RU2020114942A - Фармацевтическая композиция для профилактики или лечения сердечной недостаточности - Google Patents
Фармацевтическая композиция для профилактики или лечения сердечной недостаточности Download PDFInfo
- Publication number
- RU2020114942A RU2020114942A RU2020114942A RU2020114942A RU2020114942A RU 2020114942 A RU2020114942 A RU 2020114942A RU 2020114942 A RU2020114942 A RU 2020114942A RU 2020114942 A RU2020114942 A RU 2020114942A RU 2020114942 A RU2020114942 A RU 2020114942A
- Authority
- RU
- Russia
- Prior art keywords
- promoter
- gene construct
- virus
- nucleotide sequence
- heart failure
- Prior art date
Links
- 206010019280 Heart failures Diseases 0.000 title claims 13
- 230000002265 prevention Effects 0.000 title claims 10
- 239000008194 pharmaceutical composition Substances 0.000 title claims 8
- 108090000623 proteins and genes Proteins 0.000 claims 27
- 239000002773 nucleotide Substances 0.000 claims 15
- 125000003729 nucleotide group Chemical group 0.000 claims 15
- 241000700605 Viruses Species 0.000 claims 13
- 239000013604 expression vector Substances 0.000 claims 10
- 239000012634 fragment Substances 0.000 claims 8
- 102100025215 CCN family member 5 Human genes 0.000 claims 7
- 101000934220 Homo sapiens CCN family member 5 Proteins 0.000 claims 7
- 238000000034 method Methods 0.000 claims 7
- 102000004169 proteins and genes Human genes 0.000 claims 7
- 238000003259 recombinant expression Methods 0.000 claims 5
- 238000002360 preparation method Methods 0.000 claims 3
- 241000702421 Dependoparvovirus Species 0.000 claims 2
- 108091028043 Nucleic acid sequence Proteins 0.000 claims 2
- 241000700618 Vaccinia virus Species 0.000 claims 2
- 125000003275 alpha amino acid group Chemical group 0.000 claims 2
- 108090000765 processed proteins & peptides Proteins 0.000 claims 2
- 241000701161 unidentified adenovirus Species 0.000 claims 2
- DIGQNXIGRZPYDK-WKSCXVIASA-N (2R)-6-amino-2-[[2-[[(2S)-2-[[2-[[(2R)-2-[[(2S)-2-[[(2R,3S)-2-[[2-[[(2S)-2-[[2-[[(2S)-2-[[(2S)-2-[[(2R)-2-[[(2S,3S)-2-[[(2R)-2-[[(2S)-2-[[(2S)-2-[[(2S)-2-[[2-[[(2S)-2-[[(2R)-2-[[2-[[2-[[2-[(2-amino-1-hydroxyethylidene)amino]-3-carboxy-1-hydroxypropylidene]amino]-1-hydroxy-3-sulfanylpropylidene]amino]-1-hydroxyethylidene]amino]-1-hydroxy-3-sulfanylpropylidene]amino]-1,3-dihydroxypropylidene]amino]-1-hydroxyethylidene]amino]-1-hydroxypropylidene]amino]-1,3-dihydroxypropylidene]amino]-1,3-dihydroxypropylidene]amino]-1-hydroxy-3-sulfanylpropylidene]amino]-1,3-dihydroxybutylidene]amino]-1-hydroxy-3-sulfanylpropylidene]amino]-1-hydroxypropylidene]amino]-1,3-dihydroxypropylidene]amino]-1-hydroxyethylidene]amino]-1,5-dihydroxy-5-iminopentylidene]amino]-1-hydroxy-3-sulfanylpropylidene]amino]-1,3-dihydroxybutylidene]amino]-1-hydroxy-3-sulfanylpropylidene]amino]-1,3-dihydroxypropylidene]amino]-1-hydroxyethylidene]amino]-1-hydroxy-3-sulfanylpropylidene]amino]-1-hydroxyethylidene]amino]hexanoic acid Chemical compound C[C@@H]([C@@H](C(=N[C@@H](CS)C(=N[C@@H](C)C(=N[C@@H](CO)C(=NCC(=N[C@@H](CCC(=N)O)C(=NC(CS)C(=N[C@H]([C@H](C)O)C(=N[C@H](CS)C(=N[C@H](CO)C(=NCC(=N[C@H](CS)C(=NCC(=N[C@H](CCCCN)C(=O)O)O)O)O)O)O)O)O)O)O)O)O)O)O)N=C([C@H](CS)N=C([C@H](CO)N=C([C@H](CO)N=C([C@H](C)N=C(CN=C([C@H](CO)N=C([C@H](CS)N=C(CN=C(C(CS)N=C(C(CC(=O)O)N=C(CN)O)O)O)O)O)O)O)O)O)O)O)O DIGQNXIGRZPYDK-WKSCXVIASA-N 0.000 claims 1
- FWMNVWWHGCHHJJ-SKKKGAJSSA-N 4-amino-1-[(2r)-6-amino-2-[[(2r)-2-[[(2r)-2-[[(2r)-2-amino-3-phenylpropanoyl]amino]-3-phenylpropanoyl]amino]-4-methylpentanoyl]amino]hexanoyl]piperidine-4-carboxylic acid Chemical compound C([C@H](C(=O)N[C@H](CC(C)C)C(=O)N[C@H](CCCCN)C(=O)N1CCC(N)(CC1)C(O)=O)NC(=O)[C@H](N)CC=1C=CC=CC=1)C1=CC=CC=C1 FWMNVWWHGCHHJJ-SKKKGAJSSA-N 0.000 claims 1
- 102000007469 Actins Human genes 0.000 claims 1
- 108010085238 Actins Proteins 0.000 claims 1
- 241000701022 Cytomegalovirus Species 0.000 claims 1
- 241000214054 Equine rhinitis A virus Species 0.000 claims 1
- 241000710198 Foot-and-mouth disease virus Species 0.000 claims 1
- 101000746373 Homo sapiens Granulocyte-macrophage colony-stimulating factor Proteins 0.000 claims 1
- 101100232904 Homo sapiens IL2 gene Proteins 0.000 claims 1
- 101100232919 Homo sapiens IL4 gene Proteins 0.000 claims 1
- 101100321817 Human parvovirus B19 (strain HV) 7.5K gene Proteins 0.000 claims 1
- 101150103227 IFN gene Proteins 0.000 claims 1
- 241000713666 Lentivirus Species 0.000 claims 1
- 108090000542 Lymphotoxin-alpha Proteins 0.000 claims 1
- 102000003792 Metallothionein Human genes 0.000 claims 1
- 108090000157 Metallothionein Proteins 0.000 claims 1
- 241000700584 Simplexvirus Species 0.000 claims 1
- 241001648840 Thosea asigna virus Species 0.000 claims 1
- 239000004480 active ingredient Substances 0.000 claims 1
- 239000013601 cosmid vector Substances 0.000 claims 1
- 210000003205 muscle Anatomy 0.000 claims 1
- 239000013600 plasmid vector Substances 0.000 claims 1
- 241001430294 unidentified retrovirus Species 0.000 claims 1
- 239000013598 vector Substances 0.000 claims 1
Classifications
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
- C12N15/09—Recombinant DNA-technology
- C12N15/63—Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
- C12N15/79—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts
- C12N15/85—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts for animal cells
- C12N15/86—Viral vectors
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K35/00—Medicinal preparations containing materials or reaction products thereof with undetermined constitution
- A61K35/66—Microorganisms or materials therefrom
- A61K35/76—Viruses; Subviral particles; Bacteriophages
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K38/00—Medicinal preparations containing peptides
- A61K38/16—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
- A61K38/17—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans
- A61K38/1703—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans from vertebrates
- A61K38/1709—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans from vertebrates from mammals
- A61K38/1738—Calcium binding proteins, e.g. calmodulin
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K38/00—Medicinal preparations containing peptides
- A61K38/16—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
- A61K38/17—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans
- A61K38/177—Receptors; Cell surface antigens; Cell surface determinants
- A61K38/179—Receptors; Cell surface antigens; Cell surface determinants for growth factors; for growth regulators
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
- A61K48/005—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy characterised by an aspect of the 'active' part of the composition delivered, i.e. the nucleic acid delivered
- A61K48/0066—Manipulation of the nucleic acid to modify its expression pattern, e.g. enhance its duration of expression, achieved by the presence of particular introns in the delivered nucleic acid
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P9/00—Drugs for disorders of the cardiovascular system
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C07—ORGANIC CHEMISTRY
- C07K—PEPTIDES
- C07K14/00—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
- C07K14/435—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans
- C07K14/46—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans from vertebrates
- C07K14/47—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans from vertebrates from mammals
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C07—ORGANIC CHEMISTRY
- C07K—PEPTIDES
- C07K14/00—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
- C07K14/435—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans
- C07K14/46—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans from vertebrates
- C07K14/47—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans from vertebrates from mammals
- C07K14/4701—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans from vertebrates from mammals not used
- C07K14/4702—Regulators; Modulating activity
- C07K14/4703—Inhibitors; Suppressors
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
- C12N15/09—Recombinant DNA-technology
- C12N15/63—Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
- C12N15/79—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts
- C12N15/85—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts for animal cells
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N7/00—Viruses; Bacteriophages; Compositions thereof; Preparation or purification thereof
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N9/00—Enzymes; Proenzymes; Compositions thereof; Processes for preparing, activating, inhibiting, separating or purifying enzymes
- C12N9/14—Hydrolases (3)
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12Y—ENZYMES
- C12Y306/00—Hydrolases acting on acid anhydrides (3.6)
- C12Y306/03—Hydrolases acting on acid anhydrides (3.6) acting on acid anhydrides; catalysing transmembrane movement of substances (3.6.3)
- C12Y306/03008—Ca2+-transporting ATPase (3.6.3.8)
-
- G—PHYSICS
- G01—MEASURING; TESTING
- G01N—INVESTIGATING OR ANALYSING MATERIALS BY DETERMINING THEIR CHEMICAL OR PHYSICAL PROPERTIES
- G01N33/00—Investigating or analysing materials by specific methods not covered by groups G01N1/00 - G01N31/00
- G01N33/48—Biological material, e.g. blood, urine; Haemocytometers
- G01N33/50—Chemical analysis of biological material, e.g. blood, urine; Testing involving biospecific ligand binding methods; Immunological testing
- G01N33/68—Chemical analysis of biological material, e.g. blood, urine; Testing involving biospecific ligand binding methods; Immunological testing involving proteins, peptides or amino acids
- G01N33/6893—Chemical analysis of biological material, e.g. blood, urine; Testing involving biospecific ligand binding methods; Immunological testing involving proteins, peptides or amino acids related to diseases not provided for elsewhere
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A01—AGRICULTURE; FORESTRY; ANIMAL HUSBANDRY; HUNTING; TRAPPING; FISHING
- A01K—ANIMAL HUSBANDRY; AVICULTURE; APICULTURE; PISCICULTURE; FISHING; REARING OR BREEDING ANIMALS, NOT OTHERWISE PROVIDED FOR; NEW BREEDS OF ANIMALS
- A01K2227/00—Animals characterised by species
- A01K2227/10—Mammal
- A01K2227/105—Murine
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A01—AGRICULTURE; FORESTRY; ANIMAL HUSBANDRY; HUNTING; TRAPPING; FISHING
- A01K—ANIMAL HUSBANDRY; AVICULTURE; APICULTURE; PISCICULTURE; FISHING; REARING OR BREEDING ANIMALS, NOT OTHERWISE PROVIDED FOR; NEW BREEDS OF ANIMALS
- A01K2267/00—Animals characterised by purpose
- A01K2267/03—Animal model, e.g. for test or diseases
- A01K2267/035—Animal model for multifactorial diseases
- A01K2267/0375—Animal model for cardiovascular diseases
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K38/00—Medicinal preparations containing peptides
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C07—ORGANIC CHEMISTRY
- C07K—PEPTIDES
- C07K14/00—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
- C07K14/435—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans
- C07K14/475—Growth factors; Growth regulators
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C07—ORGANIC CHEMISTRY
- C07K—PEPTIDES
- C07K2319/00—Fusion polypeptide
- C07K2319/50—Fusion polypeptide containing protease site
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2750/00—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA ssDNA viruses
- C12N2750/00011—Details
- C12N2750/14011—Parvoviridae
- C12N2750/14111—Dependovirus, e.g. adenoassociated viruses
- C12N2750/14141—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2750/00—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA ssDNA viruses
- C12N2750/00011—Details
- C12N2750/14011—Parvoviridae
- C12N2750/14111—Dependovirus, e.g. adenoassociated viruses
- C12N2750/14141—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector
- C12N2750/14143—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector viral genome or elements thereof as genetic vector
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2800/00—Nucleic acids vectors
- C12N2800/10—Plasmid DNA
- C12N2800/106—Plasmid DNA for vertebrates
- C12N2800/107—Plasmid DNA for vertebrates for mammalian
-
- G—PHYSICS
- G01—MEASURING; TESTING
- G01N—INVESTIGATING OR ANALYSING MATERIALS BY DETERMINING THEIR CHEMICAL OR PHYSICAL PROPERTIES
- G01N2800/00—Detection or diagnosis of diseases
- G01N2800/32—Cardiovascular disorders
- G01N2800/325—Heart failure or cardiac arrest, e.g. cardiomyopathy, congestive heart failure
Landscapes
- Health & Medical Sciences (AREA)
- Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
- Chemical & Material Sciences (AREA)
- Engineering & Computer Science (AREA)
- Genetics & Genomics (AREA)
- Organic Chemistry (AREA)
- Bioinformatics & Cheminformatics (AREA)
- General Health & Medical Sciences (AREA)
- Zoology (AREA)
- Medicinal Chemistry (AREA)
- Wood Science & Technology (AREA)
- Biochemistry (AREA)
- Biotechnology (AREA)
- Molecular Biology (AREA)
- General Engineering & Computer Science (AREA)
- Biomedical Technology (AREA)
- Microbiology (AREA)
- Animal Behavior & Ethology (AREA)
- Veterinary Medicine (AREA)
- Public Health (AREA)
- Pharmacology & Pharmacy (AREA)
- Proteomics, Peptides & Aminoacids (AREA)
- Epidemiology (AREA)
- Immunology (AREA)
- Biophysics (AREA)
- Gastroenterology & Hepatology (AREA)
- Virology (AREA)
- Physics & Mathematics (AREA)
- Chemical Kinetics & Catalysis (AREA)
- Plant Pathology (AREA)
- Toxicology (AREA)
- General Chemical & Material Sciences (AREA)
- Cardiology (AREA)
- Nuclear Medicine, Radiotherapy & Molecular Imaging (AREA)
- Heart & Thoracic Surgery (AREA)
- Hematology (AREA)
- Cell Biology (AREA)
- Urology & Nephrology (AREA)
- Mycology (AREA)
- Marine Sciences & Fisheries (AREA)
Claims (35)
1. Генная конструкция, содержащая
(i) нуклеотидную последовательность, кодирующую белок SERCA2a или его фрагмент; и
(ii) нуклеотидную последовательность, кодирующую белок CCN5 или его фрагмент.
2. Генная конструкция по п.1, где белок SERCA2a представляет собой аминокислотную последовательность, описанную в SEQ ID NO: 1.
3. Генная конструкция по п.2, где нуклеотидная последовательность, кодирующая белок SERCA2a, представляет собой последовательность, описанную в SEQ ID NO: 2.
4. Генная конструкция по п.1, где белок CCN5 представляет собой аминокислотную последовательность, описанную в SEQ ID NO: 3.
5. Генная конструкция по п.4, где нуклеотидная последовательность, кодирующая белок CCN5, представляет собой последовательность, описанную в SEQ ID NO: 4.
6. Генная конструкция по п.1, где генная конструкция содержит самоотщепляющуюся последовательность, расположенную между нуклеотидными последовательностями (i) и (ii).
7. Генная конструкция по п.6, где самоотщепляющаяся последовательность представляет собой нуклеотидную последовательность, кодирующую пептид 2A, полученную из свиного тешовируса-1, вируса Thosea asigna, вируса конского ринита A или вируса ящура.
8. Генная конструкция по п.6, где самоотщепляющаяся последовательность представляет собой нуклеотидную последовательность, кодирующую пептид 2A, полученную из свиного тешовируса-1.
9. Генная конструкция по п.6, где самоотщепляющаяся последовательность представляет собой нуклеотидную последовательность, описанную в SEQ ID NO: 6.
10. Генная конструкция по п.1, где генная конструкция содержит нуклеотидные последовательности (i) и (ii), расположенные в направлении от 5' к 3', в порядке (i)-(ii).
11. Генная конструкция по п.1, где генная конструкция дополнительно содержит функционально связанную с ней промоторную последовательность.
12. Генная конструкция по п.11, где промотор представляет собой любой промотор, выбранный из группы, состоящей из промотора цитомегаловируса, позднего промотора аденовируса, промотора вируса коровьей оспы 7.5K, промотора SV40, промотора HSV tk, промотора RSV, промотора EF1 альфа, промотора металлотионеина, промотора бета-актина, промотора человеческого гена IL-2, промотора человеческого гена IFN, промотора человеческого гена IL-4, промотора человеческого гена лимфотоксина, промотора человеческого гена GM-CSF, и синтетического мышечно- и сердечно-рестриктированного промотора.
13. Рекомбинантный вектор экспрессии, нагруженный генной конструкцией по любому из пп.1-12.
14. Рекомбинантный вектор экспрессии по п.13, где вектор экспрессии представляет собой любой вектор, выбранный из группы, состоящей из плазмидных векторов и космидных векторов.
15. Рекомбинантный вирус, содержащий генную конструкцию по любому из пп.1-12.
16. Рекомбинантный вирус по п.15, где вирус представляет собой любой вирус, выбранный из группы, состоящей из аденовируса, адено-ассоциированного вируса (AAV), ретровируса, лентивируса, вируса простого герпеса и вируса коровьей оспы.
17. Рекомбинантный вирус по п.15, где вирус представляет собой адено-ассоциированный вирус.
18. Фармацевтическая композиция для профилактики или лечения сердечной недостаточности, содержащая, в качестве активного ингредиента, генную конструкцию по п.1, рекомбинантный вектор экспрессии по п.13, или рекомбинантный вирус по п.15.
19. Способ профилактики или лечения сердечной недостаточности, включающий стадию введения индивидууму фармацевтической композиции по п.18.
20. Фармацевтическая композиция для профилактики или лечения сердечной недостаточности, содержащая вектор экспрессии, нагруженный нуклеотидной последовательностью, кодирующей белок SERCA2a или его фрагмент; и вектор экспрессии, нагруженный нуклеотидной последовательностью, кодирующей белок CCN5 или его фрагмент.
21. Фармацевтическая композиция для профилактики или лечения сердечной недостаточности, содержащая рекомбинантный вирус, который содержит нуклеотидную последовательность, кодирующую белок SERCA2a или его фрагмент; и рекомбинантный вирус, который содержит нуклеотидную последовательность, кодирующую белок CCN5 или его фрагмент.
22. Способ профилактики или лечения сердечной недостаточности, включающий стадии введения индивидууму (i) вектора экспрессии, нагруженного нуклеотидной последовательностью, кодирующей белок SERCA2a или его фрагмент; и (ii) вектора экспрессии, нагруженного нуклеотидной последовательностью, кодирующей белок CCN5 или его фрагмент.
23. Способ по п.22, где стадии введения (i) и (ii) проводят одновременно.
24. Способ по п.22, где после проведения стадии (i) или (ii) другую стадию введения проводят через некоторый интервал времени.
25. Способ профилактики или лечения сердечной недостаточности, включающий стадии введения (i) рекомбинантного вируса, который содержит нуклеотидную последовательность, кодирующую белок SERCA2a; и (ii) рекомбинантного вируса, который содержит нуклеотидную последовательность, кодирующую белок CCN5.
26. Способ по п.25, где стадии введения (i) и (ii) проводят одновременно.
27. Способ по п.25, где после проведения стадии (i) или (ii) другую стадию введения проводят через некоторый интервал времени.
28. Применение генной конструкции по п.1 для профилактики или лечения сердечной недостаточности.
29. Применение рекомбинантного вектора экспрессии по п.13 для профилактики или лечения сердечной недостаточности.
30. Применение рекомбинантного вируса по п.15 для профилактики или лечения сердечной недостаточности.
31. Применение генной конструкции по п.1 для получения фармацевтической композиции для профилактики или лечения сердечной недостаточности.
32. Применение рекомбинантного вектора экспрессии по п.13 для получения фармацевтической композиции для профилактики или лечения сердечной недостаточности.
33. Применение рекомбинантного вируса по п.15 для получения фармацевтической композиции для профилактики или лечения сердечной недостаточности.
Applications Claiming Priority (3)
| Application Number | Priority Date | Filing Date | Title |
|---|---|---|---|
| KR10-2017-0127442 | 2017-09-29 | ||
| KR20170127442 | 2017-09-29 | ||
| PCT/KR2018/011521 WO2019066548A2 (ko) | 2017-09-29 | 2018-09-28 | 심부전의 예방 또는 치료용 약학적 조성물 |
Publications (3)
| Publication Number | Publication Date |
|---|---|
| RU2020114942A true RU2020114942A (ru) | 2021-10-29 |
| RU2020114942A3 RU2020114942A3 (ru) | 2021-11-11 |
| RU2788124C2 RU2788124C2 (ru) | 2023-01-17 |
Family
ID=
Also Published As
| Publication number | Publication date |
|---|---|
| CN111465697B (zh) | 2023-10-13 |
| RU2020114942A3 (ru) | 2021-11-11 |
| WO2019066548A3 (ko) | 2019-06-06 |
| EP3690054A4 (en) | 2021-07-28 |
| EP3690054A2 (en) | 2020-08-05 |
| JP7240749B2 (ja) | 2023-03-16 |
| CN111465697A (zh) | 2020-07-28 |
| JP2020536519A (ja) | 2020-12-17 |
| KR20190038419A (ko) | 2019-04-08 |
| US20200239862A1 (en) | 2020-07-30 |
| WO2019066548A2 (ko) | 2019-04-04 |
Similar Documents
| Publication | Publication Date | Title |
|---|---|---|
| US10391145B2 (en) | Combined use of a vector encoding a modified receptor and its exogenous agonist in the treatment of seizures | |
| EP3231438B1 (en) | Wt1 immunotherapy for intraocular angiogenic disease | |
| JP2006502100A (ja) | 細胞の異常消失に関わる障害の治療のための、および／または、肥満の治療のためのｇｉｐ活性を有する化合物の使用 | |
| CA2529179A1 (en) | Recombinant adeno-associated virus vector for treatment of alzheimer disease | |
| CN101851288A (zh) | 甲状旁腺素类似物 | |
| KR970701776A (ko) | 형질전환 성장 인자 알파 에이치1(Transforming growth factor alpha H1) | |
| CZ9904360A3 (cs) | Použití amylinu nebo agonisty amylinu pro výrobu léku k léčení nebo prevenci obezity u člověka | |
| DE69929188D1 (de) | Lysin enthaltende peptide zur behandlung von herzkrankheiten | |
| JPH10509428A (ja) | 活性依存性神経栄養因子の神経栄養ペプチド | |
| US20240002462A1 (en) | Treatment of neuropathy with igf-1-encoding dna constructs and hgf-encoding dna constructs | |
| CA2527039A1 (en) | Grf analog compositions and their use | |
| AU2005297366A2 (en) | GH secretagogues and uses thereof | |
| RU2019126509A (ru) | Выделенный модифицированный белок VP1 капсида аденоассоциированного вируса 5 серотипа (AAV5), капсид и вектор на его основе | |
| EA015924B1 (ru) | Лечение вич | |
| RU2020114942A (ru) | Фармацевтическая композиция для профилактики или лечения сердечной недостаточности | |
| WO2019078586A1 (en) | TREATMENT OF NEUROPATHY WITH DNA CONSTRUCTION EXPRESSING HGF ISOFORMS WITH REDUCED INTERFERENCE FROM GABAPENTINOIDS | |
| JP2023510609A (ja) | Ｇｌｐ－１および／またはｇｌｐ－１類似体、ならびにインスリンおよび／またはインスリン類似体を含む併用療法 | |
| JP2020536519A5 (ru) | ||
| KR20170073585A (ko) | Cd44의 단리된 폴리펩타이드 및 이의 사용 | |
| US11510999B2 (en) | Treatment of neuropathy with DNA constructs expressing IGF-1 isoforms | |
| US20060246057A1 (en) | Treatment or prevention of damage due to radiation exposure | |
| RU2020114946A (ru) | Фармацевтическая композиция для профилактики или лечения аритмии сердца | |
| JP2004513615A5 (ru) | ||
| JP2020535203A5 (ru) | ||
| US20240197913A1 (en) | Compositions and methods for treating retinal degenerative disorders |