RU2777086C1 - Method for pre-implantation genetic testing of epidermolysis bullosa - Google Patents

Method for pre-implantation genetic testing of epidermolysis bullosa Download PDF

Info

Publication number
RU2777086C1
RU2777086C1 RU2021111928A RU2021111928A RU2777086C1 RU 2777086 C1 RU2777086 C1 RU 2777086C1 RU 2021111928 A RU2021111928 A RU 2021111928A RU 2021111928 A RU2021111928 A RU 2021111928A RU 2777086 C1 RU2777086 C1 RU 2777086C1
Authority
RU
Russia
Prior art keywords
seq
primers
fout
rout
pcr
Prior art date
Application number
RU2021111928A
Other languages
Russian (ru)
Inventor
Артур Александрович Исаев
Екатерина Алексеевна Померанцева
Светлана Олеговна Жикривецкая
Елизавета Валерьевна Мусатова
Яна Владиславовна Софронова
Арина Леонидовна Кушнир
Original Assignee
Акционерное общество "Центр Генетики и Репродуктивной Медицины "ГЕНЕТИКО"
Filing date
Publication date
Application filed by Акционерное общество "Центр Генетики и Репродуктивной Медицины "ГЕНЕТИКО" filed Critical Акционерное общество "Центр Генетики и Репродуктивной Медицины "ГЕНЕТИКО"
Application granted granted Critical
Publication of RU2777086C1 publication Critical patent/RU2777086C1/en

Links

Abstract

FIELD: biotechnology.
SUBSTANCE: described is a method for diagnosing the monogenic disease epidermolysis bullosa in settings of pre-implantation genetic testing (PGT). For this purpose, the pathogenic variants of g.48592390-48592384delGGTGCCA are diagnosed in the COL7A1 gene for use within the PGT of the monogenic disease epidermolysis bullosa with the possibility of direct and indirect diagnosis. EFFECT: high specificity and effectiveness were revealed within the framework of the method, as well as versatility with respect to various biological samples: single cells, product of genome-wide amplification, total DNA isolated from different tissues.
1 cl, 1 ex

Description

Изобретение относится к преимплантационному генетическому тестированию моногенных заболеваний. В настоящее время в мире насчитывается более 350 миллионов людей, страдающих редким заболеванием (по данным RARE Project). Общее количество таких заболеваний по подсчетам European Organization for Rare Diseases (EURORDIS) варьируется от 5 до 7 тысяч. При этом около 80% редких заболеваний имеют генетическую причину. Известная генетическая основа заболевания позволяет с высокой точностью предсказать не только здоровье уже родившегося ребенка, но и оценить риск рождения такого ребенка при анализе генотипов родителей, а также провести генетическую диагностику на самых ранних этапах. Преимплантационное генетическое тестирование (ПГТ) моногенного заболевания становится мощным инструментом для профилактики таких заболеваний.The invention relates to preimplantation genetic testing of monogenic diseases. Currently, there are more than 350 million people in the world suffering from a rare disease (according to the RARE Project). The total number of such diseases, according to the estimates of the European Organization for Rare Diseases (EURORDIS), varies from 5 to 7 thousand. At the same time, about 80% of rare diseases have a genetic cause. The known genetic basis of the disease makes it possible to predict with high accuracy not only the health of an already born child, but also to assess the risk of having such a child by analyzing the genotypes of the parents, as well as to conduct genetic diagnostics at the earliest stages. Preimplantation genetic testing (PGT) of a monogenic disease is becoming a powerful tool for the prevention of such diseases.

Настоящее изобретение относится к способу преимплантационного генетического тестирования буллезного эпидермолиза. Буллезный Эпидермолиз - это аутосомно-рецессивный дистрофический буллезный эпидермолиз представляет собой тяжелое кожное заболевание, которое начинается при рождении и характеризуется повторяющимися пузырями на уровне sublamina densa под базальной кожной мембраной. Буллезный Эпидермолиз встречается с частотой от 1:30000 до 1:1000000. Это заболевание приводит к Рецессивному дистрофическому тяжелому генерализованному подтипу (ранее Аллопо-Сименса), характеризуется генерализованным образованием пузырей, эрозиями, атрофическими рубцами, ониходистрофией и утратой ногтей, псевдосиндактилией пальцев рук и ног. Поражение кожи носит обширный и устойчивый к терапии характер. Рецессивный дистрофический генерализованный другой подтип (ранее не-Аллопо-Сименса) характеризуется локализацией пузырей на руках, ногах, коленях и локтях, иногда на сгибах, на туловище. С возрастом развивается. При аутосомно-рецессивном типе наследования заболевания вероятность рождения ребенка с этим заболеванием в семье составляет 25%.The present invention relates to a method for preimplantation genetic testing of epidermolysis bullosa. Epidermolysis bullosa, an autosomal recessive dystrophic epidermolysis bullosa, is a severe skin disease that begins at birth and is characterized by recurring blisters at the level of the sublamina densa under the basement membrane of the skin. Epidermolysis bullosa occurs with a frequency of 1:30,000 to 1:1,000,000. This disease results in the Recessive dystrophic severe generalized subtype (formerly Allopo-Siemens), characterized by generalized blistering, erosions, atrophic scarring, onychodystrophy and loss of nails, and pseudosyndactyly of the fingers and toes. The skin lesion is extensive and resistant to therapy. The recessive dystrophic generalized other subtype (formerly non-Allopo-Siemens) is characterized by localization of blisters on the arms, legs, knees and elbows, sometimes on the folds, on the torso. Develops with age. With an autosomal recessive type of inheritance of the disease, the probability of having a child with this disease in the family is 25%.

К заболеванию буллезный эпидермолиз могут приводить патогенные генетические варианты в гене COL7A1, располагающемся на хромосоме 3. [Shinkuma S. Clinical, cosmetic and investigational dermatology, 8, 275-284. 2015] Этот ген кодирует белок альфа цепь калагена 7, который функционирует как якорная фибрилла между наружным эпителием и нижележащей стромой.Epidermolysis bullosa can be caused by pathogenic genetic variants in the COL7A1 gene located on chromosome 3. [Shinkuma S. Clinical, cosmetic and investigational dermatology, 8, 275-284. 2015] This gene encodes the calagen 7 alpha chain protein, which functions as an anchor fibril between the outer epithelium and the underlying stroma.

ПГТ буллезного эпидермолиза проводится для семей, имеющих подтвержденную молекулярно-генетическую природу заболевания. Важно отметить, что обоснование патогенности и каузативности генетических вариантов происходит до проведения ПГТ моногенного заболевания и не входит ни в цели и задачи ПГТ моногенного заболевания, ни в комплекс мероприятий по проведению ПГТ моногенного заболевания. Оценку патогенности проводят по международному стандарту - по критериям, описанным в 2015 г. Американским Колледжем Медицинской генетики и Геномики (American College of Medical Genetics and Genomics-Association for Molecular Pathology (ACMG-AMP)) в ходе поиска молекулярно-генетической причины заболевания. ПГТ рекомендуется семьям с высоким риском рождения ребенка с тяжелым (неизлечимым) наследственным заболеванием с установленными патогенными вариантами, обуславливающими этот риск. ПГТ позволяет выбрать из всех эмбрионов, полученных при ЭКО (экстракорпоральном оплодотворении), эмбрионы без патогенных вариантов в компаунд-гетерозиготе и, следовательно, без риска развития заболевания.Epidermolysis bullosa PGT is performed for families with a confirmed molecular genetic nature of the disease. It is important to note that the substantiation of the pathogenicity and causation of genetic variants occurs before the PGT of a monogenic disease and is not included either in the goals and objectives of the PGT of a monogenic disease, or in the complex of measures for conducting PGT of a monogenic disease. Pathogenicity is assessed according to the international standard - according to the criteria described in 2015 by the American College of Medical Genetics and Genomics-Association for Molecular Pathology (ACMG-AMP) in the search for the molecular genetic cause of the disease. PGT is recommended for families at high risk of having a child with a severe (incurable) hereditary disease with established pathogenic variants that cause this risk. PGT allows you to select from all IVF (in vitro fertilization) embryos, embryos without pathogenic variants in the compound heterozygote and, therefore, without the risk of developing the disease.

Основной проблемой при генетической диагностике эмбрионов является малое исходное количество биоматериала, так как биоптат содержит от одной до трех клеток. В этом случае для повышения эффективности и точности анализа важно как полностью исключить возможность контаминации, так и нивелировать возможный эффект неравномерной и/или неполной амплификации, а также деградации биоматериала. Это требует разработки тест-системы с особыми характеристиками. При этом тест-система разрабатывается с учетом возможности использовать биоматериал разного типа - тотальную дезоксирибонуклеиновую кислоту (ДНК), выделенную из разных тканей, продукт полногеномной амплификации (Whole Genome Amplification, WGA), а также единичные клетки. Сочетание универсальности по отношению к биоматериалу с поэтапной амплификацией целевых фрагментов позволяет проводить анализ нескольких патогенных вариантов для одного образца, в том числе на единичных клетках, а также выявить ситуацию неполной амплификации, контаминации или деградации образца. Еще одной особенностью ПГТ является отсутствие информации о биологических особенностях эмбриона: в отличие от взрослого человека, у эмбриона могут быть любые хромосомные аномалии, которые усложняют задачу оценки статуса эмбриона по конкретному генетическому варианту. Поэтому тест-система для ПГТ моногенного заболевания должна давать возможность выявить такие случаи и оценить их влияние на достоверность результата диагностики.The main problem in the genetic diagnosis of embryos is the small initial amount of biomaterial, since the biopsy contains from one to three cells. In this case, to improve the efficiency and accuracy of the analysis, it is important both to completely exclude the possibility of contamination and to neutralize the possible effect of uneven and/or incomplete amplification, as well as degradation of the biomaterial. This requires the development of a test system with special characteristics. At the same time, the test system is being developed taking into account the possibility of using different types of biomaterial - total deoxyribonucleic acid (DNA) isolated from different tissues, the product of Whole Genome Amplification (WGA), as well as single cells. The combination of versatility with respect to the biomaterial with stepwise amplification of target fragments makes it possible to analyze several pathogenic variants for a single sample, including on single cells, and also to identify the situation of incomplete amplification, contamination, or sample degradation. Another feature of PGT is the lack of information about the biological characteristics of the embryo: unlike an adult, an embryo can have any chromosomal abnormalities that complicate the task of assessing the status of an embryo for a specific genetic variant. Therefore, a test system for PGT of a monogenic disease should make it possible to identify such cases and evaluate their impact on the reliability of the diagnostic result.

Наиболее близким техническим решением является проведение ПГТ буллезного эпидермолиза, предложенное Xavier Vendrell и коллегами [Xavier Vendrell et al., 2011] для детекции мутаций в гене COL7A1 с помощью мультплексной гнездовой ПЦР в 2 раунда на единичных клетках. А так же использование не только прямой диагностики мутации, но и косвенной диагностики с помощью анализа наследования аллелей полиморфных маркеров, сцепленных с патогенным вариантом. Такой подход позволяет повысить достоверность результата ПГТ-М за счет увеличения вероятности выявления случая ADO при непосредственном тесте на наличие патогенного варианта у эмбриона.The closest technical solution is epidermolysis bullosa PGT proposed by Xavier Vendrell and colleagues [Xavier Vendrell et al., 2011] for the detection of mutations in the COL7A1 gene using 2-round multiplex nested PCR on single cells. As well as the use of not only direct diagnosis of a mutation, but also indirect diagnosis by analyzing the inheritance of alleles of polymorphic markers linked to a pathogenic variant. This approach improves the reliability of the PGT-M result by increasing the probability of detecting an ADO case during a direct test for the presence of a pathogenic variant in an embryo.

Представленный нами метод ПГТ буллезного эпидермолиза решает задачу разработки более точного способа преимплантационного генетического тестирования этого моногенного заболевания без использования дорогостоящих приборов и реагентов, который можно было бы применять на биоматериале различного типа: ДНК, выделенную из разных тканей, продукт полногеномной амплификации (WGA), единичные клетки.The PGT method of epidermolysis bullosa presented by us solves the problem of developing a more accurate method for preimplantation genetic testing of this monogenic disease without the use of expensive devices and reagents, which could be used on various types of biomaterial: DNA isolated from different tissues, whole genome amplification product (WGA), single cells.

Техническим результатом стало создание тест-системы для диагностики патогенных вариантов (номер нуклеотида в референсной последовательности геномной ДНК обозначен префиксом NC, номер нуклеотида в референсной последовательности кодирующего транскрипта обозначен префиксом NM): NC_000003.12:g.48592390-48592384del (c.1054_1060del, p.Gly352LeufsTer5) в гене COL7A1 с двойной системой детекции - прямой и косвенной. Данный вариант не упоминался ранее в литературе как причина буллезного эпидермолиза. Однако, так как вызываемая этим вариантом утрата функции кодируемого белка представляет собой известный механизм патогенеза буллезного эпидермолиза, не встречается у здоровых людей - он был расценен как патогенный. Такая система необходима при работе с малым количеством биоматериала, так как нестабильная амплификация может привести к потере информации или сниженной точности анализа. Прямая диагностика подразумевает анализ непосредственно наличия-отсутствия патогенного варианта. В данном случае для генетического варианта NC_000003.12:g.48592390-48592384del (c.1054_1060del, p.Gly352LeufsTer5) типа делеция (отсутствие нескольких нуклеотидов, англ. Deletion del) были подобраны праймеры, которые позволяют произвести детекцию мутации по разнице длин фрагментов с помощью капиллярного электрофореза. Косвенная диагностика заключается в анализе наследования молекулярно-генетических маркеров, сцепленных с мутацией, т.е. наследуемых вместе с ней. Для этого на расстоянии не более 3 мБ (что соответствует 3% кроссинговера в среднем) от гена COL7A1 в каждую сторону были выбраны полиморфные локусы, называемые STR (short tandem repeat - короткий тандемный повтор), с гетерозиготностью не менее 0,70 для обеспечения максимальной информативности косвенной диагностики. STR представляют собой повторы 2х и более нуклеотидов расположенные друг за другом (например, пара аденин-цитозин (АЦ), повторяющаяся несколько раз подряд: АЦАЦАЦАЦ) и в большом количестве присутствуют в геноме человека. Количество повторов в каждом из них может варьироваться от индивидуума к индивидууму, а также может быть разным у одного и того же человека на 2-х гомологичных хромосомах. Гетерозиготность выше 0,70 означает, что высока вероятность того, что у одного и того же человека количество повторов нуклеотидов в данном STR на одной хромосоме будет отличаться от количества повторов в этом же STR на гомологичной хромосоме, другими словами, аллели данного маркера у этого человека будут отличаться между собой по длине. При амплификации фрагмента, содержащего такой маркер, будут получены ампликоны двух разных длин. Проанализировав количество повторов в нескольких маркерах, окружающих патогенный вариант, и изучив то, как они наследуются в тестируемой семье, можно установить сцепление между аллелями маркеров и патогенным вариантом. Диагностическая ценность исследования количества повторов в данных маркерах у эмбрионов состоит в том, что по тому, какой аллель каждого из маркеров был унаследован эмбрионом, можно судить о том, унаследовал ли эмбрион ген COL7A1, несущий патогенный вариант, или же он унаследовал ген COL7A1 с другой, гомологичной хромосомы, не содержащий патогенный вариант. Для каждого из этих локусов были подобраны праймеры для амплификации по типу гнездовой или полугнездовой ПЦР в 2 раунда, позволяющей повысить точность и эффективность амплификации. В тест-систему были включены 22 STR локусов для гена COL7A1: D3S4640, D3S4748, D3S4750, D3S4790, D3S4792, D3S4799, D3S4804, D3S2420, D3S4842, D3S4860, D3S1581, D3S4886, D3S4893, D3S4923, D3S4924, D3S4940, D3S3629, D3S4958, D3S4995, D3S3667, D3S5003, D3S5059. Праймеры для амплификации находятся на 3 хромосоме в районе координат 46403832-50594050 (в соответствии с hg19). Важно отметить, что при подборе праймеров соблюдали ряд особенных требований: длина продукта с внешними праймерами для первого раунда ПЦР не должна превышать 500 п.н. (для наработки с фрагментов, получаемых при полногеномной амплификации), длина продукта с внутренних праймеров для второго раунда ПЦР от 120 до 350 п.н., высокая специфичность внешних праймеров, температура отжига не отличается более чем на 1°С.The technical result was the creation of a test system for the diagnosis of pathogenic variants (the nucleotide number in the reference sequence of genomic DNA is indicated by the prefix NC, the nucleotide number in the reference sequence of the coding transcript is indicated by the prefix NM): NC_000003.12:g. .Gly352LeufsTer5) in the COL7A1 gene with a dual detection system - direct and indirect. This variant has not been previously mentioned in the literature as a cause of epidermolysis bullosa. However, since the loss of function of the encoded protein caused by this variant is a known pathogenic mechanism for epidermolysis bullosa, it does not occur in healthy individuals - it has been regarded as pathogenic. Such a system is necessary when working with a small amount of biomaterial, since unstable amplification can lead to loss of information or reduced accuracy of the analysis. Direct diagnosis involves the analysis of the direct presence-absence of a pathogenic variant. In this case, for the genetic variant NC_000003.12:g.48592390-48592384del (c.1054_1060del, p.Gly352LeufsTer5) of the deletion type (the absence of several nucleotides, the using capillary electrophoresis. Indirect diagnosis consists in the analysis of the inheritance of molecular genetic markers linked to a mutation, i.e. inherited with it. To do this, at a distance of no more than 3 mB (which corresponds to 3% crossover on average) from the COL7A1 gene in each direction, polymorphic loci called STR (short tandem repeat - short tandem repeat) were selected with a heterozygosity of at least 0.70 to ensure maximum informativity of indirect diagnostics. STRs are repeats of 2 or more nucleotides located one after another (for example, an adenine-cytosine (AC) pair repeated several times in a row: ACACACACA) and are present in large numbers in the human genome. The number of repeats in each of them may vary from individual to individual, and may also be different in the same person on 2 homologous chromosomes. Heterozygosity above 0.70 means that there is a high probability that in the same person the number of nucleotide repeats in a given STR on one chromosome will differ from the number of repeats in the same STR on a homologous chromosome, in other words, the alleles of this marker in this person will differ in length. When amplifying a fragment containing such a marker, amplicons of two different lengths will be obtained. By analyzing the number of repeats in several markers surrounding the pathogenic variant and examining how they are inherited in the tested family, linkage between the alleles of the markers and the pathogenic variant can be established. The diagnostic value of studying the number of repeats in these markers in embryos is that by which allele of each of the markers was inherited by the embryo, one can judge whether the embryo inherited the COL7A1 gene carrying the pathogenic variant, or whether it inherited the COL7A1 gene on the other hand. , a homologous chromosome that does not contain a pathogenic variant. For each of these loci, primers were selected for amplification by the type of nested or semi-nested PCR in 2 rounds, which makes it possible to increase the accuracy and efficiency of amplification. В тест-систему были включены 22 STR локусов для гена COL7A1: D3S4640, D3S4748, D3S4750, D3S4790, D3S4792, D3S4799, D3S4804, D3S2420, D3S4842, D3S4860, D3S1581, D3S4886, D3S4893, D3S4923, D3S4924, D3S4940, D3S3629, D3S4958, D3S4995 , D3S3667, D3S5003, D3S5059. Primers for amplification are located on the 3rd chromosome in the region of coordinates 46403832-50594050 (according to hg19). It is important to note that during the selection of primers, a number of special requirements were observed: the length of the product with external primers for the first round of PCR should not exceed 500 bp. (for production from fragments obtained by whole genome amplification), product length from internal primers for the second round of PCR from 120 to 350 bp, high specificity of external primers, annealing temperature does not differ by more than 1°C.

Подготовительный этап ПГТPreparatory stage of the PGT

На подготовительном этапе проводится отработка тест-системы: подбор условий амплификации, оптимальных для работы праймеров, анализ эффективности и специфичности ПЦР-амплификации в обоих раундах, оценки универсальности тест-системы для биообразцов различного типа (ДНК, продукт WGA, единичные клетки). При отработке тест-системы были приготовлены стоковые разведения праймеров с концентрацией 100 mM, и рабочие разведения комбинаций праймеров (комбинация пар праймеров для 1 и 2 раунда ПЦР) с концентрацией 10 mM каждого праймера в растворе. Так как в рамках диагностики клинического материала могут быть использованы различные типы матриц, при отработке тест-системы были использованы две биопсии единичных клеток, находящихся в специальном лизирующем буфере (1×PCR Buffer, 0,1% Tween-20, 0,1% Triton X-100, 1 мкг Proteinase K), два образца продуктов полногеномной амплификации биопсиий эмбриона (WGA), а также тотальной ДНК членов семьи, выделенной из крови, для составления родословной и выявления сцепления патогенного варианта с аллелями полиморфных маркеров.At the preparatory stage, the test system is being developed: selection of amplification conditions that are optimal for primers to work, analysis of the efficiency and specificity of PCR amplification in both rounds, assessment of the universality of the test system for biosamples of various types (DNA, WGA product, single cells). When testing the test system, stock dilutions of primers were prepared with a concentration of 100 mM, and working dilutions of primer combinations (a combination of pairs of primers for rounds 1 and 2 of PCR) with a concentration of 10 mM of each primer in solution. Since various types of matrices can be used as part of the diagnosis of clinical material, two biopsies of single cells were used in the development of the test system, which are in a special lysis buffer (1 × PCR Buffer, 0.1% Tween-20, 0.1% Triton X-100, 1 μg Proteinase K), two samples of the products of whole genome amplification of embryo biopsies (WGA), as well as total DNA of family members isolated from blood, for compiling a pedigree and identifying the linkage of a pathogenic variant with alleles of polymorphic markers.

В рамках гнездовой и полугнездовой ПЦР амплификация проводится в два этапа. На первом этапе проводится мультиплексная ПЦР со всеми внешними праймерами для всех локусов, входящих в тест-систему, для обогащения образца всеми целевыми фрагментами. На втором этапе проводится индивидуальная амплификация каждого фрагмента с внутренними праймерами.In nested and semi-nested PCR, amplification is carried out in two steps. At the first stage, multiplex PCR is performed with all external primers for all loci included in the test system to enrich the sample with all target fragments. At the second stage, individual amplification of each fragment with internal primers is carried out.

Полугнездовая ПЦРSemi-nested PCR

Для первого этапа были подобраны внешние высокоспецифичные праймеры для амплификации фрагментов от 300 до 500 п. н. Для второго этапа были подобраны праймеры для амплификации фрагментов длиной не более 350 пар оснований, а также были введены метки для детекции методом фрагментного анализа. ПЦР-смесь для первого раунда амплификации содержала 1×PCR Buffer with Mg2+ (Евроген, Россия), 0.1 mM каждого деоксинуклеотида, 0.15 μΜ каждого праймера, 2,5 U/μΙ of HsTaq DNA-polymerase (Евроген, Россия), 6% of DMSO и 1 мкл тотальной ДНК или 2,5 мкл WGA или 5 мкл лизирующего буфера с образцом в качестве матрицы. Первый этап амплификации проводился по следующему протоколу: этап денатурации 94°С в течение 2 минут, 30 циклов с понижением температуры отжига праймеров с 62 до 45°С в каждом, этап достройки всех матриц 72°С 10 минут. Далее продукты 1-го этапа были разнесены в индивидуальные пробирки с одной парой праймеров на определенный локус.For the first stage, external highly specific primers were selected to amplify fragments from 300 to 500 bp. For the second stage, primers were selected to amplify fragments no longer than 350 base pairs, and labels were introduced for detection by fragment analysis. The PCR mixture for the first round of amplification contained 1×PCR Buffer with Mg2+ (Evrogen, Russia), 0.1 mM of each deoxynucleotide, 0.15 μΜ of each primer, 2.5 U/μΙ of HsTaq DNA-polymerase (Evrogen, Russia), 6% of DMSO and 1 µl total DNA or 2.5 µl WGA or 5 µl lysis buffer with sample as template. The first stage of amplification was carried out according to the following protocol: the stage of denaturation at 94°C for 2 minutes, 30 cycles with a decrease in the annealing temperature of the primers from 62 to 45°C in each, the stage of completion of all templates at 72°C for 10 minutes. Next, the products of the 1st stage were placed into individual tubes with one pair of primers per specific locus.

В состав ПЦР смеси для второго этапа входили 1×PCR буфер с Мg2+ (Евроген, Россия), 0.5×RediLoad™ загрузочный буфер (Thermo Fisher Scientific, USA), 0.2 mM каждого деоксинуклеотида, 0.2 μΜ каждого праймера, 1 U/μΙ ДНК полимеразы HsTaq (Евроген, Россия), 6% диметилсульфоксида (DMSO) и 1 μΙ ПЦР-продукта первого этапа амплификации в качестве матрицы. Второй этап амплификации проводился по следующему протоколу: этап денатурации 95°С в течение 2 минут, 35 циклов: денатурация 95°С 30 секунд, отжиг праймеров - 57°С 30 секунд, синтез матрицы - 72°С 1 минута, этап достройки всех матриц 72°С 5 минут. Оценку эффективности и специфичности амплификации проводили с помощью электрофореза в 2% агарозном геле. Результат электрофореза в агарозном геле позволяет определить необходимую степень разведения продуктов амплификации для нанесения на фрагментный анализ (продукты амплификации ДНК членов семьи).The PCR mixture for the second stage included 1×PCR buffer with Mg2+ (Evrogen, Russia), 0.5×RediLoad™ loading buffer (Thermo Fisher Scientific, USA), 0.2 mM of each deoxynucleotide, 0.2 μM of each primer, 1 U/μΙ of DNA polymerase HsTaq (Evrogen, Russia), 6% dimethyl sulfoxide (DMSO) and 1 μΙ PCR product of the first stage of amplification as a template. The second stage of amplification was carried out according to the following protocol: denaturation stage at 95°C for 2 minutes, 35 cycles: denaturation at 95°C for 30 seconds, primer annealing at 57°C for 30 seconds, template synthesis at 72°C for 1 minute, completion of all templates 72°C 5 minutes. Evaluation of the efficiency and specificity of amplification was performed using electrophoresis in 2% agarose gel. The result of electrophoresis in agarose gel allows you to determine the required degree of dilution of the amplification products for application to fragment analysis (amplification products of DNA of family members).

Фрагментный анализ продуктов амплификации проводили с помощью капиллярного электрофореза на приборе 3130×1 Genetic Analyzer (Applied Biosystems, USA). По результатам фрагментного анализа составляется родословная и отмечаются информативные полиморфные STR-локусы для каждой семьи, которые в дальнейшем будут использованы в клинической диагностике. Локусы делятся на неинформативыне (носитель патогенного варианта гомозиготен по этому локусу), полуинформативные (на некоторых и родительских хромосом аллели по этому маркеру совпадают), информативные (на всех хромосомах родителей аллели этого маркера разные, что дает возможность отличить каждую из них при анализе генотипа эмбриона). Детекция патогенного варианта NC_000003.12:g.48592390-48592384del (c.1054_1060del, p.Gly352LeufsTer5), проводилась с помощью праймеров для амплификации: Внешние праймеры:Fragment analysis of the amplification products was performed using capillary electrophoresis on a 3130×1 Genetic Analyzer (Applied Biosystems, USA). Based on the results of the fragment analysis, a pedigree is compiled and informative polymorphic STR loci for each family are noted, which will later be used in clinical diagnostics. Loci are divided into non-informative (the carrier of the pathogenic variant is homozygous for this locus), semi-informative (alleles for this marker are the same on some and parental chromosomes), informative (alleles of this marker are different on all chromosomes of the parents, which makes it possible to distinguish each of them when analyzing the genotype of the embryo ). Detection of the pathogenic variant NC_000003.12:g.48592390-48592384del (c.1054_1060del, p.Gly352LeufsTer5) was carried out using amplification primers: External primers:

5'-CTCAGGACTCTACAGCCTTG-3' (Fout),5'-CTCAGGACTCTACAGCCTTG-3' (Fout),

5'-CGAGTACCAAGTGACTGTGA-3' (Rout),5'-CGAGTACCAAGTGACTGTGA-3' (Rout),

Внутренние праймеры:Internal primers:

5'-ACCATCCAGAATACCACAGC-3' (rin) в паре с Fout.5'-ACCATCCAGAATACCACAGC-3' (rin) paired with Fout.

Пример 1Example 1

Пациенты АPatients A

В ЦГРМ Генетико обратилась семья А, в которой родился ребенок с заболеванием буллезный эпидермолиз с компаунд-гетерозиготным носительством патогенных вариантов g.48592390-48592384delGGTGCCA, в гене COL7A1. Паре было рекомендовано проведение ПГТ заболевания буллезный эпидермолиз в рамках ЭКО для отбора эмбрионов, не унаследовавших заболевание.Family A turned to the Center for Genetico Medical Research, in which a child with epidermolysis bullosa was born with compound-heterozygous carriage of pathogenic variants g.48592390-48592384delGGTGCCA, in the COL7A1 gene. The couple was recommended to undergo PGT for epidermolysis bullosa as part of IVF to select embryos that did not inherit the disease.

Гаплотипирование семьиFamily haplotyping

На первом этапе был получен биоматериал (периферическая кровь) членов семьи для детекции патогенного варианта и выявления групп сцепления аллелей полиморфных маркеров. Было проанализировано 22 STR локусов. Из них оказались информативными по матери и/или отцу. Таким образом, образцы эмбрионов тестировались только на информативные маркеры. Полученные результаты по информативным маркерам (аллели, указанные с одной стороны от символа «/», для разных маркеров располагаются на одной хромосоме, то есть составляют группу сцепления): партнер пациентки: D3S4640 - 303/290, D3S4790 - 278/276, D3S4799 - 228/230, D3S4804 - 212/207, D3S4842 - 199/199, D3S4860 - 272/273, D3S1581 - 154/156, COL7A1:del7 - Mut/N, D3S4886 - 211/203, D3S3629 - 186/184, D3S4958 - 125/122, D3S4995 - 175/175, D3S5059 - 258/258; пациентка: D3S4640 - 303/301, D3S4790 - 278/278, D3S4799 - 228/228, D3S4804 - 212/212, D3S4842 - 199/206, D3S4860 - 272/273, D3S1581 - 154/156, COL7A1:del7 - Mut/N, D3S4886 - 211/211, D3S3629 - 186/178, D3S4958 - 125/116, D3S4995 - 175/179.D3S5059 - 258/264; ребенок с заболеванием: D3S4640 - 303/303, D3S4790 - 278/278, D3S4799 - 228/228, D3S4804 - 212/212, D3S4842 - 199/199, D3S4860 - 272/272, D3S1581 - 154/154, COL7A1:del7 - Mut/Mut, D3S4886 - 211/211, D3S3629 - 186/186, D3S4958 - 125/125, D3S4995 - 175/175, D3S5059 - 258/258.At the first stage, biomaterial (peripheral blood) of family members was obtained to detect the pathogenic variant and identify linkage groups of alleles of polymorphic markers. 22 STR loci were analyzed. Of these, they turned out to be informative on the mother and / or father. Thus, embryo samples were tested only for informative markers. The results obtained for informative markers (alleles indicated on one side of the "/" symbol are located on the same chromosome for different markers, that is, they form a linkage group): patient's partner: D3S4640 - 303/290, D3S4790 - 278/276, D3S4799 - 228/230 D3S4804 - 212/207 D3S4842 - 199/199 D3S4860 - 272/273 D3S1581 - 154/156 125/122, D3S4995 - 175/175, D3S5059 - 258/258; patient: D3S4640 - 303/301, D3S4790 - 278/278, D3S4799 - 228/228, D3S4804 - 212/212, D3S4842 - 199/206, D3S4860 - 272/273, D3S1581 - 154/156, COL7A - Mut7A: N, D3S4886 - 211/211, D3S3629 - 186/178, D3S4958 - 125/116, D3S4995 - 175/179. D3S5059 - 258/264; child with disease: D3S4640 - 303/303, D3S4790 - 278/278, D3S4799 - 228/228, D3S4804 - 212/212, D3S4842 - 199/199, D3S4860 - 272/272, D3S1581 - 154/154, COL7 Mut/Mut, D3S4886 - 211/211, D3S3629 - 186/186, D3S4958 - 125/125, D3S4995 - 175/175, D3S5059 - 258/258.

В результате гаплотипирования был сделан вывод, что у партнера пациентки и у пациентки с патогенным вариантом были связаны следующие аллели STR-маркеров: D3S4640 - 303, D3S4790 - 278, D3S4799 - 228, D3S4804 - 212, D3S4842 - 199, D3S4860 - 272, D3S1581 - 154, D3S4886 - 211, D3S3629 - 186, D3S4958 - 125, D3S4995 - 175, D3S5059 - 258.As a result of haplotyping, it was concluded that the following alleles of STR markers were associated in the patient's partner and in the patient with the pathogenic variant: D3S4640 - 303, D3S4790 - 278, D3S4799 - 228, D3S4804 - 212, D3S4842 - 199, D3S4860 - 272, D3S1581 - 154, D3S4886 - 211, D3S3629 - 186, D3S4958 - 125, D3S4995 - 175, D3S5059 - 258.

Преимплантационное генетическое тестированиеPreimplantation genetic testing

В цикле ЭКО было получено 5 эмбрионов, проведена биопсия на 5 день развития (в клинике ЭКО), биоптат в буфере для WGA (1×PBS (Invitrogen, США), 1% поливинилпирролидона (PVP) (Fertipro, Бельгия)) направлен в лабораторию «Генетико». Для контроля контаминации на разных этапах работы с образцом в лаборатории разработана система контролей: контроль контаминации буфера для биопсии, контроль контаминации при транспортировке (одна пробирка с буфером не открывается эмбриологом), контроль контаминации каждого образца (проба среды из последней отмывочной капли биопсийного материала). Все эти контроли вместе с образцами проходят этап полногеномной амплификации, после которого будет заметно малейшее количество ДНК, контаминировавшей контроли. Полногеномную амлификацию проводили с помощью коммерческого набора SurePlex (Illumina, США). In the IVF cycle, 5 embryos were obtained, a biopsy was performed on the 5th day of development (in the IVF clinic), the biopsy in WGA buffer (1 × PBS (Invitrogen, USA), 1% polyvinylpyrrolidone (PVP) (Fertipro, Belgium)) was sent to the laboratory "Genetics". To control contamination at different stages of working with a sample, the laboratory developed a system of controls: control of contamination of the biopsy buffer, control of contamination during transportation (one test tube with buffer is not opened by the embryologist), control of contamination of each sample (sample of the medium from the last wash drop of biopsy material). All these controls, together with the samples, go through the stage of whole genome amplification, after which the smallest amount of DNA that contaminated the controls will be noticeable. Genome-wide amplification was performed using the commercial SurePlex kit (Illumina, USA).

Продукт полногеномной амплификации, а также ДНК всех членов семьи амплифицировали на 1 этапе в мультиплексной ПЦР с праймерами для детекции патогенного варианта и праймерами для информативных для семьи А полиморфных маркеров в соответствии с разработанным в рамках подготовительного этапа протоколом для тест-системы. На 2 этапе амплификацию проводили для каждого маркера отдельно в соответствии с разработанным протоколом для тест-системы. Таким образом были установлены группы сцепления, унаследованные каждым эмбрионом. Полученные результаты: эмбрион1: D3S4640 - 303/301, D3S4790 - 278, D3S4799 - 228, D3S4804 - 212D3S4842 - 199/206, D3S4860 - 272/ADO, D3S1581 - 154/ADO, COL7A1:del7 - mut/ND3S4886 - 211, D3S3629 - 186/178D3S4958 - 125/116, D3S4995 - 175/179 D3S5059 - 258/264; эмбрион2: D3S4640 - 303, D3S4790 - 278, D3S4799 - 228, D3S4804 - 212, D3S4842 - 199, D3S4860 - 272, D3S1581 - 154, COL7A1:del7 - mut, D3S4886 - 211, D3S3629 - 186, D3S4958 - 125, D3S4995 - 175, D3S5059 - 258; эмбрион3: D3S4640 - 303, D3S4790 - 278, D3S4799 - 228, D3S4804 - 212, D3S4842 - 199, D3S4860 - 272, D3S1581 - 154, COL7A1:del7 - mut, D3S4886 - 211, D3S3629 - 186, D3S4958 - 125, D3S4995 - 175, D3S5059 - 258; эмбрион4: D3S4640 - 303, D3S4790 - 278, D3S4799 - 228, D3S4804 - 212, D3S4842 - 199, D3S4860 - 272, D3S1581 - 154, COL7A1:del7 - mut, D3S4886 - 211, D3S3629 - 186, D3S4958 - 125, D3S4995 - 175, D3S5059 - 258 эмбрион5: D3S4640 - 290/303, D3S4790 - 276/278, D3S4799 - 230/228, D3S4804 - 207/212, D3S4842 - 199, D3S4860 - 273/272, D3S1581 - 156/154, COL7A1:del7 - N/mut, D3S4886 - 203/211, D3S3629 - 184/186, D3S4958 - 122/125, D3S4995 - 175, D3S5059 - 258.The product of whole genome amplification, as well as the DNA of all family members, was amplified at stage 1 in multiplex PCR with primers for the detection of the pathogenic variant and primers for polymorphic markers informative for family A in accordance with the protocol for the test system developed as part of the preparatory stage. At stage 2, amplification was performed for each marker separately in accordance with the developed protocol for the test system. In this way, the linkage groups inherited by each embryo were established. Results obtained: embryo 1: D3S4640 - 303/301, D3S4790 - 278, D3S4799 - 228, D3S4804 - 212D3S4842 - 199/206, D3S4860 - 272/ADO, D3S1581 - 154/ADO, COL7A1:del7 - mut/ND3S4182 - 186/178D3S4958 - 125/116, D3S4995 - 175/179 D3S5059 - 258/264; эмбрион2: D3S4640 - 303, D3S4790 - 278, D3S4799 - 228, D3S4804 - 212, D3S4842 - 199, D3S4860 - 272, D3S1581 - 154, COL7A1:del7 - mut, D3S4886 - 211, D3S3629 - 186, D3S4958 - 125, D3S4995 - 175, D3S5059-258; эмбрион3: D3S4640 - 303, D3S4790 - 278, D3S4799 - 228, D3S4804 - 212, D3S4842 - 199, D3S4860 - 272, D3S1581 - 154, COL7A1:del7 - mut, D3S4886 - 211, D3S3629 - 186, D3S4958 - 125, D3S4995 - 175, D3S5059-258; эмбрион4: D3S4640 - 303, D3S4790 - 278, D3S4799 - 228, D3S4804 - 212, D3S4842 - 199, D3S4860 - 272, D3S1581 - 154, COL7A1:del7 - mut, D3S4886 - 211, D3S3629 - 186, D3S4958 - 125, D3S4995 - 175, D3S5059 - 258 embryos - N/mut, D3S4886 - 203/211, D3S3629 - 184/186, D3S4958 - 122/125, D3S4995 - 175, D3S5059 - 258.

По результатам прямой и косвенной диагностики 2 эмбриона не унаследовали заболевание (эмбрион 1 и эмбрион 5), у 3 эмбрионов выявлен гаплотип, соответствующий унаследованному заболеванию (эмбрион 2, 3, 4). С согласия родителей для эмбрионов, не унаследовавших заболевание, провели преимплантационный генетический скрининг хромосомных аномалий. По результатам всех проведенных анализов 2 эмбриона были рекомендованы к переносу.According to the results of direct and indirect diagnostics, 2 embryos did not inherit the disease (embryo 1 and embryo 5), 3 embryos had a haplotype corresponding to the inherited disease (embryo 2, 3, 4). With the consent of the parents, preimplantation genetic screening for chromosomal abnormalities was performed for embryos that did not inherit the disease. According to the results of all tests performed, 2 embryos were recommended for transfer.

--->--->

Перечень последовательностей праймеровPrimer sequence listing

D3S4640
SEQ ID NO 1: 5’-AGTAAACCTTCAAGAGCCCA-3’ (Fout);
SEQ ID NO 2: 5’-TAGTCCATGCCCTTACCCT-3’ (Rout)
SEQ ID NO 3: 5’-ACAGTGCATGAATTGAGGAG-3’ (Fin),
D3S4640
SEQ ID NO 1: 5'-AGTAAACCTTCAAGAGCCCA-3'(Fout);
SEQ ID NO 2: 5'-TAGTCCATGCCCTTACCCT-3' (Rout)
SEQ ID NO 3: 5'-ACAGTGCATGAATTGAGGAG-3' (Fin),

D3S4748
SEQ ID NO 4: 5’-CTTACGAAGAAGCCCAACTG-3’ (Fout);
SEQ ID NO 5: 5’-ATAAACTAGCCAGGCACGG-3’ (Rout);
SEQ ID NO 6: 5’-CAGGAGTTTTAAGACCAGCCT-3’ (Rin),
D3S4748
SEQ ID NO 4: 5'-CTTACGAAGAAGCCCAACTG-3'(Fout);
SEQ ID NO 5: 5'-ATAAACTAGCCAGGCACGG-3'(Rout);
SEQ ID NO 6: 5'-CAGGAGTTTTAAGACCAGCCT-3' (Rin),

D3S4750
SEQ ID NO 7: 5’-CCCAATGGGAACACACTAG-3’ (Fout);
SEQ ID NO 8: 5’-CTGCTTGTTGTTGATGTATGTG-3’ (Rout)
SEQ ID NO 9: 5’-AGGCTATGCATTTAACCATCAT-3’ (Fin),
D3S4750
SEQ ID NO 7: 5'-CCCAATGGGAACACACTAG-3'(Fout);
SEQ ID NO 8: 5'-CTGCTTGTTGTTGATGTATGTG-3' (Rout)
SEQ ID NO 9: 5'-AGGCTATGCATTTAACCATCAT-3' (Fin),

D3S4790
SEQ ID NO 10: 5’-CCAGACAGCTCTTCTGTCAT-3’ (Fout);
SEQ ID NO 11: 5’-GTCTCAAACTCCTAGCCACA-3’ (Rout)
SEQ ID NO 12: 5’-CAACTCCTTGCCCAGAG-3’ (Fin),
D3S4790
SEQ ID NO 10: 5'-CCAGACAGCTCTTCTGTCAT-3'(Fout);
SEQ ID NO 11: 5'-GTCTCAAACTCCTAGCCACA-3' (Rout)
SEQ ID NO 12: 5'-CAACTCCTTGCCCAGAG-3' (Fin),

D3S4792
SEQ ID NO 13: 5’-TGCTGTGAGCTATGATCAGG-3’ (Fout);
SEQ ID NO 14: 5’-ATTCAGGAGCTGAGGTAGGA-3’ (Rout);
SEQ ID NO 15: 5’-TGCCCAAGTATATGCTATCTACA-3’ (Rin),
D3S4792
SEQ ID NO 13: 5'-TGCTGTGAGCTATGATCAGG-3'(Fout);
SEQ ID NO 14: 5'-ATTCAGGAGCTGAGGTAGGA-3'(Rout);
SEQ ID NO 15: 5'-TGCCCAAGTATATGCTATCTACA-3' (Rin),

D3S4799
SEQ ID NO 16: 5’-CTGGAGCAAATCAACATGGG-3’ (Fout);
SEQ ID NO 17: 5’-CCTGACATTTCATTGCTGCA-3’ (Rout)
SEQ ID NO 18: 5’-GATCGCGTGACATTCCAAAA-3’ (Fin),
D3S4799
SEQ ID NO 16: 5'-CTGGAGCAAATCAACATGGG-3'(Fout);
SEQ ID NO 17: 5'-CCTGACATTTCATTGCTGCA-3' (Rout)
SEQ ID NO 18: 5'-GATCGCGTGACATTCCAAAA-3' (Fin),

D3S4804
SEQ ID NO 19: 5’-GGCCTCAGCCTACTATTTTACA-3’ (Fout);
SEQ ID NO 20: 5’-TGAGCTTTCAGTGGCATTATC-3’ (Rout);
SEQ ID NO 21: 5’-TCCCATCTGTTCACCTATGTT-3’ (Rin),
D3S4804
SEQ ID NO 19: 5'-GGCCTCAGCCTACTATTTTACA-3'(Fout);
SEQ ID NO 20: 5'-TGAGCTTTCAGTGGCATTATC-3'(Rout);
SEQ ID NO 21: 5'-TCCCATCTGTTCACCTATGTT-3' (Rin),

D3S2420
SEQ ID NO 22: 5’-ACGTGGTAAAAACCCTGTCT-3’ (Fout);
SEQ ID NO 23: 5’-GACAATAGTCCAGGAGCCTC-3’ (Rout)
SEQ ID NO 24: 5’-CTACAAGTGCGAAACTCTGC-3’ (Fin),
D3S2420
SEQ ID NO 22: 5'-ACGTGGTAAAAACCCTGTCT-3'(Fout);
SEQ ID NO 23: 5'-GACAATAGTCCAGGAGCCTC-3' (Rout)
SEQ ID NO 24: 5'-CTACAAGTGCGAAACTCTGC-3' (Fin),

D3S4842
SEQ ID NO 25:5’-TATTCCTCCTGCCTAATGGA-3’ (Fout);
SEQ ID NO 26: 5’-ACGCTCATTACTCCCATGTT-3’ (Rout)
SEQ ID NO 27: 5’-TGTTGCACGTGACAAGATTC-3’ (Fin),
D3S4842
SEQ ID NO 25:5'-TATTCCTCCTGCCTAATGGA-3'(Fout);
SEQ ID NO 26: 5'-ACGCTCATTACTCCCATGTT-3' (Rout)
SEQ ID NO 27: 5'-TGTTGCACGTGACAAGATTC-3' (Fin),

D3S4860
SEQ ID NO 28: 5’-ACTGACCACTGGACTTCCTC-3’ (Fout);
SEQ ID NO 29: 5’-CTGGGTCTTTATGCTGCAA-3’ (Rout)
SEQ ID NO 30: 5’-CTCTTCCCAGTCCCTGTATCT-3’ (Fin),
D3S4860
SEQ ID NO 28: 5'-ACTGACCACTGGACTTCCTC-3'(Fout);
SEQ ID NO 29: 5'-CTGGGTCTTTATGCTGCAA-3' (Rout)
SEQ ID NO 30: 5'-CTCTTCCCAGTCCCTGTATCT-3' (Fin),

D3S1581
SEQ ID NO 31: 5’-TCATGGCTTTTTCCTCCTCA-3’ (Fout);
SEQ ID NO 32: 5’-AGTGAGCCATGATTGCACTA-3’ (Rout)
SEQ ID NO 33: 5’-ACTCTTCCCAGTCCCTGTAT-3’ (Fin),
D3S1581
SEQ ID NO 31: 5'-TCATGGCTTTTTCCTCCTCA-3'(Fout);
SEQ ID NO 32: 5'-AGTGAGCCATGATTGCACTA-3' (Rout)
SEQ ID NO 33: 5'-ACTCTTCCCAGTCCCTGTAT-3' (Fin),

D3S4886
SEQ ID NO 34: 5’-TATCCCAAACCTCAGGTGAC-3’ (Fout);
SEQ IDNO 35: 5’-TTACAGGTGTGTGCCATGAT-3’ (Rout);
SEQ ID NO 36: 5’-TAGGATTACATGGGCGTGAG-3’ (Rin),
D3S4886
SEQ ID NO 34: 5'-TATCCCAAACCTCAGGTGAC-3'(Fout);
SEQ IDNO 35: 5'-TTACAGGTGTGTGCCATGAT-3'(Rout);
SEQ ID NO 36: 5'-TAGGATTACATGGGCGTGAG-3' (Rin),

D3S4893
SEQ ID NO 37: 5’-TTGTGGTGAGTCAAAATCGC-3’ (Fout);
SEQ ID NO 38: 5’-AAAAGTTACCTGGGTGTGGT-3’ (Rout);
SEQ ID NO 39: 5’-GGTGAACTGAGATTGAGCCA-3’ (Rin),
D3S4893
SEQ ID NO 37: 5'-TTGTGGTGAGTCAAAATCGC-3'(Fout);
SEQ ID NO 38: 5'-AAAAGTTACCTGGGTGTGGT-3'(Rout);
SEQ ID NO 39: 5'-GGTGAACTGAGATTGAGCCA-3' (Rin),

D3S4923
SEQ ID NO 40: 5’-ACACTCCAGTCTAGGCAATG-3’
(Fout); SEQ ID NO 41: 5’-ATGGTATACTTTGGGCTGGG-3’ (Rout);
SEQ ID NO 42: 5’-CAGGAGAATGGTGTGAGCC-3’ (Rin),
D3S4923
SEQ ID NO 40: 5'-ACACTCCAGTCTAGGCAATG-3'
(Fout); SEQ ID NO 41: 5'-ATGGTATACTTTGGGCTGGG-3'(Rout);
SEQ ID NO 42: 5'-CAGGAGAATGGTGTGAGCC-3' (Rin),

D3S4924
SEQ ID NO 43: 5’-AGGGCTTAAATGAAACGCAC-3’ (Fout);
SEQ ID NO 44: 5’-AATAAATAGGGCCAGGTGCA-3’ (Rout)
SEQ ID NO 45: 5’-GACAGTCTCACTCTAGCCAC-3’ (Fin);
SEQ ID NO 46: 5’-GCCGGTGGATCATCTGAG-3’ (Rin),
D3S4924
SEQ ID NO 43: 5'-AGGGCTTAAATGAAACGCAC-3'(Fout);
SEQ ID NO 44: 5'-AATAAATAGGGCCAGGTGCA-3' (Rout)
SEQ ID NO 45: 5'-GACAGTCTCACTCTAGCCAC-3'(Fin);
SEQ ID NO 46: 5'-GCCGGTGGATCATCTGAG-3' (Rin),

D3S4940
SEQ ID NO 47: 5’-ACTGGTTGCACGGGAAG-3’ (Fout);
SEQ ID NO 48: 5’-CGGCCAGTTAAAAGGAGG-3’ (Rout)
SEQ ID NO 49: 5’-GCTCGTTCATCTGGGTGTA-3’ (Fin),
D3S4940
SEQ ID NO 47: 5'-ACTGGTTGCACGGGAAG-3'(Fout);
SEQ ID NO 48: 5'-CGGCCAGTTAAAAGGAGG-3' (Rout)
SEQ ID NO 49: 5'-GCTCGTTCATCTGGGTGTA-3' (Fin),

D3S3629
SEQ ID NO 50: 5’-CCAGCCCTTATTTCTTCTCA-3’ (Fout);
SEQ ID NO 51: 5’-GGCTAGACAGGGAAACTGAA-3’ (Rout)
SEQ ID NO 52: 5’-CAAGAATTTCTCCTGCCACT-3’ (Fin),
D3S3629
SEQ ID NO 50: 5'-CCAGCCCTTATTTCTTCTCA-3'(Fout);
SEQ ID NO 51: 5'-GGCTAGACAGGGAAACTGAA-3' (Rout)
SEQ ID NO 52: 5'-CAAGAATTTCTCCTGCCACT-3' (Fin),

D3S4958
SEQ ID NO 53: 5’-ACCAAGAATTTCTCCTGCCA-3’ (Fout);
SEQ ID NO 54: 5’-CTTGCAGGAAGAGGCATAGA-3’ (Rout);
SEQ ID NO 55: 5’-AGCAGCGAGGATTGGAATTA-3’ (Rin),
D3S4958
SEQ ID NO 53: 5'-ACCAAGAATTTCTCCTGCCA-3'(Fout);
SEQ ID NO 54: 5'-CTTGCAGGAAGAGGCATAGA-3'(Rout);
SEQ ID NO 55: 5'-AGCAGCGAGGATTGGAATTA-3' (Rin),

D3S4995
SEQ ID NO 56: 5’-GCTAAGTCAACTGGCAACTG-3’ (Fout);
SEQ ID NO 57: 5’-GCCAAGGTTCATTCATAGC-3’ (Rout);
SEQ ID NO 58: 5’-GCCTTTGGAGAGAGTGAGAA-3’ (Rin),
D3S4995
SEQ ID NO 56: 5'-GCTAAGTCAACTGGCAACTG-3'(Fout);
SEQ ID NO 57: 5'-GCCAAGGTTCATTCATAGC-3'(Rout);
SEQ ID NO 58: 5'-GCCTTTGGAGAGAGTGAGAA-3' (Rin),

D3S3667
SEQ ID NO 59: 5’-TTGGAAATCTTGCGCACAAA-3’ (Fout);
SEQ ID NO 60: 5’-AAGCCCAGAATACACATCCA-3’ (Rout)
SEQ ID NO 61: 5’-TTGTTTGGAGAAAAAGGCTGT-3’ (Fin),
D3S3667
SEQ ID NO 59: 5'-TTGGAAATCTTGCGCACAAA-3'(Fout);
SEQ ID NO 60: 5'-AAGCCCAGAATACACATCCA-3' (Rout)
SEQ ID NO 61: 5'-TTGTTTGGAGAAAAAAGGCTGT-3' (Fin),

D3S5003
SEQ ID NO 62: 5’-CAGAGCAAAGTACCTGTTGGA-3’ (Fout);
SEQ ID NO 63: 5’-CCAGAAAGTAAAACGGGGA-3’ (Rout)
SEQ ID NO 64: 5’-TGGAATTAGGAAAACAGGACC-3’ (Fin),
D3S5003
SEQ ID NO 62: 5'-CAGAGCAAAGTACCTGTTGGA-3'(Fout);
SEQ ID NO 63: 5'-CCAGAAAGTAAAACGGGGA-3' (Rout)
SEQ ID NO 64: 5'-TGGAATTAGGAAAACAGGACC-3' (Fin),

D3S5059
SEQ ID NO 65: 5’-GCTCGAAGGTGACATTTCTC-3’ (Fout);
SEQ ID NO 66: 5’-AAAGGTTCTGGTTGGTGTGT-3’ (Rout);
SEQ ID NO 67: 5’-TGCCTCACTACTCCTGGAAT-3’ (Rin)
D3S5059
SEQ ID NO 65: 5'-GCTCGAAGGTGACATTTCTC-3'(Fout);
SEQ ID NO 66: 5'-AAAGGTTCTGGTTGGTGTGT-3'(Rout);
SEQ ID NO 67: 5'-TGCCTCACTACTCCTGGAAT-3' (Rin)

<---<---

Claims (5)

Способ преимплантационного генетического тестирования буллезного эпидермолиза, предусматривающий выявление наследования патогенного варианта NC_000003.12:g.48592390-48592384del, c.1054_1060del, p.Gly352LeufsTer5 в гене COL7A1, включающий двойную систему детекции - прямой и косвенной, где прямую детекцию осуществляют с помощью праймеров: A method for preimplantation genetic testing of epidermolysis bullosa, involving the detection of the inheritance of the pathogenic variant NC_000003.12:g.48592390-48592384del, c.1054_1060del, p.Gly352LeufsTer5 in the COL7A1 gene, including a double detection system - direct and indirect, where direct detection is carried out using primers: 5'-CTCAGGACTCTACAGCCTTG-3' (Fout), 5'-CTCAGGACTCTACAGCCTTG-3' (Fout), 5'-CGAGTACCAAGTGACTGTGA-3' (Rout), 5'-CGAGTACCAAGTGACTGTGA-3' (Rout), 5'-ACCATCCAGAATACCACAGC-3' (Rin), 5'-ACCATCCAGAATACCCACAGC-3' (Rin), а косвенную детекцию осуществляют с помощью праймеров для анализа наследования молекулярно-генетических полиморфных маркеров типа (STR), сцепленных с патогенным вариантом, выбранных из SEQ ID №1-67, при этом используют праймеры, направленные на те STR, аллели которых разные на всех хромосомах родителей, где внешние праймеры обозначены как Fout (прямой праймер) и Rout (обратный праймер), а внутренние праймеры как Fin (прямой праймер) и Rin (обратный праймер), при этом диагностику проводят в два этапа полугнездовой ПЦР: на первом этапе проводят мультиплексную ПЦР с внешними праймерами для STR и гена COL7A1, на втором этапе проводят индивидуальную ПЦР каждого фрагмента с внутренними праймерами для STR, а также методом ПЦР-ПДРФ для определения патогенного варианта.and indirect detection is carried out using primers for the analysis of the inheritance of molecular genetic polymorphic type markers (STR) linked to a pathogenic variant selected from SEQ ID No. 1-67, while using primers directed to those STRs whose alleles are different on all chromosomes parents, where the outer primers are designated as Fout (forward primer) and Rout (reverse primer), and the internal primers as Fin (forward primer) and Rin (reverse primer), while the diagnosis is carried out in two stages of semi-nested PCR: at the first stage, multiplex PCR with external primers for STR and the COL7A1 gene, at the second stage, individual PCR of each fragment is carried out with internal primers for STR, as well as the PCR-RFLP method to determine the pathogenic variant.
RU2021111928A 2021-04-27 Method for pre-implantation genetic testing of epidermolysis bullosa RU2777086C1 (en)

Publications (1)

Publication Number Publication Date
RU2777086C1 true RU2777086C1 (en) 2022-08-01

Family

ID=

Cited By (1)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
RU2853340C1 (en) * 2023-12-27 2025-12-23 Федеральное государственное бюджетное учреждение "Национальный медицинский исследовательский центр акушерства, гинекологии и перинатологии имени академика В.И. Кулакова" Министерства здравоохранения Российской Федерации METHOD FOR DETERMINING EPIDERMOLYSIS BULLOSA-ASSOCIATED MUTATION rs775288140 IN TYPE VII COLLAGEN GENE (COL7A1)

Citations (2)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
RU2352947C1 (en) * 2008-03-06 2009-04-20 Государственное учреждение Московский областной научно-исследовательский клинический институт им. М.Ф. Владимирского (МОНИКИ им. М.Ф. Владимирского) Method of diagnostics of autoimmune violent dermatoses
RU2730667C2 (en) * 2018-12-26 2020-08-24 Селл энд Джин Терапи Лтд Gene-therapeutic dna-vector based on gene-therapeutic dna-vector vtvaf17, carrying target gene selected from group of genes krt5, krt14, lamb3, col7a1, to increase level of expression of these target genes, method for production and use thereof, strain escherichia coli scs110-af/vtvaf17-krt5, or escherichia coli scs110-af/vtvaf17-krt14, or escherichia coli scs110-af/vtvaf17-lamb3, or escherichia coli scs110-af/vtvaf17-col7a1, carrying gene-therapeutic dna vector, method for production thereof, method for industrial production of gene-therapeutic dna vector

Patent Citations (2)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
RU2352947C1 (en) * 2008-03-06 2009-04-20 Государственное учреждение Московский областной научно-исследовательский клинический институт им. М.Ф. Владимирского (МОНИКИ им. М.Ф. Владимирского) Method of diagnostics of autoimmune violent dermatoses
RU2730667C2 (en) * 2018-12-26 2020-08-24 Селл энд Джин Терапи Лтд Gene-therapeutic dna-vector based on gene-therapeutic dna-vector vtvaf17, carrying target gene selected from group of genes krt5, krt14, lamb3, col7a1, to increase level of expression of these target genes, method for production and use thereof, strain escherichia coli scs110-af/vtvaf17-krt5, or escherichia coli scs110-af/vtvaf17-krt14, or escherichia coli scs110-af/vtvaf17-lamb3, or escherichia coli scs110-af/vtvaf17-col7a1, carrying gene-therapeutic dna vector, method for production thereof, method for industrial production of gene-therapeutic dna vector

Non-Patent Citations (1)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Title
C. Has и др. Clinical practice guidelines for laboratory diagnosis of epidermolysis bullosa. British Journal of Dermatology, 2020, номер 182, pp.574-592. *

Cited By (1)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
RU2853340C1 (en) * 2023-12-27 2025-12-23 Федеральное государственное бюджетное учреждение "Национальный медицинский исследовательский центр акушерства, гинекологии и перинатологии имени академика В.И. Кулакова" Министерства здравоохранения Российской Федерации METHOD FOR DETERMINING EPIDERMOLYSIS BULLOSA-ASSOCIATED MUTATION rs775288140 IN TYPE VII COLLAGEN GENE (COL7A1)

Similar Documents

Publication Publication Date Title
KR101777161B1 (en) A Multiplex SNP marker composition and a method for diagnosis or prediction of canine hip dysplasia using same marker
KR20130041767A (en) Normal-tension glaucoma susceptibility gene and method for using the same
RU2777086C1 (en) Method for pre-implantation genetic testing of epidermolysis bullosa
RU2799538C1 (en) Preimplantation genetic testing method for blepharophimosis, ptosis and epicanthus reversal syndrome type 1,2
RU2795796C1 (en) Preimplantation genetic testing method for achondroplasia
RU2777091C1 (en) Method for pre-implantation genetic testing of breast and ovarian cancer
RU2775416C1 (en) Method for preimplantation genetic testing of duchenne/becker muscular dystrophy
RU2772938C1 (en) Method for pre-implantation genetic testing of familial hypertrophic cardiomyopathy
RU2777084C1 (en) Method for pre-implantation genetic testing of type 1 familial focal epilepsy
RU2795824C1 (en) Method for preimplantation genetic testing of type 1 hereditary multiple osteochondromas
RU2671156C1 (en) Method of preimplantation genetic diagnostics of type 1 spinal muscular atrophy
RU2854361C1 (en) Method for preimplantation genetic testing of dilated cardiomyopathy type 1d
RU2837158C1 (en) Method for preimplantation genetic testing of marfan syndrome
RU2777081C1 (en) Method for pre-implantation genetic testing of louis-bar syndrome
RU2791878C1 (en) Method for preimplantation genetic testing of non-syndromic sensorineural hearing loss
RU2792147C1 (en) Preimplantation genetic testing method for fanconi anemia
RU2799541C1 (en) Method of preimplantation genetic testing of hereditary zonular cataract
RU2795481C1 (en) Preimplantation genetic testing method for alport syndrome
KR102269653B1 (en) A SNP marker composition and a method for diagnosis or prediction of osteochondrodyplasia in cats
RU2854362C1 (en) Method for preimplantation genetic testing of variant erythrokeratoderma
RU2808833C1 (en) Method of preimplantation genetic testing of facioscapulohumeral muscular dystrophy
RU2769300C1 (en) Test system for pre-implantation genetic testing of type 1 spinocerebellar ataxia
RU2816650C1 (en) Method for preimplantation genetic testing of smith-lemli-opitz syndrome
RU2831940C1 (en) Method for preimplantation genetic testing of stargardt disease
RU2842535C1 (en) Method for pre-implantation genetic testing of phenylketonuria