Human Immunodeficiency Virus, HIV
    • C12N2740/16041—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector
    • C12N2740/16043—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector viral genome or elements thereof as genetic vector
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2740/00—Reverse transcribing RNA viruses
    • C12N2740/00011—Details
    • C12N2740/10011—Retroviridae
    • C12N2740/16011—Human Immunodeficiency Virus, HIV
    • C12N2740/16071—Demonstrated in vivo effect
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2740/00—Reverse transcribing RNA viruses
    • C12N2740/00011—Details
    • C12N2740/10011—Retroviridae
    • C12N2740/16011—Human Immunodeficiency Virus, HIV
    • C12N2740/16111—Human Immunodeficiency Virus, HIV concerning HIV env
    • C12N2740/16171—Demonstrated in vivo effect
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2740/00—Reverse transcribing RNA viruses
    • C12N2740/00011—Details
    • C12N2740/10011—Retroviridae
    • C12N2740/16011—Human Immunodeficiency Virus, HIV
    • C12N2740/16211—Human Immunodeficiency Virus, HIV concerning HIV gagpol
    • C12N2740/16222—New viral proteins or individual genes, new structural or functional aspects of known viral proteins or genes
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2740/00—Reverse transcribing RNA viruses
    • C12N2740/00011—Details
    • C12N2740/10011—Retroviridae
    • C12N2740/16011—Human Immunodeficiency Virus, HIV
    • C12N2740/16211—Human Immunodeficiency Virus, HIV concerning HIV gagpol
    • C12N2740/16234—Use of virus or viral component as vaccine, e.g. live-attenuated or inactivated virus, VLP, viral protein
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2830/00—Vector systems having a special element relevant for transcription
    • C12N2830/008—Vector systems having a special element relevant for transcription cell type or tissue specific enhancer/promoter combination
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2830/00—Vector systems having a special element relevant for transcription
    • C12N2830/80—Vector systems having a special element relevant for transcription from vertebrates
    • C12N2830/85—Vector systems having a special element relevant for transcription from vertebrates mammalian

Landscapes

  • Health & Medical Sciences (AREA)
  • Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
  • Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Engineering & Computer Science (AREA)
  • Genetics & Genomics (AREA)
  • Zoology (AREA)
  • Organic Chemistry (AREA)
  • Biomedical Technology (AREA)
  • General Health & Medical Sciences (AREA)
  • Bioinformatics & Cheminformatics (AREA)
  • Biotechnology (AREA)
  • Wood Science & Technology (AREA)
  • Molecular Biology (AREA)
  • Biochemistry (AREA)
  • Medicinal Chemistry (AREA)
  • General Engineering & Computer Science (AREA)
  • Animal Behavior & Ethology (AREA)
  • Pharmacology & Pharmacy (AREA)
  • Public Health (AREA)
  • Veterinary Medicine (AREA)
  • Virology (AREA)
  • Immunology (AREA)
  • Microbiology (AREA)
  • Epidemiology (AREA)
  • Cell Biology (AREA)
  • Biophysics (AREA)
  • Developmental Biology & Embryology (AREA)
  • Hematology (AREA)
  • Proteomics, Peptides & Aminoacids (AREA)
  • Physics & Mathematics (AREA)
  • Gastroenterology & Hepatology (AREA)
  • Plant Pathology (AREA)
  • Environmental Sciences (AREA)
  • Animal Husbandry (AREA)
  • Biodiversity & Conservation Biology (AREA)
  • Toxicology (AREA)
  • Communicable Diseases (AREA)
  • General Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Chemical Kinetics & Catalysis (AREA)
  • Oncology (AREA)

Abstract

1. Экспрессионный вектор, содержащий первую последовательность нуклеиновых кислот, кодирующую корецептор ВИЧ, и вторую последовательность нуклеиновых кислот, кодирующую белок, который подавляет слияние ВИЧ с клеткой-мишенью или репликацию ВИЧ.2. Экспрессионный вектор по п.1, отличающийся тем, что экспрессионный вектор является вирусным вектором.3. Экспрессионный вектор по п.2, отличающийся тем, что вирусный вектор является лентивирусным вектором или ретровирусным вектором.4. Экспрессионный вектор по п.3, отличающийся тем, что лентивирусный вектор является самоинактивирующимся.5. Экспрессионный вектор по п.1, отличающийся тем, что экспрессионный вектор придает сопротивляемость инфекции Х4-тропным и R5-тропным штаммами ВИЧ при экспрессии в клетке хозяина.6. Экспрессионный вектор по п.1, отличающийся тем, что экспрессионный вектор придает сопротивляемость инфекции штаммами ВИЧ, резистентными к высокоактивной антиретровирусной терапии (ВААРТ), при экспрессии в клетке хозяина.7. Экспрессионный вектор по п.1, отличающийся тем, что дополнительно содержит третью последовательность нуклеиновых кислот, кодирующую ингибитор вирусного связывания ВИЧ, вирусного слияния ВИЧ с мембраной клетки-мишени или вирусную репликацию ВИЧ.8. Экспрессионный вектор по п.1, отличающийся тем, что ингибитором корецептора ВИЧ является миРНК или кшРНК, обладающая двухцепочечным участком, причем двухцепочечный участок содержит последовательность, существенно идентичную или комплементарную последовательности указанного корецептора ВИЧ.9. Экспрессионный вектор по п.8, отличающийся тем, что указанным корецептором ВИЧ является CCR5 или CXCR4.10. Эк

Claims (63)

1. Экспрессионный вектор, содержащий первую последовательность нуклеиновых кислот, кодирующую корецептор ВИЧ, и вторую последовательность нуклеиновых кислот, кодирующую белок, который подавляет слияние ВИЧ с клеткой-мишенью или репликацию ВИЧ.
2. Экспрессионный вектор по п.1, отличающийся тем, что экспрессионный вектор является вирусным вектором.
3. Экспрессионный вектор по п.2, отличающийся тем, что вирусный вектор является лентивирусным вектором или ретровирусным вектором.
4. Экспрессионный вектор по п.3, отличающийся тем, что лентивирусный вектор является самоинактивирующимся.
5. Экспрессионный вектор по п.1, отличающийся тем, что экспрессионный вектор придает сопротивляемость инфекции Х4-тропным и R5-тропным штаммами ВИЧ при экспрессии в клетке хозяина.
6. Экспрессионный вектор по п.1, отличающийся тем, что экспрессионный вектор придает сопротивляемость инфекции штаммами ВИЧ, резистентными к высокоактивной антиретровирусной терапии (ВААРТ), при экспрессии в клетке хозяина.
7. Экспрессионный вектор по п.1, отличающийся тем, что дополнительно содержит третью последовательность нуклеиновых кислот, кодирующую ингибитор вирусного связывания ВИЧ, вирусного слияния ВИЧ с мембраной клетки-мишени или вирусную репликацию ВИЧ.
8. Экспрессионный вектор по п.1, отличающийся тем, что ингибитором корецептора ВИЧ является миРНК или кшРНК, обладающая двухцепочечным участком, причем двухцепочечный участок содержит последовательность, существенно идентичную или комплементарную последовательности указанного корецептора ВИЧ.
9. Экспрессионный вектор по п.8, отличающийся тем, что указанным корецептором ВИЧ является CCR5 или CXCR4.
10. Экспрессионный вектор по п.9, отличающийся тем, что кшРНК имеет последовательность SEQ ID №1.
11. Экспрессионный вектор по п.1, отличающийся тем, что ингибитор может снижать экспрессию корецептора ВИЧ, когда указанный вектор экспрессируется в клетке хозяина.
12. Экспрессионный вектор по п.1, отличающийся тем, что белком, который подавляет слияние ВИЧ с клеткой-мишенью, является белок С46, белок Т20, энфувиртид, СР32М и сифувиртид.
13. Экспрессионный вектор по п.1, отличающийся тем, что белком, который подавляет репликацию ВИЧ, является белок из группы, содержащей: TRIM5α человека, TRIM5α макака-резус, химерный TRIM5α, белок слияния TRIM5 человека - циклофилин, циклофилин, Е3 убиквитин, APOBEC3G и антиген стромальных клеток костного мозга 2 (BST-2).
14. Экспрессионный вектор по п.13, отличающийся тем, что химерный TRIM5α содержит аминотерминальную группу от белка TRIM5α человека и карбокситерминальную группу PRYSPRY от белка TRIM5α макака-резус.
15. Экспрессионный вектор по п.1, отличающийся тем, что первая и вторая последовательности нуклеиновых кислот функционально связаны с промотором.
16. Экспрессионный вектор по п.15, отличающийся тем, что указанным промотором является промотор РНК-полимеразы II или РНК-полимеразы III.
17. Экспрессионный вектор по п.1, отличающийся тем, что указанная первая последовательность нуклеиновых кислот функционально связана с первым промотором, а указанная вторая последовательность нуклеиновых кислот функционально связана со вторым промотором.
18. Экспрессионный вектор по п.17, отличающийся тем, что указанные первый и второй промотор являются одним и тем же промотором.
19. Экспрессионный вектор по п.17, отличающийся тем, что указанные первый и второй промотор являются разными промоторами.
20. Экспрессионный вектор по п.19, отличающийся тем, что указанный первый промотор является промотором РНК-полимеразы III, а указанный второй промотор является промотором РНК-полимеразы II.
21. Экспрессионный вектор по п.7, отличающийся тем, что указанная третья последовательность нуклеиновых кислот функционально связана с третьим промотором.
22. Экспрессионный вектор по п.21, отличающийся тем, что указанный третий промотор является таким же, как первый и второй промоторы, или отличается от первого и второго промоторов.
23. Экспрессионный вектор по п.16, отличающийся тем, что указанный промотор РНК-полимеразы III является промотором HI полимеразы III (H1 pol III).
24. Экспрессионный вектор по п.16, отличающийся тем, что указанный промотор РНК-полимеразы II является промотором УбиквитинС полимеразы II (UbiquitinC po1 II).
25. Клетка хозяина, содержащая Экспрессионный вектор по п.1.
26. Клетка хозяина по п.25, отличающаяся тем, что клетка хозяина обладает сопротивляемостью к инфекции Х4-тропным или R5-тропным штаммом ВИЧ.
27. Клетка хозяина по п.26, отличающаяся тем, что клетка хозяина обладает сопротивляемостью к инфекции штаммами ВИЧ, резистентными к ВААРТ.
28. Клетка хозяина по п.25, отличающаяся тем, что клетка хозяина является гематопоэтической клеткой-предшественником/стволовой клеткой, моноцитом, макрофагом, мононуклеарной клеткой периферической крови, CD4+ Т-лимфоцитом, CD8+ Т-лимфоцитом или дендритной клеткой.
29. Экспрессионный вектор, содержащий первую последовательность нуклеиновых кислот, кодирующую кшРНК, обладающую последовательностью SEQ ID №1, и вторую последовательность нуклеиновых кислот, кодирующую белок С46, причем указанная первая последовательность нуклеиновых кислот функционально связана с промотором HI полимеразы III, а указанная вторая последовательность нуклеиновых кислот функционально связана с промотором УбиквитинС полимеразы II.
30. Экспрессионный вектор, содержащий первую последовательность нуклеиновых кислот, кодирующую первую кшРНК, вторую последовательность нуклеиновых кислот, кодирующую вторую кшРНК, и третью последовательность нуклеиновых кислот, кодирующую ингибитор вирусного слияния ВИЧ с клеткой-мишенью или репликацию ВИЧ.
31. Экспрессионный вектор по п.30, отличающийся тем, что указанная первая последовательность нуклеиновых кислот функционально связана с первым промотором, указанная вторая последовательность нуклеиновых кислот функционально связана со вторым промотором и указанная третья последовательность нуклеиновых кислот функционально связана с третьим промотором.
32. Экспрессионный вектор по п.30, отличающийся тем, что первая кшРНК воздействует на CCR5, а вторая кшРНК воздействует на CXCR4.
33. Способ лечения пациентов или профилактики ВИЧ-инфекции, заключающийся в трансфекции гематопоэтических клеток экспрессионным вектором по п.1 и пересадке таких трансфектированных гематопоэтических клеток пациенту, причем указанные трансфектированные гематопоэтические клетки обладают сопротивляемостью к инфекции ВИЧ.
34. Способ по п.33, отличающийся тем, что гематопоэтическими клетками являются гематопоэтические клетки-предшественники/стволовые клетки (ГПСК), CD4+ Т-лимфоциты, CD8+ Т-лимфоциты, моноциты/макрофаги или комбинация указанных клеток.
35. Способ по п.34, отличающийся тем, что пересаженные ГПСК производят гранулоциты, моноциты/макрофаги и лимфоциты, устойчивые к ВИЧ-инфекции.
36. Способ по п.33, отличающийся тем, что гематопоэтические клетки являются аутологичными или аллогенными.
37. Способ по п.33, отличающийся тем, что указанная первая последовательность нуклеиновых кислот кодирует миРНК или кшРНК, обладающую двухцепочечным участком, причем такой двухцепочечный участок содержит последовательность, существенно идентичную или комплементарную последовательности CCR5.
38. Способ по п.37, отличающийся тем, что кшРНК имеет последовательность SEQ ID №1.
39. Способ по п.37, отличающийся тем, что трансфектированные гематопоэтические клетки снижают уровни белка CCR5 в сравнении с нетрансфектированными гематопоэтическими клетками.
40. Способ по п.33, отличающийся тем, что указанная вторая последовательность нуклеиновых кислот кодирует белок из группы, содержащей: TRIM5α человека, TRIM5α макака-резус, химерный TRIM5α, белок слияния TRIM5 человека - циклофилин и белок С46.
41. Способ по п.40, отличающийся тем, что химерный белок TRIM5α содержит аминотерминальную группу от белка TRIM5α человека и карбокситерминальную группу PRYSPRY от белка TRIM5α макака-резус.
42. Способ по п.40, отличающийся тем, что указанные трансфектированные гематопоэтические клетки экспрессируют повышенные уровни указанного белка в сравнении с нетрансфектированными гематопоэтическими клетками.
43. Способ по п.35, отличающийся тем, что указанные гранулоциты, моноциты/макрофаги и лимфоциты резистентны к инфекции R5- и Х4-тропным штаммом ВИЧ.
44. Способ по п.43, отличающийся тем, что указанные гранулоциты, моноциты/макрофаги и лимфоциты обладают сопротивляемостью к инфекции штаммами ВИЧ, резистентными к ВААРТ.
45. Способ по п.33, отличающийся тем, что пациент ранее не получал ВААРТ.
46. Способ по п.33, отличающийся тем, что пациент проходит курс ВААРТ.
47. Способ по п.33, отличающийся тем, что пациенту не помогает или не помогла ВААРТ.
48. Фармацевтическая композиция, содержащая эффективное количество экспрессионного вектора по п.1 и фармацевтически приемлемый носитель.
49. Применение фармацевтической композиции по п.48 для получения лекарства для лечения пациентов, инфицированных ВИЧ.
50. Способ лечения или профилактики пациентов, заключающийся во введении пациенту фармацевтической композиции по п.48.
51. Способ по п.50, отличающийся тем, что пациент обладает сопротивляемостью к инфекции R5- и Х4-тропным штаммам ВИЧ после введения композиции пациенту.
52. Способ по п.51, отличающийся тем, что пациент обладает сопротивляемостью к инфекции штаммам ВИЧ, резистентными к ВААРТ, после введения композиции пациенту.
53. Способ по п.50, отличающийся тем, что пациент никогда не получал ВААРТ.
54. Способ по п.50, отличающийся тем, что пациент проходит курс ВААРТ.
55. Способ по п.50, отличающийся тем, что пациенту не помогает или не помогла ВААРТ.
56. Способ по п.50, отличающийся тем, что пациент находится в группе риска заражения ВИЧ.
57. Применение вирусного экспрессионного вектора по п.1 для изготовления лекарства для лечения пациента, инфицированного ВИЧ.
58. Способ получения вирусного экспрессионного вектора, который, присутствуя в клетке, может подавлять связывание ВИЧ с клеткой или предотвращать слияние ВИЧ с клеткой или репликацию ВИЧ, заключающийся в:
синтезе кДНК гена, экспрессирующего белок, способный предотвращать слияние ВИЧ с клеткой или репликацию ВИЧ;
клонировании синтезированной кДНК в сайт рестрикции вирусного вектора и
введении экспрессионного элемента, способного подавлять экспрессию корецептора ВИЧ, в сайт рестрикции вирусного вектора.
59. Способ по п.58, отличающийся тем, что кДНК является С46 кДНК или TRIM5α кДНК, а экспрессионным элементом является кшРНК, воздействующая на CCR5.
60. Способ по п.59, отличающийся тем, что кшРНК обладает последовательностью SEQ ID №1.
61. Способ по п.59, отличающийся тем, что вирусным вектором является лентивирусный вектор FG11F.
62. Способ по п.61, отличающийся тем, что С46 кДНК или TRIM5α кДНК клонируют в сайты рестрикции BamHI и EcoRI вектора FG11F.
63. Способ по п.62, отличающийся тем, что кшРНК вставляют между сайтами рестрикции Xbal/Xhol вектора FG11F.
RU2012105281/10A 2009-07-15 2010-05-26 Двойной вектор для подавления вируса иммунодефицита человека RU2562868C2 (ru)

Applications Claiming Priority (5)

Application Number Priority Date Filing Date Title
US22568709P 2009-07-15 2009-07-15
US61/225,687 2009-07-15
US28759909P 2009-12-17 2009-12-17
US61/287,599 2009-12-17
PCT/US2010/036247 WO2011008348A2 (en) 2009-07-15 2010-05-26 Dual vector for inhibition of human immunodeficiency virus

Related Child Applications (1)

Application Number Title Priority Date Filing Date
RU2015133046A Division RU2015133046A (ru) 2009-07-15 2010-05-26 Двойной вектор для подавления вируса иммунодефицита человека

Publications (2)

Publication Number Publication Date
RU2012105281A true RU2012105281A (ru) 2013-08-20
RU2562868C2 RU2562868C2 (ru) 2015-09-10

Family

ID=42797105

Family Applications (2)

Application Number Title Priority Date Filing Date
RU2012105281/10A RU2562868C2 (ru) 2009-07-15 2010-05-26 Двойной вектор для подавления вируса иммунодефицита человека
RU2015133046A RU2015133046A (ru) 2009-07-15 2010-05-26 Двойной вектор для подавления вируса иммунодефицита человека

Family Applications After (1)

Application Number Title Priority Date Filing Date
RU2015133046A RU2015133046A (ru) 2009-07-15 2010-05-26 Двойной вектор для подавления вируса иммунодефицита человека

Country Status (10)

Country Link
US (3) US20120201794A1 (ru)
EP (4) EP2949208B1 (ru)
JP (4) JP5828838B2 (ru)
AU (1) AU2010274031B2 (ru)
CA (1) CA2767972A1 (ru)
DK (2) DK3329772T3 (ru)
ES (3) ES2770627T3 (ru)
HK (1) HK1168509A1 (ru)
RU (2) RU2562868C2 (ru)
WO (1) WO2011008348A2 (ru)

Families Citing this family (38)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
WO2010045659A1 (en) 2008-10-17 2010-04-22 American Gene Technologies International Inc. Safe lentiviral vectors for targeted delivery of multiple therapeutic molecules
GB201012410D0 (en) * 2010-07-23 2010-09-08 Medical Res Council Intracellular immunity
AU2012275526A1 (en) * 2011-06-29 2014-01-16 Ronilu Development Corporation Prevention and treatment of HIV infection
AU2014296059B2 (en) * 2013-08-02 2020-12-10 The Regents Of The University Of California Engineering antiviral T cell immunity through stem cells and chimeric antigen receptors
US9757420B2 (en) * 2014-07-25 2017-09-12 Sangamo Therapeutics, Inc. Gene editing for HIV gene therapy
US10597660B2 (en) 2014-11-14 2020-03-24 Voyager Therapeutics, Inc. Compositions and methods of treating amyotrophic lateral sclerosis (ALS)
EP4316500A3 (en) 2015-05-13 2024-04-10 CSL Behring Gene Therapy, Inc. Bio-production of lentiviral vectors
WO2016187151A1 (en) 2015-05-18 2016-11-24 Calimmune, Inc. Methods of discriminating between hiv-1 and lentiviral vectors
JP2018518196A (ja) * 2015-05-18 2018-07-12 カリミューン， インコーポレーティッド Ｈｉｖの治療のための遺伝子治療法およびその使用
WO2017007994A1 (en) 2015-07-08 2017-01-12 American Gene Technologies International Inc. Hiv pre-immunization and immunotherapy
IL310925A (en) 2016-01-15 2024-04-01 American Gene Tech Int Inc Methods and preparations for activating GAMMA-DELTA T cells
US10137144B2 (en) 2016-01-15 2018-11-27 American Gene Technologies International Inc. Methods and compositions for the activation of gamma-delta T-cells
US10888613B2 (en) 2016-02-08 2021-01-12 American Gene Technologies International Inc. Method of producing cells resistant to HIV infection
EP4036231A1 (en) 2016-03-09 2022-08-03 American Gene Technologies International Inc. Combination vectors and methods for treating cancer
CN105861559B (zh) * 2016-04-11 2018-05-01 苏州奥特铭医药科技有限公司 一种能直接反应i型干扰素应答的慢病毒载体及其制备方法与应用
EP3458589A4 (en) 2016-05-18 2020-01-01 Voyager Therapeutics, Inc. COMPOSITIONS AND METHODS FOR TREATING HUNTINGTON'S DISEASE
KR20240056729A (ko) 2016-05-18 2024-04-30 보이저 테라퓨틱스, 인크. 조절성 폴리뉴클레오티드
EP3468617A4 (en) 2016-06-08 2020-01-22 American Gene Technologies International Inc. INTEGRATED VIRAL ADMINISTRATION SYSTEM AND RELATED METHODS
CN106086075B (zh) * 2016-06-23 2019-08-06 福建医科大学 CXCR4RNAi慢病毒载体的构建方法
EP3481418A4 (en) 2016-07-08 2020-03-11 American Gene Technologies International Inc. HIV PRE-IMMUNIZATION AND IMMUNOTHERAPY
US11583562B2 (en) 2016-07-21 2023-02-21 American Gene Technologies International Inc. Viral vectors for treating Parkinson's disease
BR112019014082A2 (pt) * 2017-01-09 2020-03-03 American Gene Technologies International Inc. Imunoterapia para hiv sem etapa de pré-imunização
CA3049980A1 (en) 2017-01-23 2018-07-26 Regeneron Pharmaceuticals, Inc. Hydroxysteroid 17-beta dehydrogenase 13 (hsd17b13) variants and uses thereof
US11820999B2 (en) 2017-04-03 2023-11-21 American Gene Technologies International Inc. Compositions and methods for treating phenylketonuria
JP2020516283A (ja) 2017-04-11 2020-06-11 リジェネロン・ファーマシューティカルズ・インコーポレイテッドＲｅｇｅｎｅｒｏｎ Ｐｈａｒｍａｃｅｕｔｉｃａｌｓ， Ｉｎｃ． ヒドロキシステロイド（１７−ベータ）デヒドロゲナーゼ（ｈｓｄ１７ｂ）ファミリーのメンバーのモジュレーターの活性をスクリーニングするためのアッセイ
US11603542B2 (en) 2017-05-05 2023-03-14 Voyager Therapeutics, Inc. Compositions and methods of treating amyotrophic lateral sclerosis (ALS)
JP2020518259A (ja) 2017-05-05 2020-06-25 ボイジャー セラピューティクス インコーポレイテッドＶｏｙａｇｅｒ Ｔｈｅｒａｐｅｕｔｉｃｓ，Ｉｎｃ． ハンチントン病治療組成物および方法
EP3655534A1 (en) 2017-07-18 2020-05-27 Calimmune, Inc. Compositions and methods for treating beta-hemoglobinopathies
US10961583B2 (en) 2017-10-11 2021-03-30 Regeneron Phramaceuticals, Inc. Inhibition of HSD17B13 in the treatment of liver disease in patients expressing the PNPLA3 I148M variation
US20200237799A1 (en) 2017-10-16 2020-07-30 Voyager Therapeutics, Inc. Treatment of amyotrophic lateral sclerosis (als)
AU2018352236A1 (en) 2017-10-16 2020-04-23 The Curators Of The University Of Missouri Treatment of amyotrophic lateral sclerosis (ALS)
US20190269734A1 (en) * 2017-11-15 2019-09-05 Weird Science Llc Methods and compositions for non-myeloablative bone marrow reconstitution
CN112703004A (zh) 2018-07-15 2021-04-23 伊诺奇安生物制药公司 使用重组树突状细胞用于癌症治疗的方法和组合物
US11352646B2 (en) 2018-11-05 2022-06-07 American Gene Technologies International Inc. Vector system for expressing regulatory RNA
CA3204357A1 (en) * 2021-01-28 2022-08-04 Todd LUMAN Methods for transducing immune cells
RU2768032C1 (ru) * 2021-09-02 2022-03-23 Федеральное бюджетное учреждение науки "Государственный научный центр вирусологии и биотехнологии "Вектор" Федеральной службы по надзору в сфере защиты прав потребителей и благополучия человека (ФБУН ГНЦ ВБ "Вектор" Роспотребнадзора) Генетическая конструкция для экспрессии генов mNG_CD4-CXCR4, рекомбинантная плазмида rVSV_mNG_CD4-CXCR4 и рекомбинантный штамм вируса везикулярного стоматита rVSV_mNG_CD4-CXCR4, обеспечивающий таргетный виролизис клеток, экспонирующих на своей поверхности белки gp120/gp 41 ВИЧ-1 тропности X4
RU2769125C1 (ru) * 2021-09-02 2022-03-28 Федеральное бюджетное учреждение науки "Государственный научный центр вирусологии и биотехнологии "Вектор" Федеральной службы по надзору в сфере защиты прав потребителей и благополучия человека (ФБУН ГНЦ ВБ "Вектор" Роспотребнадзора) Генетическая конструкция для экспрессии генов mNG_CD4-CCR5, рекомбинантная плазмида rVSV_mNG_CD4-CCR5 и рекомбинантный штамм вируса везикулярного стоматита rVSV_mNG_CD4-CCR5, обеспечивающий таргетный виролизис клеток, экспонирующих на своей поверхности белки gp120/gp41 ВИЧ-1 тропности R5
WO2023245011A2 (en) * 2022-06-15 2023-12-21 Cedars-Sinai Medical Center Noncoding rna agents (bcyrn1 and derivatives thereof) to treat diseases of immunity

Family Cites Families (11)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
US4965204A (en) 1984-02-06 1990-10-23 The Johns Hopkins University Human stem cells and monoclonal antibodies
US4714680B1 (en) 1984-02-06 1995-06-27 Univ Johns Hopkins Human stem cells
US5061620A (en) 1990-03-30 1991-10-29 Systemix, Inc. Human hematopoietic stem cell
US5409813A (en) 1993-09-30 1995-04-25 Systemix, Inc. Method for mammalian cell separation from a mixture of cell populations
US5677136A (en) 1994-11-14 1997-10-14 Systemix, Inc. Methods of obtaining compositions enriched for hematopoietic stem cells, compositions derived therefrom and methods of use thereof
US6013516A (en) 1995-10-06 2000-01-11 The Salk Institute For Biological Studies Vector and method of use for nucleic acid delivery to non-dividing cells
US7737124B2 (en) * 2001-09-13 2010-06-15 California Institute Of Technology Method for expression of small antiviral RNA molecules with reduced cytotoxicity within a cell
US7850990B2 (en) * 2001-10-03 2010-12-14 Celator Pharmaceuticals, Inc. Compositions for delivery of drug combinations
RU2324738C2 (ru) * 2006-06-16 2008-05-20 Федеральное государственное учреждение науки "Государственный научный центр вирусологии и биотехнологии "Вектор" Федеральной службы по надзору в сфере защиты прав потребителей и благополучия человека (ФГУН ГНЦ ВБ "Вектор" Роспотребнадзора) ГЕНЕТИЧЕСКАЯ КОНСТРУКЦИЯ НА ОСНОВЕ ВЕКТОРНОЙ ПЛАЗМИДЫ pEGFP-N1, ПРОДУЦИРУЮЩАЯ siPHK-ИНГИБИТОРЫ РЕПРОДУКЦИИ ВИРУСА ИММУНОДЕФИЦИТА ЧЕЛОВЕКА 1 ТИПА (ЕЕ ВАРИАНТЫ)
CN101841399B (zh) * 2009-03-16 2013-08-07 上海贝尔股份有限公司 多基站协作接收网络中实现同步上行harq进程的方法和装置
SI2770061T1 (sl) * 2009-07-24 2019-02-28 Immune Design Corp. Neintegrirani lentiviralni vektorji

Also Published As

Publication number Publication date
EP2949208B1 (en) 2017-11-15
WO2011008348A2 (en) 2011-01-20
US20120201794A1 (en) 2012-08-09
JP2019122413A (ja) 2019-07-25
CA2767972A1 (en) 2011-01-20
EP2453735B1 (en) 2015-07-08
EP2453735A2 (en) 2012-05-23
JP5828838B2 (ja) 2015-12-09
HK1168509A1 (en) 2013-01-04
JP6529141B2 (ja) 2019-06-12
EP3329772B1 (en) 2019-10-16
US20220016176A1 (en) 2022-01-20
EP3329772A1 (en) 2018-06-06
RU2015133046A (ru) 2018-12-24
JP2012533299A (ja) 2012-12-27
ES2770627T3 (es) 2020-07-02
RU2562868C2 (ru) 2015-09-10
DK2949208T3 (en) 2018-01-22
JP6840189B2 (ja) 2021-03-10
ES2546663T3 (es) 2015-09-25
EP3659435A1 (en) 2020-06-03
JP6247259B2 (ja) 2017-12-13
US20160243169A1 (en) 2016-08-25
JP2016013128A (ja) 2016-01-28
DK3329772T3 (da) 2020-01-27
WO2011008348A3 (en) 2011-03-10
ES2657737T3 (es) 2018-03-06
JP2018050633A (ja) 2018-04-05
AU2010274031B2 (en) 2015-07-16
EP2949208A1 (en) 2015-12-02
AU2010274031A1 (en) 2012-02-02

Similar Documents

Publication Publication Date Title
RU2012105281A (ru) Двойной вектор для подавления вируса иммунодефицита человека
JP2012533299A5 (ru)
EP3027755B1 (en) Engineering antiviral t cell immunity through stem cells and chimeric antigen receptors
US20210032627A1 (en) Gene therapeutic for the treatment of hiv and uses thereof
US20140227236A1 (en) Hiv-resistant stem cells and uses thereof
JP2018518196A5 (ru)
WO2021178571A1 (en) On demand expression of exogenous factors in lymphocytes to treat hiv
AU2017254831B2 (en) Dual vector for inhibition of human immunodeficiency virus
van Griensven et al. Hematopoietic stem cell-based gene therapy against HIV infection: promises and caveats
Engel et al. Gene therapy for inborn and acquired immune deficiency disorders
Giacca Gene Therapy to Induce Cellular Resistance to HIV‐1 Infection: Lessons from Clinical Trials
CN115720520A (zh) 用于预防和/或治疗哺乳动物疾病的组合物和方法

Legal Events

Date Code Title Description
PD4A Correction of name of patent owner
TK4A Correction to the publication in the bulletin (patent)

Free format text: CORRECTION TO CHAPTER -PD4A- IN JOURNAL 16-2021 FOR INID CODE(S) (73)