CR20200117A - Agentes de iarn y composiciones para inhibir la expresión de la angiopoyetina tipo 3 (angptl3) y métodos de uso - Google Patents
Agentes de iarn y composiciones para inhibir la expresión de la angiopoyetina tipo 3 (angptl3) y métodos de usoInfo
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Abstract
La presente divulgación se refiere a agentes de iARN, por ejemplo, agentes de iARN de cadena doble, capaces de inhibir la expresión del gen de la Angiopoyetina tipo 3 (también denominada ANGPTL3, ANGPL3, proteína angiopoyetina tipo 3), y composiciones que incluyen agentes de iARN de ANGPTL3. También se divulgan métodos para usar los agentes de iARN de ANGPTL3 y composiciones. Los agentes de iARN de ANGPTL3 divulgados en la presente pueden estar conjugados con ligandos de direccionamiento para facilitar la administración a células, inclusive a hepatocitos. También se describen composiciones farmacéuticas que incluyen uno o más agentes de iARN de ANGPTL3, opcionalmente con uno o más productos terapéuticos adicionales. La administración de los agentes de iARN de ANGPTL3 in vivo proporciona la inhibición de la expresión del gen ANGPTL3, y puede dar como resultado niveles de triglicéridos y/o niveles de colesterol reducidos en el sujeto. Los agentes de iARN se pueden usar en métodos de tratamiento de enfermedades y trastornos relacionados con ANGPTL3 que incluyen enfermedades cardiovasculares, tales como hipertrigliceridemia e hiperlipidemia.
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2018
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