RU2011153283A - Получение генетически скорректированных, здоровых индуцированных плюрипотентных стволовых клеток - Google Patents
Получение генетически скорректированных, здоровых индуцированных плюрипотентных стволовых клеток Download PDFInfo
- Publication number
- RU2011153283A RU2011153283A RU2011153283/10A RU2011153283A RU2011153283A RU 2011153283 A RU2011153283 A RU 2011153283A RU 2011153283/10 A RU2011153283/10 A RU 2011153283/10A RU 2011153283 A RU2011153283 A RU 2011153283A RU 2011153283 A RU2011153283 A RU 2011153283A
- Authority
- RU
- Russia
- Prior art keywords
- genetically
- cell
- encodes
- nucleic acid
- protein
- Prior art date
Links
- 210000004263 induced pluripotent stem cell Anatomy 0.000 title claims abstract 26
- 210000004027 cell Anatomy 0.000 claims abstract 50
- 238000000034 method Methods 0.000 claims abstract 48
- 108020004707 nucleic acids Proteins 0.000 claims abstract 39
- 102000039446 nucleic acids Human genes 0.000 claims abstract 39
- 150000007523 nucleic acids Chemical class 0.000 claims abstract 39
- 108090000623 proteins and genes Proteins 0.000 claims abstract 16
- 201000010099 disease Diseases 0.000 claims abstract 14
- 208000037265 diseases, disorders, signs and symptoms Diseases 0.000 claims abstract 14
- 229940043355 kinase inhibitor Drugs 0.000 claims abstract 14
- 239000003757 phosphotransferase inhibitor Substances 0.000 claims abstract 14
- 101100239628 Danio rerio myca gene Proteins 0.000 claims abstract 8
- 101001139134 Homo sapiens Krueppel-like factor 4 Proteins 0.000 claims abstract 8
- 101000687905 Homo sapiens Transcription factor SOX-2 Proteins 0.000 claims abstract 8
- 102100020677 Krueppel-like factor 4 Human genes 0.000 claims abstract 8
- 102100024270 Transcription factor SOX-2 Human genes 0.000 claims abstract 8
- 102000004169 proteins and genes Human genes 0.000 claims abstract 3
- 210000005260 human cell Anatomy 0.000 claims abstract 2
- 238000004519 manufacturing process Methods 0.000 claims abstract 2
- 238000001890 transfection Methods 0.000 claims 12
- 102000001267 GSK3 Human genes 0.000 claims 7
- 108060006662 GSK3 Proteins 0.000 claims 7
- 102100035423 POU domain, class 5, transcription factor 1 Human genes 0.000 claims 7
- 101710126211 POU domain, class 5, transcription factor 1 Proteins 0.000 claims 7
- NFVJNJQRWPQVOA-UHFFFAOYSA-N n-[2-chloro-5-(trifluoromethyl)phenyl]-2-[3-(4-ethyl-5-ethylsulfanyl-1,2,4-triazol-3-yl)piperidin-1-yl]acetamide Chemical compound CCN1C(SCC)=NN=C1C1CN(CC(=O)NC=2C(=CC=C(C=2)C(F)(F)F)Cl)CCC1 NFVJNJQRWPQVOA-UHFFFAOYSA-N 0.000 claims 7
- 102100031480 Dual specificity mitogen-activated protein kinase kinase 1 Human genes 0.000 claims 6
- 101710146526 Dual specificity mitogen-activated protein kinase kinase 1 Proteins 0.000 claims 6
- 229940124647 MEK inhibitor Drugs 0.000 claims 6
- 241000124008 Mammalia Species 0.000 claims 4
- 210000001082 somatic cell Anatomy 0.000 claims 3
- 102000009095 Fanconi Anemia Complementation Group A protein Human genes 0.000 claims 2
- 108010087740 Fanconi Anemia Complementation Group A protein Proteins 0.000 claims 2
- 230000017423 tissue regeneration Effects 0.000 claims 2
- 102000013601 Fanconi Anemia Complementation Group D2 protein Human genes 0.000 claims 1
- 108010026653 Fanconi Anemia Complementation Group D2 protein Proteins 0.000 claims 1
- 101150100676 Map2k1 gene Proteins 0.000 claims 1
- 230000010261 cell growth Effects 0.000 claims 1
- 239000003102 growth factor Substances 0.000 claims 1
- 239000003112 inhibitor Substances 0.000 claims 1
- 210000004962 mammalian cell Anatomy 0.000 claims 1
- 108700026220 vif Genes Proteins 0.000 claims 1
- 102100039486 Dolichyl-diphosphooligosaccharide-protein glycosyltransferase subunit 4 Human genes 0.000 abstract 1
- 101000609775 Homo sapiens Dolichyl-diphosphooligosaccharide-protein glycosyltransferase subunit 4 Proteins 0.000 abstract 1
Classifications
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
- A61K48/005—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy characterised by an aspect of the 'active' part of the composition delivered, i.e. the nucleic acid delivered
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N5/00—Undifferentiated human, animal or plant cells, e.g. cell lines; Tissues; Cultivation or maintenance thereof; Culture media therefor
- C12N5/10—Cells modified by introduction of foreign genetic material
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P7/00—Drugs for disorders of the blood or the extracellular fluid
- A61P7/06—Antianaemics
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
- C12N15/09—Recombinant DNA-technology
- C12N15/11—DNA or RNA fragments; Modified forms thereof; Non-coding nucleic acids having a biological activity
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
- C12N15/09—Recombinant DNA-technology
- C12N15/87—Introduction of foreign genetic material using processes not otherwise provided for, e.g. co-transformation
- C12N15/873—Techniques for producing new embryos, e.g. nuclear transfer, manipulation of totipotent cells or production of chimeric embryos
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N5/00—Undifferentiated human, animal or plant cells, e.g. cell lines; Tissues; Cultivation or maintenance thereof; Culture media therefor
- C12N5/06—Animal cells or tissues; Human cells or tissues
- C12N5/0602—Vertebrate cells
- C12N5/0607—Non-embryonic pluripotent stem cells, e.g. MASC
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N5/00—Undifferentiated human, animal or plant cells, e.g. cell lines; Tissues; Cultivation or maintenance thereof; Culture media therefor
- C12N5/06—Animal cells or tissues; Human cells or tissues
- C12N5/0602—Vertebrate cells
- C12N5/0696—Artificially induced pluripotent stem cells, e.g. iPS
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2501/00—Active agents used in cell culture processes, e.g. differentation
- C12N2501/60—Transcription factors
- C12N2501/602—Sox-2
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2501/00—Active agents used in cell culture processes, e.g. differentation
- C12N2501/60—Transcription factors
- C12N2501/603—Oct-3/4
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2501/00—Active agents used in cell culture processes, e.g. differentation
- C12N2501/60—Transcription factors
- C12N2501/604—Klf-4
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2501/00—Active agents used in cell culture processes, e.g. differentation
- C12N2501/60—Transcription factors
- C12N2501/606—Transcription factors c-Myc
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2501/00—Active agents used in cell culture processes, e.g. differentation
- C12N2501/70—Enzymes
- C12N2501/72—Transferases [EC 2.]
- C12N2501/727—Kinases (EC 2.7.)
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2510/00—Genetically modified cells
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2799/00—Uses of viruses
- C12N2799/02—Uses of viruses as vector
- C12N2799/021—Uses of viruses as vector for the expression of a heterologous nucleic acid
- C12N2799/027—Uses of viruses as vector for the expression of a heterologous nucleic acid where the vector is derived from a retrovirus
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2830/00—Vector systems having a special element relevant for transcription
- C12N2830/60—Vector systems having a special element relevant for transcription from viruses
Landscapes
- Health & Medical Sciences (AREA)
- Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
- Engineering & Computer Science (AREA)
- Genetics & Genomics (AREA)
- Biomedical Technology (AREA)
- Chemical & Material Sciences (AREA)
- Biotechnology (AREA)
- Organic Chemistry (AREA)
- Bioinformatics & Cheminformatics (AREA)
- Zoology (AREA)
- Wood Science & Technology (AREA)
- General Engineering & Computer Science (AREA)
- General Health & Medical Sciences (AREA)
- Biochemistry (AREA)
- Microbiology (AREA)
- Molecular Biology (AREA)
- Developmental Biology & Embryology (AREA)
- Cell Biology (AREA)
- Plant Pathology (AREA)
- Biophysics (AREA)
- Veterinary Medicine (AREA)
- Public Health (AREA)
- Animal Behavior & Ethology (AREA)
- Medicinal Chemistry (AREA)
- Pharmacology & Pharmacy (AREA)
- Physics & Mathematics (AREA)
- Epidemiology (AREA)
- Transplantation (AREA)
- Diabetes (AREA)
- Hematology (AREA)
- Chemical Kinetics & Catalysis (AREA)
- General Chemical & Material Sciences (AREA)
- Nuclear Medicine, Radiotherapy & Molecular Imaging (AREA)
- Micro-Organisms Or Cultivation Processes Thereof (AREA)
- Medicines Containing Material From Animals Or Micro-Organisms (AREA)
- Materials For Medical Uses (AREA)
Abstract
1. Способ получения генетически скорректированной индуцированной плюрипотентной стволовой клетки, включающий:(i) трансфекцию генетически поврежденной неплюрипотентной клетки нуклеиновой кислотой, которая кодирует ген, корректирующий заболевание, с образованием генетически скорректированной неплюрипотентной клетки;(ii) трансфекцию указанной генетически скорректированной неплюрипотентной клетки нуклеиновой кислотой, которая кодирует белок ОСТ4, нуклеиновой кислотой, которая кодирует белок SOX2, нуклеиновой кислотой, которая кодирует белок KLF4, и нуклеиновой кислотой, которая кодирует белок cMYC, с образованием генетически скорректированной трансфецированной неплюрипотентной клетки; и(iii) предоставление указанной генетически скорректированной трансфецированной неплюрипотентной клетке возможности делиться, с образованием посредством этого генетически скорректированной индуцированной плюрипотентной стволовой клетки.2. Способ по п.1, где указанная генетически поврежденная неплюрипотентная клетка является человеческой клеткой.3. Способ по п.1, где указанная генетически поврежденная неплюрипотентная клетка является мышиной клеткой.4. Способ по п.1, где указанный корректирующий заболевание ген кодирует белок FANCA.5. Способ по п.1, где указанный корректирующий заболевание ген кодирует белок FANCD2.6. Способ по п.1, где указанный способ дополнительно включает введение в указанную генетически скорректированную трансфецированную неплюрипотентную клетку стадии (iii), по меньшей мере, одного ингибитора киназ.7. Способ по п.1, где указанный способ дополнительно включает введение в указанную генетически скорректированн�
Claims (30)
1. Способ получения генетически скорректированной индуцированной плюрипотентной стволовой клетки, включающий:
(i) трансфекцию генетически поврежденной неплюрипотентной клетки нуклеиновой кислотой, которая кодирует ген, корректирующий заболевание, с образованием генетически скорректированной неплюрипотентной клетки;
(ii) трансфекцию указанной генетически скорректированной неплюрипотентной клетки нуклеиновой кислотой, которая кодирует белок ОСТ4, нуклеиновой кислотой, которая кодирует белок SOX2, нуклеиновой кислотой, которая кодирует белок KLF4, и нуклеиновой кислотой, которая кодирует белок cMYC, с образованием генетически скорректированной трансфецированной неплюрипотентной клетки; и
(iii) предоставление указанной генетически скорректированной трансфецированной неплюрипотентной клетке возможности делиться, с образованием посредством этого генетически скорректированной индуцированной плюрипотентной стволовой клетки.
2. Способ по п.1, где указанная генетически поврежденная неплюрипотентная клетка является человеческой клеткой.
3. Способ по п.1, где указанная генетически поврежденная неплюрипотентная клетка является мышиной клеткой.
4. Способ по п.1, где указанный корректирующий заболевание ген кодирует белок FANCA.
5. Способ по п.1, где указанный корректирующий заболевание ген кодирует белок FANCD2.
6. Способ по п.1, где указанный способ дополнительно включает введение в указанную генетически скорректированную трансфецированную неплюрипотентную клетку стадии (iii), по меньшей мере, одного ингибитора киназ.
7. Способ по п.1, где указанный способ дополнительно включает введение в указанную генетически скорректированную трансфецированную неплюрипотентную клетку стадии (iii), по меньшей мере, одного ингибитора киназ МЕК1 и GSK3.
8. Способ получения генетически скорректированной индуцированной плюрипотентной стволовой клетки, включающий:
(i) трансфекцию генетически поврежденной неплюрипотентной клетки нуклеиновой кислотой, которая кодирует белок ОСТ4, нуклеиновой кислотой, которая кодирует белок SOX2, нуклеиновой кислотой, которая кодирует белок KLF4, и нуклеиновой кислотой, которая кодирует белок cMYC, с образованием трансфецированной генетически поврежденной неплюрипотентной клетки;
(ii) предоставление указанной трансфецированной генетически поврежденной неплюрипотентной клетке возможности делиться с образованием посредством этого генетически поврежденной индуцированной плюрипотентной стволовой клетки; и
(iii) трансфекцию указанной генетически поврежденной индуцированной плюрипотентной стволовой клетки нуклеиновой кислотой, которая кодирует ген, корректирующий заболевание, с образованием указанной генетически скорректированной индуцированной плюрипотентной стволовой клетки.
9. Способ по п.8, где указанный способ дополнительно включает введение в указанную трансфецированную генетически поврежденную неплюрипотентную клетку стадии (ii), по меньшей мере, одного ингибитора киназ.
10. Способ по п.8, где указанный способ дополнительно включает введение в указанную трансфецированную генетически поврежденную неплюрипотентную клетку стадии (ii), по меньшей мере, одного ингибитора киназ МЕК1 и GSK3.
11. Генетически скорректированная индуцированная плюрипотентная стволовая клетка, полученная согласно способу по любому из пп.1 или 8.
12. Способ получения генетически скорректированной соматической клетки из генетически поврежденной клетки млекопитающего, включающий: (а) контакт генетически скорректированной индуцированной плюрипотентной стволовой клетки с клеточными факторами роста; и (b) предоставление указанной генетически скорректированной индуцированной плюрипотентной стволовой клетке возможности делиться с образованием посредством этого указанной генетически скорректированной соматической клетки.
13. Способ по п.12, где указанную генетически скорректированную индуцированную плюрипотентную стволовую клетку получают согласно способу, включающему:
(i) трансфекцию генетически поврежденной неплюрипотентной клетки нуклеиновой кислотой, которая кодирует ген, корректирующий заболевание, с образованием генетически скорректированной неплюрипотентной клетки;
(ii) трансфекцию указанной генетически скорректированной неплюрипотентной клетки нуклеиновой кислотой, которая кодирует белок ОСТ4, нуклеиновой кислотой, которая кодирует белок SOX2, нуклеиновой кислотой, которая кодирует белок KLF4, и нуклеиновой кислотой, которая кодирует белок cMYC, с образованием генетически скорректированной трансфецированной неплюрипотентной клетки; и
(iii) предоставление указанной генетически скорректированной трансфецированной неплюрипотентной клетке возможности делиться, с образованием посредством этого генетически скорректированной индуцированной плюрипотентной стволовой клетки.
14. Способ по п.13, где указанный способ дополнительно включает введение в указанную генетически скорректированную трансфецированную неплюрипотентную клетку стадии (iii), по меньшей мере, одного ингибитора киназ.
15. Способ по п.13, где указанный способ дополнительно включает введение в указанную генетически скорректированную трансфецированную неплюрипотентную клетку стадии (iii), ингибитора киназ МЕК1 и GSK3.
16. Способ по п.12, где указанную генетически скорректированную индуцированную плюрипотентную стволовую клетку получают согласно способу, включающему:
(i) трансфекцию генетически поврежденной неплюрипотентной клетки нуклеиновой кислотой, которая кодирует белок ОСТ4, нуклеиновой кислотой, которая кодирует белок SOX2, нуклеиновой кислотой, которая кодирует белок KLF4, и нуклеиновой кислотой, которая кодирует белок cMYC, с образованием трансфецированной генетически поврежденной неплюрипотентной клетки;
(ii) предоставление указанной трансфецированной генетически поврежденной неплюрипотентной клетке возможности делиться с образованием посредством этого генетически поврежденной индуцированной плюрипотентной стволовой клетки; и
(iii) трансфекцию указанной генетически поврежденной индуцированной плюрипотентной стволовой клетки нуклеиновой кислотой, которая кодирует ген, корректирующий заболевание, с образованием указанной генетически скорректированной индуцированной плюрипотентной стволовой клетки.
17. Способ по п.16, где указанный способ дополнительно включает введение в указанную трансфецированную генетически поврежденную неплюрипотентную клетку стадии (ii), по меньшей мере, одного ингибитора киназ.
18. Способ по п.16, где указанный способ дополнительно включает введение в указанную трансфецированную генетически поврежденную неплюрипотентную клетку стадии (ii), по меньшей мере, одного ингибитора киназ МЕК1 и GSK3.
19. Способ лечения млекопитающего, нуждающегося в восстановлении ткани, включающий:
(i) введение указанному млекопитающему генетически скорректированной индуцированной плюрипотентной стволовой клетки,
(ii) предоставление указанной генетически скорректированной индуцированной плюрипотентной стволовой клетки возможности делиться и дифференцироваться в соматические клетки в указанном млекопитающем с обеспечением посредством этого восстановления ткани у указанного млекопитающего.
20. Способ по п.19, где указанную генетически скорректированную индуцированную плюрипотентную стволовую клетку получают согласно способу, включающему:
(i) трансфекцию генетически поврежденной неплюрипотентной клетки нуклеиновой кислотой, которая кодирует ген, корректирующий заболевание, с образованием генетически скорректированной неплюрипотентной клетки;
(ii) трансфекцию указанной генетически скорректированной неплюрипотентной клетки нуклеиновой кислотой, которая кодирует белок ОСТ4, нуклеиновой кислотой, которая кодирует белок SOX2, нуклеиновой кислотой, которая кодирует белок KLF4, и нуклеиновой кислотой, которая кодирует белок cMYC, с образованием генетически скорректированной трансфецированной неплюрипотентной клетки; и
(iii) предоставление указанной генетически скорректированной трансфецированной неплюрипотентной клетке возможности делиться, с образованием посредством этого генетически скорректированной индуцированной плюрипотентной стволовой клетки.
21. Способ по п.20, где указанный способ дополнительно включает введение в указанную генетически скорректированную трансфецированную неплюрипотентную клетку стадии (iii) ингибитора киназ.
22. Способ по п.20, где указанный способ дополнительно включает введение в указанную трансфецированную генетически скорректированную неплюрипотентную клетку стадии (iii) ингибитора киназ МЕК1 и GSK3.
23. Способ по п.19, где указанную генетически скорректированную индуцированную плюрипотентную стволовую клетку получают согласно способу, включающему:
(i) трансфекцию генетически поврежденной неплюрипотентной клетки нуклеиновой кислотой, которая кодирует белок ОСТ4, нуклеиновой кислотой, которая кодирует белок SOX2, нуклеиновой кислотой, которая кодирует белок KLF4, и нуклеиновой кислотой, которая кодирует белок cMYC, с образованием трансфецированной генетически поврежденной неплюрипотентной клетки;
(ii) предоставление указанной трансфецированной генетически поврежденной неплюрипотентной клетке возможности делиться с образованием посредством этого генетически поврежденной индуцированной плюрипотентной стволовой клетки; и
(iii) трансфекцию указанной генетически поврежденной индуцированной плюрипотентной стволовой клетки нуклеиновой кислотой, которая кодирует ген, корректирующий заболевание, с образованием указанной генетически скорректированной индуцированной плюрипотентной стволовой клетки.
24. Способ по п.23, где указанный способ дополнительно включает введение в указанную трансфецированную генетически поврежденную неплюрипотентную клетку стадии (ii), по меньшей мере, одного ингибитора киназ.
25. Способ по п.23, где указанный способ дополнительно включает введение в указанную трансфецированную генетически поврежденную неплюрипотентную клетку стадии (ii), по меньшей мере, одного ингибитора киназ МЕК1 и GSK3.
26. Генетически поврежденная неплюрипотентная клетка, содержащая нуклеиновую кислоту, кодирующую ген, корректирующий заболевание, нуклеиновую кислоту, кодирующую белок ОСТ4, нуклеиновую кислоту, кодирующую белок SOX2, нуклеиновую кислоту, кодирующую белок KLF4, и нуклеиновую кислоту, кодирующую белок cMYC.
27. Генетически поврежденная неплюрипотентная клетка по п.26, дополнительно содержащая, по меньшей мере, один ингибитор киназ.
28. Генетически поврежденная неплюрипотентная клетка по п.26, дополнительно содержащая ингибитор Mek1 и GSK3.
29. Генетически поврежденная неплюрипотентная клетка по п.26, где указанный ген, корректирующий заболевание, кодирует белок FANCA.
30. Генетически поврежденная неплюрипотентная клетка по п.26, где указанный ген, корректирующий заболевание, кодирует белок FANC2D.
Applications Claiming Priority (3)
| Application Number | Priority Date | Filing Date | Title |
|---|---|---|---|
| US18128709P | 2009-05-27 | 2009-05-27 | |
| US61/181,287 | 2009-05-27 | ||
| PCT/US2010/036456 WO2010138750A2 (en) | 2009-05-27 | 2010-05-27 | Generation of genetically corrected disease-free induced pluripotent stem cells |
Publications (1)
| Publication Number | Publication Date |
|---|---|
| RU2011153283A true RU2011153283A (ru) | 2013-07-10 |
Family
ID=43220479
Family Applications (1)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| RU2011153283/10A RU2011153283A (ru) | 2009-05-27 | 2010-05-27 | Получение генетически скорректированных, здоровых индуцированных плюрипотентных стволовых клеток |
Country Status (11)
| Country | Link |
|---|---|
| US (1) | US20100303775A1 (ru) |
| EP (1) | EP2435558A4 (ru) |
| JP (1) | JP2012527903A (ru) |
| KR (1) | KR20120047866A (ru) |
| CN (1) | CN102812122A (ru) |
| AU (1) | AU2010253844A1 (ru) |
| CA (1) | CA2763482A1 (ru) |
| IL (1) | IL216563A0 (ru) |
| RU (1) | RU2011153283A (ru) |
| SG (1) | SG176222A1 (ru) |
| WO (1) | WO2010138750A2 (ru) |
Families Citing this family (8)
| Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
|---|---|---|---|---|
| AU2011349446C1 (en) | 2010-12-22 | 2016-01-21 | Fate Therapauetics, Inc. | Cell culture platform for single cell sorting and enhanced reprogramming of iPSCs |
| JP5995086B2 (ja) * | 2011-02-07 | 2016-09-21 | 国立大学法人京都大学 | 心筋症特異的多能性幹細胞およびその用途 |
| CN103890167A (zh) | 2011-06-21 | 2014-06-25 | 诺沃—诺迪斯克有限公司 | 自多潜能干细胞有效诱导定形内胚层 |
| CA2841541C (en) | 2011-07-25 | 2019-11-12 | Sangamo Biosciences, Inc. | Methods and compositions for alteration of a cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (cftr) gene |
| WO2013106774A1 (en) * | 2012-01-13 | 2013-07-18 | Sloan Kettering Institute For Cancer Research | Cancer-specific suicide gene for cell-based and gene therapy |
| KR102460549B1 (ko) | 2014-03-04 | 2022-10-28 | 페이트 세러퓨틱스, 인코포레이티드 | 개선된 재프로그래밍 방법 및 세포 배양 플랫폼 |
| KR101768581B1 (ko) * | 2015-08-13 | 2017-08-17 | 전북대학교 산학협력단 | 자발적 불멸화된 체세포의 단일 세포로부터 리프로그래밍 세포주의 제조방법 |
| CN108291237B (zh) | 2015-10-16 | 2023-11-21 | 菲特治疗公司 | 用于诱导和维护基态多能性的平台 |
Family Cites Families (2)
| Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
|---|---|---|---|---|
| AU2005267841A1 (en) * | 2004-07-29 | 2006-02-09 | Stem Cell Innovations, Inc. | Differentiation of stem cells |
| US9012219B2 (en) * | 2005-08-23 | 2015-04-21 | The Trustees Of The University Of Pennsylvania | RNA preparations comprising purified modified RNA for reprogramming cells |
-
2010
- 2010-05-27 WO PCT/US2010/036456 patent/WO2010138750A2/en active Application Filing
- 2010-05-27 RU RU2011153283/10A patent/RU2011153283A/ru not_active Application Discontinuation
- 2010-05-27 JP JP2012513265A patent/JP2012527903A/ja active Pending
- 2010-05-27 KR KR1020117031174A patent/KR20120047866A/ko not_active Application Discontinuation
- 2010-05-27 AU AU2010253844A patent/AU2010253844A1/en not_active Abandoned
- 2010-05-27 US US12/789,375 patent/US20100303775A1/en not_active Abandoned
- 2010-05-27 SG SG2011086949A patent/SG176222A1/en unknown
- 2010-05-27 CA CA2763482A patent/CA2763482A1/en not_active Abandoned
- 2010-05-27 EP EP10781234.9A patent/EP2435558A4/en not_active Withdrawn
- 2010-05-27 CN CN2010800295972A patent/CN102812122A/zh active Pending
-
2011
- 2011-11-23 IL IL216563A patent/IL216563A0/en unknown
Also Published As
| Publication number | Publication date |
|---|---|
| EP2435558A4 (en) | 2013-05-22 |
| EP2435558A2 (en) | 2012-04-04 |
| KR20120047866A (ko) | 2012-05-14 |
| IL216563A0 (en) | 2012-02-29 |
| AU2010253844A1 (en) | 2012-02-02 |
| CN102812122A (zh) | 2012-12-05 |
| WO2010138750A3 (en) | 2011-04-28 |
| CA2763482A1 (en) | 2010-12-02 |
| WO2010138750A2 (en) | 2010-12-02 |
| JP2012527903A (ja) | 2012-11-12 |
| SG176222A1 (en) | 2011-12-29 |
| US20100303775A1 (en) | 2010-12-02 |
Similar Documents
| Publication | Publication Date | Title |
|---|---|---|
| RU2011153283A (ru) | Получение генетически скорректированных, здоровых индуцированных плюрипотентных стволовых клеток | |
| Ionta et al. | SHOX2 overexpression favors differentiation of embryonic stem cells into cardiac pacemaker cells, improving biological pacing ability | |
| RU2014147093A (ru) | Получение плюрипотентных клеток de novo | |
| CN103562376B (zh) | 复壮细胞的方法 | |
| Yu et al. | Aging-related genes in mesenchymal stem cells: a mini-review | |
| Narsinh et al. | Derivation of human induced pluripotent stem cells for cardiovascular disease modeling | |
| RU2012101874A (ru) | Получение индуцированных плюрипотентных стволовых клеток из пуповинной крови | |
| US9926532B2 (en) | Method of generating induced pluripotent stem cells and differentiated cells | |
| Xu et al. | Stress-mediated p38 activation promotes somatic cell reprogramming | |
| CN104894060A (zh) | 诱导体细胞转分化为神经干细胞的方法及其应用 | |
| CN103740757B (zh) | 一种利用重编程制备猪神经干细胞的方法 | |
| Abu-Dawud et al. | Pluripotent stem cells: induction and self-renewal | |
| CN104955942B (zh) | 分化多能性干细胞的制造方法 | |
| AR083079A1 (es) | Induccion de celulas madre pancreaticas por sobreexpresion transitoria de factores de reprogramacion y seleccion con pdx1 | |
| CN102884188A (zh) | 诱导性多能干细胞的制备方法 | |
| WO2020107002A3 (en) | Methods for expansion of natural killer (nk) cell subset and related compositions and methods | |
| US11661582B2 (en) | Method for producing sinoatrial node cells (pacemaker cells) from stem cells, and use of the produced sinoatrial node cells | |
| US20130011921A1 (en) | Method for production of artificial pluripotent stem cell | |
| EP2481795A1 (en) | Method of generating induced pluripotent stem cells and differentiated cells | |
| KR20120002134A (ko) | 지방 기질 세포의 역분화를 유도하는 방법 | |
| Park et al. | Cyclic Stretch Promotes Cellular Reprogramming Process through Cytoskeletal‐Nuclear Mechano‐Coupling and Epigenetic Modification | |
| KR102169122B1 (ko) | 중간엽 줄기세포의 제조방법 | |
| Nishimura et al. | Rapid conversion of human induced pluripotent stem cells into dopaminergic neurons by inducible expression of two transcription factors | |
| Zhang et al. | A poor imitation of a natural process: a call to reconsider the iPSC engineering technique | |
| KR101548534B1 (ko) | 전자기장을 이용한 성체세포를 유도만능 줄기세포로 역분화시키는 방법 |
Legal Events
| Date | Code | Title | Description |
|---|---|---|---|
| FA93 | Acknowledgement of application withdrawn (no request for examination) |
Effective date: 20130528 |