JP2009525966A5 - - Google Patents

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JP2009525966A5
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Claims (160)

  1. 下記の式Iaの化合物、またはその薬学的に許容される誘導体を含む、タンパク質輸送の障害によって特徴づけられる疾患を治療または予防するための薬学的組成物であって、疾患がシヌクレイノパチー（synucleinopathy）ではない、薬学的組成物：
    Figure 2009525966
    式中、
    RjおよびRkは水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、シクロアルキル、ヘテロシクリル、アリール、ヘテロアリールもしくはアラルキルから独立に選択されるか；またはRjおよびRkは、それらが両方結合している炭素と一緒になって、-C(=O)-、-CH(OR*)-、-C(=S)-、-CH(SR*)-、-CH(NR*R*')-もしくは-C(=NR*)-であり；
    R*およびR*'は独立に水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、シクロアルキル、ヘテロシクリル、アリール、ヘテロアリールまたはアラルキルであり；
    RsおよびRtは水素、アルキル、ハロ、偽ハロ（pseudohalo）、アルケニル、アルキニル、シクロアルキル、ヘテロシクリル、アリール、ヘテロアリールもしくはアラルキルから独立に選択されるか；またはRsおよびRtは、それらの間の炭素-炭素二重結合と一緒になって、4〜6員シクロアルケニル、アリール、ヘテロシクリル、もしくはヘテロアリール環を形成し、ここでRsおよびRtによって形成される環は0〜4個の置換基R2で置換されていてもよく；
    XはO、SまたはNRであり、ここでRは水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、シクロアルキル、ヘテロシクリル、アリール、ヘテロアリールまたはアラルキルであり；
    YはNRR''、OR'、SR'、またはCRR''であり；ここでR''は水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、シクロアルキル、ヘテロシクリル、アリール、ヘテロアリールもしくはアラルキルであるか、またはR''は、R3およびそれらの間の原子と一緒になって、4〜6員ヘテロシクリルもしくはヘテロアリール環であり；
    Zは直接結合またはNRであり；
    R1は水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、シクロアルキル、ヘテロシクリル、アリール、ヘテロアリール、アラルキル、アラルケニル、ヘテロアラルキルまたはヘテロアラルケニルであり；
    nは0から4であり；
    R2は下記の（i）または（ii）から選択され、
    （i）水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム（heteroarylium）、シクロアルキル、ヘテロシクリル、C(A)R110、ハロ、偽ハロ、OR111、S(D)aR112、NR115R116もしくはN+R115R116R117；または
    （ii）環上の隣接原子を置換する、任意の2つのR2基は一緒になってアルキレン、アルケニレン、アルキニレンもしくはヘテロアルキレンを形成する；
    AはO、SまたはNR125であり；
    R110は水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリル、C(A)R126、ハロ 、偽ハロ、OR125、SR125、NR127R128およびSiR122R123R124であり；
    R111は水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリル、C(A)R129、NR130R131およびSiR122R123R124であり；
    DはOまたはNR125であり；
    aは0、1または2であり；
    aが1または2であるとき、R112は水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリル、ハロ、偽ハロ、OR125、SR125およびNR132R133から選択され；
    aが0であるとき、R112は水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリル、SR125およびC(A)R129から選択され；
    R115、R116およびR117はそれぞれ下記の（a）および（b）から独立に選択され、
    （a）水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリル、C(A)R129、OR125もしくはNR132R133；または
    （b）R115、R116およびR117の任意の2つは一緒になってアルキレン、アルケニレン、アルキニレン、ヘテロアルキレンを形成し、他は（a）のとおりに選択される；
    R122、R123およびR124は下記の（i）または（ii）のとおりに選択され、
    （i）R122、R123およびR124はそれぞれ独立に水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリル、OR125もしくはNR132R133であるか；または
    （ii）R122、R123およびR124の任意の2つは一緒になってアルキレン、アルケニレン、アルキニレン、ヘテロアルキレンを形成し；他は（i）のとおりに選択される；
    R125は水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキルまたはヘテロシクリルであり；
    R126は水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリル、OR125またはNR134R135であり；ここでR134およびR135はそれぞれ独立に水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリル、OR136もしくはNR132R133であるか、またはR134およびR135は一緒になってアルキレン、アルケニレン、アルキニレン、ヘテロアルキレンを形成し、ここでR136は水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキルまたはヘテロシクリルであり；
    R127およびR128は下記の（i）または（ii）のとおりに選択され、
    （i）R127およびR128はそれぞれ独立に水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリル、OR125、NR137R138またはC(A)R139であり、ここでR137およびR138はそれぞれ独立に水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキルもしくはヘテロシクリルであるか、または一緒になってアルキレン、アルケニレン、アルキニレン、ヘテロアルキレンを形成し；かつR139は水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリル、OR140またはNR132R133であり、ここでR140はアルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリルであるか；あるいは
    （ii）R127およびR128は一緒になってアルキレン、アルケニレン、アルキニレン、ヘテロアルキレンを形成する；
    R129は水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリル、OR140またはNR132R133であり；
    R130およびR131はそれぞれ独立に水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリルまたはC(A)R141であり、ここでR141はアルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリル、OR125もしくはNR132R133であるか；またはR130およびR131は一緒になってアルキレン、アルケニレン、アルキニレン、ヘテロアルキレンを形成し；
    R132およびR133はそれぞれ独立に水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリルであるか、またはR132およびR133は一緒になってアルキレン、アルケニレン、アルキニレン、ヘテロアルキレンを形成し；かつ
    R3は水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、シクロアルキル、ヘテロシクリル、アリールまたはヘテロアリールであり；
    ここでX、Y、Z、R1、R2およびR3はそれぞれ独立に無置換であるか、またはそれぞれQ1から独立に選択される一つもしくは複数の置換基で、一つの態様においては1、2もしくは3つの置換基で置換されており、ここでQ1はハロ、偽ハロ、ヒドロキシ、オキソ、チア、ニトリル、ニトロ、ホルミル、メルカプト、ヒドロキシカルボニル、ヒドロキシカルボニルアルキル、ヒドロキシカルボニルアルケニル、アルキル、ハロアルキル、ポリハロアルキル、アミノアルキル、ジアミノアルキル、1から2つの二重結合を含むアルケニル、1から2つの三重結合を含むアルキニル、シクロアルキル、シクロアルキルアルキル、ヘテロシクリル、ヘテロシクリルアルキル、アリール、ヘテロアリール、アラルキル、アラルケニル、アラルキニル、ヘテロアリールアルキル、トリアルキルシリル、ジアルキルアリールシリル、アルキルジアリールシリル、トリアリールシリル、アルキリデン、アリールアルキリデン、アルキルカルボニル、アリールカルボニル、ヘテロアリールカルボニル、アルコキシカルボニル、アルコキシカルボニルアルキル、アルコキシカルボニルアルコキシ、アリールオキシカルボニル、アリールオキシカルボニルアルキル、アラルコキシカルボニル、アラルコキシカルボニルアルキル、アラルコキシカルボニルアルコキシ、アリールカルボニルアルキル、アミノカルボニル、アミノカルボニルアルキル、アミノカルボニルアルコキシ、アルキルアミノカルボニル、アルキルアミノカルボニルアルキル、アルキルアミノカルボニルアルコキシ、ジアルキルアミノカルボニル、ジアルキルアミノカルボニルアルキル、ジアルキルアミノカルボニルアルコキシ、アリールアミノカルボニル、アリールアミノカルボニルアルキル、アリールアミノカルボニルアルコキシ、ジアリールアミノカルボニル、ジアリールアミノカルボニルアルキル、ジアリールアミノカルボニルアルコキシ、アリールアルキルアミノカルボニル、アリールアルキルアミノカルボニルアルキル、アリールアルキルアミノカルボニルアルコキシ、アルコキシ、アリールオキシ、ヘテロアリールオキシ、ヘテロアラルコキシ、ヘテロシクリルオキシ、シクロアルコキシ、パーフルオロアルコキシ、アルケニルオキシ、アルキニルオキシ、アラルコキシ、アルキルカルボニルオキシ、アリールカルボニルオキシ、アラルキルカルボニルオキシ、アルコキシカルボニルオキシ、アリールオキシカルボニルオキシ、アラルコキシカルボニルオキシ、アミノカルボニルオキシ、アルキルアミノカルボニルオキシ、ジアルキルアミノカルボニルオキシ、アルキルアリールアミノカルボニルオキシ、ジアリールアミノカルボニルオキシ、グアニジノ、イソチオウレイド、ウレイド、N-アルキルウレイド、N-アリールウレイド、N'-アルキルウレイド、N',N'-ジアルキルウレイド、N'-アルキル-N'-アリールウレイド、N',N'-ジアリールウレイド、N'-アリールウレイド、N,N'-ジアルキルウレイド、N-アルキル-N'-アリールウレイド、N-アリール-N'-アルキルウレイド、N,N'-ジアリールウレイド、N,N',N'-トリアルキルウレイド、N,N'-ジアルキル-N'-アリールウレイド、N-アルキル-N',N'-ジアリールウレイド、N-アリール-N',N'-ジアルキルウレイド、N,N'-ジアリール-N'-アルキルウレイド、N,N',N'-トリアリールウレイド、アミジノ、アルキルアミジノ、アリールアミジノ、アミノチオカルボニル、アルキルアミノチオカルボニル、アリールアミノチオカルボニル、アミノ、アミノアルキル、アルキルアミノアルキル、ジアルキルアミノアルキル、アリールアミノアルキル、ジアリールアミノアルキル、アルキルアリールアミノアルキル、アルキルアミノ、ジアルキルアミノ、ハロアルキルアミノ、アリールアミノ、ジアリールアミノ、アルキルアリールアミノ、アルキルカルボニルアミノ、アルコキシカルボニルアミノ、アラルコキシカルボニルアミノ、アリールカルボニルアミノ、アリールカルボニルアミノアルキル、アリールオキシカルボニルアミノアルキル、アリールオキシアリールカルボニルアミノ、アリールオキシカルボニルアミノ、アルキルスルホニルアミノ、アリールスルホニルアミノ、ヘテロアリールスルホニルアミノ、ヘテロシクリルスルホニルアミノ、ヘテロアリールチオ、アジド、-N+R151R152R153、P(R150)2、P(=O)(R150)2、OP(=O)(R150)2、-NR160C(=O)R163、ジアルキルホスホニル、アルキルアリールホスホニル、ジアリールホスホニル、ヒドロキシホスホニル、アルキルチオ、アリールチオ、パーフルオロアルキルチオ、ヒドロキシカルボニルアルキルチオ、チオシアノ、イソチオシアノ、アルキルスルフィニルオキシ、アルキルスルホニルオキシ、アリールスルフィニルオキシ、アリールスルホニルオキシ、ヒドロキシスルホニルオキシ、アルコキシスルホニルオキシ、アミノスルホニルオキシ、アルキルアミノスルホニルオキシ、ジアルキルアミノスルホニルオキシ、アリールアミノスルホニルオキシ、ジアリールアミノスルホニルオキシ、アルキルアリールアミノスルホニルオキシ、アルキルスルフィニル、アルキルスルホニル、アリールスルフィニル、アリールスルホニル、ヒドロキシスルホニル、アルコキシスルホニル、アミノスルホニル、アルキルアミノスルホニル、ジアルキルアミノスルホニル、アリールアミノスルホニル、ジアリールアミノスルホニルもしくはアルキルアリールアミノスルホニル；アジド、テトラゾリルであるか、または1,2もしくは1,3配列の原子を置換する2つのQ1基は一緒になってアルキレンジオキシ（すなわち、-O-(CH2)y-O-）、チオアルキレンオキシ（すなわち、-S-(CH2)y-O-）もしくはアルキレンジチオキシ（すなわち、-S-(CH2)y-S-）を形成し、ここでyは1もしくは2であるか；または同じ原子を置換する2つのQ1基は一緒になってアルキレンを形成し；かつ
    Q1はそれぞれ独立に無置換であるか、またはそれぞれQ2から独立に選択される一つもしくは複数の置換基で、一つの態様においては1、2もしくは3つの置換基で置換されており；
    Q2はそれぞれ独立にハロ、偽ハロ、ヒドロキシ、オキソ、チア、ニトリル、ニトロ、ホルミル、メルカプト、ヒドロキシカルボニル、ヒドロキシカルボニルアルキル、ヒドロキシカルボニルアルケニルアルキル、ハロアルキル、ポリハロアルキル、アミノアルキル、ジアミノアルキル、1から2つの二重結合を含むアルケニル、1から2つの三重結合を含むアルキニル、シクロアルキル、シクロアルキルアルキル、ヘテロシクリル、ヘテロシクリルアルキル、アリール、ヘテロアリール、アラルキル、アラルケニル、アラルキニル、ヘテロアリールアルキル、トリアルキルシリル、ジアルキルアリールシリル、アルキルジアリールシリル、トリアリールシリル、アルキリデン、アリールアルキリデン、アルキルカルボニル、アリールカルボニル、ヘテロアリールカルボニル、アルコキシカルボニル、アルコキシカルボニルアルキル、アリールオキシカルボニル、アリールオキシカルボニルアルキル、アラルコキシカルボニル、アラルコキシカルボニルアルキル、アリールカルボニルアルキル、アミノカルボニル、アルキルアミノカルボニル、ジアルキルアミノカルボニル、アリールアミノカルボニル、ジアリールアミノカルボニル、アリールアルキルアミノカルボニル、アルコキシ、アリールオキシ、ヘテロアリールオキシ、ヘテロアラルコキシ、ヘテロシクリルオキシ、シクロアルコキシ、パーフルオロアルコキシ、アルケニルオキシ、アルキニルオキシ、アラルコキシ、アルキルカルボニルオキシ、アリールカルボニルオキシ、アラルキルカルボニルオキシ、アルコキシカルボニルオキシ、アリールオキシカルボニルオキシ、アラルコキシカルボニルオキシ、アミノカルボニルオキシ、アルキルアミノカルボニルオキシ、ジアルキルアミノカルボニルオキシ、アルキルアリールアミノカルボニルオキシ、ジアリールアミノカルボニルオキシ、グアニジノ、イソチオウレイド、ウレイド、N-アルキルウレイド、N-アリールウレイド、N'-アルキルウレイド、N',N'-ジアルキルウレイド、N'-アルキル-N'-アリールウレイド、N',N'-ジアリールウレイド、N'-アリールウレイド、N,N'-ジアルキルウレイド、N-アルキル-N'-アリールウレイド、N-アリール-N'-アルキルウレイド、N,N'-ジアリールウレイド、N,N',N'-トリアルキルウレイド、N,N'-ジアルキル-N'-アリールウレイド、N-アルキル-N',N'-ジアリールウレイド、N-アリール-N',N'-ジアルキルウレイド、N,N'-ジアリール-N'-アルキルウレイド、N,N',N'-トリアリールウレイド、アミジノ、アルキルアミジノ、アリールアミジノ、アミノチオカルボニル、アルキルアミノチオカルボニル、アリールアミノチオカルボニル、アミノ、アミノアルキル、アルキルアミノアルキル、ジアルキルアミノアルキル、アリールアミノアルキル、ジアリールアミノアルキル、アルキルアリールアミノアルキル、アルキルアミノ、ジアルキルアミノ、ハロアルキルアミノ、アリールアミノ、ジアリールアミノ、アルキルアリールアミノ、アルキルカルボニルアミノ、アルコキシカルボニルアミノ、アラルコキシカルボニルアミノ、アリールカルボニルアミノ、アリールカルボニルアミノアルキル、アリールオキシカルボニルアミノアルキル、アリールオキシアリールカルボニルアミノ、アリールオキシカルボニルアミノ、アルキルスルホニルアミノ、アリールスルホニルアミノ、ヘテロアリールスルホニルアミノ、ヘテロシクリルスルホニルアミノ、ヘテロアリールチオ、アジド、-N+R151R152R153、P(R150)2、P(=O)(R150)2、OP(=O)(R150)2、-NR160C(=O)R163、ジアルキルホスホニル、アルキルアリールホスホニル、ジアリールホスホニル、ヒドロキシホスホニル、アルキルチオ、アリールチオ、パーフルオロアルキルチオ、ヒドロキシカルボニルアルキルチオ、チオシアノ、イソチオシアノ、アルキルスルフィニルオキシ、アルキルスルホニルオキシ、アリールスルフィニルオキシ、アリールスルホニルオキシ、ヒドロキシスルホニルオキシ、アルコキシスルホニルオキシ、アミノスルホニルオキシ、アルキルアミノスルホニルオキシ、ジアルキルアミノスルホニルオキシ、アリールアミノスルホニルオキシ、ジアリールアミノスルホニルオキシ、アルキルアリールアミノスルホニルオキシ、アルキルスルフィニル、アルキルスルホニル、アリールスルフィニル、アリールスルホニル、ヒドロキシスルホニル、アルコキシスルホニル、アミノスルホニル、アルキルアミノスルホニル、ジアルキルアミノスルホニル、アリールアミノスルホニル、ジアリールアミノスルホニルもしくはアルキルアリールアミノスルホニルであるか；または1,2もしくは1,3配列の原子を置換する2つのQ2基は一緒になってアルキレンジオキシ（すなわち、-O-(CH2)y-O-）、チオアルキレンオキシ（すなわち、-S-(CH2)y-O-）もしくはアルキレンジチオキシ（すなわち、-S-(CH2)y-S-）を形成し、ここでyは1もしくは2であるか；または同じ原子を置換する2つのQ2基は一緒になってアルキレンを形成し；
    R150はヒドロキシ、アルコキシ、アラルコキシ、アルキル、ヘテロアリール、ヘテロシクリル、アリールまたは-NR170R171であり、ここでR170およびR171はそれぞれ独立に水素、アルキル、アラルキル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアラルキルもしくはヘテロシクリルであるか、またはR170およびR171は一緒になってアルキレン、アザアルキレン、オキサアルキレンもしくはチアアルキレンを形成し；
    R151、R152およびR153はそれぞれ独立に水素、アルキル、アリール、アラルキル、ヘテロアリール、ヘテロアラルキル、ヘテロシクリルまたはヘテロシクリルアルキルであり；
    R160は水素、アルキル、アリール、アラルキル、ヘテロアリール、ヘテロアラルキル、ヘテロシクリルまたはヘテロシクリルアルキルであり；かつ
    R163はアルコキシ、アラルコキシ、アルキル、ヘテロアリール、ヘテロシクリル、アリールまたは-NR170R171である。
  2. 化合物が下記の式I、またはその薬学的に許容される誘導体で表される、請求項1記載の薬学的組成物であって、疾患がシヌクレイノパチーではない、薬学的組成物：
    Figure 2009525966
    式中、
    XはO、SまたはNRであり、ここでRは水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、シクロアルキル、ヘテロシクリル、アリール、ヘテロアリールまたはアラルキルであり；
    YはNRR'またはOHであり；ここでR'は水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、シクロアルキル、ヘテロシクリル、アリール、ヘテロアリールまたはアラルキルであり；
    Zは直接結合またはNRであり；
    R1は水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、シクロアルキル、ヘテロシクリル、アリール、ヘテロアリール、アラルキル、アラルケニル、ヘテロアラルキルまたはヘテロアラルケニルであり；
    nは0から4であり；
    R2は下記の（i）または（ii）から選択され、
    （i）水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリル、C(A)R110、ハロ、偽ハロ、OR111、S(D)aR112、NR115R116もしくはN+R115R116R117；または
    （ii）環上の隣接原子を置換する、任意の2つのR2基は一緒になってアルキレン、アルケニレン、アルキニレンもしくはヘテロアルキレンを形成する；
    AはO、SまたはNR125であり；
    R110は水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリル、C(A)R126、ハロ、偽ハロ、OR125、SR125、NR127R128およびSiR122R123R124であり；
    R111は水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリル、C(A)R129、NR130R131およびSiR122R123R124であり；
    DはOまたはNR125であり；
    aは0、1または2であり；
    aが1または2であるとき、R112は水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリル、ハロ、偽ハロ、OR125、SR125およびNR132R133から選択され；
    aが0であるとき、R112は水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリル、SR125およびC(A)R129から選択され；
    R115、R116およびR117はそれぞれ下記の（a）および（b）から独立に選択され、
    （a）水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリル、C(A)R129、OR125もしくはNR132R133；または
    （b）R115、R116およびR117の任意の2つは一緒になってアルキレン、アルケニレン、アルキニレン、ヘテロアルキレンを形成し、他は（a）のとおりに選択される；
    R122、R123およびR124は下記の（i）または（ii）のとおりに選択され、
    （i）R122、R123およびR124はそれぞれ独立に水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリル、OR125もしくはNR132R133であるか；または
    （ii）R122、R123およびR124の任意の2つは一緒になってアルキレン、アルケニレン、アルキニレン、ヘテロアルキレンを形成し；他は（i）のとおりに選択される；
    R125は水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキルまたはヘテロシクリルであり；
    R126は水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリル、OR125またはNR134R135であり；ここでR134およびR135はそれぞれ独立に水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリル、OR136もしくはNR132R133であるか、またはR134およびR135は一緒になってアルキレン、アルケニレン、アルキニレン、ヘテロアルキレンを形成し、ここでR136は水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキルまたはヘテロシクリルであり；
    R127およびR128は下記の（i）または（ii）のとおりに選択され、
    （i）R127およびR128はそれぞれ独立に水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリル、OR125、NR137R138またはC(A)R139であり、ここでR137およびR138はそれぞれ独立に水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキルもしくはヘテロシクリルであるか、または一緒になってアルキレン、アルケニレン、アルキニレン、ヘテロアルキレンを形成し；かつR139は水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリル、OR140またはNR132R133であり、ここでR140はアルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリルであるか；あるいは
    （ii）R127およびR128は一緒になってアルキレン、アルケニレン、アルキニレン、ヘテロアルキレンを形成する；
    R129は水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリル、OR140またはNR132R133であり；
    R130およびR131はそれぞれ独立に水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリルまたはC(A)R141であり、ここでR141はアルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリル、OR125もしくはNR132R133であるか；またはR130およびR131は一緒になってアルキレン、アルケニレン、アルキニレン、ヘテロアルキレンを形成し；
    R132およびR133はそれぞれ独立に水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリルであるか、またはR132およびR133は一緒になってアルキレン、アルケニレン、アルキニレン、ヘテロアルキレンを形成し；かつ
    R3は水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、シクロアルキル、ヘテロシクリル、アリールまたはヘテロアリールであり；
    ここでX、Y、Z、R1、R2およびR3はそれぞれ独立に無置換であるか、またはそれぞれQ1から独立に選択される一つもしくは複数の置換基で、一つの態様においては1、2もしくは3つの置換基で置換されており、ここでQ1はハロ、偽ハロ、ヒドロキシ、オキソ、チア、ニトリル、ニトロ、ホルミル、メルカプト、ヒドロキシカルボニル、ヒドロキシカルボニルアルキル、ヒドロキシカルボニルアルケニル、アルキル、ハロアルキル、ポリハロアルキル、アミノアルキル、ジアミノアルキル、1から2つの二重結合を含むアルケニル、1から2つの三重結合を含むアルキニル、シクロアルキル、シクロアルキルアルキル、ヘテロシクリル、ヘテロシクリルアルキル、アリール、ヘテロアリール、アラルキル、アラルケニル、アラルキニル、ヘテロアリールアルキル、トリアルキルシリル、ジアルキルアリールシリル、アルキルジアリールシリル、トリアリールシリル、アルキリデン、アリールアルキリデン、アルキルカルボニル、アリールカルボニル、ヘテロアリールカルボニル、アルコキシカルボニル、アルコキシカルボニルアルキル、アルコキシカルボニルアルコキシ、アリールオキシカルボニル、アリールオキシカルボニルアルキル、アラルコキシカルボニル、アラルコキシカルボニルアルキル、アラルコキシカルボニルアルコキシ、アリールカルボニルアルキル、アミノカルボニル、アミノカルボニルアルキル、アミノカルボニルアルコキシ、アルキルアミノカルボニル、アルキルアミノカルボニルアルキル、アルキルアミノカルボニルアルコキシ、ジアルキルアミノカルボニル、ジアルキルアミノカルボニルアルキル、ジアルキルアミノカルボニルアルコキシ、アリールアミノカルボニル、アリールアミノカルボニルアルキル、アリールアミノカルボニルアルコキシ、ジアリールアミノカルボニル、ジアリールアミノカルボニルアルキル、ジアリールアミノカルボニルアルコキシ、アリールアルキルアミノカルボニル、アリールアルキルアミノカルボニルアルキル、アリールアルキルアミノカルボニルアルコキシ、アルコキシ、アリールオキシ、ヘテロアリールオキシ、ヘテロアラルコキシ、ヘテロシクリルオキシ、シクロアルコキシ、パーフルオロアルコキシ、アルケニルオキシ、アルキニルオキシ、アラルコキシ、アルキルカルボニルオキシ、アリールカルボニルオキシ、アラルキルカルボニルオキシ、アルコキシカルボニルオキシ、アリールオキシカルボニルオキシ、アラルコキシカルボニルオキシ、アミノカルボニルオキシ、アルキルアミノカルボニルオキシ、ジアルキルアミノカルボニルオキシ、アルキルアリールアミノカルボニルオキシ、ジアリールアミノカルボニルオキシ、グアニジノ、イソチオウレイド、ウレイド、N-アルキルウレイド、N-アリールウレイド、N'-アルキルウレイド、N',N'-ジアルキルウレイド、N'-アルキル-N'-アリールウレイド、N',N'-ジアリールウレイド、N'-アリールウレイド、N,N'-ジアルキルウレイド、N-アルキル-N'-アリールウレイド、N-アリール-N'-アルキルウレイド、N,N'-ジアリールウレイド、N,N',N'-トリアルキルウレイド、N,N'-ジアルキル-N'-アリールウレイド、N-アルキル-N',N'-ジアリールウレイド、N-アリール-N',N'-ジアルキルウレイド、N,N'-ジアリール-N'-アルキルウレイド、N,N',N'-トリアリールウレイド、アミジノ、アルキルアミジノ、アリールアミジノ、アミノチオカルボニル、アルキルアミノチオカルボニル、アリールアミノチオカルボニル、アミノ、アミノアルキル、アルキルアミノアルキル、ジアルキルアミノアルキル、アリールアミノアルキル、ジアリールアミノアルキル、アルキルアリールアミノアルキル、アルキルアミノ、ジアルキルアミノ、ハロアルキルアミノ、アリールアミノ、ジアリールアミノ、アルキルアリールアミノ、アルキルカルボニルアミノ、アルコキシカルボニルアミノ、アラルコキシカルボニルアミノ、アリールカルボニルアミノ、アリールカルボニルアミノアルキル、アリールオキシカルボニルアミノアルキル、アリールオキシアリールカルボニルアミノ、アリールオキシカルボニルアミノ、アルキルスルホニルアミノ、アリールスルホニルアミノ、ヘテロアリールスルホニルアミノ、ヘテロシクリルスルホニルアミノ、ヘテロアリールチオ、アジド、-N+R151R152R153、P(R150)2、P(=O)(R150)2、OP(=O)(R150)2、-NR160C(=O)R163、ジアルキルホスホニル、アルキルアリールホスホニル、ジアリールホスホニル、ヒドロキシホスホニル、アルキルチオ、アリールチオ、パーフルオロアルキルチオ、ヒドロキシカルボニルアルキルチオ、チオシアノ、イソチオシアノ、アルキルスルフィニルオキシ、アルキルスルホニルオキシ、アリールスルフィニルオキシ、アリールスルホニルオキシ、ヒドロキシスルホニルオキシ、アルコキシスルホニルオキシ、アミノスルホニルオキシ、アルキルアミノスルホニルオキシ、ジアルキルアミノスルホニルオキシ、アリールアミノスルホニルオキシ、ジアリールアミノスルホニルオキシ、アルキルアリールアミノスルホニルオキシ、アルキルスルフィニル、アルキルスルホニル、アリールスルフィニル、アリールスルホニル、ヒドロキシスルホニル、アルコキシスルホニル、アミノスルホニル、アルキルアミノスルホニル、ジアルキルアミノスルホニル、アリールアミノスルホニル、ジアリールアミノスルホニルもしくはアルキルアリールアミノスルホニル；アジド、テトラゾリルであるか、または1,2もしくは1,3配列の原子を置換する2つのQ1基は一緒になってアルキレンジオキシ（すなわち、-O-(CH2)y-O-）、チオアルキレンオキシ（すなわち、-S-(CH2)y-O-）もしくはアルキレンジチオキシ（すなわち、-S-(CH2)y-S-）を形成し、ここでyは1もしくは2であるか；または同じ原子を置換する2つのQ1基は一緒になってアルキレンを形成し；かつ
    Q1はそれぞれ独立に無置換であるか、またはそれぞれQ2から独立に選択される一つもしくは複数の置換基で、一つの態様においては1、2もしくは3つの置換基で置換されており；
    Q2はそれぞれ独立にハロ、偽ハロ、ヒドロキシ、オキソ、チア、ニトリル、ニトロ、ホルミル、メルカプト、ヒドロキシカルボニル、ヒドロキシカルボニルアルキル、ヒドロキシカルボニルアルケニルアルキル、ハロアルキル、ポリハロアルキル、アミノアルキル、ジアミノアルキル、1から2つの二重結合を含むアルケニル、1から2つの三重結合を含むアルキニル、シクロアルキル、シクロアルキルアルキル、ヘテロシクリル、ヘテロシクリルアルキル、アリール、ヘテロアリール、アラルキル、アラルケニル、アラルキニル、ヘテロアリールアルキル、トリアルキルシリル、ジアルキルアリールシリル、アルキルジアリールシリル、トリアリールシリル、アルキリデン、アリールアルキリデン、アルキルカルボニル、アリールカルボニル、ヘテロアリールカルボニル、アルコキシカルボニル、アルコキシカルボニルアルキル、アリールオキシカルボニル、アリールオキシカルボニルアルキル、アラルコキシカルボニル、アラルコキシカルボニルアルキル、アリールカルボニルアルキル、アミノカルボニル、アルキルアミノカルボニル、ジアルキルアミノカルボニル、アリールアミノカルボニル、ジアリールアミノカルボニル、アリールアルキルアミノカルボニル、アルコキシ、アリールオキシ、ヘテロアリールオキシ、ヘテロアラルコキシ、ヘテロシクリルオキシ、シクロアルコキシ、パーフルオロアルコキシ、アルケニルオキシ、アルキニルオキシ、アラルコキシ、アルキルカルボニルオキシ、アリールカルボニルオキシ、アラルキルカルボニルオキシ、アルコキシカルボニルオキシ、アリールオキシカルボニルオキシ、アラルコキシカルボニルオキシ、アミノカルボニルオキシ、アルキルアミノカルボニルオキシ、ジアルキルアミノカルボニルオキシ、アルキルアリールアミノカルボニルオキシ、ジアリールアミノカルボニルオキシ、グアニジノ、イソチオウレイド、ウレイド、N-アルキルウレイド、N-アリールウレイド、N'-アルキルウレイド、N',N'-ジアルキルウレイド、N'-アルキル-N'-アリールウレイド、N',N'-ジアリールウレイド、N'-アリールウレイド、N,N'-ジアルキルウレイド、N-アルキル-N'-アリールウレイド、N-アリール-N'-アルキルウレイド、N,N'-ジアリールウレイド、N,N',N'-トリアルキルウレイド、N,N'-ジアルキル-N'-アリールウレイド、N-アルキル-N',N'-ジアリールウレイド、N-アリール-N',N'-ジアルキルウレイド、N,N'-ジアリール-N'-アルキルウレイド、N,N',N'-トリアリールウレイド、アミジノ、アルキルアミジノ、アリールアミジノ、アミノチオカルボニル、アルキルアミノチオカルボニル、アリールアミノチオカルボニル、アミノ、アミノアルキル、アルキルアミノアルキル、ジアルキルアミノアルキル、アリールアミノアルキル、ジアリールアミノアルキル、アルキルアリールアミノアルキル、アルキルアミノ、ジアルキルアミノ、ハロアルキルアミノ、アリールアミノ、ジアリールアミノ、アルキルアリールアミノ、アルキルカルボニルアミノ、アルコキシカルボニルアミノ、アラルコキシカルボニルアミノ、アリールカルボニルアミノ、アリールカルボニルアミノアルキル、アリールオキシカルボニルアミノアルキル、アリールオキシアリールカルボニルアミノ、アリールオキシカルボニルアミノ、アルキルスルホニルアミノ、アリールスルホニルアミノ、ヘテロアリールスルホニルアミノ、ヘテロシクリルスルホニルアミノ、ヘテロアリールチオ、アジド、-N+R151R152R153、P(R150)2、P(=O)(R150)2、OP(=O)(R150)2、-NR160C(=O)R163、ジアルキルホスホニル、アルキルアリールホスホニル、ジアリールホスホニル、ヒドロキシホスホニル、アルキルチオ、アリールチオ、パーフルオロアルキルチオ、ヒドロキシカルボニルアルキルチオ、チオシアノ、イソチオシアノ、アルキルスルフィニルオキシ、アルキルスルホニルオキシ、アリールスルフィニルオキシ、アリールスルホニルオキシ、ヒドロキシスルホニルオキシ、アルコキシスルホニルオキシ、アミノスルホニルオキシ、アルキルアミノスルホニルオキシ、ジアルキルアミノスルホニルオキシ、アリールアミノスルホニルオキシ、ジアリールアミノスルホニルオキシ、アルキルアリールアミノスルホニルオキシ、アルキルスルフィニル、アルキルスルホニル、アリールスルフィニル、アリールスルホニル、ヒドロキシスルホニル、アルコキシスルホニル、アミノスルホニル、アルキルアミノスルホニル、ジアルキルアミノスルホニル、アリールアミノスルホニル、ジアリールアミノスルホニルもしくはアルキルアリールアミノスルホニルであるか；または1,2もしくは1,3配列の原子を置換する2つのQ2基は一緒になってアルキレンジオキシ（すなわち、-O-(CH2)y-O-）、チオアルキレンオキシ（すなわち、-S-(CH2)y-O-）もしくはアルキレンジチオキシ（すなわち、-S-(CH2)y-S-）を形成し、ここでyは1もしくは2であるか；または同じ原子を置換する2つのQ2基は一緒になってアルキレンを形成し；
    R150はヒドロキシ、アルコキシ、アラルコキシ、アルキル、ヘテロアリール、ヘテロシクリル、アリールまたは-NR170R171であり、ここでR170およびR171はそれぞれ独立に水素、アルキル、アラルキル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアラルキルもしくはヘテロシクリルであるか、またはR170およびR171は一緒になってアルキレン、アザアルキレン、オキサアルキレンもしくはチアアルキレンを形成し；
    R151、R152およびR153はそれぞれ独立に水素、アルキル、アリール、アラルキル、ヘテロアリール、ヘテロアラルキル、ヘテロシクリルまたはヘテロシクリルアルキルであり；
    R160は水素、アルキル、アリール、アラルキル、ヘテロアリール、ヘテロアラルキル、ヘテロシクリルまたはヘテロシクリルアルキルであり；かつ
    R163はアルコキシ、アラルコキシ、アルキル、ヘテロアリール、ヘテロシクリル、アリールまたは-NR170R171である。
  3. XがO、SまたはNRであり、ここでRは水素またはアルキルであり；
    YがNRR'またはOHであり、ここでRは水素またはアルキルであり；
    Zが直接結合またはNRであり；
    R1がアルキル、アルケニル、アルキニル、シクロアルキル、アリール、ヘテロシクリル、ヘテロアリール、アラルキル、アラルケニル、ヘテロアラルキル、またはヘテロアラルケニルであり；
    R2がハロ、偽ハロ、アルコキシまたはアルキルであり；
    nが0または1であり；
    R3が水素またはアルキルであり；
    ここでX、Y、Z、R1、R2およびR3はそれぞれ独立に無置換であるか、またはそれぞれQ1から独立に選択される一つもしくは複数の置換基で、一つの態様においては1、2もしくは3つの置換基で置換されている、請求項1または2記載の薬学的組成物。
  4. Rが水素である、請求項1〜3のいずれか一項記載の薬学的組成物。
  5. nが0または1である、請求項1〜4のいずれか一項記載の薬学的組成物。
  6. XがS、OまたはNHである、請求項1〜5のいずれか一項記載の薬学的組成物。
  7. YがNH2である、請求項1〜6のいずれか一項記載の薬学的組成物。
  8. Zが直接結合またはNHである、請求項1〜7のいずれか一項記載の薬学的組成物。
  9. R1がアルキル、アルケニル、シクロアルキル、ヘテロシクリル、アリールまたはヘテロアリールであり、かつ無置換であるか、またはアリールオキシ、アリール、ヘテロアリール、ハロ、偽ハロ、アルキル、アルコキシ、シクロアルキル、アルコキシカルボニル、ヒドロキシカルボニル、アルキルアミノ、およびジアルキルアミノで置換されている、請求項1〜8のいずれか一項記載の薬学的組成物。
  10. R1がエチル、2-(2-フリル)エテニル、フェニル、メチル、2-ナフチルオキシメチル、ベンジル、3-クロロ-2-ベンゾチエニル、シクロプロピル、シクロプロピルメチル、イソブチル、4-tert-ブチルフェニル、4-ビフェニル、tert-ブチル、3-クロロフェニル、2-フリル、2,4-ジクロロフェニル、3,4-ジメトキシフェニル、2-(4-メトキシフェニル)エテニル、4-メトキシフェノキシメチル、イソペンチル、イソプロピル、2-シクロペンチルエチル、シクロペンチルメチル、2-フェニルプロピル、2-フェニルエチル、1-メチル-2-フェニルエチル、1-メチル-2-フェニルエテニル、2-ベンジルエチル、2-フェニルエテニル、5-ヘキシニル、3-ブチニル、4-ペンチニル、プロピル、ブチル、ペンチル、ヘキシル、t-ブトキシメチル、t-ブチルメチル、1-エチルペンチル、シクロプロピル、シクロプロピルメチル、シクロペンチル、シクロヘキシル、シクロブチル、2-シクロペンチルエチル、シクロペンチルメチル、2-フルオロシクロプロピル、2-メチルシクロプロピル、2-フェニルシクロプロピル、2,2-ジメチルエテニル、1,2-プロペニル、2-(3-トリフルオロメチルフェニル)エテニル、3,4-ブテニル、2-(2-フリル)エチル、2-クロロエテニル、2-(2-クロロフェニル)エテニル、1-メチル-2,2-ジクロロシクロプロピル、2,2-ジフルオロシクロプロピル、プロピオン酸メチル、プロプリオン酸、酪酸メチル、酪酸、ペンタン酸、メチル-t-ブチルエーテル、ジメチルアミノメチル、2-(2-テトラヒドロフリル)-エチル、または2-(2-テトラヒドロフリル)-メチルである、請求項1〜9のいずれか一項記載の薬学的組成物。
  11. R2がハロまたはアルキルである、請求項1〜10のいずれか一項記載の薬学的組成物。
  12. R2がクロロまたはメチルである、請求項1〜11のいずれか一項記載の薬学的組成物。
  13. R3が水素である、請求項1〜12のいずれか一項記載の薬学的組成物。
  14. 化合物が、
    Figure 2009525966
    Figure 2009525966
    Figure 2009525966
    Figure 2009525966
    Figure 2009525966
    である、請求項1〜13のいずれか一項記載の薬学的組成物。
  15. 化合物が、
    Figure 2009525966
    である、請求項1〜14のいずれか一項記載の薬学的組成物。
  16. 化合物が、
    Figure 2009525966
    である、請求項1〜15のいずれか一項記載の薬学的組成物。
  17. 化合物が表Iの化合物から選択される、請求項1記載の薬学的組成物。
  18. 化合物が式Ib〜Imの一つで表される、請求項1記載の薬学的組成物：
    Figure 2009525966
    式中
    R1は、水素、アルキル、アリール、アラルキル、アラルケニル、アルキニル、ヘテロアリール、ヘテロアラルキル、ヘテロアリールアルケニル、またはシクロアルキルであり、これらはそれぞれフェニル、アルキル、シクロアルキル、アルコキシ、ハロ、偽ハロ、アミノ、アルキルアミノ、またはジアルキルアミノから選択される0、1または2つの基で置換されており；かつ
    Rs'およびRt'は水素、アルキル、ハロ、偽ハロ、アルケニル、アルキニル、シクロアルキル、ヘテロシクリル、アリール、ヘテロアリールおよびアラルキルから独立に選択される。
  19. R1が、フェニル、フリル、チエニル、アルキニル、アルキル、シクロプロピル、シクロブチルもしくはシクロペンチルであるか；またはフェニル、フリル、チエニル、アルキニル、アルキル、シクロプロピル、シクロブチルもしくはシクロペンチルで置換されているアルキルもしくはアルケニルである、請求項18記載の薬学的組成物。
  20. R1が、フェニル、アルキル、アルコキシ、ハロ、およびCNから選択される0、1または2つの基で置換されている、請求項19記載の薬学的組成物。
  21. RjおよびRkが両方水素である、請求項18記載の薬学的組成物。
  22. R3が水素である、請求項18記載の薬学的組成物。
  23. 化合物が式Ieで表される、請求項18記載の薬学的組成物：
    Figure 2009525966
    式中、Rs'およびRt'は水素、アルキル、およびハロから独立に選択される。
  24. Rs'およびRt'が水素、アルキル、およびBrから独立に選択される、請求項23記載の薬学的組成物。
  25. 化合物が式Ih〜Imの一つで表される、請求項18記載の薬学的組成物：
    Figure 2009525966
    式中
    nは0、1または2であり；かつ
    R2はそれぞれハロゲン、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、およびハロアルコキシから独立に選択される。
  26. R2がそれぞれ水素、F、フルオロアルキル、およびフルオロアルコキシから独立に選択される、請求項25記載の薬学的組成物。
  27. 下記の式IIaの化合物、またはその薬学的に許容される誘導体を含む、タンパク質輸送の障害によって特徴づけられる疾患を治療または予防するための薬学的組成物であって、疾患がシヌクレイノパチーではない、薬学的組成物：
    Figure 2009525966
    式中、
    X*は-O-、=N-、-N(Ro)-、=C(Ro)-および-C(RoRo')-からなる群より選択され；
    Y*は=O、-ORo、=NRo'、-NRoRo'、=CRoRo'および-CHRoRo'からなる群より選択され；ここでX*およびY*は破線結合（---）の一方が一重結合であり、他方が二重結合であるか、または両方の破線結合が一重結合であるように選択され；
    Ro'はそれぞれ水素、ハロゲン、偽ハロ、アミノ、アミド、カルボキサミド、スルホンアミド、カルボキシル、アルキル、アルケニル、アルキニル、シクロアルキル、ヘテロシクリル、アリール、ヘテロアリール、アラルキル、アルコキシ、シクロアルコキシ、ヘテロシクロキシ、アリールオキシ、ヘテロアリールオキシ、およびアラルキルオキシからなる群より独立に選択され;
    Roはそれぞれ水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、シクロアルキル、ヘテロシクリル、アリール、ヘテロアリールおよびアラルキルからなる群より選択され；
    Ar1はアリール、ヘテロアリール、またはシクロアルキルであり；
    R7は水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、シクロアルキル、ヘテロシクリル、アリール、ヘテロアリールまたはNRRであり、ここでRは水素またはアルキルであり；
    R10は水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、シクロアルキル、ヘテロシクリル、アリールまたはヘテロアリールであり；
    R8およびR9はそれぞれ下記の（i）または（ii）から独立に選択され、
    （i）水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリル、C(A)R110、ハロ、偽ハロ、OR111、S(D)aR112、NR115R116もしくはN+R115R116R117；または
    （ii）環上の隣接原子を置換する、任意の2つのR2基は一緒になってアルキレン、アルケニレン、アルキニレンもしくはヘテロアルキレンを形成する；
    AはO、SまたはNR125であり；
    R110は水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリル、C(A)R126、ハロ、偽ハロ、OR125、SR125、NR127R128およびSiR122R123R124であり；
    R111は水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリル、C(A)R129、NR130R131およびSiR122R123R124であり；
    DはOまたはNR125であり；
    aは0、1または2であり；
    aが1または2であるとき、R112は水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリル、ハロ、偽ハロ、OR125、SR125およびNR132R133から選択され；
    aが0であるとき、R112は水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリル、SR125およびC(A)R129から選択され；
    R115、R116およびR117はそれぞれ下記の（a）および（b）から独立に選択され、
    （a）水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリル、C(A)R129、OR125もしくはNR132R133；または
    （b）R115、R116およびR117の任意の2つは一緒になってアルキレン、アルケニレン、アルキニレン、ヘテロアルキレンを形成し、他は（a）のとおりに選択される；
    R122、R123およびR124は下記の（i）または（ii）のとおりに選択され、
    （i）R122、R123およびR124はそれぞれ独立に水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリル、OR125もしくはNR132R133であるか；または
    （ii）R122、R123およびR124の任意の2つは一緒になってアルキレン、アルケニレン、アルキニレン、ヘテロアルキレンを形成し；他は（i）のとおりに選択される；
    R125は水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキルまたはヘテロシクリルであり；
    R126は水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリル、OR125またはNR134R135であり；ここでR134およびR135はそれぞれ独立に水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリル、OR136もしくはNR132R133であるか、またはR134およびR135は一緒になってアルキレン、アルケニレン、アルキニレン、ヘテロアルキレンを形成し、ここでR136は水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキルまたはヘテロシクリルであり；
    R127およびR128は下記の（i）または（ii）のとおりに選択され、
    （i）R127およびR128はそれぞれ独立に水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリル、OR125、NR137R138またはC(A)R139であり、ここでR137およびR138はそれぞれ独立に水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキルもしくはヘテロシクリルであるか、または一緒になってアルキレン、アルケニレン、アルキニレン、ヘテロアルキレンを形成し；かつR139は水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリル、OR140またはNR132R133であり、ここでR140はアルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリルであるか；または
    （ii）R127およびR128は一緒になってアルキレン、アルケニレン、アルキニレン、ヘテロアルキレンを形成する；
    R129は水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリル、OR140またはNR132R133であり；
    R130およびR131はそれぞれ独立に水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリルもしくはC(A)R141であり、ここでR141はアルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリル、OR125もしくはNR132R133であるか；またはR130およびR131は一緒になってアルキレン、アルケニレン、アルキニレン、ヘテロアルキレンを形成し；
    R132およびR133はそれぞれ独立に水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリルであるか、またはR132およびR133は一緒になってアルキレン、アルケニレン、アルキニレン、ヘテロアルキレンを形成し；かつ
    R10は水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、シクロアルキル、ヘテロシクリル、アリールまたはヘテロアリールであり；
    ここでAr1、R7、R8、R9およびR10はそれぞれ独立に無置換であるか、またはそれぞれQ1から独立に選択される一つもしくは複数の、一つの態様においては1、2もしくは3つの置換基で置換されており、ここでQ1はハロ、偽ハロ、ヒドロキシ、オキソ、チア、ニトリル、ニトロ、ホルミル、メルカプト、ヒドロキシカルボニル、ヒドロキシカルボニルアルキル、ヒドロキシカルボニルアルケニル、アルキル、ハロアルキル、ポリハロアルキル、アミノアルキル、ジアミノアルキル、1から2つの二重結合を含むアルケニル、1から2つの三重結合を含むアルキニル、シクロアルキル、シクロアルキルアルキル、ヘテロシクリル、ヘテロシクリルアルキル、アリール、ヘテロアリール、アラルキル、アラルケニル、アラルキニル、ヘテロアリールアルキル、トリアルキルシリル、ジアルキルアリールシリル、アルキルジアリールシリル、トリアリールシリル、アルキリデン、アリールアルキリデン、アルキルカルボニル、アリールカルボニル、ヘテロアリールカルボニル、アルコキシカルボニル、アルコキシカルボニルアルキル、アルコキシカルボニルアルコキシ、アリールオキシカルボニル、アリールオキシカルボニルアルキル、アラルコキシカルボニル、アラルコキシカルボニルアルキル、アラルコキシカルボニルアルコキシ、アリールカルボニルアルキル、アミノカルボニル、アミノカルボニルアルキル、アミノカルボニルアルコキシ、アルキルアミノカルボニル、アルキルアミノカルボニルアルキル、アルキルアミノカルボニルアルコキシ、ジアルキルアミノカルボニル、ジアルキルアミノカルボニルアルキル、ジアルキルアミノカルボニルアルコキシ、アリールアミノカルボニル、アリールアミノカルボニルアルキル、アリールアミノカルボニルアルコキシ、ジアリールアミノカルボニル、ジアリールアミノカルボニルアルキル、ジアリールアミノカルボニルアルコキシ、アリールアルキルアミノカルボニル、アリールアルキルアミノカルボニルアルキル、アリールアルキルアミノカルボニルアルコキシ、アルコキシ、アリールオキシ、ヘテロアリールオキシ、ヘテロアラルコキシ、ヘテロシクリルオキシ、シクロアルコキシ、パーフルオロアルコキシ、アルケニルオキシ、アルキニルオキシ、アラルコキシ、アルキルカルボニルオキシ、アリールカルボニルオキシ、アラルキルカルボニルオキシ、アルコキシカルボニルオキシ、アリールオキシカルボニルオキシ、アラルコキシカルボニルオキシ、アミノカルボニルオキシ、アルキルアミノカルボニルオキシ、ジアルキルアミノカルボニルオキシ、アルキルアリールアミノカルボニルオキシ、ジアリールアミノカルボニルオキシ、グアニジノ、イソチオウレイド、ウレイド、N-アルキルウレイド、N-アリールウレイド、N'-アルキルウレイド、N',N'-ジアルキルウレイド、N'-アルキル-N'-アリールウレイド、N',N'-ジアリールウレイド、N'-アリールウレイド、N,N'-ジアルキルウレイド、N-アルキル-N'-アリールウレイド、N-アリール-N'-アルキルウレイド、N,N'-ジアリールウレイド、N,N',N'-トリアルキルウレイド、N,N'-ジアルキル-N'-アリールウレイド、N-アルキル-N',N'-ジアリールウレイド、N-アリール-N',N'-ジアルキルウレイド、N,N'-ジアリール-N'-アルキルウレイド、N,N',N'-トリアリールウレイド、アミジノ、アルキルアミジノ、アリールアミジノ、アミノチオカルボニル、アルキルアミノチオカルボニル、アリールアミノチオカルボニル、アミノ、アミノアルキル、アルキルアミノアルキル、ジアルキルアミノアルキル、アリールアミノアルキル、ジアリールアミノアルキル、アルキルアリールアミノアルキル、アルキルアミノ、ジアルキルアミノ、ハロアルキルアミノ、アリールアミノ、ジアリールアミノ、アルキルアリールアミノ、アルキルカルボニルアミノ、アルコキシカルボニルアミノ、アラルコキシカルボニルアミノ、アリールカルボニルアミノ、アリールカルボニルアミノアルキル、アリールオキシカルボニルアミノアルキル、アリールオキシアリールカルボニルアミノ、アリールオキシカルボニルアミノ、アルキルスルホニルアミノ、アリールスルホニルアミノ、ヘテロアリールスルホニルアミノ、ヘテロシクリルスルホニルアミノ、ヘテロアリールチオ、アジド、-N+R151R152R153、P(R150)2、P(=O)(R150)2、OP(=O)(R150)2、-NR160C(=O)R163、ジアルキルホスホニル、アルキルアリールホスホニル、ジアリールホスホニル、ヒドロキシホスホニル、アルキルチオ、アリールチオ、パーフルオロアルキルチオ、ヒドロキシカルボニルアルキルチオ、チオシアノ、イソチオシアノ、アルキルスルフィニルオキシ、アルキルスルホニルオキシ、アリールスルフィニルオキシ、アリールスルホニルオキシ、ヒドロキシスルホニルオキシ、アルコキシスルホニルオキシ、アミノスルホニルオキシ、アルキルアミノスルホニルオキシ、ジアルキルアミノスルホニルオキシ、アリールアミノスルホニルオキシ、ジアリールアミノスルホニルオキシ、アルキルアリールアミノスルホニルオキシ、アルキルスルフィニル、アルキルスルホニル、アリールスルフィニル、アリールスルホニル、ヒドロキシスルホニル、アルコキシスルホニル、アミノスルホニル、アルキルアミノスルホニル、ジアルキルアミノスルホニル、アリールアミノスルホニル、ジアリールアミノスルホニルもしくはアルキルアリールアミノスルホニル；アジド、テトラゾリルであるか、または1,2もしくは1,3配列の原子を置換する2つのQ1基は一緒になってアルキレンジオキシ（すなわち、-O-(CH2)y-O-）、チオアルキレンオキシ（すなわち、-S-(CH2)y-O-）もしくはアルキレンジチオキシ（すなわち、-S-(CH2)y-S-）を形成し、ここでyは1もしくは2であるか；または同じ原子を置換する2つのQ1基は一緒になってアルキレンを形成し；かつ
    Q1はそれぞれ独立に無置換であるか、またはそれぞれQ2から独立に選択される一つもしくは複数の置換基で、一つの態様においては1、2もしくは3つの置換基で置換されており；
    Q2はそれぞれ独立にハロ、偽ハロ、ヒドロキシ、オキソ、チア、ニトリル、ニトロ、ホルミル、メルカプト、ヒドロキシカルボニル、ヒドロキシカルボニルアルキル、ヒドロキシカルボニルアルケニルアルキル、ハロアルキル、ポリハロアルキル、アミノアルキル、ジアミノアルキル、1から2つの二重結合を含むアルケニル、1から2つの三重結合を含むアルキニル、シクロアルキル、シクロアルキルアルキル、ヘテロシクリル、ヘテロシクリルアルキル、アリール、ヘテロアリール、アラルキル、アラルケニル、アラルキニル、ヘテロアリールアルキル、トリアルキルシリル、ジアルキルアリールシリル、アルキルジアリールシリル、トリアリールシリル、アルキリデン、アリールアルキリデン、アルキルカルボニル、アリールカルボニル、ヘテロアリールカルボニル、アルコキシカルボニル、アルコキシカルボニルアルキル、アリールオキシカルボニル、アリールオキシカルボニルアルキル、アラルコキシカルボニル、アラルコキシカルボニルアルキル、アリールカルボニルアルキル、アミノカルボニル、アルキルアミノカルボニル、ジアルキルアミノカルボニル、アリールアミノカルボニル、ジアリールアミノカルボニル、アリールアルキルアミノカルボニル、アルコキシ、アリールオキシ、ヘテロアリールオキシ、ヘテロアラルコキシ、ヘテロシクリルオキシ、シクロアルコキシ、パーフルオロアルコキシ、アルケニルオキシ、アルキニルオキシ、アラルコキシ、アルキルカルボニルオキシ、アリールカルボニルオキシ、アラルキルカルボニルオキシ、アルコキシカルボニルオキシ、アリールオキシカルボニルオキシ、アラルコキシカルボニルオキシ、アミノカルボニルオキシ、アルキルアミノカルボニルオキシ、ジアルキルアミノカルボニルオキシ、アルキルアリールアミノカルボニルオキシ、ジアリールアミノカルボニルオキシ、グアニジノ、イソチオウレイド、ウレイド、N-アルキルウレイド、N-アリールウレイド、N'-アルキルウレイド、N',N'-ジアルキルウレイド、N'-アルキル-N'-アリールウレイド、N',N'-ジアリールウレイド、N'-アリールウレイド、N,N'-ジアルキルウレイド、N-アルキル-N'-アリールウレイド、N-アリール-N'-アルキルウレイド、N,N'-ジアリールウレイド、N,N',N'-トリアルキルウレイド、N,N'-ジアルキル-N'-アリールウレイド、N-アルキル-N',N'-ジアリールウレイド、N-アリール-N',N'-ジアルキルウレイド、N,N'-ジアリール-N'-アルキルウレイド、N,N',N'-トリアリールウレイド、アミジノ、アルキルアミジノ、アリールアミジノ、アミノチオカルボニル、アルキルアミノチオカルボニル、アリールアミノチオカルボニル、アミノ、アミノアルキル、アルキルアミノアルキル、ジアルキルアミノアルキル、アリールアミノアルキル、ジアリールアミノアルキル、アルキルアリールアミノアルキル、アルキルアミノ、ジアルキルアミノ、ハロアルキルアミノ、アリールアミノ、ジアリールアミノ、アルキルアリールアミノ、アルキルカルボニルアミノ、アルコキシカルボニルアミノ、アラルコキシカルボニルアミノ、アリールカルボニルアミノ、アリールカルボニルアミノアルキル、アリールオキシカルボニルアミノアルキル、アリールオキシアリールカルボニルアミノ、アリールオキシカルボニルアミノ、アルキルスルホニルアミノ、アリールスルホニルアミノ、ヘテロアリールスルホニルアミノ、ヘテロシクリルスルホニルアミノ、ヘテロアリールチオ、アジド、-N+R151R152R153、P(R150)2、P(=O)(R150)2、OP(=O)(R150)2、-NR160C(=O)R163、ジアルキルホスホニル、アルキルアリールホスホニル、ジアリールホスホニル、ヒドロキシホスホニル、アルキルチオ、アリールチオ、パーフルオロアルキルチオ、ヒドロキシカルボニルアルキルチオ、チオシアノ、イソチオシアノ、アルキルスルフィニルオキシ、アルキルスルホニルオキシ、アリールスルフィニルオキシ、アリールスルホニルオキシ、ヒドロキシスルホニルオキシ、アルコキシスルホニルオキシ、アミノスルホニルオキシ、アルキルアミノスルホニルオキシ、ジアルキルアミノスルホニルオキシ、アリールアミノスルホニルオキシ、ジアリールアミノスルホニルオキシ、アルキルアリールアミノスルホニルオキシ、アルキルスルフィニル、アルキルスルホニル、アリールスルフィニル、アリールスルホニル、ヒドロキシスルホニル、アルコキシスルホニル、アミノスルホニル、アルキルアミノスルホニル、ジアルキルアミノスルホニル、アリールアミノスルホニル、ジアリールアミノスルホニルもしくはアルキルアリールアミノスルホニルであるか；または1,2もしくは1,3配列の原子を置換する2つのQ2基は一緒になってアルキレンジオキシ（すなわち、-O-(CH2)y-O-）、チオアルキレンオキシ（すなわち、-S-(CH2)y-O-）もしくはアルキレンジチオキシ（すなわち、-S-(CH2)y-S-）を形成し、ここでyは1もしくは2であるか；または同じ原子を置換する2つのQ2基は一緒になってアルキレンを形成し；
    R150はヒドロキシ、アルコキシ、アラルコキシ、アルキル、ヘテロアリール、ヘテロシクリル、アリールまたは-NR170R171であり、ここでR170およびR171はそれぞれ独立に水素、アルキル、アラルキル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアラルキルもしくはヘテロシクリルであるか、またはR170およびR171は一緒になってアルキレン、アザアルキレン、オキサアルキレンもしくはチアアルキレンを形成し；
    R151、R152およびR153はそれぞれ独立に水素、アルキル、アリール、アラルキル、ヘテロアリール、ヘテロアラルキル、ヘテロシクリルまたはヘテロシクリルアルキルであり；
    R160は水素、アルキル、アリール、アラルキル、ヘテロアリール、ヘテロアラルキル、ヘテロシクリルまたはヘテロシクリルアルキルであり；かつ
    R163はアルコキシ、アラルコキシ、アルキル、ヘテロアリール、ヘテロシクリル、アリールまたは-NR170R171である。
  28. 化合物が下記の式II、またはその薬学的に許容される誘導体で表され、疾患がシヌクレイノパチーではない、請求項27記載の薬学的組成物：
    Figure 2009525966
    式中、
    Ar1はアリール、ヘテロアリール、またはシクロアルキルであり；
    R7は水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、シクロアルキル、ヘテロシクリル、アリール、ヘテロアリールまたはNRRであり、ここでRは水素またはアルキルであり；
    R10は水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、シクロアルキル、ヘテロシクリル、アリールまたはヘテロアリールであり；
    R8およびR9はそれぞれ下記の（i）または（ii）から独立に選択され、
    （i）水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリル、C(A)R110、ハロ、偽ハロ、OR111、S(D)aR112、NR115R116もしくはN+R115R116R117；または
    （ii）環上の隣接原子を置換する、任意の2つのR2基は一緒になってアルキレン、アルケニレン、アルキニレンもしくはヘテロアルキレンを形成する；
    AはO、SまたはNR125であり；
    R110は水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリル、C(A)R126、ハロ、偽ハロ、OR125、SR125、NR127R128およびSiR122R123R124であり；
    R111は水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリル、C(A)R129、NR130R131およびSiR122R123R124であり；
    DはOまたはNR125であり；
    aは0、1または2であり；
    aが1または2であるとき、R112は水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリル、ハロ、偽ハロ、OR125、SR125およびNR132R133から選択され；
    aが0であるとき、R112は水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリル、SR125およびC(A)R129から選択され；
    R115、R116およびR117はそれぞれ下記の（a）および（b）から独立に選択され、
    （a）水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリル、C(A)R129、OR125もしくはNR132R133；または
    （b）R115、R116およびR117の任意の2つは一緒になってアルキレン、アルケニレン、アルキニレン、ヘテロアルキレンを形成し、他は（a）のとおりに選択される；
    R122、R123およびR124は下記の（i）または（ii）のとおりに選択され、
    （i）R122、R123およびR124はそれぞれ独立に水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリル、OR125もしくはNR132R133であるか；または
    （ii）R122、R123およびR124の任意の2つは一緒になってアルキレン、アルケニレン、アルキニレン、ヘテロアルキレンを形成し；他は（i）のとおりに選択される；
    R125は水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキルまたはヘテロシクリルであり；
    R126は水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリル、OR125またはNR134R135であり；ここでR134およびR135はそれぞれ独立に水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリル、OR136もしくはNR132R133であるか、またはR134およびR135は一緒になってアルキレン、アルケニレン、アルキニレン、ヘテロアルキレンを形成し、ここでR136は水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキルまたはヘテロシクリルであり；
    R127およびR128は下記の（i）または（ii）のとおりに選択され、
    （i）R127およびR128はそれぞれ独立に水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリル、OR125、NR137R138またはC(A)R139であり、ここでR137およびR138はそれぞれ独立に水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキルもしくはヘテロシクリルであるか、または一緒になってアルキレン、アルケニレン、アルキニレン、ヘテロアルキレンを形成し；かつR139は水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリル、OR140またはNR132R133であり、ここでR140はアルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリルであるか；または
    （ii）R127およびR128は一緒になってアルキレン、アルケニレン、アルキニレン、ヘテロアルキレンを形成する；
    R129は水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリル、OR140またはNR132R133であり；
    R130およびR131はそれぞれ独立に水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリルもしくはC(A)R141であり、ここでR141はアルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリル、OR125もしくはNR132R133であるか；またはR130およびR131は一緒になってアルキレン、アルケニレン、アルキニレン、ヘテロアルキレンを形成し；
    R132およびR133はそれぞれ独立に水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリルであるか、またはR132およびR133は一緒になってアルキレン、アルケニレン、アルキニレン、ヘテロアルキレンを形成し；かつ
    R10は水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、シクロアルキル、ヘテロシクリル、アリールまたはヘテロアリールであり；
    ここでAr1、R7、R8、R9およびR10はそれぞれ独立に無置換であるか、またはそれぞれQ1から独立に選択される一つもしくは複数の、一つの態様においては1、2もしくは3つの置換基で置換されており、ここでQ1はハロ、偽ハロ、ヒドロキシ、オキソ、チア、ニトリル、ニトロ、ホルミル、メルカプト、ヒドロキシカルボニル、ヒドロキシカルボニルアルキル、ヒドロキシカルボニルアルケニル、アルキル、ハロアルキル、ポリハロアルキル、アミノアルキル、ジアミノアルキル、1から2つの二重結合を含むアルケニル、1から2つの三重結合を含むアルキニル、シクロアルキル、シクロアルキルアルキル、ヘテロシクリル、ヘテロシクリルアルキル、アリール、ヘテロアリール、アラルキル、アラルケニル、アラルキニル、ヘテロアリールアルキル、トリアルキルシリル、ジアルキルアリールシリル、アルキルジアリールシリル、トリアリールシリル、アルキリデン、アリールアルキリデン、アルキルカルボニル、アリールカルボニル、ヘテロアリールカルボニル、アルコキシカルボニル、アルコキシカルボニルアルキル、アルコキシカルボニルアルコキシ、アリールオキシカルボニル、アリールオキシカルボニルアルキル、アラルコキシカルボニル、アラルコキシカルボニルアルキル、アラルコキシカルボニルアルコキシ、アリールカルボニルアルキル、アミノカルボニル、アミノカルボニルアルキル、アミノカルボニルアルコキシ、アルキルアミノカルボニル、アルキルアミノカルボニルアルキル、アルキルアミノカルボニルアルコキシ、ジアルキルアミノカルボニル、ジアルキルアミノカルボニルアルキル、ジアルキルアミノカルボニルアルコキシ、アリールアミノカルボニル、アリールアミノカルボニルアルキル、アリールアミノカルボニルアルコキシ、ジアリールアミノカルボニル、ジアリールアミノカルボニルアルキル、ジアリールアミノカルボニルアルコキシ、アリールアルキルアミノカルボニル、アリールアルキルアミノカルボニルアルキル、アリールアルキルアミノカルボニルアルコキシ、アルコキシ、アリールオキシ、ヘテロアリールオキシ、ヘテロアラルコキシ、ヘテロシクリルオキシ、シクロアルコキシ、パーフルオロアルコキシ、アルケニルオキシ、アルキニルオキシ、アラルコキシ、アルキルカルボニルオキシ、アリールカルボニルオキシ、アラルキルカルボニルオキシ、アルコキシカルボニルオキシ、アリールオキシカルボニルオキシ、アラルコキシカルボニルオキシ、アミノカルボニルオキシ、アルキルアミノカルボニルオキシ、ジアルキルアミノカルボニルオキシ、アルキルアリールアミノカルボニルオキシ、ジアリールアミノカルボニルオキシ、グアニジノ、イソチオウレイド、ウレイド、N-アルキルウレイド、N-アリールウレイド、N'-アルキルウレイド、N',N'-ジアルキルウレイド、N'-アルキル-N'-アリールウレイド、N',N'-ジアリールウレイド、N'-アリールウレイド、N,N'-ジアルキルウレイド、N-アルキル-N'-アリールウレイド、N-アリール-N'-アルキルウレイド、N,N'-ジアリールウレイド、N,N',N'-トリアルキルウレイド、N,N'-ジアルキル-N'-アリールウレイド、N-アルキル-N',N'-ジアリールウレイド、N-アリール-N',N'-ジアルキルウレイド、N,N'-ジアリール-N'-アルキルウレイド、N,N',N'-トリアリールウレイド、アミジノ、アルキルアミジノ、アリールアミジノ、アミノチオカルボニル、アルキルアミノチオカルボニル、アリールアミノチオカルボニル、アミノ、アミノアルキル、アルキルアミノアルキル、ジアルキルアミノアルキル、アリールアミノアルキル、ジアリールアミノアルキル、アルキルアリールアミノアルキル、アルキルアミノ、ジアルキルアミノ、ハロアルキルアミノ、アリールアミノ、ジアリールアミノ、アルキルアリールアミノ、アルキルカルボニルアミノ、アルコキシカルボニルアミノ、アラルコキシカルボニルアミノ、アリールカルボニルアミノ、アリールカルボニルアミノアルキル、アリールオキシカルボニルアミノアルキル、アリールオキシアリールカルボニルアミノ、アリールオキシカルボニルアミノ、アルキルスルホニルアミノ、アリールスルホニルアミノ、ヘテロアリールスルホニルアミノ、ヘテロシクリルスルホニルアミノ、ヘテロアリールチオ、アジド、-N+R151R152R153、P(R150)2、P(=O)(R150)2、OP(=O)(R150)2、-NR160C(=O)R163、ジアルキルホスホニル、アルキルアリールホスホニル、ジアリールホスホニル、ヒドロキシホスホニル、アルキルチオ、アリールチオ、パーフルオロアルキルチオ、ヒドロキシカルボニルアルキルチオ、チオシアノ、イソチオシアノ、アルキルスルフィニルオキシ、アルキルスルホニルオキシ、アリールスルフィニルオキシ、アリールスルホニルオキシ、ヒドロキシスルホニルオキシ、アルコキシスルホニルオキシ、アミノスルホニルオキシ、アルキルアミノスルホニルオキシ、ジアルキルアミノスルホニルオキシ、アリールアミノスルホニルオキシ、ジアリールアミノスルホニルオキシ、アルキルアリールアミノスルホニルオキシ、アルキルスルフィニル、アルキルスルホニル、アリールスルフィニル、アリールスルホニル、ヒドロキシスルホニル、アルコキシスルホニル、アミノスルホニル、アルキルアミノスルホニル、ジアルキルアミノスルホニル、アリールアミノスルホニル、ジアリールアミノスルホニルもしくはアルキルアリールアミノスルホニル；アジド、テトラゾリルであるか、または1,2もしくは1,3配列の原子を置換する2つのQ1基は一緒になってアルキレンジオキシ（すなわち、-O-(CH2)y-O-）、チオアルキレンオキシ（すなわち、-S-(CH2)y-O-）もしくはアルキレンジチオキシ（すなわち、-S-(CH2)y-S-）を形成し、ここでyは1もしくは2であるか；または同じ原子を置換する2つのQ1基は一緒になってアルキレンを形成し；かつ
    Q1はそれぞれ独立に無置換であるか、またはそれぞれQ2から独立に選択される一つもしくは複数の置換基で、一つの態様においては1、2もしくは3つの置換基で置換されており；
    Q2はそれぞれ独立にハロ、偽ハロ、ヒドロキシ、オキソ、チア、ニトリル、ニトロ、ホルミル、メルカプト、ヒドロキシカルボニル、ヒドロキシカルボニルアルキル、ヒドロキシカルボニルアルケニルアルキル、ハロアルキル、ポリハロアルキル、アミノアルキル、ジアミノアルキル、1から2つの二重結合を含むアルケニル、1から2つの三重結合を含むアルキニル、シクロアルキル、シクロアルキルアルキル、ヘテロシクリル、ヘテロシクリルアルキル、アリール、ヘテロアリール、アラルキル、アラルケニル、アラルキニル、ヘテロアリールアルキル、トリアルキルシリル、ジアルキルアリールシリル、アルキルジアリールシリル、トリアリールシリル、アルキリデン、アリールアルキリデン、アルキルカルボニル、アリールカルボニル、ヘテロアリールカルボニル、アルコキシカルボニル、アルコキシカルボニルアルキル、アリールオキシカルボニル、アリールオキシカルボニルアルキル、アラルコキシカルボニル、アラルコキシカルボニルアルキル、アリールカルボニルアルキル、アミノカルボニル、アルキルアミノカルボニル、ジアルキルアミノカルボニル、アリールアミノカルボニル、ジアリールアミノカルボニル、アリールアルキルアミノカルボニル、アルコキシ、アリールオキシ、ヘテロアリールオキシ、ヘテロアラルコキシ、ヘテロシクリルオキシ、シクロアルコキシ、パーフルオロアルコキシ、アルケニルオキシ、アルキニルオキシ、アラルコキシ、アルキルカルボニルオキシ、アリールカルボニルオキシ、アラルキルカルボニルオキシ、アルコキシカルボニルオキシ、アリールオキシカルボニルオキシ、アラルコキシカルボニルオキシ、アミノカルボニルオキシ、アルキルアミノカルボニルオキシ、ジアルキルアミノカルボニルオキシ、アルキルアリールアミノカルボニルオキシ、ジアリールアミノカルボニルオキシ、グアニジノ、イソチオウレイド、ウレイド、N-アルキルウレイド、N-アリールウレイド、N'-アルキルウレイド、N',N'-ジアルキルウレイド、N'-アルキル-N'-アリールウレイド、N',N'-ジアリールウレイド、N'-アリールウレイド、N,N'-ジアルキルウレイド、N-アルキル-N'-アリールウレイド、N-アリール-N'-アルキルウレイド、N,N'-ジアリールウレイド、N,N',N'-トリアルキルウレイド、N,N'-ジアルキル-N'-アリールウレイド、N-アルキル-N',N'-ジアリールウレイド、N-アリール-N',N'-ジアルキルウレイド、N,N'-ジアリール-N'-アルキルウレイド、N,N',N'-トリアリールウレイド、アミジノ、アルキルアミジノ、アリールアミジノ、アミノチオカルボニル、アルキルアミノチオカルボニル、アリールアミノチオカルボニル、アミノ、アミノアルキル、アルキルアミノアルキル、ジアルキルアミノアルキル、アリールアミノアルキル、ジアリールアミノアルキル、アルキルアリールアミノアルキル、アルキルアミノ、ジアルキルアミノ、ハロアルキルアミノ、アリールアミノ、ジアリールアミノ、アルキルアリールアミノ、アルキルカルボニルアミノ、アルコキシカルボニルアミノ、アラルコキシカルボニルアミノ、アリールカルボニルアミノ、アリールカルボニルアミノアルキル、アリールオキシカルボニルアミノアルキル、アリールオキシアリールカルボニルアミノ、アリールオキシカルボニルアミノ、アルキルスルホニルアミノ、アリールスルホニルアミノ、ヘテロアリールスルホニルアミノ、ヘテロシクリルスルホニルアミノ、ヘテロアリールチオ、アジド、-N+R151R152R153、P(R150)2、P(=O)(R150)2、OP(=O)(R150)2、-NR160C(=O)R163、ジアルキルホスホニル、アルキルアリールホスホニル、ジアリールホスホニル、ヒドロキシホスホニル、アルキルチオ、アリールチオ、パーフルオロアルキルチオ、ヒドロキシカルボニルアルキルチオ、チオシアノ、イソチオシアノ、アルキルスルフィニルオキシ、アルキルスルホニルオキシ、アリールスルフィニルオキシ、アリールスルホニルオキシ、ヒドロキシスルホニルオキシ、アルコキシスルホニルオキシ、アミノスルホニルオキシ、アルキルアミノスルホニルオキシ、ジアルキルアミノスルホニルオキシ、アリールアミノスルホニルオキシ、ジアリールアミノスルホニルオキシ、アルキルアリールアミノスルホニルオキシ、アルキルスルフィニル、アルキルスルホニル、アリールスルフィニル、アリールスルホニル、ヒドロキシスルホニル、アルコキシスルホニル、アミノスルホニル、アルキルアミノスルホニル、ジアルキルアミノスルホニル、アリールアミノスルホニル、ジアリールアミノスルホニルもしくはアルキルアリールアミノスルホニルであるか；または1,2もしくは1,3配列の原子を置換する2つのQ2基は一緒になってアルキレンジオキシ（すなわち、-O-(CH2)y-O-）、チオアルキレンオキシ（すなわち、-S-(CH2)y-O-）もしくはアルキレンジチオキシ（すなわち、-S-(CH2)y-S-）を形成し、ここでyは1もしくは2であるか；または同じ原子を置換する2つのQ2基は一緒になってアルキレンを形成し；
    R150はヒドロキシ、アルコキシ、アラルコキシ、アルキル、ヘテロアリール、ヘテロシクリル、アリールまたは-NR170R171であり、ここでR170およびR171はそれぞれ独立に水素、アルキル、アラルキル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアラルキルもしくはヘテロシクリルであるか、またはR170およびR171は一緒になってアルキレン、アザアルキレン、オキサアルキレンもしくはチアアルキレンを形成し；
    R151、R152およびR153はそれぞれ独立に水素、アルキル、アリール、アラルキル、ヘテロアリール、ヘテロアラルキル、ヘテロシクリルまたはヘテロシクリルアルキルであり；
    R160は水素、アルキル、アリール、アラルキル、ヘテロアリール、ヘテロアラルキル、ヘテロシクリルまたはヘテロシクリルアルキルであり；かつ
    R163はアルコキシ、アラルコキシ、アルキル、ヘテロアリール、ヘテロシクリル、アリールまたは-NR170R171である。
  29. Ar1が、アリール、ヘテロアリール、またはシクロアルキルであり、かつ無置換であるか、またはアルキル、アルケニル、アルキニル、ヘテロアリール、ハロ、偽ハロ、ジアルキルアミノ、アリールオキシ、アラルコキシ、ハロアルキル、アルコキシ、ハロアルコキシ、シクロアルキル、もしくはCOORで置換されており、ここでRは水素またはアルキルであり；
    R7が水素またはNRRであり、ここでRは水素またはアルキルであり；
    R8およびR9がそれぞれ下記の（i）および（ii）から独立に選択され、
    （i）R8およびR9は、それらが結合している原子と一緒になって縮合フェニル環を形成し、これは無置換であるか、またはハロ、偽ハロ、アルキル、アルコキシ、シクロアルキル、縮合シクロアルキル、縮合ヘテロシクリル、縮合ヘテロアリール、もしくは縮合アリールで置換されており、これは無置換であるか、またはハロ、偽ハロ、アルキル、アルコキシ、アリール、シクロアルキル、ヘテロシクリル、縮合アリール、縮合ヘテロシクリル、および縮合シクロアルキルで置換されている；および
    （ii）R8はCNまたはCOOR200であり、ここでR200は水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、シクロアルキル、ヘテロシクリル、アリールまたはヘテロアリールであり；かつR9は水素、アルキルまたはアルキルチオである；かつ
    R10は水素であり；
    ここでAr1、R7、R8、R9およびR10はそれぞれ独立に無置換であるか、またはそれぞれQ1から独立に選択される一つもしくは複数の、一つの態様においては1、2もしくは3つの置換基で置換されている、請求項27または28記載の薬学的組成物。
  30. Ar1が、フェニル、ナフチル、ピリジル、フリル、またはチエニルであり、かつ無置換であるか、またはアルキル、アルケニル、ハロ、偽ハロ、ジアルキルアミノ、アリールオキシ、ハロアルキル、アルコキシ、アリールオキシ、シクロアルキル、ヘテロシクリル、縮合ヘテロシクリル、アリール、縮合アリール、ヘテロアリール、縮合ヘテロアリール、もしくはCOORで置換されており、ここでRは水素またはアルキルである、請求項27〜29のいずれか一項記載の薬学的組成物。
  31. Ar1が、メチル、フルオロ、ブロモ、クロロ、ヨード、ジメチルアミノ、フェノキシ、トリフルオロメチルまたはメトキシカルボニルで置換されている、請求項27〜30のいずれか一項記載の薬学的組成物。
  32. Ar1が、フェニル、2-チエニル、3-チエニル、2-フリル、3-フリル、5-クロロ-2-チエニル、5-ブロモ-2-チエニル、3-メチル-2-チエニル、5-メチル-2-チエニル、5-エチル-2-チエニル、2-メチルフェニル、3-メチルフェニル、4-フルオロ-3-ブロモフェニル、2-フルオロフェニル、3,4-ジフルオロフェニル、2-クロロフェニル、3-クロロフェニル、3,4-ジクロロフェニル、3,4,5,-メトキシフェニル、2,4-メトキシフェニル、2-フルオロ-5-ブロモフェニル、4-ジメチルアミノフェニル、3-トリフルオロメチル、3-ブロモフェニル、2-トリフルオロメチル-4-フルオロフェニル、3-トリフルオロメチル-4-フルオロフェニル、2-フルオロ-3-クロロフェニル、3-ブロモ-4-フルオロフェニル、パーフルオロフェニル、3-ピリジル、4-ピリジル、4-ブロモフェニル、4-クロロフェニル、3-フェノキシフェニル、2,4-ジクロロフェニル、2,3-ジフルオロフェニル、2-クロロフェニル、2-フルオロ-6-クロロフェニル、1-ナフチル、4-トリフルオロメチルフェニル、2-トリフルオロメチルフェニル、4-トリフルオロメトキシフェニル、または4-メトキシカルボニルフェニルである、請求項27〜31のいずれか一項記載の薬学的組成物。
  33. R7が水素もしくはジアルキルアミノであるか、または水素もしくはジエチルアミノである、請求項27〜32のいずれか一項記載の薬学的組成物。
  34. R8およびR9がそれぞれ下記の（i）および（ii）から独立に選択される、請求項27〜33のいずれか一項記載の薬学的組成物：
    （i）R8およびR9はそれらが結合している原子と一緒になって縮合フェニル環を形成し、これは無置換であるか、またはメチル、クロロ、メトキシ、シクロペンチル、縮合シクロペンチル、もしくは別の縮合フェニル環で置換されており、これは無置換であるか、またはブロモで置換されている；および
    （ii）R8はCNまたはCOOR200であり、ここでR200はメチル、ベンジル、エチル、4-メトキシベンジルまたは2-フェニルエチルであり；かつR9はメチル、メチルチオまたはフェニルアミノカルボニルメチルチオである。
  35. 化合物が、
    Figure 2009525966
    Figure 2009525966
    Figure 2009525966
    である、請求項27〜34のいずれか一項記載の薬学的組成物。
  36. 化合物が、
    Figure 2009525966
    である、請求項27〜35のいずれか一項記載の薬学的組成物。
  37. 化合物が、
    Figure 2009525966
    である、請求項27〜36のいずれか一項記載の薬学的組成物。
  38. 化合物が式IIb〜IIpの一つで表される、請求項27記載の薬学的組成物：
    Figure 2009525966
    式中、X*およびY*は破線結合（---）の一方が一重結合であり、他方が二重結合であるように選択され；かつ
    R8'およびR9'は水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリル、C(A)R110、ハロ、偽ハロ、OR111、S(D)aR112、NR115R116またはN+R115R116R117から独立に選択される。
  39. 化合物が式Ibで表され、
    式中、R8'はCNまたはCOOR200であり、ここでR200は水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、シクロアルキル、ヘテロシクリル、アリールまたはヘテロアリールであり；かつ
    R9'は水素、アルキルまたはアルキルチオである、
    請求項38記載の薬学的組成物。
  40. R8'がCNまたはCOOR200であり、ここでR200はメチル、ベンジル、エチル、4-メトキシベンジルまたは2-フェニルエチルであり；かつ
    R9'がメチル、メチルチオまたはフェニルアミノカルボニルメチルチオである、請求項39記載の薬学的組成物。
  41. 化合物が式IIh〜IIpの一つで表される、請求項38記載の薬学的組成物：
    Figure 2009525966
    式中、Q1はそれぞれハロゲン、アルキル、アルコキシ、ニトロ、CN、N3、アリール、アリールオキシ、アリールアルキルオキシ、アルキニル、アミノ、アルキルアミノ、ヘテロシクリル、ヘテロアリール、置換カルボキシル、ハロアルキル、およびハロアルコキシから独立に選択されるか、または同じフェニルもしくは隣接する縮合フェニル環上の2つの隣接するQ1は一緒になってフェニルもしくは隣接する縮合フェニル環と縮合したシクロアルキルまたはヘテロシクリル環を形成する。
  42. 化合物が式IIq、IIr、またはIIsの1つで表される、請求項27記載の薬学的組成物：
    Figure 2009525966
    式中
    qはそれぞれ独立に0、1、または2であり；
    nは0、1または2であり；
    R'1、R'2、R'3、R'4、および各R18は、水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリル、C(A)R110、ハロ、偽ハロ、OR111、S(D)aR112、NR115R116、およびN+R115R116R117から独立に選択される。
  43. 化合物が表IIの化合物から選択される、請求項27記載の薬学的組成物。
  44. タンパク質輸送の障害によって特徴づけられる疾患を治療または予防するための薬学的組成物であって、ドキソルビシン、シクロヘキシミド、ハイグロマイシン、ノボビオシン、オーレオバシジン（aureobasidin）、およびツニカマイシンからなる群より選択される化合物をを含む、薬学的組成物。
  45. 疾患がリソソーム蓄積症である、請求項1〜44のいずれか一項記載の薬学的組成物。
  46. リソソーム蓄積症が、ファブリー病、ファーバー病、ゴーシェ病、GM1-ガングリオシドーシス、テイ-サックス病、サンドホフ病、GM2活性化物質病、クラッベ病、異染性白質萎縮症、ニーマン-ピック病（A、B、およびC型）、フルラー病、シャイエ病、ハンター病、サンフィリポ病、モルキオ病、マロトー-ラミー病、ヒアルロニダーゼ欠損症、アスパルチルグルコサミン尿症、フコース蓄積症、マンノシドーシス、シンドラー病、1型シアリドーシス、ポンペ病、濃化異骨症、セロイド脂褐素沈着症、コレステロールエステル貯蔵病、ウォルマン病、多発性スルファターゼ、ガラクトシアリドーシス、ムコリピドーシス（II、III、およびIV型）、シスチン蓄積症、シアル酸蓄積症、マリネスコ-シェーグレン症候群を伴うカイロミクロン蓄積症（chylomicron retention disease）、ヘルマンスキー-パドラック症候群、チェディアック-東症候群、ダノン病、またはゲレオフィジック異形成症である、請求項45記載の薬学的組成物。
  47. 疾患が、積み荷（cargo）の細胞区画への送達の障害によって特徴づけられる、請求項1〜44のいずれか一項記載の薬学的組成物。
  48. 疾患が、Rab27aの突然変異またはRab27aの欠損によって特徴づけられる、請求項1〜44のいずれか一項記載の薬学的組成物。
  49. 疾患がグリシェリ症候群（Griscelli syndrome）である、請求項48記載の薬学的組成物。
  50. 疾患が嚢胞性線維症である、請求項1〜44のいずれか一項記載の薬学的組成物。
  51. 疾患が糖尿病である、請求項1〜44のいずれか一項記載の薬学的組成物。
  52. 糖尿病が真性糖尿病である、請求項51記載の薬学的組成物。
  53. 疾患が、遺伝性気腫、遺伝性ヘモクロマトーシス、眼-皮膚白皮症、プロテインC欠損症、I型遺伝性血管浮腫、先天性スクラーゼイソマルターゼ欠損症、II型クリグラー-ナジャー病、ラロン症候群、遺伝性ミエロペルオキシダーゼ、原発性甲状腺機能低下症、先天性QT延長症候群、サイロキシン結合グロブリン欠損症、家族性高コレステロール血症、家族性カイロミクロン血症、無β-リポタンパク血症、低血漿リポタンパク質aレベル、肝傷害を伴う遺伝性気腫、先天性甲状腺機能低下症、骨形成不全症、遺伝性低フィブリノゲン血症、α1アンチキモトリプシン欠損症、腎原性尿崩症、神経下垂体性尿崩症、シャルコー-マリー-ツース症候群、ペリツェーウス-メルツバッヒャー病、IIA型ヴォン・ヴィレブランド病、複合第Vおよび第VIII因子欠損症、遅発性脊椎骨端異形成症、コロイデレミア、I細胞病、バッテン病、毛細血管拡張性運動失調、急性リンパ芽球性白血病、急性骨髄性白血病、骨髄性白血病、ADPKD-常染色体優性多発性嚢胞、微絨毛封入体病、結節硬化症、ロウの眼脳腎症候群、筋萎縮性側索硬化症、骨髄異形成症候群、不全リンパ球症候群、タンジアー病、家族性肝内胆汁うっ滞、X連鎖副腎性白質ジストロフィー、スコット症候群、1型および2型ヘルマンスキー-パドラック症候群、ツェルヴェーガー症候群、肢根型点状軟骨異形成症、常染色体劣性原発性高シュウ酸尿症、モール-トラネブジャーグ（Mohr Tranebjaerg）症候群、球脊髄性筋萎縮症、原発性繊毛機能不全（カルタゲナー症候群）、ミラー-ディッカー症候群、脳回欠損、運動ニューロン疾患、アッシャー症候群、ヴィスコット-オールドリッチ症候群、オプティズ症候群（Optiz syndrome）、ハンチントン病、遺伝性膵炎、抗リン脂質症候群、重複結合組織病、シェーグレン症候群、スティッフマン症候群、ブルガダ症候群、フィンランド型の先天性腎炎症候群、デュービン-ジョンソン症候群、X連鎖低リン酸血症、ペンドレッド症候群、新生児持続性高インスリン性低血糖症、遺伝性球状赤血球症、無セルロプラスミン血症、乳児型ニューロンセロイド脂褐素沈着症、偽軟骨形成不全および多発性骨端、シュタルガルト様黄斑ジストロフィー、X連鎖シャルコー-マリー-ツース病、常染色体優性網膜色素変性症、ウォルコット-ラリソン症候群、クッシング病、肢帯筋ジストロフィー、IV型ムコ多糖体症、フィンランド型の遺伝性家族性アミロイド症、アンダーソン病、肉腫、慢性骨髄単球性白血病、心筋症、顔面性器形成不全（faciogenital dysplasia）、捻転病、ハンチントンおよび脊髄小脳性運動失調、遺伝性高ホモシステイン血症、多発性神経障害、下位運動ニューロン病、色素性網膜炎、血清陰性多発性関節炎、間質性肺線維症、レイノー現象、ヴェグナー肉芽腫症、タンパク尿、CDG-Ia、CDG-Ib、CDG-Ic、CDG-Id、CDG-Ie、CDG-If、CDG-IIa、CDG-IIb、CDG-IIc、CDG-IId、エーラース-ダンロス症候群、多発性外骨腫、グリシェリ症候群（1型または2型）、またはX連鎖非特異的精神発育遅滞である、請求項1〜44のいずれか一項記載の薬学的組成物。
  54. 小胞体仲介性輸送に必要なタンパク質の発現または活性の低減を示す細胞を提供する段階と、
    該細胞を候補物質と接触させる段階と、
    候補物質存在下での該細胞の増殖が候補物質非存在下と比べて増強されるかどうかを判定する段階と
    を含み、増殖を増強する化合物が小胞体仲介性輸送の障害を救助する化合物として同定される、
    小胞体仲介性輸送の障害を救助する化合物を同定する方法。
  55. タンパク質が、Ypt1、Rab1a、Rab1b、Rab2、Sar1、Sar1a、Sar1b、Sec23、Sec23a、またはSec23bである、請求項54記載の方法。
  56. 細胞の増殖を増強するとして同定された化合物が、有毒な量または型のα-シヌクレインを発現する第二の細胞における毒性を軽減するかどうか、を判定する段階をさらに含む、請求項54または55記載の方法。
  57. 小胞体仲介性輸送に必要なタンパク質の発現または活性の低減を示す細胞を提供する段階と、
    該細胞を候補物質と接触させる段階と、
    候補物質存在下でのタンパク質分泌が候補物質非存在下と比べて増強されるかどうかを判定する段階と
    を含み、増殖を増強する化合物がタンパク質分泌を増強する化合物として同定される、
    タンパク質分泌を増強する化合物を同定する方法。
  58. タンパク質が、Ypt1、Rab1a、Rab1b、Rab2、Sar1、Sar1a、Sar1b、Sec23、Sec23a、またはSec23bである、請求項57記載の方法。
  59. タンパク質輸送に必要なタンパク質の発現または活性の低減を示す細胞を提供する段階と、
    該細胞を候補物質と接触させる段階と、
    タンパク質輸送の障害が候補物質存在下では候補物質非存在下と比べて緩和されるかどうかを判定する段階と
    を含む、タンパク質輸送の障害を救助する化合物を同定する方法。
  60. タンパク質輸送に欠陥を有する細胞を提供する段階と、
    該細胞を候補物質と接触させる段階と、
    タンパク質輸送の障害が候補物質存在下では候補物質非存在下と比べて緩和されるかどうかを判定する段階と
    を含む、タンパク質輸送の障害を救助する化合物を同定する方法。
  61. Rab仲介性タンパク質輸送に欠陥を有する細胞を提供する段階と、
    該細胞を候補物質と接触させる段階と、
    Rab仲介性タンパク質輸送の障害が候補物質存在下では候補物質非存在下と比べて緩和されるかどうかを判定する段階と
    を含む、Rab仲介性タンパク質輸送の障害を救助する化合物を同定する方法。
  62. Rab仲介性タンパク質輸送の欠陥が、生物活性物質の欠陥エキソサイトーシスである、請求項61記載の方法。
  63. Rab仲介性タンパク質輸送の欠陥が、Rab調節タンパク質の欠陥によって引き起こされる、請求項61記載の方法。
  64. RabがRab27aである、請求項61記載の方法。
  65. Rabが、Rab1a、Rab1b、Rab8b、Rab8a、Rab1O、Rab13、Rab35、Rab11b、Rab30、Rab11a、Rab3a、Rab3c、Rab3d、Rab3b、Rab2、Rab43、Rab4a、Rab2b、Rab4b、Rab25、Rab14、Rab37、Rab18、Rab5b、Rab33a、Rab26、Rab5a、Rab19b、Rab5c、Rab33b、Rab39b、Rab39、Rab31、Rab15、Rab40c、Rab27b、Rab22a、Rab6b、Rab40b、Rasef、Rab21、Rab27a、Loc286526、Rab40a、Rab6a、Rab17、Rab6c、Rab7、Rab9a、Rab711、Rab9b、Rab34、Rab7b、Rab41、Rab23、Rab32、Rab38、Rab36、Rab28、Rab20、またはRab12である、請求項61記載の方法。
  66. 細胞が透過化処理されている、請求項54〜65のいずれか一項記載の方法。
  67. 細胞が酵母細胞である、請求項54〜66のいずれか一項記載の方法。
  68. 式Iaで表される化合物、またはその薬学的に許容される誘導体：
    Figure 2009525966
    式中、
    RjおよびRkは水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、シクロアルキル、ヘテロシクリル、アリール、ヘテロアリールもしくはアラルキルから独立に選択されるか；またはRjおよびRkは、それらが両方結合している炭素と一緒になって、-C(=O)-、-CH(OR*)-、-C(=S)-、-CH(SR*)-、-CH(NR*R*')-もしくは-C(=NR*)-であり；
    R*およびR*'は独立に水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、シクロアルキル、ヘテロシクリル、アリール、ヘテロアリールまたはアラルキルであり；
    RsおよびRtは水素、アルキル、ハロ、偽ハロ、アルケニル、アルキニル、シクロアルキル、ヘテロシクリル、アリール、ヘテロアリールもしくはアラルキルから独立に選択されるか；またはRsおよびRtは、それらの間の炭素-炭素二重結合と一緒になって、4〜6員シクロアルケニル、アリール、ヘテロシクリル、もしくはヘテロアリール環を形成し、ここでRsおよびRtによって形成される環は0〜4個の置換基R2で置換されていてもよく；
    XはO、SまたはNRであり、ここでRは水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、シクロアルキル、ヘテロシクリル、アリール、ヘテロアリールまたはアラルキルであり；
    YはNRR''、OR'、SR'、またはCRR''であり；ここでR''は水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、シクロアルキル、ヘテロシクリル、アリール、ヘテロアリールもしくはアラルキルであるか、またはR''は、R3およびそれらの間の原子と一緒になって、4〜6員ヘテロシクリルもしくはヘテロアリール環であり；ただしRjおよびRkが、それらが両方結合している炭素と一緒になって、-C(=O)-であるとき、R''は、R3およびそれらの間の原子と一緒になって、4〜6員ヘテロシクリルまたはヘテロアリール環であり；
    Zは直接結合またはNRであり；
    R1は水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、シクロアルキル、ヘテロシクリル、アリール、ヘテロアリール、アラルキル、アラルケニル、ヘテロアラルキルまたはヘテロアラルケニルであり；
    nは0から4であり；
    R2は下記の（i）または（ii）から選択され、
    （i）水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリル、C(A)R110、ハロ、偽ハロ、OR111、S(D)aR112、NR115R116もしくはN+R115R116R117；または
    （ii）環上の隣接原子を置換する、任意の2つのR2基は一緒になってアルキレン、アルケニレン、アルキニレンもしくはヘテロアルキレンを形成する；
    AはO、SまたはNR125であり；
    R110は水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリル、C(A)R126、ハロ、偽ハロ、OR125、SR125、NR127R128、およびSiR122R123R124であり；
    R111は水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリル、C(A)R129、NR130R131およびSiR122R123R124であり；
    DはOまたはNR125であり；
    aは0、1または2であり；
    aが1または2であるとき、R112は水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリル、ハロ、偽ハロ、OR125、SR125およびNR132R133から選択され；
    aが0であるとき、R112は水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリル、SR125およびC(A)R129から選択され；
    R115、R116およびR117はそれぞれ下記の（a）および（b）から独立に選択され、
    （a）水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリル、C(A)R129、OR125もしくはNR132R133；または
    （b）R115、R116およびR117の任意の2つは一緒になってアルキレン、アルケニレン、アルキニレン、ヘテロアルキレンを形成し、他は（a）のとおりに選択される；
    R122、R123およびR124は下記の（i）または（ii）のとおりに選択され、
    （i）R122、R123およびR124はそれぞれ独立に水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリル、OR125もしくはNR132R133であるか；または
    （ii）R122、R123およびR124の任意の2つは一緒になってアルキレン、アルケニレン、アルキニレン、ヘテロアルキレンを形成し；他は（i）のとおりに選択される；
    R125は水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキルまたはヘテロシクリルであり；
    R126は水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリル、OR125またはNR134R135であり；ここでR134およびR135はそれぞれ独立に水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリル、OR136もしくはNR132R133であるか、またはR134およびR135は一緒になってアルキレン、アルケニレン、アルキニレン、ヘテロアルキレンを形成し、ここでR136は水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキルまたはヘテロシクリルであり；
    R127およびR128は下記の（i）または（ii）のとおりに選択され、
    （i）R127およびR128はそれぞれ独立に水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリル、OR125、NR137R138またはC(A)R139であり、ここでR137およびR138はそれぞれ独立に水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキルもしくはヘテロシクリルであるか、または一緒になってアルキレン、アルケニレン、アルキニレン、ヘテロアルキレンを形成し；かつR139は水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリル、OR140またはNR132R133であり、ここでR140はアルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリルであるか；あるいは
    （ii）R127およびR128は一緒になってアルキレン、アルケニレン、アルキニレン、ヘテロアルキレンを形成する；
    R129は水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリル、OR140またはNR132R133であり；
    R130およびR131はそれぞれ独立に水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリルまたはC(A)R141であり、ここでR141はアルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリル、OR125もしくはNR132R133であるか；またはR130およびR131は一緒になってアルキレン、アルケニレン、アルキニレン、ヘテロアルキレンを形成し；
    R132およびR133はそれぞれ独立に水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリルであるか、またはR132およびR133は一緒になってアルキレン、アルケニレン、アルキニレン、ヘテロアルキレンを形成し；かつ
    R3は水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、シクロアルキル、ヘテロシクリル、アリールまたはヘテロアリールであり；
    ここでX、Y、Z、R1、R2およびR3はそれぞれ独立に無置換であるか、またはそれぞれQ1から独立に選択される一つもしくは複数の置換基で、一つの態様においては1、2もしくは3つの置換基で置換されており、ここでQ1はハロ、偽ハロ、ヒドロキシ、オキソ、チア、ニトリル、ニトロ、ホルミル、メルカプト、ヒドロキシカルボニル、ヒドロキシカルボニルアルキル、ヒドロキシカルボニルアルケニル、アルキル、ハロアルキル、ポリハロアルキル、アミノアルキル、ジアミノアルキル、1から2つの二重結合を含むアルケニル、1から2つの三重結合を含むアルキニル、シクロアルキル、シクロアルキルアルキル、ヘテロシクリル、ヘテロシクリルアルキル、アリール、ヘテロアリール、アラルキル、アラルケニル、アラルキニル、ヘテロアリールアルキル、トリアルキルシリル、ジアルキルアリールシリル、アルキルジアリールシリル、トリアリールシリル、アルキリデン、アリールアルキリデン、アルキルカルボニル、アリールカルボニル、ヘテロアリールカルボニル、アルコキシカルボニル、アルコキシカルボニルアルキル、アルコキシカルボニルアルコキシ、アリールオキシカルボニル、アリールオキシカルボニルアルキル、アラルコキシカルボニル、アラルコキシカルボニルアルキル、アラルコキシカルボニルアルコキシ、アリールカルボニルアルキル、アミノカルボニル、アミノカルボニルアルキル、アミノカルボニルアルコキシ、アルキルアミノカルボニル、アルキルアミノカルボニルアルキル、アルキルアミノカルボニルアルコキシ、ジアルキルアミノカルボニル、ジアルキルアミノカルボニルアルキル、ジアルキルアミノカルボニルアルコキシ、アリールアミノカルボニル、アリールアミノカルボニルアルキル、アリールアミノカルボニルアルコキシ、ジアリールアミノカルボニル、ジアリールアミノカルボニルアルキル、ジアリールアミノカルボニルアルコキシ、アリールアルキルアミノカルボニル、アリールアルキルアミノカルボニルアルキル、アリールアルキルアミノカルボニルアルコキシ、アルコキシ、アリールオキシ、ヘテロアリールオキシ、ヘテロアラルコキシ、ヘテロシクリルオキシ、シクロアルコキシ、パーフルオロアルコキシ、アルケニルオキシ、アルキニルオキシ、アラルコキシ、アルキルカルボニルオキシ、アリールカルボニルオキシ、アラルキルカルボニルオキシ、アルコキシカルボニルオキシ、アリールオキシカルボニルオキシ、アラルコキシカルボニルオキシ、アミノカルボニルオキシ、アルキルアミノカルボニルオキシ、ジアルキルアミノカルボニルオキシ、アルキルアリールアミノカルボニルオキシ、ジアリールアミノカルボニルオキシ、グアニジノ、イソチオウレイド、ウレイド、N-アルキルウレイド、N-アリールウレイド、N'-アルキルウレイド、N',N'-ジアルキルウレイド、N'-アルキル-N'-アリールウレイド、N',N'-ジアリールウレイド、N'-アリールウレイド、N,N'-ジアルキルウレイド、N-アルキル-N'-アリールウレイド、N-アリール-N'-アルキルウレイド、N,N'-ジアリールウレイド、N,N',N'-トリアルキルウレイド、N,N'-ジアルキル-N'-アリールウレイド、N-アルキル-N',N'-ジアリールウレイド、N-アリール-N',N'-ジアルキルウレイド、N,N'-ジアリール-N'-アルキルウレイド、N,N',N'-トリアリールウレイド、アミジノ、アルキルアミジノ、アリールアミジノ、アミノチオカルボニル、アルキルアミノチオカルボニル、アリールアミノチオカルボニル、アミノ、アミノアルキル、アルキルアミノアルキル、ジアルキルアミノアルキル、アリールアミノアルキル、ジアリールアミノアルキル、アルキルアリールアミノアルキル、アルキルアミノ、ジアルキルアミノ、ハロアルキルアミノ、アリールアミノ、ジアリールアミノ、アルキルアリールアミノ、アルキルカルボニルアミノ、アルコキシカルボニルアミノ、アラルコキシカルボニルアミノ、アリールカルボニルアミノ、アリールカルボニルアミノアルキル、アリールオキシカルボニルアミノアルキル、アリールオキシアリールカルボニルアミノ、アリールオキシカルボニルアミノ、アルキルスルホニルアミノ、アリールスルホニルアミノ、ヘテロアリールスルホニルアミノ、ヘテロシクリルスルホニルアミノ、ヘテロアリールチオ、アジド、-N+R151R152R153、P(R150)2、P(=O)(R150)2、OP(=O)(R150)2、-NR160C(=O)R163、ジアルキルホスホニル、アルキルアリールホスホニル、ジアリールホスホニル、ヒドロキシホスホニル、アルキルチオ、アリールチオ、パーフルオロアルキルチオ、ヒドロキシカルボニルアルキルチオ、チオシアノ、イソチオシアノ、アルキルスルフィニルオキシ、アルキルスルホニルオキシ、アリールスルフィニルオキシ、アリールスルホニルオキシ、ヒドロキシスルホニルオキシ、アルコキシスルホニルオキシ、アミノスルホニルオキシ、アルキルアミノスルホニルオキシ、ジアルキルアミノスルホニルオキシ、アリールアミノスルホニルオキシ、ジアリールアミノスルホニルオキシ、アルキルアリールアミノスルホニルオキシ、アルキルスルフィニル、アルキルスルホニル、アリールスルフィニル、アリールスルホニル、ヒドロキシスルホニル、アルコキシスルホニル、アミノスルホニル、アルキルアミノスルホニル、ジアルキルアミノスルホニル、アリールアミノスルホニル、ジアリールアミノスルホニルもしくはアルキルアリールアミノスルホニル；アジド、テトラゾリルであるか、または1,2もしくは1,3配列の原子を置換する2つのQ1基は一緒になってアルキレンジオキシ（すなわち、-O-(CH2)y-O-）、チオアルキレンオキシ（すなわち、-S-(CH2)y-O-）もしくはアルキレンジチオキシ（すなわち、-S-(CH2)y-S-）を形成し、ここでyは1もしくは2であるか；または同じ原子を置換する2つのQ1基は一緒になってアルキレンを形成し；かつ
    Q1はそれぞれ独立に無置換であるか、またはそれぞれQ2から独立に選択される一つもしくは複数の置換基で、一つの態様においては1、2もしくは3つの置換基で置換されており；
    Q2はそれぞれ独立にハロ、偽ハロ、ヒドロキシ、オキソ、チア、ニトリル、ニトロ、ホルミル、メルカプト、ヒドロキシカルボニル、ヒドロキシカルボニルアルキル、ヒドロキシカルボニルアルケニルアルキル、ハロアルキル、ポリハロアルキル、アミノアルキル、ジアミノアルキル、1から2つの二重結合を含むアルケニル、1から2つの三重結合を含むアルキニル、シクロアルキル、シクロアルキルアルキル、ヘテロシクリル、ヘテロシクリルアルキル、アリール、ヘテロアリール、アラルキル、アラルケニル、アラルキニル、ヘテロアリールアルキル、トリアルキルシリル、ジアルキルアリールシリル、アルキルジアリールシリル、トリアリールシリル、アルキリデン、アリールアルキリデン、アルキルカルボニル、アリールカルボニル、ヘテロアリールカルボニル、アルコキシカルボニル、アルコキシカルボニルアルキル、アリールオキシカルボニル、アリールオキシカルボニルアルキル、アラルコキシカルボニル、アラルコキシカルボニルアルキル、アリールカルボニルアルキル、アミノカルボニル、アルキルアミノカルボニル、ジアルキルアミノカルボニル、アリールアミノカルボニル、ジアリールアミノカルボニル、アリールアルキルアミノカルボニル、アルコキシ、アリールオキシ、ヘテロアリールオキシ、ヘテロアラルコキシ、ヘテロシクリルオキシ、シクロアルコキシ、パーフルオロアルコキシ、アルケニルオキシ、アルキニルオキシ、アラルコキシ、アルキルカルボニルオキシ、アリールカルボニルオキシ、アラルキルカルボニルオキシ、アルコキシカルボニルオキシ、アリールオキシカルボニルオキシ、アラルコキシカルボニルオキシ、アミノカルボニルオキシ、アルキルアミノカルボニルオキシ、ジアルキルアミノカルボニルオキシ、アルキルアリールアミノカルボニルオキシ、ジアリールアミノカルボニルオキシ、グアニジノ、イソチオウレイド、ウレイド、N-アルキルウレイド、N-アリールウレイド、N'-アルキルウレイド、N',N'-ジアルキルウレイド、N'-アルキル-N'-アリールウレイド、N',N'-ジアリールウレイド、N'-アリールウレイド、N,N'-ジアルキルウレイド、N-アルキル-N'-アリールウレイド、N-アリール-N'-アルキルウレイド、N,N'-ジアリールウレイド、N,N',N'-トリアルキルウレイド、N,N'-ジアルキル-N'-アリールウレイド、N-アルキル-N',N'-ジアリールウレイド、N-アリール-N',N'-ジアルキルウレイド、N,N'-ジアリール-N'-アルキルウレイド、N,N',N'-トリアリールウレイド、アミジノ、アルキルアミジノ、アリールアミジノ、アミノチオカルボニル、アルキルアミノチオカルボニル、アリールアミノチオカルボニル、アミノ、アミノアルキル、アルキルアミノアルキル、ジアルキルアミノアルキル、アリールアミノアルキル、ジアリールアミノアルキル、アルキルアリールアミノアルキル、アルキルアミノ、ジアルキルアミノ、ハロアルキルアミノ、アリールアミノ、ジアリールアミノ、アルキルアリールアミノ、アルキルカルボニルアミノ、アルコキシカルボニルアミノ、アラルコキシカルボニルアミノ、アリールカルボニルアミノ、アリールカルボニルアミノアルキル、アリールオキシカルボニルアミノアルキル、アリールオキシアリールカルボニルアミノ、アリールオキシカルボニルアミノ、アルキルスルホニルアミノ、アリールスルホニルアミノ、ヘテロアリールスルホニルアミノ、ヘテロシクリルスルホニルアミノ、ヘテロアリールチオ、アジド、-N+R151R152R153、P(R150)2、P(=O)(R150)2、OP(=O)(R150)2、-NR160C(=O)R163、ジアルキルホスホニル、アルキルアリールホスホニル、ジアリールホスホニル、ヒドロキシホスホニル、アルキルチオ、アリールチオ、パーフルオロアルキルチオ、ヒドロキシカルボニルアルキルチオ、チオシアノ、イソチオシアノ、アルキルスルフィニルオキシ、アルキルスルホニルオキシ、アリールスルフィニルオキシ、アリールスルホニルオキシ、ヒドロキシスルホニルオキシ、アルコキシスルホニルオキシ、アミノスルホニルオキシ、アルキルアミノスルホニルオキシ、ジアルキルアミノスルホニルオキシ、アリールアミノスルホニルオキシ、ジアリールアミノスルホニルオキシ、アルキルアリールアミノスルホニルオキシ、アルキルスルフィニル、アルキルスルホニル、アリールスルフィニル、アリールスルホニル、ヒドロキシスルホニル、アルコキシスルホニル、アミノスルホニル、アルキルアミノスルホニル、ジアルキルアミノスルホニル、アリールアミノスルホニル、ジアリールアミノスルホニルもしくはアルキルアリールアミノスルホニルであるか；または1,2もしくは1,3配列の原子を置換する2つのQ2基は一緒になってアルキレンジオキシ（すなわち、-O-(CH2)y-O-）、チオアルキレンオキシ（すなわち、-S-(CH2)y-O-）もしくはアルキレンジチオキシ（すなわち、-S-(CH2)y-S-）を形成し、ここでyは1もしくは2であるか；または同じ原子を置換する2つのQ2基は一緒になってアルキレンを形成し；
    R150はヒドロキシ、アルコキシ、アラルコキシ、アルキル、ヘテロアリール、ヘテロシクリル、アリールまたは-NR170R171であり、ここでR170およびR171はそれぞれ独立に水素、アルキル、アラルキル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアラルキルもしくはヘテロシクリルであるか、またはR170およびR171は一緒になってアルキレン、アザアルキレン、オキサアルキレンもしくはチアアルキレンを形成し；
    R151、R152およびR153はそれぞれ独立に水素、アルキル、アリール、アラルキル、ヘテロアリール、ヘテロアラルキル、ヘテロシクリルまたはヘテロシクリルアルキルであり；
    R160は水素、アルキル、アリール、アラルキル、ヘテロアリール、ヘテロアラルキル、ヘテロシクリルまたはヘテロシクリルアルキルであり；かつ
    R163はアルコキシ、アラルコキシ、アルキル、ヘテロアリール、ヘテロシクリル、アリールまたは-NR170R171である。
  69. RjおよびRkが、それらが両方結合している炭素と一緒になって、-C(=O)-、-CH(OR*)-、-C(=S)-、-CH(SR*)-、-CH(NR*R*')-または-C(=NR*)-であるとき、YはNRR''またはCRR''であり、かつR''は、R3およびそれらの間の原子と一緒になって、4〜6員ヘテロシクリルまたはヘテロアリール環である、請求項68記載の化合物。
  70. XがO、SまたはNRであり、ここでRは水素またはアルキルであり；
    YがNRR'またはOHであり、ここでRは水素またはアルキルであり；
    Zが直接結合またはNRであり；
    R1がアルキル、アルケニル、アルキニル、シクロアルキル、アリール、ヘテロシクリル、ヘテロアリール、アラルキル、アラルケニル、ヘテロアラルキル、またはヘテロアラルケニルであり；
    R2がハロ、偽ハロ、アルコキシまたはアルキルであり；
    nが0または1であり；
    R3が水素またはアルキルであり；
    ここでX、Y、Z、R1、R2およびR3はそれぞれ独立に無置換であるか、またはそれぞれQ1から独立に選択される一つもしくは複数の置換基で、一つの態様においては1、2もしくは3つの置換基で置換されている、請求項68または69記載の化合物。
  71. Rが水素である、請求項68〜70のいずれか一項記載の化合物。
  72. nが0または1である、請求項68〜71のいずれか一項記載の化合物。
  73. XがS、OまたはNHである、請求項68〜72のいずれか一項記載の化合物。
  74. YがNH2である、請求項68〜73のいずれか一項記載の化合物。
  75. Zが直接結合またはNHである、請求項68〜74のいずれか一項記載の化合物。
  76. R1が、アルキル、アルケニル、シクロアルキル、ヘテロシクリル、アリールまたはヘテロアリールであり、かつ無置換であるか、またはアリールオキシ、アリール、ヘテロアリール、ハロ、偽ハロ、アルキル、アルコキシ、シクロアルキル、アルコキシカルボニル、ヒドロキシカルボニル、アルキルアミノ、およびジアルキルアミノで置換されている、請求項68〜75のいずれか一項記載の化合物。
  77. R1が、エチル、2-(2-フリル)エテニル、フェニル、メチル、2-ナフチルオキシメチル、ベンジル、3-クロロ-2-ベンゾチエニル、シクロプロピル、シクロプロピルメチル、イソブチル、4-tert-ブチルフェニル、4-ビフェニル、tert-ブチル、3-クロロフェニル、2-フリル、2,4-ジクロロフェニル、3,4-ジメトキシフェニル、2-(4-メトキシフェニル)エテニル、4-メトキシフェノキシメチル、イソペンチル、イソプロピル、2-シクロペンチルエチル、シクロペンチルメチル、2-フェニルプロピル、2-フェニルエチル、1-メチル-2-フェニルエチル、1-メチル-2-フェニルエテニル、2-ベンジルエチル、2-フェニルエテニル、5-ヘキシニル、3-ブチニル、4-ペンチニル、プロピル、ブチル、ペンチル、ヘキシル、t-ブトキシメチル、t-ブチルメチル、1-エチルペンチル、シクロプロピル、シクロプロピルメチル、シクロペンチル、シクロヘキシル、シクロブチル、2-シクロペンチルエチル、シクロペンチルメチル、2-フルオロシクロプロピル、2-メチルシクロプロピル、2-フェニルシクロプロピル、2,2-ジメチルエテニル、1,2-プロペニル、2-(3-トリフルオロメチルフェニル)エテニル、3,4-ブテニル、2-(2-フリル)エチル、2-クロロエテニル、2-(2-クロロフェニル)エテニル、1-メチル-2,2-ジクロロシクロプロピル、2,2-ジフルオロシクロプロピル、プロピオン酸メチル、プロプリオン酸、酪酸メチル、酪酸、ペンタン酸、メチル-t-ブチルエーテル、ジメチルアミノメチル、2-(2-テトラヒドロフリル)-エチル、または2-(2-テトラヒドロフリル)-メチルである、請求項68〜76のいずれか一項記載の化合物。
  78. R2がハロまたはアルキルである、請求項68〜77のいずれか一項記載の化合物。
  79. R2がクロロまたはメチルである、請求項68〜78のいずれか一項記載の化合物。
  80. R3が水素である、請求項68〜79のいずれか一項記載の化合物。
  81. 表Iから選択される、請求項68〜80のいずれか一項記載の化合物。
  82. Figure 2009525966
    である、請求項68記載の化合物。
  83. Figure 2009525966
    である、請求項68記載の化合物。
  84. Figure 2009525966
    である、請求項68記載の化合物。
  85. 式Ib〜Ie、Ig、またはIh〜IImの一つで表される、請求項68記載の化合物：
    Figure 2009525966
    式中
    R1は水素、アルキル、アリール、アラルキル、アラルケニル、アルキニル、ヘテロアリール、ヘテロアラルキル、ヘテロアリールアルケニル、またはシクロアルキルであり、これらはそれぞれフェニル、アルキル、シクロアルキル、アルコキシ、ハロ、偽ハロ、アミノ、アルキルアミノ、またはジアルキルアミノから選択される0、1または2つの基で置換されており；かつ
    Rs'およびRt'は水素、アルキル、ハロ、偽ハロ、アルケニル、アルキニル、シクロアルキル、ヘテロシクリル、アリール、ヘテロアリールおよびアラルキルから独立に選択される。
  86. R1がフェニル、フリル、チエニル、アルキニル、アルキル、シクロプロピル、シクロブチルもしくはシクロペンチルであるか；またはフェニル、フリル、チエニル、アルキニル、アルキル、シクロプロピル、シクロブチルもしくはシクロペンチルで置換されているアルキルもしくはアルケニルである、請求項85記載の化合物。
  87. R1がフェニル、アルキル、アルコキシ、ハロ、およびCNから選択される0、1または2つの基で置換されている、請求項86記載の化合物。
  88. RjおよびRkが両方水素である、請求項85記載の化合物。
  89. R3が水素である、請求項85記載の化合物。
  90. 式Ieで表される、請求項85記載の化合物：
    Figure 2009525966
    式中、Rs'およびRt'は水素、アルキル、およびハロから独立に選択される。
  91. Rs'およびRt'が水素、アルキル、およびBrから独立に選択される、請求項90記載の化合物。
  92. 式Ih、Ii、IlまたはImの一つで表される、請求項85記載の化合物：
    Figure 2009525966
    式中
    nは0、1または2であり；かつ
    R2はそれぞれハロゲン、アルキル、アルコキシ、ハロアルキル、およびハロアルコキシから独立に選択される。
  93. R2がそれぞれ水素、F、フルオロアルキル、およびフルオロアルコキシから独立に選択される、請求項92記載の化合物。
  94. 式IIaで表される化合物、またはその薬学的に許容される誘導体：
    Figure 2009525966
    式中、
    X*は-O-、=N-、-N(Ro)-、=C(Ro)-および-C(RoRo')-からなる群より選択され；
    Y*は=O、-ORo、=NRo'、-NRoRo'、=CRoRo'および-CHRoRo'からなる群より選択され；ここでX*およびY*は両方の破線結合が一重結合であるか、または破線結合（---）の一方が一重結合であり、他方が二重結合であるように選択され、ただしX*が-N(H)-であるとき、Y*は=Oではなく；
    Ro'はそれぞれ水素、ハロゲン、偽ハロ、アミノ、アミド、カルボキサミド、スルホンアミド、カルボキシル、アルキル、アルケニル、アルキニル、シクロアルキル、ヘテロシクリル、アリール、ヘテロアリール、アラルキル、アルコキシ、シクロアルコキシ、ヘテロシクロキシ、アリールオキシ、ヘテロアリールオキシ、およびアラルキルオキシからなる群より独立に選択され;
    Roはそれぞれ水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、シクロアルキル、ヘテロシクリル、アリール、ヘテロアリールおよびアラルキルからなる群より選択され；
    Ar1はアリール、ヘテロアリール、またはシクロアルキルであり；
    R7は水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、シクロアルキル、ヘテロシクリル、アリール、ヘテロアリールまたはNRRであり、ここでRは水素またはアルキルであり；
    R10は水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、シクロアルキル、ヘテロシクリル、アリールまたはヘテロアリールであり；
    R8およびR9はそれぞれ下記の（i）または（ii）から独立に選択され、
    （i）水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリル、C(A)R110、ハロ、偽ハロ、OR111、S(D)aR112、NR115R116もしくはN+R115R116R117；または
    （ii）環上の隣接原子を置換する、任意の2つのR2基は一緒になってアルキレン、アルケニレン、アルキニレンもしくはヘテロアルキレンを形成する；
    AはO、SまたはNR125であり；
    R110は水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリル、C(A)R126、ハロ、偽ハロ、OR125、SR125、NR127R128およびSiR122R123R124であり；
    R111は水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリル、C(A)R129、NR130R131およびSiR122R123R124であり；
    DはOまたはNR125であり；
    aは0、1または2であり；
    aが1または2であるとき、R112は水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリル、ハロ、偽ハロ、OR125、SR125およびNR132R133から選択され；
    aが0であるとき、R112は水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリル、SR125およびC(A)R129から選択され；
    R115、R116およびR117はそれぞれ下記の（a）および（b）から独立に選択され、
    （a）水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリル、C(A)R129、OR125もしくはNR132R133；または
    （b）R115、R116およびR117の任意の2つは一緒になってアルキレン、アルケニレン、アルキニレン、ヘテロアルキレンを形成し、他は（a）のとおりに選択される；
    R122、R123およびR124は下記の（i）または（ii）のとおりに選択され、
    （i）R122、R123およびR124はそれぞれ独立に水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリル、OR125もしくはNR132R133であるか；または
    （ii）R122、R123およびR124の任意の2つは一緒になってアルキレン、アルケニレン、アルキニレン、ヘテロアルキレンを形成し；他は（i）のとおりに選択される；
    R125は水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキルまたはヘテロシクリルであり；
    R126は水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリル、OR125またはNR134R135であり；ここでR134およびR135はそれぞれ独立に水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリル、OR136もしくはNR132R133であるか、またはR134およびR135は一緒になってアルキレン、アルケニレン、アルキニレン、ヘテロアルキレンを形成し、ここでR136は水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキルまたはヘテロシクリルであり；
    R127およびR128は下記の（i）または（ii）のとおりに選択され、
    （i）R127およびR128はそれぞれ独立に水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリル、OR125、NR137R138またはC(A)R139であり、ここでR137およびR138はそれぞれ独立に水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキルもしくはヘテロシクリルであるか、または一緒になってアルキレン、アルケニレン、アルキニレン、ヘテロアルキレンを形成し；かつR139は水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリル、OR140またはNR132R133であり、ここでR140はアルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリルであるか；または
    （ii）R127およびR128は一緒になってアルキレン、アルケニレン、アルキニレン、ヘテロアルキレンを形成する；
    R129は水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリル、OR140またはNR132R133であり；
    R130およびR131はそれぞれ独立に水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリルもしくはC(A)R141であり、ここでR141はアルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリル、OR125もしくはNR132R133であるか；またはR130およびR131は一緒になってアルキレン、アルケニレン、アルキニレン、ヘテロアルキレンを形成し；
    R132およびR133はそれぞれ独立に水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリルであるか、またはR132およびR133は一緒になってアルキレン、アルケニレン、アルキニレン、ヘテロアルキレンを形成し；かつ
    R10は水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、シクロアルキル、ヘテロシクリル、アリールまたはヘテロアリールであり；
    ここでAr1、R7、R8、R9およびR10はそれぞれ独立に無置換であるか、またはそれぞれQ1から独立に選択される一つもしくは複数の、一つの態様においては1、2もしくは3つの置換基で置換されており、ここでQ1はハロ、偽ハロ、ヒドロキシ、オキソ、チア、ニトリル、ニトロ、ホルミル、メルカプト、ヒドロキシカルボニル、ヒドロキシカルボニルアルキル、ヒドロキシカルボニルアルケニル、アルキル、ハロアルキル、ポリハロアルキル、アミノアルキル、ジアミノアルキル、1から2つの二重結合を含むアルケニル、1から2つの三重結合を含むアルキニル、シクロアルキル、シクロアルキルアルキル、ヘテロシクリル、ヘテロシクリルアルキル、アリール、ヘテロアリール、アラルキル、アラルケニル、アラルキニル、ヘテロアリールアルキル、トリアルキルシリル、ジアルキルアリールシリル、アルキルジアリールシリル、トリアリールシリル、アルキリデン、アリールアルキリデン、アルキルカルボニル、アリールカルボニル、ヘテロアリールカルボニル、アルコキシカルボニル、アルコキシカルボニルアルキル、アルコキシカルボニルアルコキシ、アリールオキシカルボニル、アリールオキシカルボニルアルキル、アラルコキシカルボニル、アラルコキシカルボニルアルキル、アラルコキシカルボニルアルコキシ、アリールカルボニルアルキル、アミノカルボニル、アミノカルボニルアルキル、アミノカルボニルアルコキシ、アルキルアミノカルボニル、アルキルアミノカルボニルアルキル、アルキルアミノカルボニルアルコキシ、ジアルキルアミノカルボニル、ジアルキルアミノカルボニルアルキル、ジアルキルアミノカルボニルアルコキシ、アリールアミノカルボニル、アリールアミノカルボニルアルキル、アリールアミノカルボニルアルコキシ、ジアリールアミノカルボニル、ジアリールアミノカルボニルアルキル、ジアリールアミノカルボニルアルコキシ、アリールアルキルアミノカルボニル、アリールアルキルアミノカルボニルアルキル、アリールアルキルアミノカルボニルアルコキシ、アルコキシ、アリールオキシ、ヘテロアリールオキシ、ヘテロアラルコキシ、ヘテロシクリルオキシ、シクロアルコキシ、パーフルオロアルコキシ、アルケニルオキシ、アルキニルオキシ、アラルコキシ、アルキルカルボニルオキシ、アリールカルボニルオキシ、アラルキルカルボニルオキシ、アルコキシカルボニルオキシ、アリールオキシカルボニルオキシ、アラルコキシカルボニルオキシ、アミノカルボニルオキシ、アルキルアミノカルボニルオキシ、ジアルキルアミノカルボニルオキシ、アルキルアリールアミノカルボニルオキシ、ジアリールアミノカルボニルオキシ、グアニジノ、イソチオウレイド、ウレイド、N-アルキルウレイド、N-アリールウレイド、N'-アルキルウレイド、N',N'-ジアルキルウレイド、N'-アルキル-N'-アリールウレイド、N',N'-ジアリールウレイド、N'-アリールウレイド、N,N'-ジアルキルウレイド、N-アルキル-N'-アリールウレイド、N-アリール-N'-アルキルウレイド、N,N'-ジアリールウレイド、N,N',N'-トリアルキルウレイド、N,N'-ジアルキル-N'-アリールウレイド、N-アルキル-N',N'-ジアリールウレイド、N-アリール-N',N'-ジアルキルウレイド、N,N'-ジアリール-N'-アルキルウレイド、N,N',N'-トリアリールウレイド、アミジノ、アルキルアミジノ、アリールアミジノ、アミノチオカルボニル、アルキルアミノチオカルボニル、アリールアミノチオカルボニル、アミノ、アミノアルキル、アルキルアミノアルキル、ジアルキルアミノアルキル、アリールアミノアルキル、ジアリールアミノアルキル、アルキルアリールアミノアルキル、アルキルアミノ、ジアルキルアミノ、ハロアルキルアミノ、アリールアミノ、ジアリールアミノ、アルキルアリールアミノ、アルキルカルボニルアミノ、アルコキシカルボニルアミノ、アラルコキシカルボニルアミノ、アリールカルボニルアミノ、アリールカルボニルアミノアルキル、アリールオキシカルボニルアミノアルキル、アリールオキシアリールカルボニルアミノ、アリールオキシカルボニルアミノ、アルキルスルホニルアミノ、アリールスルホニルアミノ、ヘテロアリールスルホニルアミノ、ヘテロシクリルスルホニルアミノ、ヘテロアリールチオ、アジド、-N+R151R152R153、P(R150)2、P(=O)(R150)2、OP(=O)(R150)2、-NR160C(=O)R163、ジアルキルホスホニル、アルキルアリールホスホニル、ジアリールホスホニル、ヒドロキシホスホニル、アルキルチオ、アリールチオ、パーフルオロアルキルチオ、ヒドロキシカルボニルアルキルチオ、チオシアノ、イソチオシアノ、アルキルスルフィニルオキシ、アルキルスルホニルオキシ、アリールスルフィニルオキシ、アリールスルホニルオキシ、ヒドロキシスルホニルオキシ、アルコキシスルホニルオキシ、アミノスルホニルオキシ、アルキルアミノスルホニルオキシ、ジアルキルアミノスルホニルオキシ、アリールアミノスルホニルオキシ、ジアリールアミノスルホニルオキシ、アルキルアリールアミノスルホニルオキシ、アルキルスルフィニル、アルキルスルホニル、アリールスルフィニル、アリールスルホニル、ヒドロキシスルホニル、アルコキシスルホニル、アミノスルホニル、アルキルアミノスルホニル、ジアルキルアミノスルホニル、アリールアミノスルホニル、ジアリールアミノスルホニルもしくはアルキルアリールアミノスルホニル；アジド、テトラゾリルであるか、または1,2もしくは1,3配列の原子を置換する2つのQ1基は一緒になってアルキレンジオキシ（すなわち、-O-(CH2)y-O-）、チオアルキレンオキシ（すなわち、-S-(CH2)y-O-）もしくはアルキレンジチオキシ（すなわち、-S-(CH2)y-S-）を形成し、ここでyは1もしくは2であるか；または同じ原子を置換する2つのQ1基は一緒になってアルキレンを形成し；かつ
    Q1はそれぞれ独立に無置換であるか、またはそれぞれQ2から独立に選択される一つもしくは複数の置換基で、一つの態様においては1、2もしくは3つの置換基で置換されており；
    Q2はそれぞれ独立にハロ、偽ハロ、ヒドロキシ、オキソ、チア、ニトリル、ニトロ、ホルミル、メルカプト、ヒドロキシカルボニル、ヒドロキシカルボニルアルキル、ヒドロキシカルボニルアルケニルアルキル、ハロアルキル、ポリハロアルキル、アミノアルキル、ジアミノアルキル、1から2つの二重結合を含むアルケニル、1から2つの三重結合を含むアルキニル、シクロアルキル、シクロアルキルアルキル、ヘテロシクリル、ヘテロシクリルアルキル、アリール、ヘテロアリール、アラルキル、アラルケニル、アラルキニル、ヘテロアリールアルキル、トリアルキルシリル、ジアルキルアリールシリル、アルキルジアリールシリル、トリアリールシリル、アルキリデン、アリールアルキリデン、アルキルカルボニル、アリールカルボニル、ヘテロアリールカルボニル、アルコキシカルボニル、アルコキシカルボニルアルキル、アリールオキシカルボニル、アリールオキシカルボニルアルキル、アラルコキシカルボニル、アラルコキシカルボニルアルキル、アリールカルボニルアルキル、アミノカルボニル、アルキルアミノカルボニル、ジアルキルアミノカルボニル、アリールアミノカルボニル、ジアリールアミノカルボニル、アリールアルキルアミノカルボニル、アルコキシ、アリールオキシ、ヘテロアリールオキシ、ヘテロアラルコキシ、ヘテロシクリルオキシ、シクロアルコキシ、パーフルオロアルコキシ、アルケニルオキシ、アルキニルオキシ、アラルコキシ、アルキルカルボニルオキシ、アリールカルボニルオキシ、アラルキルカルボニルオキシ、アルコキシカルボニルオキシ、アリールオキシカルボニルオキシ、アラルコキシカルボニルオキシ、アミノカルボニルオキシ、アルキルアミノカルボニルオキシ、ジアルキルアミノカルボニルオキシ、アルキルアリールアミノカルボニルオキシ、ジアリールアミノカルボニルオキシ、グアニジノ、イソチオウレイド、ウレイド、N-アルキルウレイド、N-アリールウレイド、N'-アルキルウレイド、N',N'-ジアルキルウレイド、N'-アルキル-N'-アリールウレイド、N',N'-ジアリールウレイド、N'-アリールウレイド、N,N'-ジアルキルウレイド、N-アルキル-N'-アリールウレイド、N-アリール-N'-アルキルウレイド、N,N'-ジアリールウレイド、N,N',N'-トリアルキルウレイド、N,N'-ジアルキル-N'-アリールウレイド、N-アルキル-N',N'-ジアリールウレイド、N-アリール-N',N'-ジアルキルウレイド、N,N'-ジアリール-N'-アルキルウレイド、N,N',N'-トリアリールウレイド、アミジノ、アルキルアミジノ、アリールアミジノ、アミノチオカルボニル、アルキルアミノチオカルボニル、アリールアミノチオカルボニル、アミノ、アミノアルキル、アルキルアミノアルキル、ジアルキルアミノアルキル、アリールアミノアルキル、ジアリールアミノアルキル、アルキルアリールアミノアルキル、アルキルアミノ、ジアルキルアミノ、ハロアルキルアミノ、アリールアミノ、ジアリールアミノ、アルキルアリールアミノ、アルキルカルボニルアミノ、アルコキシカルボニルアミノ、アラルコキシカルボニルアミノ、アリールカルボニルアミノ、アリールカルボニルアミノアルキル、アリールオキシカルボニルアミノアルキル、アリールオキシアリールカルボニルアミノ、アリールオキシカルボニルアミノ、アルキルスルホニルアミノ、アリールスルホニルアミノ、ヘテロアリールスルホニルアミノ、ヘテロシクリルスルホニルアミノ、ヘテロアリールチオ、アジド、-N+R151R152R153、P(R150)2、P(=O)(R150)2、OP(=O)(R150)2、-NR160C(=O)R163、ジアルキルホスホニル、アルキルアリールホスホニル、ジアリールホスホニル、ヒドロキシホスホニル、アルキルチオ、アリールチオ、パーフルオロアルキルチオ、ヒドロキシカルボニルアルキルチオ、チオシアノ、イソチオシアノ、アルキルスルフィニルオキシ、アルキルスルホニルオキシ、アリールスルフィニルオキシ、アリールスルホニルオキシ、ヒドロキシスルホニルオキシ、アルコキシスルホニルオキシ、アミノスルホニルオキシ、アルキルアミノスルホニルオキシ、ジアルキルアミノスルホニルオキシ、アリールアミノスルホニルオキシ、ジアリールアミノスルホニルオキシ、アルキルアリールアミノスルホニルオキシ、アルキルスルフィニル、アルキルスルホニル、アリールスルフィニル、アリールスルホニル、ヒドロキシスルホニル、アルコキシスルホニル、アミノスルホニル、アルキルアミノスルホニル、ジアルキルアミノスルホニル、アリールアミノスルホニル、ジアリールアミノスルホニルもしくはアルキルアリールアミノスルホニルであるか；または1,2もしくは1,3配列の原子を置換する2つのQ2基は一緒になってアルキレンジオキシ（すなわち、-O-(CH2)y-O-）、チオアルキレンオキシ（すなわち、-S-(CH2)y-O-）もしくはアルキレンジチオキシ（すなわち、-S-(CH2)y-S-）を形成し、ここでyは1もしくは2であるか；または同じ原子を置換する2つのQ2基は一緒になってアルキレンを形成し；
    R150はヒドロキシ、アルコキシ、アラルコキシ、アルキル、ヘテロアリール、ヘテロシクリル、アリールまたは-NR170R171であり、ここでR170およびR171はそれぞれ独立に水素、アルキル、アラルキル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアラルキルもしくはヘテロシクリルであるか、またはR170およびR171は一緒になってアルキレン、アザアルキレン、オキサアルキレンもしくはチアアルキレンを形成し；
    R151、R152およびR153はそれぞれ独立に水素、アルキル、アリール、アラルキル、ヘテロアリール、ヘテロアラルキル、ヘテロシクリルまたはヘテロシクリルアルキルであり；
    R160は水素、アルキル、アリール、アラルキル、ヘテロアリール、ヘテロアラルキル、ヘテロシクリルまたはヘテロシクリルアルキルであり；かつ
    R163はアルコキシ、アラルコキシ、アルキル、ヘテロアリール、ヘテロシクリル、アリールまたは-NR170R171である。
  95. X*およびY*は、両方の破線結合が一重結合であるか、または破線結合（---）の一方が一重結合であり、他方が二重結合であるように選択され、ただしX*が-N(Ro)-であるとき、Y*は=Oではない、請求項94記載の化合物。
  96. X*およびY*は両方の破線結合が一重結合であるか、または破線結合（---）の一方が一重結合であり、他方が二重結合であるように選択され、ただしX*が-N(Ro)-であるとき、Y*は=O、=NRo'、または=CRoRo'ではない、請求項94記載の化合物。
  97. Ar1が、アリール、ヘテロアリール、またはシクロアルキルであり、かつ無置換であるか、またはアルキル、アルケニル、アルキニル、ヘテロアリール、ハロ、偽ハロ、ジアルキルアミノ、アリールオキシ、アラルコキシ、ハロアルキル、アルコキシ、ハロアルコキシ、シクロアルキル、もしくはCOORで置換されており、ここでRは水素またはアルキルであり；
    R7が水素またはNRRであり、ここでRは水素またはアルキルであり；
    R8およびR9がそれぞれ下記の（i）および（ii）から独立に選択され、
    （i）R8およびR9はそれらが結合している原子と一緒になって縮合フェニル環を形成し、これは無置換であるか、またはハロ、偽ハロ、アルキル、アルコキシ、シクロアルキル、縮合シクロアルキル、縮合ヘテロシクリル、縮合ヘテロアリール、もしくは縮合アリールで置換されており、これは無置換であるか、またはハロ、偽ハロ、アルキル、アルコキシ、アリール、シクロアルキル、ヘテロシクリル、縮合アリール、縮合ヘテロシクリル、および縮合シクロアルキルで置換されている；および
    （ii）R8はCNまたはCOOR200であり、ここでR200は水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、シクロアルキル、ヘテロシクリル、アリールまたはヘテロアリールであり；かつR9は水素、アルキルまたはアルキルチオである；かつ
    R10は水素であり；
    ここでAr1、R7、R8、R9およびR10はそれぞれ独立に無置換であるか、またはそれぞれQ1から独立に選択される一つもしくは複数の、一つの態様においては1、2もしくは3つの置換基で置換されている、請求項94〜96のいずれか一項記載の化合物。
  98. Ar1が、フェニル、ナフチル、ピリジル、フリル、またはチエニルであり、かつ無置換であるか、またはアルキル、アルケニル、ハロ、偽ハロ、ジアルキルアミノ、アリールオキシ、ハロアルキル、アルコキシ、アリールオキシ、シクロアルキル、ヘテロシクリル、縮合ヘテロシクリル、アリール、縮合アリール、ヘテロアリール、縮合ヘテロアリール、もしくはCOORで置換されており、ここでRは水素またはアルキルである、請求項94〜97のいずれか一項記載の化合物。
  99. Ar1が、メチル、フルオロ、ブロモ、クロロ、ヨード、ジメチルアミノ、フェノキシ、トリフルオロメチルまたはメトキシカルボニルで置換されている、請求項94〜98のいずれか一項記載の化合物。
  100. Ar1が、フェニル、2-チエニル、3-チエニル、2-フリル、3-フリル、5-クロロ-2-チエニル、5-ブロモ-2-チエニル、3-メチル-2-チエニル、5-メチル-2-チエニル、5-エチル-2-チエニル、2-メチルフェニル、3-メチルフェニル、4-フルオロ-3-ブロモフェニル、2-フルオロフェニル、3,4-ジフルオロフェニル、2-クロロフェニル、3-クロロフェニル、3,4-ジクロロフェニル、3,4,5,-メトキシフェニル、2,4-メトキシフェニル、2-フルオロ-5-ブロモフェニル、4-ジメチルアミノフェニル、3-トリフルオロメチル、3-ブロモフェニル、2-トリフルオロメチル-4-フルオロフェニル、3-トリフルオロメチル-4-フルオロフェニル、2-フルオロ-3-クロロフェニル、3-ブロモ-4-フルオロフェニル、パーフルオロフェニル、3-ピリジル、4-ピリジル、4-ブロモフェニル、4-クロロフェニル、3-フェノキシフェニル、2,4-ジクロロフェニル、2,3-ジフルオロフェニル、2-クロロフェニル、2-フルオロ-6-クロロフェニル、1-ナフチル、4-トリフルオロメチルフェニル、2-トリフルオロメチルフェニル、4-トリフルオロメトキシフェニル、または4-メトキシカルボニルフェニルである、請求項94〜99のいずれか一項記載の化合物。
  101. R7が水素もしくはジアルキルアミノであるか、または水素もしくはジエチルアミノである、請求項94〜100のいずれか一項記載の化合物。
  102. R8およびR9がそれぞれ下記の（i）および（ii）から独立に選択される、請求項94〜101のいずれか一項記載の化合物：
    （i）R8およびR9はそれらが結合している原子と一緒になって、無置換であるか、もしくはメチル、クロロ、メトキシ、シクロペンチル、縮合シクロペンチルで置換された縮合フェニル環、または無置換であるか、もしくはブロモで置換されている別の縮合フェニル環を形成する；および
    （ii）R8はCNまたはCOOR200であり、ここでR200はメチル、ベンジル、エチル、4-メトキシベンジルまたは2-フェニルエチルであり；かつR9はメチル、メチルチオまたはフェニルアミノカルボニルメチルチオである。
  103. 表IIの化合物から選択される、請求項94記載の化合物。
  104. Figure 2009525966
    である、請求項103記載の化合物。
  105. Figure 2009525966
    である、請求項103記載の化合物。
  106. Figure 2009525966
    である、請求項103記載の化合物。
  107. 式IIb〜IIpの一つで表される、請求項94記載の化合物：
    Figure 2009525966
    式中、R8'およびR9'は水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロアリーリウム、シクロアルキル、ヘテロシクリル、C(A)R110、ハロ、偽ハロ、OR111、S(D)aR112、NR115R116またはN+R115R116R117から独立に選択される。
  108. 式中、R8'はCNまたはCOOR200であり、ここでR200は水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、シクロアルキル、ヘテロシクリル、アリールまたはヘテロアリールであり；かつ
    R9'は水素、アルキルまたはアルキルチオである、
    式IIbで表される、請求項107記載の化合物。
  109. R8'がCNまたはCOOR200であり、ここでR200はメチル、ベンジル、エチル、4-メトキシベンジルまたは2-フェニルエチルであり；かつ
    R9'がメチル、メチルチオまたはフェニルアミノカルボニルメチルチオである、
    請求項108記載の化合物。
  110. 式IIh〜IIpの一つで表される、請求項107記載の化合物：
    Figure 2009525966
    式中、Q1はそれぞれハロゲン、アルキル、アルコキシ、ニトロ、CN、N3、アリール、アリールオキシ、アリールアルキルオキシ、アルキニル、アミノ、アルキルアミノ、ヘテロシクリル、ヘテロアリール、置換カルボキシル、ハロアルキル、およびハロアルコキシから独立に選択されるか、または同じフェニルもしくは隣接する縮合フェニル環上の2つの隣接するQ1は一緒になって、フェニルもしくは隣接する縮合フェニル環と縮合したシクロアルキルまたはヘテロシクリル環を形成する。
  111. 薬学的に許容される担体と請求項68〜93のいずれか一項記載の化合物とを含む、薬学的組成物。
  112. 薬学的に許容される担体と請求項94〜110のいずれか一項記載の化合物とを含む、薬学的組成物。
  113. 小胞体仲介性輸送の障害を示す細胞から調製した細胞溶解物を提供する段階と、
    該細胞溶解物を候補物質と接触させる段階と、
    候補物質が細胞溶解物中の小胞体仲介性輸送を、候補物質非存在下と比べて増強するかどうかを判定する段階と
    を含み、小胞体仲介性輸送を増強する化合物が小胞体仲介性輸送の障害を救助する化合物として同定される、
    小胞体仲介性輸送の障害を救助する化合物を同定する方法。
  114. 細胞がCOPII小胞形成能の障害を示す、請求項113記載の方法。
  115. 細胞がCOPII小胞のドッキング障害を示す、請求項113記載の方法。
  116. 細胞が小胞体仲介性輸送に必要なタンパク質の発現または活性の低減を示す、請求項113記載の方法。
  117. タンパク質がSec23、Sec23a、Sec23b、Sar1、YPT1、Rab1a、Rab1b、またはRab2である、請求項113記載の方法。
  118. 小胞体仲介性輸送の障害を示す細胞を候補物質と接触させる段階と、
    該細胞から細胞溶解物を調製する段階と、
    候補物質存在下での溶解物中の小胞体仲介性輸送が候補物質非存在下と比べて増強されるかどうかを判定する段階と
    を含み、小胞体仲介性輸送を増強する化合物が小胞体仲介性輸送の障害を救助する化合物として同定される、
    小胞体仲介性輸送の障害を救助する化合物を同定する方法。
  119. COPII小胞の形成障害を示す細胞物質を候補物質と接触させる段階と、
    該細胞物質中のCOPII小胞の形成が候補物質存在下では候補物質非存在下と比べて増強されるかどうかを判定する段階と
    を含み、COPII小胞の形成を増強する化合物が小胞体仲介性輸送の障害を救助する化合物として同定される、
    小胞体仲介性輸送の障害を救助する化合物を同定する方法。
  120. 細胞物質が細胞を含む、請求項119記載の方法。
  121. 細胞物質が細胞溶解物を含む、請求項119記載の方法。
  122. 細胞物質がCOPII小胞の形成に必要なタンパク質の発現または活性の低減を示す、請求項119記載の方法。
  123. タンパク質がSec23、Sec23a、Sec23b、またはSar1である、請求項119記載の方法。
  124. COPII小胞のドッキング障害を示す細胞物質を候補物質と接触させる段階と、
    該細胞物質中のCOPII小胞のドッキングが候補物質存在下では候補物質非存在下と比べて増強されるかどうかを判定する段階と
    を含み、COPII小胞のドッキングを増強する化合物が小胞体仲介性輸送の障害を救助する化合物として同定される
    小胞体仲介性輸送の障害を救助する化合物を同定する方法。
  125. 細胞物質が細胞を含む、請求項124記載の方法。
  126. 細胞物質が細胞溶解物を含む、請求項124記載の方法。
  127. 細胞物質がCOPII小胞のドッキングに必要なタンパク質の発現または活性の低減を示す、請求項124記載の方法。
  128. タンパク質がYPT1、Rab1a、Rab1b、またはRab2である、請求項124記載の方法。
  129. 小胞体仲介性輸送の障害を示す細胞物質と、翻訳、転写、熱ショックタンパク質、スフィンゴ脂質生合成、タンパク質糖付加、またはプロテアソームを阻害する候補化合物と接触させる段階と、
    該細胞物質中の小胞体仲介性輸送が候補化合物存在下では候補化合物非存在下と比べて増強されるかどうかを判定する段階と
    を含み、小胞体仲介性輸送を増強する候補化合物が小胞体仲介性輸送の障害を救助する化合物として同定される、
    小胞体仲介性輸送の障害を救助する化合物を同定する方法。
  130. 細胞物質が細胞を含む、請求項129記載の方法。
  131. 細胞物質が細胞溶解物を含む、請求項129記載の方法。
  132. 細胞物質がCOPII小胞形成能の障害を示す、請求項129記載の方法。
  133. 細胞物質がCOPII小胞のドッキング障害を示す、請求項129記載の方法。
  134. 細胞物質が小胞体仲介性輸送に必要なタンパク質の発現または活性の低減を示す、請求項129記載の方法。
  135. タンパク質がSec23、Sec23a、Sec23b、Sar1、YPT1、Rab1a、Rab1b、またはRab2である、請求項129記載の方法。
  136. 細胞物質を候補化合物と接触させる前に、化合物が翻訳、転写、熱ショックタンパク質、プロテアソーム、スフィンゴ脂質生合成、またはタンパク質糖付加を阻害するかどうかを判定する段階をさらに含む、請求項129記載の方法。
  137. 化合物がリボソームの大きいサブユニットを阻害する、請求項129記載の方法。
  138. 化合物がHsp90を阻害する、請求項129記載の方法。
  139. 化合物がイノシトールホスホリルセラミド合成を阻害する、請求項129記載の方法。
  140. 小胞体仲介性輸送の障害を示す細胞を提供する段階と、
    該細胞を、Bst1、Emp24、PGAP1、TMED2、TMED10、またはTMED7の発現または活性を阻害する物質と接触させる段階と、
    物質存在下での細胞中の小胞体仲介性輸送を測定する段階と
    を含み、物質非存在下での小胞体仲介性輸送に比べて物質存在下での小胞体仲介性輸送が増大すれば、物質が小胞体仲介性輸送を増大する化合物として同定される、
    小胞体仲介性輸送を増大する化合物を同定する方法。
  141. Bst1、Emp24、PGAP1、TMED2、TMED10、およびTMED7からなる群より選択されるタンパク質を発現する細胞を提供する段階と、
    該細胞を物質と接触させる段階と、
    物質存在下でのタンパク質の発現を測定する段階と
    を含み、物質非存在下でのタンパク質の発現と比べて物質存在下でのタンパク質の発現が低減すれば、物質がタンパク質の発現を阻害する化合物として同定される、
    タンパク質の発現を阻害する化合物を同定する方法。
  142. （i）Bst1、Emp24、PGAP1、TMED2、TMED10、およびTMED7からなる群より選択されるタンパク質をコードする遺伝子のプロモーター配列と、（ii）レポータータンパク質をコードするヌクレオチド配列とを含むレポーター構築物を含む細胞を提供する段階と、
    該細胞を物質と接触させる段階と、
    物質存在下でのレポータータンパク質の発現を測定する段階と
    を含み、物質非存在下でのレポータータンパク質の発現に比べて物質存在下でのレポータータンパク質の発現が低減すれば、物質がタンパク質の発現を阻害する化合物として同定される、
    タンパク質の発現を阻害する化合物を同定する方法。
  143. Bst1、Emp24、PGAP1、TMED2、TMED10、およびTMED7からなる群より選択されるタンパク質を提供する段階と、
    該タンパク質を物質と接触させる段階と、
    物質存在下でのタンパク質の活性を測定する段階と
    を含み、物質非存在下でのタンパク質の活性と比べて物質存在下でのタンパク質の活性が低減すれば、物質がタンパク質の活性を阻害する化合物として同定される、
    タンパク質の活性を阻害する化合物を同定する方法。
  144. 小胞体仲介性輸送の障害を示す細胞を提供する段階と、
    該細胞をSEC12、Sec12、SED4、SEC16、HRD3、IRE1、STS1、SEC24、SEL1L、S20orf50、Ire1、Sec24A、Sec24B、Sec24C、およびSec24Dからなる群より選択されるタンパク質の発現または活性を増強する物質と接触させる段階と、
    物質存在下での細胞生存度を測定する段階と
    を含み、物質非存在下での細胞生存度に比べて物質存在下での細胞生存度が増大すれば、物質が小胞体仲介性輸送を増大する化合物として同定される、
    小胞体仲介性輸送を増大する化合物を同定する方法。
  145. SEC12、Sec12、SED4、SEC16、HRD3、IRE1、STS1、SEC24、SEL1L、S20orf50、Ire1、Sec24A、Sec24B、Sec24C、およびSec24Dからなる群より選択されるタンパク質の発現または活性を増強する物質を同定するためにスクリーニングする段階と、
    小胞体仲介性輸送の障害を示す細胞を提供する段階と、
    該細胞を物質と接触させる段階と、
    物質存在下での小胞体仲介性輸送を測定する段階と
    を含み、物質非存在下での小胞体仲介性輸送に比べて物質存在下での小胞体仲介性輸送が増大すれば、物質が小胞体仲介性輸送を救助する化合物として同定される、
    小胞体仲介性輸送を増大する化合物を同定する方法。
  146. SEC12、Sec12、SED4、SEC16、HRD3、IRE1、STS1、SEC24、SEL1L、S20orf50、Ire1、Sec24A、Sec24B、Sec24C、およびSec24Dからなる群より選択されるタンパク質を発現する細胞を提供する段階と、
    該細胞を物質と接触させる段階と、
    物質存在下でのタンパク質の発現を測定する段階と
    を含み、物質非存在下でのタンパク質の発現と比べて物質存在下でのタンパク質の発現が増大すれば、物質がタンパク質の発現を増大する化合物として同定される、
    タンパク質の発現を増大する化合物を同定する方法。
  147. （i）SEC12、Sec12、SED4、SEC16、HRD3、IRE1、STS1、SEC24、SEL1L、S20orf50、Ire1、Sec24A、Sec24B、Sec24C、およびSec24Dからなる群より選択されるタンパク質をコードする遺伝子のプロモーター配列と、（ii）レポータータンパク質をコードするヌクレオチド配列とを含むレポーター構築物を含む細胞を提供する段階と、
    該細胞を物質と接触させる段階と、
    物質存在下でのレポータータンパク質の発現を測定する段階と
    を含み、物質非存在下でのタンパク質の発現に比べて物質存在下でのレポータータンパク質の発現が増大すれば、物質がタンパク質の発現を増大する化合物として同定される、
    タンパク質の発現を増大する化合物を同定する方法。
  148. SEC12、Sec12、SED4、SEC16、HRD3、IRE1、STS1、SEC24、SEL1L、S20orf50、Ire1、Sec24A、Sec24B、Sec24C、およびSec24Dからなる群より選択されるタンパク質を提供する段階と、
    該タンパク質を物質と接触させる段階と、
    物質存在下でのタンパク質の活性を測定する段階と
    を含み、物質非存在下でのタンパク質の活性に比べて物質存在下でのタンパク質の活性が増大すれば、物質がタンパク質の活性を増大する化合物として同定される、
    タンパク質の活性を増大する化合物を同定する方法。
  149. 物質が合成化合物である、請求項140〜148のいずれか一項記載の方法。
  150. 物質が天然化合物である、請求項140〜148のいずれか一項記載の方法。
  151. 物質が小分子、核酸、タンパク質、抗体、またはペプチド模倣物である、請求項140〜148のいずれか一項記載の方法。
  152. 細胞が酵母細胞である、請求項140〜151のいずれか一項記載の方法。
  153. 細胞が哺乳動物細胞である、請求項140〜151のいずれか一項記載の方法。
  154. 請求項1〜43もしくは68〜110のいずれか一項または表IもしくはIIに記載の化合物存在下で、細胞を培養する段階と、
    細胞によって産生されるタンパク質を精製する段階と
    を含み、化合物存在下での細胞の培養が化合物非存在下での細胞培養に比べて精製タンパク質の産生増強をもたらす、
    タンパク質を産生する方法。
  155. タンパク質が異種核酸によってコードされる組換えタンパク質である、請求項154記載の方法。
  156. タンパク質が、分泌タンパク質である、請求項154または155記載の方法。
  157. タンパク質が、糖付加タンパク質である、請求項154〜156のいずれか一項記載の方法。
  158. タンパク質が、サイトカイン、リンホカイン、成長因子、または抗体である、請求項154〜157のいずれか一項記載の方法。
  159. 細胞が、昆虫細胞、哺乳動物細胞、真菌細胞、または細菌細胞である、請求項154〜158のいずれか一項記載の方法。
  160. 細胞が、チャイニーズハムスター卵巣（CHO）細胞である、請求項159記載の方法。
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