RU2017112972A - Аденоассоциированные вирусные векторы для лечения миоцилиновой (myoc) глаукомы - Google Patents

Аденоассоциированные вирусные векторы для лечения миоцилиновой (myoc) глаукомы Download PDF

Info

Publication number
RU2017112972A
RU2017112972A RU2017112972A RU2017112972A RU2017112972A RU 2017112972 A RU2017112972 A RU 2017112972A RU 2017112972 A RU2017112972 A RU 2017112972A RU 2017112972 A RU2017112972 A RU 2017112972A RU 2017112972 A RU2017112972 A RU 2017112972A
Authority
RU
Russia
Prior art keywords
myoc
mammal
agent
myocilin
expression
Prior art date
Application number
RU2017112972A
Other languages
English (en)
Other versions
RU2017112972A3 (ru
RU2718047C2 (ru
Inventor
Питер ПЕЧАН
Абрахам Скариа
Джеффри АРДИНГЕР
Original Assignee
Джензим Корпорейшн
Priority date (The priority date is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the date listed.)
Filing date
Publication date
Application filed by Джензим Корпорейшн filed Critical Джензим Корпорейшн
Priority claimed from PCT/US2015/050515 external-priority patent/WO2016044478A1/en
Publication of RU2017112972A publication Critical patent/RU2017112972A/ru
Publication of RU2017112972A3 publication Critical patent/RU2017112972A3/ru
Application granted granted Critical
Publication of RU2718047C2 publication Critical patent/RU2718047C2/ru

Links

Classifications

    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
    • A61K48/005—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy characterised by an aspect of the 'active' part of the composition delivered, i.e. the nucleic acid delivered
    • A61K48/0058—Nucleic acids adapted for tissue specific expression, e.g. having tissue specific promoters as part of a contruct
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K9/00—Medicinal preparations characterised by special physical form
    • A61K9/0012—Galenical forms characterised by the site of application
    • A61K9/0048—Eye, e.g. artificial tears
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K31/00—Medicinal preparations containing organic active ingredients
    • A61K31/70—Carbohydrates; Sugars; Derivatives thereof
    • A61K31/7088—Compounds having three or more nucleosides or nucleotides
    • A61K31/7105—Natural ribonucleic acids, i.e. containing only riboses attached to adenine, guanine, cytosine or uracil and having 3'-5' phosphodiester links
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K31/00—Medicinal preparations containing organic active ingredients
    • A61K31/70—Carbohydrates; Sugars; Derivatives thereof
    • A61K31/7088—Compounds having three or more nucleosides or nucleotides
    • A61K31/713—Double-stranded nucleic acids or oligonucleotides
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K38/00—Medicinal preparations containing peptides
    • A61K38/16—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
    • A61K38/17—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans
    • A61K38/1703—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans from vertebrates
    • A61K38/1709—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans from vertebrates from mammals
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P27/00—Drugs for disorders of the senses
    • A61P27/02—Ophthalmic agents
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P27/00—Drugs for disorders of the senses
    • A61P27/02—Ophthalmic agents
    • A61P27/06—Antiglaucoma agents or miotics
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C07—ORGANIC CHEMISTRY
    • C07K—PEPTIDES
    • C07K14/00—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
    • C07K14/435—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans
    • C07K14/46—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans from vertebrates
    • C07K14/47—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans from vertebrates from mammals
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/11—DNA or RNA fragments; Modified forms thereof; Non-coding nucleic acids having a biological activity
    • C12N15/111—General methods applicable to biologically active non-coding nucleic acids
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/11—DNA or RNA fragments; Modified forms thereof; Non-coding nucleic acids having a biological activity
    • C12N15/113—Non-coding nucleic acids modulating the expression of genes, e.g. antisense oligonucleotides; Antisense DNA or RNA; Triplex- forming oligonucleotides; Catalytic nucleic acids, e.g. ribozymes; Nucleic acids used in co-suppression or gene silencing
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/63—Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
    • C12N15/79—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts
    • C12N15/85—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts for animal cells
    • C12N15/86—Viral vectors
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/63—Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
    • C12N15/79—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts
    • C12N15/85—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts for animal cells
    • C12N15/86—Viral vectors
    • C12N15/864—Parvoviral vectors, e.g. parvovirus, densovirus
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N7/00—Viruses; Bacteriophages; Compositions thereof; Preparation or purification thereof
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
    • A61K48/0075—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy characterised by an aspect of the delivery route, e.g. oral, subcutaneous
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2310/00—Structure or type of the nucleic acid
    • C12N2310/10—Type of nucleic acid
    • C12N2310/14—Type of nucleic acid interfering N.A.
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2310/00—Structure or type of the nucleic acid
    • C12N2310/50—Physical structure
    • C12N2310/53—Physical structure partially self-complementary or closed
    • C12N2310/531—Stem-loop; Hairpin
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2320/00—Applications; Uses
    • C12N2320/30—Special therapeutic applications
    • C12N2320/31—Combination therapy
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2330/00—Production
    • C12N2330/50—Biochemical production, i.e. in a transformed host cell
    • C12N2330/51—Specially adapted vectors
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2750/00—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA ssDNA viruses
    • C12N2750/00011—Details
    • C12N2750/14011—Parvoviridae
    • C12N2750/14111—Dependovirus, e.g. adenoassociated viruses
    • C12N2750/14132—Use of virus as therapeutic agent, other than vaccine, e.g. as cytolytic agent
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2750/00—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA ssDNA viruses
    • C12N2750/00011—Details
    • C12N2750/14011—Parvoviridae
    • C12N2750/14111—Dependovirus, e.g. adenoassociated viruses
    • C12N2750/14141—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector
    • C12N2750/14143—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector viral genome or elements thereof as genetic vector
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2750/00—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA ssDNA viruses
    • C12N2750/00011—Details
    • C12N2750/14011—Parvoviridae
    • C12N2750/14111—Dependovirus, e.g. adenoassociated viruses
    • C12N2750/14171—Demonstrated in vivo effect

Landscapes

  • Health & Medical Sciences (AREA)
  • Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
  • Genetics & Genomics (AREA)
  • Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Engineering & Computer Science (AREA)
  • Organic Chemistry (AREA)
  • Biomedical Technology (AREA)
  • General Health & Medical Sciences (AREA)
  • Zoology (AREA)
  • Bioinformatics & Cheminformatics (AREA)
  • Biotechnology (AREA)
  • Molecular Biology (AREA)
  • Wood Science & Technology (AREA)
  • General Engineering & Computer Science (AREA)
  • Medicinal Chemistry (AREA)
  • Biochemistry (AREA)
  • Biophysics (AREA)
  • Veterinary Medicine (AREA)
  • Pharmacology & Pharmacy (AREA)
  • Animal Behavior & Ethology (AREA)
  • Public Health (AREA)
  • Microbiology (AREA)
  • Epidemiology (AREA)
  • Plant Pathology (AREA)
  • Physics & Mathematics (AREA)
  • Ophthalmology & Optometry (AREA)
  • Virology (AREA)
  • Gastroenterology & Hepatology (AREA)
  • Proteomics, Peptides & Aminoacids (AREA)
  • Toxicology (AREA)
  • Immunology (AREA)
  • General Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Nuclear Medicine, Radiotherapy & Molecular Imaging (AREA)
  • Chemical Kinetics & Catalysis (AREA)
  • Marine Sciences & Fisheries (AREA)
  • Medicines Containing Material From Animals Or Micro-Organisms (AREA)
  • Medicines That Contain Protein Lipid Enzymes And Other Medicines (AREA)
  • Micro-Organisms Or Cultivation Processes Thereof (AREA)
  • Pharmaceuticals Containing Other Organic And Inorganic Compounds (AREA)
  • Peptides Or Proteins (AREA)

Claims (28)

1. Способ лечения миоцилиновой (MYOC) глаукомы у млекопитающего, включающий введение в глаз млекопитающего средства, которое усиливает передачу сигнала Wnt в глазу млекопитающего.
2. Способ по п.1, где средство усиливает передачу сигнала Wnt в клетке трабекулярной сети (TM) глаза млекопитающего.
3. Способ по п.1 или 2, где средство усиливает активность R-спондина 1 (RSPO1), R-спондина 2 (RSPO2), R-спондина 3 (RSPO3) или R-спондина 4 (RSPO4) в глазу млекопитающего.
4. Способ по п.3, где средство усиливает активность RSPO1, RSPO2, RSPO3 или RSPO4 в TM глаза млекопитающего.
5. Способ по п.4, где средство представляет собой RSPO1, RSPO2, RSPO3, RSPO4, усеченный RSPO1, усеченный RSPO2, усеченный RSPO3, усеченный RSPO4 или их функциональный вариант.
6. Способ по п.4, где средство представляет собой частицу рекомбинантного аденоассоциированного вируса (rAAV), содержащую вектор, кодирующий RSPO1, RSPO2, RSPO3, RSPO4, усеченный RSPO1, усеченный RSPO2, усеченный RSPO3, усеченный RSPO4 или их функциональный вариант.
7. Способ по любому из пп. 3-6, где способ дополнительно включает введение второго средства, которое усиливает передачу сигнала Wnt в глазу млекопитающего и/или снижает или ингибирует экспрессию миоцилина (MYOC) в глазу млекопитающего.
8. Способ по п.7, где второе средство усиливает передачу сигнала Wnt и/или снижает или ингибирует экспрессию миоцилина (MYOC) в TM глаза млекопитающего.
9. Способ по п.8, где второе средство представляет собой частицу рекомбинантного аденоассоциированного вируса (rAAV), содержащую вектор, кодирующий ингибирующую нуклеиновую кислоту, которая целенаправленно воздействует на экспрессию MYOC.
10. Способ по п.9, где ингибирующая нуклеиновая кислота представляет собой средство для RNAi в отношении MYOC или shRNA для MYOC, которые целенаправленно воздействуют на экспрессию MYOC.
11. Способ по любому из пп. 1-10, где способ дополнительно включает введение второго средства, которое усиливает передачу сигнала Wnt в глазу млекопитающего.
12. Способ лечения миоцилиновой (MYOC) глаукомы у млекопитающего, включающий введение в глаз млекопитающего частицы рекомбинантного аденоассоциированного вируса (rAAV), содержащей вектор, кодирующий RSPO1, RSPO2, RSPO3, RSPO4 или их функциональный вариант.
13. Способ лечения миоцилиновой (MYOC) глаукомы у млекопитающего, включающий введение в глаз млекопитающего средства, которое снижает или ингибирует экспрессию миоцилина (MYOC) у млекопитающего.
14. Способ лечения миоцилиновой (MYOC) глаукомы у млекопитающего, включающий введение в глаз млекопитающего частицы рекомбинантного аденоассоциированного вируса (rAAV), содержащей вектор, кодирующий средство для RNAi в отношении MYOC, которое целенаправленно воздействует на экспрессию миоцилина (MYOC) у млекопитающего.
15. Способ лечения миоцилиновой (MYOC) глаукомы у млекопитающего, включающий введение в глаз млекопитающего средства, которое усиливает передачу сигнала Wnt в глазу млекопитающего, и средства, которое снижает или ингибирует экспрессию миоцилина у млекопитающего.
16. Способ лечения миоцилиновой (MYOC) глаукомы у млекопитающего, включающий введение в глаз млекопитающего частицы рекомбинантного аденоассоциированного вируса (rAAV), содержащей вектор, кодирующий RSPO1, RSPO2, RSPO3, RSPO4 или их функциональный вариант, и частицы rAAV, содержащей вектор, кодирующий средство для RNAi в отношении MYOC или shRNA для MYOC, которые целенаправленно воздействуют на экспрессию миоцилина у млекопитающего.
17. Способ усиления передачи сигнала Wnt в клетках трабекулярной сети млекопитающего, имеющего глазное нарушение, включающий введение в глаз млекопитающего частицы рекомбинантного аденоассоциированного вируса (rAAV), содержащей вектор, кодирующий RSPO1, RSPO2, RSPO3, RSPO4 или их функциональный вариант.
18. Способ усиления передачи сигнала Wnt в клетках трабекулярной сети млекопитающего, имеющего глазное нарушение, включающий введение в глаз млекопитающего частицы рекомбинантного аденоассоциированного вируса (rAAV), содержащей вектор, кодирующий средство для RNAi в отношении MYOC, которое целенаправленно воздействует на экспрессию миоцилина (MYOC) у млекопитающего.
19. Способ усиления передачи сигнала Wnt в клетках трабекулярной сети млекопитающего, имеющего глазное нарушение, включающий введение в глаз млекопитающего частицы рекомбинантного аденоассоциированного вируса (rAAV), содержащей вектор, кодирующий RSPO1, RSPO2, RSPO3, RSPO4 или их функциональный вариант, и частицы rAAV, содержащей вектор, кодирующий средство для RNAi в отношении MYOC, которое целенаправленно воздействует на экспрессию миоцилина у млекопитающего.
20. Способ усиления передачи сигнала Wnt в клетках трабекулярной сети млекопитающего, имеющего глазное нарушение, включающий введение в глаз млекопитающего частицы рекомбинантного аденоассоциированного вируса (rAAV), содержащей вектор, кодирующий RSPO1, RSPO2, RSPO3, RSPO4 или их функциональный вариант и кодирующий средство для RNAi в отношении MYOC, которое целенаправленно воздействует на экспрессию миоцилина у млекопитающего.
21. Рекомбинантная частица AAV, содержащая вектор на основе AAV, где вектор на основе AAV содержит нуклеиновую кислоту, кодирующую RSPO1, RSPO2, RSPO3, RSPO4 или их функциональный вариант.
22. Рекомбинантная частица AAV, содержащая вектор на основе AAV, где вектор на основе AAV содержит нуклеиновую кислоту, кодирующую ингибирующую нуклеиновую кислоту, которая целенаправленно воздействует на экспрессию миоцилина (MYOC) у млекопитающего.
23. Рекомбинантная частица по п.22, где ингибирующая нуклеиновая кислота, которая целенаправленно воздействует на экспрессию миоцилина (MYOC) у млекопитающего, представляет собой средство для RNAi.
24. Рекомбинантная частица AAV, содержащая вектор на основе AAV, где вектор на основе AAV содержит нуклеиновую кислоту, кодирующую RSPO1, RSPO2, RSPO3, RSPO4 или их функциональный вариант и кодирующую ингибирующую нуклеиновую кислоту, которая целенаправленно воздействует на экспрессию миоцилина (MYOC) у млекопитающего.
25. Набор для лечения миоцилиновой (MYOC) глаукомы у млекопитающего, содержащий вирусную частицу rAAV, которая содержит вектор, кодирующий RSPO1, RSPO2, RSPO3, RSPO4 или их функциональный вариант.
26. Набор для лечения миоцилиновой (MYOC) глаукомы у млекопитающего, содержащий вирусную частицу rAAV, которая содержит вектор на основе AAV, где вектор на основе AAV содержит нуклеиновую кислоту, кодирующую ингибирующую нуклеиновую кислоту, которая целенаправленно воздействует на экспрессию миоцилина (MYOC) у млекопитающего.
27. Набор для лечения миоцилиновой (MYOC) глаукомы у млекопитающего, содержащий вирусную частицу rAAV, которая содержит вектор на основе AAV, где вектор на основе AAV содержит нуклеиновую кислоту, кодирующую RSPO1, RSPO2, RSPO3, RSPO4 или их функциональный вариант и кодирующую ингибирующую нуклеиновую кислоту, которая целенаправленно воздействует на экспрессию миоцилина (MYOC) у млекопитающего.
28. Набор по п.26 или 27, где ингибирующая нуклеиновая кислота представляет собой средство для RNAi в отношении MYOC.
RU2017112972A 2014-09-16 2015-09-16 Аденоассоциированные вирусные векторы для лечения миоцилиновой (myoc) глаукомы RU2718047C2 (ru)

Applications Claiming Priority (3)

Application Number Priority Date Filing Date Title
US201462051299P 2014-09-16 2014-09-16
US62/051,299 2014-09-16
PCT/US2015/050515 WO2016044478A1 (en) 2014-09-16 2015-09-16 Adeno-associated viral vectors for treating myocilin (myoc) glaucoma

Related Child Applications (1)

Application Number Title Priority Date Filing Date
RU2020111038A Division RU2746991C2 (ru) 2014-09-16 2015-09-16 Аденоассоциированные вирусные векторы для лечения миоцилиновой (myoc) глаукомы

Publications (3)

Publication Number Publication Date
RU2017112972A true RU2017112972A (ru) 2018-10-17
RU2017112972A3 RU2017112972A3 (ru) 2019-04-16
RU2718047C2 RU2718047C2 (ru) 2020-03-30

Family

ID=58640637

Family Applications (2)

Application Number Title Priority Date Filing Date
RU2017112972A RU2718047C2 (ru) 2014-09-16 2015-09-16 Аденоассоциированные вирусные векторы для лечения миоцилиновой (myoc) глаукомы
RU2020111038A RU2746991C2 (ru) 2014-09-16 2015-09-16 Аденоассоциированные вирусные векторы для лечения миоцилиновой (myoc) глаукомы

Family Applications After (1)

Application Number Title Priority Date Filing Date
RU2020111038A RU2746991C2 (ru) 2014-09-16 2015-09-16 Аденоассоциированные вирусные векторы для лечения миоцилиновой (myoc) глаукомы

Country Status (12)

Country Link
US (1) US10821193B2 (ru)
EP (1) EP3194601B1 (ru)
JP (2) JP6673923B2 (ru)
KR (2) KR20230172610A (ru)
CN (2) CN116585492A (ru)
AU (2) AU2015317756B2 (ru)
BR (1) BR112017005235B1 (ru)
IL (1) IL251178B (ru)
MX (2) MX2017003426A (ru)
RU (2) RU2718047C2 (ru)
SG (3) SG10201902285SA (ru)
ZA (1) ZA201701881B (ru)

Families Citing this family (8)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
KR20230172610A (ko) 2014-09-16 2023-12-22 젠자임 코포레이션 마이오실린(myoc) 녹내장을 치료하기 위한 아데노-관련 바이러스 벡터
EP3751000A4 (en) * 2018-02-07 2021-04-21 Nippon Medical School Foundation IMPROVED ADENO-ASSOCIATED VIRUS VECTOR
WO2019165241A1 (en) * 2018-02-22 2019-08-29 University Of South Florida Grp94 inhibitors to treat steroid-induced ocular hypertensions and glaucomas
CA3131919A1 (en) 2019-02-28 2020-09-03 Regeneron Pharmaceuticals, Inc. Adeno-associated virus vectors for the delivery of therapeutics
CN113032010B (zh) * 2021-03-12 2022-09-20 歌尔科技有限公司 命令的传输控制方法、终端及计算机可读存储介质
IL309230A (en) * 2021-06-28 2024-02-01 Alnylam Pharmaceuticals Inc Compositions and methods for silencing MYOC expression
WO2023114446A2 (en) * 2021-12-16 2023-06-22 Peter Koulen A machine learning-based framework using electroretinography for detecting early-stage glaucoma
CN117343152A (zh) * 2023-04-18 2024-01-05 上海本导基因技术有限公司 一种用于治疗青光眼疾病的慢病毒样颗粒

Family Cites Families (11)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
WO2003029437A2 (en) 2001-10-03 2003-04-10 Incyte Genomics Inc. Secreted proteins
GB0403600D0 (en) * 2004-02-18 2004-03-24 Trinity College Dublin Methods and reagents for treating disease
WO2005117938A2 (en) * 2004-04-13 2005-12-15 Regents Of The University Of Minnesota Methods of treating ocular conditions
WO2008075796A1 (ja) 2006-12-21 2008-06-26 Kyowa Hakko Kirin Co., Ltd. 血球回復促進剤
JP2010540564A (ja) * 2007-10-01 2010-12-24 アルコン リサーチ， リミテッド 自己相補的なａａｖが媒介する眼の障害を処置または予防するための干渉ｒｎａ分子の送達
GB201106395D0 (en) * 2011-04-14 2011-06-01 Hubrecht Inst Compounds
EP3254703B1 (en) * 2011-04-22 2020-02-19 The Regents of The University of California Adeno-associated virus virions with variant capsid and methods of use thereof
EP2554662A1 (en) * 2011-08-05 2013-02-06 M Maria Pia Cosma Methods of treatment of retinal degeneration diseases
US20130209473A1 (en) * 2012-02-11 2013-08-15 Genentech, Inc. R-spondin translocations and methods using the same
EP2847337A4 (en) * 2012-05-09 2016-04-27 Univ Oregon Health & Science PLASMIDS AND VIRAL VECTORS ASSOCIATED WITH ADENOVIRUS
KR20230172610A (ko) 2014-09-16 2023-12-22 젠자임 코포레이션 마이오실린(myoc) 녹내장을 치료하기 위한 아데노-관련 바이러스 벡터

Also Published As

Publication number Publication date
JP2017529395A (ja) 2017-10-05
SG11201702055PA (en) 2017-04-27
AU2015317756A1 (en) 2017-04-13
JP2020105194A (ja) 2020-07-09
BR112017005235A2 (pt) 2017-12-12
CN107001436A (zh) 2017-08-01
RU2020111038A (ru) 2020-04-29
CN107001436B (zh) 2023-01-06
IL251178A0 (en) 2017-05-29
IL251178B (en) 2022-07-01
KR20230172610A (ko) 2023-12-22
RU2020111038A3 (ru) 2020-10-15
MX2017003426A (es) 2017-07-28
JP6673923B2 (ja) 2020-03-25
RU2017112972A3 (ru) 2019-04-16
MX2023005998A (es) 2023-06-08
US20170304465A1 (en) 2017-10-26
EP3194601A1 (en) 2017-07-26
CN116585492A (zh) 2023-08-15
RU2718047C2 (ru) 2020-03-30
BR112017005235B1 (pt) 2023-10-31
SG10201913430VA (en) 2020-03-30
AU2022202413A1 (en) 2022-05-05
KR20170054493A (ko) 2017-05-17
US10821193B2 (en) 2020-11-03
SG10201902285SA (en) 2019-04-29
EP3194601B1 (en) 2021-10-27
RU2746991C2 (ru) 2021-04-23
JP7097398B2 (ja) 2022-07-07
KR102612871B1 (ko) 2023-12-13
AU2015317756B2 (en) 2022-01-13
ZA201701881B (en) 2023-09-27

Similar Documents

Publication Publication Date Title
RU2017112972A (ru) Аденоассоциированные вирусные векторы для лечения миоцилиновой (myoc) глаукомы
WO2016130589A3 (en) VARIANT RNAi
MX2022000221A (es) Viriones de virus adenoasociados con capside variante y metodos para su uso.
EA201692206A1 (ru) Векторы на основе aav для генной терапии в сетчатке и cns
BR112019001887A2 (pt) composições e métodos para o tratamento de doença associada a cep290
WO2015168149A3 (en) Sensorineural hair cell differentiation
MX2021011889A (es) Tratamiento genico para patologias oculares.
PH12020550117A1 (en) Variant rnai
EA201791803A1 (ru) Улучшенная доставка вирусных частиц в полосатое тело и кору больших полушарий
BR112018071167A2 (pt) entrega de beta-sarcoglicano e microrna-29 por vírus adenoassociado e tratamento de distrofia muscular
WO2015013148A3 (en) Methods and compositions for treating brain diseases
TR201901377T4 (tr) Leber konjenital amorozisi-1'i (LCA1) tedavi etmek için rAAV-guanilat siklaz bileşimleri ve yöntemler.
EA201690969A1 (ru) Способы и композиции для лечения связанных со старением состояний
MX2019013151A (es) Composiciones y metodos para expresar otoferlina.
EA201391777A1 (ru) Антитела, специфические к tgf-бета
Schneider et al. Dexamethasone and azathioprine promote cytoskeletal changes and affect mesenchymal stem cell migratory behavior
AU2020299026A8 (en) Methods and AAV vectors for in vivo transduction
MX2020013667A (es) Uso de mir-92a o mir-145 en el tratamiento del sindrome de angelman.
EA202091194A1 (ru) Вирусные векторы, содержащие области, кодирующие rdh12, и способы лечения дистрофий сетчатки
Hatano et al. Antimicrobial Effects of Iodine-Polyvinyl Alcohol Ophthalmic and Eye Washing Solution (PA* IODO) with Special Reference to its Temperature, Concentration and Time and its Preservation Stability
Gilmutdinova Evaluation of bioplastic material Hyamatrix in vitro on the culture of mesenchymal stromal cells of human bone marrow
Lytovchenko Virtual Prose Theatricalization as one of the Visualization Modes
AR083826A1 (es) Terapia genica para trastornos neurodegenerativos mediante el empleo de un vector del virus adeno-asociado que expresa la proteina de la neurona motora de la supervivencia