KR970702065A - 증강된 바이러스-매개된 DNA 전이 (Enhanced virus-mediated DNA transfer) - Google Patents
증강된 바이러스-매개된 DNA 전이 (Enhanced virus-mediated DNA transfer) Download PDFInfo
- Publication number
- KR970702065A KR970702065A KR1019960705364A KR19960705364A KR970702065A KR 970702065 A KR970702065 A KR 970702065A KR 1019960705364 A KR1019960705364 A KR 1019960705364A KR 19960705364 A KR19960705364 A KR 19960705364A KR 970702065 A KR970702065 A KR 970702065A
- Authority
- KR
- South Korea
- Prior art keywords
- thr
- pro
- val
- leu
- ala
- Prior art date
Links
- 230000001404 mediated effect Effects 0.000 title claims abstract 16
- 241000700605 Viruses Species 0.000 title 1
- 210000003958 hematopoietic stem cell Anatomy 0.000 claims abstract 112
- 210000004027 cell Anatomy 0.000 claims abstract 80
- 238000000034 method Methods 0.000 claims abstract 69
- 108090000623 proteins and genes Proteins 0.000 claims abstract 66
- 241001430294 unidentified retrovirus Species 0.000 claims abstract 41
- 108010067306 Fibronectins Proteins 0.000 claims abstract 40
- 102000016359 Fibronectins Human genes 0.000 claims abstract 40
- 230000001177 retroviral effect Effects 0.000 claims abstract 40
- 230000026683 transduction Effects 0.000 claims abstract 17
- 238000010361 transduction Methods 0.000 claims abstract 17
- 239000012634 fragment Substances 0.000 claims abstract 11
- 150000001413 amino acids Chemical group 0.000 claims 46
- 239000013598 vector Substances 0.000 claims 35
- 108010061238 threonyl-glycine Proteins 0.000 claims 32
- 108090000765 processed proteins & peptides Proteins 0.000 claims 30
- 230000027455 binding Effects 0.000 claims 29
- 229920001184 polypeptide Polymers 0.000 claims 29
- 102000004196 processed proteins & peptides Human genes 0.000 claims 29
- 102000004169 proteins and genes Human genes 0.000 claims 21
- XOTBWOCSLMBGMF-SUSMZKCASA-N Thr-Glu-Thr Chemical compound [H]N[C@@H]([C@@H](C)O)C(=O)N[C@@H](CCC(O)=O)C(=O)N[C@@H]([C@@H](C)O)C(O)=O XOTBWOCSLMBGMF-SUSMZKCASA-N 0.000 claims 16
- GXUWHVZYDAHFSV-FLBSBUHZSA-N Thr-Ile-Thr Chemical compound [H]N[C@@H]([C@@H](C)O)C(=O)N[C@@H]([C@@H](C)CC)C(=O)N[C@@H]([C@@H](C)O)C(O)=O GXUWHVZYDAHFSV-FLBSBUHZSA-N 0.000 claims 16
- 108010077112 prolyl-proline Proteins 0.000 claims 16
- 208000008425 Protein deficiency Diseases 0.000 claims 12
- 230000005856 abnormality Effects 0.000 claims 12
- 241001465754 Metazoa Species 0.000 claims 11
- FWMNVWWHGCHHJJ-SKKKGAJSSA-N 4-amino-1-[(2r)-6-amino-2-[[(2r)-2-[[(2r)-2-[[(2r)-2-amino-3-phenylpropanoyl]amino]-3-phenylpropanoyl]amino]-4-methylpentanoyl]amino]hexanoyl]piperidine-4-carboxylic acid Chemical compound C([C@H](C(=O)N[C@H](CC(C)C)C(=O)N[C@H](CCCCN)C(=O)N1CCC(N)(CC1)C(O)=O)NC(=O)[C@H](N)CC=1C=CC=CC=1)C1=CC=CC=C1 FWMNVWWHGCHHJJ-SKKKGAJSSA-N 0.000 claims 10
- 101710178046 Chorismate synthase 1 Proteins 0.000 claims 10
- 101710152695 Cysteine synthase 1 Proteins 0.000 claims 10
- 102100032831 Protein ITPRID2 Human genes 0.000 claims 10
- 108010057821 leucylproline Proteins 0.000 claims 10
- 210000004700 fetal blood Anatomy 0.000 claims 9
- 239000003446 ligand Substances 0.000 claims 9
- TTXMOJWKNRJWQJ-FXQIFTODSA-N Ala-Arg-Ser Chemical compound OC[C@@H](C(O)=O)NC(=O)[C@@H](NC(=O)[C@@H](N)C)CCCN=C(N)N TTXMOJWKNRJWQJ-FXQIFTODSA-N 0.000 claims 8
- PJNSIUPOXFBHDM-GUBZILKMSA-N Ala-Arg-Val Chemical compound [H]N[C@@H](C)C(=O)N[C@@H](CCCNC(N)=N)C(=O)N[C@@H](C(C)C)C(O)=O PJNSIUPOXFBHDM-GUBZILKMSA-N 0.000 claims 8
- HQJKCXHQNUCKMY-GHCJXIJMSA-N Ala-Ile-Asp Chemical compound CC[C@H](C)[C@@H](C(=O)N[C@@H](CC(=O)O)C(=O)O)NC(=O)[C@H](C)N HQJKCXHQNUCKMY-GHCJXIJMSA-N 0.000 claims 8
- OKIKVSXTXVVFDV-MMWGEVLESA-N Ala-Ile-Pro Chemical compound CC[C@H](C)[C@@H](C(=O)N1CCC[C@@H]1C(=O)O)NC(=O)[C@H](C)N OKIKVSXTXVVFDV-MMWGEVLESA-N 0.000 claims 8
- XWFWAXPOLRTDFZ-FXQIFTODSA-N Ala-Pro-Ser Chemical compound C[C@H](N)C(=O)N1CCC[C@H]1C(=O)N[C@@H](CO)C(O)=O XWFWAXPOLRTDFZ-FXQIFTODSA-N 0.000 claims 8
- FFZJHQODAYHGPO-KZVJFYERSA-N Ala-Pro-Thr Chemical compound C[C@@H](O)[C@@H](C(O)=O)NC(=O)[C@@H]1CCCN1C(=O)[C@H](C)N FFZJHQODAYHGPO-KZVJFYERSA-N 0.000 claims 8
- WQKAQKZRDIZYNV-VZFHVOOUSA-N Ala-Ser-Thr Chemical compound [H]N[C@@H](C)C(=O)N[C@@H](CO)C(=O)N[C@@H]([C@@H](C)O)C(O)=O WQKAQKZRDIZYNV-VZFHVOOUSA-N 0.000 claims 8
- VNFSAYFQLXPHPY-CIQUZCHMSA-N Ala-Thr-Ile Chemical compound [H]N[C@@H](C)C(=O)N[C@@H]([C@@H](C)O)C(=O)N[C@@H]([C@@H](C)CC)C(O)=O VNFSAYFQLXPHPY-CIQUZCHMSA-N 0.000 claims 8
- HJDNZFIYILEIKR-OSUNSFLBSA-N Arg-Ile-Thr Chemical compound [H]N[C@@H](CCCNC(N)=N)C(=O)N[C@@H]([C@@H](C)CC)C(=O)N[C@@H]([C@@H](C)O)C(O)=O HJDNZFIYILEIKR-OSUNSFLBSA-N 0.000 claims 8
- BTJVOUQWFXABOI-IHRRRGAJSA-N Arg-Lys-Lys Chemical compound NCCCC[C@@H](C(O)=O)NC(=O)[C@H](CCCCN)NC(=O)[C@@H](N)CCCNC(N)=N BTJVOUQWFXABOI-IHRRRGAJSA-N 0.000 claims 8
- BSYKSCBTTQKOJG-GUBZILKMSA-N Arg-Pro-Ala Chemical compound [H]N[C@@H](CCCNC(N)=N)C(=O)N1CCC[C@H]1C(=O)N[C@@H](C)C(O)=O BSYKSCBTTQKOJG-GUBZILKMSA-N 0.000 claims 8
- HGKHPCFTRQDHCU-IUCAKERBSA-N Arg-Pro-Gly Chemical compound NC(N)=NCCC[C@H](N)C(=O)N1CCC[C@H]1C(=O)NCC(O)=O HGKHPCFTRQDHCU-IUCAKERBSA-N 0.000 claims 8
- BECXEHHOZNFFFX-IHRRRGAJSA-N Arg-Ser-Tyr Chemical compound [H]N[C@@H](CCCNC(N)=N)C(=O)N[C@@H](CO)C(=O)N[C@@H](CC1=CC=C(O)C=C1)C(O)=O BECXEHHOZNFFFX-IHRRRGAJSA-N 0.000 claims 8
- YNSUUAOAFCVINY-OSUNSFLBSA-N Arg-Thr-Ile Chemical compound [H]N[C@@H](CCCNC(N)=N)C(=O)N[C@@H]([C@@H](C)O)C(=O)N[C@@H]([C@@H](C)CC)C(O)=O YNSUUAOAFCVINY-OSUNSFLBSA-N 0.000 claims 8
- DDBMKOCQWNFDBH-RHYQMDGZSA-N Arg-Thr-Lys Chemical compound C[C@H]([C@@H](C(=O)N[C@@H](CCCCN)C(=O)O)NC(=O)[C@H](CCCN=C(N)N)N)O DDBMKOCQWNFDBH-RHYQMDGZSA-N 0.000 claims 8
- PIWWUBYJNONVTJ-ZLUOBGJFSA-N Asn-Asp-Asn Chemical compound C([C@@H](C(=O)N[C@@H](CC(=O)O)C(=O)N[C@@H](CC(=O)N)C(=O)O)N)C(=O)N PIWWUBYJNONVTJ-ZLUOBGJFSA-N 0.000 claims 8
- QNJIRRVTOXNGMH-GUBZILKMSA-N Asn-Gln-Lys Chemical compound NCCCC[C@@H](C(O)=O)NC(=O)[C@H](CCC(N)=O)NC(=O)[C@@H](N)CC(N)=O QNJIRRVTOXNGMH-GUBZILKMSA-N 0.000 claims 8
- PNHQRQTVBRDIEF-CIUDSAMLSA-N Asn-Leu-Ala Chemical compound C[C@@H](C(=O)O)NC(=O)[C@H](CC(C)C)NC(=O)[C@H](CC(=O)N)N PNHQRQTVBRDIEF-CIUDSAMLSA-N 0.000 claims 8
- NLRJGXZWTKXRHP-DCAQKATOSA-N Asn-Leu-Arg Chemical compound [H]N[C@@H](CC(N)=O)C(=O)N[C@@H](CC(C)C)C(=O)N[C@@H](CCCNC(N)=N)C(O)=O NLRJGXZWTKXRHP-DCAQKATOSA-N 0.000 claims 8
- MKJBPDLENBUHQU-CIUDSAMLSA-N Asn-Ser-Leu Chemical compound [H]N[C@@H](CC(N)=O)C(=O)N[C@@H](CO)C(=O)N[C@@H](CC(C)C)C(O)=O MKJBPDLENBUHQU-CIUDSAMLSA-N 0.000 claims 8
- RGKKALNPOYURGE-ZKWXMUAHSA-N Asp-Ala-Val Chemical compound N[C@@H](CC(=O)O)C(=O)N[C@@H](C)C(=O)N[C@@H](C(C)C)C(=O)O RGKKALNPOYURGE-ZKWXMUAHSA-N 0.000 claims 8
- CJUKAWUWBZCTDQ-SRVKXCTJSA-N Asp-Leu-Lys Chemical compound OC(=O)C[C@H](N)C(=O)N[C@@H](CC(C)C)C(=O)N[C@@H](CCCCN)C(O)=O CJUKAWUWBZCTDQ-SRVKXCTJSA-N 0.000 claims 8
- BJDHEININLSZOT-KKUMJFAQSA-N Asp-Tyr-Lys Chemical compound [H]N[C@@H](CC(O)=O)C(=O)N[C@@H](CC1=CC=C(O)C=C1)C(=O)N[C@@H](CCCCN)C(O)=O BJDHEININLSZOT-KKUMJFAQSA-N 0.000 claims 8
- 206010010099 Combined immunodeficiency Diseases 0.000 claims 8
- MLSKFHLRFVGNLL-WDCWCFNPSA-N Gln-Leu-Thr Chemical compound [H]N[C@@H](CCC(N)=O)C(=O)N[C@@H](CC(C)C)C(=O)N[C@@H]([C@@H](C)O)C(O)=O MLSKFHLRFVGNLL-WDCWCFNPSA-N 0.000 claims 8
- QDMVXRNLOPTPIE-WDCWCFNPSA-N Glu-Lys-Thr Chemical compound [H]N[C@@H](CCC(O)=O)C(=O)N[C@@H](CCCCN)C(=O)N[C@@H]([C@@H](C)O)C(O)=O QDMVXRNLOPTPIE-WDCWCFNPSA-N 0.000 claims 8
- CQAHWYDHKUWYIX-YUMQZZPRSA-N Glu-Pro-Gly Chemical compound OC(=O)CC[C@H](N)C(=O)N1CCC[C@H]1C(=O)NCC(O)=O CQAHWYDHKUWYIX-YUMQZZPRSA-N 0.000 claims 8
- SOYWRINXUSUWEQ-DLOVCJGASA-N Glu-Val-Val Chemical compound CC(C)[C@@H](C(O)=O)NC(=O)[C@H](C(C)C)NC(=O)[C@@H](N)CCC(O)=O SOYWRINXUSUWEQ-DLOVCJGASA-N 0.000 claims 8
- NPSWCZIRBAYNSB-JHEQGTHGSA-N Gly-Gln-Thr Chemical compound [H]NCC(=O)N[C@@H](CCC(N)=O)C(=O)N[C@@H]([C@@H](C)O)C(O)=O NPSWCZIRBAYNSB-JHEQGTHGSA-N 0.000 claims 8
- TWTPDFFBLQEBOE-IUCAKERBSA-N Gly-Leu-Gln Chemical compound [H]NCC(=O)N[C@@H](CC(C)C)C(=O)N[C@@H](CCC(N)=O)C(O)=O TWTPDFFBLQEBOE-IUCAKERBSA-N 0.000 claims 8
- YSDLIYZLOTZZNP-UWVGGRQHSA-N Gly-Leu-Met Chemical compound CSCC[C@@H](C(O)=O)NC(=O)[C@H](CC(C)C)NC(=O)CN YSDLIYZLOTZZNP-UWVGGRQHSA-N 0.000 claims 8
- OCPPBNKYGYSLOE-IUCAKERBSA-N Gly-Pro-Met Chemical compound CSCC[C@@H](C(O)=O)NC(=O)[C@@H]1CCCN1C(=O)CN OCPPBNKYGYSLOE-IUCAKERBSA-N 0.000 claims 8
- GWNIGUKSRJBIHX-STQMWFEESA-N Gly-Tyr-Arg Chemical compound C1=CC(=CC=C1C[C@@H](C(=O)N[C@@H](CCCN=C(N)N)C(=O)O)NC(=O)CN)O GWNIGUKSRJBIHX-STQMWFEESA-N 0.000 claims 8
- KOYUSMBPJOVSOO-XEGUGMAKSA-N Gly-Tyr-Ile Chemical compound [H]NCC(=O)N[C@@H](CC1=CC=C(O)C=C1)C(=O)N[C@@H]([C@@H](C)CC)C(O)=O KOYUSMBPJOVSOO-XEGUGMAKSA-N 0.000 claims 8
- JBCLFWXMTIKCCB-UHFFFAOYSA-N H-Gly-Phe-OH Natural products NCC(=O)NC(C(O)=O)CC1=CC=CC=C1 JBCLFWXMTIKCCB-UHFFFAOYSA-N 0.000 claims 8
- 101000929495 Homo sapiens Adenosine deaminase Proteins 0.000 claims 8
- FFJQAEYLAQMGDL-MGHWNKPDSA-N Ile-Lys-Tyr Chemical compound CC[C@H](C)[C@H](N)C(=O)N[C@@H](CCCCN)C(=O)N[C@H](C(O)=O)CC1=CC=C(O)C=C1 FFJQAEYLAQMGDL-MGHWNKPDSA-N 0.000 claims 8
- JDCQDJVYUXNCGF-SPOWBLRKSA-N Ile-Ser-Trp Chemical compound CC[C@H](C)[C@@H](C(=O)N[C@@H](CO)C(=O)N[C@@H](CC1=CNC2=CC=CC=C21)C(=O)O)N JDCQDJVYUXNCGF-SPOWBLRKSA-N 0.000 claims 8
- YBKKLDBBPFIXBQ-MBLNEYKQSA-N Ile-Thr-Gly Chemical compound CC[C@H](C)[C@@H](C(=O)N[C@@H]([C@@H](C)O)C(=O)NCC(=O)O)N YBKKLDBBPFIXBQ-MBLNEYKQSA-N 0.000 claims 8
- GVEODXUBBFDBPW-MGHWNKPDSA-N Ile-Tyr-Leu Chemical compound CC[C@H](C)[C@H](N)C(=O)N[C@H](C(=O)N[C@@H](CC(C)C)C(O)=O)CC1=CC=C(O)C=C1 GVEODXUBBFDBPW-MGHWNKPDSA-N 0.000 claims 8
- SITWEMZOJNKJCH-UHFFFAOYSA-N L-alanine-L-arginine Natural products CC(N)C(=O)NC(C(O)=O)CCCNC(N)=N SITWEMZOJNKJCH-UHFFFAOYSA-N 0.000 claims 8
- RNKSNIBMTUYWSH-YFKPBYRVSA-N L-prolylglycine Chemical compound [O-]C(=O)CNC(=O)[C@@H]1CCC[NH2+]1 RNKSNIBMTUYWSH-YFKPBYRVSA-N 0.000 claims 8
- CQGSYZCULZMEDE-UHFFFAOYSA-N Leu-Gln-Pro Natural products CC(C)CC(N)C(=O)NC(CCC(N)=O)C(=O)N1CCCC1C(O)=O CQGSYZCULZMEDE-UHFFFAOYSA-N 0.000 claims 8
- YVKSMSDXKMSIRX-GUBZILKMSA-N Leu-Glu-Asn Chemical compound [H]N[C@@H](CC(C)C)C(=O)N[C@@H](CCC(O)=O)C(=O)N[C@@H](CC(N)=O)C(O)=O YVKSMSDXKMSIRX-GUBZILKMSA-N 0.000 claims 8
- QJXHMYMRGDOHRU-NHCYSSNCSA-N Leu-Ile-Gly Chemical compound [H]N[C@@H](CC(C)C)C(=O)N[C@@H]([C@@H](C)CC)C(=O)NCC(O)=O QJXHMYMRGDOHRU-NHCYSSNCSA-N 0.000 claims 8
- WXUOJXIGOPMDJM-SRVKXCTJSA-N Leu-Lys-Asn Chemical compound CC(C)C[C@H](N)C(=O)N[C@@H](CCCCN)C(=O)N[C@@H](CC(N)=O)C(O)=O WXUOJXIGOPMDJM-SRVKXCTJSA-N 0.000 claims 8
- ILDSIMPXNFWKLH-KATARQTJSA-N Leu-Thr-Ser Chemical compound CC(C)C[C@H](N)C(=O)N[C@@H]([C@@H](C)O)C(=O)N[C@@H](CO)C(O)=O ILDSIMPXNFWKLH-KATARQTJSA-N 0.000 claims 8
- VKVDRTGWLVZJOM-DCAQKATOSA-N Leu-Val-Ser Chemical compound CC(C)C[C@H](N)C(=O)N[C@@H](C(C)C)C(=O)N[C@@H](CO)C(O)=O VKVDRTGWLVZJOM-DCAQKATOSA-N 0.000 claims 8
- KWUKZRFFKPLUPE-HJGDQZAQSA-N Lys-Asp-Thr Chemical compound [H]N[C@@H](CCCCN)C(=O)N[C@@H](CC(O)=O)C(=O)N[C@@H]([C@@H](C)O)C(O)=O KWUKZRFFKPLUPE-HJGDQZAQSA-N 0.000 claims 8
- LPAJOCKCPRZEAG-MNXVOIDGSA-N Lys-Glu-Ile Chemical compound CC[C@H](C)[C@@H](C(O)=O)NC(=O)[C@H](CCC(O)=O)NC(=O)[C@@H](N)CCCCN LPAJOCKCPRZEAG-MNXVOIDGSA-N 0.000 claims 8
- XYLSGAWRCZECIQ-JYJNAYRXSA-N Lys-Tyr-Glu Chemical compound NCCCC[C@H](N)C(=O)N[C@H](C(=O)N[C@@H](CCC(O)=O)C(O)=O)CC1=CC=C(O)C=C1 XYLSGAWRCZECIQ-JYJNAYRXSA-N 0.000 claims 8
- SITLTJHOQZFJGG-UHFFFAOYSA-N N-L-alpha-glutamyl-L-valine Natural products CC(C)C(C(O)=O)NC(=O)C(N)CCC(O)=O SITLTJHOQZFJGG-UHFFFAOYSA-N 0.000 claims 8
- MFQXSDWKUXTOPZ-DZKIICNBSA-N Phe-Gln-Val Chemical compound CC(C)[C@@H](C(=O)O)NC(=O)[C@H](CCC(=O)N)NC(=O)[C@H](CC1=CC=CC=C1)N MFQXSDWKUXTOPZ-DZKIICNBSA-N 0.000 claims 8
- KXUZHWXENMYOHC-QEJZJMRPSA-N Phe-Leu-Ala Chemical compound [H]N[C@@H](CC1=CC=CC=C1)C(=O)N[C@@H](CC(C)C)C(=O)N[C@@H](C)C(O)=O KXUZHWXENMYOHC-QEJZJMRPSA-N 0.000 claims 8
- BSTPNLNKHKBONJ-HTUGSXCWSA-N Phe-Thr-Gln Chemical compound C[C@H]([C@@H](C(=O)N[C@@H](CCC(=O)N)C(=O)O)NC(=O)[C@H](CC1=CC=CC=C1)N)O BSTPNLNKHKBONJ-HTUGSXCWSA-N 0.000 claims 8
- DBALDZKOTNSBFM-FXQIFTODSA-N Pro-Ala-Asn Chemical compound [H]N1CCC[C@H]1C(=O)N[C@@H](C)C(=O)N[C@@H](CC(N)=O)C(O)=O DBALDZKOTNSBFM-FXQIFTODSA-N 0.000 claims 8
- NHDVNAKDACFHPX-GUBZILKMSA-N Pro-Arg-Ala Chemical compound [H]N1CCC[C@H]1C(=O)N[C@@H](CCCNC(N)=N)C(=O)N[C@@H](C)C(O)=O NHDVNAKDACFHPX-GUBZILKMSA-N 0.000 claims 8
- LNLNHXIQPGKRJQ-SRVKXCTJSA-N Pro-Arg-Arg Chemical compound NC(N)=NCCC[C@@H](C(O)=O)NC(=O)[C@H](CCCN=C(N)N)NC(=O)[C@@H]1CCCN1 LNLNHXIQPGKRJQ-SRVKXCTJSA-N 0.000 claims 8
- ICTZKEXYDDZZFP-SRVKXCTJSA-N Pro-Arg-Pro Chemical compound N([C@@H](CCCN=C(N)N)C(=O)N1[C@@H](CCC1)C(O)=O)C(=O)[C@@H]1CCCN1 ICTZKEXYDDZZFP-SRVKXCTJSA-N 0.000 claims 8
- AHXPYZRZRMQOAU-QXEWZRGKSA-N Pro-Asn-Val Chemical compound CC(C)[C@H](NC(=O)[C@H](CC(N)=O)NC(=O)[C@@H]1CCCN1)C(O)=O AHXPYZRZRMQOAU-QXEWZRGKSA-N 0.000 claims 8
- ZCXQTRXYZOSGJR-FXQIFTODSA-N Pro-Asp-Ser Chemical compound [H]N1CCC[C@H]1C(=O)N[C@@H](CC(O)=O)C(=O)N[C@@H](CO)C(O)=O ZCXQTRXYZOSGJR-FXQIFTODSA-N 0.000 claims 8
- XUSDDSLCRPUKLP-QXEWZRGKSA-N Pro-Asp-Val Chemical compound CC(C)[C@@H](C(O)=O)NC(=O)[C@H](CC(O)=O)NC(=O)[C@@H]1CCCN1 XUSDDSLCRPUKLP-QXEWZRGKSA-N 0.000 claims 8
- AFXCXDQNRXTSBD-FJXKBIBVSA-N Pro-Gly-Thr Chemical compound [H]N1CCC[C@H]1C(=O)NCC(=O)N[C@@H]([C@@H](C)O)C(O)=O AFXCXDQNRXTSBD-FJXKBIBVSA-N 0.000 claims 8
- BWCZJGJKOFUUCN-ZPFDUUQYSA-N Pro-Ile-Gln Chemical compound [H]N1CCC[C@H]1C(=O)N[C@@H]([C@@H](C)CC)C(=O)N[C@@H](CCC(N)=O)C(O)=O BWCZJGJKOFUUCN-ZPFDUUQYSA-N 0.000 claims 8
- JLMZKEQFMVORMA-SRVKXCTJSA-N Pro-Pro-Arg Chemical compound NC(N)=NCCC[C@@H](C(O)=O)NC(=O)[C@@H]1CCCN1C(=O)[C@H]1NCCC1 JLMZKEQFMVORMA-SRVKXCTJSA-N 0.000 claims 8
- MMGJPDWSIOAGTH-ACZMJKKPSA-N Ser-Ala-Gln Chemical compound [H]N[C@@H](CO)C(=O)N[C@@H](C)C(=O)N[C@@H](CCC(N)=O)C(O)=O MMGJPDWSIOAGTH-ACZMJKKPSA-N 0.000 claims 8
- UFKPDBLKLOBMRH-XHNCKOQMSA-N Ser-Glu-Pro Chemical compound C1C[C@@H](N(C1)C(=O)[C@H](CCC(=O)O)NC(=O)[C@H](CO)N)C(=O)O UFKPDBLKLOBMRH-XHNCKOQMSA-N 0.000 claims 8
- CKDXFSPMIDSMGV-GUBZILKMSA-N Ser-Pro-Val Chemical compound [H]N[C@@H](CO)C(=O)N1CCC[C@H]1C(=O)N[C@@H](C(C)C)C(O)=O CKDXFSPMIDSMGV-GUBZILKMSA-N 0.000 claims 8
- VGQVAVQWKJLIRM-FXQIFTODSA-N Ser-Ser-Val Chemical compound [H]N[C@@H](CO)C(=O)N[C@@H](CO)C(=O)N[C@@H](C(C)C)C(O)=O VGQVAVQWKJLIRM-FXQIFTODSA-N 0.000 claims 8
- LMMDEZPNUTZJAY-GCJQMDKQSA-N Thr-Asp-Ala Chemical compound [H]N[C@@H]([C@@H](C)O)C(=O)N[C@@H](CC(O)=O)C(=O)N[C@@H](C)C(O)=O LMMDEZPNUTZJAY-GCJQMDKQSA-N 0.000 claims 8
- LKEKWDJCJSPXNI-IRIUXVKKSA-N Thr-Glu-Tyr Chemical compound C[C@@H](O)[C@H](N)C(=O)N[C@@H](CCC(O)=O)C(=O)N[C@H](C(O)=O)CC1=CC=C(O)C=C1 LKEKWDJCJSPXNI-IRIUXVKKSA-N 0.000 claims 8
- QQWNRERCGGZOKG-WEDXCCLWSA-N Thr-Gly-Leu Chemical compound [H]N[C@@H]([C@@H](C)O)C(=O)NCC(=O)N[C@@H](CC(C)C)C(O)=O QQWNRERCGGZOKG-WEDXCCLWSA-N 0.000 claims 8
- IHAPJUHCZXBPHR-WZLNRYEVSA-N Thr-Ile-Tyr Chemical compound CC[C@H](C)[C@@H](C(=O)N[C@@H](CC1=CC=C(C=C1)O)C(=O)O)NC(=O)[C@H]([C@@H](C)O)N IHAPJUHCZXBPHR-WZLNRYEVSA-N 0.000 claims 8
- GFRIEEKFXOVPIR-RHYQMDGZSA-N Thr-Pro-Lys Chemical compound C[C@@H](O)[C@H](N)C(=O)N1CCC[C@H]1C(=O)N[C@@H](CCCCN)C(O)=O GFRIEEKFXOVPIR-RHYQMDGZSA-N 0.000 claims 8
- AHERARIZBPOMNU-KATARQTJSA-N Thr-Ser-Leu Chemical compound [H]N[C@@H]([C@@H](C)O)C(=O)N[C@@H](CO)C(=O)N[C@@H](CC(C)C)C(O)=O AHERARIZBPOMNU-KATARQTJSA-N 0.000 claims 8
- ZESGVALRVJIVLZ-VFCFLDTKSA-N Thr-Thr-Pro Chemical compound C[C@H]([C@@H](C(=O)N[C@@H]([C@@H](C)O)C(=O)N1CCC[C@@H]1C(=O)O)N)O ZESGVALRVJIVLZ-VFCFLDTKSA-N 0.000 claims 8
- DXHHCIYKHRKBOC-BHYGNILZSA-N Trp-Gln-Pro Chemical compound C1C[C@@H](N(C1)C(=O)[C@H](CCC(=O)N)NC(=O)[C@H](CC2=CNC3=CC=CC=C32)N)C(=O)O DXHHCIYKHRKBOC-BHYGNILZSA-N 0.000 claims 8
- ZZDFLJFVSNQINX-HWHUXHBOSA-N Trp-Thr-Pro Chemical compound C[C@H]([C@@H](C(=O)N1CCC[C@@H]1C(=O)O)NC(=O)[C@H](CC2=CNC3=CC=CC=C32)N)O ZZDFLJFVSNQINX-HWHUXHBOSA-N 0.000 claims 8
- TVOGEPLDNYTAHD-CQDKDKBSSA-N Tyr-Ala-Leu Chemical compound CC(C)C[C@@H](C(O)=O)NC(=O)[C@H](C)NC(=O)[C@@H](N)CC1=CC=C(O)C=C1 TVOGEPLDNYTAHD-CQDKDKBSSA-N 0.000 claims 8
- PWKMJDQXKCENMF-MEYUZBJRSA-N Tyr-Thr-Leu Chemical compound [H]N[C@@H](CC1=CC=C(O)C=C1)C(=O)N[C@@H]([C@@H](C)O)C(=O)N[C@@H](CC(C)C)C(O)=O PWKMJDQXKCENMF-MEYUZBJRSA-N 0.000 claims 8
- SLLKXDSRVAOREO-KZVJFYERSA-N Val-Ala-Thr Chemical compound C[C@H]([C@@H](C(=O)O)NC(=O)[C@H](C)NC(=O)[C@H](C(C)C)N)O SLLKXDSRVAOREO-KZVJFYERSA-N 0.000 claims 8
- UBTBGUDNDFZLGP-SRVKXCTJSA-N Val-Arg-Val Chemical compound CC(C)[C@@H](C(=O)N[C@@H](CCCN=C(N)N)C(=O)N[C@@H](C(C)C)C(=O)O)N UBTBGUDNDFZLGP-SRVKXCTJSA-N 0.000 claims 8
- CPGJELLYDQEDRK-NAKRPEOUSA-N Val-Ile-Ala Chemical compound CC[C@H](C)[C@H](NC(=O)[C@@H](N)C(C)C)C(=O)N[C@@H](C)C(O)=O CPGJELLYDQEDRK-NAKRPEOUSA-N 0.000 claims 8
- LKUDRJSNRWVGMS-QSFUFRPTSA-N Val-Ile-Asp Chemical compound CC[C@H](C)[C@@H](C(=O)N[C@@H](CC(=O)O)C(=O)O)NC(=O)[C@H](C(C)C)N LKUDRJSNRWVGMS-QSFUFRPTSA-N 0.000 claims 8
- GBIUHAYJGWVNLN-AEJSXWLSSA-N Val-Ser-Pro Chemical compound CC(C)[C@@H](C(=O)N[C@@H](CO)C(=O)N1CCC[C@@H]1C(=O)O)N GBIUHAYJGWVNLN-AEJSXWLSSA-N 0.000 claims 8
- GBIUHAYJGWVNLN-UHFFFAOYSA-N Val-Ser-Pro Natural products CC(C)C(N)C(=O)NC(CO)C(=O)N1CCCC1C(O)=O GBIUHAYJGWVNLN-UHFFFAOYSA-N 0.000 claims 8
- NZYNRRGJJVSSTJ-GUBZILKMSA-N Val-Ser-Val Chemical compound CC(C)[C@H](N)C(=O)N[C@@H](CO)C(=O)N[C@@H](C(C)C)C(O)=O NZYNRRGJJVSSTJ-GUBZILKMSA-N 0.000 claims 8
- UVHFONIHVHLDDQ-IFFSRLJSSA-N Val-Thr-Glu Chemical compound C[C@H]([C@@H](C(=O)N[C@@H](CCC(=O)O)C(=O)O)NC(=O)[C@H](C(C)C)N)O UVHFONIHVHLDDQ-IFFSRLJSSA-N 0.000 claims 8
- DVLWZWNAQUBZBC-ZNSHCXBVSA-N Val-Thr-Pro Chemical compound C[C@H]([C@@H](C(=O)N1CCC[C@@H]1C(=O)O)NC(=O)[C@H](C(C)C)N)O DVLWZWNAQUBZBC-ZNSHCXBVSA-N 0.000 claims 8
- JAIZPWVHPQRYOU-ZJDVBMNYSA-N Val-Thr-Thr Chemical compound C[C@H]([C@@H](C(=O)N[C@@H]([C@@H](C)O)C(=O)O)NC(=O)[C@H](C(C)C)N)O JAIZPWVHPQRYOU-ZJDVBMNYSA-N 0.000 claims 8
- LLJLBRRXKZTTRD-GUBZILKMSA-N Val-Val-Ser Chemical compound CC(C)[C@@H](C(=O)N[C@@H](C(C)C)C(=O)N[C@@H](CO)C(=O)O)N LLJLBRRXKZTTRD-GUBZILKMSA-N 0.000 claims 8
- 201000009628 adenosine deaminase deficiency Diseases 0.000 claims 8
- 108010047506 alanyl-glutaminyl-glycyl-valine Proteins 0.000 claims 8
- 108010087924 alanylproline Proteins 0.000 claims 8
- 108010013835 arginine glutamate Proteins 0.000 claims 8
- 208000036556 autosomal recessive T cell-negative B cell-negative NK cell-negative due to adenosine deaminase deficiency severe combined immunodeficiency Diseases 0.000 claims 8
- 108010049041 glutamylalanine Proteins 0.000 claims 8
- 108010034529 leucyl-lysine Proteins 0.000 claims 8
- 210000005087 mononuclear cell Anatomy 0.000 claims 8
- 108010065320 prolyl-lysyl-glutamyl-lysine Proteins 0.000 claims 8
- 108010004914 prolylarginine Proteins 0.000 claims 8
- 108010029020 prolylglycine Proteins 0.000 claims 8
- 108010090894 prolylleucine Proteins 0.000 claims 8
- 108010033670 threonyl-aspartyl-tyrosine Proteins 0.000 claims 8
- 238000002054 transplantation Methods 0.000 claims 8
- 108010009962 valyltyrosine Proteins 0.000 claims 8
- 101710169336 5'-deoxyadenosine deaminase Proteins 0.000 claims 7
- 102000055025 Adenosine deaminases Human genes 0.000 claims 6
- 230000001747 exhibiting effect Effects 0.000 claims 6
- 239000000203 mixture Substances 0.000 claims 6
- MYCSPQIARXTUTP-SRVKXCTJSA-N Asn-Leu-His Chemical compound CC(C)C[C@@H](C(=O)N[C@@H](CC1=CN=CN1)C(=O)O)NC(=O)[C@H](CC(=O)N)N MYCSPQIARXTUTP-SRVKXCTJSA-N 0.000 claims 5
- PDECQIHABNQRHN-GUBZILKMSA-N Asp-Glu-Leu Chemical compound CC(C)C[C@@H](C(O)=O)NC(=O)[C@H](CCC(O)=O)NC(=O)[C@@H](N)CC(O)=O PDECQIHABNQRHN-GUBZILKMSA-N 0.000 claims 5
- JJGBXTYGTKWGAT-YUMQZZPRSA-N Gly-Pro-Glu Chemical compound NCC(=O)N1CCC[C@H]1C(=O)N[C@@H](CCC(O)=O)C(O)=O JJGBXTYGTKWGAT-YUMQZZPRSA-N 0.000 claims 5
- HJSCRFZVGXAGNG-SRVKXCTJSA-N Pro-Gln-Leu Chemical compound CC(C)C[C@@H](C(O)=O)NC(=O)[C@H](CCC(N)=O)NC(=O)[C@@H]1CCCN1 HJSCRFZVGXAGNG-SRVKXCTJSA-N 0.000 claims 5
- YTWNSIDWAFSEEI-RWMBFGLXSA-N Pro-His-Pro Chemical compound C1C[C@H](NC1)C(=O)N[C@@H](CC2=CN=CN2)C(=O)N3CCC[C@@H]3C(=O)O YTWNSIDWAFSEEI-RWMBFGLXSA-N 0.000 claims 5
- LCHZBEUVGAVMKS-RHYQMDGZSA-N Val-Thr-Leu Chemical compound CC(C)C[C@H](NC(=O)[C@@H](NC(=O)[C@@H](N)C(C)C)[C@@H](C)O)C(O)=O LCHZBEUVGAVMKS-RHYQMDGZSA-N 0.000 claims 5
- 210000003494 hepatocyte Anatomy 0.000 claims 5
- 108010036413 histidylglycine Proteins 0.000 claims 5
- 239000005556 hormone Substances 0.000 claims 5
- 229940088597 hormone Drugs 0.000 claims 5
- 108010083708 leucyl-aspartyl-valine Proteins 0.000 claims 5
- 108010031719 prolyl-serine Proteins 0.000 claims 5
- 102000004190 Enzymes Human genes 0.000 claims 4
- 108090000790 Enzymes Proteins 0.000 claims 4
- 102000043395 human ADA Human genes 0.000 claims 4
- 208000015181 infectious disease Diseases 0.000 claims 4
- 108090000695 Cytokines Proteins 0.000 claims 3
- 102000004127 Cytokines Human genes 0.000 claims 3
- 150000001720 carbohydrates Chemical class 0.000 claims 3
- 230000002950 deficient Effects 0.000 claims 3
- 230000003834 intracellular effect Effects 0.000 claims 3
- 210000001616 monocyte Anatomy 0.000 claims 3
- 206010014935 Enzyme abnormality Diseases 0.000 claims 2
- 101001027128 Homo sapiens Fibronectin Proteins 0.000 claims 2
- RJKFOVLPORLFTN-LEKSSAKUSA-N Progesterone Chemical compound C1CC2=CC(=O)CC[C@]2(C)[C@@H]2[C@@H]1[C@@H]1CC[C@H](C(=O)C)[C@@]1(C)CC2 RJKFOVLPORLFTN-LEKSSAKUSA-N 0.000 claims 2
- 230000007812 deficiency Effects 0.000 claims 2
- 239000001963 growth medium Substances 0.000 claims 2
- 238000004519 manufacturing process Methods 0.000 claims 2
- 239000002609 medium Substances 0.000 claims 2
- 239000002207 metabolite Substances 0.000 claims 2
- 239000000583 progesterone congener Substances 0.000 claims 2
- 230000002463 transducing effect Effects 0.000 claims 2
- 208000019838 Blood disease Diseases 0.000 claims 1
- 206010006187 Breast cancer Diseases 0.000 claims 1
- 208000026310 Breast neoplasm Diseases 0.000 claims 1
- HTTJABKRGRZYRN-UHFFFAOYSA-N Heparin Chemical compound OC1C(NC(=O)C)C(O)OC(COS(O)(=O)=O)C1OC1C(OS(O)(=O)=O)C(O)C(OC2C(C(OS(O)(=O)=O)C(OC3C(C(O)C(O)C(O3)C(O)=O)OS(O)(=O)=O)C(CO)O2)NS(O)(=O)=O)C(C(O)=O)O1 HTTJABKRGRZYRN-UHFFFAOYSA-N 0.000 claims 1
- 108010002386 Interleukin-3 Proteins 0.000 claims 1
- 102100039064 Interleukin-3 Human genes 0.000 claims 1
- 241000124008 Mammalia Species 0.000 claims 1
- 206010027476 Metastases Diseases 0.000 claims 1
- 101710135467 Outer capsid protein sigma-1 Proteins 0.000 claims 1
- 239000002253 acid Substances 0.000 claims 1
- 210000001185 bone marrow Anatomy 0.000 claims 1
- 230000021164 cell adhesion Effects 0.000 claims 1
- 238000012258 culturing Methods 0.000 claims 1
- 239000000262 estrogen Substances 0.000 claims 1
- 229940011871 estrogen Drugs 0.000 claims 1
- 208000014951 hematologic disease Diseases 0.000 claims 1
- 208000018706 hematopoietic system disease Diseases 0.000 claims 1
- 229960002897 heparin Drugs 0.000 claims 1
- 229920000669 heparin Polymers 0.000 claims 1
- 230000003211 malignant effect Effects 0.000 claims 1
- 230000009401 metastasis Effects 0.000 claims 1
- 239000000186 progesterone Substances 0.000 claims 1
- 229960003387 progesterone Drugs 0.000 claims 1
- 210000003954 umbilical cord Anatomy 0.000 claims 1
- 230000003394 haemopoietic effect Effects 0.000 abstract 2
- 230000001413 cellular effect Effects 0.000 abstract 1
- 230000002708 enhancing effect Effects 0.000 abstract 1
- 238000001415 gene therapy Methods 0.000 abstract 1
- 230000000392 somatic effect Effects 0.000 abstract 1
Classifications
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
- C12N15/09—Recombinant DNA-technology
- C12N15/63—Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
- C12N15/79—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts
- C12N15/85—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts for animal cells
- C12N15/86—Viral vectors
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K38/00—Medicinal preparations containing peptides
- A61K38/16—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
- A61K38/17—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans
- A61K38/39—Connective tissue peptides, e.g. collagen, elastin, laminin, fibronectin, vitronectin, cold insoluble globulin [CIG]
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A01—AGRICULTURE; FORESTRY; ANIMAL HUSBANDRY; HUNTING; TRAPPING; FISHING
- A01K—ANIMAL HUSBANDRY; AVICULTURE; APICULTURE; PISCICULTURE; FISHING; REARING OR BREEDING ANIMALS, NOT OTHERWISE PROVIDED FOR; NEW BREEDS OF ANIMALS
- A01K67/00—Rearing or breeding animals, not otherwise provided for; New or modified breeds of animals
- A01K67/027—New or modified breeds of vertebrates
- A01K67/0271—Chimeric vertebrates, e.g. comprising exogenous cells
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K47/00—Medicinal preparations characterised by the non-active ingredients used, e.g. carriers or inert additives; Targeting or modifying agents chemically bound to the active ingredient
- A61K47/50—Medicinal preparations characterised by the non-active ingredients used, e.g. carriers or inert additives; Targeting or modifying agents chemically bound to the active ingredient the non-active ingredient being chemically bound to the active ingredient, e.g. polymer-drug conjugates
- A61K47/69—Medicinal preparations characterised by the non-active ingredients used, e.g. carriers or inert additives; Targeting or modifying agents chemically bound to the active ingredient the non-active ingredient being chemically bound to the active ingredient, e.g. polymer-drug conjugates the conjugate being characterised by physical or galenical forms, e.g. emulsion, particle, inclusion complex, stent or kit
- A61K47/6901—Conjugates being cells, cell fragments, viruses, ghosts, red blood cells or viral vectors
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P35/00—Antineoplastic agents
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P35/00—Antineoplastic agents
- A61P35/02—Antineoplastic agents specific for leukemia
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P43/00—Drugs for specific purposes, not provided for in groups A61P1/00-A61P41/00
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P7/00—Drugs for disorders of the blood or the extracellular fluid
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C07—ORGANIC CHEMISTRY
- C07K—PEPTIDES
- C07K14/00—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
- C07K14/435—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans
- C07K14/78—Connective tissue peptides, e.g. collagen, elastin, laminin, fibronectin, vitronectin or cold insoluble globulin [CIG]
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
- C12N15/09—Recombinant DNA-technology
- C12N15/11—DNA or RNA fragments; Modified forms thereof; Non-coding nucleic acids having a biological activity
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N9/00—Enzymes; Proenzymes; Compositions thereof; Processes for preparing, activating, inhibiting, separating or purifying enzymes
- C12N9/14—Hydrolases (3)
- C12N9/78—Hydrolases (3) acting on carbon to nitrogen bonds other than peptide bonds (3.5)
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A01—AGRICULTURE; FORESTRY; ANIMAL HUSBANDRY; HUNTING; TRAPPING; FISHING
- A01K—ANIMAL HUSBANDRY; AVICULTURE; APICULTURE; PISCICULTURE; FISHING; REARING OR BREEDING ANIMALS, NOT OTHERWISE PROVIDED FOR; NEW BREEDS OF ANIMALS
- A01K2217/00—Genetically modified animals
- A01K2217/05—Animals comprising random inserted nucleic acids (transgenic)
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K38/00—Medicinal preparations containing peptides
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2740/00—Reverse transcribing RNA viruses
- C12N2740/00011—Details
- C12N2740/10011—Retroviridae
- C12N2740/10041—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector
- C12N2740/10043—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector viral genome or elements thereof as genetic vector
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2740/00—Reverse transcribing RNA viruses
- C12N2740/00011—Details
- C12N2740/10011—Retroviridae
- C12N2740/13011—Gammaretrovirus, e.g. murine leukeamia virus
- C12N2740/13041—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector
- C12N2740/13043—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector viral genome or elements thereof as genetic vector
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2740/00—Reverse transcribing RNA viruses
- C12N2740/00011—Details
- C12N2740/10011—Retroviridae
- C12N2740/16011—Human Immunodeficiency Virus, HIV
- C12N2740/16041—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector
- C12N2740/16043—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector viral genome or elements thereof as genetic vector
Landscapes
- Health & Medical Sciences (AREA)
- Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
- Chemical & Material Sciences (AREA)
- Engineering & Computer Science (AREA)
- Genetics & Genomics (AREA)
- Organic Chemistry (AREA)
- General Health & Medical Sciences (AREA)
- Zoology (AREA)
- Bioinformatics & Cheminformatics (AREA)
- Medicinal Chemistry (AREA)
- Biotechnology (AREA)
- Animal Behavior & Ethology (AREA)
- Molecular Biology (AREA)
- Biomedical Technology (AREA)
- Wood Science & Technology (AREA)
- General Engineering & Computer Science (AREA)
- Pharmacology & Pharmacy (AREA)
- Public Health (AREA)
- Veterinary Medicine (AREA)
- Biochemistry (AREA)
- Biophysics (AREA)
- Epidemiology (AREA)
- Microbiology (AREA)
- Virology (AREA)
- Plant Pathology (AREA)
- Environmental Sciences (AREA)
- Hematology (AREA)
- Cell Biology (AREA)
- Physics & Mathematics (AREA)
- Nuclear Medicine, Radiotherapy & Molecular Imaging (AREA)
- General Chemical & Material Sciences (AREA)
- Chemical Kinetics & Catalysis (AREA)
- Gastroenterology & Hepatology (AREA)
- Proteomics, Peptides & Aminoacids (AREA)
- Toxicology (AREA)
- Animal Husbandry (AREA)
- Biodiversity & Conservation Biology (AREA)
- Diabetes (AREA)
- Oncology (AREA)
- Immunology (AREA)
Abstract
레트로바이러스에 의해 조혈 세포 및 다른 세포의 형질도입 효능을 증가시키는 방법은 피브로넥틴 또는 피브로넥틴 단편의 존재하에 세포를 감염시킴을 포함한다. 도면으로 알 수 있는 바와 같이, 피브로넥틴 및 피브로넥틴 단편은 세포, 특히 수임 조상 및 원시 조혈 간세포를 포함하는 조혈세포내로의 레트로바이러스-매개된 유전자 전이를 현저히 증강시킨다. 또한, 본 발명은 증강된 유전자 전이를 이용한 신체 유전자 치료를 위한 개선된 방법, 세포내로의 레트로바이러스-매개된 DNA 전이를 증강시키는 조혈성 세포 모집단 및 신규한 작제물 및 이의 용도에 관한 것이다.
Description
본 내용은 요부공개 건이므로 전문내용을 수록하지 않았음
Claims (99)
- 생존가능한 조혈세포를 실질적으로 순수한 피브로넥틴, 실질적으로 순수한 피브로넥틴 단편 또는 이의 혼합물의 존재하에 복제-결함 재조합 레트로바이러스로 감염시켜 레트로바이러스 벡터에 의한 조혈세포의 형질도입빈도를 증가시킴을 포함하여, 복제-결함 레트로바이러스 벡터에 의해 생존가능한 조혈세포의 형질도입 빈도를 증가시키는 방법.
- 제1항에 있어서, 조혈세포가 단백질 결핍 또는 단백질 이상을 가지며 재조합 페트로바이러스 베터가 단백질을 코딩하는 외래 유전자를 포함하는 방법.
- 제2항에 있어서, 외래 유전자가 아데노신 데아미나제를 코딩하는 유전자인 방법.
- 제3항에 있어서, 외래 유전자가 사람 아데노신 데아미나제를 코딩하는 유전자인 방법.
- 제1항에 있어서, CS-1 도메인의 세포-결합 활성을 제공하는 아미노산 서열 및 헤파린Ⅱ 도메인의 레트로바이러스 결합 활성을 제공하는 아미노산 서열을 포함하는 피브로넥틴 단편의 존재하에서 세포를 레트로바이러스 벡터로 감염시키는 방법.
- 제1항에 있어서, 조혈세포가 사람 간세포를 포함하는 방법.
- 제6항에 있어서. 조혈세포가 부착-음성, 저밀도, 단핵세포임을 특징으로 하는 방법.
- 배지 중의 생존가능한 조혈세포를 부동화된 피브로넥틴, 부동화된 피브로넥틴 단편 또는 이의 부동화된 혼합물의 존재하에서 복제-결함 재조합 레트로바이러스로 감염시켜 형질도입된 조혈세포를 제조함을 포함하여, 형질도입된 조혈세포를 제조하는 방법.
- 제8항에 있어서, 형질도입된 조혈세포를 수집하는 방법.
- 제8항에 있어서, 조혈세포가 단백질 결핍 또는 단백질 이상을 가지고 재조합 레트로바이러스 벡터가 단백질을 코딩하는 외래 유전자를 포함하는 방법.
- 제8항에 있어서, 조혈세포가 효소 결핍성 또는 효소 이상을 가지고 외래 유전자가 효소를 코딩하는 유전자인 방법.
- 제11항에 있어서, 조혈세포가 효소 결핍 또는 효소 이상을 갖는 사람 조혈세포이고 외래 유전자가 효소를 코딩하는 유전자인 방법
- 제11항에 있어서, 조혈세포가 아데노신 데아미나제 결핍을 가지고 외래 유전자가 아데노신 데아미나제를 코딩하는 방법.
- 제12항에 있어서, 사람 조혈세포가 아데노신 데아미나제 결핍을 가지고 외래 유전자가 아데노신 데아미나제를 코딩하는 방법.
- 제12항에 있어서, CS-1 도메인의 세포-결합 활성을 제공하는 아미노산 서열 및 헤파린-Ⅱ 도메인의 레트로바이러스 결합 활성을 제공하는 아미노산 서열을 포함하는 부동화된 피브로넥틴 단편의 존재하에서 세포를 레트로바이러스로 감염시키는 방법.
- 제15항에 있어서, 조혈세포가 사람 간세포를 포함하는 방법.
- 제16항에 있어서, 조혈세포가 부착-음성, 저밀도, 단핵 세포임을 특징으로 하는 방법.
- 동물 공여체로부터 생존가능한 조혈세포를 수득하는 방법 : 레트로바이러스 벡터에 의한 세포의 형질도입 효능을 증가시키기에 효과적인 부동화량의 피브로넥틴 및/또는 이의 단편의 존재하에서 외래 DNA를 포함하는 복제결함 재조합 레트로바이러스 벡터로 생존가능한 조혈세포를 감염시켜 형질도입된 생존가능한 조혈세포를 제조하는단계 : 형질도입된 생존가능한 조혈세포를 세포 이식으로 동물 수용체내로 도입시키는 단계를 포함하는, 세포 이식을 위한 개선된 방법.
- 제18항에 있어서, 세포 이식이 동물 수용체의 골수 혈액 질환을 치료하기 위한 방법.
- 제18항에 있어서, 세포 이식이 동물 수용체의 단백질 결핍 또는 단백질 이상을 치료하기 위한 방법.
- 제19항에 있어서, 동물 공여체 및 동물 수용체가 사람인 방법.
- 제21항에 있어서, 동물 수용체가 자가 공여체인 방법.
- 부동화된 피브로넥틴, 부동화된 피브로넥틴 단편 또는 이의 부동화된 혼합물을 포함하는 배양 배지내에 생존가능한 조혈세포를 포함하는, 레트로바이러스-매개된 유전자 전이를 수행하는데 적합한 세포 모집단.
- 부동화된 피브로넥틴, 부동화된 피브로넥틴 단편 또는 이의 부동화된 혼합물을 포함하는, 생존가능한 조혈세포를 유지시킬 수 있는 배양 배지.
- 부동화된 피브로넥틴, 부동화된 피브로넥틴 단편 또는 이의 부동화된 혼합물의 존재하에서 레트로바이러스-매개된 유전자 전이로 형질도입된 생존 가능한 조혈 세포를 포함하는 세포 모집단.
- 부동화된 피브로넥틴, 부동화된 피브로넥틴 단편 또는 이의 부동화된 혼합물의존재하에서 레트로바이러스-매개된 유전자 전이를 수행함을 포함하여, 생존가능한 조혈세포의 레트로바이러스-매개된 유전자 전이를 개선시키는 방법.
- 제26항에 있어서, 조혈세포가 포유동물의 간세포를 포함하는 방법.
- 조혈 간세포내에 농축된 생존가능한 조혈세포의 모집단을 피브로넥틴의 헤파린-Ⅱ 도메인의 레트로바이러스-결합 활성을 제공하는 제1아미노산 서열 및 피브로넥틴의 CS-1 도메인의 세포-결합 활성을 제공하는 제2아미노산 서열을 포함하는 유효한 부동화량의 폴리펩타이드의 존재하에서 복제-결함 재조합 레트로바이러스 벡터로 감염시켜 레트로바이러스 벡터에 의한 조혈세포의 형질도입 빈도을 증가시킴을 포함하여, 복제-결함 재조합 레트로바이러스 벡터에 의한 조혈세포의 형질도입 빈도를 증가시키는 방법.
- 제28항에 있어서, 조혈세포가 단백질 결핍 또는 단백질 이상을 가지고 재조합 레트로바이러스 벡터가 단백질을 코딩하는 외래 유전자를 포함하는 방법.
- 제29항에 있어서, 외래 유전자가 아데노신 데아미나제를 코딩하는 유전자인 방법.
- 제30항에 있어서, 외래 유전자가 사람 아데노신 데아미나제를 코딩하는 유전자인 방법.
- 제29항에 있어서, 조혈세포가 부착-음성, 저밀도, 단핵 세포임을 특징으로 하는 방법.
- 제28항에 있어서, 감염이 (ⅰ) 서열표 1의 제1아미노산 서열, (ⅱ) 서열표 2의 제2아미노산 서열 또는 원시 조혈세포를 결합시키는 능력을 나타내기에 충분히 유사한 아미노산 서열을 포함하는 폴리펩타이드의 존재하에서 수행되는 방법.서열표 1Ala Ile Pro Ala Pro Thr Asp Leu Lys Phe Thr Gln Val Thr Pro ThrSer Leu Ser Ala Gln Trp Thr Pro Pro Asn Val Gln Leu Thr Gly TyrArg Val Arg Val Thr Pro Lys Glu Lys Thr Gly Pro Met Lys Glu IleAsn Leu Ala Pro Asp Ser Ser Ser Val Val Val Ser Gly Leu Met ValAla Thr Lys Tyr Glu Val Ser Val Tyr Ala Leu Lys Asp Thr Leu ThrSer Arg Pro Ala Gln Gly Val Val Thr Thr Leu Glu Asn Val Ser ProPro Arg Arg Ala Arg Val Thr Asp Ala Thr Glu Thr Thr Ile Thr IleSer Trp Arg Thr Lys Thr Glu Thr Ile Thr Gly Phe Gln Val Asp AlaVal Pro Ala Asn Gly Gln Thr Pro Ile Gln Arg Thr Ile Sys Pro AspVal Arg Ser Tyr Thr Ile Thr Gly Leu Gln Pro Gly Thr Asp Tyr LysIle Tyr Leu Tyr Thr Leu Asn Asp Asn Ala Arg Ser Ser Pro Val ValIle Asp Ala Ser Thr Ala Ile Asp Ala Pro Ser Asn Leu Arg Phe LeuAla Thr Thr Pro Asn Ser Leu Leu Val Ser Trp Gln Pro Pro Arg AlaArg Ile Thr Gly Tyr Ile Ile Lys Tyr Glu Sys Pro Gly Sev Pro ProArg Glu Val Val Pro Arg Pro Arg Pro Gly Val Thr Glu Ala Thr IleThr Gly Leu Glu Pro Gly Thr Glu Tyr Thr Ile Tyr Val Ile Ala LeuLys Asn Asn Gln Lys Ser Glu Pro Leu Ile Gly Arg Lys Lys Thr서열표 2Asp Glu Leu Pro Gln Leu Val Thr Leu Pro His Pro Asn Leu His GlyPro Glu Ile Leu Asp Val Pro Ser Thr
- (ⅰ) 피브로넥틴의 헤파린-Ⅱ 도메인의 레트로바이러스-결합 활성을 제공하는 제1아미노산 서열 및 (ⅱ) 피브로넥틴의 CS-1 도메인의 세포-결합 활성을 제공하는 제2아미노산 서열을 포함하는, 레트로바이러스 벡터에 의한 조혈세포의 형질도입 빈도를 증가시키기에 효과적인 부동화량의 폴리펩타이드의 존재 및 레트로바이러스 생성 세포의 부재하에서 레트로바이러스-매개된 유전자 전이로 형질도입된 생존가능한 조혈세포를 포함하는 세포 모집단.
- 제34항에 있어서, 조혈 간세포내에 농축된 세포 모집단.
- 제35항에 있어서, 생존가능한 조혈세포가 사람 조혈 간세포내에 농축된 사람 조혈세포인 세포 모집단.
- 제36항에 있어서, 부착-음성, 저밀도, 단핵세포임을 특징으로 하는 사람 조혈세포의 실질적으로 균일한 모집단인 세포 모집단.
- 제36항에 있어서, 외래 유전자를 포함하는 재조합 레트로바이러스 벡터로 형질도입시켜 세포내의 단백질 결핍 또는 단백질 이상을 교정시킨 세포 모집단.
- 제38항에 있어서, 아데노신 데아미나제 유전자를 포함하는 재조합 레트로바이러스 벡터로 형질도입시켜 세포내의 아데노신 데아미나제 결핍을 교정시킨 세포 모집단.
- (ⅰ) 피브로넥틴의 헤파린-Ⅱ 도메인의 레트로바이러스-결합 활성을 제공하는 제1아미노산 서열 및 (ⅱ) 피브로넥틴의 CS-1 도메인의 세포-결합 활성을 제공하는 제2아미노산을 포함하는, 레트로바이러스 벡터에 의한 조혈세포의 형질도입 빈도를 증가시키기에 효과적인 부동화량의 폴리펩타이드의 존재 및 레트로바이러스 생성 세포의 부재하에서 레트로바이러스-매개된 유전자 전이로 형질도입된 생존가능한 조혈세포를 세포 이식으로 동물내로 도입시킴을 포함하는, 세포 이식 방법.
- 제40항에 있어서, 생존가능한 조혈세포가 조혈 간세포내에 농축되는 세포 이식 방법.
- 제41항에 있어서, 생존가능한 조혈세포가 사람 조혈 간세포내에 농축된 사람 조혈세포인 세포 이식 방법.
- 제42항에 있어서, 조혈세포가 부착-음성, 저밀도, 단핵세포임을 특징으로 하는 사람 조혈세포의 실질적으로 균일한 모집단인 세포 이식 방법.
- 제42항에 있어서, 조혈세포가 세포내에서 단백질 결핍 또는 단백질 이상을 교정하기 위한 외래 유전자를 포함하는 재조합 레트로바이러스 벡터로 형질도입된 세포 이식 방법.
- 제44항에 있어서, 조혈세포가 사람 아데노신 데아미나제 유전자를 포함하는 재조합 레트로바이러스 벡터에 의해 형질도입되어 세포내의 아데노신 데아미나제 결핍이 교정된 세포 이식 방법.
- 제대 혈액으로부터의 생존가능한 조혈세포를 (ⅰ) 피브로넥틴의 헤파린-Ⅱ 도메인의 레트로바이러스-결합 활성을 제공하는 제1아미노산 서열 및 (ⅱ) 피브로넥틴의 CS-1 도메인의 세포-결합 활성을 제공하는 제2아미노산 서열을 포함하는, 재조합 레트로바이러스 벡터에 의한 조혈세포의 형질도입빈도를 증가시키기에 효과적인 부동화량의 폴리펩타이드의 존재하에서 복제-결함 재조합 레트로바이러스 벡터로 감염시킴을 포함하여, 세포 이식 방법에 적합한 형질도입된 제대 혈액 세포를 수득하는 방법.
- 제46항에 있어서, 조혈세포가 조혈 간세포내에 농축된 제대 혈액으로부터의 사람 조혈세포인 방법.
- 제47항에 있어서, 조혈세포가 부착-음성, 저밀도, 단핵세포임을 특징으로 하는 제대 혈액으로부터의 사람 조혈세포의 실질적으로 균일한 모집단인 방법.
- 제47항에 있어서, 조혈세포가 단백질 결핍 또는 단백질 이상을 가지고 재조합 레트로바이러스 벡터가 단백질을 코딩하는 사람 유전자를 포함하는 방법.
- 제49항에 있어서, 외래 유전자가 아데노신 데아미나제르 코딩하는 유전자인 방법.
- (ⅰ) 피브로넥틴의 헤파린-Ⅱ 도메인의 레트로바이러스-결합 활성을 제공하는 제1아미노산 서열 및 (ⅱ) 피브로넥틴의 CS-1 도메인의 세포-결합 활성을 제공하는 제2아미노산 서열을 포함하는, 레트로바이러스 벡터에 의한 제대 혈액으로부터 조혈세포의 형질도입빈도를 증가시키기에 효과적인 부동화량의 폴리펩타이드의 존재하에서 레트로바이러스-매개된 유전자 전이로 형질도입시킨 제대 혈액으로부터의 생존가능한 조혈세포를 포함하는 세포 모집단.
- 제51항에 있어서, 조혈세포가 사람 제대 혈액으로부터의 사람 조혈세포인 세포 모집단.
- 제52항에 있어서, 제대 혈액으로부터의 사람 조혈 간세포내에 농축된 세포 모집단.
- 제53항에 있어서, 부착-음성, 저밀도, 단핵 세포임을 특징으로 하는 사람 조혈세포의 실질적인 균일한 모집단인 세포 모집단.
- 제53항에 있어서, 세포 중의 단백질 결핍 또는 단백질 이상을 교정하기 위한 외래 유전자를 포함하는 재조합 레트로바이러스 벡터로 형질도입된 세포 모집단.
- 제55항에 있어서, 사람 아데노신 데아미나제 유전자를 포함하는 재조합 레트로바이러스 벡터로 형질도입시켜 세포내의 아데노신 데아미나제 결핍성을 교정시킨 세포 모집단.
- (ⅰ) 피브로넥틴의 헤파린-Ⅱ 도메인의 레트로바이러스-결합 활성을 제공하는 제1아미노산 서열 및 (ⅱ) 피브로넥틴의 CS-1 도메인의 세포-결합 활성을 제공하는 제2아미노산 서열을 포함하는, 레트로바이러스 벡터에 의한 제대 간세포의 형질도입빈도를 증가시키기에 효과적인 부동화량의 폴리펩타이드의 존재하에서 레트로바이러스-매개된 유전자 전이로 형질도입시킨 제대 혈액으로부터의 생존가능한 조혈세포를 세포 이식으로 동물에 도입시킴을 포함하는, 세포 이식 방법.
- 제57항에 있어서, 동물이 사람이고 조혈세포가 사람 조혈 간세포내에 농축된 사람 조혈세포인 세포 이식 방법.
- 제58항에 있어서, 조혈세포가 부착-음성, 저밀도, 단핵 세포임을 특징으로 하는 사람 조혈세포의 실질적으로 균일한 모집단인 세포 이식 방법.
- 제58항에 있어서, 조혈 세포가 세포내의 단백질 결핍 또는 단백질 이상을 교정하기 위한 외래 유전자를 포함하는 재조합 레트로바이러스 벡터로 형질도입된 세포 이식 방법.
- 제60항에 있어서, 조혈세포가 사람 아데노신 데아미나제 유전자를 포함하는 재조합 레트로바이러스 벡터로 형질도입되어 세포내의 아데노신 데아미나제 결핍이 교정된 세포 이식 방법.
- 서열표 1의 제1아미노산 서열 또는 레트로바이러스를 결합시키는 능력을 나타내기에 충분히 유사한 아미노산 서열 및 서열표 2의 제1아미노산 서열 또는 원시 조혈세포를 결합시키는 능력을 나타내기에 충분히 유사한 아미노산 서열을 포함하는 유효량의 부동화된 재조합 폴리펩타이드의 존재하에서 조혈세포를 복제-결함 재조합 레트로바이러스 벡터로 감염시킴을 포함하여, 복제-결함 재조합 레트로바이러스 벡터에 의한 조혈세포의 형질도입 빈도를 증가시키는 방법.서열표 1Ala Ile Pro Ala Pro Thr Asp Leu Lys Phe Thr Gln Val Thr Pro ThrSer Leu Ser Ala Gln Trp Thr Pro Pro Asn Val Gln Leu Thr Gly TyrArg Val Arg Val Thr Pro Lys Glu Lys Thr Gly Pro Met Lys Glu IleAsn Leu Ala Pro Asp Ser Ser Ser Val Val Val Ser Gly Leu Met ValAla Thr Lys Tyr Glu Val Ser Val Tyr Ala Leu Lys Asp Thr Leu ThrSer Arg Pro Ala Gln Gly Val Val Thr Thr Leu Glu Asn Val Ser ProPro Arg Arg Ala Arg Val Thr Asp Ala Thr Glu Thr Thr Ile Thr IleSer Trp Arg Thr Lys Thr Glu Thr Ile Thr Gly Phe Gln Val Asp AlaVal Pro Ala Asn Gly Gln Thr Pro Ile Gln Arg Thr Ile Sys Pro AspVal Arg Ser Tyr Thr Ile Thr Gly Leu Gln Pro Gly Thr Asp Tyr LysIle Tyr Leu Tyr Thr Leu Asn Asp Asn Ala Arg Ser Ser Pro Val ValIle Asp Ala Ser Thr Ala Ile Asp Ala Pro Ser Asn Leu Arg Phe LeuAla Thr Thr Pro Asn Ser Leu Leu Val Ser Trp Gln Pro Pro Arg AlaArg Ile Thr Gly Tyr Ile Ile Lys Tyr Glu Sys Pro Gly Sev Pro ProArg Glu Val Val Pro Arg Pro Arg Pro Gly Val Thr Glu Ala Thr IleThr Gly Leu Glu Pro Gly Thr Glu Tyr Thr Ile Tyr Val Ile Ala LeuLys Asn Asn Gln Lys Ser Glu Pro Leu Ile Gly Arg Lys Lys Thr서열표 2Asp Glu Leu Pro Gln Leu Val Thr Leu Pro His Pro Asn Leu His GlyPro Glu Ile Leu Asp Val Pro Ser Thr
- 제62항에 있어서, 조혈세포가 단백질 결핍 또는 단백질 이상을 가지고 재조합 레트로바이러스 벡터가 단백질을 코딩하는 외래 유전자를 포함하는 방법.
- 제63항에 있어서, 외래 유전자가 아데노신 데아미나제를 코딩하는 유전자인 방법.
- 제64항에 있어서, 외래 유전자가 사람 아데노신 데아미나제를 코딩하는 유전자인 방법.
- 제63항에 있어서, 조혈세포가 사람 간세포를 포함하는 외래 유전자가 사람 유전인 방법.
- 제66항에 있어서, 조혈 세포가 부착-음성, 저밀도, 단핵 세포임을 특징으로 하는 방법.
- 서열표 1의 제1아미노산 서열 또는 레트로바이러스를 결합시키는 능력을 나타내기에 충분히 유사한 아미노산 서열 및 서열표 2의 제2아미노산 서열 또는 원시 조혈세포를 결합시키는 능력을 나타내기에 충분히 유사한 아미노산 서열을 포함하는, 조혈세포의 형질도입 빈도을 증가시키는 유효량의 부동화된 재조합 폴리펩타이드의 존재 및 레트로바이러스 생성 세포의 부재하에서 레트로바이러스-매개된 유전자 전이로 형질도입된 생존가능한 조혈세포를 포함하는 세포 모집단.서열표 1Ala Ile Pro Ala Pro Thr Asp Leu Lys Phe Thr Gln Val Thr Pro ThrSer Leu Ser Ala Gln Trp Thr Pro Pro Asn Val Gln Leu Thr Gly TyrArg Val Arg Val Thr Pro Lys Glu Lys Thr Gly Pro Met Lys Glu IleAsn Leu Ala Pro Asp Ser Ser Ser Val Val Val Ser Gly Leu Met ValAla Thr Lys Tyr Glu Val Ser Val Tyr Ala Leu Lys Asp Thr Leu ThrSer Arg Pro Ala Gln Gly Val Val Thr Thr Leu Glu Asn Val Ser ProPro Arg Arg Ala Arg Val Thr Asp Ala Thr Glu Thr Thr Ile Thr IleSer Trp Arg Thr Lys Thr Glu Thr Ile Thr Gly Phe Gln Val Asp AlaVal Pro Ala Asn Gly Gln Thr Pro Ile Gln Arg Thr Ile Sys Pro AspVal Arg Ser Tyr Thr Ile Thr Gly Leu Gln Pro Gly Thr Asp Tyr LysIle Tyr Leu Tyr Thr Leu Asn Asp Asn Ala Arg Ser Ser Pro Val ValIle Asp Ala Ser Thr Ala Ile Asp Ala Pro Ser Asn Leu Arg Phe LeuAla Thr Thr Pro Asn Ser Leu Leu Val Ser Trp Gln Pro Pro Arg AlaArg Ile Thr Gly Tyr Ile Ile Lys Tyr Glu Sys Pro Gly Sev Pro ProArg Glu Val Val Pro Arg Pro Arg Pro Gly Val Thr Glu Ala Thr IleThr Gly Leu Glu Pro Gly Thr Glu Tyr Thr Ile Tyr Val Ile Ala LeuLys Asn Asn Gln Lys Ser Glu Pro Leu Ile Gly Arg Lys Lys Thr서열표 2Asp Glu Leu Pro Gln Leu Val Thr Leu Pro His Pro Asn Leu His GlyPro Glu Ile Leu Asp Val Pro Ser Thr
- 제68항에 있어서, 조혈 간세포내에 농축된 세포 모집단.
- 제69항에 있어서, 생존가능한 조혈세포가 사람 조혈 간세포내에 농축된 사람 조혈세포인 세포 모집단.
- 제70항에 있어서, 부착-음성, 저밀도, 단핵 세포임을 특징으로 하는 사람 조혈세포의 실질적으로 균일한 모집단인 세포 모집단.
- 제70항에 있어서, 세포내의 단백질 결핍 또는 단백질 이상을 교정하기 위한 외래 유전자를 포함하는 재조합 레트로바이러스 벡터로 형질도입된 세포 모집단.
- 제72항에 있어서, 사람 아데노신 데아미나제 유전자를 포함하는 재조합 레트로바이러스 벡터로 형질도입되어 세포내의 아데노신 데아미나제 결핍이 교정된 세포 모집단.
- 서열표 1의 제1아미노산 서열 또는 레트로바이러스를 결합시키는 능력을 나타내기에 충분히 유사한 아미노산 서열 및 서열표2의 제2아미노산 서열 또는 원시 조혈세포를 결합시키는 능력을 나타내기에 충분히 유사한 아미노산 서열을 포함하는, 조혈세포의 형질도입 빈도를 증가시키는 유효량의 부동화된 폴리펩타이드의 존재 및 레트로바이러스 생성 세포의 부재하에서 레트로바이러스-매개된 유전자 전이로 형질도입된생존가능한 조혈세포를 세포 이식에 의해 동물내로 도입함을 포함하는, 세포 이식 방법.서열표 1Ala Ile Pro Ala Pro Thr Asp Leu Lys Phe Thr Gln Val Thr Pro ThrSer Leu Ser Ala Gln Trp Thr Pro Pro Asn Val Gln Leu Thr Gly TyrArg Val Arg Val Thr Pro Lys Glu Lys Thr Gly Pro Met Lys Glu IleAsn Leu Ala Pro Asp Ser Ser Ser Val Val Val Ser Gly Leu Met ValAla Thr Lys Tyr Glu Val Ser Val Tyr Ala Leu Lys Asp Thr Leu ThrSer Arg Pro Ala Gln Gly Val Val Thr Thr Leu Glu Asn Val Ser ProPro Arg Arg Ala Arg Val Thr Asp Ala Thr Glu Thr Thr Ile Thr IleSer Trp Arg Thr Lys Thr Glu Thr Ile Thr Gly Phe Gln Val Asp AlaVal Pro Ala Asn Gly Gln Thr Pro Ile Gln Arg Thr Ile Sys Pro AspVal Arg Ser Tyr Thr Ile Thr Gly Leu Gln Pro Gly Thr Asp Tyr LysIle Tyr Leu Tyr Thr Leu Asn Asp Asn Ala Arg Ser Ser Pro Val ValIle Asp Ala Ser Thr Ala Ile Asp Ala Pro Ser Asn Leu Arg Phe LeuAla Thr Thr Pro Asn Ser Leu Leu Val Ser Trp Gln Pro Pro Arg AlaArg Ile Thr Gly Tyr Ile Ile Lys Tyr Glu Sys Pro Gly Sev Pro ProArg Glu Val Val Pro Arg Pro Arg Pro Gly Val Thr Glu Ala Thr IleThr Gly Leu Glu Pro Gly Thr Glu Tyr Thr Ile Tyr Val Ile Ala LeuLys Asn Asn Gln Lys Ser Glu Pro Leu Ile Gly Arg Lys Lys Thr서열표 2Asp Glu Leu Pro Gln Leu Val Thr Leu Pro His Pro Asn Leu His GlyPro Glu Ile Leu Asp Val Pro Ser Thr
- 제74항에 있어서, 생존가능한 조혈세포가 사람 조혈 간세포내에 농축된 사람 조혈세포인 세포 이식 방법.
- 제75항에 있어서, 생존가능한 조혈세포가 사람 조혈 간세포내에 농축된 사람 조혈세포인 세포 이식 방법.
- 제76항에 있어서, 조혈세포가 부착-음성, 저밀도, 단핵 세포임을 특징으로 하는 사람 조혈세포의 실질적으로 균일한 모집단인 세포 이식 방법.
- 제76항에 있어서, 조혈세포가 세포내의 단백질 결핍 또는 단백질 이상을 교정하기 위한 외래 유전자를 포함하는 재조합 레트로바이러스 벡터로 형질도입된 세포 이식 방법.
- 제78항에 있어서, 조혈세포가 사람 아데노신 데아미나제를 포함하는 재조합 레트로바이러스 벡터로 형질도입되어 세포내의 아데노신 데아미나제 결핍이 교정된 세포이식 방법.
- 레트로바이러스를 포함하는 배지를 피브로넥틴의 헤파린-Ⅱ 도메인의 레트로바이러스-결합 활성을 제공하는 아미노산 서열을 포함하는 유효한 부정화량의 폴리펩타이드와 접촉시켜 배양함을 포함하여, 레트로바이러스를 편재시키는 방법.
- 제80항에 있어서, 폴리펩타이드가 서열표 1의 아미노산 서열 또는 피브로넥틴의 헤파린-Ⅱ 도메인의 레트로바이러스-결합 활성을 나타내기에 충분히 유사한 아미노산 서열을 포함하는 방법.서열표 1Ala Ile Pro Ala Pro Thr Asp Leu Lys Phe Thr Gln Val Thr Pro ThrSer Leu Ser Ala Gln Trp Thr Pro Pro Asn Val Gln Leu Thr Gly TyrArg Val Arg Val Thr Pro Lys Glu Lys Thr Gly Pro Met Lys Glu IleAsn Leu Ala Pro Asp Ser Ser Ser Val Val Val Ser Gly Leu Met ValAla Thr Lys Tyr Glu Val Ser Val Tyr Ala Leu Lys Asp Thr Leu ThrSer Arg Pro Ala Gln Gly Val Val Thr Thr Leu Glu Asn Val Ser ProPro Arg Arg Ala Arg Val Thr Asp Ala Thr Glu Thr Thr Ile Thr IleSer Trp Arg Thr Lys Thr Glu Thr Ile Thr Gly Phe Gln Val Asp AlaVal Pro Ala Asn Gly Gln Thr Pro Ile Gln Arg Thr Ile Sys Pro AspVal Arg Ser Tyr Thr Ile Thr Gly Leu Gln Pro Gly Thr Asp Tyr LysIle Tyr Leu Tyr Thr Leu Asn Asp Asn Ala Arg Ser Ser Pro Val ValIle Asp Ala Ser Thr Ala Ile Asp Ala Pro Ser Asn Leu Arg Phe LeuAla Thr Thr Pro Asn Ser Leu Leu Val Ser Trp Gln Pro Pro Arg AlaArg Ile Thr Gly Tyr Ile Ile Lys Tyr Glu Sys Pro Gly Sev Pro ProArg Glu Val Val Pro Arg Pro Arg Pro Gly Val Thr Glu Ala Thr IleThr Gly Leu Glu Pro Gly Thr Glu Tyr Thr Ile Tyr Val Ile Ala LeuLys Asn Asn Gln Lys Ser Glu Pro Leu Ile Gly Arg Lys Lys Thr
- 표적 세포에 특이적으로 결합하는 리간드를 선택하고; 피브로넥틴의 헤파린-Ⅱ 도메인의 레트로바이러스-결합 활성을 나타내는 아미노산 서열을 포함하는 폴리펩타이드에 상기 리간드를 공유 결합시킴을 포함하여, 미리결정된 표적세포내로의 레트로바이러스-매개된 DNA 전이를 증강시키는데 유용한 작제물을 제조하는 방법.
- 제82항에 있어서, 리간드가 세포 부착 단백질, 호르몬, 사이토킨, 모노클로날 항체, 탄수화물, 대사산물, 또는 피브로넥틴 이외의 단백질로부터의 폴리펩타이드인 방법.
- 제83항에 있어서, 표적 세포가 악성 세포이고 리간드가 호르몬인 방법.
- 제84항에 있어서, 표적 세포가 유방암 세포이고 리간드가 호르몬, 에스트로겐, 프로게스토겐 또는 항-프로게스토겐을 방출하는 황체 호르몬인 방법.
- 피브로넥틴의 헤파린-Ⅱ 도메인의 레트로바이러스-결합 활성을 나타내는 아미노산 서열을 포함하고 레트로바이러스를 결합하는 폴리펩타이드와 공유 결합된 세포에 특이적으로 결함하는 리간드를 갖는 유효한 부동화량의 작제물의 존재하에서 세포를 레트로바이러스로 감염시킴을 포함하여, 레트로바이러스에 의한 생존가능한 표적 세포의 모집단의 형질도입 빈도를 증가시키는 방법.
- 제86항에 있어서, 리간드가 세포 부착 단백질, 호르몬, 사이토킨, 모노클로날 항체, 탄수화물, 대수산물, 또는 피브로넥틴 이외의 단백질의 폴리펩타이드인 방법.
- 제86항에 있어서, 폴리펩타이드가 서열표 1의 아미노산 서열 또는 레트로바이러스-결합 활성을 나타내기에 충분히 유사한 아미노산 서열을 포함하는 재조합 폴리펩타이드인 방법.서열표 1Ala Ile Pro Ala Pro Thr Asp Leu Lys Phe Thr Gln Val Thr Pro ThrSer Leu Ser Ala Gln Trp Thr Pro Pro Asn Val Gln Leu Thr Gly TyrArg Val Arg Val Thr Pro Lys Glu Lys Thr Gly Pro Met Lys Glu IleAsn Leu Ala Pro Asp Ser Ser Ser Val Val Val Ser Gly Leu Met ValAla Thr Lys Tyr Glu Val Ser Val Tyr Ala Leu Lys Asp Thr Leu ThrSer Arg Pro Ala Gln Gly Val Val Thr Thr Leu Glu Asn Val Ser ProPro Arg Arg Ala Arg Val Thr Asp Ala Thr Glu Thr Thr Ile Thr IleSer Trp Arg Thr Lys Thr Glu Thr Ile Thr Gly Phe Gln Val Asp AlaVal Pro Ala Asn Gly Gln Thr Pro Ile Gln Arg Thr Ile Sys Pro AspVal Arg Ser Tyr Thr Ile Thr Gly Leu Gln Pro Gly Thr Asp Tyr LysIle Tyr Leu Tyr Thr Leu Asn Asp Asn Ala Arg Ser Ser Pro Val ValIle Asp Ala Ser Thr Ala Ile Asp Ala Pro Ser Asn Leu Arg Phe LeuAla Thr Thr Pro Asn Ser Leu Leu Val Ser Trp Gln Pro Pro Arg AlaArg Ile Thr Gly Tyr Ile Ile Lys Tyr Glu Sys Pro Gly Sev Pro ProArg Glu Val Val Pro Arg Pro Arg Pro Gly Val Thr Glu Ala Thr IleThr Gly Leu Glu Pro Gly Thr Glu Tyr Thr Ile Tyr Val Ile Ala LeuLys Asn Asn Gln Lys Ser Glu Pro Leu Ile Gly Arg Lys Lys Thr
- 피브로넥틴의 헤파린-Ⅱ 도메인의 레트로바이러스-결합 활성을 나타내는 아미노산 서열을 포함하는 폴리펩타이드에 공유 결합된 표적 세포와 특이적으로 결합하는 리간드를 포함하는, 미리결정된 표적 세포내로의 레트로바이러스-매개된 유전자 전이를 증강시키는 작제물.
- 제86항에 있어서, 폴리펩타이드가 서열표 1의 아미노산 서열 또는 레트로바이러스-결합 활성을 나타내기에 충분히 유사한 아미노산 서열을 포함하는 재조합 폴리펩타이드인 작제물.서열표 1Ala Ile Pro Ala Pro Thr Asp Leu Lys Phe Thr Gln Val Thr Pro ThrSer Leu Ser Ala Gln Trp Thr Pro Pro Asn Val Gln Leu Thr Gly TyrArg Val Arg Val Thr Pro Lys Glu Lys Thr Gly Pro Met Lys Glu IleAsn Leu Ala Pro Asp Ser Ser Ser Val Val Val Ser Gly Leu Met ValAla Thr Lys Tyr Glu Val Ser Val Tyr Ala Leu Lys Asp Thr Leu ThrSer Arg Pro Ala Gln Gly Val Val Thr Thr Leu Glu Asn Val Ser ProPro Arg Arg Ala Arg Val Thr Asp Ala Thr Glu Thr Thr Ile Thr IleSer Trp Arg Thr Lys Thr Glu Thr Ile Thr Gly Phe Gln Val Asp AlaVal Pro Ala Asn Gly Gln Thr Pro Ile Gln Arg Thr Ile Sys Pro AspVal Arg Ser Tyr Thr Ile Thr Gly Leu Gln Pro Gly Thr Asp Tyr LysIle Tyr Leu Tyr Thr Leu Asn Asp Asn Ala Arg Ser Ser Pro Val ValIle Asp Ala Ser Thr Ala Ile Asp Ala Pro Ser Asn Leu Arg Phe LeuAla Thr Thr Pro Asn Ser Leu Leu Val Ser Trp Gln Pro Pro Arg AlaArg Ile Thr Gly Tyr Ile Ile Lys Tyr Glu Sys Pro Gly Sev Pro ProArg Glu Val Val Pro Arg Pro Arg Pro Gly Val Thr Glu Ala Thr IleThr Gly Leu Glu Pro Gly Thr Glu Tyr Thr Ile Tyr Val Ile Ala LeuLys Asn Asn Gln Lys Ser Glu Pro Leu Ile Gly Arg Lys Lys Thr
- 제90항에 있어서, 리간드가, 부착 단백질, 호르몬, 사이토킨, 모노클로날 항체, 탄수화물, 대사 산물, 또는 피브로넥틴 이외의 단백질의 폴리펩타이드인 방법.
- (a) (ⅰ) 레트로 바이러스-결합 활성을 나타내는 사람 피브로넥틴의 헤파린-Ⅱ 도메인의 제1아미노산 서열 및 (ⅱ) 사람 피브로넥틴의 CS-1 도메인의 세포-결합 활성을 제공하는 제2아미노산 서열을 포함하는 실질적으로 순수한 폴리펩타이드; (b) 레트로바이러스 벡터를 사람 조혈세포와 접촉시켜 배양하기 위한 인공기체; 및 (c) 조혈세포를 예비 자극하기 위한 조혈세포 성장인자를 포함하는 사람 조혈세포내로의 레트로바이러스-매개된 DNA 전이를 수행하는데 사용하기 위한 키트.
- 제90항에 있어서, 실질적으로 순수한 폴리펩타이드가 인공 기체상에 부동화된 키트.
- 제90항에 있어서, (d) 사람 조혈세포를 형질도입시키기 위한 재조합 레트로바이러스 벡터를 추가로 포함하는 키트.
- 제90항에 있어서, 실질적으로 순수한 폴리펩타이드(a)가 서열표 1의 아미노산 서열 또는 레트로바이러스-결합 활성을 나타내기에 충분히 유사한 아미노산 서열의 재조합 폴리펩타이드를 포함하는 키트.서열표 1Ala Ile Pro Ala Pro Thr Asp Leu Lys Phe Thr Gln Val Thr Pro ThrSer Leu Ser Ala Gln Trp Thr Pro Pro Asn Val Gln Leu Thr Gly TyrArg Val Arg Val Thr Pro Lys Glu Lys Thr Gly Pro Met Lys Glu IleAsn Leu Ala Pro Asp Ser Ser Ser Val Val Val Ser Gly Leu Met ValAla Thr Lys Tyr Glu Val Ser Val Tyr Ala Leu Lys Asp Thr Leu ThrSer Arg Pro Ala Gln Gly Val Val Thr Thr Leu Glu Asn Val Ser ProPro Arg Arg Ala Arg Val Thr Asp Ala Thr Glu Thr Thr Ile Thr IleSer Trp Arg Thr Lys Thr Glu Thr Ile Thr Gly Phe Gln Val Asp AlaVal Pro Ala Asn Gly Gln Thr Pro Ile Gln Arg Thr Ile Sys Pro AspVal Arg Ser Tyr Thr Ile Thr Gly Leu Gln Pro Gly Thr Asp Tyr LysIle Tyr Leu Tyr Thr Leu Asn Asp Asn Ala Arg Ser Ser Pro Val ValIle Asp Ala Ser Thr Ala Ile Asp Ala Pro Ser Asn Leu Arg Phe LeuAla Thr Thr Pro Asn Ser Leu Leu Val Ser Trp Gln Pro Pro Arg AlaArg Ile Thr Gly Tyr Ile Ile Lys Tyr Glu Sys Pro Gly Sev Pro ProArg Glu Val Val Pro Arg Pro Arg Pro Gly Val Thr Glu Ala Thr IleThr Gly Leu Glu Pro Gly Thr Glu Tyr Thr Ile Tyr Val Ile Ala LeuLys Asn Asn Gln Lys Ser Glu Pro Leu Ile Gly Arg Lys Lys Thr
- 제95항에 있어서, 실질적으로 순수한 재조합 폴리펩타이드가 인공 기체상에 부동화된 키트.
- 제96항에 있어서, (d) 사람 조혈세포를 형질도입시키기 위한 재조합 레트로바이러스 벡터를 추가로 포함하는 키트.
- 생존가능한 원시 조혈세포를 포함하는 세포 모집단을 피브로넥틴의 CS-1 도메인의 세포-결합 활성을 나타내는 유효한 부동화된 폴리펩타이드와 접촉시켜 부동화량의 폴리펩타이드에 원시 조혈세포를 결합시킴을 포함하여, 생존가능한 원시 조혈세포 모집단을 제조하는 방법.
- 제98항에 있어서, 폴리펩타이드가 서열표 2의 아미노산 서열 또는 원시 조혈세포의 결합 능력을 나타내기에 충분히 유사한 아미노산 서열을 포함하는 방법.서열표 2Asp Glu Leu Pro Gln Leu Val Thr Leu Pro His Pro Asn Leu His GlyPro Glu Ile Leu Asp Val Pro Ser Thr※ 참고사항 : 최초출원 내용에 의하여 공개하는 것임.
Priority Applications (1)
Application Number | Priority Date | Filing Date | Title |
---|---|---|---|
KR10-2002-7006445A KR100506570B1 (ko) | 1994-03-25 | 1995-03-27 | 바이러스-매개된 dna 전이를 향상시키는 방법, 이러한 방법으로 형질도입된 세포 집단 및 이러한 세포 집단을 함유하는 조성물 |
Applications Claiming Priority (2)
Application Number | Priority Date | Filing Date | Title |
---|---|---|---|
US08/218,355 | 1994-03-25 | ||
US08/218,355 US5686278A (en) | 1994-03-25 | 1994-03-25 | Methods for enhanced retrovirus-mediated gene transfer |
Related Child Applications (1)
Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
---|---|---|---|
KR10-2002-7006445A Division KR100506570B1 (ko) | 1994-03-25 | 1995-03-27 | 바이러스-매개된 dna 전이를 향상시키는 방법, 이러한 방법으로 형질도입된 세포 집단 및 이러한 세포 집단을 함유하는 조성물 |
Publications (2)
Publication Number | Publication Date |
---|---|
KR970702065A true KR970702065A (ko) | 1997-05-13 |
KR100445712B1 KR100445712B1 (ko) | 2004-11-26 |
Family
ID=22814775
Family Applications (2)
Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
---|---|---|---|
KR1019960705364A KR100445712B1 (ko) | 1994-03-25 | 1995-03-27 | 바이러스-매개된dna전이를증가시키기위한작제물및이를위한배양배지 |
KR10-2002-7006445A KR100506570B1 (ko) | 1994-03-25 | 1995-03-27 | 바이러스-매개된 dna 전이를 향상시키는 방법, 이러한 방법으로 형질도입된 세포 집단 및 이러한 세포 집단을 함유하는 조성물 |
Family Applications After (1)
Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
---|---|---|---|
KR10-2002-7006445A KR100506570B1 (ko) | 1994-03-25 | 1995-03-27 | 바이러스-매개된 dna 전이를 향상시키는 방법, 이러한 방법으로 형질도입된 세포 집단 및 이러한 세포 집단을 함유하는 조성물 |
Country Status (13)
Country | Link |
---|---|
US (1) | US5686278A (ko) |
EP (2) | EP0752874B1 (ko) |
JP (4) | JP3411039B2 (ko) |
KR (2) | KR100445712B1 (ko) |
CN (3) | CN100567488C (ko) |
AT (1) | ATE370229T1 (ko) |
AU (1) | AU690667B2 (ko) |
CA (1) | CA2185712C (ko) |
DE (1) | DE69535560T2 (ko) |
ES (1) | ES2294781T3 (ko) |
RU (1) | RU2174846C2 (ko) |
TW (1) | TWI232884B (ko) |
WO (1) | WO1995026200A1 (ko) |
Families Citing this family (59)
Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
---|---|---|---|---|
NL9101680A (nl) | 1991-10-04 | 1993-05-03 | Tno | Werkwijze voor het genetisch modificeren van beenmergcellen van primaten, alsmede daarbij bruikbare cellen die recombinante retrovirale vectoren produceren. |
US6506604B2 (en) * | 1993-06-11 | 2003-01-14 | Cell Genesys, Inc. | Method for production of high titer virus and high efficiency retroviral mediated transduction of mammalian cells |
US6033907A (en) * | 1995-09-29 | 2000-03-07 | Indiana University Foundation | Enhanced virus-mediated DNA transfer |
US7083979B1 (en) * | 1994-03-25 | 2006-08-01 | Indiana University Foundation | Methods for enhanced retroviral-mediated gene transfer |
AU720359B2 (en) * | 1995-09-29 | 2000-06-01 | Indiana University Research And Technology Corporation | Methods for enhanced virus-mediated DNA transfer using molecules with virus- and cell-binding domains |
DE69636122T2 (de) | 1995-11-13 | 2006-12-07 | Takara Bio Inc., Otsu | Verfahren zum gentransfer in zielzellen mit einem retrovirus |
CA2190304A1 (en) | 1995-12-15 | 1997-06-16 | Elazar Rabbani | Property effecting and/or property exhibiting compositions for therapeutic and diagnostic uses |
CA2260325A1 (en) * | 1996-07-10 | 1998-01-15 | Takara Shuzo Co., Ltd. | Cell compositions |
NZ337945A (en) * | 1997-03-18 | 2001-10-26 | Introgene B | Combining primate bone marrow cells with a recombinant retrovirus using a physical means to bring them into close physical contact |
TWI239352B (en) * | 1997-07-23 | 2005-09-11 | Takara Bio Inc | Gene transfer method with the use of serum-free medium |
KR100608154B1 (ko) | 1998-07-01 | 2006-08-04 | 다카라 바이오 가부시키가이샤 | 유전자 도입 방법 |
US6060317A (en) * | 1998-08-11 | 2000-05-09 | The United States Of America As Represented By The Department Of Health And Human Services | Method of transducing mammalian cells, and products related thereto |
KR100674140B1 (ko) * | 1999-03-23 | 2007-01-26 | 다카라 바이오 가부시키가이샤 | 유전자 치료제 |
US7261881B1 (en) | 1999-05-20 | 2007-08-28 | Yale University | Modulation of angiogenesis and wound healing |
TWI317285B (en) * | 2000-07-28 | 2009-11-21 | Dainippon Sumitomo Pharma Co | New use and kit for remedies for cancer |
US6627442B1 (en) * | 2000-08-31 | 2003-09-30 | Virxsys Corporation | Methods for stable transduction of cells with hiv-derived viral vectors |
WO2003028768A1 (fr) * | 2001-09-12 | 2003-04-10 | Takara Bio Inc. | Traitements |
WO2005087808A2 (en) | 2004-03-05 | 2005-09-22 | Ludwig Institute For Cancer Research | Growth factor binding constructs materials and methods |
US7582442B2 (en) | 2004-03-16 | 2009-09-01 | The Regents Of The University Of Michigan | Methods and compositions for using aleveolar macrophage phospholipase A2 |
US7319015B2 (en) * | 2004-03-16 | 2008-01-15 | The Regents Of The University Of Michigan | Methods and compositions for using alveolar macrophage phospholipase A2 |
WO2006014798A2 (en) * | 2004-07-27 | 2006-02-09 | Mount Sinai School Of Medicine | Methods and compositions for using sax2 |
US20070275874A1 (en) * | 2004-09-03 | 2007-11-29 | Yale University | Use of Leptin in Wound Healing |
FI20050753A (fi) | 2004-09-03 | 2006-03-04 | Licentia Oy | Uudet peptidit |
JP5546716B2 (ja) | 2004-09-29 | 2014-07-09 | タカラバイオ株式会社 | レトロウイルスベクター産生用細胞 |
WO2006082958A1 (ja) * | 2005-02-07 | 2006-08-10 | Takara Bio Inc. | レトロウイルスの保存方法 |
US7531523B2 (en) * | 2005-02-17 | 2009-05-12 | Vertex Pharmaceuticals Incorporated | Sodium channel protein type III alpha-subunit splice variant |
WO2006134871A1 (ja) | 2005-06-15 | 2006-12-21 | Takara Bio Inc. | 脂肪細胞あるいは前駆脂肪細胞への遺伝子導入方法 |
KR101272896B1 (ko) | 2005-08-16 | 2013-06-25 | 다카라 바이오 가부시키가이샤 | 면역 결핍 바이러스 감염의 치료 또는 예방을 위한 핵산 |
US7972813B2 (en) * | 2005-09-30 | 2011-07-05 | Vertex Pharmaceuticals Incorporated | Tetrodotoxin-resistant sodium channel alpha subunit |
US20080200408A1 (en) * | 2005-09-30 | 2008-08-21 | Mccormack Kenneth | Deletion mutants of tetrodotoxin-resistant sodium channel alpha subunit |
PL1969003T3 (pl) | 2005-12-14 | 2011-05-31 | Herantis Pharma Plc | Zastosowanie białka czynnika neurotroficznego |
US20090214496A1 (en) * | 2006-01-30 | 2009-08-27 | Licentia Ltd. | Bmx/etk tyrosine kinase gene therapy materials and methods |
WO2007136679A2 (en) | 2006-05-17 | 2007-11-29 | Ludwig Institute For Cancer Research | Targeting vegf-b regulation of fatty acid transporters to modulate human diseases |
CN101663397B (zh) | 2007-04-20 | 2015-04-22 | 宝生物工程株式会社 | 用于基因治疗的载体 |
FI20070808A0 (fi) | 2007-10-25 | 2007-10-25 | Mart Saarma | GDNF:n silmukointivariantit ja niiden käytöt |
US20090196854A1 (en) * | 2008-02-04 | 2009-08-06 | Kytos Biosystems S.A. | Methods and compositions for use of crl 5803 cells for expression of biotherapeutics and encapsulated cell-based delivery |
FI20080326A0 (fi) | 2008-04-30 | 2008-04-30 | Licentia Oy | Neurotroofinen tekijä MANF ja sen käytöt |
WO2010002895A2 (en) | 2008-06-30 | 2010-01-07 | The Regents Of The University Of Michigan | Lysosomal phospholipase a2 (lpla2) activity as a diagnostic and therapeutic target for identifying and treating systemic lupus erythematosis |
KR101043871B1 (ko) * | 2008-08-18 | 2011-06-22 | 가톨릭대학교 산학협력단 | 동종 제대혈 혈청 또는 혈장을 사용하는 유전자 도입 방법 |
WO2010080032A2 (en) * | 2009-01-09 | 2010-07-15 | Stichting Het Nederlands Kanker Instituut | Bead-assisted viral transduction |
EP2471901A4 (en) | 2009-08-25 | 2013-06-26 | Takara Bio Inc | PROCESS FOR PRODUCING T-CELL POPULATION IN THE PRESENCE OF RETINOIC ACID |
EP2589656B8 (en) | 2010-06-30 | 2016-07-13 | Takara Bio Inc. | Gene introduction method |
US9228206B2 (en) | 2010-06-30 | 2016-01-05 | Takara Bio Inc. | Method for gene transfer |
JP2014520551A (ja) | 2011-07-11 | 2014-08-25 | セルラー ダイナミクス インターナショナル, インコーポレイテッド | 細胞のリプログラミング方法およびゲノムの改変方法 |
RU2618864C2 (ru) * | 2011-09-29 | 2017-05-11 | Энститю Насьональ Де Ля Сантэ Э Дэ Ля Решерш Медикаль (Инсерм) | ЛЕНТИВИРУСНЫЕ ВЕКТОРЫ, ПСЕВДОТИПИРОВАННЫЕ МУТАНТНЫМИ BaEV ГЛИКОПРОТЕИНАМИ |
WO2013051718A1 (ja) | 2011-10-07 | 2013-04-11 | 国立大学法人三重大学 | キメラ抗原受容体 |
WO2013184209A1 (en) | 2012-06-04 | 2013-12-12 | Ludwig Institute For Cancer Research Ltd. | Mif for use in methods of treating subjects with a neurodegenerative disorder |
WO2014191630A2 (en) | 2013-05-28 | 2014-12-04 | Helsingin Yliopisto | Non-human animal model encoding a non-functional manf gene |
WO2016033201A1 (en) * | 2014-08-26 | 2016-03-03 | The Board Of Trustees Of The Leland Stanford Junior University | Engraftment of stem cells with a combination of an agent that targets stem cells and modulation of immunoregulatory signaling |
PL3194602T3 (pl) * | 2014-09-18 | 2020-07-27 | Université de Montréal | Związki i sposoby dla wzmocnienia przeniesienia wirusowego genu do ludzkich komórek krwiotwórczych |
CA2995036A1 (en) | 2015-08-06 | 2017-02-09 | Dana-Farber Cancer Institute, Inc. | Tunable endogenous protein degradation |
RU2021134624A (ru) | 2015-10-22 | 2022-03-15 | Джуно Терапьютикс Гмбх | Способы, наборы, средства и устройства для трансдукции |
US11052111B2 (en) | 2015-12-08 | 2021-07-06 | Chimera Bioengineering, Inc. | Smart CAR devices and DE CAR polypeptides for treating disease and methods for enhancing immune responses |
EP3455346A1 (en) | 2016-05-12 | 2019-03-20 | Erasmus University Medical Center Rotterdam | A method for culturing myogenic cells, cultures obtained therefrom, screening methods, and cell culture medium |
EP3858365B1 (en) | 2016-09-01 | 2024-01-31 | Chimera Bioengineering Inc. | Gold optimized car t-cells |
CA3053006C (en) | 2017-02-08 | 2023-09-05 | Dana-Farber Cancer Institute, Inc. | Regulating chimeric antigen receptors |
US20200181260A1 (en) * | 2017-02-22 | 2020-06-11 | H. Lee Moffitt Cancer Center And Research Institute, Inc. | Bispecific antibody for cancer immunotherapy |
NL2019517B1 (en) | 2017-09-08 | 2019-03-19 | Univ Erasmus Med Ct Rotterdam | New therapy for Pompe disease |
WO2021070956A1 (ja) | 2019-10-11 | 2021-04-15 | タカラバイオ株式会社 | siRNA発現ベクター |
Family Cites Families (2)
Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
---|---|---|---|---|
US5198423A (en) * | 1989-05-26 | 1993-03-30 | Takara Shuzo Co., Ltd. | Functional polypeptide containing a cell binding domain and a heparin binding domain of fibronectin |
DE69334095T2 (de) * | 1992-07-17 | 2007-04-12 | Dana-Farber Cancer Institute, Boston | Verfahren zur intrazellulären Bindung von zielgerichteten Molekülen |
-
1994
- 1994-03-25 US US08/218,355 patent/US5686278A/en not_active Expired - Lifetime
-
1995
- 1995-03-27 KR KR1019960705364A patent/KR100445712B1/ko not_active IP Right Cessation
- 1995-03-27 EP EP95914912A patent/EP0752874B1/en not_active Expired - Lifetime
- 1995-03-27 CN CNB2004100905683A patent/CN100567488C/zh not_active Expired - Lifetime
- 1995-03-27 AT AT95914912T patent/ATE370229T1/de not_active IP Right Cessation
- 1995-03-27 CN CN200410082654XA patent/CN1775946B/zh not_active Expired - Lifetime
- 1995-03-27 KR KR10-2002-7006445A patent/KR100506570B1/ko not_active IP Right Cessation
- 1995-03-27 ES ES95914912T patent/ES2294781T3/es not_active Expired - Lifetime
- 1995-03-27 JP JP52525795A patent/JP3411039B2/ja not_active Expired - Fee Related
- 1995-03-27 CA CA002185712A patent/CA2185712C/en not_active Expired - Lifetime
- 1995-03-27 AU AU21979/95A patent/AU690667B2/en not_active Expired
- 1995-03-27 EP EP07075458A patent/EP1862546A1/en not_active Ceased
- 1995-03-27 WO PCT/US1995/003817 patent/WO1995026200A1/en active IP Right Grant
- 1995-03-27 DE DE69535560T patent/DE69535560T2/de not_active Expired - Lifetime
- 1995-03-27 RU RU96119984/14A patent/RU2174846C2/ru active
- 1995-03-27 CN CNB951932683A patent/CN1177046C/zh not_active Expired - Lifetime
- 1995-06-05 TW TW091109773A patent/TWI232884B/zh not_active IP Right Cessation
-
2000
- 2000-10-25 JP JP2000326079A patent/JP2001169789A/ja active Pending
-
2002
- 2002-08-01 JP JP2002225109A patent/JP3934005B2/ja not_active Expired - Lifetime
- 2002-11-13 JP JP2002329696A patent/JP2003135086A/ja active Pending
Also Published As
Publication number | Publication date |
---|---|
JP2003135086A (ja) | 2003-05-13 |
DE69535560D1 (de) | 2007-09-27 |
MX9604240A (es) | 1998-08-30 |
RU2174846C2 (ru) | 2001-10-20 |
ATE370229T1 (de) | 2007-09-15 |
TWI232884B (en) | 2005-05-21 |
CN1177046C (zh) | 2004-11-24 |
CN1632116A (zh) | 2005-06-29 |
CN1152875A (zh) | 1997-06-25 |
CN1775946A (zh) | 2006-05-24 |
KR100445712B1 (ko) | 2004-11-26 |
JPH09510874A (ja) | 1997-11-04 |
JP3934005B2 (ja) | 2007-06-20 |
CN100567488C (zh) | 2009-12-09 |
EP0752874A1 (en) | 1997-01-15 |
CN1775946B (zh) | 2010-11-10 |
KR20030097595A (ko) | 2003-12-31 |
JP2001169789A (ja) | 2001-06-26 |
CA2185712A1 (en) | 1995-10-05 |
AU690667B2 (en) | 1998-04-30 |
CA2185712C (en) | 2002-10-22 |
EP0752874A4 (en) | 1999-05-12 |
EP1862546A1 (en) | 2007-12-05 |
JP3411039B2 (ja) | 2003-05-26 |
ES2294781T3 (es) | 2008-04-01 |
WO1995026200A1 (en) | 1995-10-05 |
KR100506570B1 (ko) | 2005-08-10 |
DE69535560T2 (de) | 2008-04-30 |
EP0752874B1 (en) | 2007-08-15 |
AU2197995A (en) | 1995-10-17 |
US5686278A (en) | 1997-11-11 |
JP2003111598A (ja) | 2003-04-15 |
Similar Documents
Publication | Publication Date | Title |
---|---|---|
KR970702065A (ko) | 증강된 바이러스-매개된 DNA 전이 (Enhanced virus-mediated DNA transfer) | |
RU96119984A (ru) | Опосредованный вирусом усиленный перенос днк | |
CA2233316A1 (en) | Methods for enhanced virus-mediated dna transfer using molecules with virus- and cell-binding domains | |
EA003204B1 (ru) | Набор для переноса гена в клетки-мишени с помощью ретровируса (варианты) | |
KR20080037086A (ko) | 림프구의 제조 방법 | |
WO1997011604A9 (en) | Methods for enhanced virus-mediated dna transfer using molecules with virus- and cell-binding domains | |
JPH04228066A (ja) | 外来遺伝子発現用培養細胞 | |
US20070082388A1 (en) | Enhanced mediated DNA transfer | |
US5945292A (en) | Method of identifying cells with polypeptide surface marker | |
CN115287289A (zh) | 一种新型冠状病毒s蛋白受体结合域蛋白的真核表达方法 | |
US20020150558A1 (en) | Use of a polypeptide as cellular receptor for adenoviruses | |
JP3213985B2 (ja) | 新規なタンパク質 | |
US20060121566A1 (en) | Stem cell expansion factor blocking gene limiting hox-induced expansion and method using such factor | |
Druker et al. | Generation of a large library of point mutations in polymamiddle T antigen | |
US7238777B2 (en) | Agents for adsorption and bridging for adenovirus | |
JP2003192700A (ja) | アデノウイルス吸着架橋剤 | |
CN111491944A (zh) | 促转导素-d-改良的基因转移增强剂 | |
JP2001181300A (ja) | 抗pgt抗体 |
Legal Events
Date | Code | Title | Description |
---|---|---|---|
N231 | Notification of change of applicant | ||
A201 | Request for examination | ||
AMND | Amendment | ||
N231 | Notification of change of applicant | ||
E902 | Notification of reason for refusal | ||
A107 | Divisional application of patent | ||
AMND | Amendment | ||
E902 | Notification of reason for refusal | ||
AMND | Amendment | ||
E601 | Decision to refuse application | ||
J201 | Request for trial against refusal decision | ||
AMND | Amendment | ||
B90T | Transfer of trial file for re-examination | ||
B701 | Decision to grant | ||
GRNT | Written decision to grant | ||
FPAY | Annual fee payment |
Payment date: 20130808 Year of fee payment: 10 |
|
FPAY | Annual fee payment |
Payment date: 20140805 Year of fee payment: 11 |
|
EXPY | Expiration of term |