RU2012125253A - Система для увеличения экспрессии генов и вектор, содержащий указанную систему - Google Patents

Система для увеличения экспрессии генов и вектор, содержащий указанную систему Download PDF

Info

Publication number
RU2012125253A
RU2012125253A RU2012125253/10A RU2012125253A RU2012125253A RU 2012125253 A RU2012125253 A RU 2012125253A RU 2012125253/10 A RU2012125253/10 A RU 2012125253/10A RU 2012125253 A RU2012125253 A RU 2012125253A RU 2012125253 A RU2012125253 A RU 2012125253A
Authority
RU
Russia
Prior art keywords
enhancer
gene
expression cassette
promoter
construct
Prior art date
Application number
RU2012125253/10A
Other languages
English (en)
Other versions
RU2577971C2 (ru
Inventor
Хироми КУМОН
Нам-Хо ХУХ
Масакие САКАГУТИ
Масами ВАТАНАБЕ
Original Assignee
Нэшнл Юниверсити Корпорейшн Окаяма Юниверсити
Момотаро-Джин Инк.
Priority date (The priority date is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the date listed.)
Filing date
Publication date
Application filed by Нэшнл Юниверсити Корпорейшн Окаяма Юниверсити, Момотаро-Джин Инк. filed Critical Нэшнл Юниверсити Корпорейшн Окаяма Юниверсити
Publication of RU2012125253A publication Critical patent/RU2012125253A/ru
Application granted granted Critical
Publication of RU2577971C2 publication Critical patent/RU2577971C2/ru

Links

Classifications

    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/11—DNA or RNA fragments; Modified forms thereof; Non-coding nucleic acids having a biological activity
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/63—Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
    • C12N15/67—General methods for enhancing the expression
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K38/00—Medicinal preparations containing peptides
    • A61K38/16—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
    • A61K38/17—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans
    • A61K38/1703—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans from vertebrates
    • A61K38/1709—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans from vertebrates from mammals
    • A61K38/1761—Apoptosis related proteins, e.g. Apoptotic protease-activating factor-1 (APAF-1), Bax, Bax-inhibitory protein(s)(BI; bax-I), Myeloid cell leukemia associated protein (MCL-1), Inhibitor of apoptosis [IAP] or Bcl-2
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P43/00—Drugs for specific purposes, not provided for in groups A61P1/00-A61P41/00
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/63—Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/63—Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
    • C12N15/79—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts
    • C12N15/85—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts for animal cells
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12P—FERMENTATION OR ENZYME-USING PROCESSES TO SYNTHESISE A DESIRED CHEMICAL COMPOUND OR COMPOSITION OR TO SEPARATE OPTICAL ISOMERS FROM A RACEMIC MIXTURE
    • C12P21/00—Preparation of peptides or proteins
    • C12P21/02—Preparation of peptides or proteins having a known sequence of two or more amino acids, e.g. glutathione
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2799/00—Uses of viruses
    • C12N2799/02—Uses of viruses as vector
    • C12N2799/021—Uses of viruses as vector for the expression of a heterologous nucleic acid
    • C12N2799/025—Uses of viruses as vector for the expression of a heterologous nucleic acid where the vector is derived from a parvovirus
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2830/00—Vector systems having a special element relevant for transcription
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2830/00—Vector systems having a special element relevant for transcription
    • C12N2830/50—Vector systems having a special element relevant for transcription regulating RNA stability, not being an intron, e.g. poly A signal

Landscapes

  • Health & Medical Sciences (AREA)
  • Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
  • Engineering & Computer Science (AREA)
  • Genetics & Genomics (AREA)
  • Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Organic Chemistry (AREA)
  • Zoology (AREA)
  • Bioinformatics & Cheminformatics (AREA)
  • Wood Science & Technology (AREA)
  • Biotechnology (AREA)
  • General Engineering & Computer Science (AREA)
  • Biomedical Technology (AREA)
  • General Health & Medical Sciences (AREA)
  • Molecular Biology (AREA)
  • Microbiology (AREA)
  • Biochemistry (AREA)
  • Physics & Mathematics (AREA)
  • Biophysics (AREA)
  • Plant Pathology (AREA)
  • Proteomics, Peptides & Aminoacids (AREA)
  • Veterinary Medicine (AREA)
  • Medicinal Chemistry (AREA)
  • Pharmacology & Pharmacy (AREA)
  • Animal Behavior & Ethology (AREA)
  • Public Health (AREA)
  • Chemical Kinetics & Catalysis (AREA)
  • Epidemiology (AREA)
  • General Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Oncology (AREA)
  • Hematology (AREA)
  • Marine Sciences & Fisheries (AREA)
  • Gastroenterology & Hepatology (AREA)
  • Immunology (AREA)
  • Nuclear Medicine, Radiotherapy & Molecular Imaging (AREA)
  • Micro-Organisms Or Cultivation Processes Thereof (AREA)
  • Preparation Of Compounds By Using Micro-Organisms (AREA)
  • Medicines That Contain Protein Lipid Enzymes And Other Medicines (AREA)

Abstract

1. Генная экспрессионная кассета, которая содержит:(i) ДНК-конструкт, в котором первый промотор, ген, который должен быть экспрессирован, и последовательность добавления поли А связаны в таком порядке; и(ii) энхансер или энхансер с UAS, лигированным с его частью выше по ходу транскрипции, в таком порядке,где указанный энхансер или указанный энхансер с UAS, лигированным с его частью выше по ходу транскрипции, лигированы непосредственно ниже по ходу транскрипции от последовательности добавления полиА, иможет усиливать экспрессию белка из гена в сравнении со случаем, в котором энхансер вставлен выше по ходу транскрипции от 1-го промотора.2. Экспрессионная кассета по п.1, которая не имеет другого механизма для экспрессии гена ниже по ходу транскрипции от лигированного энхансера, но имеет структуру, в который ген, который должен быть экспрессирован, фланкирован первым промотором и энхансером.3. Экспрессионная кассета по п.1, где указанный промотор выбран из группы, состоящей из промотора CMV-i, промотора SV40, промотора hTERT, промотора β-актина и промотора CAG.4. Экспрессионная кассета по любому из пп.1-3, где энхансер, лигированный ниже по ходу транскрипции от последовательности добавления полиА, представляет собой, по меньшей мере, один энхансер, выбранный из группы, состоящей из энхансера CMV, энхансера SV40 и энхансера hTERT.5. Экспрессионная кассета по п.1, где указанные энхансеры, лигированные ниже по ходу транскрипции от последовательности добавления полиА, представляют собой энхансер hTERT, энхансер SV40 и энхансер CMV, которые связаны в таком порядке.6. Экспрессионная кассета по п.1, где (i) 1-4 энхансера CMV лигированы выше по ходу транскрипции �

Claims (16)

1. Генная экспрессионная кассета, которая содержит:
(i) ДНК-конструкт, в котором первый промотор, ген, который должен быть экспрессирован, и последовательность добавления поли А связаны в таком порядке; и
(ii) энхансер или энхансер с UAS, лигированным с его частью выше по ходу транскрипции, в таком порядке,
где указанный энхансер или указанный энхансер с UAS, лигированным с его частью выше по ходу транскрипции, лигированы непосредственно ниже по ходу транскрипции от последовательности добавления полиА, и
может усиливать экспрессию белка из гена в сравнении со случаем, в котором энхансер вставлен выше по ходу транскрипции от 1-го промотора.
2. Экспрессионная кассета по п.1, которая не имеет другого механизма для экспрессии гена ниже по ходу транскрипции от лигированного энхансера, но имеет структуру, в который ген, который должен быть экспрессирован, фланкирован первым промотором и энхансером.
3. Экспрессионная кассета по п.1, где указанный промотор выбран из группы, состоящей из промотора CMV-i, промотора SV40, промотора hTERT, промотора β-актина и промотора CAG.
4. Экспрессионная кассета по любому из пп.1-3, где энхансер, лигированный ниже по ходу транскрипции от последовательности добавления полиА, представляет собой, по меньшей мере, один энхансер, выбранный из группы, состоящей из энхансера CMV, энхансера SV40 и энхансера hTERT.
5. Экспрессионная кассета по п.1, где указанные энхансеры, лигированные ниже по ходу транскрипции от последовательности добавления полиА, представляют собой энхансер hTERT, энхансер SV40 и энхансер CMV, которые связаны в таком порядке.
6. Экспрессионная кассета по п.1, где (i) 1-4 энхансера CMV лигированы выше по ходу транскрипции от ДНК-конструкта, в котором первый промотор, ген, который должен быть экспрессирован, и последовательность добавления полиА связаны в таком порядке.
7. Экспрессионная кассета по п.1, содержащая, по меньшей мере, любой из следующих элементов (i) и (ii):
(i) RU5', лигированный непосредственно выше по ходу транскрипции от гена, который должен быть экспрессирован; и
(ii) SV40-ori, лигированный с лежащей наиболее высоко по ходу транскрипции частью этой экспрессионной кассеты.
8. Экспрессионная кассета по п.1, где ДНК, кодирующая белок, который должен быть экспрессирован, представляет собой терапевтический ген, который может быть использован для лечения заболевания, или ДНК, кодирующую белок, который может быть использован для лекарственного средства, диагностического агента или реагента.
9. Экспрессионная кассета по п.8, где указанный терапевтический ген представляет собой ген REIC/Dkk-3, который является геном супрессора рака, применимым для лечения опухолей.
10. Экспрессионная кассета для чужеродного гена по п. 5, имеющая структуру конструкта, выбранного из группы, состоящей из конструкта № 14, конструкта № 16 и конструкта № 17, конструкта № 18, конструкта № 19, конструкта № 20 и конструкта № 21, таких как следующие:
Конструкт № 14
Figure 00000001
Конструкт № 16
Figure 00000002
Конструкт № 17
Figure 00000003
Конструкт № 18
Figure 00000004
Конструкт № 19
Figure 00000005
Конструкт № 20
Figure 00000006
и
Конструкт № 21
Figure 00000007
11. Вектор, содержащий экспрессионную кассету для чужеродного гена по любому из пп.1-10.
12. Вектор по п.11, который представляет собой аденовирусный вектор или аденоассоциированный вирусный вектор.
13. Клетка-хозяин, содержащая вектор по п.11 или 12.
14. Препарат для детектирования или лечения заболевания, содержащий вектор по п.11 или 12.
15. Способ экспрессирования гена, который должен быть экспрессирован, с использованием экспрессионной кассеты по любому из пп.1-10 или вектора по п.11 или 12.
16. Способ получения белка, кодируемого геном, который должен быть экспрессирован, предусматривающий введение экспрессионной кассеты по любому из пп.1-10 или вектора по п.11 или 12 в клетку и затем культивирование этой клетки.
RU2012125253/10A 2009-11-19 2010-11-19 Система для увеличения экспрессии генов и вектор, содержащий указанную систему RU2577971C2 (ru)

Applications Claiming Priority (3)

Application Number Priority Date Filing Date Title
JP2009-264299 2009-11-19
JP2009264299 2009-11-19
PCT/JP2010/071196 WO2011062298A1 (ja) 2009-11-19 2010-11-19 遺伝子発現を上昇させるシステム及び該システムを保持したベクター

Publications (2)

Publication Number Publication Date
RU2012125253A true RU2012125253A (ru) 2013-12-27
RU2577971C2 RU2577971C2 (ru) 2016-03-20

Family

ID=44059764

Family Applications (1)

Application Number Title Priority Date Filing Date
RU2012125253/10A RU2577971C2 (ru) 2009-11-19 2010-11-19 Система для увеличения экспрессии генов и вектор, содержащий указанную систему

Country Status (10)

Country Link
US (1) US9493776B2 (ru)
EP (1) EP2508603B1 (ru)
JP (1) JP5697042B2 (ru)
KR (1) KR101752941B1 (ru)
CN (1) CN102741405B (ru)
AU (1) AU2010322723B9 (ru)
CA (1) CA2781332C (ru)
IL (1) IL219882A (ru)
RU (1) RU2577971C2 (ru)
WO (1) WO2011062298A1 (ru)

Families Citing this family (50)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
US9217155B2 (en) 2008-05-28 2015-12-22 University Of Massachusetts Isolation of novel AAV'S and uses thereof
WO2010138263A2 (en) 2009-05-28 2010-12-02 University Of Massachusetts Novel aav 's and uses thereof
US9546369B2 (en) 2010-04-23 2017-01-17 University Of Massachusetts Multicistronic expression constructs
ES2698203T3 (es) 2010-04-23 2019-02-01 Univ Massachusetts Vectores de AAV que se dirigen al SNC y métodos de uso de los mismos
EP3444346B1 (en) 2010-04-23 2022-07-27 University of Massachusetts Aav-based treatment of cholesterol-related disorders
EP3318634A1 (en) 2011-04-21 2018-05-09 University of Massachusetts Raav-based compositions and methods for treating diseases involving dominant-negative or gain of function mutations
WO2012161352A1 (ja) * 2011-05-25 2012-11-29 国立大学法人岡山大学 Reic発現アデノウイルスベクター
FR2981946B1 (fr) * 2011-10-28 2015-02-20 Lfb Biotechnologies Unites de transcription et leur utilisation dans des vecteurs d'expression (yb2/0)
FR2986536A1 (fr) * 2012-02-08 2013-08-09 Lfb Biotechnologies Unites de transcription et leur utilisation dans des vecteurs d'expression (cho)
JP6124460B2 (ja) * 2012-02-16 2017-05-10 国立大学法人 岡山大学 融合タンパク質を含む癌治療用医薬組成物
US9856301B2 (en) 2012-03-26 2018-01-02 University Of Massachusetts Anti-tumor properties of Dickkopf 3b
US10072251B2 (en) 2014-02-19 2018-09-11 University Of Massachusetts Recombinant AAVS having useful transcytosis properties
WO2015143078A1 (en) 2014-03-18 2015-09-24 University Of Massachusetts Raav-based compositions and methods for treating amyotrophic lateral sclerosis
EP3134522B1 (en) 2014-04-25 2021-10-06 University of Massachusetts Recombinant aav vectors useful for reducing immunity against transgene products
WO2015187825A2 (en) 2014-06-03 2015-12-10 University Of Massachusetts Compositions and methods for modulating dysferlin expression
US10711270B2 (en) 2014-10-03 2020-07-14 University Of Massachusetts High efficiency library-identified AAV vectors
WO2016054554A1 (en) 2014-10-03 2016-04-07 University Of Massachusetts Heterologous targeting peptide grafted aavs
AU2015335923B2 (en) 2014-10-21 2021-04-29 University Of Massachusetts Recombinant AAV variants and uses thereof
JP6863891B2 (ja) 2014-11-14 2021-04-21 ボイジャー セラピューティクス インコーポレイテッドＶｏｙａｇｅｒ Ｔｈｅｒａｐｅｕｔｉｃｓ，Ｉｎｃ． 調節性ポリヌクレオチド
IL292999A (en) 2014-11-14 2022-07-01 Voyager Therapeutics Inc Preparations and methods for the treatment of amyotrophic lateral sclerosis
US10584321B2 (en) 2015-02-13 2020-03-10 University Of Massachusetts Compositions and methods for transient delivery of nucleases
EP3285788A4 (en) 2015-04-23 2018-12-05 University of Massachusetts Modulation of aav vector transgene expression
CA3021949C (en) 2015-04-24 2023-10-17 University Of Massachusetts Modified aav constructs and uses thereof
US20180265894A1 (en) * 2015-10-06 2018-09-20 National University Corporation Okayama University Gene Expression Cassette And Product Thereof
JP2017070224A (ja) * 2015-10-06 2017-04-13 国立大学法人 岡山大学 遺伝子発現用カセット及びその産生物
JP6871679B2 (ja) * 2016-03-23 2021-05-12 国立大学法人 岡山大学 遺伝子発現用カセット及びその産生物
US11426469B2 (en) 2015-10-22 2022-08-30 University Of Massachusetts Prostate-targeting adeno-associated virus serotype vectors
US11253576B2 (en) 2015-10-22 2022-02-22 University Of Massachusetts Methods and compositions for treating metabolic imbalance in neurodegenerative disease
JP6803619B2 (ja) 2016-01-08 2020-12-23 桃太郎源株式会社 ＲＥＩＣ／Ｄｋｋ−３遺伝子およびチェックポイント阻害剤を用いた併用療法
WO2017136536A1 (en) 2016-02-02 2017-08-10 University Of Massachusetts Method to enhance the efficiency of systemic aav gene delivery to the central nervous system
EP3413928B1 (en) 2016-02-12 2022-04-20 University of Massachusetts Anti-angiogenic mirna therapeutics for inhibiting corneal neovascularization
WO2017176929A1 (en) 2016-04-05 2017-10-12 University Of Massachusetts Compositions and methods for selective inhibition of grainyhead-like protein expression
US11413356B2 (en) 2016-04-15 2022-08-16 University Of Massachusetts Methods and compositions for treating metabolic imbalance
IL302748A (en) 2016-05-18 2023-07-01 Voyager Therapeutics Inc modulatory polynucleotides
BR112018073472A2 (pt) 2016-05-18 2019-08-27 Voyager Therapeutics Inc composições e métodos de tratamento da doença de huntington
WO2017218852A1 (en) 2016-06-15 2017-12-21 University Of Massachusetts Recombinant adeno-associated viruses for delivering gene editing molecules to embryonic cells
US10457940B2 (en) 2016-09-22 2019-10-29 University Of Massachusetts AAV treatment of Huntington's disease
CA3040483A1 (en) 2016-10-13 2018-04-19 University Of Massachusetts Aav capsid designs
CN111108198A (zh) 2017-05-05 2020-05-05 沃雅戈治疗公司 治疗亨廷顿病的组合物和方法
AU2018261790A1 (en) 2017-05-05 2019-11-28 Voyager Therapeutics, Inc. Compositions and methods of treating amyotrophic lateral sclerosis (ALS)
WO2018208972A1 (en) 2017-05-09 2018-11-15 University Of Massachusetts Methods of treating amyotrophic lateral sclerosis (als)
JP7397488B2 (ja) 2017-09-22 2023-12-13 ユニバーシティ オブ マサチューセッツ Ｓｏｄ１二重発現ベクターおよびその使用
US20200377887A1 (en) * 2017-09-22 2020-12-03 Voyager Therapeutics, Inc. Compositions and methods of treating huntington's disease
WO2019079240A1 (en) 2017-10-16 2019-04-25 Voyager Therapeutics, Inc. TREATMENT OF AMYOTROPHIC LATERAL SCLEROSIS (ALS)
US20200237799A1 (en) 2017-10-16 2020-07-30 Voyager Therapeutics, Inc. Treatment of amyotrophic lateral sclerosis (als)
CN110484563B (zh) * 2019-07-25 2023-04-07 新乡医学院 哺乳动物细胞组合表达载体、表达系统、制备方法和应用
EP4008349A4 (en) 2019-07-31 2023-09-06 Momotaro-Gene Inc. METHOD FOR TREATING LIVER CANCER USING COMBINED USE OF REIC/DKK-3 GENE AND ANTI-TUMORAL AGENT
CN116133670A (zh) 2020-07-31 2023-05-16 桃太郎源株式会社 包含REIC/Dkk-3基因的EGFR基因突变阳性肺癌的治疗药
KR102221150B1 (ko) * 2020-08-19 2021-02-26 국방과학연구소 이중 항원 발현벡터 및 이를 포함한 유전자 백신
US20230346977A1 (en) 2022-04-13 2023-11-02 Universitat Autònoma De Barcelona Treatment of neuromuscular diseases via gene therapy that expresses klotho protein

Family Cites Families (7)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
DE3431140A1 (de) * 1984-08-24 1986-03-06 Behringwerke Ag, 3550 Marburg Enhancer fuer eukaryotische expressionssysteme
US6777203B1 (en) * 1997-11-19 2004-08-17 Geron Corporation Telomerase promoter driving expression of therapeutic gene sequences
US6586661B1 (en) 1997-06-12 2003-07-01 North Carolina State University Regulation of quinolate phosphoribosyl transferase expression by transformation with a tobacco quinolate phosphoribosyl transferase nucleic acid
NZ532060A (en) 2001-10-02 2005-11-25 Inst Clayton De La Rech Methods and compositions relating to restricted expression lentiviral vectors and their applications
DE10338531A1 (de) 2003-08-19 2005-04-07 Boehringer Ingelheim Pharma Gmbh & Co. Kg Verfahren zur Reklonierung von Produktionszellen
US20070006335A1 (en) 2004-02-13 2007-01-04 Zhihong Cook Promoter, promoter control elements, and combinations, and uses thereof
MX2009007893A (es) * 2007-01-25 2009-08-21 Amprotein Corp Uso del intron-1 de gen de beta actina de pollo.

Also Published As

Publication number Publication date
EP2508603A1 (en) 2012-10-10
US9493776B2 (en) 2016-11-15
JPWO2011062298A1 (ja) 2013-04-11
KR101752941B1 (ko) 2017-07-03
CN102741405A (zh) 2012-10-17
RU2577971C2 (ru) 2016-03-20
JP5697042B2 (ja) 2015-04-08
CA2781332A1 (en) 2011-05-26
CN102741405B (zh) 2015-03-04
WO2011062298A1 (ja) 2011-05-26
IL219882A (en) 2016-09-29
AU2010322723B9 (en) 2015-03-05
AU2010322723B2 (en) 2014-09-25
CA2781332C (en) 2018-09-04
US20120309050A1 (en) 2012-12-06
AU2010322723A1 (en) 2012-06-21
IL219882A0 (en) 2012-07-31
KR20120099718A (ko) 2012-09-11
EP2508603B1 (en) 2015-05-13
EP2508603A4 (en) 2013-05-01

Similar Documents

Publication Publication Date Title
RU2012125253A (ru) Система для увеличения экспрессии генов и вектор, содержащий указанную систему
Fani et al. The role of miRNAs in COVID-19 disease
Moreno-García et al. Competing endogenous RNA networks as biomarkers in neurodegenerative diseases
Yang et al. Circular RNA hsa_circRNA_0007334 is predicted to promote MMP7 and COL1A1 expression by functioning as a miRNA sponge in pancreatic ductal adenocarcinoma
Haack et al. ELAC2 mutations cause a mitochondrial RNA processing defect associated with hypertrophic cardiomyopathy
Zhang et al. Long non-coding RNA Malat1 regulates angiogenesis in hindlimb ischemia
Strickland et al. Axotomy-induced miR-21 promotes axon growth in adult dorsal root ganglion neurons
ATE421537T1 (de) Erkennungsmoleküle zur behandlung und detektion von tumoren
Caballero-Pérez et al. Transcriptional landscapes of Axolotl (Ambystoma mexicanum)
Rbbani et al. Function of circular RNAs in fish and their potential application as biomarkers
Ramraj et al. Serum-circulating miRNAs predict neuroblastoma progression in mouse model of high-risk metastatic disease
EA201070071A1 (ru) Клон клеток, продуцирующих fsh
Zhou et al. Comparative microRNA expression profiles of cynomolgus monkeys, rat, and human reveal that mir‐182 is involved in T2D pathogenic processes
CN106318976A (zh) 一种人类circRNA过表达载体框架、过表达载体及其制备方法
Haddad et al. miRNA target prediction might explain the reduced transmission of SARS-CoV-2 in Jordan, Middle East
Wang et al. High expression of microRNA-196a is associated with progression of hepatocellular carcinoma in younger patients
O’Connell et al. Treatment of necrotizing enterocolitis by conditioned medium derived from human amniotic fluid stem cells
Alarcón‑Millán et al. Regulation of GKN1 expression in gastric carcinogenesis: A problem to resolve
He et al. Intranasal administration of agomir-let-7i improves cognitive function in mice with traumatic brain injury
Harrison et al. NOX2β: A novel splice variant of NOX2 that regulates NADPH oxidase activity in macrophages
Benedetti et al. A SOX2-engineered epigenetic silencer factor represses the glioblastoma genetic program and restrains tumor development
Caspa Gokulan et al. HOPX: A unique homeodomain protein in development and tumor suppression
Zhou et al. shRNA against PTEN promotes neurite outgrowth of cortical neurons and functional recovery in spinal cord contusion rats
US20240167034A1 (en) Methods and compositions for rejuvenating cns glial populations by suppresion of transcription factors
RU2019116069A (ru) Новые биомаркеры старения кожи человека