RU2015133252A - Лечение возрастной макулярной дегенерации - Google Patents

Лечение возрастной макулярной дегенерации Download PDF

Info

Publication number
RU2015133252A
RU2015133252A RU2015133252A RU2015133252A RU2015133252A RU 2015133252 A RU2015133252 A RU 2015133252A RU 2015133252 A RU2015133252 A RU 2015133252A RU 2015133252 A RU2015133252 A RU 2015133252A RU 2015133252 A RU2015133252 A RU 2015133252A
Authority
RU
Russia
Prior art keywords
durna
sequence
effector
agent
amd
Prior art date
Application number
RU2015133252A
Other languages
English (en)
Inventor
Дэвид СЬЮХИ
Тин МАО
Ших-Чу КАО
Original Assignee
Бенитек Байофарма Лимитед
Priority date (The priority date is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the date listed.)
Filing date
Publication date
Application filed by Бенитек Байофарма Лимитед filed Critical Бенитек Байофарма Лимитед
Publication of RU2015133252A publication Critical patent/RU2015133252A/ru

Links

Classifications

    • CCHEMISTRY; METALLURGY
    • C12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09Recombinant DNA-technology
    • C12N15/11DNA or RNA fragments; Modified forms thereof; Non-coding nucleic acids having a biological activity
    • C12N15/113Non-coding nucleic acids modulating the expression of genes, e.g. antisense oligonucleotides; Antisense DNA or RNA; Triplex- forming oligonucleotides; Catalytic nucleic acids, e.g. ribozymes; Nucleic acids used in co-suppression or gene silencing
    • AHUMAN NECESSITIES
    • A61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P27/00Drugs for disorders of the senses
    • A61P27/02Ophthalmic agents
    • AHUMAN NECESSITIES
    • A61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P9/00Drugs for disorders of the cardiovascular system
    • CCHEMISTRY; METALLURGY
    • C12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09Recombinant DNA-technology
    • C12N15/11DNA or RNA fragments; Modified forms thereof; Non-coding nucleic acids having a biological activity
    • C12N15/113Non-coding nucleic acids modulating the expression of genes, e.g. antisense oligonucleotides; Antisense DNA or RNA; Triplex- forming oligonucleotides; Catalytic nucleic acids, e.g. ribozymes; Nucleic acids used in co-suppression or gene silencing
    • C12N15/1136Non-coding nucleic acids modulating the expression of genes, e.g. antisense oligonucleotides; Antisense DNA or RNA; Triplex- forming oligonucleotides; Catalytic nucleic acids, e.g. ribozymes; Nucleic acids used in co-suppression or gene silencing against growth factors, growth regulators, cytokines, lymphokines or hormones
    • CCHEMISTRY; METALLURGY
    • C12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09Recombinant DNA-technology
    • C12N15/11DNA or RNA fragments; Modified forms thereof; Non-coding nucleic acids having a biological activity
    • C12N15/113Non-coding nucleic acids modulating the expression of genes, e.g. antisense oligonucleotides; Antisense DNA or RNA; Triplex- forming oligonucleotides; Catalytic nucleic acids, e.g. ribozymes; Nucleic acids used in co-suppression or gene silencing
    • C12N15/1137Non-coding nucleic acids modulating the expression of genes, e.g. antisense oligonucleotides; Antisense DNA or RNA; Triplex- forming oligonucleotides; Catalytic nucleic acids, e.g. ribozymes; Nucleic acids used in co-suppression or gene silencing against enzymes
    • CCHEMISTRY; METALLURGY
    • C12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09Recombinant DNA-technology
    • C12N15/11DNA or RNA fragments; Modified forms thereof; Non-coding nucleic acids having a biological activity
    • C12N15/113Non-coding nucleic acids modulating the expression of genes, e.g. antisense oligonucleotides; Antisense DNA or RNA; Triplex- forming oligonucleotides; Catalytic nucleic acids, e.g. ribozymes; Nucleic acids used in co-suppression or gene silencing
    • C12N15/1138Non-coding nucleic acids modulating the expression of genes, e.g. antisense oligonucleotides; Antisense DNA or RNA; Triplex- forming oligonucleotides; Catalytic nucleic acids, e.g. ribozymes; Nucleic acids used in co-suppression or gene silencing against receptors or cell surface proteins
    • CCHEMISTRY; METALLURGY
    • C12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12YENZYMES
    • C12Y304/00Hydrolases acting on peptide bonds, i.e. peptidases (3.4)
    • C12Y304/21Serine endopeptidases (3.4.21)
    • C12Y304/21047Alternative-complement-pathway C3/C5 convertase (3.4.21.47), i.e. properdin factor B
    • CCHEMISTRY; METALLURGY
    • C12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2310/00Structure or type of the nucleic acid
    • C12N2310/10Type of nucleic acid
    • C12N2310/14Type of nucleic acid interfering N.A.
    • CCHEMISTRY; METALLURGY
    • C12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2310/00Structure or type of the nucleic acid
    • C12N2310/10Type of nucleic acid
    • C12N2310/14Type of nucleic acid interfering N.A.
    • C12N2310/141MicroRNAs, miRNAs
    • CCHEMISTRY; METALLURGY
    • C12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2310/00Structure or type of the nucleic acid
    • C12N2310/30Chemical structure
    • C12N2310/35Nature of the modification
    • C12N2310/351Conjugate
    • C12N2310/3519Fusion with another nucleic acid
    • CCHEMISTRY; METALLURGY
    • C12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2310/00Structure or type of the nucleic acid
    • C12N2310/50Physical structure
    • C12N2310/53Physical structure partially self-complementary or closed
    • C12N2310/531Stem-loop; Hairpin
    • CCHEMISTRY; METALLURGY
    • C12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2330/00Production
    • C12N2330/50Biochemical production, i.e. in a transformed host cell
    • C12N2330/51Specially adapted vectors

Claims (39)

1. Агент ДНК-управляемой РНК-интерференции (дуРНКи) для ингибирования экспрессии одной или более последовательностей-мишеней в ассоциированном с ВМД гене, при этом агент дуРНКи содержит в направлении от 5' к 3' последовательность первого эффектора длиной по меньшей мере в 17 нуклеотидов; комплементарную последовательность первого эффектора,
при этом последовательность эффектора является в значительной степени комплементарной одной или более областям-мишеням в транскрипте одной или более последовательностей-мишеней.
2. Агент дуРНКи по п. 1, содержащий последовательность второго эффектора и комплементарную последовательность второго эффектора.
3. Агент дуРНКи по п. 2, содержащий в направлении от 5' к 3' последовательность первого эффектора длиной по меньшей мере в 17 нуклеотидов;
последовательность второго эффектора длиной по меньшей мере в 17 нуклеотидов,
комплементарную последовательность второго эффектора и
комплементарную последовательность первого эффектора,
при этом каждая последовательность эффектора является в значительной степени комплементарной одной или более областям-мишеням в транскрипте одной или более последовательностей-мишеней.
4. Агент дуРНКи по п. 2, содержащий в направлении от 5' к 3'
последовательность первого эффектора длиной по меньшей мере в 17 нуклеотидов;
комплементарную последовательность первого эффектора;
последовательность второго эффектора длиной по меньшей мере в 17 нуклеотидов и
комплементарную последовательность второго эффектора,
при этом каждая последовательность эффектора является в значительной степени комплементарной одной или более областям-мишеням в транскрипте одной или более последовательностей-мишеней.
5. Агент дуРНКи по любому из пп. 1-4, отличающийся тем, что ассоциированный с ВМД ген выбран из одного или более из VEGF-A, VEGFR2, PDGFR-β и CFB.
6. Агент дуРНКи по любому из пп. 1-4, отличающийся тем, что последовательности-мишени выбраны из группы, состоящей из любых 10 или более смежных нуклеотидов в пределах любой последовательности из SEQ ID NOS: 1-39.
7. Агент дуРНКи по любому из пп. 1-4, отличающийся тем, что ассоциированный с ВМД ген представляет собой VEGF-A, а каждая последовательность эффектора выбрана из SEQ ID NOS: 40-49.
8. Агент дуРНКи по любому из пп. 1-4, отличающийся тем, что ассоциированный с ВМД ген представляет собой VEGFR2, а каждая последовательность эффектора выбрана из SEQ ID NOS: 50-59.
9. Агент дуРНКи по любому из пп. 1-4, отличающийся тем, что ассоциированный с ВМД ген представляет собой PDGFR-β, а каждая последовательность эффектора выбрана из SEQ ID NOS: 60-69.
10. Агент дуРНКи по любому из пп. 1-4, отличающийся тем, что ассоциированный с ВМД ген представляет собой CFB, а каждая последовательность эффектора выбрана из SEQ ID NOS: 70-78.
11. Агент дуРНКи по любому из пп. 1-4, отличающийся тем, что агент экспрессируется в пределах структуры микРНК.
12. Агент дуРНКи по любому из пп. 1-4, отличающийся тем, что ВМД представляет собой влажную форму ВМД.
13. Экспрессионная кассета дуРНКи для экспрессии агента дуРНКи по любому из пп. 1-12, содержащая (в произвольном порядке)
одну или более последовательностей промоторов,
одну или более последовательностей ДНК, которые кодируют одну или более последовательностей эффекторов,
одну или более последовательностей ДНК, которые кодируют одну или более комплементарных последовательностей эффекторов;
и, необязательно,
одну или более терминирующих последовательностей,
одну или более последовательностей ДНК, которые кодируют последовательности петель, спейсерные последовательности или как одни, так и другие,
одну или более последовательностей энхансеров.
14. Экспрессионная кассета дуРНКи, дополнительно содержащая кодирующие микРНК (МК) последовательности.
15. Экспрессионная конструкция дуРНКи, содержащая экспрессионную кассету дуРНКи по п. 13 или 14.
16. Экспрессионная конструкция дуРНКи по п. 15, отличающаяся тем, что конструкция представляет собой конструкцию для вирусной доставки.
17. Способ лечения ВМД у субъекта, включающий введение терапевтически эффективного количества экспрессионной конструкции дуРНКи по п. 15 или 16.
18. Способ по п. 17, отличающийся тем, что ВМД представляет собой влажную форму ВМД.
19. Способ лечения хориоидальной неоваскуляризации у субъекта, включающий введение терапевтически эффективного количества экспрессионной конструкции дуРНКи по п. 15 или 16.
20. Способ уменьшения отложений друз у субъекта, включающий введение терапевтически эффективного количества экспрессионной конструкции дуРНКи по п. 15 или 16.
21 Способ по любому из пп. 17-20, отличающийся тем, что экспрессионную конструкцию дуРНКи вводят в глаз/а субъекта путем интравитреальной инъекции.
22. Фармацевтическая композиция, содержащая экспрессионную конструкцию дуРНКи по п. 15 или 16 и фармацевтически приемлемый носитель или разбавитель.
RU2015133252A 2013-01-08 2014-01-08 Лечение возрастной макулярной дегенерации RU2015133252A (ru)

Applications Claiming Priority (3)

Application Number Priority Date Filing Date Title
US201361750086P 2013-01-08 2013-01-08
US61/750,086 2013-01-08
PCT/AU2014/000007 WO2014107763A1 (en) 2013-01-08 2014-01-08 Age-related macular degeneration treatment

Publications (1)

Publication Number Publication Date
RU2015133252A true RU2015133252A (ru) 2017-02-10

Family

ID=51166430

Family Applications (1)

Application Number Title Priority Date Filing Date
RU2015133252A RU2015133252A (ru) 2013-01-08 2014-01-08 Лечение возрастной макулярной дегенерации

Country Status (13)

Country Link
US (2) US10000753B2 (ru)
EP (1) EP2943571A4 (ru)
JP (1) JP2016507514A (ru)
KR (1) KR20150103280A (ru)
CN (1) CN105143450A (ru)
AU (1) AU2014205036A1 (ru)
CA (1) CA2897342A1 (ru)
HK (1) HK1218656A1 (ru)
IL (1) IL239836A0 (ru)
MX (1) MX2015008697A (ru)
RU (1) RU2015133252A (ru)
SG (2) SG10201705518SA (ru)
WO (1) WO2014107763A1 (ru)

Families Citing this family (43)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
US20160251410A1 (en) 2013-09-03 2016-09-01 Yissum Research Development Company Of The Hebrew University Of Jerusalem Ltd. Compositions and methods for expressing recombinant polypeptides
AU2014362262B2 (en) * 2013-12-12 2021-05-13 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Complement component iRNA compositions and methods of use thereof
IL234638A0 (en) 2014-09-14 2014-12-02 Yeda Res & Dev NMDA receptor antagonists for the treatment of Gaucher disease
US10570395B2 (en) 2014-11-14 2020-02-25 Voyager Therapeutics, Inc. Modulatory polynucleotides
EP3218484A4 (en) 2014-11-14 2018-05-30 Voyager Therapeutics, Inc. Compositions and methods of treating amyotrophic lateral sclerosis (als)
WO2016157175A1 (en) 2015-03-27 2016-10-06 Yeda Research And Development Co. Ltd. Methods of treating motor neuron diseases
EP3294280A1 (en) 2015-05-11 2018-03-21 Yeda Research and Development Co., Ltd. Citrin inhibitors for the treatment of cancer
WO2017009842A2 (en) 2015-07-16 2017-01-19 Biokine Therapeutics Ltd. Compositions and methods for treating cancer
BR112018014902A2 (pt) 2016-01-21 2018-12-18 The State Of Israel Ministry Of Agriculture & Rural Development Agricultural Res Organization Aro Vo plantas partenocárpicas do tipo solanácea, frutos e sementes de uma planta, produtos processados comestíveis, métodos de produção e de reprodução de uma planta,
WO2017138008A2 (en) 2016-02-14 2017-08-17 Yeda Research And Development Co. Ltd. Methods of modulating protein exocytosis and uses of same in therapy
CN109073660B (zh) * 2016-02-29 2022-10-28 麦恩泰科特有限公司 可用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性的预测性标志物
SG11201809699XA (en) 2016-05-18 2018-12-28 Voyager Therapeutics Inc Modulatory polynucleotides
KR102427379B1 (ko) 2016-05-18 2022-08-02 보이저 테라퓨틱스, 인크. 헌팅톤 질환을 치료하기 위한 조성물 및 방법
IL247368A0 (en) 2016-08-18 2016-11-30 Yeda Res & Dev Diagnostic and therapeutic uses of exosomes
CN110382698A (zh) * 2016-12-14 2019-10-25 贝尼泰克生物制药有限公司 用于治疗眼咽肌营养不良症(opmd)的试剂及其用途
WO2018117253A1 (ja) * 2016-12-23 2018-06-28 協和発酵キリン株式会社 補体b因子の発現を抑制する核酸
WO2018141025A1 (en) * 2017-02-03 2018-08-09 Benitec Biopharma Limited Reagents for treatment of ocular diseases and conditions associated with neovascularisation and use thereof
JP2020518258A (ja) 2017-05-05 2020-06-25 ボイジャー セラピューティクス インコーポレイテッドVoyager Therapeutics,Inc. 筋萎縮性側索硬化症(als)治療組成物および方法
CN111108198A (zh) 2017-05-05 2020-05-05 沃雅戈治疗公司 治疗亨廷顿病的组合物和方法
IL252151A0 (en) 2017-05-07 2017-07-31 Fainzilber Michael Treatment of stress disorders
US11541072B2 (en) * 2017-06-27 2023-01-03 Massachusetts Eye And Ear Infirmary AAV-CRISPR/Cas9 genome editing of VEGFR2 for treating ocular diseases
IL253642A0 (en) 2017-07-24 2017-09-28 Seger Rony Combined treatment for cancer
CN111344407A (zh) * 2017-09-15 2020-06-26 联邦科学技术研究组织 Rna分子
KR20200051808A (ko) 2017-09-19 2020-05-13 트로픽 바이오사이언시즈 유케이 리미티드 진핵 세포에서 유전자 발현을 침묵시키기 위한 비-암호화 rna 분자의 특이성의 변형
US11866701B2 (en) 2017-11-01 2024-01-09 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Complement component C3 iRNA compositions and methods of use thereof
IL255664A0 (en) 2017-11-14 2017-12-31 Shachar Idit Hematopoietic stem cells with enhanced properties
IL262658A (en) 2018-10-28 2020-04-30 Memorial Sloan Kettering Cancer Center Prevention of age related clonal hematopoiesis and diseases associated therewith
GB201903520D0 (en) 2019-03-14 2019-05-01 Tropic Biosciences Uk Ltd Modifying the specificity of non-coding rna molecules for silencing genes in eukaryotic cells
GB201903521D0 (en) 2019-03-14 2019-05-01 Tropic Biosciences Uk Ltd No title
GB201903519D0 (en) 2019-03-14 2019-05-01 Tropic Biosciences Uk Ltd Introducing silencing activity to dysfunctional rna molecules and modifying their specificity against a gene of interest
IL268111A (en) 2019-07-16 2021-01-31 Fainzilber Michael Methods of treating pain
US20220332812A1 (en) * 2019-09-10 2022-10-20 University Of Pittsburgh - Of The Commonwealth System Of Higher Education Treatment methods for eye disorders
IL270306A (en) 2019-10-30 2021-05-31 Yeda Res & Dev Prevention and treatment of pre-myeloid and myeloid malignancies
WO2021152587A1 (en) 2020-01-30 2021-08-05 Yeda Research And Development Co. Ltd. Treating acute liver disease with tlr-mik inhibitors
WO2022079719A1 (en) 2020-10-15 2022-04-21 Yeda Research And Development Co. Ltd. Method of treating myeloid malignancies
WO2022130388A2 (en) 2020-12-18 2022-06-23 Yeda Research And Development Co. Ltd. Compositions for use in the treatment of chd2 haploinsufficiency and methods of identifying same
IL304068A (en) 2020-12-28 2023-08-01 1E Therapeutics Ltd DNA enzymes against p21 messenger RNA
WO2022144882A2 (en) 2020-12-28 2022-07-07 1E Therapeutics, Ltd. P21 mrna target areas for silencing
GB202103256D0 (en) 2021-03-09 2021-04-21 Tropic Biosciences Uk Ltd Method for silencing genes
AU2022272489A1 (en) 2021-05-10 2023-11-30 Yissum Research Development Company Of The Hebrew University Of Jerusalem Ltd. Pharmaceutical compositions for treating neurological conditions
IL311146A (en) * 2021-09-02 2024-04-01 Silence Therapeutics Gmbh Nucleic acids to inhibit expression of complement factor B (CFB) in the cell
WO2023062636A1 (en) 2021-10-14 2023-04-20 Weedout Ltd. Methods of weed control
AU2022378567A1 (en) 2021-10-29 2024-04-11 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Complement factor b (cfb) irna compositions and methods of use thereof

Family Cites Families (17)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
US7517864B2 (en) * 2001-05-18 2009-04-14 Sirna Therapeutics, Inc. RNA interference mediated inhibition of vascular endothelial growth factor and vascular endothelial growth factor receptor gene expression using short interfering nucleic acid (siNA)
US7148342B2 (en) 2002-07-24 2006-12-12 The Trustees Of The University Of Pennyslvania Compositions and methods for sirna inhibition of angiogenesis
US7309487B2 (en) * 2004-02-09 2007-12-18 George Inana Methods and compositions for detecting and treating retinal diseases
JP4763681B2 (ja) * 2004-03-05 2011-08-31 ベニテック インコーポレイテッド RNAi作用媒介物の同時デリバリーのためのマルチプロモーター発現カセット
EP1735009A4 (en) * 2004-03-12 2011-03-30 Alnylam Pharmaceuticals Inc RNAI AGENTS TARGETING THE VASCULAR ENDOTHELIUM GROWTH FACTOR (VEGF)
US8282921B2 (en) * 2004-08-02 2012-10-09 Paul Glidden tRNA synthetase fragments
US8076471B2 (en) 2005-02-03 2011-12-13 Benitec, Inc. RNAi expression constructs
CA2606002A1 (en) * 2005-04-28 2006-11-02 Benitec Limited Multiple-rnai expression cassettes for simultaneous delivery of rnai agents related to heterozygotic expression patterns
CA2630932A1 (en) * 2005-11-21 2007-05-24 Johnson & Johnson Research Pty Limited Multitargeting interfering rnas and methods of their use and design
GB0608838D0 (en) 2006-05-04 2006-06-14 Novartis Ag Organic compounds
JP5475643B2 (ja) * 2007-05-04 2014-04-16 マリーナ バイオテック,インコーポレイテッド アミノ酸脂質およびその使用
WO2008154482A2 (en) * 2007-06-08 2008-12-18 Sirnaomics, Inc. Sirna compositions and methods of use in treatment of ocular diseases
WO2009048932A2 (en) * 2007-10-09 2009-04-16 Children's Medical Center Corporation Methods to regulate mirna processing by targeting lin-28
NZ593743A (en) * 2008-12-04 2012-07-27 Opko Ophthalmics Llc Compositions and methods for selective inhibition of pro-angiogenic vegf isoforms
WO2012015775A2 (en) * 2010-07-28 2012-02-02 Dharmacon, Inc. Sirna targeting vegfa and methods for treatment in vivo
US9220716B2 (en) * 2011-07-26 2015-12-29 Children's Medical Center Corporation Methods and compositions for the treatment of proliferative vascular disorders
EP2819703A4 (en) * 2012-02-29 2015-11-18 Benitec Biopharma Ltd TREATMENT OF PAIN

Also Published As

Publication number Publication date
CA2897342A1 (en) 2014-07-17
CN105143450A (zh) 2015-12-09
IL239836A0 (en) 2015-08-31
US20180320180A1 (en) 2018-11-08
US10000753B2 (en) 2018-06-19
HK1218656A1 (zh) 2017-03-03
WO2014107763A1 (en) 2014-07-17
SG11201505272QA (en) 2015-08-28
KR20150103280A (ko) 2015-09-09
AU2014205036A1 (en) 2015-07-30
MX2015008697A (es) 2016-08-04
EP2943571A4 (en) 2016-11-30
JP2016507514A (ja) 2016-03-10
SG10201705518SA (en) 2017-08-30
US20160145611A1 (en) 2016-05-26
EP2943571A1 (en) 2015-11-18

Similar Documents

Publication Publication Date Title
RU2015133252A (ru) Лечение возрастной макулярной дегенерации
HRP20201200T1 (hr) OLIGONUKLEOTIDNI SPOJEVI ZA CILJANJE HUNTINGTIN mRNK
HRP20200042T1 (hr) Suprotne nukleinske kiseline za uporabu u liječenju duchennove mišićne distrofije
RU2012114198A (ru) Модуляция экспрессии гентингтина
NZ717921A (en) Microrna compounds and methods for modulating mir-21 activity
JP2013535212A5 (ru)
JP2018513668A5 (ru)
JP2018520685A (ja) B型肝炎ウイルスに対する組成物および薬剤ならびにその使用
JP2013511990A5 (ru)
RU2018119315A (ru) Олигонуклеотиды для индуцирования отцовской экспрессии ube3a
JP2018523668A5 (ru)
EA201391394A1 (ru) Композиции и способы ингибирования экспрессии генов вируса гепатита в
RU2016123086A (ru) Способы и композиции для лечения болезни хантингтона
JP2013532952A5 (ru)
JP2017505623A5 (ru)
RU2014101547A (ru) Апоптоз-индуцирующее средство
JP2011509949A5 (ru)
JP2014054250A5 (ru)
MX2013003938A (es) Metodos y composiciones para inhibicion de polimerasa.
JP2020500929A5 (ru)
CN107353317A (zh) 具有修饰的亚基间键和/或端基的寡核苷酸类似物
JP2018530530A5 (ru)
JP2017510271A5 (ru)
RU2016110848A (ru) Модуляция экспрессии прекалликреина (пкк)
JP2015128433A5 (ru)

Legal Events

Date Code Title Description
FA92 Acknowledgement of application withdrawn (lack of supplementary materials submitted)

Effective date: 20190403