EA202290024A1 - Способы лечения болезни фабри у пациентов с почечной недостаточностью - Google Patents

Способы лечения болезни фабри у пациентов с почечной недостаточностью

Info

Publication number
EA202290024A1
EA202290024A1 EA202290024A EA202290024A EA202290024A1 EA 202290024 A1 EA202290024 A1 EA 202290024A1 EA 202290024 A EA202290024 A EA 202290024A EA 202290024 A EA202290024 A EA 202290024A EA 202290024 A1 EA202290024 A1 EA 202290024A1
Authority
EA
Eurasian Patent Office
Prior art keywords
methods
treatment
renal insufficiency
fabry disease
patients
Prior art date
Application number
EA202290024A
Other languages
English (en)
Inventor
Франклин Джонсон
Original Assignee
Амикус Терапьютикс, Инк.
Priority date (The priority date is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the date listed.)
Filing date
Publication date
Application filed by Амикус Терапьютикс, Инк. filed Critical Амикус Терапьютикс, Инк.
Publication of EA202290024A1 publication Critical patent/EA202290024A1/ru

Links

Classifications

    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K31/00—Medicinal preparations containing organic active ingredients
    • A61K31/33—Heterocyclic compounds
    • A61K31/395—Heterocyclic compounds having nitrogen as a ring hetero atom, e.g. guanethidine or rifamycins
    • A61K31/435—Heterocyclic compounds having nitrogen as a ring hetero atom, e.g. guanethidine or rifamycins having six-membered rings with one nitrogen as the only ring hetero atom
    • A61K31/44—Non condensed pyridines; Hydrogenated derivatives thereof
    • A61K31/445—Non condensed piperidines, e.g. piperocaine
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P13/00—Drugs for disorders of the urinary system
    • A61P13/12—Drugs for disorders of the urinary system of the kidneys
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P3/00—Drugs for disorders of the metabolism
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12Y—ENZYMES
    • C12Y302/00—Hydrolases acting on glycosyl compounds, i.e. glycosylases (3.2)
    • C12Y302/01—Glycosidases, i.e. enzymes hydrolysing O- and S-glycosyl compounds (3.2.1)
    • C12Y302/01022—Alpha-galactosidase (3.2.1.22)
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K9/00—Medicinal preparations characterised by special physical form
    • A61K9/0012—Galenical forms characterised by the site of application
    • A61K9/0053—Mouth and digestive tract, i.e. intraoral and peroral administration

Landscapes

  • Health & Medical Sciences (AREA)
  • Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
  • General Health & Medical Sciences (AREA)
  • Organic Chemistry (AREA)
  • Medicinal Chemistry (AREA)
  • Pharmacology & Pharmacy (AREA)
  • Animal Behavior & Ethology (AREA)
  • Public Health (AREA)
  • Veterinary Medicine (AREA)
  • Engineering & Computer Science (AREA)
  • Bioinformatics & Cheminformatics (AREA)
  • General Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Chemical Kinetics & Catalysis (AREA)
  • Nuclear Medicine, Radiotherapy & Molecular Imaging (AREA)
  • Epidemiology (AREA)
  • Urology & Nephrology (AREA)
  • Genetics & Genomics (AREA)
  • Biochemistry (AREA)
  • General Engineering & Computer Science (AREA)
  • Wood Science & Technology (AREA)
  • Zoology (AREA)
  • Hematology (AREA)
  • Obesity (AREA)
  • Diabetes (AREA)
  • Medicines That Contain Protein Lipid Enzymes And Other Medicines (AREA)
  • Pharmaceuticals Containing Other Organic And Inorganic Compounds (AREA)
  • Investigating Or Analysing Biological Materials (AREA)

Abstract

Представлены способы лечения болезни Фабри у пациента с почечной недостаточностью. Некоторые способы предусматривают введение пациенту от приблизительно 100 мг до приблизительно 300 мг эквивалента свободного основания мигаластата или его соли с частотой не чаще одного раза в два дня, например один раз в четыре или семь дней. Некоторые способы предусматривают измерение уровней лизо-Gb3 и/или мигаластата в одном или нескольких образцах плазмы крови пациента.
EA202290024A 2019-06-11 2020-06-11 Способы лечения болезни фабри у пациентов с почечной недостаточностью EA202290024A1 (ru)

Applications Claiming Priority (2)

Application Number Priority Date Filing Date Title
US201962859904P 2019-06-11 2019-06-11
PCT/US2020/037174 WO2020252129A1 (en) 2019-06-11 2020-06-11 Methods of treating fabry disease in patients having renal impairment

Publications (1)

Publication Number Publication Date
EA202290024A1 true EA202290024A1 (ru) 2022-03-14

Family

ID=71950725

Family Applications (1)

Application Number Title Priority Date Filing Date
EA202290024A EA202290024A1 (ru) 2019-06-11 2020-06-11 Способы лечения болезни фабри у пациентов с почечной недостаточностью

Country Status (15)

Country Link
US (1) US20220313670A1 (ru)
EP (1) EP3982962A1 (ru)
JP (1) JP2022536687A (ru)
KR (1) KR20220019796A (ru)
CN (1) CN114423427A (ru)
AR (1) AR120055A1 (ru)
AU (1) AU2020291002A1 (ru)
BR (1) BR112021024886A2 (ru)
CA (1) CA3141226A1 (ru)
CL (1) CL2021003280A1 (ru)
EA (1) EA202290024A1 (ru)
IL (1) IL288677A (ru)
MX (1) MX2021015352A (ru)
TW (1) TW202112372A (ru)
WO (1) WO2020252129A1 (ru)

Families Citing this family (6)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
WO2007137072A2 (en) 2006-05-16 2007-11-29 Amicus Therapeutics, Inc. Assays for diagnosing and evaluating treatment options for fabry disease
EP2946785B1 (en) 2008-02-12 2018-10-24 Amicus Therapeutics, Inc. Method to predict response to pharmacological chaperone treatment of diseases
KR20240017112A (ko) 2017-05-30 2024-02-06 아미쿠스 세라퓨틱스, 인코포레이티드 신장 손상을 갖는 파브리 환자를 치료하는 방법
EP3749307A1 (en) 2018-02-06 2020-12-16 Amicus Therapeutics, Inc. Use of migalastat for treating fabry disease in pregnant patients
US11833164B2 (en) 2019-08-07 2023-12-05 Amicus Therapeutics, Inc. Methods of treating Fabry disease in patients having a mutation in the GLA gene
US11623916B2 (en) 2020-12-16 2023-04-11 Amicus Therapeutics, Inc. Highly purified batches of pharmaceutical grade migalastat and methods of producing the same

Family Cites Families (9)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
US6274597B1 (en) 1998-06-01 2001-08-14 Mount Sinai School Of Medicine Of New York University Method of enhancing lysosomal α-Galactosidase A
JP2010523578A (ja) 2007-03-30 2010-07-15 アミカス セラピューティックス インコーポレイテッド 薬理シャペロンを用いるファブリー病の治療方法
AU2008245578A1 (en) * 2007-04-26 2008-11-06 Amicus Therapeutics, Inc. Dosing regimens for the treatment of lysosomal storage diseases using pharmacological chaperones
EP2946785B1 (en) 2008-02-12 2018-10-24 Amicus Therapeutics, Inc. Method to predict response to pharmacological chaperone treatment of diseases
CN107088225A (zh) * 2011-03-11 2017-08-25 阿米库斯治疗学公司 治疗法布里病的给药方案
US20190183869A1 (en) * 2016-07-19 2019-06-20 Amicus Therapeutics, Inc. Treatment of fabry disease in ert-naïve and ert-experienced patients
CA3048151A1 (en) * 2017-01-05 2018-07-12 Protalix Ltd. Therapeutic regimen for the treatment of fabry using stabilized alpha-galactosidase
AR111971A1 (es) * 2017-05-30 2019-09-04 Amicus Therapeutics Inc Métodos para tratar pacientes con enfermedad de fabry que tienen insuficiencia renal
KR20240017112A (ko) * 2017-05-30 2024-02-06 아미쿠스 세라퓨틱스, 인코포레이티드 신장 손상을 갖는 파브리 환자를 치료하는 방법

Also Published As

Publication number Publication date
AR120055A1 (es) 2022-02-02
AU2020291002A1 (en) 2022-01-06
MX2021015352A (es) 2022-04-06
EP3982962A1 (en) 2022-04-20
IL288677A (en) 2022-02-01
CN114423427A (zh) 2022-04-29
CA3141226A1 (en) 2020-12-17
JP2022536687A (ja) 2022-08-18
TW202112372A (zh) 2021-04-01
US20220313670A1 (en) 2022-10-06
CL2021003280A1 (es) 2022-10-07
WO2020252129A1 (en) 2020-12-17
KR20220019796A (ko) 2022-02-17
BR112021024886A2 (pt) 2022-01-25

Similar Documents

Publication Publication Date Title
EA202290024A1 (ru) Способы лечения болезни фабри у пациентов с почечной недостаточностью
CL2018001677A1 (es) Tratamiento de la enfermedad de fabry en pacientes no tratados y tratados previamente con ert
EA202092490A1 (ru) Модуляторы метилмодифицирующих ферментов, композиции и их применения
MX2022004137A (es) Metodos de tratamiento de pacientes con enfermedad de fabry que tienen insuficiencia renal.
EA200971053A1 (ru) Способы лечения кожных язв
EA201390772A1 (ru) Новые соли и полиморфные формы афатиниба
EA201791535A1 (ru) Новое соединение 4'-тионуклеозида, а также способ его получения, его фармацевтическая композиция и применение
RU2017134443A (ru) Способ лечения с применением традипитанта
EA202090242A1 (ru) Лечение болезни фабри у фзт-наивных и фзт-леченных пациентов
EA202090564A1 (ru) Способы усиления и/или стабилизации сердечной функции у пациентов с болезнью фабри
EA201300421A1 (ru) Комбинированная терапия для лечения инфекции hcv
EA201992272A1 (ru) Ацилированное инсулиновое соединение
EA202191478A1 (ru) Гетероароматические соединения в качестве ингибиторов ванина
EA202092540A1 (ru) Комбинации для лечения рака
CO2022005113A2 (es) Métodos de tratamiento para modificar la hemodinámica
EA200970127A1 (ru) Модулятор рецепторов глюкокортикостероидов и способы его применения
EA202190057A1 (ru) Солюбилизированные апиразы, способы и применение
EA202091112A1 (ru) Сокристаллы, фармацевтические композиции на их основе и способы лечения, предусматривающие их применение
EA202193276A1 (ru) Способы лечения холангиокарциномы
EA202191165A1 (ru) Элацестрант в комбинации с абемациклибом у женщин с раком молочной железы
EA201990550A1 (ru) Офтальмологический препарат, включающий азоловое соединение
EA202090416A1 (ru) Способы лечения симптомов гастропареза с использованием велусетрага
EA202193190A1 (ru) Композиция, включающая придопидин и его аналог, для лечения болезни гентингтона и ее симптомов
EP4324522A3 (en) Methods of treating fabry patients having renal impairment
EA201992869A1 (ru) Способы лечения пациентов с болезнью фабри, у которых имеется почечная недостаточность