AR113014A1 - AGENTES DE iARN Y COMPOSICIONES PARA INHIBIR LA EXPRESIÓN DE LA APOLIPOPROTEÍNA C-III (APOC3) - Google Patents

AGENTES DE iARN Y COMPOSICIONES PARA INHIBIR LA EXPRESIÓN DE LA APOLIPOPROTEÍNA C-III (APOC3)

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So Wong
Rui Zhu
Zhen Li
Tao Pei
Steven Kanner
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Arrowhead Pharmaceuticals Inc
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La presente descripción se refiere a agentes de iARN, por ejemplo, agentes de iARN de cadena doble, capaces de inhibir la expresión del gen de la Apolipoproteína C-III (también denominada APOC3, apoC-III, APOC-III, y APO C-III), y composiciones que incluyen agentes de iARN de APOC3. Los agentes de iARN de APOC3 descritos en la presente pueden estar conjugados con ligandos diana, que incluyen ligandos que incluyen N-acetil-galactosamina, para facilitar la administración a células, que incluyen a hepatocitos. También se describen las composiciones farmacéuticas que incluyen uno o más agentes de iARN de APOC3, opcionalmente con uno o más productos terapéuticos adicionales. La administración de los agentes de iARN de APOC3 in vivo proporciona la inhibición de la expresión del gen APOC3, y puede dar como resultado niveles de triglicéridos y/o niveles de colesterol reducidos en el sujeto. Los agentes de iARN de APOC3 se pueden usar en métodos de tratamiento de enfermedades y trastornos relacionados con APOC3 que incluyen hipertrigliceridemia, enfermedad cardiovascular, y otros trastornos y enfermedades metabólicos relacionados.
ARP180102578A 2017-09-11 2018-09-11 AGENTES DE iARN Y COMPOSICIONES PARA INHIBIR LA EXPRESIÓN DE LA APOLIPOPROTEÍNA C-III (APOC3) AR113014A1 (es)

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