AR114739A1 - AGENTES DE ARNi PARA INHIBIR LA EXPRESIÓN DE 17b-HSD TIPO 13 (HSD17B13), COMPOSICIONES DE DICHOS AGENTES, Y MÉTODOS DE USO
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AGENTES DE ARNi PARA INHIBIR LA EXPRESIÓN DE 17b-HSD TIPO 13 (HSD17B13), COMPOSICIONES DE DICHOS AGENTES, Y MÉTODOS DE USO
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Abstract
La presente divulgación se refiere a agentes de ARNi, por ejemplo, agentes de ARNi de doble hebra, capaces de inhibir la expresión génica de 17b-hidroxiesteroide deshidrogenasa tipo 13 (HSD17B13 o 17b-HSD13). Asimismo, se dan a conocer composiciones farmacéuticas que comprenden agentes de ARNi contra HSD17B13 y métodos para la utilización de las mismas. Los agentes de ARNi contra HSD17B13 conforme a lo divulgado en la presente memoria pueden estar conjugados a ligandos dirigidos a la diana para facilitar el transporte hacia las células, incluidos los hepatocitos. El transporte de los agentes de ARNi contra HSD17B13 in vivo da lugar a la inhibición de la expresión del gen HSD17B13. Los agentes de ARNi pueden utilizarse en métodos para el tratamiento de las enfermedades y trastornos asociados con HSD17B13, incluidas la enfermedad del hígado graso no alcohólico (NAFLD), la esteatohepatitis no alcohólica (NASH), la fibrosis hepática, y las enfermedades hepáticas relacionadas o no relacionadas con el consumo de alcohol, incluida la cirrosis.
ARP190102664A2018-09-192019-09-19AGENTES DE ARNi PARA INHIBIR LA EXPRESIÓN DE 17b-HSD TIPO 13 (HSD17B13), COMPOSICIONES DE DICHOS AGENTES, Y MÉTODOS DE USO
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