WO1997004748B1 - Enveloppes virales artificielles renforcees pour l'apport de substances therapeutiques dans les cellules - Google Patents

Enveloppes virales artificielles renforcees pour l'apport de substances therapeutiques dans les cellules

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Abstract

La présente invention concerne des enveloppes virales artificielles et d'autres vésicules lipidiques qui encapsulent des substances thérapeutiques telles que des vecteurs d'expression visant des cellules de mammifères. Les polynucléotides peuvent être mis dans les enveloppes par compression à l'avance avec un peptide court ayant une charge positive prédominante. L'opération de compression non seulement facilite l'encapsulation mais elle augmente aussi le nombre de vésicules contenant de l'acide nucléique, réduit au minimum la quantité d'acide nucléique libre, et elle peut aussi augmenter la taille et la complexité des plasmides qui peuvent être encapsulés. Les vésicules peuvent être pourvues d'un constituant ciblant des tissus, qui aide à les diriger vers certains sites tissulaires d'un animal, et elles peuvent aussi être pourvues d'un constituant fusogénique qui facilite l'apport de la substance thérapeutique dans la cellule. Les substances et les réactifs selon la présente invention sont efficaces, par exemple, pour accroître l'expression de protéines modèles à la fois dans des cellules isolées et chez des animaux intacts, et on s'attend à ce qu'ils soient utiles pour la thérapie génique.
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