JP2018532748A5

JP2018532748A5 -

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Publication number: JP2018532748A5
Application number: JP2018521987A
Authority: JP
Filing date: 2016-10-28
Publication date: 2019-12-05

Claims

対象におけるアミロイドーシスの治療又は予防における使用のための組成物であって、治療的有効量の少なくとも１種の分解酵素又はその生物学的に活性な断片を含む、前記組成物。
分解酵素が、カテプシンＬである、請求項１に記載の使用のための組成物。
カテプシンＬが、配列番号１２、５９、６１、６３、６５、又は６７に対する配列同一性が少なくとも８５％であるアミノ酸配列を含む、請求項２に記載の使用のための組成物。
カテプシンＬが、配列番号１１、５８、６０、６２、６４、又は６６に対する同一性が少なくとも８５％であるヌクレオチド配列にコードされる、請求項２に記載の使用のための組成物。
分解酵素が、リソソーム内部でアミロイドの形成抑制及び／又は分解を行うよう作用する、請求項１〜４のいずれかに記載の使用のための組成物。
分解酵素が、細胞リソソームを標的とする、請求項１〜５のいずれかに記載の使用のための組成物。
分解酵素が、前記分解酵素をリソソームに局在化するための少なくとも１つ以上のシグナルを含む、請求項１に記載の使用のための組成物。
少なくとも１つ以上のシグナルが、マンノース−６リン酸を含む、請求項７に記載の使用のための組成物。
分解酵素が、リソソーム内空間を標的とする、請求項１に記載の使用のための組成物。
分解酵素が、細胞の外部でアミロイドの蓄積抑制及び／又は分解を行うよう作用する、請求項１に記載の使用のための組成物。
分解酵素が、細胞の外部に留まるよう標的化される、請求項１０に記載の使用のための組成物。
分解酵素が、本来前記分解酵素をリソソームに指向させるはずの１つ以上のシグナルを欠く、請求項１１に記載の使用のための組成物。
分解酵素が、１つ以上のマンノース−６リン酸シグナルを欠く、請求項１２に記載の使用のための組成物。
対象が哺乳類である、請求項１〜１３のいずれかに記載の使用のための組成物。
対象がヒトである、請求項１４に記載の使用のための組成物。
分解酵素が、非経口的に投与される、請求項１〜１５のいずれかに記載の使用のための組成物。
分解酵素が、静脈内の経路、筋肉内の経路、又は腹腔内の経路を介して投与される、請求項１６に記載の使用のための組成物。
薬学的に許容される担体を含む、請求項１〜１７のいずれかに記載の使用のための組成物。
アミロイドーシスが、ＡＡアミロイドーシス、軽鎖（ＡＬ）アミロイドーシス、及びアミロイド−ベータ（Ａβ）アミロイドーシスから選択される、請求項１〜１８のいずれかに記載の使用のための組成物。
アミロイドーシスを治療又は予防するための１つ以上のさらなる薬物の投与をさらに含む、請求項１〜１９のいずれかに記載の使用のための組成物。
１つ以上のさらなる薬物が、メルファラン、デキサメタゾン、プレドニゾン、ボルテゾミブ、レナリドミド、ビンクリスチン、ドキソルビシン、及びシクロホスファミドから選択される、請求項２０に記載の使用のための組成物。
対象をさらに幹細胞移植で治療する、請求項１〜２１のいずれかに記載の使用のための組成物。
少なくとも２種の分解酵素を含む組成物であって、細胞リソソームを標的とする少なくとも１種の分解酵素及び細胞の外部に留まる少なくとも１種の分解酵素を含む、前記組成物。
分解酵素が、カテプシンＬ、保護タンパク質／カテプシンＡ（ＰＰＣＡ）、ノイラミニダーゼ１（ＮＥＵ１）、トリペプチジルペプチダーゼ１（ＴＰＰ１）、カテプシンＢ、カテプシンＤ、カテプシンＥ、及びカテプシンＫから選択される、請求項２３に記載の組成物。
対象におけるアミロイドーシスの治療又は予防における使用のための、請求項２３に記載の組成物。
アミロイドーシスが、ＡＡアミロイドーシス、軽鎖（ＡＬ）アミロイドーシス、及びアミロイド−ベータ（Ａβ）アミロイドーシスから選択される、請求項２５に記載の使用のための組成物。
１日に１回、１週間に１回、又は１か月に１回投与される、請求項１〜２６のいずれかに記載の使用のための組成物。