JP2019528793A5 - - Google Patents

Claims (13)

1. 発現カセットを含むポリヌクレオチドであって、
   前記発現カセットが、ＧＮＳタンパク質をコードするヌクレオチド配列に作用的に連結された転写調節領域を含み、
   前記ヌクレオチド配列が配列番号４であることを特徴とするポリヌクレオチド。
2. 前記転写調節領域がプロモーターを含むことを特徴とする請求項１に記載のポリヌクレオチド。
3. 前記プロモーターが恒常的なプロモーターであることを特徴とする請求項２に記載のポリヌクレオチド。
4. 前記プロモーターがＣＡＧプロモーターであることを特徴とする請求項３に記載のポリヌクレオチド。
5. 前記発現カセットがアデノ随伴ウイルスＩＴＲによって隣接されることを特徴とする請求項１乃至４のいずれか１項に記載のポリヌクレオチド。
6. 請求項１乃至５のいずれか１項に記載のポリヌクレオチド配列を含むことを特徴とするベクター。
7. 前記ベクターはプラスミドまたはアデノ随伴ウイルスベクターであり、前記アデノ随伴ウイルスベクターが請求項１乃至５のいずれか１項に記載のポリヌクレオチドを含む組換えウイルスゲノムを含むことを特徴とする請求項６に記載のベクター。
8. 前記ベクターが、配列番号８に記載される受託番号ＤＳＭ ３２３４５を有するプラスミドｐＡＡＶ−ＣＡＧ−ｏｈＧＮＳ−ｖｅｒｓｉｏｎ３であることを特徴とする請求項６又は７に記載のベクター。
9. 前記ベクターが、血清型９のアデノ随伴ウイルスベクター、ＡＡＶ９であることを特徴とする請求項７に記載のベクター。
10. 請求項１乃至５のいずれかに１項に記載のポリヌクレオチド、又は請求項６乃至９のいずれか１項に記載のベクターの治療有効量を含むことを特徴とする医薬組成物。
11. 薬物の製造のための、請求項１乃至５のいずれか１項に記載のポリヌクレオチド、又は請求項６乃至９のいずれか１項に記載のベクター、又は請求項１０に記載の医薬組成物の使用。
12. ムコ多糖症ＩＩＩ−Ｄ型の治療のための薬物の製造のための、請求項１乃至５のいずれか１項に記載のポリヌクレオチド、又は請求項６乃至９のいずれか１項に記載のベクター、又は請求項１０に記載の医薬組成物の使用。
13. 請求項７又は９に記載のベクターを取得する方法であって、
    （ｉ）請求項１乃至５のいずれか１項に記載のポリヌクレオチドと、ＡＡＶｃａｐタンパク質と、ＡＡＶ ｒｅｐタンパク質と、任意選択で、ＡＡＶが複製のために依存するウイルスタンパク質と、を含む細胞を提供するステップと、
    （ｉｉ）前記ＡＡＶの集合に適した条件下で前記細胞を維持するステップと、
    （ｉｉｉ）前記細胞によって産生された前記アデノ随伴ウイルスベクターを精製するステップと、を含むことを特徴とする方法。