RU2012125253A - Система для увеличения экспрессии генов и вектор, содержащий указанную систему - Google Patents

Система для увеличения экспрессии генов и вектор, содержащий указанную систему Download PDF

Info

Publication number
RU2012125253A
RU2012125253A RU2012125253/10A RU2012125253A RU2012125253A RU 2012125253 A RU2012125253 A RU 2012125253A RU 2012125253/10 A RU2012125253/10 A RU 2012125253/10A RU 2012125253 A RU2012125253 A RU 2012125253A RU 2012125253 A RU2012125253 A RU 2012125253A
Authority
RU
Russia
Prior art keywords
enhancer
gene
expression cassette
promoter
construct
Prior art date
Application number
RU2012125253/10A
Other languages
English (en)
Other versions
RU2577971C2 (ru
Inventor
Хироми КУМОН
Нам-Хо ХУХ
Масакие САКАГУТИ
Масами ВАТАНАБЕ
Original Assignee
Нэшнл Юниверсити Корпорейшн Окаяма Юниверсити
Момотаро-Джин Инк.
Priority date (The priority date is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the date listed.)
Filing date
Publication date
Application filed by Нэшнл Юниверсити Корпорейшн Окаяма Юниверсити, Момотаро-Джин Инк. filed Critical Нэшнл Юниверсити Корпорейшн Окаяма Юниверсити
Publication of RU2012125253A publication Critical patent/RU2012125253A/ru
Application granted granted Critical
Publication of RU2577971C2 publication Critical patent/RU2577971C2/ru

Links

Classifications

    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/11—DNA or RNA fragments; Modified forms thereof; Non-coding nucleic acids having a biological activity
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/63—Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
    • C12N15/67—General methods for enhancing the expression
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K38/00—Medicinal preparations containing peptides
    • A61K38/16—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
    • A61K38/17—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans
    • A61K38/1703—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans from vertebrates
    • A61K38/1709—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans from vertebrates from mammals
    • A61K38/1761—Apoptosis related proteins, e.g. Apoptotic protease-activating factor-1 (APAF-1), Bax, Bax-inhibitory protein(s)(BI; bax-I), Myeloid cell leukemia associated protein (MCL-1), Inhibitor of apoptosis [IAP] or Bcl-2
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P43/00—Drugs for specific purposes, not provided for in groups A61P1/00-A61P41/00
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/63—Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/63—Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
    • C12N15/79—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts
    • C12N15/85—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts for animal cells
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12P—FERMENTATION OR ENZYME-USING PROCESSES TO SYNTHESISE A DESIRED CHEMICAL COMPOUND OR COMPOSITION OR TO SEPARATE OPTICAL ISOMERS FROM A RACEMIC MIXTURE
    • C12P21/00—Preparation of peptides or proteins
    • C12P21/02—Preparation of peptides or proteins having a known sequence of two or more amino acids, e.g. glutathione
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2799/00—Uses of viruses
    • C12N2799/02—Uses of viruses as vector
    • C12N2799/021—Uses of viruses as vector for the expression of a heterologous nucleic acid
    • C12N2799/025—Uses of viruses as vector for the expression of a heterologous nucleic acid where the vector is derived from a parvovirus
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2830/00—Vector systems having a special element relevant for transcription
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2830/00—Vector systems having a special element relevant for transcription
    • C12N2830/50—Vector systems having a special element relevant for transcription regulating RNA stability, not being an intron, e.g. poly A signal

Landscapes

  • Health & Medical Sciences (AREA)
  • Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
  • Genetics & Genomics (AREA)
  • Engineering & Computer Science (AREA)
  • Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Organic Chemistry (AREA)
  • Zoology (AREA)
  • Bioinformatics & Cheminformatics (AREA)
  • Wood Science & Technology (AREA)
  • Biotechnology (AREA)
  • General Engineering & Computer Science (AREA)
  • Biomedical Technology (AREA)
  • Molecular Biology (AREA)
  • General Health & Medical Sciences (AREA)
  • Biochemistry (AREA)
  • Microbiology (AREA)
  • Plant Pathology (AREA)
  • Biophysics (AREA)
  • Physics & Mathematics (AREA)
  • Proteomics, Peptides & Aminoacids (AREA)
  • Pharmacology & Pharmacy (AREA)
  • Veterinary Medicine (AREA)
  • Public Health (AREA)
  • Animal Behavior & Ethology (AREA)
  • Medicinal Chemistry (AREA)
  • Chemical Kinetics & Catalysis (AREA)
  • Epidemiology (AREA)
  • General Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Immunology (AREA)
  • Gastroenterology & Hepatology (AREA)
  • Marine Sciences & Fisheries (AREA)
  • Oncology (AREA)
  • Hematology (AREA)
  • Nuclear Medicine, Radiotherapy & Molecular Imaging (AREA)
  • Micro-Organisms Or Cultivation Processes Thereof (AREA)
  • Preparation Of Compounds By Using Micro-Organisms (AREA)
  • Medicines That Contain Protein Lipid Enzymes And Other Medicines (AREA)

Abstract

1. Генная экспрессионная кассета, которая содержит:(i) ДНК-конструкт, в котором первый промотор, ген, который должен быть экспрессирован, и последовательность добавления поли А связаны в таком порядке; и(ii) энхансер или энхансер с UAS, лигированным с его частью выше по ходу транскрипции, в таком порядке,где указанный энхансер или указанный энхансер с UAS, лигированным с его частью выше по ходу транскрипции, лигированы непосредственно ниже по ходу транскрипции от последовательности добавления полиА, иможет усиливать экспрессию белка из гена в сравнении со случаем, в котором энхансер вставлен выше по ходу транскрипции от 1-го промотора.2. Экспрессионная кассета по п.1, которая не имеет другого механизма для экспрессии гена ниже по ходу транскрипции от лигированного энхансера, но имеет структуру, в который ген, который должен быть экспрессирован, фланкирован первым промотором и энхансером.3. Экспрессионная кассета по п.1, где указанный промотор выбран из группы, состоящей из промотора CMV-i, промотора SV40, промотора hTERT, промотора β-актина и промотора CAG.4. Экспрессионная кассета по любому из пп.1-3, где энхансер, лигированный ниже по ходу транскрипции от последовательности добавления полиА, представляет собой, по меньшей мере, один энхансер, выбранный из группы, состоящей из энхансера CMV, энхансера SV40 и энхансера hTERT.5. Экспрессионная кассета по п.1, где указанные энхансеры, лигированные ниже по ходу транскрипции от последовательности добавления полиА, представляют собой энхансер hTERT, энхансер SV40 и энхансер CMV, которые связаны в таком порядке.6. Экспрессионная кассета по п.1, где (i) 1-4 энхансера CMV лигированы выше по ходу транскрипции �

Claims (16)

1. Генная экспрессионная кассета, которая содержит:
(i) ДНК-конструкт, в котором первый промотор, ген, который должен быть экспрессирован, и последовательность добавления поли А связаны в таком порядке; и
(ii) энхансер или энхансер с UAS, лигированным с его частью выше по ходу транскрипции, в таком порядке,
где указанный энхансер или указанный энхансер с UAS, лигированным с его частью выше по ходу транскрипции, лигированы непосредственно ниже по ходу транскрипции от последовательности добавления полиА, и
может усиливать экспрессию белка из гена в сравнении со случаем, в котором энхансер вставлен выше по ходу транскрипции от 1-го промотора.
2. Экспрессионная кассета по п.1, которая не имеет другого механизма для экспрессии гена ниже по ходу транскрипции от лигированного энхансера, но имеет структуру, в который ген, который должен быть экспрессирован, фланкирован первым промотором и энхансером.
3. Экспрессионная кассета по п.1, где указанный промотор выбран из группы, состоящей из промотора CMV-i, промотора SV40, промотора hTERT, промотора β-актина и промотора CAG.
4. Экспрессионная кассета по любому из пп.1-3, где энхансер, лигированный ниже по ходу транскрипции от последовательности добавления полиА, представляет собой, по меньшей мере, один энхансер, выбранный из группы, состоящей из энхансера CMV, энхансера SV40 и энхансера hTERT.
5. Экспрессионная кассета по п.1, где указанные энхансеры, лигированные ниже по ходу транскрипции от последовательности добавления полиА, представляют собой энхансер hTERT, энхансер SV40 и энхансер CMV, которые связаны в таком порядке.
6. Экспрессионная кассета по п.1, где (i) 1-4 энхансера CMV лигированы выше по ходу транскрипции от ДНК-конструкта, в котором первый промотор, ген, который должен быть экспрессирован, и последовательность добавления полиА связаны в таком порядке.
7. Экспрессионная кассета по п.1, содержащая, по меньшей мере, любой из следующих элементов (i) и (ii):
(i) RU5', лигированный непосредственно выше по ходу транскрипции от гена, который должен быть экспрессирован; и
(ii) SV40-ori, лигированный с лежащей наиболее высоко по ходу транскрипции частью этой экспрессионной кассеты.
8. Экспрессионная кассета по п.1, где ДНК, кодирующая белок, который должен быть экспрессирован, представляет собой терапевтический ген, который может быть использован для лечения заболевания, или ДНК, кодирующую белок, который может быть использован для лекарственного средства, диагностического агента или реагента.
9. Экспрессионная кассета по п.8, где указанный терапевтический ген представляет собой ген REIC/Dkk-3, который является геном супрессора рака, применимым для лечения опухолей.
10. Экспрессионная кассета для чужеродного гена по п. 5, имеющая структуру конструкта, выбранного из группы, состоящей из конструкта № 14, конструкта № 16 и конструкта № 17, конструкта № 18, конструкта № 19, конструкта № 20 и конструкта № 21, таких как следующие:
Конструкт № 14
Figure 00000001
Конструкт № 16
Figure 00000002
Конструкт № 17
Figure 00000003
Конструкт № 18
Figure 00000004
Конструкт № 19
Figure 00000005
Конструкт № 20
Figure 00000006
и
Конструкт № 21
Figure 00000007
11. Вектор, содержащий экспрессионную кассету для чужеродного гена по любому из пп.1-10.
12. Вектор по п.11, который представляет собой аденовирусный вектор или аденоассоциированный вирусный вектор.
13. Клетка-хозяин, содержащая вектор по п.11 или 12.
14. Препарат для детектирования или лечения заболевания, содержащий вектор по п.11 или 12.
15. Способ экспрессирования гена, который должен быть экспрессирован, с использованием экспрессионной кассеты по любому из пп.1-10 или вектора по п.11 или 12.
16. Способ получения белка, кодируемого геном, который должен быть экспрессирован, предусматривающий введение экспрессионной кассеты по любому из пп.1-10 или вектора по п.11 или 12 в клетку и затем культивирование этой клетки.
RU2012125253/10A 2009-11-19 2010-11-19 Система для увеличения экспрессии генов и вектор, содержащий указанную систему RU2577971C2 (ru)

Applications Claiming Priority (3)

Application Number Priority Date Filing Date Title
JP2009264299 2009-11-19
JP2009-264299 2009-11-19
PCT/JP2010/071196 WO2011062298A1 (ja) 2009-11-19 2010-11-19 遺伝子発現を上昇させるシステム及び該システムを保持したベクター

Publications (2)

Publication Number Publication Date
RU2012125253A true RU2012125253A (ru) 2013-12-27
RU2577971C2 RU2577971C2 (ru) 2016-03-20

Family

ID=44059764

Family Applications (1)

Application Number Title Priority Date Filing Date
RU2012125253/10A RU2577971C2 (ru) 2009-11-19 2010-11-19 Система для увеличения экспрессии генов и вектор, содержащий указанную систему

Country Status (10)

Country Link
US (1) US9493776B2 (ru)
EP (1) EP2508603B1 (ru)
JP (1) JP5697042B2 (ru)
KR (1) KR101752941B1 (ru)
CN (1) CN102741405B (ru)
AU (1) AU2010322723B9 (ru)
CA (1) CA2781332C (ru)
IL (1) IL219882A (ru)
RU (1) RU2577971C2 (ru)
WO (1) WO2011062298A1 (ru)

Families Citing this family (50)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
US9217155B2 (en) 2008-05-28 2015-12-22 University Of Massachusetts Isolation of novel AAV'S and uses thereof
WO2010138263A2 (en) 2009-05-28 2010-12-02 University Of Massachusetts Novel aav 's and uses thereof
EP3444346B1 (en) 2010-04-23 2022-07-27 University of Massachusetts Aav-based treatment of cholesterol-related disorders
EP2826860B1 (en) 2010-04-23 2018-08-22 University of Massachusetts CNS targeting AAV vectors and methods of use thereof
US9546369B2 (en) 2010-04-23 2017-01-17 University Of Massachusetts Multicistronic expression constructs
US9226976B2 (en) 2011-04-21 2016-01-05 University Of Massachusetts RAAV-based compositions and methods for treating alpha-1 anti-trypsin deficiencies
TWI545196B (zh) 2011-05-25 2016-08-11 國立大學法人岡山大學 Ｒｅｉｃ表現腺病毒載體
FR2981946B1 (fr) * 2011-10-28 2015-02-20 Lfb Biotechnologies Unites de transcription et leur utilisation dans des vecteurs d'expression (yb2/0)
FR2986536A1 (fr) * 2012-02-08 2013-08-09 Lfb Biotechnologies Unites de transcription et leur utilisation dans des vecteurs d'expression (cho)
JP6124460B2 (ja) * 2012-02-16 2017-05-10 国立大学法人 岡山大学 融合タンパク質を含む癌治療用医薬組成物
US9856301B2 (en) * 2012-03-26 2018-01-02 University Of Massachusetts Anti-tumor properties of Dickkopf 3b
US10072251B2 (en) 2014-02-19 2018-09-11 University Of Massachusetts Recombinant AAVS having useful transcytosis properties
US10280418B2 (en) 2014-03-18 2019-05-07 Univeristy Of Massachusetts RAAV-based compositions and methods for treating amyotrophic lateral sclerosis
WO2015164786A1 (en) 2014-04-25 2015-10-29 University Of Massachusetts Recombinant aav vectors useful for reducing immunity against transgene products
US10689653B2 (en) 2014-06-03 2020-06-23 University Of Massachusetts Compositions and methods for modulating dysferlin expression
US10370432B2 (en) 2014-10-03 2019-08-06 University Of Massachusetts Heterologous targeting peptide grafted AAVS
US10711270B2 (en) 2014-10-03 2020-07-14 University Of Massachusetts High efficiency library-identified AAV vectors
RU2020140209A (ru) 2014-10-21 2021-01-25 Юниверсити Оф Массачусетс Варианты рекомбинантных aav и их применения
US10597660B2 (en) 2014-11-14 2020-03-24 Voyager Therapeutics, Inc. Compositions and methods of treating amyotrophic lateral sclerosis (ALS)
SG11201703419UA (en) 2014-11-14 2017-05-30 Voyager Therapeutics Inc Modulatory polynucleotides
WO2016131009A1 (en) 2015-02-13 2016-08-18 University Of Massachusetts Compositions and methods for transient delivery of nucleases
WO2016172155A1 (en) 2015-04-23 2016-10-27 University Of Massachusetts Modulation of aav vector transgene expression
WO2016172008A1 (en) 2015-04-24 2016-10-27 University Of Massachusetts Modified aav constructions and uses thereof
JP6871679B2 (ja) * 2016-03-23 2021-05-12 国立大学法人 岡山大学 遺伝子発現用カセット及びその産生物
US20180265894A1 (en) * 2015-10-06 2018-09-20 National University Corporation Okayama University Gene Expression Cassette And Product Thereof
JP2017070224A (ja) * 2015-10-06 2017-04-13 国立大学法人 岡山大学 遺伝子発現用カセット及びその産生物
CA3002980A1 (en) 2015-10-22 2017-04-27 University Of Massachusetts Prostate-targeting adeno-associated virus serotype vectors
CA3002982A1 (en) 2015-10-22 2017-04-27 University Of Massachusetts Methods and compositions for treating metabolic imbalance in neurodegenerative disease
EP3400024B1 (en) * 2016-01-08 2021-07-28 Momotaro-Gene Inc. A combination therapy using reic/dkk-3 gene and a checkpoint inhibitor
US11826433B2 (en) 2016-02-02 2023-11-28 University Of Massachusetts Method to enhance the efficiency of systemic AAV gene delivery to the central nervous system
US11060088B2 (en) 2016-02-12 2021-07-13 University Of Massachusetts Anti-angiogenic miRNA therapeutics for inhibiting corneal neovascularization
WO2017176929A1 (en) 2016-04-05 2017-10-12 University Of Massachusetts Compositions and methods for selective inhibition of grainyhead-like protein expression
US11413356B2 (en) 2016-04-15 2022-08-16 University Of Massachusetts Methods and compositions for treating metabolic imbalance
KR102392236B1 (ko) 2016-05-18 2022-05-03 보이저 테라퓨틱스, 인크. 조절성 폴리뉴클레오티드
SG11201809643UA (en) 2016-05-18 2018-12-28 Voyager Therapeutics Inc Compositions and methods of treating huntington's disease
US11882815B2 (en) 2016-06-15 2024-01-30 University Of Massachusetts Recombinant adeno-associated viruses for delivering gene editing molecules to embryonic cells
US10457940B2 (en) 2016-09-22 2019-10-29 University Of Massachusetts AAV treatment of Huntington's disease
AU2017341849B2 (en) 2016-10-13 2024-03-21 University Of Massachusetts AAV capsid designs
WO2018204803A1 (en) 2017-05-05 2018-11-08 Voyager Therapeutics, Inc. Compositions and methods of treating huntington's disease
CN110913866A (zh) 2017-05-05 2020-03-24 沃雅戈治疗公司 治疗肌萎缩性侧索硬化(als)的组合物和方法
EP3622073A4 (en) 2017-05-09 2021-01-06 University of Massachusetts METHOD FOR TREATMENT OF AMYOTROPHIC LATERAL SCLEROSIS (ALS)
EP3684937A4 (en) 2017-09-22 2021-06-02 University of Massachusetts DUAL EXPRESSION VECTORS OF SOD1 AND THEIR USES
WO2019060649A1 (en) * 2017-09-22 2019-03-28 Voyager Therapeutics, Inc. COMPOSITIONS AND METHODS FOR TREATING HUNTINGTON'S DISEASE
JP7502991B2 (ja) 2017-10-16 2024-06-19 ボイジャー セラピューティクス インコーポレイテッド 筋萎縮性側索硬化症（ａｌｓ）の治療
WO2019079242A1 (en) 2017-10-16 2019-04-25 Voyager Therapeutics, Inc. TREATMENT OF AMYOTROPHIC LATERAL SCLEROSIS (ALS)
CN110484563B (zh) * 2019-07-25 2023-04-07 新乡医学院 哺乳动物细胞组合表达载体、表达系统、制备方法和应用
JPWO2021020554A1 (ru) 2019-07-31 2021-02-04
JPWO2022025178A1 (ru) 2020-07-31 2022-02-03
KR102221150B1 (ko) * 2020-08-19 2021-02-26 국방과학연구소 이중 항원 발현벡터 및 이를 포함한 유전자 백신
US20230346977A1 (en) 2022-04-13 2023-11-02 Universitat Autònoma De Barcelona Treatment of neuromuscular diseases via gene therapy that expresses klotho protein

Family Cites Families (7)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
DE3431140A1 (de) * 1984-08-24 1986-03-06 Behringwerke Ag, 3550 Marburg Enhancer fuer eukaryotische expressionssysteme
US6777203B1 (en) 1997-11-19 2004-08-17 Geron Corporation Telomerase promoter driving expression of therapeutic gene sequences
US6586661B1 (en) 1997-06-12 2003-07-01 North Carolina State University Regulation of quinolate phosphoribosyl transferase expression by transformation with a tobacco quinolate phosphoribosyl transferase nucleic acid
WO2003029412A2 (en) 2001-10-02 2003-04-10 Institut Clayton De La Recherche Restricted expression lentivial vectors
DE10338531A1 (de) 2003-08-19 2005-04-07 Boehringer Ingelheim Pharma Gmbh & Co. Kg Verfahren zur Reklonierung von Produktionszellen
US20070006335A1 (en) 2004-02-13 2007-01-04 Zhihong Cook Promoter, promoter control elements, and combinations, and uses thereof
KR20100038280A (ko) 2007-01-25 2010-04-14 앰프로틴 코포레이션 닭 베타 액틴 유전자 인트론-1의 용도

Also Published As

Publication number Publication date
US9493776B2 (en) 2016-11-15
CA2781332A1 (en) 2011-05-26
CA2781332C (en) 2018-09-04
EP2508603B1 (en) 2015-05-13
IL219882A (en) 2016-09-29
EP2508603A4 (en) 2013-05-01
IL219882A0 (en) 2012-07-31
AU2010322723B9 (en) 2015-03-05
KR20120099718A (ko) 2012-09-11
KR101752941B1 (ko) 2017-07-03
AU2010322723A1 (en) 2012-06-21
JPWO2011062298A1 (ja) 2013-04-11
CN102741405A (zh) 2012-10-17
JP5697042B2 (ja) 2015-04-08
WO2011062298A1 (ja) 2011-05-26
AU2010322723B2 (en) 2014-09-25
EP2508603A1 (en) 2012-10-10
CN102741405B (zh) 2015-03-04
RU2577971C2 (ru) 2016-03-20
US20120309050A1 (en) 2012-12-06

Similar Documents

Publication Publication Date Title
RU2012125253A (ru) Система для увеличения экспрессии генов и вектор, содержащий указанную систему
Moreno-García et al. Competing endogenous RNA networks as biomarkers in neurodegenerative diseases
Zhang et al. Long non-coding RNA Malat1 regulates angiogenesis in hindlimb ischemia
Ghazale et al. RNA profiling of the human and mouse spinal cord stem cell niches reveals an embryonic-like regionalization with MSX1+ roof-plate-derived cells
Brigant et al. TRIMming down to TRIM37: relevance to inflammation, cardiovascular disorders, and cancer in MULIBREY nanism
Lim et al. The role of epigenetics in congenital heart disease
ATE421537T1 (de) Erkennungsmoleküle zur behandlung und detektion von tumoren
Yu et al. Targeting lncRNA H19/miR-29b/COL1A1 axis impedes myofibroblast activities of precancerous oral submucous fibrosis
Caballero-Pérez et al. Transcriptional landscapes of Axolotl (Ambystoma mexicanum)
Seifinejad et al. Epigenetic silencing of selected hypothalamic neuropeptides in narcolepsy with cataplexy
CN106318976A (zh) 一种人类circRNA过表达载体框架、过表达载体及其制备方法
Hitachi et al. The functional role of long non-coding RNA in myogenesis and skeletal muscle atrophy
O’Connell et al. Treatment of necrotizing enterocolitis by conditioned medium derived from human amniotic fluid stem cells
Costa et al. A set of cell lines derived from a genetic murine glioblastoma model recapitulates molecular and morphological characteristics of human tumors
He et al. Intranasal administration of agomir-let-7i improves cognitive function in mice with traumatic brain injury
Brandi et al. Nerve growth factor neutralization promotes oligodendrogenesis by increasing miR-219a-5p levels
Harrison et al. NOX2β: a novel splice variant of NOX2 that regulates NADPH oxidase activity in macrophages
Caspa Gokulan et al. HOPX: A unique homeodomain protein in development and tumor suppression
Benedetti et al. A SOX2-engineered epigenetic silencer factor represses the glioblastoma genetic program and restrains tumor development
Zhou et al. shRNA against PTEN promotes neurite outgrowth of cortical neurons and functional recovery in spinal cord contusion rats
Yang et al. Identification and expression profiles of ADAR1 gene, responsible for RNA editing, in responses to dsRNA and GCRV challenge in grass carp (Ctenopharyngodon idella)
US20240167034A1 (en) Methods and compositions for rejuvenating cns glial populations by suppresion of transcription factors
RU2019116069A (ru) Новые биомаркеры старения кожи человека
Musumeci et al. Identification of dysregulated microRNA networks in schwann cell-like cultures exposed to immune challenge: Potential crosstalk with the protective VIP/PACAP neuropeptide system
Espinosa-Espinosa et al. Deciphering the complex molecular pathogenesis of myotonic dystrophy type 1 through omics studies