RU2020114946A - Фармацевтическая композиция для профилактики или лечения аритмии сердца - Google Patents

Фармацевтическая композиция для профилактики или лечения аритмии сердца Download PDF

Info

Publication number
RU2020114946A
RU2020114946A RU2020114946A RU2020114946A RU2020114946A RU 2020114946 A RU2020114946 A RU 2020114946A RU 2020114946 A RU2020114946 A RU 2020114946A RU 2020114946 A RU2020114946 A RU 2020114946A RU 2020114946 A RU2020114946 A RU 2020114946A
Authority
RU
Russia
Prior art keywords
pharmaceutical composition
nucleotide sequence
sequence encoding
fragment
promoter
Prior art date
Application number
RU2020114946A
Other languages
English (en)
Other versions
RU2020114946A3 (ru
RU2778806C2 (ru
Inventor
Мин-Ах ЛИ
Тае Хван Квак
Воо Дзин ПАРК
Original Assignee
Бетфэджен Инк.
Priority date (The priority date is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the date listed.)
Filing date
Publication date
Application filed by Бетфэджен Инк. filed Critical Бетфэджен Инк.
Publication of RU2020114946A publication Critical patent/RU2020114946A/ru
Publication of RU2020114946A3 publication Critical patent/RU2020114946A3/ru
Application granted granted Critical
Publication of RU2778806C2 publication Critical patent/RU2778806C2/ru

Links

Classifications

    • AHUMAN NECESSITIES
    • A61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K38/00Medicinal preparations containing peptides
    • A61K38/16Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
    • A61K38/17Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans
    • A61K38/1703Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans from vertebrates
    • A61K38/1709Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans from vertebrates from mammals
    • AHUMAN NECESSITIES
    • A61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P9/00Drugs for disorders of the cardiovascular system
    • A61P9/06Antiarrhythmics
    • AHUMAN NECESSITIES
    • A01AGRICULTURE; FORESTRY; ANIMAL HUSBANDRY; HUNTING; TRAPPING; FISHING
    • A01KANIMAL HUSBANDRY; AVICULTURE; APICULTURE; PISCICULTURE; FISHING; REARING OR BREEDING ANIMALS, NOT OTHERWISE PROVIDED FOR; NEW BREEDS OF ANIMALS
    • A01K67/00Rearing or breeding animals, not otherwise provided for; New or modified breeds of animals
    • A01K67/027New or modified breeds of vertebrates
    • A01K67/0275Genetically modified vertebrates, e.g. transgenic
    • AHUMAN NECESSITIES
    • A61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K38/00Medicinal preparations containing peptides
    • A61K38/16Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
    • A61K38/17Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans
    • AHUMAN NECESSITIES
    • A61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K48/00Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
    • AHUMAN NECESSITIES
    • A61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K48/00Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
    • A61K48/005Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy characterised by an aspect of the 'active' part of the composition delivered, i.e. the nucleic acid delivered
    • CCHEMISTRY; METALLURGY
    • C12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09Recombinant DNA-technology
    • C12N15/63Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
    • C12N15/79Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts
    • C12N15/85Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts for animal cells
    • C12N15/86Viral vectors
    • AHUMAN NECESSITIES
    • A01AGRICULTURE; FORESTRY; ANIMAL HUSBANDRY; HUNTING; TRAPPING; FISHING
    • A01KANIMAL HUSBANDRY; AVICULTURE; APICULTURE; PISCICULTURE; FISHING; REARING OR BREEDING ANIMALS, NOT OTHERWISE PROVIDED FOR; NEW BREEDS OF ANIMALS
    • A01K2207/00Modified animals
    • A01K2207/10Animals modified by protein administration, for non-therapeutic purpose
    • AHUMAN NECESSITIES
    • A01AGRICULTURE; FORESTRY; ANIMAL HUSBANDRY; HUNTING; TRAPPING; FISHING
    • A01KANIMAL HUSBANDRY; AVICULTURE; APICULTURE; PISCICULTURE; FISHING; REARING OR BREEDING ANIMALS, NOT OTHERWISE PROVIDED FOR; NEW BREEDS OF ANIMALS
    • A01K2217/00Genetically modified animals
    • A01K2217/07Animals genetically altered by homologous recombination
    • A01K2217/072Animals genetically altered by homologous recombination maintaining or altering function, i.e. knock in
    • AHUMAN NECESSITIES
    • A01AGRICULTURE; FORESTRY; ANIMAL HUSBANDRY; HUNTING; TRAPPING; FISHING
    • A01KANIMAL HUSBANDRY; AVICULTURE; APICULTURE; PISCICULTURE; FISHING; REARING OR BREEDING ANIMALS, NOT OTHERWISE PROVIDED FOR; NEW BREEDS OF ANIMALS
    • A01K2217/00Genetically modified animals
    • A01K2217/20Animal model comprising regulated expression system
    • A01K2217/206Animal model comprising tissue-specific expression system, e.g. tissue specific expression of transgene, of Cre recombinase
    • AHUMAN NECESSITIES
    • A01AGRICULTURE; FORESTRY; ANIMAL HUSBANDRY; HUNTING; TRAPPING; FISHING
    • A01KANIMAL HUSBANDRY; AVICULTURE; APICULTURE; PISCICULTURE; FISHING; REARING OR BREEDING ANIMALS, NOT OTHERWISE PROVIDED FOR; NEW BREEDS OF ANIMALS
    • A01K2227/00Animals characterised by species
    • A01K2227/10Mammal
    • A01K2227/105Murine
    • AHUMAN NECESSITIES
    • A01AGRICULTURE; FORESTRY; ANIMAL HUSBANDRY; HUNTING; TRAPPING; FISHING
    • A01KANIMAL HUSBANDRY; AVICULTURE; APICULTURE; PISCICULTURE; FISHING; REARING OR BREEDING ANIMALS, NOT OTHERWISE PROVIDED FOR; NEW BREEDS OF ANIMALS
    • A01K2267/00Animals characterised by purpose
    • A01K2267/03Animal model, e.g. for test or diseases
    • A01K2267/035Animal model for multifactorial diseases
    • A01K2267/0375Animal model for cardiovascular diseases
    • CCHEMISTRY; METALLURGY
    • C12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2750/00MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA ssDNA viruses
    • C12N2750/00011Details
    • C12N2750/14011Parvoviridae
    • C12N2750/14111Dependovirus, e.g. adenoassociated viruses
    • C12N2750/14141Use of virus, viral particle or viral elements as a vector
    • C12N2750/14143Use of virus, viral particle or viral elements as a vector viral genome or elements thereof as genetic vector

Landscapes

  • Health & Medical Sciences (AREA)
  • Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
  • Engineering & Computer Science (AREA)
  • Genetics & Genomics (AREA)
  • Chemical & Material Sciences (AREA)
  • General Health & Medical Sciences (AREA)
  • Zoology (AREA)
  • Bioinformatics & Cheminformatics (AREA)
  • Animal Behavior & Ethology (AREA)
  • Biotechnology (AREA)
  • Veterinary Medicine (AREA)
  • Pharmacology & Pharmacy (AREA)
  • Public Health (AREA)
  • Medicinal Chemistry (AREA)
  • Epidemiology (AREA)
  • Organic Chemistry (AREA)
  • General Engineering & Computer Science (AREA)
  • Molecular Biology (AREA)
  • Wood Science & Technology (AREA)
  • Biomedical Technology (AREA)
  • Proteomics, Peptides & Aminoacids (AREA)
  • Immunology (AREA)
  • Gastroenterology & Hepatology (AREA)
  • Virology (AREA)
  • Biophysics (AREA)
  • Plant Pathology (AREA)
  • Microbiology (AREA)
  • Physics & Mathematics (AREA)
  • Biochemistry (AREA)
  • Environmental Sciences (AREA)
  • Marine Sciences & Fisheries (AREA)
  • Animal Husbandry (AREA)
  • Biodiversity & Conservation Biology (AREA)
  • Cardiology (AREA)
  • Heart & Thoracic Surgery (AREA)
  • Chemical Kinetics & Catalysis (AREA)
  • General Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Nuclear Medicine, Radiotherapy & Molecular Imaging (AREA)
  • Medicines Containing Material From Animals Or Micro-Organisms (AREA)
  • Medicines That Contain Protein Lipid Enzymes And Other Medicines (AREA)

Claims (29)

1. Фармацевтическая композиция для профилактики или лечения аритмии сердца, включающая в качестве активного ингредиента генетическую конструкцию, которая содержит нуклеотидную последовательность, кодирующую белок CCN5 или его фрагмент.
2. Фармацевтическая композиция по п.1, где белок CCN5 имеет аминокислотную последовательность, представленную SEQ ID №: 1.
3. Фармацевтическая композиция по п.1, где нуклеотидная последовательность, кодирующая белок CCN5, представляет собой последовательность, представленную SEQ ID №: 2.
4. Фармацевтическая композиция по п.1, где генетическая конструкция содержит промоторную последовательность, функционально с ней связанную.
5. Фармацевтическая композиция по п.4, где промотор представляет собой любой промотор, выбранный из группы, состоящей из промотора CMV, позднего промотора аденовируса, промотора вируса коровьей оспы 7.5K, промотора SV40, промотора HSV tk, промотора RSV, промотора EF1alpha, металлотионеинового промотора, бета-актинового промотора, промотора гена IL-2 человека, промотора гена IFN человека, промотора гена IL-4 человека, промотора гена лимфотоксина человека и промотора гена GM-CSF человека.
6. Фармацевтическая композиция по п.1, где генетическая конструкция дополнительно содержит нуклеотидную последовательность, кодирующую белок SERCA2a или его фрагмент.
7. Фармацевтическая композиция по п.6, где в генетической конструкции нуклеотидная последовательность, кодирующая белок SERCA2a или его фрагмент, содержится в направлении от 5ʼ до 3’ в порядке следования «нуклеотидная последовательность, кодирующая белок SERCA2a или его фрагмент-нуклеотидная последовательность, кодирующая белок CCN5 или его фрагмент».
8. Фармацевтическая композиция по п.7, где генетическая конструкция содержит само-расщепляющуюся последовательность, расположенную между нуклеотидной последовательностью, кодирующей белок SERCA2a или его фрагмент, и нуклеотидной последовательностью, кодирующей белок CCN5 или его фрагмент.
9. Фармацевтическая композиция по п.8, где само-расщепляющаяся последовательность представляет собой нуклеотидную последовательность, кодирующую пептид 2A, полученный из тешовируса 1 свиней, вируса Thosea asigna, вируса ринита лошадей A или вируса ящура.
10. Фармацевтическая композиция по п.8, где само-расщепляющаяся последовательность представляет собой нуклеотидную последовательность, кодирующую пептид 2A, полученный из тешовируса 1 свиней.
11. Фармацевтическая композиция по п.8, где само-расщепляющаяся последовательность представляет собой нуклеотидную последовательность, представленную SEQ ID №: 6.
12. Фармацевтическая композиция по п.1, где аритмия сердца представляет собой предсердную аритмию или желудочковую аритмию.
13. Фармацевтическая композиция для профилактики или лечения аритмии сердца, включающая в качестве активного ингредиента:
вектор экспрессии, несущий нуклеотидную последовательность, кодирующую белок CCN5 или его фрагмент.
14. Фармацевтическая композиция по п.13, где вектор экспрессии дополнительно содержит нуклеотидную последовательность, кодирующую белок SERCA2a или его фрагмент.
15. Фармацевтическая композиция по п.14, где в векторе экспрессии нуклеотидная последовательность, кодирующая белок SERCA2a или его фрагмент, содержится в направлении от 5ʼ до 3’, в порядке следования «нуклеотидная последовательность, кодирующая белок SERCA2a или его фрагмент-нуклеотидная последовательность, кодирующая белок CCN5 или его фрагмент».
16. Фармацевтическая композиция по п.15, где вектор экспрессии дополнительно содержит само-расщепляющуюся последовательность расположенную между нуклеотидной последовательностью, кодирующую белок SERCA2a или его фрагмент, и нуклеотидной последовательностью, кодирующей белок CCN5 или его фрагмент.
17. Фармацевтическая композиция по п.13, где вектор экспрессии представляет собой любой вектор экспрессии, выбранный из группы, состоящей из плазмидного вектора и космидного вектора.
18. Фармацевтическая композиция для профилактики или лечения аритмии сердца, включающая в качестве активного ингредиента:
рекомбинантный вирус, который содержит нуклеотидную последовательность, кодирующую белок CCN5 или его фрагмент.
19. Фармацевтическая композиция по п.18, где вирус представляет собой любой вирус, выбранный из группы, состоящей из аденовируса, аденоассоциированных вирусов (AAV), ретровируса, лентивируса, вируса простого герпеса и вируса коровьей оспы.
20. Фармацевтическая композиция по п.18, где рекомбинантный вирус дополнительно содержит нуклеотидную последовательность, кодирующую белок SERCA2a или его фрагмент.
21. Способ профилактики или лечения аритмии сердца, включающий введение фармацевтической композиции по любому из пп.1, 13 и 18.
22. Фармацевтическая композиция для профилактики или лечения аритмии сердца, включающая белок CCN5.
23. Фармацевтическая композиция по п.22, дополнительно содержащая белок SERCA2a.
24. Способ профилактики или лечения аритмии сердца, включающий введение субъекту белка CCN5.
25. Способ по п.24, дополнительно включающий введение субъекту белка SERCA2a.
26. Применение фармацевтической композиции по любому из пп.1, 13 и 18 для профилактики или лечения аритмии сердца.
27. Применение фармацевтической композиции по любому из пп.1, 13 и 18 для изготовления лекарственного препарата для профилактики или лечения аритмии сердца.
RU2020114946A 2017-09-29 2018-09-28 Фармацевтическая композиция для профилактики или лечения аритмии сердца RU2778806C2 (ru)

Applications Claiming Priority (3)

Application Number Priority Date Filing Date Title
KR20170127550 2017-09-29
KR10-2017-0127550 2017-09-29
PCT/KR2018/011529 WO2019066556A1 (ko) 2017-09-29 2018-09-28 심장 부정맥의 예방 또는 치료용 약학적 조성물

Publications (3)

Publication Number Publication Date
RU2020114946A true RU2020114946A (ru) 2021-10-29
RU2020114946A3 RU2020114946A3 (ru) 2021-11-11
RU2778806C2 RU2778806C2 (ru) 2022-08-25

Family

ID=

Also Published As

Publication number Publication date
CN111542334A (zh) 2020-08-14
RU2020114946A3 (ru) 2021-11-11
CN111542334B (zh) 2024-01-23
US11761019B2 (en) 2023-09-19
KR20190087376A (ko) 2019-07-24
KR20190038425A (ko) 2019-04-08
WO2019066556A1 (ko) 2019-04-04
US20200263200A1 (en) 2020-08-20
JP7178118B2 (ja) 2022-11-25
EP3689363A4 (en) 2021-05-19
JP2020535203A (ja) 2020-12-03
EP3689363A1 (en) 2020-08-05

Similar Documents

Publication Publication Date Title
NZ765038A (en) Adeno-associated virus variant capsids and use for inhibiting angiogenesis
EP3684422B1 (en) Connexin-43 gene therapy to restore electrical and cardiac function, and cardiac structure, in arrhythmogenic right ventricular cardiomyopathy
ES2387082T3 (es) Uso de OSTEOPONTINA para el tratamiento y/o prevención de enfermedades neurológicas
JP2020518268A5 (ru)
JP2005501802A (ja) 虚血心筋を処置するための限局性心筋注入方法
Qi et al. Tissue inhibitor of metalloproteinases-3 peptides inhibit angiogenesis and choroidal neovascularization in mice
JP6929272B2 (ja) 疾患処置のための方法
US20240002462A1 (en) Treatment of neuropathy with igf-1-encoding dna constructs and hgf-encoding dna constructs
JP2017523239A5 (ru)
EP3778629A1 (en) Use of ryr2 protein or ryr2 recombinant protein in preparing anti-heart failure medicine
RU2020114946A (ru) Фармацевтическая композиция для профилактики или лечения аритмии сердца
JP2020536519A5 (ru)
JP2018515510A5 (ru)
JP2020535203A5 (ru)
RU2020114942A (ru) Фармацевтическая композиция для профилактики или лечения сердечной недостаточности
JP2020517268A5 (ru)
JP2020527167A5 (ru)
CN114425091A (zh) Aven基因在缺血性心脏病中的应用
Broendberg et al. Ankyrin-2 variants associated with idiopathic ventricular fibrillation storm in patients with intermittent early repolarization pattern
Bennett et al. Catheter and device management of inherited cardiac conditions
Wei et al. Adeno-associated viral vector mediated and cardiac-specific delivery of CD151 gene in ischemic rat hearts
US20240197913A1 (en) Compositions and methods for treating retinal degenerative disorders
CN109306011B (zh) 靶向RyR2蛋白的胞内纳米抗体在制备抗心力衰竭药物中的用途
Madias Inquiries/comments about a patient with adrenaline-triggered mid-ventricular Takotsubo syndrome
WO2022221291A2 (en) Compositions and methods for treating obesity