RU2013135647A - Фармацевтическая композиция, содержащая l-днк - Google Patents

Фармацевтическая композиция, содержащая l-днк Download PDF

Info

Publication number
RU2013135647A
RU2013135647A RU2013135647/10A RU2013135647A RU2013135647A RU 2013135647 A RU2013135647 A RU 2013135647A RU 2013135647/10 A RU2013135647/10 A RU 2013135647/10A RU 2013135647 A RU2013135647 A RU 2013135647A RU 2013135647 A RU2013135647 A RU 2013135647A
Authority
RU
Russia
Prior art keywords
rna
dna
target
pharmaceutical composition
endogenous
Prior art date
Application number
RU2013135647/10A
Other languages
English (en)
Inventor
Фолькер А. ЭРДМАНН
Original Assignee
Фолькер А. ЭРДМАНН
Priority date (The priority date is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the date listed.)
Filing date
Publication date
Application filed by Фолькер А. ЭРДМАНН filed Critical Фолькер А. ЭРДМАНН
Publication of RU2013135647A publication Critical patent/RU2013135647A/ru

Links

Classifications

    • AHUMAN NECESSITIES
    • A61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K48/00Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
    • CCHEMISTRY; METALLURGY
    • C12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09Recombinant DNA-technology
    • C12N15/11DNA or RNA fragments; Modified forms thereof; Non-coding nucleic acids having a biological activity
    • C12N15/113Non-coding nucleic acids modulating the expression of genes, e.g. antisense oligonucleotides; Antisense DNA or RNA; Triplex- forming oligonucleotides; Catalytic nucleic acids, e.g. ribozymes; Nucleic acids used in co-suppression or gene silencing
    • AHUMAN NECESSITIES
    • A61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P39/00General protective or antinoxious agents
    • A61P39/02Antidotes
    • CCHEMISTRY; METALLURGY
    • C12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09Recombinant DNA-technology
    • C12N15/11DNA or RNA fragments; Modified forms thereof; Non-coding nucleic acids having a biological activity
    • CCHEMISTRY; METALLURGY
    • C12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09Recombinant DNA-technology
    • C12N15/11DNA or RNA fragments; Modified forms thereof; Non-coding nucleic acids having a biological activity
    • C12N15/111General methods applicable to biologically active non-coding nucleic acids
    • CCHEMISTRY; METALLURGY
    • C12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2310/00Structure or type of the nucleic acid
    • C12N2310/10Type of nucleic acid
    • C12N2310/11Antisense
    • C12N2310/113Antisense targeting other non-coding nucleic acids, e.g. antagomirs
    • CCHEMISTRY; METALLURGY
    • C12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2310/00Structure or type of the nucleic acid
    • C12N2310/10Type of nucleic acid
    • C12N2310/12Type of nucleic acid catalytic nucleic acids, e.g. ribozymes
    • C12N2310/127DNAzymes
    • CCHEMISTRY; METALLURGY
    • C12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2310/00Structure or type of the nucleic acid
    • C12N2310/30Chemical structure
    • C12N2310/32Chemical structure of the sugar
    • CCHEMISTRY; METALLURGY
    • C12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2320/00Applications; Uses
    • C12N2320/30Special therapeutic applications
    • CCHEMISTRY; METALLURGY
    • C12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2330/00Production
    • C12N2330/30Production chemically synthesised

Landscapes

  • Health & Medical Sciences (AREA)
  • Engineering & Computer Science (AREA)
  • Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
  • Genetics & Genomics (AREA)
  • Biomedical Technology (AREA)
  • Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Organic Chemistry (AREA)
  • Molecular Biology (AREA)
  • Biotechnology (AREA)
  • Zoology (AREA)
  • Wood Science & Technology (AREA)
  • Bioinformatics & Cheminformatics (AREA)
  • General Engineering & Computer Science (AREA)
  • General Health & Medical Sciences (AREA)
  • Biophysics (AREA)
  • Plant Pathology (AREA)
  • Biochemistry (AREA)
  • Microbiology (AREA)
  • Physics & Mathematics (AREA)
  • Animal Behavior & Ethology (AREA)
  • Veterinary Medicine (AREA)
  • Public Health (AREA)
  • Medicinal Chemistry (AREA)
  • Pharmacology & Pharmacy (AREA)
  • Nuclear Medicine, Radiotherapy & Molecular Imaging (AREA)
  • Chemical Kinetics & Catalysis (AREA)
  • General Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Toxicology (AREA)
  • Epidemiology (AREA)
  • Pharmaceuticals Containing Other Organic And Inorganic Compounds (AREA)
  • Medicines That Contain Protein Lipid Enzymes And Other Medicines (AREA)

Abstract

1. Применение L-ДНК для получения фармацевтической композиции.2. Применение по п.1, причем L-ДНК способна связываться с L-РНК или D-РНК, в особенности в антисмысловой реакции, и необязательно для расщепления L-РНК соответственно D-РНК в области последовательности-мишени L-РНК соответственно D-РНК.3. Применение L-ДНК, которая способна связываться с L-РНК или D-РНК, в особенности в антисмысловой реакции, и необязательно расщеплять L-РНК соответственно D-РНК в области последовательности-мишени L-РНК соответственно D-РНК, для получения фармацевтической композиции для лечения нежелательных физиологических побочных реакций, вызванных приемом терапевтической молекулы, содержащей L-РНК соответственно D-РНК.4. Применение L-ДНК для получения фармацевтической композиции для лечения или профилактики заболеваний, сопровождающихся сверхэкспрессией по меньшей мере одного эндогенного гена, причем L-ДНК способна связываться с кодирующей ген эндогенной D-ДНК-мишенью или D-РНК-мишенью, в особенности в антисмысловой реакции, и необязательно для расщепления последовательности-мишени кодирующей ген эндогенной D-ДНК-мишени или D-РНК-мишени.5. Применение по п.3, причем терапевтическая молекула состоит из L-РНК, в особенности представляет собой двуспиральную L-РНК, например, шпигельмер.6. Применение по п.3, причем терапевтическая молекула содержит аптамер, ковалентно связанный с L-РНК, или антитело, ковалентно связанное с L-РНК.7. Применение по одному из п.п.3, 5 и 6, причем фармацевтическая композиция содержит L-ДНК по меньшей мере в дозе, которая соответствует дозе введения L-РНК, преимущественно содержит в дозе, которая соответствует от 2- до 100-кратной,

Claims (12)

1. Применение L-ДНК для получения фармацевтической композиции.
2. Применение по п.1, причем L-ДНК способна связываться с L-РНК или D-РНК, в особенности в антисмысловой реакции, и необязательно для расщепления L-РНК соответственно D-РНК в области последовательности-мишени L-РНК соответственно D-РНК.
3. Применение L-ДНК, которая способна связываться с L-РНК или D-РНК, в особенности в антисмысловой реакции, и необязательно расщеплять L-РНК соответственно D-РНК в области последовательности-мишени L-РНК соответственно D-РНК, для получения фармацевтической композиции для лечения нежелательных физиологических побочных реакций, вызванных приемом терапевтической молекулы, содержащей L-РНК соответственно D-РНК.
4. Применение L-ДНК для получения фармацевтической композиции для лечения или профилактики заболеваний, сопровождающихся сверхэкспрессией по меньшей мере одного эндогенного гена, причем L-ДНК способна связываться с кодирующей ген эндогенной D-ДНК-мишенью или D-РНК-мишенью, в особенности в антисмысловой реакции, и необязательно для расщепления последовательности-мишени кодирующей ген эндогенной D-ДНК-мишени или D-РНК-мишени.
5. Применение по п.3, причем терапевтическая молекула состоит из L-РНК, в особенности представляет собой двуспиральную L-РНК, например, шпигельмер.
6. Применение по п.3, причем терапевтическая молекула содержит аптамер, ковалентно связанный с L-РНК, или антитело, ковалентно связанное с L-РНК.
7. Применение по одному из п.п.3, 5 и 6, причем фармацевтическая композиция содержит L-ДНК по меньшей мере в дозе, которая соответствует дозе введения L-РНК, преимущественно содержит в дозе, которая соответствует от 2- до 100-кратной, преимущественно от 2- до 20-кратной дозе введения L-РНК.
8. Применение по одному из п.п. 3 - 6, причем фармацевтическая композиция дополнительно содержит нуклеиновую кислоту, в особенности от 5- до 100-мер, который способен расплавлять двуспиральную D-РНК или L-РНК в области последовательности-мишени.
9. Применение композиции, содержащей L-ДНК, для лечения нежелательных физиологических побочных реакций, вызванных приемом терапевтической молекулы, содержащей L-РНК или D-РНК.
10. Фармацевтическая композиция, содержащая L-ДНК, для лечения или профилактики заболеваний, сопровождающихся сверхэкспрессией по меньшей мере одного эндогенного гена, причем L-ДНК способна связываться с кодирующей ген эндогенной D-РНК-мишенью или D-ДНК-мишенью, в особенности пригодна для антисмысловой реакции, и необязательно для расщепления последовательности-мишени, кодирующей ген эндогенной D-РНК-мишени или D-ДНК-мишени.
11. Способ получения фармацевтической композиции по п.10 или 11, причем последовательность составляют и синтезируют из L-дезоксирибонуклеотидов, которые способны связываться с заданной последовательностью из L-рибонуклеотидов или заданной последовательностью из D-рибонуклеотидов или D-дезоксирибонуклеотидов и необязательно расщеплять указанную заданную последовательность, и причем полученные таким образом L-ДНК приготавливают для введения в фармакологически эффективной дозе.
12. Способ по п.11, причем L-ДНК смешивают с галеновыми вспомогательными веществами и/или носителями.
RU2013135647/10A 2010-12-31 2012-01-02 Фармацевтическая композиция, содержащая l-днк RU2013135647A (ru)

Applications Claiming Priority (3)

Application Number Priority Date Filing Date Title
DE102010056610.1 2010-12-31
DE102010056610A DE102010056610A1 (de) 2010-12-31 2010-12-31 Pharmazeutische Zusammensetzung enthaltend L-DNA
PCT/DE2012/000008 WO2012089207A2 (de) 2010-12-31 2012-01-02 Pharmazeutische zusammensetzung enthaltend l-dna

Publications (1)

Publication Number Publication Date
RU2013135647A true RU2013135647A (ru) 2015-02-10

Family

ID=45999500

Family Applications (1)

Application Number Title Priority Date Filing Date
RU2013135647/10A RU2013135647A (ru) 2010-12-31 2012-01-02 Фармацевтическая композиция, содержащая l-днк

Country Status (12)

Country Link
US (1) US20130345290A1 (ru)
EP (1) EP2668275A2 (ru)
JP (1) JP2014504589A (ru)
KR (1) KR20140043052A (ru)
CN (1) CN103492571A (ru)
AU (1) AU2012203994A1 (ru)
BR (1) BR112013017001A2 (ru)
CA (1) CA2850863A1 (ru)
DE (1) DE102010056610A1 (ru)
MX (1) MX2013007543A (ru)
RU (1) RU2013135647A (ru)
WO (1) WO2012089207A2 (ru)

Families Citing this family (3)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
DE102009058769A1 (de) 2009-12-16 2011-06-22 MagForce Nanotechnologies AG, 10589 Temperaturabhängige Aktivierung von katalytischen Nukleinsäuren zur kontrollierten Wirkstofffreisetzung
US9983565B2 (en) * 2015-03-27 2018-05-29 Intel Corporation Technologies for bio-chemically controlling operation of a machine
CN105274196A (zh) * 2015-04-01 2016-01-27 湖南大学 一种基于l型脱氧核酶生物体系中金属离子的检测试剂盒、检测方法和应用

Family Cites Families (10)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
DE59708838D1 (de) * 1996-08-30 2003-01-09 Jens Peter Fuerste Spiegelselektion und spiegelevolution von nucleinsäuren
DE19800899A1 (de) * 1998-01-13 1999-07-15 Biotecon Ges Fuer Biotechnologische Entwicklung & Consulting Mbh Oligoliganden mit Bindungsvermögen etc.
DE10020275A1 (de) * 2000-04-25 2001-10-31 Manfred Schneider Enantiomere Bausteine der 2-Deoxy-L-Ribose und 2-Deoxy-D-Ribose, Verfahren zu ihrer Herstellung sowie Verwendung zur Synthese von natürlichen und nicht natürliche L- und D-Nucleinsäuren, L- und D- konfigurierten Oligonucleotiden, L- und D-konfigurierter DNA und davon abgeleiteten pharmazeutischen Wirkstoffen
ATE452655T1 (de) * 2001-06-10 2010-01-15 Noxxon Pharma Ag Verwendung von l-polynukleotiden zur diagnostischen bilderzeugung
US20030219422A1 (en) * 2001-11-15 2003-11-27 Noxxon Pharma Ag Allosteric ribozymes and uses thereof
US7101991B2 (en) * 2002-10-02 2006-09-05 The University Of British Columbia Compositions and methods for treatment of prostate and other cancers
DE10346487A1 (de) * 2003-10-02 2005-05-12 Transmit Technologietransfer Verfahren zur Herstellung eines Zell- und/oder Gewebe- und/oder Krankheitsphasen-spezifischen Arzneimittels
CN101217967B (zh) * 2005-05-04 2014-09-10 诺松制药股份公司 镜像异构体的新用途
EP2111449B1 (en) 2007-01-16 2012-03-07 Yissum Research Development Company of the Hebrew University of Jerusalem H19 silencing nucleic acid agents for treating rheumatoid arthritis
EP2393504B1 (de) 2009-02-06 2013-06-05 Freie Universität Berlin Ein l-ribozym enthaltende pharmazeutische zusammensetzung zur behandlung von nebenwirkungen durch gabe von spiegelmeren

Also Published As

Publication number Publication date
WO2012089207A3 (de) 2012-10-04
CN103492571A (zh) 2014-01-01
DE102010056610A1 (de) 2012-07-05
EP2668275A2 (de) 2013-12-04
MX2013007543A (es) 2014-04-30
BR112013017001A2 (pt) 2016-09-20
AU2012203994A1 (en) 2013-08-22
JP2014504589A (ja) 2014-02-24
WO2012089207A2 (de) 2012-07-05
KR20140043052A (ko) 2014-04-08
CA2850863A1 (en) 2012-05-07
US20130345290A1 (en) 2013-12-26

Similar Documents

Publication Publication Date Title
KR102595683B1 (ko) 변형된 가이드 rna
TWI836693B (zh) 抑制lpa之基因表現之組合物及方法
CN108064313B (zh) 用于抑制因子xii的基因表达的组合物和方法
AU2022202991A1 (en) Organic compositions to treat KRAS-related diseases
JP2020062023A (ja) 呼吸器疾患関連遺伝子特異的siRNA、そのようなsiRNAを含む二重らせんオリゴRNA構造体およびこれを含む呼吸器疾患予防または治療用組成物
TW201920227A (zh) 用於抑制脂蛋白元C-III (APOC3)表現之RNAi試劑及組合物
JP2018512041A (ja) P21遺伝子調節のためのrna干渉剤
JP2013507905A (ja) 遺伝子発現を阻害する組成物およびその使用
US20180282728A1 (en) Organic compositions to treat beta-catenin-related diseases
Matsuoka et al. Structural and immunostimulatory properties of Y-shaped DNA consisting of phosphodiester and phosphorothioate oligodeoxynucleotides
Villalobos et al. Stability and immunogenicity properties of the gene-silencing polypurine reverse Hoogsteen hairpins
TW202006138A (zh) Fubp1抑制劑用於治療b型肝炎病毒感染之用途
Rodriguez et al. Improved design of PPRHs for gene silencing
RU2013135647A (ru) Фармацевтическая композиция, содержащая l-днк
KR20240031947A (ko) Fn3 도메인-시르나 접합체 및 이의 용도
JPWO2014148620A1 (ja) 二重鎖核酸結合剤、当該結合剤−二重鎖核酸複合体、当該複合体を含有する医薬品組成物、及び、当該複合体の製造方法
KR102101210B1 (ko) 기능성 핵산 분자의 구축법, 및 상기 방법에 사용하는 핵산 조합물
RU2011136531A (ru) Фармацевтическая композиция для лечения побочных действий посредством приема шпигельмеров
WO2015051135A2 (en) Organic compositions to treat hepcidin-related diseases
JP2024513131A (ja) オリゴヌクレオチド
Sharma et al. Engineering circular RNA for molecular and metabolic reprogramming
JP7208911B2 (ja) 核酸分子発現の調節
WO2016028223A1 (en) Aptamers
WO2024154163A1 (en) Product comprising an aptamer conjugated to the edited mirna mir-589-3p and medical uses thereof
AU2015264957A1 (en) Further novel forms of interfering rna molecules

Legal Events

Date Code Title Description
FA92 Acknowledgement of application withdrawn (lack of supplementary materials submitted)

Effective date: 20160616