RU2020128850A - ОЛИГОДЕНДРОЦИТ-СПЕЦИФИЧНЫЙ ПРОМОТОР, микроРНК, СПЕЦИФИЧНАЯ К ГЕНУ PLP1, ВЕКТОР, СОДЕРЖАЩИЙ УКАЗАННЫЙ ПРОМОТОР И/ИЛИ УКАЗАННУЮ микроРНК, И ФАРМАЦЕВТИЧЕСКАЯ КОМПОЗИЦИЯ, СОДЕРЖАЩАЯ УКАЗАННЫЙ ВЕКТОР - Google Patents

ОЛИГОДЕНДРОЦИТ-СПЕЦИФИЧНЫЙ ПРОМОТОР, микроРНК, СПЕЦИФИЧНАЯ К ГЕНУ PLP1, ВЕКТОР, СОДЕРЖАЩИЙ УКАЗАННЫЙ ПРОМОТОР И/ИЛИ УКАЗАННУЮ микроРНК, И ФАРМАЦЕВТИЧЕСКАЯ КОМПОЗИЦИЯ, СОДЕРЖАЩАЯ УКАЗАННЫЙ ВЕКТОР Download PDF

Info

Publication number
RU2020128850A
RU2020128850A RU2020128850A RU2020128850A RU2020128850A RU 2020128850 A RU2020128850 A RU 2020128850A RU 2020128850 A RU2020128850 A RU 2020128850A RU 2020128850 A RU2020128850 A RU 2020128850A RU 2020128850 A RU2020128850 A RU 2020128850A
Authority
RU
Russia
Prior art keywords
seq
vector
disease
promoter
microrna
Prior art date
Application number
RU2020128850A
Other languages
English (en)
Other versions
RU2788605C2 (ru
Inventor
Кен ИНОУЕ
Хэн ЛИ
Такаси Окада
Ю Охки
Макото КОИЗУМИ
Original Assignee
Нэшнл Сентер Оф Ньюролоджи Энд Сайкайэтри
Ниппон Медикал Скул Фаундейшн
Дайити Санкио Компани, Лимитед
Priority date (The priority date is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the date listed.)
Filing date
Publication date
Application filed by Нэшнл Сентер Оф Ньюролоджи Энд Сайкайэтри, Ниппон Медикал Скул Фаундейшн, Дайити Санкио Компани, Лимитед filed Critical Нэшнл Сентер Оф Ньюролоджи Энд Сайкайэтри
Publication of RU2020128850A publication Critical patent/RU2020128850A/ru
Application granted granted Critical
Publication of RU2788605C2 publication Critical patent/RU2788605C2/ru

Links

Classifications

    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P25/00—Drugs for disorders of the nervous system
    • A61P25/14—Drugs for disorders of the nervous system for treating abnormal movements, e.g. chorea, dyskinesia
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/11—DNA or RNA fragments; Modified forms thereof; Non-coding nucleic acids having a biological activity
    • C12N15/113—Non-coding nucleic acids modulating the expression of genes, e.g. antisense oligonucleotides; Antisense DNA or RNA; Triplex- forming oligonucleotides; Catalytic nucleic acids, e.g. ribozymes; Nucleic acids used in co-suppression or gene silencing
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K31/00—Medicinal preparations containing organic active ingredients
    • A61K31/70—Carbohydrates; Sugars; Derivatives thereof
    • A61K31/7088—Compounds having three or more nucleosides or nucleotides
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K35/00—Medicinal preparations containing materials or reaction products thereof with undetermined constitution
    • A61K35/66—Microorganisms or materials therefrom
    • A61K35/76—Viruses; Subviral particles; Bacteriophages
    • A61K35/761—Adenovirus
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
    • A61K48/005—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy characterised by an aspect of the 'active' part of the composition delivered, i.e. the nucleic acid delivered
    • A61K48/0058—Nucleic acids adapted for tissue specific expression, e.g. having tissue specific promoters as part of a contruct
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P21/00—Drugs for disorders of the muscular or neuromuscular system
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P25/00—Drugs for disorders of the nervous system
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/63—Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
    • C12N15/79—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts
    • C12N15/85—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts for animal cells
    • C12N15/86—Viral vectors
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12Y—ENZYMES
    • C12Y301/00—Hydrolases acting on ester bonds (3.1)
    • C12Y301/04—Phosphoric diester hydrolases (3.1.4)
    • C12Y301/04037—2',3'-Cyclic-nucleotide 3'-phosphodiesterase (3.1.4.37)
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2310/00—Structure or type of the nucleic acid
    • C12N2310/10—Type of nucleic acid
    • C12N2310/14—Type of nucleic acid interfering N.A.
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2310/00—Structure or type of the nucleic acid
    • C12N2310/10—Type of nucleic acid
    • C12N2310/14—Type of nucleic acid interfering N.A.
    • C12N2310/141—MicroRNAs, miRNAs
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2320/00—Applications; Uses
    • C12N2320/30—Special therapeutic applications
    • C12N2320/32—Special delivery means, e.g. tissue-specific
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2750/00—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA ssDNA viruses
    • C12N2750/00011—Details
    • C12N2750/14011—Parvoviridae
    • C12N2750/14111—Dependovirus, e.g. adenoassociated viruses
    • C12N2750/14141—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector
    • C12N2750/14143—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector viral genome or elements thereof as genetic vector
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2830/00—Vector systems having a special element relevant for transcription
    • C12N2830/008—Vector systems having a special element relevant for transcription cell type or tissue specific enhancer/promoter combination
    • Y—GENERAL TAGGING OF NEW TECHNOLOGICAL DEVELOPMENTS; GENERAL TAGGING OF CROSS-SECTIONAL TECHNOLOGIES SPANNING OVER SEVERAL SECTIONS OF THE IPC; TECHNICAL SUBJECTS COVERED BY FORMER USPC CROSS-REFERENCE ART COLLECTIONS [XRACs] AND DIGESTS
    • Y02—TECHNOLOGIES OR APPLICATIONS FOR MITIGATION OR ADAPTATION AGAINST CLIMATE CHANGE
    • Y02A—TECHNOLOGIES FOR ADAPTATION TO CLIMATE CHANGE
    • Y02A50/00—TECHNOLOGIES FOR ADAPTATION TO CLIMATE CHANGE in human health protection, e.g. against extreme weather
    • Y02A50/30—Against vector-borne diseases, e.g. mosquito-borne, fly-borne, tick-borne or waterborne diseases whose impact is exacerbated by climate change

Landscapes

  • Health & Medical Sciences (AREA)
  • Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
  • Engineering & Computer Science (AREA)
  • Genetics & Genomics (AREA)
  • Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Biomedical Technology (AREA)
  • Organic Chemistry (AREA)
  • Bioinformatics & Cheminformatics (AREA)
  • General Health & Medical Sciences (AREA)
  • Biotechnology (AREA)
  • General Engineering & Computer Science (AREA)
  • Wood Science & Technology (AREA)
  • Zoology (AREA)
  • Molecular Biology (AREA)
  • Medicinal Chemistry (AREA)
  • Veterinary Medicine (AREA)
  • Public Health (AREA)
  • Animal Behavior & Ethology (AREA)
  • Pharmacology & Pharmacy (AREA)
  • Biochemistry (AREA)
  • Microbiology (AREA)
  • Physics & Mathematics (AREA)
  • Biophysics (AREA)
  • Plant Pathology (AREA)
  • Virology (AREA)
  • Epidemiology (AREA)
  • Nuclear Medicine, Radiotherapy & Molecular Imaging (AREA)
  • Neurology (AREA)
  • General Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Chemical Kinetics & Catalysis (AREA)
  • Neurosurgery (AREA)
  • Orthopedic Medicine & Surgery (AREA)
  • Physical Education & Sports Medicine (AREA)
  • Mycology (AREA)
  • Psychology (AREA)
  • Medicines Containing Material From Animals Or Micro-Organisms (AREA)
  • Medicines That Contain Protein Lipid Enzymes And Other Medicines (AREA)
  • Pharmaceuticals Containing Other Organic And Inorganic Compounds (AREA)

Claims (26)

1. Олигодендроцит-специфичный промотор, содержащий нуклеиновую кислоту, по меньшей мере на 90% идентичную нуклеотидной последовательности, описанной в SEQ ID NO: 1.
2. Промотор по п.1, содержащий нуклеиновую кислоту, имеющую нуклеотидную последовательность, описанную в SEQ ID NO: 1.
3. Олигодендроцит-специфичный вектор, содержащий промотор по п.1 или 2.
4. Вектор по п.3, дополнительно содержащий последовательность микроРНК, специфичную для человеческого гена PLP1, функционально связанную с промотором.
5. микроРНК, специфичная для гена PLP1, содержащая пару нуклеотидных последовательностей, состоящую из антисмысловой последовательности и смысловой последовательности, где пара нуклеотидных последовательностей выбрана из группы, состоящей из пар антисмысловых последовательностей, показанных в левом столбце таблицы 1, и смысловых последовательностей, показанных рядом с антисмысловыми последовательностями в правом столбце таблицы.
Таблица 1. Антисмысловые и смысловые последовательности микроРНК, сконструированные для человеческого гена PLP1
Антисмысловая последовательность Смысловая последовательность AAAGGAAGAAGAAAGAGGCAG（SEQ ID NO: 52） CTGCCTCTCTTCTTCCTTT（SEQ ID NO: 53） AACACCAGGAGCCACACAACG（SEQ ID NO: 54） CGTTGTGTCTCCTGGTGTT（SEQ ID NO: 55） TTCCATGGGAGAACACCATAC（SEQ ID NO: 56） GTATGGTGCTCCCATGGAA（SEQ ID NO: 57） TGAGCAGGGAAACCAGTGTAG（SEQ ID NO: 58） CTACACTGTTCCCTGCTCA（SEQ ID NO: 59） AGGGCTTTCTGATTGACAGCC（SEQ ID NO: 60） GGCTGTCACAGAAAGCCCT（SEQ ID NO: 61） ACCCCAAAGAAACACAATCCA（SEQ ID NO: 62） TGGATTGTTTCTTTGGGGT（SEQ ID NO: 63） ACAAATGCAGCAATAAACAGG（SEQ ID NO: 64） CCTGTTTAGCTGCATTTGT（SEQ ID NO: 65） AATAGACTGGCAGGTGGTCCA（SEQ ID NO: 66） TGGACCACGCCAGTCTATT（SEQ ID NO: 67） AAAGAATGAGCTTGATGTTGG（SEQ ID NO: 68） CCAACATCGCTCATTCTTT（SEQ ID NO: 69） AGATACTCATAGTCTTGGTAG（SEQ ID NO: 70） CTACCAAGTATGAGTATCT（SEQ ID NO: 71） AGAAACACAATCCAGTGGCCA（SEQ ID NO: 72） TGGCCACTATTGTGTTTCT（SEQ ID NO: 73） AAATAGGTCTCAATTAGCTTT（SEQ ID NO: 74） AAAGCTAAGAGACCTATTT（SEQ ID NO: 75） AAGAAACACAATCCAGTGGCC（SEQ ID NO: 76） GGCCACTGTTGTGTTTCTT（SEQ ID NO: 77） TAAACAGGTGGAAGGTCATTT（SEQ ID NO: 78） AAATGACCCCACCTGTTTA（SEQ ID NO: 79） TTGTAGTCGCCAAAGATCTGC（SEQ ID NO: 80） GCAGATCTGGCGACTACAA（SEQ ID NO: 81） AATTAGAGCCTCCATTCCTTT（SEQ ID NO: 82） AAAGGAATAGGCTCTAATT（SEQ ID NO: 83） TTAAGGACGGCAAAGTTGTAA（SEQ ID NO: 84） TTACAACTGCCGTCCTTAA（SEQ ID NO: 85） TTTAAGGACGGCAAAGTTGTA（SEQ ID NO: 86） TACAACTTCCGTCCTTAAA（SEQ ID NO: 87） ATGTCTTTGGGACTCTGACTC（SEQ ID NO: 88） GAGTCAGACCCAAAGACAT（SEQ ID NO: 89） TATCTATCCTGTGTCTACCAG（SEQ ID NO: 90） CTGGTAGACAGGATAGATA（SEQ ID NO: 91） AAATTACTTTCTGATCCTCAG（SEQ ID NO: 92） CTGAGGATGAAAGTAATTT（SEQ ID NO: 93） TCTAACAAGCCCATGTCTTTG（SEQ ID NO: 94） CAAAGACAGGCTTGTTAGA（SEQ ID NO: 95） AATTACTTTCTGATCCTCAGG（SEQ ID NO: 96） CCTGAGGAAGAAAGTAATT（SEQ ID NO: 97） AGTAAATGTACACAGGCACAG（SEQ ID NO: 98） CTGTGCCTGTACATTTACT（SEQ ID NO: 99） TAAGTAAGGTTGGCTGAGTTA（SEQ ID NO: 100） TAACTCAGAACCTTACTTA（SEQ ID NO: 101） TTCTGTGGGTGAAAGATCCTT（SEQ ID NO: 102） AAGGATCTCACCCACAGAA（SEQ ID NO: 103） AGAAGATGCTGACAACACCCT（SEQ ID NO: 104） AGGGTGTTCAGCATCTTCT（SEQ ID NO: 105） AATTGTAGCCGGCTGGCTAGT（SEQ ID NO: 106） ACTAGCCACGGCTACAATT（SEQ ID NO: 107） AGATTTGGGCAAACGCTCTTA（SEQ ID NO: 108） TAAGAGCGTGCCCAAATCT（SEQ ID NO: 109） ATTCTACGCTCCCTTATGCTG（SEQ ID NO: 110） CAGCATAAGAGCGTAGAAT（SEQ ID NO: 111） TGGTAATAGAGAGACCAGAAT（SEQ ID NO: 112） ATTCTGGTCTCTATTACCA（SEQ ID NO: 113） TATAGATGGCAAGAGGACCAA（SEQ ID NO: 114） TTGGTCCTTGCCATCTATA（SEQ ID NO: 115） AAACCAGTGTAGCTGCAGCCC（SEQ ID NO: 116） GGGCTGCATACACTGGTTT（SEQ ID NO: 117）
6. микроРНК по п.5, содержащая нуклеотидную последовательность, выбранную из группы, состоящей из SEQ ID NO: 2-7 и 24-51.
7. микроРНК по п.5, содержащая нуклеотидную последовательность, выбранную из группы, состоящей из SEQ ID NO: 2-5, 7, 24, 26, 29-32, 35, 36, 42 и 51.
8. микроРНК по п.5, содержащая нуклеотидную последовательность, выбранную из группы, состоящей из SEQ ID NO: 2, 29, 31 и 32.
9. Вектор, содержащий последовательность микроРНК по любому из пп.5-8.
10. Вектор по п.9, где последовательность микроРНК функционально связана с олигодендроцит-специфичным промотором.
11. Вектор по п.10, где олигодендроцит-специфичный промотор представляет собой промотор по п.1 или 2.
12. Вектор по любому из пп.3, 4 и 9-11, который представляет собой вектор на основе аденоассоциированного вируса (AAV).
13. Фармацевтическая композиция, содержащая вектор по любому из пп.3, 4 и 9-12.
14. Фармацевтическая композиция по п.13, которая представляет собой фармацевтическую композицию для лечения заболевания, связанного с аномалией гена PLP1.
15. Фармацевтическая композиция по п.14, где заболевание представляет собой болезнь Пелицеуса-Мерцбахера, спастическую параплегию типа 2 или рассеянный склероз.
16. Фармацевтическая композиция по п.14, где заболевание представляет собой болезнь Пелицеуса-Мерцбахера.
17. Фармацевтическая композиция по п.13, которая представляет собой ингибитор экспрессии гена PLP1, подавляющий экспрессию гена PLP1.
18. Способ лечения заболевания, связанного с аномалией гена PLP1, включающий введение эффективного количества вектора по любому из пп.3, 4 и 9-12 пациенту, нуждающемуся в лечении.
19. Способ по п.18, где заболевание представляет собой болезнь Пелицеуса-Мерцбахера, спастическую параплегию типа 2 или рассеянный склероз.
20. Способ по п.18, где заболевание представляет собой болезнь Пелицеуса-Мерцбахера.
21. Способ подавления экспрессии гена PLP1, включающий введение эффективного количества вектора по любому из пп.3, 4 и 9-12 пациенту, нуждающемуся в лечении.
22. Вектор по любому из пп.3, 4 и 9-12 для применения в способе лечения заболевания, связанного с аномалией гена PLP1.
23. Вектор по п.22, где заболевание представляет собой болезнь Пелицеуса-Мерцбахера, спастическую параплегию типа 2 или рассеянный склероз.
24. Вектор по п.22, где заболевание представляет собой болезнь Пелицеуса-Мерцбахера.
RU2020128850A 2018-02-07 2019-02-06 ОЛИГОДЕНДРОЦИТ-СПЕЦИФИЧНЫЙ ПРОМОТОР, микроРНК, СПЕЦИФИЧНАЯ К ГЕНУ PLP1, ВЕКТОР, СОДЕРЖАЩИЙ УКАЗАННЫЙ ПРОМОТОР И/ИЛИ УКАЗАННУЮ микроРНК, И ФАРМАЦЕВТИЧЕСКАЯ КОМПОЗИЦИЯ, СОДЕРЖАЩАЯ УКАЗАННЫЙ ВЕКТОР RU2788605C2 (ru)

Applications Claiming Priority (3)

Application Number Priority Date Filing Date Title
JP2018-019950 2018-02-07
JP2018019950 2018-02-07
PCT/JP2019/004227 WO2019156115A1 (ja) 2018-02-07 2019-02-06 オリゴデンドロサイト特異的プロモータ、ＰＬＰ１遺伝子に特異的なｍｉＲＮＡ、該プロモータ及び／又は該ｍｉＲＮＡを含むベクター並びに該ベクターを含む医薬組成物

Related Child Applications (1)

Application Number Title Priority Date Filing Date
RU2023100353A Division RU2023100353A (ru) 2018-02-07 2019-02-06 ОЛИГОДЕНДРОЦИТ-СПЕЦИФИЧНЫЙ ПРОМОТОР, микроРНК, СПЕЦИФИЧНАЯ К ГЕНУ PLP1, ВЕКТОР, СОДЕРЖАЩИЙ УКАЗАННЫЙ ПРОМОТОР И/ИЛИ УКАЗАННУЮ микроРНК, И ФАРМАЦЕВТИЧЕСКАЯ КОМПОЗИЦИЯ, СОДЕРЖАЩАЯ УКАЗАННЫЙ ВЕКТОР

Publications (2)

Publication Number Publication Date
RU2020128850A true RU2020128850A (ru) 2022-03-09
RU2788605C2 RU2788605C2 (ru) 2023-01-23

Family

ID=

Also Published As

Publication number Publication date
IL276424A (en) 2020-09-30
EP3750996A1 (en) 2020-12-16
WO2019156115A1 (ja) 2019-08-15
AU2019219286A1 (en) 2020-08-27
US20210087560A1 (en) 2021-03-25
PH12020551191A1 (en) 2021-05-17
TW201945009A (zh) 2019-12-01
CN111699259A (zh) 2020-09-22
JPWO2019156115A1 (ja) 2021-04-08
EP3750996A4 (en) 2022-02-23
CA3090230A1 (en) 2019-08-15
MX2020008242A (es) 2020-09-25
BR112020015967A2 (pt) 2020-12-15
SG11202007462YA (en) 2020-09-29
KR20200118122A (ko) 2020-10-14

Similar Documents

Publication Publication Date Title
EP3272869B1 (en) Compositions for controlling varroa mites in bees
Yalaz et al. Intraventricular interferon and oral inosiplex in the treatment of subacute sclerosing panencephalitis
RU2566724C9 (ru) Композиции и способы модуляции smn2 сплайсинга у субъекта
HRP20201200T1 (hr) OLIGONUKLEOTIDNI SPOJEVI ZA CILJANJE HUNTINGTIN mRNK
JP2016522674A5 (ru)
Dar et al. CpG-ODNs induced changes in cytokine/chemokines genes expression associated with suppression of infectious bronchitis virus replication in chicken lungs
JP2018533954A5 (ru)
IL300119A (en) Oligonucleotides to induce paternal UBE3A expression
US9255268B2 (en) Methods for diagnosing and treating learning or mental disorders
CA2851280A1 (en) Micrornas in neurodegenerative disorders
JP2005521393A5 (ru)
ES2743600T3 (es) Métodos de tratamiento de los trastornos inflamatorios vasculares
JP2016521556A5 (ru)
JP2016513976A5 (ru)
JP2021535204A (ja) Ｓｃｎ１ａ脳症の治療のためのｓｃｎ２ａを標的とするアンチセンスオリゴヌクレオチド
US9322015B2 (en) Methods of using microRNA-26a to promote angiogenesis
RU2018137677A (ru) Модифицированная промоторная система u6 для тканеспецифической экспрессии
RU2020128850A (ru) ОЛИГОДЕНДРОЦИТ-СПЕЦИФИЧНЫЙ ПРОМОТОР, микроРНК, СПЕЦИФИЧНАЯ К ГЕНУ PLP1, ВЕКТОР, СОДЕРЖАЩИЙ УКАЗАННЫЙ ПРОМОТОР И/ИЛИ УКАЗАННУЮ микроРНК, И ФАРМАЦЕВТИЧЕСКАЯ КОМПОЗИЦИЯ, СОДЕРЖАЩАЯ УКАЗАННЫЙ ВЕКТОР
JP7005020B2 (ja) 筋分化誘導剤
JP2020503014A5 (ru)
RU2023100353A (ru) ОЛИГОДЕНДРОЦИТ-СПЕЦИФИЧНЫЙ ПРОМОТОР, микроРНК, СПЕЦИФИЧНАЯ К ГЕНУ PLP1, ВЕКТОР, СОДЕРЖАЩИЙ УКАЗАННЫЙ ПРОМОТОР И/ИЛИ УКАЗАННУЮ микроРНК, И ФАРМАЦЕВТИЧЕСКАЯ КОМПОЗИЦИЯ, СОДЕРЖАЩАЯ УКАЗАННЫЙ ВЕКТОР
Planz et al. Borna disease virus: a unique pathogen and its interaction with intracellular signalling pathways
JP2020527167A5 (ru)
WO2022026648A1 (en) Inhibition of incexact1 to treat heart disease
US20210310000A1 (en) Compounds of chemically modified oligonucleotides and methods of use thereof