EA202090717A1 - СРЕДСТВА И КОМПОЗИЦИИ РНКи ДЛЯ ИНГИБИРОВАНИЯ ЭКСПРЕССИИ АНГИОПОЭТИН-ПОДОБНОГО БЕЛКА 3 (ANGPTL3) И СПОСОБЫ ПРИМЕНЕНИЯ - Google Patents

СРЕДСТВА И КОМПОЗИЦИИ РНКи ДЛЯ ИНГИБИРОВАНИЯ ЭКСПРЕССИИ АНГИОПОЭТИН-ПОДОБНОГО БЕЛКА 3 (ANGPTL3) И СПОСОБЫ ПРИМЕНЕНИЯ

Info

Publication number
EA202090717A1
EA202090717A1 EA202090717A EA202090717A EA202090717A1 EA 202090717 A1 EA202090717 A1 EA 202090717A1 EA 202090717 A EA202090717 A EA 202090717A EA 202090717 A EA202090717 A EA 202090717A EA 202090717 A1 EA202090717 A1 EA 202090717A1
Authority
EA
Eurasian Patent Office
Prior art keywords
angptl3
rnai agents
compositions
methods
rnai
Prior art date
Application number
EA202090717A
Other languages
English (en)
Inventor
Чжэнь Ли
Жуй Чжу
Со Вонг
Original Assignee
Эрроухед Фармасьютикалс, Инк.
Priority date (The priority date is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the date listed.)
Filing date
Publication date
Application filed by Эрроухед Фармасьютикалс, Инк. filed Critical Эрроухед Фармасьютикалс, Инк.
Priority claimed from PCT/US2018/050848 external-priority patent/WO2019055633A1/en
Publication of EA202090717A1 publication Critical patent/EA202090717A1/ru

Links

Classifications

    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P3/00—Drugs for disorders of the metabolism
    • A61P3/06—Antihyperlipidemics
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/11—DNA or RNA fragments; Modified forms thereof; Non-coding nucleic acids having a biological activity
    • C12N15/113—Non-coding nucleic acids modulating the expression of genes, e.g. antisense oligonucleotides; Antisense DNA or RNA; Triplex- forming oligonucleotides; Catalytic nucleic acids, e.g. ribozymes; Nucleic acids used in co-suppression or gene silencing
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2310/00—Structure or type of the nucleic acid
    • C12N2310/10—Type of nucleic acid
    • C12N2310/14—Type of nucleic acid interfering N.A.
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2310/00—Structure or type of the nucleic acid
    • C12N2310/30—Chemical structure
    • C12N2310/31—Chemical structure of the backbone
    • C12N2310/315—Phosphorothioates
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2310/00—Structure or type of the nucleic acid
    • C12N2310/30—Chemical structure
    • C12N2310/31—Chemical structure of the backbone
    • C12N2310/317—Chemical structure of the backbone with an inverted bond, e.g. a cap structure
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2310/00—Structure or type of the nucleic acid
    • C12N2310/30—Chemical structure
    • C12N2310/33—Chemical structure of the base
    • C12N2310/332—Abasic residue
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2310/00—Structure or type of the nucleic acid
    • C12N2310/30—Chemical structure
    • C12N2310/34—Spatial arrangement of the modifications
    • C12N2310/343—Spatial arrangement of the modifications having patterns, e.g. ==--==--==--
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2310/00—Structure or type of the nucleic acid
    • C12N2310/30—Chemical structure
    • C12N2310/34—Spatial arrangement of the modifications
    • C12N2310/346—Spatial arrangement of the modifications having a combination of backbone and sugar modifications
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2310/00—Structure or type of the nucleic acid
    • C12N2310/30—Chemical structure
    • C12N2310/35—Nature of the modification
    • C12N2310/351—Conjugate

Landscapes

  • Health & Medical Sciences (AREA)
  • Engineering & Computer Science (AREA)
  • Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
  • Genetics & Genomics (AREA)
  • Bioinformatics & Cheminformatics (AREA)
  • Biomedical Technology (AREA)
  • Organic Chemistry (AREA)
  • Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Zoology (AREA)
  • Molecular Biology (AREA)
  • Biotechnology (AREA)
  • General Engineering & Computer Science (AREA)
  • Wood Science & Technology (AREA)
  • General Health & Medical Sciences (AREA)
  • General Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Chemical Kinetics & Catalysis (AREA)
  • Public Health (AREA)
  • Veterinary Medicine (AREA)
  • Pharmacology & Pharmacy (AREA)
  • Nuclear Medicine, Radiotherapy & Molecular Imaging (AREA)
  • Medicinal Chemistry (AREA)
  • Physics & Mathematics (AREA)
  • Biophysics (AREA)
  • Animal Behavior & Ethology (AREA)
  • Obesity (AREA)
  • Plant Pathology (AREA)
  • Microbiology (AREA)
  • Hematology (AREA)
  • Diabetes (AREA)
  • Biochemistry (AREA)
  • Pharmaceuticals Containing Other Organic And Inorganic Compounds (AREA)
  • Medicines That Contain Protein Lipid Enzymes And Other Medicines (AREA)

Abstract

Настоящее изобретение относится к средствам РНКи, например двухцепочечным средствам РНКи, которые способны ингибировать экспрессию гена ангиопоэтин-подобный 3 (также называемого ANGPTL3, ANGPL3, ангиопоэтин-подобным белком 3), и композициям, которые включают средств РНКи к ANGPTL3. Также раскрыты способы применения средств РНКи к ANGPTL3 и их композиций. Средства РНКи к ANGPTL3, раскрытые в настоящем документе, могут быть конъюгированы с направляющими лигандами для облегчения доставки в клетки, в том числе в гепатоциты. Описаны фармацевтические композиции, которые включают одно или более средств РНКи к ANGPTL3, необязательно с одним или более дополнительными терапевтическими средствами. Доставка средств РНКи к ANGPTL3 in vivo обеспечивает ингибирование экспрессии гена ANGPTL3 и может приводить к снижению уровней триглицеридов и/или холестерина у субъекта. Средства РНКи могут применяться в способах лечения ANGPTL3-ассоциированных заболеваний и нарушений, включая кардиометаболические заболевания, такие как гипертриглицеридемия и гиперлипидемия.
EA202090717A 2018-07-07 2018-09-13 СРЕДСТВА И КОМПОЗИЦИИ РНКи ДЛЯ ИНГИБИРОВАНИЯ ЭКСПРЕССИИ АНГИОПОЭТИН-ПОДОБНОГО БЕЛКА 3 (ANGPTL3) И СПОСОБЫ ПРИМЕНЕНИЯ EA202090717A1 (ru)

Applications Claiming Priority (2)

Application Number Priority Date Filing Date Title
US201862694976P 2018-07-07 2018-07-07
PCT/US2018/050848 WO2019055633A1 (en) 2017-09-14 2018-09-13 RNAI AGENTS AND COMPOSITIONS FOR INHIBITING ANALOGUE EXPRESSION OF ANGIOPOIETIN 3 (ANGPTL3) AND METHODS OF USE

Publications (1)

Publication Number Publication Date
EA202090717A1 true EA202090717A1 (ru) 2020-06-11

Family

ID=71138820

Family Applications (1)

Application Number Title Priority Date Filing Date
EA202090717A EA202090717A1 (ru) 2018-07-07 2018-09-13 СРЕДСТВА И КОМПОЗИЦИИ РНКи ДЛЯ ИНГИБИРОВАНИЯ ЭКСПРЕССИИ АНГИОПОЭТИН-ПОДОБНОГО БЕЛКА 3 (ANGPTL3) И СПОСОБЫ ПРИМЕНЕНИЯ

Country Status (1)

Country Link
EA (1) EA202090717A1 (ru)

Similar Documents

Publication Publication Date Title
PH12020500309A1 (en) Rnai agents and compositions for inhibiting expression of angiopoietin-like 3 (angptl3), and methods of use
PH12020500332A1 (en) Rnai agents and compositions for inhibiting expression of apolipoprotein c-iii (apoc3)
CY1125263T1 (el) Συνθεσεις και μεθοδοι για την αναστολη γονιδιακης εκφρασης της lpa
EA202191313A1 (ru) Композиции на основе липидных наночастиц
EP4303321A3 (en) Antisense oligomers for treatment of conditions and diseases
EA202191630A1 (ru) ХИМИЧЕСКИ МОДИФИЦИРОВАННЫЕ КОНСТРУКЦИИ ДЛЯ RNAi И ПУТИ ИХ ПРИМЕНЕНИЯ
WO2016106404A3 (en) Methods and compositions for treating malignant tumors associated with kras mutation
EA201792103A1 (ru) Композиции и способы для ингибирования экспрессии генов hif2альфа
MX2022002198A (es) Composiciones y métodos para modular el empalme y la expresión de proteínas.
EA201791535A1 (ru) Новое соединение 4'-тионуклеозида, а также способ его получения, его фармацевтическая композиция и применение
EP4124346A3 (en) Compositions and methods for treating diseases
WO2019217397A3 (en) Compositions and methods for improving strand biased
MX2017011298A (es) Métodos para tratar cáncer que albergan la pérdida hemicigota de tp53.
EA202090717A1 (ru) СРЕДСТВА И КОМПОЗИЦИИ РНКи ДЛЯ ИНГИБИРОВАНИЯ ЭКСПРЕССИИ АНГИОПОЭТИН-ПОДОБНОГО БЕЛКА 3 (ANGPTL3) И СПОСОБЫ ПРИМЕНЕНИЯ
CR20200117A (es) Agentes de iarn y composiciones para inhibir la expresión de la angiopoyetina tipo 3 (angptl3) y métodos de uso
TW202432832A (zh) 用於抑制類血管生成素蛋白-3 (ANGPTL3)表現的RNAi藥劑及組合物及使用方法
EA202090687A1 (ru) РНКи-АГЕНТЫ И КОМПОЗИЦИИ ДЛЯ ИНГИБИРОВАНИЯ ЭКСПРЕССИИ АПОЛИПОПРОТЕИНА C-III (APOC3)
EP4257128A3 (en) Methods and compounds for the treatment of genetic disease
EA202090234A1 (ru) СРЕДСТВА РНКи ДЛЯ ИНГИБИРОВАНИЯ ЭКСПРЕССИИ АЛЬФА-ENaC И СПОСОБЫ ПРИМЕНЕНИЯ
AR113014A1 (es) AGENTES DE iARN Y COMPOSICIONES PARA INHIBIR LA EXPRESIÓN DE LA APOLIPOPROTEÍNA C-III (APOC3)
EA202190800A1 (ru) РНКи АГЕНТЫ ДЛЯ ИНГИБИРОВАНИЯ ЭКСПРЕССИИ 17БЕТА-HSD ТИПА 13 (HSD17B13), ИХ КОМПОЗИЦИИ И СПОСОБЫ ПРИМЕНЕНИЯ
AR113454A1 (es) AGENTES iARN Y COMPOSICIONES PARA INHIBIR LA EXPRESIÓN DEL RECEPTOR DE ASIALOGLICOPROTEÍNA 1
EA202190660A1 (ru) Агонисты фарнезоидного х-рецептора и их применение
EA201990427A1 (ru) АГЕНТЫ РНКи ПРОТИВ ИНФЕКЦИИ, ВЫЗВАННОЙ ВИРУСОМ ГЕПАТИТА В