JP2019537437A5 - - Google Patents
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Description
ウイルストランスフェクションおよび組織製剤
AAV投与のために、麻酔下の動物の眼に先の尖った30ゲージのニードルによって水晶体に近い強膜内に穿刺した。Hamiltonシリンジによって網膜下に2μLのAAV粒子懸濁液を注射した。3週間後、単離された網膜を30分間にわたりPBS中の4%のPFA中で固定し、4℃でPBS中での洗浄工程を続けた。全網膜は、室温で1時間にわたり10%の標準ロバ血清(NDS)、1%のBSA、PBS中の0.5%のTriton X−100により処置した。PBS中の3%のNDS、1%のBSA、0.5%のTriton X−100中のモノクローナルのラット抗GFP抗体(Molecular Probes社;1:500)およびポリクローナルのウサギ抗マウス椎体アレスチン抗体(Millipore社:1:200)を用いる処置を室温で5日間にわたり実施した。二次ロバ抗ラットAlexa Fluor−488抗体(Molecular Probes社;1:200)、抗ウサギAlexa Fluor−633およびHoechstを用いた処置は、2時間にわたり実施した。切片を洗浄し、スライドガラス上にProLong Gold退色防止試薬(Molecular Probes社)とともに載せ、Zeiss LSM 700 AxioイメージャーZ2レーザー走査型共焦点顕微鏡(Carl Zeiss社)を使用して撮影した。
以下の態様が包含され得る。
[1] 配列番号1の核酸配列を含むかもしくはそれからなるか、または配列番号1の前記配列と少なくとも80%の同一性を有する少なくとも400bpの核酸配列からなる単離された核酸分子であって、方向選択性網膜神経節細胞における遺伝子の特異的発現を、前記遺伝子をコードする核酸配列が前記単離された核酸分子に機能的に連結される場合にもたらす、単離された核酸分子。
[2] 最小プロモーター、例えば配列番号2の前記最小プロモーターをさらに含む、上記[1]に記載の単離された核酸分子。
[3] ストリンジェントな条件下において、上記[1]または[2]に記載の単離された核酸分子にハイブリダイズする配列を含む単離された核酸分子。
[4] 特定の細胞内での遺伝子発現を促進するエレメントとして、上記[1]または[2]に記載の単離された核酸を含む発現カセットであって、前記単離された核酸は、方向選択性網膜神経節細胞において特異的に発現される遺伝子をコードする少なくとも核酸配列に機能的に連結される、発現カセット。
[5] 上記[4]に記載の発現カセットを含むベクター。
[6] 前記ベクターは、ウイルスベクターである、上記[5]に記載のベクター。
[7] 方向選択性網膜神経節細胞内で遺伝子を発現させるための、上記[1]もしくは[2]に記載の核酸、上記[4]に記載の発現カセットまたは上記[5]に記載のベクターの使用。
[8] 方向選択性網膜神経節細胞内で遺伝子を発現させる方法であって、単離された細胞、細胞系または細胞集団を上記[4]に記載の発現カセットでトランスフェクトする工程を含み、前記発現される遺伝子は、前記細胞が方向選択性網膜神経節であるか、または前記細胞が方向選択性網膜神経節を含む場合、前記単離された細胞、前記細胞系または前記細胞集団によって特異的に発現される、方法。
[9] 上記[4]に記載の発現カセットまたは上記[5]に記載のベクターを含む単離された細胞。
[10] 前記発現カセットまたはベクターは、前記細胞のゲノム内に安定的に組み込まれる、上記[9]に記載の細胞。
[11] 前記遺伝子の産物は、光感受性分子、例えばハロロドプシンまたはチャネルロドプシンである、上記[1]もしくは[2]に記載の単離された核酸分子、上記[4]に記載の発現カセット、上記[5]に記載のベクター、上記[7]に記載の使用、上記[8]に記載の方法または上記[9]に記載の細胞。
[12] 上記[1]または[2]に記載の単離された核酸分子を含む、方向選択性網膜神経節細胞内で遺伝子を発現させるためのキット。
AAV投与のために、麻酔下の動物の眼に先の尖った30ゲージのニードルによって水晶体に近い強膜内に穿刺した。Hamiltonシリンジによって網膜下に2μLのAAV粒子懸濁液を注射した。3週間後、単離された網膜を30分間にわたりPBS中の4%のPFA中で固定し、4℃でPBS中での洗浄工程を続けた。全網膜は、室温で1時間にわたり10%の標準ロバ血清(NDS)、1%のBSA、PBS中の0.5%のTriton X−100により処置した。PBS中の3%のNDS、1%のBSA、0.5%のTriton X−100中のモノクローナルのラット抗GFP抗体(Molecular Probes社;1:500)およびポリクローナルのウサギ抗マウス椎体アレスチン抗体(Millipore社:1:200)を用いる処置を室温で5日間にわたり実施した。二次ロバ抗ラットAlexa Fluor−488抗体(Molecular Probes社;1:200)、抗ウサギAlexa Fluor−633およびHoechstを用いた処置は、2時間にわたり実施した。切片を洗浄し、スライドガラス上にProLong Gold退色防止試薬(Molecular Probes社)とともに載せ、Zeiss LSM 700 AxioイメージャーZ2レーザー走査型共焦点顕微鏡(Carl Zeiss社)を使用して撮影した。
以下の態様が包含され得る。
[1] 配列番号1の核酸配列を含むかもしくはそれからなるか、または配列番号1の前記配列と少なくとも80%の同一性を有する少なくとも400bpの核酸配列からなる単離された核酸分子であって、方向選択性網膜神経節細胞における遺伝子の特異的発現を、前記遺伝子をコードする核酸配列が前記単離された核酸分子に機能的に連結される場合にもたらす、単離された核酸分子。
[2] 最小プロモーター、例えば配列番号2の前記最小プロモーターをさらに含む、上記[1]に記載の単離された核酸分子。
[3] ストリンジェントな条件下において、上記[1]または[2]に記載の単離された核酸分子にハイブリダイズする配列を含む単離された核酸分子。
[4] 特定の細胞内での遺伝子発現を促進するエレメントとして、上記[1]または[2]に記載の単離された核酸を含む発現カセットであって、前記単離された核酸は、方向選択性網膜神経節細胞において特異的に発現される遺伝子をコードする少なくとも核酸配列に機能的に連結される、発現カセット。
[5] 上記[4]に記載の発現カセットを含むベクター。
[6] 前記ベクターは、ウイルスベクターである、上記[5]に記載のベクター。
[7] 方向選択性網膜神経節細胞内で遺伝子を発現させるための、上記[1]もしくは[2]に記載の核酸、上記[4]に記載の発現カセットまたは上記[5]に記載のベクターの使用。
[8] 方向選択性網膜神経節細胞内で遺伝子を発現させる方法であって、単離された細胞、細胞系または細胞集団を上記[4]に記載の発現カセットでトランスフェクトする工程を含み、前記発現される遺伝子は、前記細胞が方向選択性網膜神経節であるか、または前記細胞が方向選択性網膜神経節を含む場合、前記単離された細胞、前記細胞系または前記細胞集団によって特異的に発現される、方法。
[9] 上記[4]に記載の発現カセットまたは上記[5]に記載のベクターを含む単離された細胞。
[10] 前記発現カセットまたはベクターは、前記細胞のゲノム内に安定的に組み込まれる、上記[9]に記載の細胞。
[11] 前記遺伝子の産物は、光感受性分子、例えばハロロドプシンまたはチャネルロドプシンである、上記[1]もしくは[2]に記載の単離された核酸分子、上記[4]に記載の発現カセット、上記[5]に記載のベクター、上記[7]に記載の使用、上記[8]に記載の方法または上記[9]に記載の細胞。
[12] 上記[1]または[2]に記載の単離された核酸分子を含む、方向選択性網膜神経節細胞内で遺伝子を発現させるためのキット。
Claims (17)
- 配列番号1の核酸配列を含むかもしくはそれからなるか、または配列番号1の前記配列と少なくとも80%の同一性を有する少なくとも400bpの核酸配列からなる単離された核酸分子。
- 方向選択性網膜神経節細胞における遺伝子の発現を、前記遺伝子をコードする核酸配列が前記単離された核酸分子に機能的に連結される場合にもたらす、請求項1に記載の単離された核酸分子。
- 配列番号1の核酸配列を含む、請求項1または2に記載の単離された核酸分子。
- 最小プロモーターをさらに含む、請求項1〜3のいずれか1項に記載の単離された核酸分子。
- 前記最小プロモーターが、配列番号2の核酸配列を含む、請求項4に記載の単離された核酸分子。
- 請求項1〜5のいずれか1項に記載の単離された核酸を含む発現カセットであって、前記単離された核酸は、遺伝子をコードする少なくとも核酸配列に機能的に連結される、発現カセット。
- 請求項6に記載の発現カセットを含むベクター。
- 前記ベクターは、ウイルスベクターである、請求項7に記載のベクター。
- アデノ随伴ウイルス(AAV)ベクターである、請求項8に記載のベクター。
- 方向選択性網膜神経節細胞内で遺伝子を発現させるための、請求項1〜5のいずれか1項に記載の単離された核酸、請求項6に記載の発現カセットまたは請求項7〜9のいずれか1項に記載のベクターの使用。
- 方向選択性網膜神経節細胞内で遺伝子を発現させる方法であって、単離された細胞、細胞系または細胞集団を請求項6に記載の発現カセットでトランスフェクトする工程を含み、前記遺伝子は、前記細胞が方向選択性網膜神経節であるか、または前記細胞系または細胞集団が方向選択性網膜神経節を含む場合、前記単離された細胞、前記細胞系または前記細胞集団によって発現される、方法。
- 請求項6に記載の発現カセットまたは請求項7〜9のいずれか1項に記載のベクターを含む単離された細胞。
- 前記発現カセットまたはベクターは、前記細胞のゲノム内に安定的に組み込まれる、請求項12に記載の単離された細胞。
- 前記遺伝子の産物は、光感受性分子である、請求項1〜5のいずれか1項に記載の単離された核酸分子、請求項6に記載の発現カセット、請求項7〜9のいずれか1項に記載のベクター、請求項10に記載の使用、請求項11に記載の方法または請求項12もしくは13に記載の細胞。
- 前記光感受性分子は、ハロロドプシンまたはチャネルロドプシンである、請求項14に記載の単離された核酸分子、発現カセット、ベクター、使用、方法または細胞。
- 請求項1〜5のいずれか1項に記載の単離された核酸分子を含む、方向選択性網膜神経節細胞内で遺伝子を発現させるためのキット。
- ニードル、シリンジ、および/または、単離された核酸分子または薬学的に許容されるその調製物を投与するための取扱説明書をさらに含む、請求項16に記載のキット。
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