JPWO2021126734A5 - - Google Patents
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Claims (33)
- 細胞内のパタチン様ホスホリパーゼドメイン含有３（ＰＮＰＬＡ３）の発現を阻害するための二本鎖リボ核酸（ｄｓＲＮＡ）であって、
ａ）ｄｓＲＮＡが二本鎖領域を形成するセンス鎖およびアンチセンス鎖を含み、
センス鎖が、配列番号１の、ヌクレオチド１２１４～１２３４；５７４～５９６；６７７～６９９；６８３～７０５；６９９～７２１；７７３～７９５；７９５～８１７；１１８５～１２０７；１１９２～１２１４；１２０２～１２２４；１２０８～１２３０；１２０９～１２３１；１２１０～１２３２；１２１１～１２３３；１２１２～１２３４；１２１３～１２３３；１２１４～１２３６；１２１５～１２３７；１２１６～１２３８；１２１９～１２３７；１２１９～１２４１；１２５５～１２７５；１２５６～１２７６；１２５７～１２７５；１２５７～１２７７；１２５８～１２７８；１２５９～１２７９；１２６０～１２７８；１２６０～１２８０；１２６１～１２８１；１２６２～１２８２；１２６３～１２８３；１２６４～１２８２；１２６４～１２８４；１２６５～１２８５；１２６７～１２８５；１２６６～１２８６；１２６６～１２８８；１２６７～１２８５；１２６７～１２８７；１２６８～１２９０；１２６９～１２８９；１２７０～１２９０；１２７１～１２９１；１２７２～１２９２；１２７３～１２９３；１２７４～１２９４；１２７５～１２９５；１６３１～１６５３；１７３８～１７６０；１７３９～１７６１；１７４０～１７６０；１７４０～１７６２；１７４１～１７６３；１７４４～１７６６；１７４６～１７６６；１７５０～１７７２；１７５１～１７７３；１７５２～１７７４；１７５３～１７７５；１７５４～１７７６；１７５５～１７７７；１７５６～１７７８；１７５７～１７７９；１７５８～１７８０；１７５９～１７８１；１７６０～１７８２；１７６１～１７８３；１７６２～１７８２；１７６２～１７８４；１７６３～１７８５；１７６４～１７８６；１７６５～１７８７；１７６６～１７８６；１７６６～１７８８；１７６７～１７８７；１７６８～１７８８；１７６７～１７８９；１７６９～１７８９；１７７０～１７８８；１７７０～１７９０；１７７１～１７９１；１７７２～１７９２；１８１５～１８３７；１９０１～１９２３；１９２０～１９４２；１９２３～１９４５；２１１２～２１３０；２１６９～２１９１；２１７１～２１９１；２１７６～２１９８；２１７７～２１９９；２１７８～２２００；２１７９～２２０１；２１８０～２２０２；２１８１～２２０３；２１８３～２２０５；２１８４～２２０６；２１８６～２２０８；２２３９～２２６１；２２４１～２２６３；２２４２～２２６４；または２２４３～２２６５のヌクレオチド配列のうちのいずれか１つと、３ヌクレオチド以下異なる、少なくとも１５の連続ヌクレオチドを含み、アンチセンス鎖が、配列番号２の対応するヌクレオチド配列と、３ヌクレオチド以下異なる、少なくとも１５の連続ヌクレオチドを含む；または
ｂ）前記ｄｓＲＮＡが二本鎖領域を形成するセンス鎖およびアンチセンス鎖を含み、
アンチセンス鎖が、ＰＮＰＬＡ３をコードするｍＲＮＡに対する相補性領域を含み、相補性領域が、表２～１１、２１、２４、２７、３０、３２、３３、３６、３７、４９、または５０のうちのいずれか１つにおけるアンチセンスヌクレオチド配列のうちのいずれか１つと、３ヌクレオチド以下異なる、少なくとも１５の連続ヌクレオチドを含む；または
ｃ）前記ｄｓＲＮＡが二本鎖領域を形成するセンス鎖およびアンチセンス鎖を含み、
センス鎖が、配列番号１の、ヌクレオチド６７７～７２１；６８３～７２１；７７３～８１７；１１８５～１２９５；１１８５～１２４１；１２０２～１２９５；１２０２～１２４１；１２５５～１２９５；１７３８～１７９２；１９０１～１９４５；１９２０～１９４５；２１０８～２２０８；２１０８～２１６６；２１０８～２１３６；２１２１～２１６６；２１２１～２２０８；２１６９～２２０８；２１７６～２２０８；または２２３９～２２６５のヌクレオチド配列のうちのいずれか１つと、３ヌクレオチド以下異なる、少なくとも１５の連続ヌクレオチドを含み、アンチセンス鎖が、配列番号２の対応するヌクレオチド配列に由来する、少なくとも１５の連続ヌクレオチドを含む；または
ｄ）ｄｓＲＮＡ剤が二本鎖領域を形成するセンス鎖およびアンチセンス鎖を含み、
センス鎖が、配列番号２６４８のヌクレオチド配列５’－ｃｓａｓｕｕａｇＧｆａＵｆＡｆＡｆｕｇｕｃｕｕａｕｇｕ－３’と３修飾ヌクレオチド以下異なり、アンチセンス鎖が、配列番号２７３２のヌクレオチド配列５’－ａｓＣｆｓａｕａＡｆｇＡｆＣｆａｕｕａＵｆｃＣｆｕａａｕｇｓｇｓｇ－３’と３修飾ヌクレオチド以下異なり、
ａ、ｇ、ｃおよびｕがそれぞれ、２’－Ｏ－メチル（２’－ＯＭｅ）Ａ、Ｇ、ＣおよびＵであり；Ａｆ、Ｇｆ、ＣｆおよびＵｆがそれぞれ、２’－フルオロＡ、Ｇ、ＣおよびＵであり；そしてｓがホスホロチオエート連結である；または
ｅ）ｄｓＲＮＡ剤が二本鎖領域を形成するセンス鎖およびアンチセンス鎖を含み、
センス鎖が、配列番号２６４８のヌクレオチド配列５’－ｃｓａｓｕｕａｇＧｆａＵｆＡｆＡｆｕｇｕｃｕｕａｕｇｕ－３’を含み、アンチセンス鎖が、配列番号２７３２のヌクレオチド配列５’－ａｓＣｆｓａｕａＡｆｇＡｆＣｆａｕｕａＵｆｃＣｆｕａａｕｇｓｇｓｇ－３’を含み、
ａ、ｇ、ｃおよびｕがそれぞれ、２’－Ｏ－メチル（２’－ＯＭｅ）Ａ、Ｇ、ＣおよびＵであり；Ａｆ、Ｇｆ、ＣｆおよびＵｆがそれぞれ、２’－フルオロＡ、Ｇ、ＣおよびＵであり；そしてｓがホスホロチオエート連結である、
二本鎖リボ核酸（ｄｓＲＮＡ）。 - ｄｓＲＮＡ剤の少なくとも１つのヌクレオチドがヌクレオチド修飾を含む、請求項１に記載のｄｓＲＮＡ剤。
- センス鎖のヌクレオチドの全てがヌクレオチド修飾を含むか；アンチセンス鎖のヌクレオチドの全てがヌクレオチド修飾を含むか；またはセンス鎖のヌクレオチドの全ておよびアンチセンス鎖のヌクレオチドの全てがヌクレオチド修飾を含む、請求項１または２に記載のｄｓＲＮＡ剤。
- ヌクレオチド修飾のうちの少なくとも１つが、デオキシヌクレオチド修飾、３’末端デオキシチミン（ｄＴ）ヌクレオチド修飾、２’－Ｏ－メチルヌクレオチド修飾、２’－フルオロヌクレオチド修飾、２’－デオキシヌクレオチド修飾、ロックヌクレオチド修飾、アンロックヌクレオチド修飾、配座固定ヌクレオチド修飾、拘束エチルヌクレオチド修飾、脱塩基性ヌクレオチド修飾、２’－アミノヌクレオチド修飾、２’－Ｏ－アリルヌクレオチド修飾、２’－Ｃ－アルキルヌクレオチド修飾、２’－ヒドロキシルヌクレオチド修飾、２’－メトキシエチルヌクレオチド修飾、２’－Ｏ－アルキルヌクレオチド修飾、モルホリノヌクレオチド修飾、ホスホルアミデート、非天然塩基を含むヌクレオチド修飾、テトラヒドロピランヌクレオチド修飾、１，５－アンヒドロヘキシトールヌクレオチド修飾、シクロヘキシニルヌクレオチド修飾、ホスホロチオエート基修飾を含むヌクレオチド、メチルホスホネート基修飾を含むヌクレオチド、５’－リン酸修飾を含むヌクレオチド、５’－リン酸模倣体修飾を含むヌクレオチド、熱不安定性ヌクレオチド修飾、グリコールヌクレオチド（ＧＮＡ）修飾、および２－Ｏ－（Ｎ－メチルアセトアミド）ヌクレオチド修飾；ならびにこれらの組合せからなる群から選択される、請求項２または３に記載のｄｓＲＮＡ剤。
- 二本鎖領域が、１５～３０ヌクレオチド対の長さである、請求項１から４のいずれか一項に記載のｄｓＲＮＡ剤。
- 各鎖が、独立に、１５～３０ヌクレオチド対の長さである、請求項１から５のいずれか一項に記載のｄｓＲＮＡ剤。
- 少なくとも１つの鎖が、少なくとも１ヌクレオチドの３’突出を含むか、または少なくとも１つの鎖が、少なくとも２ヌクレオチドの３’突出を含む、請求項１から６のいずれか一項に記載のｄｓＲＮＡ剤。
- リガンドをさらに含む、請求項１から７のいずれか一項に記載のｄｓＲＮＡ剤。
- リガンドが、ｄｓＲＮＡ剤のセンス鎖の３’末端とコンジュゲートされている、請求項８に記載のｄｓＲＮＡ剤。
- リガンドが、Ｎ－アセチルガラクトサミン（ＧａｌＮＡｃ）誘導体である、請求項８または９に記載のｄｓＲＮＡ剤。
- リガンドが、一価、二価、または三価の分枝状リンカーを介して接合されている１つまたは複数のＧａｌＮＡｃ誘導体である、請求項８から１０のいずれか一項に記載のｄｓＲＮＡ剤。
- リガンドが、
- 以下の図式
- Ｘが、Ｏである、請求項１３に記載のｄｓＲＮＡ剤。
- 少なくとも１つのホスホロチオエートヌクレオチド間連結またはメチルホスホネートヌクレオチド間連結をさらに含む、請求項１から１４のいずれか一項に記載のｄｓＲＮＡ剤。
- ホスホロチオエートヌクレオチド間連結またはメチルホスホネートヌクレオチド間連結が、１つの鎖の３’末端にある、請求項１５に記載のｄｓＲＮＡ剤。
- ホスホロチオエートヌクレオチド間連結またはメチルホスホネートヌクレオチド間連結が、１つの鎖の５’末端にある、請求項１５に記載のｄｓＲＮＡ剤。
- ホスホロチオエートヌクレオチド間連結またはメチルホスホネートヌクレオチド間連結が、１つの鎖の５’末端および３’末端の両方にある、請求項１５に記載のｄｓＲＮＡ剤。
- センス鎖のヌクレオチドの全ておよびアンチセンス鎖のヌクレオチドの全てが、２’－Ｏ－メチルヌクレオチド修飾および２’－フルオロヌクレオチド修飾からなる群から選択されるヌクレオチド修飾を含み、
センス鎖およびアンチセンス鎖の両方が、独立して、少なくとも１つのホスホロチオエートヌクレオチド間連結またはメチルホスホネートヌクレオチド間連結を含み、そして
少なくとも１つの鎖がリガンドとコンジュゲートされている、
請求項１から１８のいずれか一項に記載のｄｓＲＮＡ剤。 - 請求項１から１９のいずれか一項に記載のｄｓＲＮＡ剤を含有する細胞。
- パタチン様ホスホリパーゼドメイン含有３（ＰＮＰＬＡ３）をコードする遺伝子の発現を阻害するための医薬組成物であって、請求項１から１９のいずれか一項に記載のｄｓＲＮＡ剤を含む医薬組成物。
- 細胞内のパタチン様ホスホリパーゼドメイン含有３（ＰＮＰＬＡ３）遺伝子の発現を阻害するインビトロでの方法であって、細胞を、請求項１から１９のいずれか一項に記載のｄｓＲＮＡ剤、または請求項２１に記載の医薬組成物と接触させ、これにより、細胞内のＰＮＰＬＡ３遺伝子の発現を阻害することを含むインビトロでの方法。
- 細胞を、ｄｓＲＮＡ剤と接触させることが、ＰＮＰＬＡ３の発現を、少なくとも５０％、６０％、７０％、８０％、９０％、または９５％阻害する、請求項２２に記載の方法。
- パタチン様ホスホリパーゼドメイン含有３（ＰＮＰＬＡ３）発現の低減から利益を得る障害を有する対象を処置するための医薬組成物であって、治療有効量の、請求項１から１９のいずれか一項に記載のｄｓＲＮＡ剤、または請求項２１に記載の医薬組成物を含む、医薬組成物。
- パタチン様ホスホリパーゼドメイン含有３（ＰＮＰＬＡ３）発現の低減から利益を得る障害を有する対象における、少なくとも１つの症状を防止するための医薬組成物であって、予防有効量の、請求項１から１９のいずれか一項に記載のｄｓＲＮＡ剤、または請求項２１に記載の医薬組成物を含む、医薬組成物。
- 障害が、ＰＮＰＬＡ３関連障害である、請求項２４または２５に記載の医薬組成物。
- ＰＮＰＬＡ３関連障害が、脂肪肝（脂肪症）、非アルコール性脂肪性肝炎（ＮＡＳＨ）、肝硬変、肝臓内の脂肪の蓄積、肝炎、肝細胞壊死、肝線維症、肥満、および非アルコール性脂肪肝疾患（ＮＡＦＬＤ）からなる群から選択される、請求項２６に記載の医薬組成物。
- ＰＮＰＬＡ３関連障害が、ＮＡＦＬＤである、請求項２６に記載の医薬組成物。
- 対象が、ヒトである、請求項２４から２８のいずれか一項に記載の医薬組成物。
- ｄｓＲＮＡ剤が、対象へと、約０．０１ｍｇ／ｋｇ～約５０ｍｇ／ｋｇの用量において投与される、請求項２４から２９のいずれか一項に記載の医薬組成物。
- ｄｓＲＮＡ剤が、対象へと、皮下投与される、請求項２４から３０のいずれか一項に記載の医薬組成物。
- 対象へと、ＰＮＰＬＡ３関連障害の処置のためのさらなる治療剤を投与することをさらに含む、請求項２４から３１のいずれか一項に記載の医薬組成物。
- 請求項１から１９のいずれか一項に記載のｄｓＲＮＡ剤または請求項２１に記載の医薬組成物を含む、キット、バイアル、またはシリンジ。
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