JPWO2020069442A5 - - Google Patents

Claims (28)

1. 式（Ｉ）の第三級アミノ脂質化及び／若しくはＰＥＧ化カチオン性ペプチド化合物又はその塩：
   

   

   ［式中：
   ｓは、１から５までの整数であり；
   Ｒ ^１は、－Ｈであり；
   各Ｒ^３は、Ｃ _８ －Ｃ _２４ －アルキルから選択され；
   各Ｒ^５は、ヒドロキシアルキル、ヒドロキシエーテル、及びヒドロキシヘテロアルキルから選択され；
   Ｒ ^７は、－Ｈ、アルキル、アシル、－ＯＨ、－ＯＲ^７ａ、－ＮＨ_２、－ＮＨＲ^７ａ、又は脂質部分であり、ここで、Ｒ^７ａは、アルキル、アシル、又は脂質部分であり；かつ
   各Ｒ^ａ及びＲ^ｂは、独立して、－Ｈ、Ｃ_１－Ｃ_４－アルキル、又は天然若しくは非天然に存在するアミノ酸に見られる側鎖部分である］。
2. ｓが３又は４である、請求項１に記載の第三級アミノ脂質化及び／又はＰＥＧ化カチオン性ペプチド化合物。
3. 各Ｒ^３が、独立して、Ｃ _８ －Ｃ _１２ －アルキルである、請求項１又は２に記載の第三級アミノ脂質化及び／又はＰＥＧ化カチオン性ペプチド化合物。
4. 各Ｒ^３が、独立して、
   

   

   、
   

   

   、
   

   

   、
   

   

   、
   

   

   、
   

   

   、
   

   

   、及び
   

   

   からなる群から選択される、請求項１から３のいずれか一項に記載の第三級アミノ脂質化及び／又はＰＥＧ化カチオン性ペプチド化合物。
5. 各Ｒ^３が、独立して、
   

   

   、
   

   

   、及び
   

   

   からなる群から選択される、請求項１から３のいずれか一項に記載の第三級アミノ脂質化及び／又はＰＥＧ化カチオン性ペプチド化合物。
6. Ｒ^ａ及びＲ^ｂが、－Ｈである、請求項１から５のいずれか一項に記載の第三級アミノ脂質化及び／又はＰＥＧ化カチオン性ペプチド化合物。
7. ポリアニオン性化合物と複合体を形成した、請求項１から６のいずれか一項に記載の第三級アミノ脂質化及び／又はＰＥＧ化カチオン性ペプチド化合物の１つ又は複数を含む複合体。
8. ポリアニオン性化合物が核酸を含む、請求項７に記載の複合体。
9. ポリアニオン性化合物がポリペプチドをコードするｍＲＮＡを含む、請求項７又は請求項８に記載の複合体。
10. ポリアニオン性化合物が核酸を含み、複合体が、少なくとも１つの第三級アミノ脂質化及び／又はＰＥＧ化カチオン性ペプチドと、核酸とを、０．５：１から５０：１の間の質量比で含む、請求項７から９のいずれか一項に記載の複合体。
11. 複合体が、１つ又は複数の第三級アミノ脂質化及び／又はＰＥＧ化カチオン性ペプチド化合物、核酸、リン脂質、任意選択で構造脂質、及びＰＥＧ脂質を含む、請求項７から１０のいずれか一項に記載の複合体。
12. 細胞を、請求項７から１１のいずれか一項に記載の複合体と接触させることを含む、ポリアニオン性化合物を細胞に送達する方法。
13. ポリアニオン性化合物が、ポリペプチドをコードするｍＲＮＡを含み、細胞が複合体と接触した後に該ポリペプチドを発現する、請求項１２に記載の方法。
14. 第三級アミノ脂質化及び／又はＰＥＧ化カチオン性ペプチド化合物を、ポリアニオン性化合物と接触させることを含む、請求項７から１１のいずれか一項に記載の方法。
15. Ｒ ^７ が、－ＮＨ _２ である、請求項１に記載の第三級アミノ脂質化及び／又はＰＥＧ化カチ性ペプチド化合物。
16. ｓが４であり；並びに
    ２つのＲ ^３ が、
    

    

    であり、かつ２つのＲ ^３ が、
    

    

    である；又は
    各Ｒ ^３ が、
    

    

    である、
    請求項１に記載の第三級アミノ脂質化及び／又はＰＥＧ化カチオン性ペプチド化合物。
17. Ｒ ^５ が、ヒドロキシアルキル又はヒドロキシエーテルである、請求項１に記載の第三級アミノ脂質化及び／又はＰＥＧ化カチオン性ペプチド化合物。
18. Ｒ ^５ が、ヒドロキシアルキルである、請求項１７に記載の第三級アミノ脂質化及び／又はＰＥＧ化カチオン性ペプチド化合物。
19. Ｒ ^５ が、
    

    

    である、請求項１８に記載の第三級アミノ脂質化及び／又はＰＥＧ化カチオン性ペプチド化合物。
20. ｓが４であり；
    各Ｒ ^３ が、独立して、
    

    

    、
    

    

    、又は
    

    

    であり；
    Ｒ ^５ が、ヒドロキシアルキルであり；
    Ｒ ^７ が、－ＮＨ _２ であり；かつ
    各Ｒ ^ａ 及びＲ ^ｂ は、独立して、Ｈである、
    請求項１に記載の第三級アミノ脂質化及び／又はＰＥＧ化カチオン性ペプチド化合物。
21. 各Ｒ ^３ が、独立して、
    

    

    である、請求項２０に記載の第三級アミノ脂質化及び／又はＰＥＧ化カチオン性ペプチド化合物。
22. 式（Ｉ）の化合物が、
    

    

    である、請求項１に記載の第三級アミノ脂質化及び／又はＰＥＧ化カチオン性ペプチド化合物。
23. 各Ｒ ^３ が、
    

    

    である、請求項５に記載の第三級アミノ脂質化及び／又はＰＥＧ化カチオン性ペプチド化合物。
24. Ｒ ^５ が、
    

    

    、
    

    

    、
    

    

    、又は
    

    

    である、請求項２３に記載の第三級アミノ脂質化及び／又はＰＥＧ化カチオン性ペプチド化合物。
25. Ｒ ^５ が、
    

    

    、
    

    

    、又は
    

    

    である、請求項２４に記載の第三級アミノ脂質化及び／又はＰＥＧ化カチオン性ペプチド化合物。
26. ｓが４であり；
    各Ｒ ^３ が、独立して、
    

    

    、
    

    

    、又は
    

    

    であり；
    Ｒ ^５ が、
    

    

    、
    

    

    、又は
    

    

    であり；
    Ｒ ^７ が、－ＮＨ _２ であり；かつ
    各Ｒ ^ａ 及びＲ ^ｂ が、Ｈである、
    請求項１に記載の第三級アミノ脂質化及び／又はＰＥＧ化カチオン性ペプチド化合物。
27. 各Ｒ ^３ が、
    

    

    である、請求項２６に記載の第三級アミノ脂質化及び／又はＰＥＧ化カチオン性ペプチド化合物。
28. Ｒ ^５ が、
    

    

    である、請求項２６に記載の第三級アミノ脂質化及び／又はＰＥＧ化カチオン性ペプチド化合物。