RU2008141162A - Лечение нарушений цнс - Google Patents

Лечение нарушений цнс Download PDF

Info

Publication number
RU2008141162A
RU2008141162A RU2008141162/15A RU2008141162A RU2008141162A RU 2008141162 A RU2008141162 A RU 2008141162A RU 2008141162/15 A RU2008141162/15 A RU 2008141162/15A RU 2008141162 A RU2008141162 A RU 2008141162A RU 2008141162 A RU2008141162 A RU 2008141162A
Authority
RU
Russia
Prior art keywords
use according
sihk
gene
compounds
aimed
Prior art date
Application number
RU2008141162/15A
Other languages
English (en)
Other versions
RU2426544C2 (ru
Inventor
АНТОН Ана Изабель ХИМЕНЕС (ES)
АНТОН Ана Изабель ХИМЕНЕС
ЯГЕ Анхела СЕСТО (ES)
ЯГЕ Анхела СЕСТО
ГОМЕС Мария Консепсьон ХИМЕНЕС (ES)
ГОМЕС Мария Консепсьон ХИМЕНЕС
ГУЛЬОН Эдуардо ГОМЕС-АСЕБО (ES)
ГУЛЬОН Эдуардо ГОМЕС-АСЕБО
Original Assignee
Силентис С.А. (Es)
Силентис С.А.
Priority date (The priority date is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the date listed.)
Filing date
Publication date
Application filed by Силентис С.А. (Es), Силентис С.А. filed Critical Силентис С.А. (Es)
Publication of RU2008141162A publication Critical patent/RU2008141162A/ru
Application granted granted Critical
Publication of RU2426544C2 publication Critical patent/RU2426544C2/ru

Links

Classifications

    • AHUMAN NECESSITIES
    • A61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K48/00Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
    • CCHEMISTRY; METALLURGY
    • C12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09Recombinant DNA-technology
    • C12N15/11DNA or RNA fragments; Modified forms thereof; Non-coding nucleic acids having a biological activity
    • C12N15/113Non-coding nucleic acids modulating the expression of genes, e.g. antisense oligonucleotides; Antisense DNA or RNA; Triplex- forming oligonucleotides; Catalytic nucleic acids, e.g. ribozymes; Nucleic acids used in co-suppression or gene silencing
    • AHUMAN NECESSITIES
    • A61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P25/00Drugs for disorders of the nervous system
    • AHUMAN NECESSITIES
    • A61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P25/00Drugs for disorders of the nervous system
    • A61P25/14Drugs for disorders of the nervous system for treating abnormal movements, e.g. chorea, dyskinesia
    • AHUMAN NECESSITIES
    • A61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P25/00Drugs for disorders of the nervous system
    • A61P25/14Drugs for disorders of the nervous system for treating abnormal movements, e.g. chorea, dyskinesia
    • A61P25/16Anti-Parkinson drugs
    • AHUMAN NECESSITIES
    • A61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P25/00Drugs for disorders of the nervous system
    • A61P25/28Drugs for disorders of the nervous system for treating neurodegenerative disorders of the central nervous system, e.g. nootropic agents, cognition enhancers, drugs for treating Alzheimer's disease or other forms of dementia
    • AHUMAN NECESSITIES
    • A61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K39/00Medicinal preparations containing antigens or antibodies
    • A61K2039/54Medicinal preparations containing antigens or antibodies characterised by the route of administration
    • A61K2039/541Mucosal route
    • A61K2039/543Mucosal route intranasal
    • CCHEMISTRY; METALLURGY
    • C12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2310/00Structure or type of the nucleic acid
    • C12N2310/10Type of nucleic acid
    • C12N2310/14Type of nucleic acid interfering N.A.
    • CCHEMISTRY; METALLURGY
    • C12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2320/00Applications; Uses
    • C12N2320/30Special therapeutic applications
    • C12N2320/32Special delivery means, e.g. tissue-specific

Landscapes

  • Health & Medical Sciences (AREA)
  • Engineering & Computer Science (AREA)
  • Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
  • Biomedical Technology (AREA)
  • Genetics & Genomics (AREA)
  • Bioinformatics & Cheminformatics (AREA)
  • Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Organic Chemistry (AREA)
  • General Health & Medical Sciences (AREA)
  • Molecular Biology (AREA)
  • Biotechnology (AREA)
  • General Engineering & Computer Science (AREA)
  • Wood Science & Technology (AREA)
  • Zoology (AREA)
  • Neurology (AREA)
  • Neurosurgery (AREA)
  • Medicinal Chemistry (AREA)
  • Veterinary Medicine (AREA)
  • Public Health (AREA)
  • Animal Behavior & Ethology (AREA)
  • Pharmacology & Pharmacy (AREA)
  • Nuclear Medicine, Radiotherapy & Molecular Imaging (AREA)
  • Chemical Kinetics & Catalysis (AREA)
  • General Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Physics & Mathematics (AREA)
  • Microbiology (AREA)
  • Biophysics (AREA)
  • Biochemistry (AREA)
  • Plant Pathology (AREA)
  • Psychology (AREA)
  • Hospice & Palliative Care (AREA)
  • Psychiatry (AREA)
  • Epidemiology (AREA)
  • Pharmaceuticals Containing Other Organic And Inorganic Compounds (AREA)
  • Medicines That Contain Protein Lipid Enzymes And Other Medicines (AREA)
  • Medicinal Preparation (AREA)

Abstract

1. Применение соединения, которое вызывает РНК-интерференцию в гене, экспрессируемом в центральной нервной системе (ЦНС), для получения лекарственного средства для лечения нарушения ЦНС, где лекарственное средство составлено для интраназального введения. ! 2. Применение по п.1, согласно которому нарушение выбрано из деменции, болезни Альцгеймера, болезни Гентингтона и/или болезни Паркинсона, а также врожденных заболеваний, ассоциированных с мутациями в генах ЦНС. ! 3. Применение по п.2, согласно которому ген-мишень выбран из генов тау, гентингтина, ацетилхолинэстеразы или мутантного аллеля этих генов. ! 4. Применение по п.3, согласно которому экспрессию гена-мишени модулируют в клетке ЦНС. ! 5. Применение по любому из предшествующих пунктов, согласно которому соединение представляет собой siHK, выбранную из siPHK, дцРНК и shPHK. ! 6. Применение по любому из пп.1-4, согласно которому соединение содержит модифицированный олигонуклеотид. ! 7. Применение по п.5, согласно которому соединение содержит модифицированный олигонуклеотид. ! 8. Применение по п.5, согласно которому siHK имеет в длину 40 или менее пар оснований. ! 9. Применение по п.5, согласно которому siHK имеет 3'-выступающие концы. ! 10. Применение по п.9, согласно которому 3'-выступающие концы являются тимидиновыми динуклеотидами. ! 11. Применение по любому из пп.1-4 или 7-10, согласно которому используют множество видов соединений. ! 12. Применение по п.5, согласно которому используют множество видов соединений. ! 13. Применение по п.6, согласно которому используют множество видов соединений. ! 14. Применение по п.11, согласно которому указанное множество видов соединений нацелено на один и тот

Claims (24)

1. Применение соединения, которое вызывает РНК-интерференцию в гене, экспрессируемом в центральной нервной системе (ЦНС), для получения лекарственного средства для лечения нарушения ЦНС, где лекарственное средство составлено для интраназального введения.
2. Применение по п.1, согласно которому нарушение выбрано из деменции, болезни Альцгеймера, болезни Гентингтона и/или болезни Паркинсона, а также врожденных заболеваний, ассоциированных с мутациями в генах ЦНС.
3. Применение по п.2, согласно которому ген-мишень выбран из генов тау, гентингтина, ацетилхолинэстеразы или мутантного аллеля этих генов.
4. Применение по п.3, согласно которому экспрессию гена-мишени модулируют в клетке ЦНС.
5. Применение по любому из предшествующих пунктов, согласно которому соединение представляет собой siHK, выбранную из siPHK, дцРНК и shPHK.
6. Применение по любому из пп.1-4, согласно которому соединение содержит модифицированный олигонуклеотид.
7. Применение по п.5, согласно которому соединение содержит модифицированный олигонуклеотид.
8. Применение по п.5, согласно которому siHK имеет в длину 40 или менее пар оснований.
9. Применение по п.5, согласно которому siHK имеет 3'-выступающие концы.
10. Применение по п.9, согласно которому 3'-выступающие концы являются тимидиновыми динуклеотидами.
11. Применение по любому из пп.1-4 или 7-10, согласно которому используют множество видов соединений.
12. Применение по п.5, согласно которому используют множество видов соединений.
13. Применение по п.6, согласно которому используют множество видов соединений.
14. Применение по п.11, согласно которому указанное множество видов соединений нацелено на один и тот же вид мРНК или на разные виды мРНК.
15. Применение по п.12 или 13, согласно которому указанное множество видов соединений нацелено на один и тот же вид мРНК или на разные виды мРНК.
16. Применение по любому из пп.1-4 или 7-10, или 12-14, согласно которому геном-мишенью является ген тау, a siHK нацелена на нуклеотидную последовательность, выбранную из SEQ ID NO:1-160.
17. Применение по п.5, согласно которому геном-мишенью является ген тау, а siHK нацелена на нуклеотидную последовательностью, выбранную из SEQ ID NO:1-160.
18. Применение по п.6, согласно которому геном-мишенью является ген тау, а siHK нацелена на нуклеотидную последовательностью, выбранную из SEQ ID NO:1-160.
19. Применение по п.11, согласно которому геном-мишенью является ген тау, а siHK нацелена на нуклеотидную последовательностью, выбранную из SEQ ID NO:1-160.
20. Применение по п.15, согласно которому геном-мишенью является ген тау, a siHK нацелена на нуклеотидную последовательностью, выбранную из SEQ ID NO:1-160.
21. Применение по п.17, согласно которому siHK представляет собой последовательность, выбранную из SEQ ID NO:161-318.
22. Фармацевтическая композиция, содержащая одну или множество siHK, нацеленных на экспрессию гена в ЦНС, составленная для интраназального введения.
23. Композиция по п.22, где указанный ген специфически экспрессируется в ЦНС.
24. Применение соединения, которое вызывает РНК-интерференцию, для получения лекарственного средства для лечения нарушения ЦНС, при этом соединение вводят пациенту интраназально.
RU2008141162/15A 2006-03-17 2007-03-16 Лечение нарушений цнс RU2426544C2 (ru)

Applications Claiming Priority (2)

Application Number Priority Date Filing Date Title
GB0605337.5 2006-03-17
GBGB0605337.5A GB0605337D0 (en) 2006-03-17 2006-03-17 Treatment of CNS conditions

Publications (2)

Publication Number Publication Date
RU2008141162A true RU2008141162A (ru) 2010-04-27
RU2426544C2 RU2426544C2 (ru) 2011-08-20

Family

ID=36292900

Family Applications (1)

Application Number Title Priority Date Filing Date
RU2008141162/15A RU2426544C2 (ru) 2006-03-17 2007-03-16 Лечение нарушений цнс

Country Status (14)

Country Link
US (1) US8871729B2 (ru)
EP (1) EP2004823B1 (ru)
JP (2) JP5781722B2 (ru)
KR (2) KR101605144B1 (ru)
CN (1) CN101448944B (ru)
AU (1) AU2007228570B2 (ru)
CA (1) CA2645120C (ru)
ES (1) ES2582649T3 (ru)
GB (1) GB0605337D0 (ru)
HK (1) HK1126812A1 (ru)
IL (1) IL194114A (ru)
MX (1) MX2008011731A (ru)
RU (1) RU2426544C2 (ru)
WO (1) WO2007107789A2 (ru)

Families Citing this family (29)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
CA2682497C (en) * 2007-04-05 2017-08-08 The J. David Gladstone Institutes Agents that reduce neuronal overexcitation
WO2010080452A2 (en) 2008-12-18 2010-07-15 Quark Pharmaceuticals, Inc. siRNA COMPOUNDS AND METHODS OF USE THEREOF
SI2475675T1 (sl) * 2009-09-11 2017-03-31 Ionis Pharmaceuticals, Inc. Modulacija ekspresije huntingtina
DK2504435T3 (da) 2009-11-26 2019-12-09 Quark Pharmaceuticals Inc Sirna-forbindelser omfattende terminale substitutioner
US20110135613A1 (en) * 2009-12-03 2011-06-09 The J. David Gladstone Institutes Methods for treating apolipoprotein e4-associated disorders
EP2510098B1 (en) 2009-12-09 2015-02-11 Quark Pharmaceuticals, Inc. Methods and compositions for treating diseases, disorders or injury of the cns
JP6081798B2 (ja) * 2010-02-26 2017-02-15 メモリアル スローン−ケタリング キャンサー センター miRNAに関連する癌を検出および処置するための方法および組成物およびmiRNAインヒビターおよび標的
US9193969B2 (en) 2010-04-19 2015-11-24 Nlife Therapeutics, S.L. Compositions and methods for selective delivery of oligonucleotide molecules to specific neuron types
EP2380595A1 (en) 2010-04-19 2011-10-26 Nlife Therapeutics S.L. Compositions and methods for selective delivery of oligonucleotide molecules to specific neuron types
EP2632472B1 (en) 2010-10-29 2017-12-13 Sirna Therapeutics, Inc. Rna interference mediated inhibition of gene expression using short interfering nucleic acids (sina)
AU2011338682B2 (en) 2010-12-06 2017-04-27 Quark Pharmaceuticals, Inc. Double stranded oligonucleotide compounds comprising threose modifications
AU2012322762B2 (en) * 2011-10-14 2018-03-08 Assistance Publique-Hospitaux De PAris Method of diagnosis, prognostic or treatment of neurodegenerative diseases
US9486540B2 (en) * 2012-03-09 2016-11-08 Northeastern University Methods for delivery to the central nervous system of nucleic acid nanoparticles to treat central nervous system disorders
WO2013148260A1 (en) 2012-03-30 2013-10-03 Washington University Methods for modulating tau expression for reducing seizure and modifying a neurodegenerative syndrome
WO2014043291A1 (en) 2012-09-12 2014-03-20 Quark Pharmaceuticals, Inc. Double-stranded nucleic acid compounds
JP6386461B2 (ja) 2012-10-26 2018-09-05 エヌライフ、セラピューティックス、ソシエダッド、リミターダNlife Therapeutics, S.L. 特定のニューロン種へのオリゴヌクレオチド分子の選択的送達によるパーキンソン病の治療のための組成物および方法
US9644207B2 (en) * 2013-03-14 2017-05-09 Ionis Pharmaceuticals, Inc. Compositions and methods for modulating Tau expression
EP3019175B1 (en) * 2013-07-11 2019-12-04 The Trustees of Columbia University in the City of New York Micrornas that silence tau expression
TW202246503A (zh) 2013-07-19 2022-12-01 美商百健Ma公司 用於調節τ蛋白表現之組合物
EP3027223A1 (en) 2013-07-31 2016-06-08 QBI Enterprises Ltd. Methods of use of sphingolipid polyalkylamine oligonucleotide compounds
EP3080611B1 (en) * 2013-12-13 2018-11-14 The General Hospital Corporation Soluble high molecular weight (hmw) tau species and applications thereof
US10513701B2 (en) 2015-03-25 2019-12-24 Università Degli Studi Di Trento RNA interference mediated therapy for neurodegenerative diseases
JOP20200228A1 (ar) 2015-12-21 2017-06-16 Novartis Ag تركيبات وطرق لخفض تعبير البروتين tau
JOP20190065A1 (ar) 2016-09-29 2019-03-28 Ionis Pharmaceuticals Inc مركبات وطرق لتقليل التعبير عن tau
KR20220010062A (ko) * 2017-10-03 2022-01-25 프리베일 테라퓨틱스, 인크. 리소좀 장애를 위한 유전자 요법
JP7361037B2 (ja) 2017-10-03 2023-10-13 プリベイル セラピューティクス,インコーポレーテッド ライソゾーム病の遺伝子治療
MX2020009532A (es) 2018-03-13 2020-10-05 Janssen Pharmaceutica Nv Oligonucleotidos modificados para uso en el tratamiento de tauopatias.
CN113817728A (zh) * 2020-06-19 2021-12-21 四川大学华西医院 一种有效干扰Tau蛋白表达的重组慢病毒及其应用
TW202400792A (zh) * 2022-05-12 2024-01-01 美商戴瑟納製藥股份有限公司 用於抑制mapt表現之組合物及方法

Family Cites Families (25)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
CA2116460A1 (en) 1993-03-02 1994-09-03 Mitsubishi Chemical Corporation Preventive or therapeutic agents for alzheimer's disease, a screening method of alzheimer's disease and tau-protein kinase i originated from human being
US6410046B1 (en) * 1996-11-19 2002-06-25 Intrabrain International Nv Administering pharmaceuticals to the mammalian central nervous system
WO2005003350A2 (en) 2003-06-27 2005-01-13 Sirna Therapeutics, Inc. RNA INTERFERENCE MEDIATED TREATMENT OF ALZHEIMER’S DISEASE USING SHORT INTERFERING NUCLEIC ACID (siNA)
US20030165434A1 (en) * 2001-04-20 2003-09-04 Chiron Corporation Delivery of polynucleotide agents to the central nervous system
US20050159376A1 (en) 2002-02-20 2005-07-21 Slrna Therapeutics, Inc. RNA interference mediated inhibition 5-alpha reductase and androgen receptor gene expression using short interfering nucleic acid (siNA)
IL143379A (en) 2001-05-24 2013-11-28 Yissum Res Dev Co Oligonucleotide against human ache isoform r and its uses
GB2406568B (en) 2002-02-20 2005-09-28 Sirna Therapeutics Inc RNA interference mediated inhibition of gene expression using chemically modified short interfering nucleic acid (siNA)
AU2003207708A1 (en) 2002-02-20 2003-09-09 Sirna Therapeutics, Inc. Rna interference mediated inhibition of map kinase genes
EP1495120B1 (en) 2002-04-18 2012-10-10 Acuity Pharmaceuticals, Inc Means and methods for the specific modulation of target genes in the eye
US20040254146A1 (en) 2002-05-21 2004-12-16 Nastech Pharmaceutical Company Inc. Carboxylate salts of galantamine and their pharmaceutical use
US20030225031A1 (en) 2002-05-21 2003-12-04 Quay Steven C. Administration of acetylcholinesterase inhibitors to the cerebral spinal fluid
US20050106731A1 (en) * 2002-08-05 2005-05-19 Davidson Beverly L. siRNA-mediated gene silencing with viral vectors
US20050042646A1 (en) 2002-08-05 2005-02-24 Davidson Beverly L. RNA interference suppresion of neurodegenerative diseases and methods of use thereof
US20040241854A1 (en) 2002-08-05 2004-12-02 Davidson Beverly L. siRNA-mediated gene silencing
CA2881743A1 (en) 2002-09-25 2004-04-08 University Of Massachusetts In vivo gene silencing by chemically modified and stable sirna
CA2500468A1 (en) 2002-09-28 2004-04-08 Massachussets Institute Of Technology Influenza therapeutic
DE60329416D1 (de) * 2002-11-04 2009-11-05 Univ Massachusetts Allelspezifische rna-interferenz
US7829694B2 (en) 2002-11-26 2010-11-09 Medtronic, Inc. Treatment of neurodegenerative disease through intracranial delivery of siRNA
EP2508608A1 (en) * 2003-06-09 2012-10-10 Alnylam Pharmaceuticals Inc. Method of treating neurodegenerative disease
US20060241072A1 (en) 2003-06-20 2006-10-26 Isis Pharmaceuticals, Inc. Oligomeric compounds for use in gene modulation
US20070185042A1 (en) * 2003-08-08 2007-08-09 The Brigham And Women's Hospital, Inc. President And Fellows Of Harvard College Sirna based methods for treating alzheimer's disease
WO2005045037A2 (en) 2003-10-23 2005-05-19 Sirna Therapeutics, Inc. RNA INTERFERENCE MEDIATED INHIBITION OF 5-ALPHA REDUCTASE AND ANDROGEN RECEPTOR GENE EXPRESSION USING SHORT INTERFERING NUCLEIC ACID (siNA)
EP1735443A2 (en) 2004-04-14 2006-12-27 Sirna Therapeutics, Inc. RNA INTERFERENCE MEDIATED TREATMENT OF POLYGLUTAMINE (POLYQ) REPEAT EXPANSION DISEASES USING SHORT INTERFERING NUCLEIC ACID (siNA)
US20050265927A1 (en) 2004-05-17 2005-12-01 Yale University Intranasal delivery of nucleic acid molecules
WO2006041922A2 (en) 2004-10-08 2006-04-20 Dara Biosciences, Inc. Agents and methods for administration to the central nervous system

Also Published As

Publication number Publication date
KR20080111063A (ko) 2008-12-22
IL194114A (en) 2012-06-28
KR101605144B1 (ko) 2016-03-21
KR20140076634A (ko) 2014-06-20
ES2582649T3 (es) 2016-09-14
CN101448944A (zh) 2009-06-03
CN101448944B (zh) 2014-02-12
CA2645120A1 (en) 2007-09-27
KR101669944B1 (ko) 2016-10-28
WO2007107789A2 (en) 2007-09-27
JP5781722B2 (ja) 2015-09-24
AU2007228570B2 (en) 2013-09-19
AU2007228570A8 (en) 2008-10-23
GB0605337D0 (en) 2006-04-26
CA2645120C (en) 2015-02-24
US8871729B2 (en) 2014-10-28
JP2013234197A (ja) 2013-11-21
EP2004823B1 (en) 2016-05-25
IL194114A0 (en) 2011-08-01
AU2007228570A1 (en) 2007-09-27
JP5923466B2 (ja) 2016-05-24
MX2008011731A (es) 2009-03-05
HK1126812A1 (zh) 2009-09-11
JP2009530257A (ja) 2009-08-27
RU2426544C2 (ru) 2011-08-20
US20090176728A1 (en) 2009-07-09
EP2004823A2 (en) 2008-12-24
WO2007107789A3 (en) 2008-05-08

Similar Documents

Publication Publication Date Title
RU2008141162A (ru) Лечение нарушений цнс
JP2009530257A5 (ru)
JP6295232B2 (ja) 修飾を有するdsRNAによる遺伝子発現の特異的な阻害のための組成物および方法
Law et al. Establishing, maintaining and modifying DNA methylation patterns in plants and animals
US20190390201A1 (en) Interfering rna molecules
ES2873893T3 (es) Métodos y composiciones para la inhibición específica de beta-catenina por RNA bicatenario
Kurreck siRNA efficiency: structure or sequence—that is the question
MX2013009191A (es) Oligonucleotidos antisentido.
Liu et al. RNA duplexes with abasic substitutions are potent and allele-selective inhibitors of huntingtin and ataxin-3 expression
JP2016513976A5 (ru)
Tajaddod et al. The dynamic epitranscriptome: A to I editing modulates genetic information
Østergaard et al. Allele-selective inhibition of mutant Huntingtin with 2-thio-and C5-triazolylphenyl-deoxythymidine-modified antisense oligonucleotides
JP7102557B2 (ja) Tau発現調節用オリゴヌクレオチド
Wulff et al. Substitutional A‐to‐I RNA editing
US20110288147A1 (en) Compositions and methods for the specific inhibition of gene expression by DSRNA containing a tetraloop
JP2022188194A (ja) Atxn3を標的とするアンチセンスオリゴヌクレオチド
CA3094575A1 (en) Novel small activating rna
EP2023937A4 (en) RNAI MODULATION OF AHA AND ITS THERAPEUTIC USE
Chen et al. Preferential production of RNA rings by T4 RNA ligase 2 without any splint through rational design of precursor strand
WO2013065791A1 (ja) 遺伝子発現抑制用二本鎖核酸分子
Bass How does RNA editing affect dsRNA-mediated gene silencing?
An et al. The evolutionary acquisition and mode of functions of promoter-associated non-coding RNAs (pancRNAs) for mammalian development
JP2023526090A (ja) オリゴヌクレオチド
JP2022541212A (ja) 治療的使用のための、ヒト遺伝子JAK1又はJAK3の発現を標的とするSiRNA配列
IL159759A (en) History of oligoribonucleotide for deliberate inhibition of gene expression, medicinal preparations containing them, methods for their preparation and use