AR120712A1 - AGENTES DE ARNi DEL MARCO DE LECTURA ABIERTO 72 DEL CROMOSOMA 9 HUMANO (C9ORF72), COMPOSICIONES Y MÉTODOS DE USO DE LOS MISMOS
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AGENTES DE ARNi DEL MARCO DE LECTURA ABIERTO 72 DEL CROMOSOMA 9 HUMANO (C9ORF72), COMPOSICIONES Y MÉTODOS DE USO DE LOS MISMOS
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Agentes y composiciones de ácido ribonucleico de hebra doble (ARNhdi) dirigidos al gen del marco de lectura abierto 72 del cromosoma 9 humano (C9orf72), así como métodos para inhibir la expresión de un gen C9orf72 y métodos de tratamiento de sujetos que padecen una enfermedad o trastorno asociado a C9orf72, por ejemplo, esclerosis lateral amiotrófica / demencia frontotemporal por C9orf72 o el síndrome tipo Huntington debido a expansiones del C9orf72, usando dichos agentes de ARNhdi y composiciones con los mismos.
ARP200103433A2019-12-132020-12-10AGENTES DE ARNi DEL MARCO DE LECTURA ABIERTO 72 DEL CROMOSOMA 9 HUMANO (C9ORF72), COMPOSICIONES Y MÉTODOS DE USO DE LOS MISMOS
AR120712A1
(es)
COMPOSICIONES DE ARNi CONTRA Factor XII (FACTOR DE Hageman) (F12),CALICREÍNA B, PLASMÁTICA (FACTOR DE FLETCHER) 1 (KLKB1), Y QUININÓGENO 1 (KNG1) Y MÉTODOS DE USO DE LOS MISMO