JP2007527240A5 - - Google Patents
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Claims (116)
- IgE媒介性疾患またはIgE媒介性病状の発症、病原性、または症状に関係するタンパク質をコードする標的転写物を標的とする、RNAi因子。
- 前記疾患が、アレルギー性鼻炎または喘息である、請求項1に記載のRNAi因子。
- 前記転写物が、FCεR α鎖、FCεR β鎖、c−Kit、Lyn、Syk、ICOS、OX40L、CD40、CD80、CD86、RelA、RelB、4−1BBリガンド、TLR1、TLR2、TLR3、TLR4、TLR5、TLR6、TLR7、TLR8、TLR9、CD83、SLAM、共通γ鎖およびCOX−2からなる群より選択されるタンパク質をコードする、請求項1に記載のRNAi因子。
- 前記RNAi因子がRNAiベクターである、請求項3に記載のRNAi因子。
- 前記RNAi因子がsiRNAまたはshRNAである、請求項3に記載のRNAi因子。
- 前記siRNAまたはshRNAが、少なくとも15ヌクレオチド長の二重鎖部分を含む、請求項5に記載のRNAi因子。
- 前記siRNAまたはshRNAが、約19ヌクレオチド長の二重鎖部分を含む、請求項5に記載のRNAi因子。
- 前記siRNAまたはshRNAは、配列が少なくとも15個の連続するヌクレオチドにわたって表1〜26に列挙した配列と実質的に相補的である部分を含むアンチセンス鎖を含む、請求項5に記載のRNAi因子。
- 前記siRNAまたはshRNAは、配列が少なくとも15個の連続するヌクレオチドにわたって表1〜26に列挙した配列と100%相補的である部分を含むアンチセンス鎖を含む、請求項5に記載のRNAi因子。
- 前記siRNAまたはshRNAは、配列が少なくとも15個の連続するヌクレオチドにわたって配列番号1〜315のいずれかに列挙した配列と実質的に同一である部分を含むセンス鎖を含む、請求項5に記載のRNAi因子。
- 前記siRNAまたはshRNAは、配列が少なくとも15個の連続するヌクレオチドにわたって配列番号1〜315のいずれかに列挙した配列と100%同一である部分を含むセンス鎖を含む、請求項5に記載のRNAi因子。
- エアゾール送達のために処方された、請求項1に記載のRNAi因子を含有する、組成物。
- 乾燥粉末として処方された、請求項1に記載のRNAi因子を含有する、組成物。
- IgE媒介性病状の危険性があるかまたはIgE媒介性病状に罹患している被験体において、IgE媒介性疾患またはIgE媒介性病状を処置または予防するための組成物であって、該組成物は、
請求項1に記載のRNAi因子
を含む、組成物。 - 前記IgE媒介性病状が、アレルギー性鼻炎または喘息である、請求項14に記載の組成物。
- 前記転写物が、FCεR α鎖、FCεR β鎖、c−Kit、Lyn、Syk、ICOS、OX40L、CD40、CD80、CD86、RelA、RelB、4−1BBリガンド、TLR1、TLR2、TLR3、TLR4、TLR5、TLR6、TLR7、TLR8、TLR9、CD83、SLAM、共通γ鎖およびCOX−2からなる群より選択されるタンパク質をコードする、請求項14に記載の組成物。
- 前記組成物が、吸入送達によって被験体の呼吸器系に直接投与されることを特徴とする、請求項14に記載の組成物。
- 薬学的に受容可能なキャリアをさらに含有する、請求項1に記載のRNAi因子を含有する、組成物。
- 送達因子をさらに含有する、請求項1に記載のRNAi因子を含有する、組成物。
- 敗血症、ショックまたは熱傷関連損傷の処置を必要とする被験体において、敗血症、ショック、または熱傷関連損傷を処置するための組成物であって、
Toll様レセプターを標的とするRNAi因子
を含有する、組成物。 - 標的転写物を標的とするsiRNAもしくはshRNA、または
ハイブリダイズするか自己ハイブリダイズして、標的転写物を標的とするsiRNAもしくはshRNAを形成する1つ以上のRNA分子の転写のためのテンプレートを含む核酸
を含有する組成物であって、
該標的転写物が、FCεR α鎖、FCεR β鎖、c−Kit、Lyn、Syk、ICOS、OX40L、CD40、CD80、CD86、RelA、RelB、4−1BBリガンド、TLR1、TLR2、TLR3、TLR4、TLR5、TLR6、TLR7、TLR8、TLR9、CD83、SLAM、共通γ鎖およびCOX−2からなる群より選択されるタンパク質をコードする、組成物。 - 前記タンパク質が、FCεRIα鎖である、請求項21に記載の組成物。
- 前記タンパク質が、FCεRIβ鎖である、請求項21に記載の組成物。
- 前記タンパク質が、c−Kitである、請求項21に記載の組成物。
- 前記タンパク質が、Lynである、請求項21に記載の組成物。
- 前記タンパク質が、Sykである、請求項21に記載の組成物。
- 前記タンパク質が、ICOSである、請求項21に記載の組成物。
- 前記タンパク質が、OX40Lである、請求項21に記載の組成物。
- 前記タンパク質が、CD40である、請求項21に記載の組成物。
- 前記タンパク質が、CD80である、請求項21に記載の組成物。
- 前記タンパク質が、CD86である、請求項21に記載の組成物。
- 前記タンパク質が、RelAである、請求項21に記載の組成物。
- 前記タンパク質が、RelBである、請求項21に記載の組成物。
- 前記タンパク質が、4−1BBリガンドである、請求項21に記載の組成物。
- 前記タンパク質が、TLR1である、請求項21に記載の組成物。
- 前記タンパク質が、TLR2である、請求項21に記載の組成物。
- 前記タンパク質が、TLR3である、請求項21に記載の組成物。
- 前記タンパク質が、TLR4である、請求項21に記載の組成物。
- 前記タンパク質が、TLR5である、請求項21に記載の組成物。
- 前記タンパク質が、TLR6である、請求項21に記載の組成物。
- 前記タンパク質が、TLR7である、請求項21に記載の組成物。
- 前記タンパク質が、TLR8である、請求項21に記載の組成物。
- 前記タンパク質が、TLR9である、請求項21に記載の組成物。
- 前記タンパク質が、CD83である、請求項21に記載の組成物。
- 前記タンパク質が、SLAMである、請求項21に記載の組成物。
- 前記タンパク質が、共通γ鎖である、請求項21に記載の組成物。
- 前記タンパク質が、COX−2である、請求項21に記載の組成物。
- 前記siRNAまたはshRNAが、少なくとも15ヌクレオチド長の二重鎖部分を含む、請求項21に記載の組成物。
- 前記siRNAまたはshRNAが、約19ヌクレオチド長の二重鎖部分を含む、請求項21に記載の組成物。
- 前記siRNAまたはshRNAが、少なくとも15ヌクレオチド長の二重鎖部分および少なくとも1つの一本鎖3’突出を含む、請求項21に記載の組成物。
- 前記shRNAが、二重鎖構造を形成し得る自己相補領域を有する1つのRNA鎖を含む、請求項21に記載の組成物。
- 前記siRNAが、二重鎖構造を形成し得る2つの相補性RNA鎖を含む、請求項21に記載の組成物。
- 前記二重鎖構造が、少なくとも15ヌクレオチド長である、請求項51に記載の組成物。
- 前記二重鎖構造が、少なくとも15ヌクレオチド長である、請求項52に記載の組成物。
- 前記二重鎖構造が、約19ヌクレオチド長である、請求項51に記載の組成物。
- 前記二重鎖構造が、約19ヌクレオチド長である、請求項52に記載の組成物。
- 前記siRNAまたはshRNAが前記標的転写物の領域に完全に相補的である部分を含み、該部分が少なくとも15ヌクレオチド長である、請求項21に記載の組成物。
- 前記siRNAまたはshRNAが多くとも1つのヌクレオチド以外は前記標的転写物の部分に完全に相補的である部分を含み、該部分が少なくとも15ヌクレオチド長である、請求項21に記載の組成物。
- 前記siRNAまたはshRNAが多くとも2つのヌクレオチド以外は前記標的転写物の部分に完全に相補的である部分を含み、該部分が少なくとも15ヌクレオチド長である、請求項21に記載の組成物。
- 前記siRNAまたはshRNAは、センス鎖配列が配列番号1〜315に示す配列のいずれかに記載の少なくとも15個の連続ヌクレオチドからなるコア二重鎖領域を有するか、該コア二重鎖領域のセンス鎖配列が、配列番号1〜315に示す配列のいずれかに記載の少なくとも15個の連続ヌクレオチドからなり、但し、該15個の連続ヌクレオチドのうちの1つまたは2つのヌクレオチドのいずれかが該配列とは異なり得る、請求項21に記載の組成物。
- 前記siRNAまたはshRNAは、センス鎖配列が配列番号1〜315に示す配列のいずれかに記載の少なくとも17個の連続ヌクレオチドからなるコア二重鎖領域を有するか、該コア二重鎖領域のセンス鎖配列が、配列番号1〜315に示す配列のいずれかに記載の少なくとも15個の連続ヌクレオチドからなる、請求項21に記載の組成物。
- 少なくとも1つの修飾を含むという点でsiRNAまたはshRNAとは異なる、請求項21に記載のsiRNAまたはshRNAのアナログ。
- 前記修飾が、siRNAまたはshRNAの安定性の増加、siRNAまたはshRNAの吸収の増強、siRNAまたはshRNAの細胞侵入の増強、またはこれらの任意の組み合わせを生じる、請求項62に記載のアナログ。
- 前記修飾が、塩基、糖、またはヌクレオシド間結合を修飾する、請求項62に記載のアナログ。
- 前記修飾がヌクレオチド2’修飾ではない、請求項62に記載のアナログ。
- 前記修飾がヌクレオチド2’修飾である、請求項62に記載のアナログ。
- 前記アナログが、少なくとも1つのリボヌクレオチドがデオキシリボヌクレオチドに置換されているという点でsiRNAまたはshRNAとは異なる、請求項21に記載のsiRNAまたはshRNAのアナログ。
- 請求項21に記載の組成物を含む、細胞。
- 前記細胞が、ハイブリダイズするか自己ハイブリダイズして、siRNAまたはshRNAを形成する1つ以上のRNAの転写のためのテンプレートを含む核酸を含む、請求項68に記載の細胞。
- 請求項21に記載の組成物を含む、トランスジェニック動物。
- 前記トランスジェニック動物が、ハイブリダイズするか自己ハイブリダイズして、siRNAまたはshRNAを形成する1つ以上のRNAの転写のためのテンプレートを含む核酸を含む、請求項70に記載のトランスジェニック動物。
- 薬学的組成物であって:
請求項21に記載の組成物;および
薬学的に受容可能なキャリア;
を含有する、薬学的組成物。 - 前記組成物がエアゾールとして処方された、請求項72に記載の薬学的組成物。
- 前記組成物が鼻内噴霧剤として処方された、請求項72に記載の薬学的組成物。
- 前記組成物が、同一転写物を標的とする複数の異なるsiRNAまたはshRNAを含有する、請求項72に記載の薬学的組成物。
- 前記組成物が、異なる転写物を標的とする複数のsiRNAまたはshRNAを含む、請求項72に記載の薬学的組成物。
- 前記組成物が、アレルギー性鼻炎または喘息の処置のための食品医薬品局承認薬をさらに含む、請求項72に記載の薬学的組成物。
- IgE媒介性過敏症によって特徴づけられる疾患または病状の危険性があるかあるいは該疾患または病状に罹患している被験体において、IgE媒介性過敏症によって特徴づけられる疾患または病状を処置または予防するための、請求項72に記載の組成物。
- 前記疾患または病状がアレルギー性鼻炎である、請求項78に記載の組成物。
- 前記疾患または病状が喘息である、請求項78に記載の組成物。
- 前記組成物がエアゾールとして投与されることを特徴とする、請求項78に記載の組成物。
- 前記組成物が鼻内噴霧剤として投与されることを特徴とする、請求項78に記載の組成物。
- 敗血症、ショック、または熱傷関連損傷の処置を必要とする被験体において、敗血症、ショック、または熱傷関連損傷を処置するための組成物であって、
Toll様レセプターを標的とするRNAi因子
を含有する、組成物。 - 前記Toll様レセプターがTLR4である、請求項83に記載の組成物。
- 前記熱傷関連損傷が心筋損傷である、請求項83に記載の組成物。
- 前記組成物が、ハイブリダイズするか自己ハイブリダイズして、FCεRIα鎖、FCεRIβ鎖、c−Kit、Lyn、Syk、ICOS、OX40L、CD40、CD80、CD86、RelA、RelB、4−1BBリガンド、TLR1、TLR2、TLR3、TLR4、TLR5、TLR6、TLR7、TLR8、TLR9、CD83、SLAM、共通γ鎖およびCOX−2からなる群より選択されるタンパク質をコードする転写物を標的とするsiRNAまたはshRNAを形成する1つ以上のRNAの転写物のためのテンプレートを含む核酸を含有する、請求項21に記載の組成物。
- 前記核酸が、RNAポリメラーゼIIIのプロモーターを含む、請求項86に記載の組成物。
- 前記プロモーターがU6プロモーターまたはH1プロモーターである、請求項86に記載の組成物。
- 前記核酸が、RNAヘアピンの転写のためのテンプレートとして機能する配列を含み、該配列が、転写開始部位およびその後のポリAカセットと極めて近接して並列し、それにより、転写されたヘアピン中の突出が最も小さくなるか全くなくなる、請求項86に記載の組成物。
- 請求項86に記載の核酸を含む、ベクター。
- 前記ベクターが、遺伝子治療への適用に適切なベクターである、請求項90に記載のベクター。
- 前記ベクターが、レトロウイルスベクター、レンチウイルスベクター、アデノウイルスベクターおよびアデノ関連ウイルスベクターからなる群より選択される、請求項91に記載のベクター。
- 請求項90に記載のベクターを含む、細胞。
- IgE媒介性過敏症によって特徴づけられる疾患または病状の危険性があるかあるいは該疾患または病状に罹患している被験体において、IgE媒介性過敏症によって特徴づけられる疾患または病状を処置または予防するための、請求項86に記載の組成物。
- 前記疾患または病状がアレルギー性鼻炎または喘息である、請求項94に記載の組成物。
- 前記組成物がエアゾールとして投与されることを特徴とする、請求項91に記載の組成物。
- 前記組成物が鼻内噴霧剤として投与されることを特徴とする、請求項91に記載の組成物。
- カチオン性ポリマーをさらに含有する、請求項21に記載の組成物。
- 前記カチオン性ポリマーが、イミダゾール基修飾PLL、ポリエチレンイミン、ポリビニルピロリドンおよびキトサンからなる群より選択される、請求項98に記載の組成物。
- 前記カチオン性ポリマーが、ポリ(β−アミノエステル)ポリマーからなる群より選択される、請求項98に記載の組成物。
- アルギニンリッチペプチドまたはヒスチジンリッチペプチドをさらに含有する、請求項21に記載の組成物。
- 前記アルギニンリッチペプチドが、少なくとも5つのアルギニン残基を含むポリアルギニンである、請求項101に記載の組成物。
- 肺への導入に適切な界面活性剤をさらに含有する、請求項21に記載の組成物。
- 標的転写物を発現する細胞または生物において該標的転写物の発現を阻害するための、請求項21に記載の組成物であって、前記siRNAまたはshRNAが該標的転写物を標的とする、組成物。
- IgE媒介性疾患またはIgE媒介性病状の危険性があるかまたはIgE媒介性疾患またはIgE媒介性病状に罹患している被験体において、IgE媒介性過敏症によって特徴づけられる疾患または病状を処置または予防するための組成物であって、該組成物は、
標的転写物を標的とするsiRNAもしくはshRNA、または
ハイブリダイズするか自己ハイブリダイズして、標的転写物を標的とするsiRNAもしくはshRNAを形成する1つ以上のRNA分子の転写のためのテンプレートを含む核酸
を含み、該標的転写物の阻害により、IgEの産生もしくは分泌の直接的または間接的な阻害、IgE分泌B細胞の増殖もしくは生存の減少、またはこれらの任意の組み合わせが生じることを特徴とする、組成物。 - 前記siRNAまたはshRNAが、FCεRIα鎖、FCεRIβ鎖、c−Kit、Lyn、Syk、ICOS、OX40L、CD40、CD80、CD86、RelA、RelB、4−1BBリガンド、TLR1、TLR2、TLR3、TLR4、TLR5、TLR6、TLR7、TLR8、TLR9、CD83、SLAM、共通γ鎖およびCOX−2からなる群より選択されるタンパク質をコードする転写物を標的とする、請求項105に記載の組成物。
- 不適切もしくは過剰な肥満細胞活性によって特徴づけられる疾患もしくは病状の危険性があるかまたは該疾患もしくは病状に罹患している被験体において、不適切もしくは過剰な肥満細胞活性またはIgE媒介性過敏症によって特徴づけられる疾患もしくは病状を処置または予防するための組成物であって、該組成物は、
標的転写物を標的とするsiRNAもしくはshRNA、または
ハイブリダイズするか自己ハイブリダイズして、標的転写物を標的とするsiRNAもしくはshRNAを形成する1つ以上のRNA分子の転写のためのテンプレートを含む核酸
を含み、該標的転写物の阻害により、肥満細胞の活性または肥満細胞の生存が減少することを特徴とする、組成物。 - 前記siRNAまたはshRNAが、FCεRIα鎖、FCεRIβ鎖、c−Kit、LynおよびSykからなる群より選択されるタンパク質をコードする転写物を標的とする、請求項107に記載の組成物。
- 不適切もしくは過剰なTh2ヘルパー細胞応答によって特徴づけられる疾患もしくは病状の危険性があるかまたは該疾患もしくは病状に罹患している被験体において、不適切もしくは過剰なTh2ヘルパー細胞応答またはIgE媒介性過敏症によって特徴づけられる疾患もしくは病状を処置または予防するための組成物であって、該組成物は、
標的転写物を標的とするsiRNAもしくはshRNA、または
ハイブリダイズするか自己ハイブリダイズして、標的転写物を標的とするsiRNAもしくはshRNAを形成する1つ以上のRNA分子の転写のためのテンプレートを含む核酸
を含み、該標的転写物の阻害により、Th2細胞応答が減少するか排除されることを特徴とする、組成物。 - 前記siRNAまたはshRNAが、FCεRIα鎖、FCεRIβ鎖、c−Kit、Lyn、Syk、ICOS、OX40L、CD40、CD80、CD86、RelA、RelB、4−1BBリガンド、TLR1、TLR2、TLR3、TLR4、TLR5、TLR6、TLR7、TLR8、TLR9、CD83、SLAM、共通γ鎖およびCOX−2からなる群より選択されるタンパク質をコードする転写物を標的とする、請求項109に記載の組成物。
- RNAi因子がIgE媒介性過敏症または不適切もしくは過剰な肥満細胞活性によって特徴づけられる病状の処置に適切な配列を含むと同定する方法であって、該方法は、
(i)適切な刺激への曝露の前、同時、または後に候補RNAi因子を肥満細胞に送達する工程;
(ii)メディエーターの産生または分泌を評価する工程;
(iii)該RNAi因子の存在下で産生または分泌されたメディエーターの量と該RNAi因子の非存在下で産生または分泌された量とを比較する工程;および
(iv)該RNAi因子の存在下で産生または分泌されたメディエーターの量が該RNAi因子の非存在下で産生または分泌されたメディエーターの量よりも少ない場合、該RNAi因子が適切な配列を含むと同定する工程;
を包含する、方法。 - RNAi因子がIgE媒介性過敏症または不適切もしくは過剰なTh2ヘルパー細胞活性によって特徴づけられる病状の処置に適切な配列を含むと同定する方法であって、該方法は、
(i)候補RNAi因子をT細胞およびAPCを含む培養物に送達する工程;
(ii)T細胞の増殖を評価し、および/またはTh2細胞に特徴的なサイトカインの産生もしくは分泌を評価する工程;
(iii)該RNAi因子の存在下での該T細胞増殖の程度または該サイトカインの産生もしくは分泌の程度とsiRNAの非存在下での該T細胞増殖の程度または該サイトカインの産生もしくは分泌の程度とを比較する工程;
(iv)該RNAi因子の存在下での該T細胞増殖の程度または該サイトカインの産生もしくは分泌の程度が、RNAi因子の非存在下での該T細胞増殖の程度または該サイトカインの産生もしくは分泌の程度よりも小さい場合、該RNAi因子が適切な配列を含むと同定する工程;
を包含する、方法。 - RNAi因子がIgE媒介性過敏症によって特徴づけられる病状の処置に適切な配列を含むと同定する方法であって、該方法は、
(i)候補RNAi因子を、B細胞を含む培養物に送達する工程;
(ii)IgEの産生または分泌を評価する工程;
(iii)siRNAの存在下で産生または分泌されたIgEの量と該RNAi因子の非存在下で産生または分泌された量とを比較する工程;および
(iv)該RNAi因子の存在下で産生または分泌されたIgEの量が該RNAi因子の非存在下で産生または分泌されたIgEの量よりも少ない場合、該RNAi因子が適切な配列を含むと同定する工程;
を包含する、方法。 - 前記IgEが抗原特異的である、請求項113に記載の方法。
- RNAi因子がIgE媒介性過敏症によって特徴づけられる病状の処置に適切な配列を含むと同定する方法であって、該方法は、
(i)候補RNAi因子を被験体に送達する工程;
(ii)血清IgEレベル、T細胞の増殖、Th2細胞に特徴的なサイトカインの産生、気道炎症、気道反応性、気道壁再構築および肺機能からなる群より選択されるIgE媒介性過敏症の指標についての値を得る工程;
(iii)該RNAi因子の存在下で得られた値と該RNAi因子の非存在下で得られた値とを比較する工程;ならびに
(iv)siRNAの存在下で得られた値が該RNAi因子の非存在下で得られた値よりも低い場合、該RNAi因子が適切な配列を含むと同定する工程;
を包含する、方法。 - 前記血清IgEが抗原特異的であり、前記T細胞が抗原特異的である、請求項115に記載の方法。
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