BR9911062A - Veìculo de gene polimérico de poli-l-lisina enxertado por polietileno glicol de direcionamento de hepatócito - Google Patents

Abstract

Patente de Invenção: <B>"VEìCULO DE GENE POLIMéRICO DE POLI-L-LISINA ENXERTADO POR POLIETILENO GLICOL DE DIRECIONAMENTO DE HEPATóCITO"<D>. Um composto para o veículo de fornecimento de gene direcionado polimérico que consiste em poli-(L-lisina) (PLL) enxertado com polietileno glicol (PEG) e uma porção de direcionamento (TM), em que pelo menos uma função de amino livre do PLL está substituída com o dito PEG, pelo menos uma função de amino livre da PLL está substituída com a TM, e a PLL enxertada contém pelo menos 50% de grupos de função de amino livres não-substituídos. TM é de preferência lactose ou galactose que são capazes de direcionar especificamente uma célula de hepatoma ou uma célula de fígado. os novos veículos sintéticos com várias razões de substituições de TM-PEG são caracterizados usando-se espectroscopia de RMN. Os novos veículos de gene poliméricos desta invenção são capazes de formar complexos estáveis e solúveis com ácidos nucléicos, que, por sua vez, são capazes de transformar células eficientemente. PEG ligado à PLL dá melhores propriedades de solubilidade ao complexo de gene/portador e eficiência de transfecção aperfeiçoada sem citotoxicidade considerada. Métodos de preparar e usar a TM-PEG-PLL como portadores de gene poliméricos para transfectar células eficientemente são revelados.