RU2018128780A - Способы и композиции для лечения болезней мозга - Google Patents
Способы и композиции для лечения болезней мозга Download PDFInfo
- Publication number
- RU2018128780A RU2018128780A RU2018128780A RU2018128780A RU2018128780A RU 2018128780 A RU2018128780 A RU 2018128780A RU 2018128780 A RU2018128780 A RU 2018128780A RU 2018128780 A RU2018128780 A RU 2018128780A RU 2018128780 A RU2018128780 A RU 2018128780A
- Authority
- RU
- Russia
- Prior art keywords
- disease
- paragraphs
- therapeutic agent
- mammal
- raav
- Prior art date
Links
- 238000000034 method Methods 0.000 title claims 38
- 208000014644 Brain disease Diseases 0.000 title 1
- 239000000203 mixture Substances 0.000 title 1
- 201000010099 disease Diseases 0.000 claims 19
- 208000037265 diseases, disorders, signs and symptoms Diseases 0.000 claims 19
- 239000003814 drug Substances 0.000 claims 15
- 229940124597 therapeutic agent Drugs 0.000 claims 15
- 210000004027 cell Anatomy 0.000 claims 13
- 241000124008 Mammalia Species 0.000 claims 12
- 239000002245 particle Substances 0.000 claims 12
- 210000001175 cerebrospinal fluid Anatomy 0.000 claims 9
- 102000039446 nucleic acids Human genes 0.000 claims 6
- 108020004707 nucleic acids Proteins 0.000 claims 6
- 150000007523 nucleic acids Chemical class 0.000 claims 6
- 210000004556 brain Anatomy 0.000 claims 5
- 108090000565 Capsid Proteins Proteins 0.000 claims 4
- 102100023321 Ceruloplasmin Human genes 0.000 claims 4
- 239000013598 vector Substances 0.000 claims 4
- 108010025628 Apolipoproteins E Proteins 0.000 claims 3
- 102000013918 Apolipoproteins E Human genes 0.000 claims 3
- 208000015439 Lysosomal storage disease Diseases 0.000 claims 3
- 241000288906 Primates Species 0.000 claims 3
- 102000001708 Protein Isoforms Human genes 0.000 claims 3
- 108010029485 Protein Isoforms Proteins 0.000 claims 3
- 241000283984 Rodentia Species 0.000 claims 3
- 238000007913 intrathecal administration Methods 0.000 claims 3
- 210000005171 mammalian brain Anatomy 0.000 claims 3
- 230000004770 neurodegeneration Effects 0.000 claims 3
- 208000015122 neurodegenerative disease Diseases 0.000 claims 3
- 230000001681 protective effect Effects 0.000 claims 3
- 102000004169 proteins and genes Human genes 0.000 claims 3
- 108090000623 proteins and genes Proteins 0.000 claims 3
- 210000002330 subarachnoid space Anatomy 0.000 claims 3
- 208000024827 Alzheimer disease Diseases 0.000 claims 2
- 108010060219 Apolipoprotein E2 Proteins 0.000 claims 2
- 201000011442 Metachromatic leukodystrophy Diseases 0.000 claims 2
- 208000008955 Mucolipidoses Diseases 0.000 claims 2
- 241000009328 Perro Species 0.000 claims 2
- 239000002260 anti-inflammatory agent Substances 0.000 claims 2
- 229940121363 anti-inflammatory agent Drugs 0.000 claims 2
- 210000003169 central nervous system Anatomy 0.000 claims 2
- 210000001638 cerebellum Anatomy 0.000 claims 2
- 229940125721 immunosuppressive agent Drugs 0.000 claims 2
- 239000003018 immunosuppressive agent Substances 0.000 claims 2
- 239000013646 rAAV2 vector Substances 0.000 claims 2
- 102100035767 Adrenocortical dysplasia protein homolog Human genes 0.000 claims 1
- 206010068597 Bulbospinal muscular atrophy congenital Diseases 0.000 claims 1
- 241000283707 Capra Species 0.000 claims 1
- 206010010356 Congenital anomaly Diseases 0.000 claims 1
- 206010011777 Cystinosis Diseases 0.000 claims 1
- 241000283073 Equus caballus Species 0.000 claims 1
- 208000024720 Fabry Disease Diseases 0.000 claims 1
- 208000032007 Glycogen storage disease due to acid maltase deficiency Diseases 0.000 claims 1
- 206010053185 Glycogen storage disease type II Diseases 0.000 claims 1
- 206010019468 Hemiplegia Diseases 0.000 claims 1
- 208000023105 Huntington disease Diseases 0.000 claims 1
- 108090000604 Hydrolases Proteins 0.000 claims 1
- 208000027747 Kennedy disease Diseases 0.000 claims 1
- 102100033448 Lysosomal alpha-glucosidase Human genes 0.000 claims 1
- 206010072928 Mucolipidosis type II Diseases 0.000 claims 1
- 206010072929 Mucolipidosis type III Diseases 0.000 claims 1
- 208000002678 Mucopolysaccharidoses Diseases 0.000 claims 1
- 206010056886 Mucopolysaccharidosis I Diseases 0.000 claims 1
- 208000018737 Parkinson disease Diseases 0.000 claims 1
- 241001494479 Pecora Species 0.000 claims 1
- 208000032319 Primary lateral sclerosis Diseases 0.000 claims 1
- 208000021811 Sandhoff disease Diseases 0.000 claims 1
- 241000282898 Sus scrofa Species 0.000 claims 1
- 108010039203 Tripeptidyl-Peptidase 1 Proteins 0.000 claims 1
- 206010046298 Upper motor neurone lesion Diseases 0.000 claims 1
- 208000006269 X-Linked Bulbo-Spinal Atrophy Diseases 0.000 claims 1
- 206010002026 amyotrophic lateral sclerosis Diseases 0.000 claims 1
- 230000002490 cerebral effect Effects 0.000 claims 1
- 210000002889 endothelial cell Anatomy 0.000 claims 1
- 201000004502 glycogen storage disease II Diseases 0.000 claims 1
- 208000015181 infectious disease Diseases 0.000 claims 1
- 201000010901 lateral sclerosis Diseases 0.000 claims 1
- 230000002132 lysosomal effect Effects 0.000 claims 1
- 210000004962 mammalian cell Anatomy 0.000 claims 1
- HPNSFSBZBAHARI-UHFFFAOYSA-N micophenolic acid Natural products OC1=C(CC=C(C)CCC(O)=O)C(OC)=C(C)C2=C1C(=O)OC2 HPNSFSBZBAHARI-UHFFFAOYSA-N 0.000 claims 1
- 208000005264 motor neuron disease Diseases 0.000 claims 1
- 206010028093 mucopolysaccharidosis Diseases 0.000 claims 1
- 208000025919 mucopolysaccharidosis type 7 Diseases 0.000 claims 1
- 229940014456 mycophenolate Drugs 0.000 claims 1
- HPNSFSBZBAHARI-RUDMXATFSA-N mycophenolic acid Chemical group OC1=C(C\C=C(/C)CCC(O)=O)C(OC)=C(C)C2=C1C(=O)OC2 HPNSFSBZBAHARI-RUDMXATFSA-N 0.000 claims 1
- 201000001119 neuropathy Diseases 0.000 claims 1
- 230000007823 neuropathy Effects 0.000 claims 1
- 208000033808 peripheral neuropathy Diseases 0.000 claims 1
- 210000003446 pia mater Anatomy 0.000 claims 1
- 229920000155 polyglutamine Polymers 0.000 claims 1
- 108010040003 polyglutamine Proteins 0.000 claims 1
- 201000008417 spastic hemiplegia Diseases 0.000 claims 1
- 208000002320 spinal muscular atrophy Diseases 0.000 claims 1
- 208000011580 syndromic disease Diseases 0.000 claims 1
- 230000001225 therapeutic effect Effects 0.000 claims 1
- 230000002861 ventricular Effects 0.000 claims 1
Classifications
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
- A61K48/005—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy characterised by an aspect of the 'active' part of the composition delivered, i.e. the nucleic acid delivered
- A61K48/0058—Nucleic acids adapted for tissue specific expression, e.g. having tissue specific promoters as part of a contruct
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
- A61K48/005—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy characterised by an aspect of the 'active' part of the composition delivered, i.e. the nucleic acid delivered
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K31/00—Medicinal preparations containing organic active ingredients
- A61K31/33—Heterocyclic compounds
- A61K31/335—Heterocyclic compounds having oxygen as the only ring hetero atom, e.g. fungichromin
- A61K31/34—Heterocyclic compounds having oxygen as the only ring hetero atom, e.g. fungichromin having five-membered rings with one oxygen as the only ring hetero atom, e.g. isosorbide
- A61K31/343—Heterocyclic compounds having oxygen as the only ring hetero atom, e.g. fungichromin having five-membered rings with one oxygen as the only ring hetero atom, e.g. isosorbide condensed with a carbocyclic ring, e.g. coumaran, bufuralol, befunolol, clobenfurol, amiodarone
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
- A61K48/0075—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy characterised by an aspect of the delivery route, e.g. oral, subcutaneous
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P21/00—Drugs for disorders of the muscular or neuromuscular system
- A61P21/02—Muscle relaxants, e.g. for tetanus or cramps
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P25/00—Drugs for disorders of the nervous system
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P25/00—Drugs for disorders of the nervous system
- A61P25/14—Drugs for disorders of the nervous system for treating abnormal movements, e.g. chorea, dyskinesia
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P25/00—Drugs for disorders of the nervous system
- A61P25/14—Drugs for disorders of the nervous system for treating abnormal movements, e.g. chorea, dyskinesia
- A61P25/16—Anti-Parkinson drugs
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P25/00—Drugs for disorders of the nervous system
- A61P25/28—Drugs for disorders of the nervous system for treating neurodegenerative disorders of the central nervous system, e.g. nootropic agents, cognition enhancers, drugs for treating Alzheimer's disease or other forms of dementia
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P29/00—Non-central analgesic, antipyretic or antiinflammatory agents, e.g. antirheumatic agents; Non-steroidal antiinflammatory drugs [NSAID]
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P3/00—Drugs for disorders of the metabolism
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P37/00—Drugs for immunological or allergic disorders
- A61P37/02—Immunomodulators
- A61P37/06—Immunosuppressants, e.g. drugs for graft rejection
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
- C12N15/09—Recombinant DNA-technology
- C12N15/63—Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
- C12N15/79—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts
- C12N15/85—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts for animal cells
- C12N15/86—Viral vectors
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2750/00—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA ssDNA viruses
- C12N2750/00011—Details
- C12N2750/14011—Parvoviridae
- C12N2750/14111—Dependovirus, e.g. adenoassociated viruses
- C12N2750/14141—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector
- C12N2750/14143—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector viral genome or elements thereof as genetic vector
Landscapes
- Health & Medical Sciences (AREA)
- Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
- Engineering & Computer Science (AREA)
- Chemical & Material Sciences (AREA)
- General Health & Medical Sciences (AREA)
- Public Health (AREA)
- Veterinary Medicine (AREA)
- Medicinal Chemistry (AREA)
- Pharmacology & Pharmacy (AREA)
- Animal Behavior & Ethology (AREA)
- Bioinformatics & Cheminformatics (AREA)
- Biomedical Technology (AREA)
- Organic Chemistry (AREA)
- Genetics & Genomics (AREA)
- Neurology (AREA)
- Nuclear Medicine, Radiotherapy & Molecular Imaging (AREA)
- Chemical Kinetics & Catalysis (AREA)
- General Chemical & Material Sciences (AREA)
- Biotechnology (AREA)
- Neurosurgery (AREA)
- Epidemiology (AREA)
- Molecular Biology (AREA)
- Immunology (AREA)
- Zoology (AREA)
- Wood Science & Technology (AREA)
- General Engineering & Computer Science (AREA)
- Biochemistry (AREA)
- Psychiatry (AREA)
- Hospice & Palliative Care (AREA)
- Pain & Pain Management (AREA)
- Psychology (AREA)
- Plant Pathology (AREA)
- Physics & Mathematics (AREA)
- Microbiology (AREA)
- Biophysics (AREA)
- Virology (AREA)
- Rheumatology (AREA)
- Orthopedic Medicine & Surgery (AREA)
- Transplantation (AREA)
- Obesity (AREA)
Claims (37)
1. Способ доставки терапевтического средства в центральную нервную систему млекопитающего, включающий введение в мозжечково-мозговую цистерну млекопитающего rAAV частицы, содержащей AAV капсидный белок и вектор, содержащий нуклеиновую кислоту, кодирующую терапевтическое средство, вставленную между парой AAV инвертированных концевых повторов, с целью эффективного инфицирования клеток, которые контактируют со спинномозговой жидкостью (CSF) млекопитающего, вследствие чего клетки экспрессируют терапевтическое средство у млекопитающего.
2. Способ лечения болезни у млекопитающего, включающий введение в мозжечково-мозговую цистерну млекопитающего rAAV частицы, содержащей AAV капсидный белок и вектор, содержащий нуклеиновую кислоту, кодирующую терапевтическое средство, вставленную между парой AAV инвертированных концевых повторов, с целью эффективного инфицирования клеток, которые контактируют со спинномозговой жидкостью (CSF) млекопитающего, вследствие чего клетка экспрессирует терапевтическое средство, направленное на лечение данной болезни.
3. Способ доставки терапевтического средства в центральную нервную систему млекопитающего, включающий введение в желудочек мозга млекопитающего, субарахноидальное пространство и/или интратекальное пространство rAAV частицы, содержащей AAV капсидный белок и вектор, содержащий нуклеиновую кислоту, кодирующую терапевтическое средство, вставленную между парой AAV инвертированных концевых повторов, с целью эффективного инфицирования клеток, контактирующих со спинномозговой жидкостью (CSF) млекопитающего, вследствие чего клетки экспрессируют терапевтическое средство у млекопитающего.
4. Способ лечения болезни у млекопитающего, включающий введение в желудочек мозга млекопитающего, субарахноидальное пространство и/или интратекальное пространство rAAV частицы, содержащей AAV капсидный белок и вектор, содержащий нуклеиновую кислоту, кодирующую терапевтическое средство, вставленную между парой AAV инвертированных концевых повторов, с целью эффективного инфицирования клеток, контактирующих со спинномозговой жидкостью (CSF) млекопитающего, вследствие чего клетка экспрессирует терапевтическое средство, направленное на лечение данной болезни.
5. Способ по любому из пп. 1-4, в котором клетка экспрессирует терапевтическое средство и секретирует терапевтическое средство в CSF.
6. Способ по любому из пп. 1-4, в котором клетка является эпендимной клеткой, пиальной (клеткой мягкой мозговой оболочки), эндотелиальной клеткой или клеткой желудочка мозга и/или менингеальной клеткой.
7. Способ по любому из пп. 1-2 и 5-6, дополнительно включающий введение rAAV в желудочек мозга млекопитающего, субарахноидальное пространство и/или интратекальное пространство.
8. Способ по любому из пп. 1-7, в котором млекопитающее не относится к отряду грызунов.
9. Способ по п. 8, в котором млекопитающее, не относящееся к отряду грызунов, является приматом, лошадью, овцой, козой, свиньей или собакой.
10. Способ по п. 9, в котором млекопитающее является собакой.
11. Способ по п. 9, в котором млекопитающее, не относящееся к отряду грызунов, является приматом.
12. Способ по п. 11, в котором примат является человеком.
13. Способ по любому из пп. 1-12, в котором терапевтическое средство является терапевтической нуклеиновой кислотой.
14. Способ по любому из пп. 1-12, в котором терапевтическое средство является белком.
15. Способ по п. 14, в котором нуклеиновая кислота кодирует лизосомальную гидролазу.
16. Способ по п. 15, в котором белок является TPP1.
17. Способ по любому из пп. 1- 6, согласно которому болезнь является лизосомной болезнью накопления (LSD).
18. Способ по п. 17, в котором LSD представляет собой детский или поздний младенческий цероидный липофусциноз (LINCL), нейропатию Гоше, юношескую болезнь Баттена, болезнь Фабри, метахроматическую лейкодистрофию (MLD), болезнь Санфилиппо A, болезнь Хантера, болезнь Краббе, болезнь Моркио, болезнь Помпе, болезнь Ниманна-Пика типа C, болезнь Тэя-Сакса, болезнь Гурлера (MPS-I H), болезнь Санфилиппо B, болезнь Марото-Лами, болезнь Ниманна-Пика типа A, цистиноз, болезнь Гурлера-Шейе (MPS-I H/S), мукополисахаридоз (MPS VII), синдром Шейе (MPS-I S), детскую болезнь Баттена, GM1 ганглиозидоз, муколипидоз типа II/III или болезнь Сандхоффа.
19. Способ по п. 18, в котором болезнь является LINCL.
20. Способ по любому из пп. 1-16, в котором заболевание является нейродегенеративной болезнью.
21. Способ по п. 20, в котором нейродегенеративная болезнь является болезнью Альцгеймера, болезнью Хантингтона, ALS, врожденной спастической гемиплегией, первичным латеральным склерозом, спинальной мышечной атрофией, болезнью Кеннеди, полиглутаминным повторным заболеванием или болезнью Паркинсона.
22. Способ по п. 21, в котором нейродегенеративная болезнь является болезнью Альцгеймера.
23. Способ по п. 22, в котором белок является защитной изоформой ApoE белка.
24. Способ по п. 23, в котором защитная изоформа ApoE имеет 80% гомологию с ApoE ε2.
25. Способ по п. 23, в котором защитная изоформа ApoE имеет 100% гомологию с ApoE ε2.
26. Способ по любому из пп. 1-25, в котором rAAV частица вводится в 1-5 местоположений в мозге.
27. Способ по п. 26, в котором rAAV частица вводится в одно место в мозге.
28. Способ по любому из пп. 1-27, в котором rAAV частица является rAAV2, rAAV4, rAAV5 и/или rAAV9 частицей.
29. Способ по п. 28, в котором rAAV частица является rAAV2 частицей.
30. Способ по п. 28, в котором rAAV частица является rAAV9 частицей.
31. Способ по любому из пп. 1-30, в котором терапевтическое средство вводится в однократной дозировке в мозжечково-мозговую цистерну млекопитающего.
32. Способ по любому из пп. 1-31, дополнительно включающий введение иммуносупрессорного средства.
33. Способ по п. 32, в котором иммуносупрессорное средство является противовоспалительным средством.
34. Способ по п. 33, в котором противовоспалительное средство является микофенолатом.
35. Способ по любому из пп. 1-34, в котором rAAV вводится в дозе примерно 1-5 мл при концентрации 1x105 -1x1016vg/мл.
36. Способ по любому из пп. 1-34, в котором rAAV вводится в дозе примерно 1-3 мл при концентрации 1x107 -1x1014vg/мл.
37. Способ по любому из пп. 1-34, в котором rAAV вводится в дозе примерно 1-2 мл при концентрации 1x108 -1x1013vg/мл.
Applications Claiming Priority (2)
| Application Number | Priority Date | Filing Date | Title |
|---|---|---|---|
| US201361859157P | 2013-07-26 | 2013-07-26 | |
| US61/859,157 | 2013-07-26 |
Related Parent Applications (1)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| RU2016106652A Division RU2664471C2 (ru) | 2013-07-26 | 2014-07-20 | Способы и композиции для лечения болезней мозга |
Publications (2)
| Publication Number | Publication Date |
|---|---|
| RU2018128780A true RU2018128780A (ru) | 2018-12-05 |
| RU2018128780A3 RU2018128780A3 (ru) | 2022-04-13 |
Family
ID=52393945
Family Applications (2)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| RU2016106652A RU2664471C2 (ru) | 2013-07-26 | 2014-07-20 | Способы и композиции для лечения болезней мозга |
| RU2018128780A RU2018128780A (ru) | 2013-07-26 | 2014-07-20 | Способы и композиции для лечения болезней мозга |
Family Applications Before (1)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| RU2016106652A RU2664471C2 (ru) | 2013-07-26 | 2014-07-20 | Способы и композиции для лечения болезней мозга |
Country Status (17)
| Country | Link |
|---|---|
| US (2) | US10391184B2 (ru) |
| EP (1) | EP3024497B1 (ru) |
| JP (2) | JP6752142B2 (ru) |
| KR (2) | KR20220106852A (ru) |
| CN (1) | CN105764532B (ru) |
| AU (1) | AU2014293460B2 (ru) |
| BR (1) | BR112016001592A2 (ru) |
| CA (1) | CA2918902C (ru) |
| DK (1) | DK3024497T3 (ru) |
| ES (1) | ES2859605T3 (ru) |
| HK (1) | HK1225305A1 (ru) |
| IL (1) | IL243758B (ru) |
| MX (1) | MX2016001026A (ru) |
| PT (1) | PT3024497T (ru) |
| RU (2) | RU2664471C2 (ru) |
| WO (1) | WO2015013148A2 (ru) |
| ZA (1) | ZA201601024B (ru) |
Cited By (1)
| Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
|---|---|---|---|---|
| US12129287B2 (en) | 2021-09-14 | 2024-10-29 | President And Fellows Of Harvard College | Recombinant adeno associated virus encoding clarin-1 and uses thereof |
Families Citing this family (32)
| Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
|---|---|---|---|---|
| BR112015028605A8 (pt) * | 2013-05-15 | 2019-12-24 | Univ Minnesota | uso de uma composição e uso de um imunossupressor e uma composição |
| WO2015191508A1 (en) | 2014-06-09 | 2015-12-17 | Voyager Therapeutics, Inc. | Chimeric capsids |
| BR112017009497A2 (pt) | 2014-11-05 | 2018-02-06 | Voyager Therapeutics, Inc. | polinucleotídeos de aadc para o tratamento da doença de parkinson |
| ES2878451T3 (es) | 2014-11-14 | 2021-11-18 | Voyager Therapeutics Inc | Polinucleótidos moduladores |
| US10597660B2 (en) | 2014-11-14 | 2020-03-24 | Voyager Therapeutics, Inc. | Compositions and methods of treating amyotrophic lateral sclerosis (ALS) |
| TWI752907B (zh) * | 2015-05-08 | 2022-01-21 | 美商拜奧馬林製藥公司 | 用於治療cln2疾病之tpp1調配物及方法 |
| GB201508025D0 (en) | 2015-05-11 | 2015-06-24 | Ucl Business Plc | Fabry disease gene therapy |
| ES2901766T3 (es) * | 2015-05-15 | 2022-03-23 | Regenxbio Inc | Virus adenoasociado para el suministro terapéutico al sistema nervioso central |
| CN108601771B (zh) * | 2015-10-23 | 2023-02-21 | 衣阿华大学研究基金会 | 使用基因疗法以推迟疾病发生和发展同时提供认知保护来治疗神经变性疾病的方法 |
| AU2017250298B2 (en) | 2016-04-15 | 2024-10-03 | The Trustees Of The University Of Pennsylvania | Gene therapy for treating mucopolysaccharidosis type II |
| KR20240056729A (ko) | 2016-05-18 | 2024-04-30 | 보이저 테라퓨틱스, 인크. | 조절성 폴리뉴클레오티드 |
| US11951121B2 (en) | 2016-05-18 | 2024-04-09 | Voyager Therapeutics, Inc. | Compositions and methods for treating Huntington's disease |
| CN109715194B (zh) * | 2016-08-03 | 2024-06-11 | 南佛罗里达大学 | 用于治疗神经障碍的颤蛋白组合物 |
| CA3035522A1 (en) | 2016-08-30 | 2018-03-08 | The Regents Of The University Of California | Methods for biomedical targeting and delivery and devices and systems for practicing the same |
| CN110121356A (zh) * | 2016-09-02 | 2019-08-13 | 星火治疗股份有限公司 | 治疗cns疾病的方法和载体 |
| EP3534892A4 (en) * | 2016-11-04 | 2020-05-27 | The Children's Hospital of Philadelphia | GENE TRANSFER COMPOSITIONS, METHODS AND USE FOR TREATING NEURODEGENERATIVE DISEASES |
| JOP20190200A1 (ar) | 2017-02-28 | 2019-08-27 | Univ Pennsylvania | تركيبات نافعة في معالجة ضمور العضل النخاعي |
| CN111108198A (zh) | 2017-05-05 | 2020-05-05 | 沃雅戈治疗公司 | 治疗亨廷顿病的组合物和方法 |
| CA3061652A1 (en) | 2017-05-05 | 2018-11-08 | Voyager Therapeutics, Inc. | Compositions and methods of treating amyotrophic lateral sclerosis (als) |
| SG11201910015SA (en) * | 2017-05-11 | 2019-11-28 | Univ Pennsylvania | Gene therapy for neuronal ceroid lipofuscinoses |
| MA50546A (fr) | 2017-06-07 | 2020-09-16 | Regeneron Pharma | Compositions et méthodes pour l'internalisation d'enzymes |
| JOP20190269A1 (ar) | 2017-06-15 | 2019-11-20 | Voyager Therapeutics Inc | بولي نوكليوتيدات aadc لعلاج مرض باركنسون |
| AU2018302016A1 (en) | 2017-07-17 | 2020-02-06 | The Regents Of The University Of California | Trajectory array guide system |
| AU2018335752A1 (en) | 2017-09-22 | 2020-03-12 | Christian HINDERER | Gene therapy for treating Mucopolysaccharidosis type ii |
| US20200237799A1 (en) | 2017-10-16 | 2020-07-30 | Voyager Therapeutics, Inc. | Treatment of amyotrophic lateral sclerosis (als) |
| TWI804518B (zh) | 2017-10-16 | 2023-06-11 | 美商航海家醫療公司 | 肌萎縮性脊髓側索硬化症(als)之治療 |
| CN113891712A (zh) * | 2019-02-01 | 2022-01-04 | 星火治疗有限公司 | 用于晚期婴儿神经元蜡样脂褐质沉积症2型的aav载体治疗方法 |
| US20220098614A1 (en) * | 2019-02-28 | 2022-03-31 | Benitec IP Holdings Inc. | Compositions and Methods for Treating Oculopharyngeal Muscular Dystrophy (OPMD) |
| BR112021020421A2 (pt) * | 2019-04-12 | 2021-12-21 | Encoded Therapeutics Inc | Composições e métodos para administração de componentes terapêuticos |
| KR102272858B1 (ko) | 2019-05-22 | 2021-07-05 | 경희대학교 산학협력단 | 뇌 이상 단백질 치료를 위한 방사선 시스템 및 이의 사용 방법 |
| RU2716013C2 (ru) * | 2019-05-27 | 2020-03-05 | Федеральное государственное бюджетное образовательное учреждение высшего образования "Казанский Государственный медицинский университет" Министерства здравоохранения Российской Федерации | Способ изготовления средства для клеточно-опосредованной генной терапии и средство для клеточно-опосредованной генной терапии |
| JP2023517340A (ja) * | 2020-03-11 | 2023-04-25 | シャンハイ・ビリーフ－デリバリー・バイオメッド・カンパニー・リミテッド | 核酸発現を増加させることにおけるアスピリン化合物の新規な使用 |
Family Cites Families (9)
| Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
|---|---|---|---|---|
| EP0723460A4 (en) * | 1993-10-01 | 1998-09-30 | Us Health | GENE THERAPY FOR THE NERVOUS SYSTEM |
| EP1121429A2 (en) * | 1998-10-16 | 2001-08-08 | Introgene B.V. | Gene therapy of alzheimer's disease by delivery of an encoded apolipoprotein e |
| US7037493B2 (en) | 2000-05-01 | 2006-05-02 | Cornell Research Foundation, Inc. | Method of inducing neuronal production in the brain and spinal cord |
| BRPI0515819A (pt) * | 2004-12-01 | 2008-08-05 | Genzyme Corp | métodos para o fornecimento direcionado de material genético ao fìgado |
| SI2029742T1 (sl) | 2006-06-07 | 2016-11-30 | Genzyme Corporation | Genska terapija amiotrofične lateralne skleroze in drugih motenj hrbtenjače |
| CA3049237C (en) * | 2010-04-23 | 2024-06-11 | University Of Massachusetts | Cns targeting aav vectors and methods of use thereof |
| EP2394667A1 (en) * | 2010-06-10 | 2011-12-14 | Laboratorios Del Dr. Esteve, S.A. | Vectors and sequences for the treatment of diseases |
| EP3546584B1 (en) * | 2011-03-31 | 2024-02-14 | University of Iowa Research Foundation | Compositions for treating lysosmal storage disease (lsd) |
| AU2013246419A1 (en) * | 2012-04-10 | 2014-10-30 | City Of Hope | RNA aptamers for therapeutic and diagnostic delivery to pancreatic cancer cells |
-
2014
- 2014-07-20 KR KR1020227024561A patent/KR20220106852A/ko not_active Application Discontinuation
- 2014-07-20 CN CN201480052788.9A patent/CN105764532B/zh active Active
- 2014-07-20 AU AU2014293460A patent/AU2014293460B2/en active Active
- 2014-07-20 RU RU2016106652A patent/RU2664471C2/ru active
- 2014-07-20 WO PCT/US2014/047338 patent/WO2015013148A2/en active Application Filing
- 2014-07-20 EP EP14829704.7A patent/EP3024497B1/en active Active
- 2014-07-20 DK DK14829704.7T patent/DK3024497T3/da active
- 2014-07-20 ES ES14829704T patent/ES2859605T3/es active Active
- 2014-07-20 CA CA2918902A patent/CA2918902C/en active Active
- 2014-07-20 RU RU2018128780A patent/RU2018128780A/ru unknown
- 2014-07-20 JP JP2016529801A patent/JP6752142B2/ja active Active
- 2014-07-20 MX MX2016001026A patent/MX2016001026A/es active IP Right Grant
- 2014-07-20 KR KR1020167004644A patent/KR102423069B1/ko active IP Right Grant
- 2014-07-20 PT PT148297047T patent/PT3024497T/pt unknown
- 2014-07-20 BR BR112016001592A patent/BR112016001592A2/pt not_active Application Discontinuation
- 2014-07-20 US US14/907,776 patent/US10391184B2/en active Active
-
2016
- 2016-01-24 IL IL24375816A patent/IL243758B/en active IP Right Grant
- 2016-02-15 ZA ZA2016/01024A patent/ZA201601024B/en unknown
- 2016-12-01 HK HK16113695A patent/HK1225305A1/zh unknown
-
2019
- 2019-05-07 JP JP2019087662A patent/JP6872579B2/ja active Active
- 2019-06-28 US US16/457,332 patent/US20200009267A1/en active Pending
Cited By (1)
| Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
|---|---|---|---|---|
| US12129287B2 (en) | 2021-09-14 | 2024-10-29 | President And Fellows Of Harvard College | Recombinant adeno associated virus encoding clarin-1 and uses thereof |
Also Published As
Similar Documents
| Publication | Publication Date | Title |
|---|---|---|
| RU2018128780A (ru) | Способы и композиции для лечения болезней мозга | |
| JP2016530246A5 (ru) | ||
| RU2014151218A (ru) | Способы и композиции для лечения амилоидных отложений | |
| Hasan et al. | Mesenchymal stem cells in the treatment of traumatic brain injury | |
| TWI547288B (zh) | 用於治療疾病之載體及序列 | |
| Rafi et al. | Extended normal life after AAVrh10-mediated gene therapy in the mouse model of Krabbe disease | |
| Fu et al. | Correction of neurological disease of mucopolysaccharidosis IIIB in adult mice by rAAV9 trans-blood–brain barrier gene delivery | |
| AU2015261519B2 (en) | Adenoassociated virus vectors for the treatment of lysosomal storage disorders | |
| AU2016256895B2 (en) | Glucocerebrosidase gene therapy for parkinson's disease | |
| BR112019009074A2 (pt) | composições, métodos e uso de transferência genética para o tratamento de doenças neurodegenerativas | |
| BR112018008069A2 (pt) | métodos de tratamento de doenças neurodegenerati-vas usando terapia gênica para retardar o início e progressão da doença ao mesmo tempo em que fornece proteção cognitiva | |
| JP2008540445A5 (ru) | ||
| JP2017518271A5 (ru) | ||
| EA201690842A1 (ru) | Псевдотипированный вектор на основе аденоассоциированного вируса aav-5 для генной терапии неврологических заболеваний | |
| CL2021002881A1 (es) | Composiciones útiles en el tratamiento de leucodistrofia metacromática | |
| CA2832151C (en) | Methods and compositions for treating brain diseases | |
| Penon-Portmann et al. | Current and new therapies for mucopolysaccharidoses | |
| Lengel et al. | Stem cell therapy for pediatric traumatic brain injury | |
| TN2015000032A1 (en) | Inhibitors of beta-secretase | |
| US20230277687A1 (en) | Viral particles for use in treating tauopathies such as alzheimer's diseases by gene therapy | |
| Stone et al. | Adeno-associated virus vectors and neurotoxicity—lessons from preclinical and human studies | |
| MX2020003042A (es) | Rescate del fenotipo neurológico central y periférico de la ataxia de friedreich mediante administración intravenosa. | |
| RU2014152218A (ru) | Амидазный домен эндолизина стафилококкового фага 2638А, вызывающий лизис Staphylococcus aureus | |
| Ramos et al. | Viral vector gene delivery to the brain for treating neurogenetic diseases | |
| Chao-Ping et al. | Evaluation of schistosomiasis control effect of buffalo removal in Anxiang County |