JPWO2021076993A5 - - Google Patents

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JPWO2021076993A5
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他の実施形態は、特許請求の範囲に見出される。
（付記）
（付記１）
真核細胞を形質導入して導入遺伝子を発現する方法であって、前記方法が、前記細胞を、（ｉ）前記導入遺伝子をコードするウイルスベクター、ならびに、（ｉｉ）ポリオキシエチレン（ＰＥＯ）サブユニット及びポリオキシプロピレン（ＰＰＯ）サブユニットを含むジブロックコポリマーと接触させることを含む、前記方法。
（付記２）
真核細胞にて導入遺伝子を発現する方法であって、前記方法が、前記細胞を、（ｉ）前記導入遺伝子をコードするウイルスベクター、ならびに、（ｉｉ）ＰＥＯサブユニット及びＰＰＯサブユニットを含むジブロックコポリマーと接触させることを含む、前記方法。
（付記３）
導入遺伝子をコードするウイルスベクターの、真核細胞の核への移動を促進する方法であって、前記方法が、前記細胞を、（ｉ）前記ウイルスベクター、ならびに、（ｉｉ）ＰＥＯサブユニット及びＰＰＯサブユニットを含むジブロックコポリマーと接触させることを含む、前記方法。
（付記４）
前記ジブロックコポリマーが以下の構造：
Ｘ１－［ＰＥＯ］ｍ－Ｌ－［ＰＰＯ］ｎ－Ｘ２
［式中、ｍ及びｎは整数であり、
Ｌは存在しないか、または化学リンカーであり、かつ、
Ｘ１及びＸ２はそれぞれ独立して、任意に存在する化学置換基を表す。］
を含む、付記１～３のいずれか１項に記載の方法。
（付記５）
前記ジブロックコポリマーが以下の構造：
Ｘ１－［ＰＥＯ］ｍ－［ＰＰＯ］ｎ－Ｘ２
［式中、ｍ及びｎは整数であり、かつ、
Ｘ１及びＸ２はそれぞれ独立して、任意に存在する化学置換基を表す。］
を含む、付記４に記載の方法。
（付記６）
Ｘ１及びＸ２はそれぞれ独立して、存在しないか、または、Ｈ、ＯＨ、任意に置換されたアルコキシ、任意に置換されたアシルオキシ、任意に置換されたアミノ、任意に置換されたアルキルアミノ、任意に置換されたアミド、ハロゲン、任意に置換されたＣ１－６アルキル、任意に置換されたＣ２－６アルケニル、任意に置換されたＣ２－６アルキニル、任意に置換されたアシル、任意に置換されたアルコキシカルボニル、オキソ、チオカルボニル、任意に置換されたカルボキシ、またはウレイドである、付記４または５に記載の方法。
（付記７）
Ｘ１及びＸ２はそれぞれ独立して、存在しないか、または、Ｈ、ＯＨ、任意に置換されたＣ１－６アルキル、任意に置換されたＣ１－６アルコキシ、または、任意に置換されたＣ１－６アルキルアミノである、付記６に記載の方法。
（付記８）
Ｘ１及びＸ２はそれぞれ独立して、存在しないか、または、Ｈ、ＯＨ、Ｈ２Ｎ、Ｈ３ＣＯ、エチル－Ｏ、ｎ－ブチル－Ｏ、ｔｅｒｔ－ブチル－Ｏ、ｎ－ブチル、またはｔｅｒｔ－ブチルである、付記７に記載の方法。
（付記９）
前記ジブロックコポリマーの前記ＰＥＯサブユニットが、約５，０００ｇ／ｍｏｌ～約２５，０００ｇ／ｍｏｌの数平均分子量（Ｍｎ）を有する、付記１～８のいずれか１項に記載の方法。
（付記１０）
前記ジブロックコポリマーの前記ＰＥＯサブユニットが、約９，０００ｇ／ｍｏｌ～約１９，０００ｇ／ｍｏｌのＭｎを有する、付記９に記載の方法。
（付記１１）
前記ジブロックコポリマーの前記ＰＥＯサブユニットが、約９，０００ｇ／ｍｏｌ、９，５００ｇ／ｍｏｌ、１３，８００ｇ／ｍｏｌ、１５，５００ｇ／ｍｏｌ、１８，０００ｇ／ｍｏｌ、または１９，０００ｇ／ｍｏｌのＭｎを有する、付記１０に記載の方法。
（付記１２）
前記ジブロックコポリマーの前記ＰＰＯサブユニットが、約２，０００ｇ／ｍｏｌ～約１０，０００ｇ／ｍｏｌのＭｎを有する、付記１～１１のいずれか１項に記載の方法。
（付記１３）
前記ジブロックコポリマーの前記ＰＰＯサブユニットが、約３，５００ｇ／ｍｏｌ～約５，５００ｇ／ｍｏｌのＭｎを有する、付記１２に記載の方法。
（付記１４）
前記ジブロックコポリマーの前記ＰＰＯサブユニットが、約３，５００ｇ／ｍｏｌまたは５，５００ｇ／ｍｏｌのＭｎを有する、付記１３に記載の方法。
（付記１５）
前記ジブロックコポリマーが４０質量％超の平均エチレンオキシド含有量を有する、付記１～１４のいずれか１項に記載の方法。
（付記１６）
前記ジブロックコポリマーが５０質量％超の平均エチレンオキシド含有量を有する、付記１５に記載の方法。
（付記１７）
前記ジブロックコポリマーが６０質量％超の平均エチレンオキシド含有量を有する、付記１６に記載の方法。
（付記１８）
前記ジブロックコポリマーが７０質量％超の平均エチレンオキシド含有量を有する、付記１７に記載の方法。
（付記１９）
前記ジブロックコポリマーが約８，０００ｇ／ｍｏｌ超のＭｎを有する、付記１～１８のいずれか１項に記載の方法。
（付記２０）
前記ジブロックコポリマーが約１０，０００ｇ／ｍｏｌ超のＭｎを有する、付記１９に記載の方法。
（付記２１）
前記ジブロックコポリマーが、約１０，０００ｇ／ｍｏｌ～約３０，０００ｇ／ｍｏｌのＭｎを有する、付記１９または２０のいずれか１項に記載の方法。
（付記２２）
前記ジブロックコポリマーが、約１２，０００ｇ／ｍｏｌ～約２５，０００ｇ／ｍｏｌのＭｎを有する、付記２１に記載の方法。
（付記２３）
前記ジブロックコポリマーが、約１２，５００ｇ／ｍｏｌ～約２３，５００ｇ／ｍｏｌのＭｎを有する、付記２２に記載の方法。
（付記２４）
前記ジブロックコポリマーが、約１２，５００ｇ／ｍｏｌ、１３，０００ｇ／ｍｏｌ、１７，３００ｇ／ｍｏｌ、１９，０００ｇ／ｍｏｌ、２２，５００ｇ／ｍｏｌ、または２３，５００ｇ／ｍｏｌのＭｎを有する、付記２３に記載の方法。
（付記２５）
前記ジブロックコポリマーが、約１～約１．２の多分散指数（Ｍｗ／Ｍｎ）を有する、付記１～２４のいずれか１項に記載の方法。
（付記２６）
前記ジブロックコポリマーが、約１．０６～約１．１７の多分散指数を有する、付記２５に記載の方法。
（付記２７）
前記ジブロックコポリマーが約１．０８、１．１０、１．１１、１．１３、または１．１７からの多分散指数を有する、付記２６に記載の方法。
（付記２８）
ｍが約１００～約５００である、付記４～２７のいずれか１項に記載の方法。
（付記２９）
ｍが約２００～約４５０である、付記２８に記載の方法。
（付記３０）
ｍが約１６２～約４８６、約１５９～約４７７、約１０８～約３２４、約１０３～約３０９、約１４８～約４４４、約１７１～約５１３、約１４２～約４２６、約１００～約３００、約１１３～約３３９、約１０９～約３２７、約１１５～約３４５、または約１２０～約３６０である、付記２９に記載の方法。
（付記３１）
ｍが約２００、２０５、２１６、２１７、２２５、２３０、２４０、２８４、３１４、３１８、３２３、３５２、４０９、または４３２である、付記３０に記載の方法。
（付記３２）
ｎが約１０～約２００である、付記４～３１のいずれか１項に記載の方法。
（付記３３）
ｎが約４０～約１００である、付記３２に記載の方法。
（付記３４）
ｎが約４３～約１２９、約２７～約８１、約２９～約８７、約２８～約８４、約３０～約９０、約３３～約９９、または約２８～約８４である、付記３３に記載の方法。
（付記３５）
ｎが約５０、５３、５５、５７、６０、６５、７０、８６、または９５である、付記３４に記載の方法。
（付記３６）
ｍ：ｎの比率が約１～約１２である、付記４～３５のいずれか１項に記載の方法。
（付記３７）
前記ｍ：ｎの比率が約２～約８である、付記３６に記載の方法。
（付記３８）
前記ｍ：ｎの比率が約２～約７．２である、付記３７に記載の方法。
（付記３９）
前記ｍ：ｎの比率が約２、２．１、２．２、２．３、２．４、２．５、２．６、２．７、２．８、２．９、３、３．１、３．２、３．３、３．４、３．５、３．６、３．７、３．８、３．９、４、４．１、４．２、４．３、４．４、４．５、４．６、４．７、４．８、４．９、５、５．１、５．２、５．３、５．４、５．５、５．６、５．７、５．８、５．９、６、６．１、６．２、６．３、６．４、６．５、６．６、６．７、６．８、６．９、７、７．１、または７．２である、付記３８に記載の方法。
（付記４０）
前記ジブロックコポリマーが以下から選択される構造を有する、付記４～３９のいずれか１項に記載の方法：
［ＰＥＯ］３２３－［ＰＰＯ］８６－ＯＨ、
ＨＯＣＨ２ＣＨ２－［ＰＥＯ］３２３－［ＰＰＯ］８６－Ｏ－ｎ－ブチル、
［ＰＥＯ］３１８－［ＰＰＯ］５３－ＯＨ、
ＨＯＣＨ２ＣＨ２－［ＰＥＯ］３１８－［ＰＰＯ］５３－Ｏ－ｎ－ブチル、
［ＰＥＯ］２１６－［ＰＰＯ］５３－ＯＨ、
ＨＯＣＨ２ＣＨ２－［ＰＥＯ］２１６－［ＰＰＯ］５３－Ｏ－ｎ－ブチル、
［ＰＥＯ］２０５－［ＰＰＯ］５３－ＯＨ、
ＨＯＣＨ２ＣＨ２－［ＰＥＯ］２０５－［ＰＰＯ］５３－Ｏ－ｎ－ブチル、
［ＰＥＯ］２９５－［ＰＰＯ］５７－ＯＨ、
ＨＯＣＨ２ＣＨ２－［ＰＥＯ］２９５－［ＰＰＯ］５７－Ｏ－ｎ－ブチル、
［ＰＥＯ］３４１－［ＰＰＯ］５７－ＯＨ、
ＨＯＣＨ２ＣＨ２－［ＰＥＯ］３４１－［ＰＰＯ］５７－Ｏ－ｎ－ブチル、
［ＰＥＯ］２８４－［ＰＰＯ］５７－ＯＨ、
ＨＯＣＨ２ＣＨ２－［ＰＥＯ］２８４－［ＰＰＯ］５７－Ｏ－ｎ－ブチル、
［ＰＥＯ］２００－［ＰＰＯ］５５－ＯＨ、
ＨＯＣＨ２ＣＨ２－［ＰＥＯ］２００－［ＰＰＯ］５５－Ｏ－ｎ－ブチル、
［ＰＥＯ］２０５－［ＰＰＯ］６０－ＯＨ、
ＨＯＣＨ２ＣＨ２－［ＰＥＯ］２０５－［ＰＰＯ］６０－Ｏ－ｎ－ブチル、
［ＰＥＯ］２１７－［ＰＰＯ］６０－ＯＨ、
ＨＯＣＨ２ＣＨ２－［ＰＥＯ］２１７－［ＰＰＯ］６０－Ｏ－ｎ－ブチル、
［ＰＥＯ］２３０－［ＰＰＯ］６５－ＯＨ、
ＨＯＣＨ２ＣＨ２－［ＰＥＯ］２３０－［ＰＰＯ］６５－Ｏ－ｎ－ブチル、
［ＰＥＯ］２４０－［ＰＰＯ］５５－ＯＨ、
ＨＯＣＨ２ＣＨ２－［ＰＥＯ］２４０－［ＰＰＯ］５５－Ｏ－ｎ－ブチル、
［ＰＥＯ］２０５－［ＰＰＯ］６０－ＯＨ、
ＨＯＣＨ２ＣＨ２－［ＰＥＯ］２０５－［ＰＰＯ］６０－Ｏ－ｎ－ブチル、
［ＰＥＯ］３１４－［ＰＰＯ］６０－ＯＨ、
ＨＯＣＨ２ＣＨ２－［ＰＥＯ］３１４－［ＰＰＯ］６０－Ｏ－ｎ－ブチル、
［ＰＥＯ］３５２－［ＰＰＯ］６０－ＯＨ、
ＨＯＣＨ２ＣＨ２－［ＰＥＯ］３５２－［ＰＰＯ］６０－Ｏ－ｎ－ブチル、
［ＰＥＯ］４０９－［ＰＰＯ］９５－ＯＨ、
ＨＯＣＨ２ＣＨ２－［ＰＥＯ］４０９－［ＰＰＯ］９５－Ｏ－ｎ－ブチル、
［ＰＥＯ］４３２－［ＰＰＯ］６０－ＯＨ、
ＨＯＣＨ２ＣＨ２－［ＰＥＯ］４３２－［ＰＰＯ］６０－Ｏ－ｎ－ブチル、
［ＰＥＯ］２１６－［ＰＰＯ］６０－ＯＨ、
［ＰＥＯ］２１６－［ＰＰＯ］６０－ｎ－ブチル、
ＨＯ－［ＰＥＯ］２１６－［ＰＰＯ］６０－ｎ－ブチル、
ＨＯＣＨ２ＣＨ２－［ＰＥＯ］２１６－［ＰＰＯ］５０－Ｏ－ｎ－ブチル、
ＨＯＣＨ２ＣＨ２－［ＰＥＯ］２１６－［ＰＰＯ］５０－ＯＨ、
ＨＯＣＨ２ＣＨ２－［ＰＥＯ］２１６－［ＰＰＯ］６０－Ｏ－ｎ－ブチル、
ＨＯＣＨ２ＣＨ２－［ＰＥＯ］２１６－［ＰＰＯ］６０－ＯＨ、
ＨＯＣＨ２ＣＨ２－［ＰＥＯ］２１６－［ＰＰＯ］７０－Ｏ－ｎ－ブチル、
ＨＯＣＨ２ＣＨ２－［ＰＥＯ］２１６－［ＰＰＯ］７０－ＯＨ、

［化１］
（付記４１）
前記細胞が哺乳動物細胞である、付記１～４０のいずれか１項に記載の方法。
（付記４２）
前記哺乳動物細胞はヒト細胞である、付記４１に記載の方法。
（付記４３）
前記細胞が多能性細胞である、付記１～４２のいずれか１項に記載の方法。
（付記４４）
前記細胞がＣＤ３４＋細胞である、付記１～４３のいずれか１項に記載の方法。
（付記４５）
前記細胞が胚幹細胞である、付記１～４３のいずれか１項に記載の方法。
（付記４６）
前記細胞が人工多能性幹細胞である、付記１～４３のいずれか１項に記載の方法。
（付記４７）
前記細胞が多能性造血幹細胞（ＨＳＣ）または造血前駆細胞（ＨＰＣ）である、付記１～４３のいずれか１項に記載の方法。
（付記４８）
前記方法が、前記細胞を、プロテインキナーゼＣ（ＰＫＣ）の活性及び／または発現を低下させる物質と接触させることをさらに含む、付記１～４７のいずれか１項に記載の方法。
（付記４９）
ＰＫＣの活性及び／または発現を低下させる前記物質が、Ａｋｔシグナル形質導入を活性化する、付記４８に記載の方法。
（付記５０）
ＰＫＣの活性及び／または発現を低下させる前記物質が、ＰＫＣ阻害剤、または、ＰＫＣをコードするリボ核酸（ＲＮＡ）転写産物の翻訳を低下させる剤である、付記４８または４９に記載の方法。
（付記５１）
ＰＫＣの活性及び／または発現を低下させる前記物質がＰＫＣ阻害剤である、付記５０に記載の方法。
（付記５２）
ＰＫＣの活性及び／または発現を低下させる前記物質が、ＰＫＣをコードするＲＮＡ転写産物の翻訳を低下させる剤である、付記５０に記載の方法。
（付記５３）
前記剤が核酸を含む、付記５２に記載の方法。
（付記５４）
前記核酸が干渉ＲＮＡを含む、付記５３に記載の方法。
（付記５５）
前記干渉ＲＮＡが短鎖干渉ＲＮＡ（ｓｉＲＮＡ）、ショートヘアピンＲＮＡ（ｓｈＲＮＡ）、またはマイクロＲＮＡ（ｍｉＲＮＡ）である、付記５４に記載の方法。
（付記５６）
前記核酸がアンチセンスオリゴヌクレオチドを含む、付記５３に記載の方法。
（付記５７）
前記核酸がＰＫＣをコードする内因性のＲＮＡ転写産物にアニールする、付記５３～５６のいずれか１項に記載の方法。
（付記５８）
前記核酸が、ＰＫＣをコードする内因性のＲＮＡ転写産物に少なくとも８５％相補性である、付記５７に記載の方法。
（付記５９）
前記核酸が、ＰＫＣをコードする内因性のＲＮＡ転写産物に少なくとも９０％、９５％、９６％、９７％、９８％、９９％相補性であるか、または１００％相補性である、付記５８に記載の方法。
（付記６０）
前記ＰＫＣ阻害剤が、式（Ｉ）で表される化合物
［化２］
［式中、Ｒ１は、Ｈ、ＯＨ、任意に置換されたアルコキシ、任意に置換されたアシルオキシ、任意に置換されたアミノ、任意に置換されたアルキルアミノ、任意に置換されたアミド、ハロゲン、任意に置換されたＣ１－６アルキル、任意に置換されたＣ２－６アルケニル、任意に置換されたＣ２－６アルキニル、任意に置換されたアシル、任意に置換されたアルコキシカルボニル、オキソ、チオカルボニル、任意に置換されたカルボキシ、またはウレイドであり、
Ｒ２は、Ｈ、任意に置換されたＣ１－６アルキル、任意に置換されたＣ２－６アルケニル、任意に置換されたＣ２－６アルキニル、または任意に置換されたアシルであり、
Ｒａ及びＲｂはそれぞれ独立して、Ｈ、任意に置換されたＣ１－６アルキル、任意に置換されたＣ２－６アルケニル、もしくは、任意に置換されたＣ２－６アルキニル、任意に置換され任意に縮合したアリール、任意に置換され任意に縮合したヘテロアリール、任意に置換され任意に縮合したシクロアルキル、もしくは、任意に置換され任意に縮合したヘテロシクロアルキルであるか、または、Ｒａ及びＲｂは、それらに結合する原子と共に結合し、任意に置換され任意に縮合したヘテロシクロアルキル環を形成し、
Ｒｃは、Ｏ、ＮＲｄ、またはＳであり、
Ｒｄは、Ｈ、任意に置換されたＣ１－６アルキル、任意に置換されたＣ２－６アルケニル、または任意に置換されたＣ２－６アルキニルであり、
各Ｘは独立して、ハロゲン、任意に置換されたハロアルキル、シアノ、任意に置換されたアミノ、ヒドロキシル、チオール、任意に置換されたアルコキシ、任意に置換されたアルキルチオ、任意に置換されたアシルオキシ、任意に置換されたアルコキシカルボニル、任意に置換されたカルボキシ、ウレイド、任意に置換されたアルキルスルホニル、任意に置換されたアリールスルホニル、任意に置換されたヘテロアリールスルホニル、任意に置換されたシクロアルキルスルホニル、任意に置換されたヘテロシクロアルキルスルホニル、任意に置換されたアルキルスルファニル、任意に置換されたアリールスルファニル、任意に置換されたヘテロアリールスルファニル、任意に置換されたシクロアルキルスルファニル、任意に置換されたヘテロシクロアルキルスルファニル、任意に置換されたアルキルスルフィニル、任意に置換されたアリールスルフィニル、任意に置換されたヘテロアリールスルフィニル、任意に置換されたシクロアルキルスルフィニル、任意に置換されたヘテロシクロアルキルスルフィニル、任意に置換されたアルキル、任意に置換されたアルケニル、任意に置換されたアルキニル、任意に置換され任意に縮合したアリール、任意に置換され任意に縮合したヘテロアリール、任意に置換され任意に縮合したシクロアルキル、または、任意に置換され任意に縮合したヘテロシクロアルキルであり、
各Ｙは独立して、ハロゲン、任意に置換されたハロアルキル、シアノ、任意に置換されたアミノ、ヒドロキシル、チオール、任意に置換されたアルコキシ、任意に置換されたアルキルチオ、任意に置換されたアシルオキシ、任意に置換されたアルコキシカルボニル、任意に置換されたカルボキシ、ウレイド、任意に置換されたアルキルスルホニル、任意に置換されたアリールスルホニル、任意に置換されたヘテロアリールスルホニル、任意に置換されたシクロアルキルスルホニル、任意に置換されたヘテロシクロアルキルスルホニル、任意に置換されたアルキルスルファニル、任意に置換されたアリールスルファニル、任意に置換されたヘテロアリールスルファニル、任意に置換されたシクロアルキルスルファニル、任意に置換されたヘテロシクロアルキルスルファニル、任意に置換されたアルキルスルフィニル、任意に置換されたアリールスルフィニル、任意に置換されたヘテロアリールスルフィニル、任意に置換されたシクロアルキルスルフィニル、任意に置換されたヘテロシクロアルキルスルフィニル、任意に置換されたアルキル、任意に置換されたアルケニル、任意に置換されたアルキニル、任意に置換され任意に縮合したアリール、任意に置換され任意に縮合したヘテロアリール、任意に置換され任意に縮合したシクロアルキル、または、任意に置換され任意に縮合したヘテロシクロアルキルであり、
は、任意に存在する結合を表し、
ｎは０～４の整数であり、
ｍは０～４の整数である。］
またはその塩である、付記５１に記載の方法。
（付記６１）
前記化合物が、式（ＩＩ）で表される化合物
［化３］
［式中、Ｒ１は、Ｈ、ＯＨ、任意に置換されたアルコキシ、任意に置換されたアシルオキシ、任意に置換されたアミノ、任意に置換されたアルキルアミノ、任意に置換されたアミド、ハロゲン、オキソ、またはチオカルボニルであり、
Ｒ２は、Ｈ、任意に置換されたＣ１－６アルキル、任意に置換されたＣ２－６アルケニル、任意に置換されたＣ２－６アルキニル、または任意に置換されたアシルであり、
Ｒａ及びＲｂは、それらに結合する原子と共に結合し、任意に置換され任意に縮合したヘテロシクロアルキル環を形成し、
Ｒｃは、ＯまたはＳであり、
各Ｘは独立して、ハロゲン、任意に置換されたハロアルキル、シアノ、任意に置換されたアミノ、ヒドロキシル、チオール、任意に置換されたアルコキシ、任意に置換されたアルキルチオ、任意に置換されたアシルオキシ、任意に置換されたアルコキシカルボニル、任意に置換されたカルボキシ、ウレイド、任意に置換されたアルキルスルホニル、任意に置換されたアリールスルホニル、任意に置換されたヘテロアリールスルホニル、任意に置換されたシクロアルキルスルホニル、任意に置換されたヘテロシクロアルキルスルホニル、任意に置換されたアルキルスルファニル、任意に置換されたアリールスルファニル、任意に置換されたヘテロアリールスルファニル、任意に置換されたシクロアルキルスルファニル、任意に置換されたヘテロシクロアルキルスルファニル、任意に置換されたアルキルスルフィニル、任意に置換されたアリールスルフィニル、任意に置換されたヘテロアリールスルフィニル、任意に置換されたシクロアルキルスルフィニル、任意に置換されたヘテロシクロアルキルスルフィニル、任意に置換されたアルキル、任意に置換されたアルケニル、任意に置換されたアルキニル、任意に置換され任意に縮合したアリール、任意に置換され任意に縮合したヘテロアリール、任意に置換され任意に縮合したシクロアルキル、または、任意に置換され任意に縮合したヘテロシクロアルキルであり、
各Ｙは独立して、ハロゲン、任意に置換されたハロアルキル、シアノ、任意に置換されたアミノ、ヒドロキシル、チオール、任意に置換されたアルコキシ、任意に置換されたアルキルチオ、任意に置換されたアシルオキシ、任意に置換されたアルコキシカルボニル、任意に置換されたカルボキシ、ウレイド、任意に置換されたアルキルスルホニル、任意に置換されたアリールスルホニル、任意に置換されたヘテロアリールスルホニル、任意に置換されたシクロアルキルスルホニル、任意に置換されたヘテロシクロアルキルスルホニル、任意に置換されたアルキルスルファニル、任意に置換されたアリールスルファニル、任意に置換されたヘテロアリールスルファニル、任意に置換されたシクロアルキルスルファニル、任意に置換されたヘテロシクロアルキルスルファニル、任意に置換されたアルキルスルフィニル、任意に置換されたアリールスルフィニル、任意に置換されたヘテロアリールスルフィニル、任意に置換されたシクロアルキルスルフィニル、任意に置換されたヘテロシクロアルキルスルフィニル、任意に置換されたアルキル、任意に置換されたアルケニル、任意に置換されたアルキニル、任意に置換され任意に縮合したアリール、任意に置換され任意に縮合したヘテロアリール、任意に置換され任意に縮合したシクロアルキル、または、任意に置換され任意に縮合したヘテロシクロアルキルであり、
ｎは０～４の整数であり、
ｍは０～４の整数である。］
またはその塩である、付記６０に記載の方法。
（付記６２）
前記化合物が、式（ＩＩＩ）で表される化合物

［化４］
［式中、Ｒ１は、Ｈ、ＯＨ、オキソ、またはチオカルボニルであり、
Ｒ２は、Ｈ、任意に置換されたＣ１－６アルキル、任意に置換されたＣ２－６アルケニル、任意に置換されたＣ２－６アルキニル、または任意に置換されたアシルであり、
環Ａは、任意に置換され任意に縮合したヘテロシクロアルキル環であり、
Ｒｃは、ＯまたはＳであり、
各Ｘは独立して、ハロゲン、任意に置換されたハロアルキル、シアノ、任意に置換されたアミノ、ヒドロキシル、チオール、任意に置換されたアルコキシ、任意に置換されたアルキルチオ、任意に置換されたアシルオキシ、任意に置換されたアルコキシカルボニル、任意に置換されたカルボキシ、ウレイド、任意に置換されたアルキルスルホニル、任意に置換されたアリールスルホニル、任意に置換されたヘテロアリールスルホニル、任意に置換されたシクロアルキルスルホニル、任意に置換されたヘテロシクロアルキルスルホニル、任意に置換されたアルキルスルファニル、任意に置換されたアリールスルファニル、任意に置換されたヘテロアリールスルファニル、任意に置換されたシクロアルキルスルファニル、任意に置換されたヘテロシクロアルキルスルファニル、任意に置換されたアルキルスルフィニル、任意に置換されたアリールスルフィニル、任意に置換されたヘテロアリールスルフィニル、任意に置換されたシクロアルキルスルフィニル、任意に置換されたヘテロシクロアルキルスルフィニル、任意に置換されたアルキル、任意に置換されたアルケニル、任意に置換されたアルキニル、任意に置換され任意に縮合したアリール、任意に置換され任意に縮合したヘテロアリール、任意に置換され任意に縮合したシクロアルキル、または、任意に置換され任意に縮合したヘテロシクロアルキルであり、
各Ｙは独立して、ハロゲン、任意に置換されたハロアルキル、シアノ、任意に置換されたアミノ、ヒドロキシル、チオール、任意に置換されたアルコキシ、任意に置換されたアルキルチオ、任意に置換されたアシルオキシ、任意に置換されたアルコキシカルボニル、任意に置換されたカルボキシ、ウレイド、任意に置換されたアルキルスルホニル、任意に置換されたアリールスルホニル、任意に置換されたヘテロアリールスルホニル、任意に置換されたシクロアルキルスルホニル、任意に置換されたヘテロシクロアルキルスルホニル、任意に置換されたアルキルスルファニル、任意に置換されたアリールスルファニル、任意に置換されたヘテロアリールスルファニル、任意に置換されたシクロアルキルスルファニル、任意に置換されたヘテロシクロアルキルスルファニル、任意に置換されたアルキルスルフィニル、任意に置換されたアリールスルフィニル、任意に置換されたヘテロアリールスルフィニル、任意に置換されたシクロアルキルスルフィニル、任意に置換されたヘテロシクロアルキルスルフィニル、任意に置換されたアルキル、任意に置換されたアルケニル、任意に置換されたアルキニル、任意に置換され任意に縮合したアリール、任意に置換され任意に縮合したヘテロアリール、任意に置換され任意に縮合したシクロアルキル、または、任意に置換され任意に縮合したヘテロシクロアルキルであり、
ｎは０～４の整数であり、
ｍは０～４の整数である。］
またはその塩である、付記６１に記載の方法。
（付記６３）
前記化合物が、式（ＩＶ）で表される化合物
［化５］
［式中、Ｒ１は、Ｈ、ＯＨ、またはオキソであり、
環Ｂは、任意に置換されたヘテロアリールまたはヘテロシクロアルキル環であり、
Ｒｃは、ＯまたはＳであり、
Ｗは、Ｏ、ＮＨ、またはＳであり、
各Ｘは独立して、ハロゲン、任意に置換されたハロアルキル、シアノ、任意に置換されたアミノ、ヒドロキシル、チオール、任意に置換されたアルコキシ、任意に置換されたアルキルチオ、任意に置換されたアシルオキシ、任意に置換されたアルコキシカルボニル、任意に置換されたカルボキシ、ウレイド、任意に置換されたアルキルスルホニル、任意に置換されたアリールスルホニル、任意に置換されたヘテロアリールスルホニル、任意に置換されたシクロアルキルスルホニル、任意に置換されたヘテロシクロアルキルスルホニル、任意に置換されたアルキルスルファニル、任意に置換されたアリールスルファニル、任意に置換されたヘテロアリールスルファニル、任意に置換されたシクロアルキルスルファニル、任意に置換されたヘテロシクロアルキルスルファニル、任意に置換されたアルキルスルフィニル、任意に置換されたアリールスルフィニル、任意に置換されたヘテロアリールスルフィニル、任意に置換されたシクロアルキルスルフィニル、任意に置換されたヘテロシクロアルキルスルフィニル、任意に置換されたアルキル、任意に置換されたアルケニル、任意に置換されたアルキニル、任意に置換され任意に縮合したアリール、任意に置換され任意に縮合したヘテロアリール、任意に置換され任意に縮合したシクロアルキル、または、任意に置換され任意に縮合したヘテロシクロアルキルであり、
各Ｙは独立して、ハロゲン、任意に置換されたハロアルキル、シアノ、任意に置換されたアミノ、ヒドロキシル、チオール、任意に置換されたアルコキシ、任意に置換されたアルキルチオ、任意に置換されたアシルオキシ、任意に置換されたアルコキシカルボニル、任意に置換されたカルボキシ、ウレイド、任意に置換されたアルキルスルホニル、任意に置換されたアリールスルホニル、任意に置換されたヘテロアリールスルホニル、任意に置換されたシクロアルキルスルホニル、任意に置換されたヘテロシクロアルキルスルホニル、任意に置換されたアルキルスルファニル、任意に置換されたアリールスルファニル、任意に置換されたヘテロアリールスルファニル、任意に置換されたシクロアルキルスルファニル、任意に置換されたヘテロシクロアルキルスルファニル、任意に置換されたアルキルスルフィニル、任意に置換されたアリールスルフィニル、任意に置換されたヘテロアリールスルフィニル、任意に置換されたシクロアルキルスルフィニル、任意に置換されたヘテロシクロアルキルスルフィニル、任意に置換されたアルキル、任意に置換されたアルケニル、任意に置換されたアルキニル、任意に置換され任意に縮合したアリール、任意に置換され任意に縮合したヘテロアリール、任意に置換され任意に縮合したシクロアルキル、または、任意に置換され任意に縮合したヘテロシクロアルキルであり、
ｎは０～４の整数であり、
ｍは０～４の整数である。］
またはその塩である、付記６２に記載の方法。
（付記６４）
前記化合物が、式（Ｖ）で表される化合物
［化６］
［式中、Ｒ１は、Ｈ、ＯＨ、またはオキソであり、
Ｒｃは、ＯまたはＳであり、
Ｗは、Ｏ、ＮＨ、またはＳであり、
各Ｚは独立して、ハロゲン、任意に置換されたハロアルキル、シアノ、任意に置換されたアミノ、ヒドロキシル、チオール、任意に置換されたアルコキシ、任意に置換されたアルキルチオ、任意に置換されたアシルオキシ、任意に置換されたアルコキシカルボニル、任意に置換されたカルボキシ、ウレイド、任意に置換されたアルキルスルホニル、任意に置換されたアリールスルホニル、任意に置換されたヘテロアリールスルホニル、任意に置換されたシクロアルキルスルホニル、任意に置換されたヘテロシクロアルキルスルホニル、任意に置換されたアルキルスルファニル、任意に置換されたアリールスルファニル、任意に置換されたヘテロアリールスルファニル、任意に置換されたシクロアルキルスルファニル、任意に置換されたヘテロシクロアルキルスルファニル、任意に置換されたアルキルスルフィニル、任意に置換されたアリールスルフィニル、任意に置換されたヘテロアリールスルフィニル、任意に置換されたシクロアルキルスルフィニル、任意に置換されたヘテロシクロアルキルスルフィニル、任意に置換されたアルキル、任意に置換されたアルケニル、任意に置換されたアルキニル、任意に置換され任意に縮合したアリール、任意に置換され任意に縮合したヘテロアリール、任意に置換され任意に縮合したシクロアルキル、または、任意に置換され任意に縮合したヘテロシクロアルキルであり、
ｐは、０または１である。］
またはその塩である、付記６３に記載の方法。
（付記６５）
前記化合物が、式（ＶＩ）で表される化合物
［化７］
［式中、Ｒ１は、Ｈ、ＯＨ、またはオキソであり、
各Ｚは独立して、ハロゲン、任意に置換されたハロアルキル、シアノ、任意に置換されたアミノ、ヒドロキシル、チオール、任意に置換されたアルコキシ、任意に置換されたアルキルチオ、任意に置換されたアシルオキシ、任意に置換されたアルコキシカルボニル、任意に置換されたカルボキシ、ウレイド、任意に置換されたアルキルスルホニル、任意に置換されたアリールスルホニル、任意に置換されたヘテロアリールスルホニル、任意に置換されたシクロアルキルスルホニル、任意に置換されたヘテロシクロアルキルスルホニル、任意に置換されたアルキルスルファニル、任意に置換されたアリールスルファニル、任意に置換されたヘテロアリールスルファニル、任意に置換されたシクロアルキルスルファニル、任意に置換されたヘテロシクロアルキルスルファニル、任意に置換されたアルキルスルフィニル、任意に置換されたアリールスルフィニル、任意に置換されたヘテロアリールスルフィニル、任意に置換されたシクロアルキルスルフィニル、任意に置換されたヘテロシクロアルキルスルフィニル、任意に置換されたアルキル、任意に置換されたアルケニル、任意に置換されたアルキニル、任意に置換され任意に縮合したアリール、任意に置換され任意に縮合したヘテロアリール、任意に置換され任意に縮合したシクロアルキル、または、任意に置換され任意に縮合したヘテロシクロアルキルであり、
ｓは０～８の整数である。］
またはその塩である、付記６４に記載の方法。
（付記６６）
前記化合物が、式（ＶＩＩ）で表される化合物
［化８］
［式中、Ｒ１は、Ｈ、ＯＨ、またはオキソであり、
Ｒ２は、Ｈ、ＯＨ、任意に置換されたアルコキシ、または任意に置換されたアシルオキシであり、
Ｒ３は、Ｈ、ＯＨ、任意に置換されたアルコキシ、任意に置換されたアシルオキシ、任意に置換されたアミノ、または任意に置換されたアミドである。］
またはその塩である、付記６５に記載の方法。
（付記６７）
前記化合物が、式（ＶＩＩＩ）で表される化合物
［化９］
［式中、Ｒ１は、Ｈ、ＯＨ、またはオキソであり、
Ｒ２は、Ｈ、ＯＨ、任意に置換されたアルコキシ、または任意に置換されたアシルオキシであり、
Ｒ３は、Ｈ、ＯＨ、任意に置換されたアルコキシ、任意に置換されたアシルオキシ、任意に置換されたアミノ、または任意に置換されたアミドである。］
またはその塩である、付記６６に記載の方法。
（付記６８）
前記化合物が、式（ＩＸ）で表される化合物
［化１０］
［式中、各Ｘは独立して、ハロゲン、任意に置換されたハロアルキル、シアノ、任意に置換されたアミノ、ヒドロキシル、チオール、任意に置換されたアルコキシ、任意に置換されたアルキルチオ、任意に置換されたアシルオキシ、任意に置換されたアルコキシカルボニル、任意に置換されたカルボキシ、ウレイド、任意に置換されたアルキルスルホニル、任意に置換されたアリールスルホニル、任意に置換されたヘテロアリールスルホニル、任意に置換されたシクロアルキルスルホニル、任意に置換されたヘテロシクロアルキルスルホニル、任意に置換されたアルキルスルファニル、任意に置換されたアリールスルファニル、任意に置換されたヘテロアリールスルファニル、任意に置換されたシクロアルキルスルファニル、任意に置換されたヘテロシクロアルキルスルファニル、任意に置換されたアルキルスルフィニル、任意に置換されたアリールスルフィニル、任意に置換されたヘテロアリールスルフィニル、任意に置換されたシクロアルキルスルフィニル、任意に置換されたヘテロシクロアルキルスルフィニル、任意に置換されたアルキル、任意に置換されたアルケニル、任意に置換されたアルキニル、任意に置換され任意に縮合したアリール、任意に置換され任意に縮合したヘテロアリール、任意に置換され任意に縮合したシクロアルキル、または、任意に置換され任意に縮合したヘテロシクロアルキルであり、
各Ｙは独立して、ハロゲン、任意に置換されたハロアルキル、シアノ、任意に置換されたアミノ、ヒドロキシル、チオール、任意に置換されたアルコキシ、任意に置換されたアルキルチオ、任意に置換されたアシルオキシ、任意に置換されたアルコキシカルボニル、任意に置換されたカルボキシ、ウレイド、任意に置換されたアルキルスルホニル、任意に置換されたアリールスルホニル、任意に置換されたヘテロアリールスルホニル、任意に置換されたシクロアルキルスルホニル、任意に置換されたヘテロシクロアルキルスルホニル、任意に置換されたアルキルスルファニル、任意に置換されたアリールスルファニル、任意に置換されたヘテロアリールスルファニル、任意に置換されたシクロアルキルスルファニル、任意に置換されたヘテロシクロアルキルスルファニル、任意に置換されたアルキルスルフィニル、任意に置換されたアリールスルフィニル、任意に置換されたヘテロアリールスルフィニル、任意に置換されたシクロアルキルスルフィニル、任意に置換されたヘテロシクロアルキルスルフィニル、任意に置換されたアルキル、任意に置換されたアルケニル、任意に置換されたアルキニル、任意に置換され任意に縮合したアリール、任意に置換され任意に縮合したヘテロアリール、任意に置換され任意に縮合したシクロアルキル、または、任意に置換され任意に縮合したヘテロシクロアルキルであり、
ｎは０～４の整数であり、
ｍは０～４の整数である。］
またはその塩である、付記６０に記載の方法。
（付記６９）
前記化合物が、式（１）で表される化合物
［化１１］
またはその塩である、付記６０に記載の方法。
（付記７０）
前記化合物がスタウロスポリン、即ち、式（２）により表される（２Ｓ，３Ｒ，４Ｒ，６Ｒ）－３－メトキシ－２－メチル－４－（メチルアミノ）－２９－オキサ－１，７，１７－トリアザオクタシクロ［１２．１２．２．１２，６．０７，２８．０８，１３．０１５，１９．０２０，２７．０２１，２６］ノナコサ－８，１０，１２，１４，１９，２１，２３，２５，２７－ノナエン－１６－オン
［化１２］
またはその塩である、付記６９に記載の方法。
（付記７１）
前記化合物が、式（Ｘ）で表される化合物
［化１３］
［式中、Ｒ１は、Ｈ、ＯＨ、またはオキソであり、
各Ｚは独立して、ハロゲン、任意に置換されたハロアルキル、シアノ、任意に置換されたアミノ、ヒドロキシル、チオール、任意に置換されたアルコキシ、任意に置換されたアルキルチオ、任意に置換されたアシルオキシ、任意に置換されたアルコキシカルボニル、任意に置換されたカルボキシ、ウレイド、任意に置換されたアルキルスルホニル、任意に置換されたアリールスルホニル、任意に置換されたヘテロアリールスルホニル、任意に置換されたシクロアルキルスルホニル、任意に置換されたヘテロシクロアルキルスルホニル、任意に置換されたアルキルスルファニル、任意に置換されたアリールスルファニル、任意に置換されたヘテロアリールスルファニル、任意に置換されたシクロアルキルスルファニル、任意に置換されたヘテロシクロアルキルスルファニル、任意に置換されたアルキルスルフィニル、任意に置換されたアリールスルフィニル、任意に置換されたヘテロアリールスルフィニル、任意に置換されたシクロアルキルスルフィニル、任意に置換されたヘテロシクロアルキルスルフィニル、任意に置換されたアルキル、任意に置換されたアルケニル、任意に置換されたアルキニル、任意に置換され任意に縮合したアリール、任意に置換され任意に縮合したヘテロアリール、任意に置換され任意に縮合したシクロアルキル、または、任意に置換され任意に縮合したヘテロシクロアルキルであり、
ｔは０～６の整数である。］
またはその塩である、付記６０に記載の方法。
（付記７２）
前記化合物が、式（ＸＩ）で表される化合物
［化１４］
［式中、Ｒ１は、Ｈ、ＯＨ、またはオキソであり、
Ｒ４は、Ｈ、ＯＨ、任意に置換されたアルコキシ、または任意に置換されたアシルオキシである。］
またはその塩である、付記７１に記載の方法。
（付記７３）
前記化合物が、式（ＸＩＩ）で表される化合物
［化１５］
［式中、Ｒ１は、Ｈ、ＯＨ、またはオキソであり、
Ｒ４は、Ｈ、ＯＨ、任意に置換されたアルコキシ、または任意に置換されたアシルオキシである。］
またはその塩である、付記７２に記載の方法。
（付記７４）
前記化合物が、式（ＸＩＩＩ）で表される化合物
［化１６］
［式中、各Ｘは独立して、ハロゲン、任意に置換されたハロアルキル、シアノ、任意に置換されたアミノ、ヒドロキシル、チオール、任意に置換されたアルコキシ、任意に置換されたアルキルチオ、任意に置換されたアシルオキシ、任意に置換されたアルコキシカルボニル、任意に置換されたカルボキシ、ウレイド、任意に置換されたアルキルスルホニル、任意に置換されたアリールスルホニル、任意に置換されたヘテロアリールスルホニル、任意に置換されたシクロアルキルスルホニル、任意に置換されたヘテロシクロアルキルスルホニル、任意に置換されたアルキルスルファニル、任意に置換されたアリールスルファニル、任意に置換されたヘテロアリールスルファニル、任意に置換されたシクロアルキルスルファニル、任意に置換されたヘテロシクロアルキルスルファニル、任意に置換されたアルキルスルフィニル、任意に置換されたアリールスルフィニル、任意に置換されたヘテロアリールスルフィニル、任意に置換されたシクロアルキルスルフィニル、任意に置換されたヘテロシクロアルキルスルフィニル、任意に置換されたアルキル、任意に置換されたアルケニル、任意に置換されたアルキニル、任意に置換され任意に縮合したアリール、任意に置換され任意に縮合したヘテロアリール、任意に置換され任意に縮合したシクロアルキル、または、任意に置換され任意に縮合したヘテロシクロアルキルであり、
各Ｙは独立して、ハロゲン、任意に置換されたハロアルキル、シアノ、任意に置換されたアミノ、ヒドロキシル、チオール、任意に置換されたアルコキシ、任意に置換されたアルキルチオ、任意に置換されたアシルオキシ、任意に置換されたアルコキシカルボニル、任意に置換されたカルボキシ、ウレイド、任意に置換されたアルキルスルホニル、任意に置換されたアリールスルホニル、任意に置換されたヘテロアリールスルホニル、任意に置換されたシクロアルキルスルホニル、任意に置換されたヘテロシクロアルキルスルホニル、任意に置換されたアルキルスルファニル、任意に置換されたアリールスルファニル、任意に置換されたヘテロアリールスルファニル、任意に置換されたシクロアルキルスルファニル、任意に置換されたヘテロシクロアルキルスルファニル、任意に置換されたアルキルスルフィニル、任意に置換されたアリールスルフィニル、任意に置換されたヘテロアリールスルフィニル、任意に置換されたシクロアルキルスルフィニル、任意に置換されたヘテロシクロアルキルスルフィニル、任意に置換されたアルキル、任意に置換されたアルケニル、任意に置換されたアルキニル、任意に置換され任意に縮合したアリール、任意に置換され任意に縮合したヘテロアリール、任意に置換され任意に縮合したシクロアルキル、または、任意に置換され任意に縮合したヘテロシクロアルキルであり、
ｎは０～４の整数であり、
ｍは０～４の整数である。］
またはその塩である、付記６０に記載の方法。
（付記７５）
前記化合物が、式（３）で表される化合物
［化１７］
またはその塩である、付記６０に記載の方法。
（付記７６）
前記化合物が、式（４）で表される化合物
［化１８］
またはその塩である、付記７５に記載の方法。
（付記７７）
前記化合物が、式（１２８）で表される化合物
［化１９］
またはその塩である、付記７３に記載の方法。
（付記７８）
前記化合物が、

［化２０］
またはその塩から選択される化合物である、付記６０に記載の方法。
（付記７９）
前記化合物が、式（ＸＩＶ）で表される化合物
［化２１］
［式中、Ｒ１は、Ｈ、または任意に置換されたＣ１－６アルキルであり、
Ｒ２は、任意に置換されたＣ１－６アルキルである。］
またはその塩である、付記６０に記載の方法。
（付記８０）
前記化合物が、式（ＸＶ）で表される化合物
［化２２］
［式中、Ｒ１は、Ｈ、または任意に置換されたＣ１－６アルキルであり、
Ｒ２は、任意に置換されたＣ１－６アルキルである。］
またはその塩である、付記７９に記載の方法。
（付記８１）
前記化合物が、

［化２３］
またはその塩から選択される化合物である、付記８０に記載の方法。
（付記８２）
前記化合物が、式（ＸＶＩ）で表される化合物
［化２４］
［式中、Ｒは、Ｈ、任意に置換されたアルキル、任意に置換されたアシル、任意に置換されたスルホニル、任意に置換されたスルフィニル、任意に置換されたアリール、任意に置換されたヘテロアリール、任意に置換されたシクロアルキル、及び、任意に置換されたヘテロシクロアルキルである。］
または、その塩、もしくは四級化バリアントである、付記６０に記載の方法。
（付記８３）
前記化合物が、式（ＸＶＩＩ）で表される化合物

［化２５］
［式中、Ｒは、Ｈ、任意に置換されたアルキル、任意に置換されたアシル、任意に置換されたスルホニル、任意に置換されたスルフィニル、任意に置換されたアリール、任意に置換されたヘテロアリール、任意に置換されたシクロアルキル、及び、任意に置換されたヘテロシクロアルキルである。］
または、その塩、もしくは四級化バリアントである、付記８２に記載の方法。
（付記８４）
前記化合物が、

［化２６］
またはその塩から選択される化合物である、付記８３に記載の方法。
（付記８５）
前記化合物が、式（ＸＶＩＩＩ）で表される化合物
［化２７］
［式中、Ｒは、Ｈ、ＯＨ、Ｃ１－６アルコキシ、またはオキソであり、
Ｒ２は、
［化２８］
であり、任意に、式中糖部分の構成がＤ－グルコース、Ｄ－ガラクトース、またはＤーマンノースから誘導されており、
Ｒ３は、Ｈ、ＯＨ、Ｃ１－６アルカノイルオキシ、Ｃ１－６アルコキシ、ベンジルオキシ、ベンゾイルオキシ、またはフェニルオキシであり、これらそれぞれはフェニル部分内でハロゲン、ヒドロキシル、トリフルオロメチル、Ｃ１－６アルキル、またはＣ１－６アルコキシにより置換されており、
Ｒ４は、ＯＨ、Ｃ１－６アルカノイルオキシ、ベンゾイルオキシ、ベンジルオキシ、アミノ、Ｃ１－６アルキルアミノ、ジ－Ｃ１－６アルキルアミノ、Ｃ１－６アルコキシカルボニルアミノ、Ｃ２－２０アルカノイルアミノ、ベンゾイルアミノ、ベンジルオキシカルボニルアミノ、またはフェニルオキシカルボニルアミノであり、これらそれぞれはフェニル部分内でハロゲン、ヒドロキシル、トリフルオロメチル、Ｃ１－６アルキル、Ｃ１－６アルコキシにより置換されており、
Ｒ５は、ＨまたはＣ１－６アルキルであり、
Ｒ６は、遊離しているかもしくは脂肪族Ｃ２－２２カルボン酸でエステル化されたヒドロキシルであるか、または、Ｃ１－６アルコキシカルボニルオキシ、Ｃ１－６アルキルスルホニルオキシ、遊離しているかもしくは脂肪族Ｃ２－２２カルボン酸でアシル化されたアミノ、Ｃ１－６アルコキシカルボニルアミノ、アジド、ベンゾイルオキシ、ベンジルオキシカルボニルオキシ、ベンゾイルアミノ、ベンジルオキシカルボニルアミノ、もしくはフェニルスルホニルオキシであり、これらそれぞれはフェニル部分内でハロゲン、ヒドロキシル、トリフルオロメチル、Ｃ１－６アルキル、またはＣ１－６アルコキシにより置換されており、
Ｒ７は、遊離しているかもしくは、脂肪族Ｃ２－２２カルボン酸でエステル化されたＯＨ、Ｃ１－６アルコキシカルボニルオキシ、Ｃ１－６アルキルスルホニルオキシ、アジド、遊離しているかもしくは脂肪族Ｃ２－２２カルボン酸でアシル化されたアミノ、Ｃ１－６アルキルアミノ、ジ－Ｃ１－６アルキルアミノ、Ｃ１－６アルコキシカルボニルアミノ、カルバモイルアミノ、ベンゾイルオキシ、ベンジルオキシカルボニルオキシ、フェニルスルホニルオキシ、ベンゾイルアミノ、ベンジルアミノ、またはベンジルオキシカルボニルアミノであり、これらそれぞれはフェニル部分内でハロゲン、ヒドロキシル、トリフルオロメチル、Ｃ１－６アルキル、Ｃ１－６アルコキシ、またはＣ１－６アルコキシカルボニルにより置換されている。］
またはその塩である、付記６０に記載の方法。
（付記８６）
前記化合物が、式（ＸＩＸ）で表される化合物
［化２９］
［式中、Ｒは、Ｈ、ＯＨ、Ｃ１－６アルコキシ、またはオキソであり、
Ｒ２は、
［化３０］
であり；
Ｒ３は、Ｈ、ＯＨ、Ｃ１－６アルカノイルオキシ、Ｃ１－６アルコキシ、ベンジルオキシ、ベンゾイルオキシ、またはフェニルオキシであり、これらそれぞれはフェニル部分内でハロゲン、ヒドロキシル、トリフルオロメチル、Ｃ１－６アルキル、またはＣ１－６アルコキシにより置換されており、
Ｒ４は、ＯＨ、Ｃ１－６アルカノイルオキシ、ベンゾイルオキシ、ベンジルオキシ、アミノ、Ｃ１－６アルキルアミノ、ジ－Ｃ１－６アルキルアミノ、Ｃ１－６アルコキシカルボニルアミノ、Ｃ２－２０アルカノイルアミノ、ベンゾイルアミノ、ベンジルオキシカルボニルアミノ、またはフェニルオキシカルボニルアミノであり、これらそれぞれはフェニル部分内でハロゲン、ヒドロキシル、トリフルオロメチル、Ｃ１－６アルキル、Ｃ１－６アルコキシにより置換されており、
Ｒ５は、ＨまたはＣ１－６アルキルであり、
Ｒ６は、遊離しているかもしくは脂肪族Ｃ２－２２カルボン酸でエステル化されたヒドロキシルであるか、または、Ｃ１－６アルコキシカルボニルオキシ、Ｃ１－６アルキルスルホニルオキシ、遊離しているかもしくは脂肪族Ｃ２－２２カルボン酸でアシル化されたアミノ、Ｃ１－６アルコキシカルボニルアミノ、アジド、ベンゾイルオキシ、ベンジルオキシカルボニルオキシ、ベンゾイルアミノ、ベンジルオキシカルボニルアミノ、もしくはフェニルスルホニルオキシであり、これらそれぞれはフェニル部分内でハロゲン、ヒドロキシル、トリフルオロメチル、Ｃ１－６アルキル、またはＣ１－６アルコキシにより置換されており、
Ｒ７は、遊離しているかもしくは、脂肪族Ｃ２－２２カルボン酸でエステル化されたＯＨ、Ｃ１－６アルコキシカルボニルオキシ、Ｃ１－６アルキルスルホニルオキシ、アジド、遊離しているかもしくは脂肪族Ｃ２－２２カルボン酸でアシル化されたアミノ、Ｃ１－６アルキルアミノ、ジ－Ｃ１－６アルキルアミノ、Ｃ１－６アルコキシカルボニルアミノ、カルバモイルアミノ、ベンゾイルオキシ、ベンジルオキシカルボニルオキシ、フェニルスルホニルオキシ、ベンゾイルアミノ、ベンジルアミノ、またはベンジルオキシカルボニルアミノであり、これらそれぞれはフェニル部分内でハロゲン、ヒドロキシル、トリフルオロメチル、Ｃ１－６アルキル、Ｃ１－６アルコキシ、またはＣ１－６アルコキシカルボニルにより置換されている。］
またはその塩である、付記８５に記載の方法。
（付記８７）
前記化合物が、Ｎ－（１－α－Ｏ－ベンジル－２－Ｎ－アセチルムラミル）スタウロスポリン、Ｎ－（２－Ｎ－アセチル－ムラミル）スタウロスポリン、Ｎ－（６－Ｏ－メシル－１－α－Ｏ－ベンジル－２－Ｎ－アセチルムラミル）スタウロスポリン、Ｎ－（６－アジド－１－α－Ｏ－ベンジル－２－Ｎ－アセチル－６－デオキシムラミル）スタウロスポリン、Ｎ－（６－アミノ－１－α－Ｏ－ベンジル－２－Ｎ－アセチル－６－デオキシムラミル）スタウロスポリン、Ｎ－（６－アミノ－６－デオキシ－２－Ｎ－アセチルムラミル）スタウロスポリン、Ｎ－（６－Ｏ－メシル－２－Ｎ－アセチルムラミル）スタウロスポリン、Ｎ－（２－Ｎ－アセチル－デメチルムラミル）スタウロスポリン、Ｎ－（１－α－Ｏ－ベンジル－２－Ｎ－アセチルホモムラミル）スタウロスポリン、Ｎ－（１－α－Ｏ－ベンジル－２－Ｎ－アセチル－Ｌ－ホモムラミル）スタウロスポリン、Ｎ－（２－Ｎ－アセチル－Ｌ－ホモムラミル）スタウロスポリンの１－α－アノマー、Ｎ－（１－α－Ｏ－ベンジル－４，６－Ｏ－ジアセチル－２－Ｎ－アセチルムラミル）スタウロスポリン、Ｎ－（１－α－Ｏ－ベンジル－４－Ｏ－アセチル－６－Ｏ－ステアロイル－２－Ｎ－アセチルムラミル）スタウロスポリン、Ｎ－（１－デオキシ－２－Ｎ－アセチルムラミル）スタウロスポリン、Ｎ－（４－Ｏ－アセチル－６－Ｏ－ステアロイル－２－Ｎ－アセチルムラミル）スタウロスポリンの１－α－アノマー、Ｎ－（４，６－Ｏ－ジアセチル－２－Ｎ－アセチルムラミル）スタウロスポリンの１－α－アノマー、Ｎ－（１－α，４－Ｏ－ジアセチル－６－Ｏ－ステアロイル－２－Ｎ－アセチルムラミル）スタウロスポリン、Ｎ－（１－α，４，６－Ｏ－トリアセチル－２－Ｎ－アセチルムラミル）スタウロスポリン、Ｎ－（１－デオキシ－６－Ｏ－アセチル－２－Ｎ－アセチルムラミル）スタウロスポリン、Ｎ－（１－デオキシ－６－Ｏ－メシル－２－Ｎ－アセチルムラミル）スタウロスポリン、Ｎ－（１－デオキシ－６－Ｏ－トルオルスルホニル－２－Ｎ－アセチルムラミル）スタウロスポリン、Ｎ－（１－デオキシ－６－アジド－２－Ｎ－アセチルムラミル）スタウロスポリン、及びＮ－（１－デオキシ－６－Ｏ－メシル－２－Ｎ－アセチルムラミル）スタウロスポリン、またはその塩から選択される、付記８６に記載の方法。
（付記８８）
前記化合物が、式（ＸＸ）で表される化合物
［化３１］
［式中、Ｚ１は、ＨまたはＯＨであり、
Ｚ２は、ＨまたはＯＨであり、
Ｒ１は、Ｈ、ハロゲン、または任意に置換されたアルキルであり、
Ｒ２は、Ｈまたはハロゲンであり、
Ｒは、ＯＨまたは任意に置換されたアルコキシであり、
Ｘは、任意に置換されたアルキルまたは任意に置換されたアシルであり、任意に、式中、Ｘは、ＣＨ２－ＮＨ－セリン、ＣＯ２ＣＨ３、ＣＨ２ＮＨＣＯ２Ｃ６Ｈ５、ＣＯＮＨＣ６Ｈ５、またはＣＨ２ＮＨＣＯ２ＣＨ３であり、式中、Ｃ６Ｈ５はフェニル部分を表す。］またはその塩である、付記６０に記載の方法。
（付記８９）
前記化合物が、式（ＸＸＩ）で表される化合物
［化３２］
［式中、Ｚ１は、ＨまたはＯＨであり、
Ｚ２は、ＨまたはＯＨであり、
Ｒ１は、Ｈ、ハロゲン、または任意に置換されたアルキルであり、
Ｒ２は、Ｈまたはハロゲンであり、
Ｒは、ＯＨまたは任意に置換されたアルコキシであり、
Ｘは、任意に置換されたアルキルまたは任意に置換されたアシルであり、任意に、式中、Ｘは、ＣＨ２－ＮＨ－セリン、ＣＯ２ＣＨ３、ＣＨ２ＮＨＣＯ２Ｃ６Ｈ５、ＣＯＮＨＣ６Ｈ５、またはＣＨ２ＮＨＣＯ２ＣＨ３であり、式中、Ｃ６Ｈ５はフェニル部分を表す。］またはその塩である、付記８８に記載の方法。
（付記９０）
前記化合物が、式（（ＸＸＩＩ）、（ＸＸＩＩＩ）、（ＸＸＩＶ）、または（ＸＸＶ）で表される化合物
［化３３］
［式中、各Ｒ１は独立して、任意に置換されたアルキル、水素、ハロゲン、ヒドロキシ、エーテル化もしくはエステル化ヒドロキシ、アミノ、一もしくは二置換アミノ、シアノ、ニトロ、メルカプト、置換メルカプト、カルボキシ、エステル化カルボキシ、カルバモイル、Ｎ－一もしくはＮ，Ｎ－二置換カルバモイル、スルホ、置換スルホニル、アミノスルホニル、または、Ｎ－一もしくはＮ，Ｎ－二置換アミノスルホニルであり、
各Ｒ２は独立して、任意に置換されたアルキル、水素、ハロゲン、ヒドロキシ、エーテル化もしくはエステル化ヒドロキシ、アミノ、一もしくは二置換アミノ、シアノ、ニトロ、メルカプト、置換メルカプト、カルボキシ、エステル化カルボキシ、カルバモイル、Ｎ－一もしくはＮ，Ｎ－二置換カルバモイル、スルホ、置換スルホニル、アミノスルホニル、または、Ｎ－一もしくはＮ，Ｎ－二置換アミノスルホニルであり、
各Ｒ５は独立して、Ｈ、各場合において２９個以下の炭素原子を有する脂肪族、炭素環式、もしくは炭素環式－脂肪族ラジカル、または、各場合において２０個以下の炭素原子、及び、各場合において、９個以下のヘテロ原子、もしくは３０個以下の炭素原子を有する複素環式もしくは複素環式－脂肪族ラジカルであり、
各Ｘは独立して、Ｏ、ＯＨ、及びＨ、または一対の水素原子であり、
各Ｑは独立して、Ｈ、ＯＨ、ハロゲン、エーテル化もしくはエステル化ヒドロキシ、アミノ、一もしくは二置換アミノ、シアノ、ニトロ、メルカプト、置換メルカプト、カルボキシ、エステル化カルボキシ、カルバモイル、Ｎ－一もしくはＮ，Ｎ－二置換カルバモイル、スルホ、置換スルホニル、アミノスルホニル、または、Ｎ－一もしくはＮ，Ｎ－二置換アミノスルホニルであり、
各Ｑ’は独立して、Ｈ、ＯＨ、ハロゲン、エーテル化もしくはエステル化ヒドロキシ、アミノ、一もしくは二置換アミノ、シアノ、ニトロ、メルカプト、置換メルカプト、カルボキシ、エステル化カルボキシ、カルバモイル、Ｎ－一もしくはＮ，Ｎ－二置換カルバモイル、スルホ、置換スルホニル、アミノスルホニル、または、Ｎ－一もしくはＮ，Ｎ－二置換アミノスルホニルであり、
各ｎは独立して０～４の整数であり、
各ｍは独立して０～４の整数である。］
またはその塩である、付記６０に記載の方法。
（付記９１）
前記化合物が、式（ＸＸＶＩ）または（ＸＸＶＩＩ）で表される化合物
［化３４］
［式中、各Ｒ１は独立して、任意に置換されたアルキル、水素、ハロゲン、ヒドロキシ、エーテル化もしくはエステル化ヒドロキシ、アミノ、一もしくは二置換アミノ、シアノ、ニトロ、メルカプト、置換メルカプト、カルボキシ、エステル化カルボキシ、カルバモイル、Ｎ－一もしくはＮ，Ｎ－二置換カルバモイル、スルホ、置換スルホニル、アミノスルホニル、または、Ｎ－一もしくはＮ，Ｎ－二置換アミノスルホニルであり、
各Ｒ２は独立して、任意に置換されたアルキル、水素、ハロゲン、ヒドロキシ、エーテル化もしくはエステル化ヒドロキシ、アミノ、一もしくは二置換アミノ、シアノ、ニトロ、メルカプト、置換メルカプト、カルボキシ、エステル化カルボキシ、カルバモイル、Ｎ－一もしくはＮ，Ｎ－二置換カルバモイル、スルホ、置換スルホニル、アミノスルホニル、または、Ｎ－一もしくはＮ，Ｎ－二置換アミノスルホニルであり、
各Ｒ５は独立して、Ｈ、各場合において２９個以下の炭素原子を有する脂肪族、炭素環式、もしくは炭素環式－脂肪族ラジカル、または各場合において２０個以下の炭素原子、及び、各場合において９個以下のヘテロ原子、または３０個以下の炭素原子を有する複素環式もしくは複素環式－脂肪族ラジカルであり、
各Ｒ８は独立して、３０個以下の炭素原子を有するアシル、各場合において２９個以下の炭素原子を有する脂肪族、炭素環式、もしくは炭素環式－脂肪族ラジカル、各場合において２０個以下の炭素原子、及び、各場合において９個以下のヘテロ原子を有する複素環式もしくは複素環式－脂肪族ラジカ）であり、
各Ｒ９は独立して、任意に置換されたアシル、任意に置換されたアルキル、水素、ハロゲン、ヒドロキシ、エーテル化もしくはエステル化ヒドロキシ、アミノ、一もしくは二置換アミノ、シアノ、ニトロ、メルカプト、置換メルカプト、カルボキシ、カルボニル、カルボニルジオキシ、エステル化カルボキシ、カルバモイル、Ｎ－一もしくはＮ，Ｎ－二置換カルバモイル、スルホ、置換スルホニル、アミノスルホニル、または、Ｎ－一もしくはＮ，Ｎ－二置換アミノスルホニルであり、
各Ｒ１０は独立して、３０個以下の炭素原子を有するアシル、各場合において２９個以下の炭素原子を有する脂肪族、炭素環式、もしくは炭素環式－脂肪族ラジカル、各場合において２０個以下の炭素原子、及び、各場合において９個以下のヘテロ原子を有する複素環式もしくは複素環式－脂肪族ラジカルであり、
各Ｘは独立して、Ｏ、ＯＨ、及びＨ、または一対の水素原子であり、
各ｎは独立して０～４の整数であり、
各ｍは独立して０～４の整数であり、
各ｎ’は独立して０～４の整数であり、
各ｍ’は独立して０～４の整数である。］
またはその塩である、付記８５に記載の方法。
（付記９２）
前記化合物が、式（ＸＸＶＩＩＩ）で表される化合物
［化３５］
［式中、Ｒ１は、Ｈ、または任意に置換されたＣ１－６アルキルであり、
Ｒ２は、任意に置換されたＣ１－６アルキルである。］
またはその塩である、付記６０に記載の方法。
（付記９３）
前記化合物が、式（ＸＸＩＸ）で表される化合物
［化３６］
［式中、Ｒ１は、Ｈ、または任意に置換されたＣ１－６アルキルであり、
Ｒ２は、任意に置換されたＣ１－６アルキルである。］
またはその塩である、付記９２に記載の方法。
（付記９４）
前記化合物が、式（ＸＸＸ）で表される化合物
［化３７］
［式中、Ｒ１は、Ｈ、または任意に置換されたＣ１－６アルキルであり、
Ｒ２は、任意に置換されたＣ１－６アルキルである。］
またはその塩である、付記９３に記載の方法。
（付記９５）
前記化合物が、式（ＸＸＸＩ）で表される化合物

［化３８］
［式中、Ｒ１は、Ｈ、または任意に置換されたＣ１－６アルキルであり、
Ｒ２は、任意に置換されたＣ１－６アルキルである。］
またはその塩である、付記９４に記載の方法。
（付記９６）
前記化合物が、

［化３９］
から選択される、付記６０に記載の方法。
（付記９７）
前記方法が、前記細胞をヒストンデアセチラーゼ（ＨＤＡＣ）阻害剤と接触させることをさらに含む、付記１～９６のいずれか１項に記載の方法。
（付記９８）
前記ＨＤＡＣ阻害剤が、

［化４０］
から選択される、付記９７に記載の方法。
（付記９９）
前記ＨＤＡＣ阻害剤が
［化４１］
である、付記９８に記載の方法。
（付記１００）
前記方法が、前記細胞をグリコーゲンシンターゼキナーゼ３（ＧＳＫ３）阻害剤と接触させることをさらに含む、付記１～９９のいずれか１項に記載の方法。
（付記１０１）
前記ＧＳＫ３阻害剤が、６－ブロモインジルビン－３’－オキシム（ＢＩＯ）、ＬｉＣｌ、Ｌｉ２ＣＯ３、ＣＨＩＲ－９９０２１、及びＣＨＩＲ－９８０２３からなる群から選択される、付記１００に記載の方法。
（付記１０２）
前記ＧＳＫ３阻害剤がＣＨＩＲ－９９０２１である、付記１０１に記載の方法。
（付記１０３）
前記ＧＳＫ３阻害剤がＬｉ２ＣＯ３である、付記１０１に記載の方法。
（付記１０４）
前記ウイルスベクターが、レトロウイルス科ファミリーウイルス、アデノ随伴ウイルス、アデノウイルス、パルボウイルス、コロナウイルス、ラブドウイルス、パラミクソウイルス、ピコルナウイルス、アルファウイルス、ヘルペスウイルス、及びポックスウイルスからなる群から選択される、付記１～１０３のいずれか１項に記載の方法。
（付記１０５）
前記ウイルスベクターがレトロウイルス科ファミリーウイルスベクターである、付記１０４に記載の方法。
（付記１０６）
前記レトロウイルス科ファミリーウイルスベクターがレンチウイルスベクターである、付記１０５に記載の方法。
（付記１０７）
前記レトロウイルス科ファミリーウイルスベクターが、アルファレトロウイルスベクター、またはガンマレトロウイルスベクターである、付記１０６に記載の方法。
（付記１０８）
前記レトロウイルス科ファミリーウイルスベクターが、中央ポリプリン帯、ウッドチャック肝炎ウイルス転写後制御エレメント、５’－ＬＴＲ、ＨＩＶシグナル配列、ＨＩＶ Ｐｓｉシグナル５’－スプライス部位、デルタ－ＧＡＧエレメント、３’－スプライス部位、及び、３’－自己不活性化ＬＴＲを含む、付記１０４～１０７のいずれか１項に記載の方法。
（付記１０９）
前記ウイルスベクターがシュードタイプウイルスベクターである、付記１～１０８のいずれか１項に記載の方法。
（付記１１０）
前記シュードタイプウイルスベクターが、水疱性口内炎ウイルス（ＶＳＶ）、ＲＤ１１４ウイルス、マウス白血病ウイルス（ＭＬＶ）、ネコ白血病ウイルス（ＦｅＬＶ）、ベネズエラウマ脳炎ウイルス（ＶＥＥ）、ヒトフォーミーウイルス（ＨＦＶ）、ウォールアイ皮膚肉腫ウイルス（ＷＤＳＶ）、セムリキ森林ウイルス（ＳＦＶ）、狂犬病ウイルス、トリ白血病ウイルス（ＡＬＶ）、ウシ免疫不全ウイルス（ＢＩＶ）、ウシ白血病ウイルス（ＢＬＶ）、エプスタイン・バーウイルス（ＥＢＶ）、ヤギ関節炎脳炎ウイルス（ＣＡＥＶ）、シンノンブルウイルス（ＳＮＶ）、チェリーねじれリーフウイルス（ＣｈＴＬＶ）、サルＴ細胞白血病ウイルス（ＳＴＬＶ）、マソン・ファイザーサルウイルス（ＭＰＭＶ）、リスサルレトロウイルス（ＳＭＲＶ）、ラウス関連ウイルス（ＲＡＶ）、藤浪肉腫ウイルス（ＦｕＳＶ）、トリ癌腫ウイルス（ＭＨ２）、トリ脳脊髄炎ウイルス（ＡＥＶ）、アルファモザイクウイルス（ＡＭＶ）、トリ肉腫ウイルスＣＴ１０、及び、ウマ感染性貧血ウイルス（ＥＩＡＶ）から選択されるウイルス由来の１つ以上のエンベロープタンパク質を含む、付記１０９に記載の方法。
（付記１１１）
前記シュードタイプウイルスベクターがＶＳＶ－Ｇエンベロープタンパク質を含む、付記１１０に記載の方法。
（付記１１２）
前記接触がエクスビボで生じる、付記１～１１１のいずれか１項に記載の方法。
（付記１１３）
前記細胞が、新鮮に培養されているか、または、前記接触前に凍結保存されている、付記１１２に記載の方法。
（付記１１４）
前記細胞が、シクロスポリンとさらに接触する、付記１～１１３のいずれか１項に記載の方法。
（付記１１５）
前記シクロスポリンがシクロスポリンＡまたはシクロスポリンＨである、付記１１４に記載の方法。
（付記１１６）
前記シクロスポリンがシクロスポリンＨである、付記１１５に記載の方法。
（付記１１７）
前記細胞が、プロスタグランジンＥ受容体シグナル伝達の活性化因子とさらに接触する、付記１～１１６のいずれか１項に記載の方法。
（付記１１８）
前記プロスタグランジンＥ受容体シグナル伝達の活性化因子がプロスタグランジンＥ２である、付記１１７に記載の方法。
（付記１１９）
前記細胞が、ポリカチオン性ポリマーとさらに接触する、付記１～１１８のいずれか１項に記載の方法。
（付記１２０）
前記ポリカチオン性ポリマーが、ポリブレン、硫酸プロタミン、ポリエチレンイミン、または、ポリエチレングリコール／ポリ－Ｌ－リジンブロックコポリマーである、付記１１９に記載の方法。
（付記１２１）
前記ポリカチオン性ポリマーが硫酸プロタミンである、付記１２０に記載の方法。
（付記１２２）
前記細胞が、前記ウイルスベクターと接触したまま遠心分離によりスピンされる、付記１～１２１のいずれか１項に記載の方法。
（付記１２３）
前記細胞が、約３００ｘｇ～約１，２００ｘｇの求心力でスピンされる、付記１２２に記載の方法。
（付記１２４）
前記細胞が約２５℃の温度でスピンされる、付記１２２または１２３に記載の方法。
（付記１２５）
対象にて導入遺伝子を発現する方法であって、前記方法が、付記１～１２４のいずれかの方法に従い修飾されている細胞の集団、またはその後代を前記対象に投与することを含む、前記方法。
（付記１２６）
遺伝子組み換え細胞の集団を対象に送達する方法であって、前記方法が、付記１～１２４のいずれかの方法に従い修飾されている細胞の集団、またはその後代を前記対象に投与することを含む、前記方法。
（付記１２７）
細胞療法を必要とする対象に細胞療法を提供する方法であって、前記方法が、付記１～１２４のいずれかの方法に従い修飾されている細胞の集団、またはその後代を前記対象に投与することを含む、前記方法。
（付記１２８）
前記細胞が、前記対象に対して同種異系である、付記１２５～１２７のいずれか１項に記載の方法。
（付記１２９）
前記細胞が、前記対象に対してＨＬＡ一致している、付記１２８に記載の方法。
（付記１３０）
前記細胞が、前記対象に対して自己由来である、付記１２５～１２７のいずれか１項に記載の方法。
（付記１３１）
前記接触前に、前駆細胞の集団が前記対象またはドナーから単離され、前記前駆細胞がエクスビボで発現され、前記対象に投与されている細胞の前記集団を得る、付記１２５～１３０のいずれか１項に記載の方法。
（付記１３２）
前記前駆細胞がＣＤ３４＋ＨＳＣであり、前記前駆細胞が、ＨＳＣの機能的能力を失うことなく膨張する、付記１３１に記載の方法。
（付記１３３）
前記対象またはドナー由来の前記前駆細胞の単離の前に、前記対象またはドナーに、１つ以上の多能性細胞動員剤が投与される、付記１３１または１３２に記載の方法。
（付記１３４）
前記細胞の集団を前記対象に投与する前に、１つ以上のコンディショニング剤を前記対象に投与することにより、前記対象の中で、内因性多能性細胞の集団が切除される、付記１２５～１３３のいずれか１項に記載の方法。
（付記１３５）
前記方法が、前記対象に前記細胞の集団を投与する前に、前記対象に１つ以上のコンディショニング剤を投与することにより、前記対象の中で、内因性多能性細胞の集団を切除することを含む、付記１２５～１３３のいずれか１項に記載の方法。
（付記１３６）
前記１つ以上のコンディショニング剤が非骨髄破壊性コンディショニング剤である、付記１３４または１３５に記載の方法。
（付記１３７）
前記細胞の集団を前記対象に投与する際に、投与される前記細胞、またはその後代は、巨核球、栓球、血小板、赤血球、肥満細胞、骨髄芽球、好塩基球、好中球、好酸球、ミクログリア、顆粒球、単球、溶骨細胞、抗原提示細胞、マクロファージ、樹状細胞、ナチュラルキラー細胞、Ｔリンパ球、及びＢリンパ球から選択される１つ以上の細胞型に分化する、付記１２５～１３６のいずれか１項に記載の方法。
（付記１３８）
前記対象が哺乳動物である、付記１２５～１３７のいずれか１項に記載の方法。
（付記１３９）
前記対象がヒトである、付記１３８に記載の方法。
（付記１４０）
前記対象が、前記導入遺伝子によりコードされる内因性タンパク質の欠損を有すると診断されている、付記１２５～１３９のいずれか１項に記載の方法。
（付記１４１）
前記対象が、表３に記載する疾患を有すると診断されている、付記１４０に記載の方法。
（付記１４２）
前記対象が、ベータサラセミアを有すると診断されている、付記１４０に記載の方法。
（付記１４３）
前記導入遺伝子が、ベータグロビンタンパク質をコードする、付記１～１４２のいずれか１項に記載の方法。
（付記１４４）
前記導入遺伝子が、配列番号１の核酸配列に少なくとも８５％の配列同一性を有する核酸を含む、付記１４３に記載の方法。
（付記１４５）
前記導入遺伝子が、配列番号１の核酸配列に少なくとも９０％の配列同一性を有する核酸を含む、付記１４４に記載の方法。
（付記１４６）
前記導入遺伝子が、配列番号１の核酸配列に少なくとも９５％の配列同一性を有する核酸を含む、付記１４５に記載の方法。
（付記１４７）
前記導入遺伝子が、配列番号１の核酸配列を有する核酸を含む、付記１４６に記載の方法。
（付記１４８）
前記βグロビンタンパク質が、配列番号２のアミノ酸配列に少なくとも８５％同一であるアミノ酸配列を有する、付記１４３～１４７のいずれか１項に記載の方法。
（付記１４９）
前記βグロビンタンパク質が、配列番号２のアミノ酸配列に少なくとも９０％同一であるアミノ酸配列を有する、付記１４８に記載の方法。
（付記１５０）
前記βグロビンタンパク質が、配列番号２のアミノ酸配列に少なくとも９５％同一であるアミノ酸配列を有する、付記１４９に記載の方法。
（付記１５１）
前記βグロビンタンパク質が、配列番号２のアミノ酸配列を有する、付記１５０に記載の方法。
（付記１５２）
付記１～１２４のいずれか１項に記載の方法により形成される混合物を含む、組成物。
（付記１５３）
付記１５２に記載の組成物を含む、細胞培養培地。
（付記１５４）
付記１～１２４のいずれか１項に記載の方法に従い修飾されている、真核細胞の集団。
（付記１５５）
付記１５４に記載の真核細胞の集団を含む医薬組成物であって、前記医薬組成物が１つ以上の賦形剤、希釈剤、または担体をさらに含む、前記医薬組成物。
（付記１５６）
前記医薬組成物が対象に投与するために製剤化される、付記１５５に記載の医薬組成物。
（付記１５７）
前記対象が哺乳動物である、付記１５６に記載の医薬組成物。
（付記１５８）
前記対象がヒトである、付記１５７に記載の医薬組成物。
（付記１５９）
前記医薬組成物が、前記対象への静脈内注射用に製剤化される、付記１５６～１５８のいずれか１項に記載の医薬組成物。
（付記１６０）
付記１５２に記載の組成物、または、付記１５３に記載の細胞培養培地を含む、キット。
（付記１６１）
前記キットが、前記細胞を形質導入するための取扱説明書を含む添付文書をさらに含む、付記１６０に記載のキット。
（付記１６２）
付記１６４に記載の細胞の集団、または、付記１５５～１５９のいずれか１項に記載の医薬組成物、を含むキット。
（付記１６３）
前記キットが、付記１２５～１５１のいずれか１項に記載の方法に従い、ユーザに、前記細胞の集団を対象に投与する指示をする添付文書をさらに含む、付記１６２に記載のキット。

Claims (76)

  1. 真核細胞を形質導入して導入遺伝子を発現する方法であって、前記方法が、前記細胞を、（ｉ）前記導入遺伝子をコードするウイルスベクター、ならびに、（ｉｉ）ポリオキシエチレン（ＰＥＯ）サブユニット及びポリオキシプロピレン（ＰＰＯ）サブユニットを含むジブロックコポリマーと接触させることを含む、前記方法。
  2. 前記ジブロックコポリマーが以下の構造：
    Ｘ１－［ＰＥＯ］ｍ－Ｌ－［ＰＰＯ］ｎ－Ｘ２
    ［式中、ｍ及びｎは整数であり、
    Ｌは存在しないか、または化学リンカーであり、かつ、
    Ｘ１及びＸ２はそれぞれ独立して、任意に存在する化学置換基を表す。］
    を含む、請求項１に記載の方法。
  3. 前記ジブロックコポリマーが以下の構造：
    Ｘ１－［ＰＥＯ］ｍ－［ＰＰＯ］ｎ－Ｘ２
    ［式中、ｍ及びｎは整数であり、かつ、
    Ｘ１及びＸ２はそれぞれ独立して、任意に存在する化学置換基を表す。］
    を含む、請求項２に記載の方法。
  4. Ｘ１及びＸ２はそれぞれ独立して、存在しないか、または、Ｈ、ＯＨ、任意に置換されたアルコキシ、任意に置換されたアシルオキシ、任意に置換されたアミノ、任意に置換されたアルキルアミノ、任意に置換されたアミド、ハロゲン、任意に置換されたＣ１－６アルキル、任意に置換されたＣ２－６アルケニル、任意に置換されたＣ２－６アルキニル、任意に置換されたアシル、任意に置換されたアルコキシカルボニル、オキソ、チオカルボニル、任意に置換されたカルボキシ、またはウレイドである、請求項２または３に記載の方法。
  5. Ｘ１及びＸ２はそれぞれ独立して、存在しないか、または、Ｈ、ＯＨ、Ｈ２Ｎ、Ｈ３ＣＯ、エチル－Ｏ、ｎ－ブチル－Ｏ、ｔｅｒｔ－ブチル－Ｏ、ｎ－ブチル、またはｔｅｒｔ－ブチルである、請求項３に記載の方法。
  6. 前記ジブロックコポリマーの前記ＰＥＯサブユニットが、約５，０００ｇ／ｍｏｌ～約２５，０００ｇ／ｍｏｌの数平均分子量（Ｍｎ）を有する、請求項１～５のいずれか１項に記載の方法。
  7. 前記ジブロックコポリマーの前記ＰＥＯサブユニットが、約９，０００ｇ／ｍｏｌ～約１９，０００ｇ／ｍｏｌのＭｎを有する、請求項６に記載の方法。
  8. 前記ジブロックコポリマーの前記ＰＥＯサブユニットが、約９，０００ｇ／ｍｏｌ、９，５００ｇ／ｍｏｌ、１３，８００ｇ／ｍｏｌ、１５，５００ｇ／ｍｏｌ、１８，０００ｇ／ｍｏｌ、または１９，０００ｇ／ｍｏｌのＭｎを有する、請求項７に記載の方法。
  9. 前記ジブロックコポリマーの前記ＰＰＯサブユニットが、約２，０００ｇ／ｍｏｌ～約１０，０００ｇ／ｍｏｌのＭｎを有する、請求項１～８のいずれか１項に記載の方法。
  10. 前記ジブロックコポリマーの前記ＰＰＯサブユニットが、約３，５００ｇ／ｍｏｌ～約５，５００ｇ／ｍｏｌのＭｎを有する、請求項９に記載の方法。
  11. 前記ジブロックコポリマーの前記ＰＰＯサブユニットが、約３，５００ｇ／ｍｏｌまたは５，５００ｇ／ｍｏｌのＭｎを有する、請求項１０に記載の方法。
  12. 前記ジブロックコポリマーが４０質量％超の平均エチレンオキシド含有量を有する、請求項１～１１のいずれか１項に記載の方法。
  13. 前記ジブロックコポリマーが５０質量％超の平均エチレンオキシド含有量を有する、請求項１２に記載の方法。
  14. 前記ジブロックコポリマーが６０質量％超の平均エチレンオキシド含有量を有する、請求項１３に記載の方法。
  15. 前記ジブロックコポリマーが７０質量％超の平均エチレンオキシド含有量を有する、請求項１４に記載の方法。
  16. 前記ジブロックコポリマーが約８，０００ｇ／ｍｏｌ超のＭｎを有する、請求項１～１５のいずれか１項に記載の方法。
  17. 前記ジブロックコポリマーが約１０，０００ｇ／ｍｏｌ超のＭｎを有する、請求項１６に記載の方法。
  18. 前記ジブロックコポリマーが、約１０，０００ｇ／ｍｏｌ～約３０，０００ｇ／ｍｏｌのＭｎを有する、請求項１６または１７に記載の方法。
  19. 前記ジブロックコポリマーが、約１２，０００ｇ／ｍｏｌ～約２５，０００ｇ／ｍｏｌのＭｎを有する、請求項１８に記載の方法。
  20. 前記ジブロックコポリマーが、約１２，５００ｇ／ｍｏｌ～約２３，５００ｇ／ｍｏｌのＭｎを有する、請求項１９に記載の方法。
  21. 前記ジブロックコポリマーが、約１２，５００ｇ／ｍｏｌ、１３，０００ｇ／ｍｏｌ、１７，３００ｇ／ｍｏｌ、１９，０００ｇ／ｍｏｌ、２２，５００ｇ／ｍｏｌ、または２３，５００ｇ／ｍｏｌのＭｎを有する、請求項２０に記載の方法。
  22. 前記ジブロックコポリマーが、約１～約１．２の多分散指数（Ｍｗ／Ｍｎ）を有する、請求項１～２１のいずれか１項に記載の方法。
  23. 前記ジブロックコポリマーが、約１．０６～約１．１７の多分散指数を有する、請求項２２に記載の方法。
  24. 前記ジブロックコポリマーが約１．０８、１．１０、１．１１、１．１３、または１．１７からの多分散指数を有する、請求項２３に記載の方法。
  25. ｍが約１００～約５００である、請求項２～２４のいずれか１項に記載の方法。
  26. ｍが約２００～約４５０である、請求項２５に記載の方法。
  27. ｍが約１６２～約４８６、約１５９～約４７７、約１０８～約３２４、約１０３～約３０９、約１４８～約４４４、約１７１～約５１３、約１４２～約４２６、約１００～約３００、約１１３～約３３９、約１０９～約３２７、約１１５～約３４５、または約１２０～約３６０である、請求項２６に記載の方法。
  28. ｍが約２００、２０５、２１６、２１７、２２５、２３０、２４０、２８４、３１４、３１８、３２３、３５２、４０９、または４３２である、請求項２７に記載の方法。
  29. ｎが約１０～約２００である、請求項２～２８のいずれか１項に記載の方法。
  30. ｎが約４０～約１００である、請求項２９に記載の方法。
  31. ｎが約４３～約１２９、約２７～約８１、約２９～約８７、約２８～約８４、約３０～約９０、約３３～約９９、または約２８～約８４である、請求項３０に記載の方法。
  32. ｎが約５０、５３、５５、５７、６０、６５、７０、８６、または９５である、請求項３１に記載の方法。
  33. ｍ：ｎの比率が約１～約１２である、請求項２～３２のいずれか１項に記載の方法。
  34. 前記ｍ：ｎの比率が約２～約８である、請求項３３に記載の方法。
  35. 前記ｍ：ｎの比率が約２～約７．２である、請求項３４に記載の方法。
  36. 前記ｍ：ｎの比率が約２、２．１、２．２、２．３、２．４、２．５、２．６、２．７、２．８、２．９、３、３．１、３．２、３．３、３．４、３．５、３．６、３．７、３．８、３．９、４、４．１、４．２、４．３、４．４、４．５、４．６、４．７、４．８、４．９、５、５．１、５．２、５．３、５．４、５．５、５．６、５．７、５．８、５．９、６、６．１、６．２、６．３、６．４、６．５、６．６、６．７、６．８、６．９、７、７．１、または７．２である、請求項３５に記載の方法。
  37. 前記ジブロックコポリマーが以下から選択される構造を有する、請求項２～３６のいずれか１項に記載の方法：
    ［ＰＥＯ］３２３－［ＰＰＯ］８６－ＯＨ、
    ＨＯＣＨ２ＣＨ２－［ＰＥＯ］３２３－［ＰＰＯ］８６－Ｏ－ｎ－ブチル、
    ［ＰＥＯ］３１８－［ＰＰＯ］５３－ＯＨ、
    ＨＯＣＨ２ＣＨ２－［ＰＥＯ］３１８－［ＰＰＯ］５３－Ｏ－ｎ－ブチル、
    ［ＰＥＯ］２１６－［ＰＰＯ］５３－ＯＨ、
    ＨＯＣＨ２ＣＨ２－［ＰＥＯ］２１６－［ＰＰＯ］５３－Ｏ－ｎ－ブチル、
    ［ＰＥＯ］２０５－［ＰＰＯ］５３－ＯＨ、
    ＨＯＣＨ２ＣＨ２－［ＰＥＯ］２０５－［ＰＰＯ］５３－Ｏ－ｎ－ブチル、
    ［ＰＥＯ］２９５－［ＰＰＯ］５７－ＯＨ、
    ＨＯＣＨ２ＣＨ２－［ＰＥＯ］２９５－［ＰＰＯ］５７－Ｏ－ｎ－ブチル、
    ［ＰＥＯ］３４１－［ＰＰＯ］５７－ＯＨ、
    ＨＯＣＨ２ＣＨ２－［ＰＥＯ］３４１－［ＰＰＯ］５７－Ｏ－ｎ－ブチル、
    ［ＰＥＯ］２８４－［ＰＰＯ］５７－ＯＨ、
    ＨＯＣＨ２ＣＨ２－［ＰＥＯ］２８４－［ＰＰＯ］５７－Ｏ－ｎ－ブチル、
    ［ＰＥＯ］２００－［ＰＰＯ］５５－ＯＨ、
    ＨＯＣＨ２ＣＨ２－［ＰＥＯ］２００－［ＰＰＯ］５５－Ｏ－ｎ－ブチル、
    ［ＰＥＯ］２０５－［ＰＰＯ］６０－ＯＨ、
    ＨＯＣＨ２ＣＨ２－［ＰＥＯ］２０５－［ＰＰＯ］６０－Ｏ－ｎ－ブチル、
    ［ＰＥＯ］２１７－［ＰＰＯ］６０－ＯＨ、
    ＨＯＣＨ２ＣＨ２－［ＰＥＯ］２１７－［ＰＰＯ］６０－Ｏ－ｎ－ブチル、
    ［ＰＥＯ］２３０－［ＰＰＯ］６５－ＯＨ、
    ＨＯＣＨ２ＣＨ２－［ＰＥＯ］２３０－［ＰＰＯ］６５－Ｏ－ｎ－ブチル、
    ［ＰＥＯ］２４０－［ＰＰＯ］５５－ＯＨ、
    ＨＯＣＨ２ＣＨ２－［ＰＥＯ］２４０－［ＰＰＯ］５５－Ｏ－ｎ－ブチル、
    ［ＰＥＯ］２０５－［ＰＰＯ］６０－ＯＨ、
    ＨＯＣＨ２ＣＨ２－［ＰＥＯ］２０５－［ＰＰＯ］６０－Ｏ－ｎ－ブチル、
    ［ＰＥＯ］３１４－［ＰＰＯ］６０－ＯＨ、
    ＨＯＣＨ２ＣＨ２－［ＰＥＯ］３１４－［ＰＰＯ］６０－Ｏ－ｎ－ブチル、
    ［ＰＥＯ］３５２－［ＰＰＯ］６０－ＯＨ、
    ＨＯＣＨ２ＣＨ２－［ＰＥＯ］３５２－［ＰＰＯ］６０－Ｏ－ｎ－ブチル、
    ［ＰＥＯ］４０９－［ＰＰＯ］９５－ＯＨ、
    ＨＯＣＨ２ＣＨ２－［ＰＥＯ］４０９－［ＰＰＯ］９５－Ｏ－ｎ－ブチル、
    ［ＰＥＯ］４３２－［ＰＰＯ］６０－ＯＨ、
    ＨＯＣＨ２ＣＨ２－［ＰＥＯ］４３２－［ＰＰＯ］６０－Ｏ－ｎ－ブチル、
    ［ＰＥＯ］２１６－［ＰＰＯ］６０－ＯＨ、
    ［ＰＥＯ］２１６－［ＰＰＯ］６０－ｎ－ブチル、
    ＨＯ－［ＰＥＯ］２１６－［ＰＰＯ］６０－ｎ－ブチル、
    ＨＯＣＨ２ＣＨ２－［ＰＥＯ］２１６－［ＰＰＯ］５０－Ｏ－ｎ－ブチル、
    ＨＯＣＨ２ＣＨ２－［ＰＥＯ］２１６－［ＰＰＯ］５０－ＯＨ、
    ＨＯＣＨ２ＣＨ２－［ＰＥＯ］２１６－［ＰＰＯ］６０－Ｏ－ｎ－ブチル、
    ＨＯＣＨ２ＣＨ２－［ＰＥＯ］２１６－［ＰＰＯ］６０－ＯＨ、
    ＨＯＣＨ２ＣＨ２－［ＰＥＯ］２１６－［ＰＰＯ］７０－Ｏ－ｎ－ブチル、
    ＨＯＣＨ２ＣＨ２－［ＰＥＯ］２１６－［ＰＰＯ］７０－ＯＨ、
  38. 前記細胞が哺乳動物細胞である、請求項１～３７のいずれか１項に記載の方法。
  39. 前記哺乳動物細胞はヒト細胞である、請求項３８に記載の方法。
  40. 前記細胞が多能性細胞である、請求項１～３９のいずれか１項に記載の方法。
  41. 前記細胞がＣＤ３４＋細胞である、請求項１～４０のいずれか１項に記載の方法。
  42. 前記細胞が胚幹細胞である、請求項１～４０のいずれか１項に記載の方法。
  43. 前記細胞が人工多能性幹細胞である、請求項１～４０のいずれか１項に記載の方法。
  44. 前記細胞が多能性造血幹細胞（ＨＳＣ）または造血前駆細胞（ＨＰＣ）である、請求項１～４０のいずれか１項に記載の方法。
  45. 前記方法が、前記細胞を、プロテインキナーゼＣ（ＰＫＣ）の活性及び／または発現を低下させる物質と接触させることをさらに含む、請求項１～４４のいずれか１項に記載の方法。
  46. ＰＫＣの活性及び／または発現を低下させる前記物質が、Ａｋｔシグナル形質導入を活性化する、請求項４５に記載の方法。
  47. ＰＫＣの活性及び／または発現を低下させる前記物質が、ＰＫＣ阻害剤、または、ＰＫＣをコードするリボ核酸（ＲＮＡ）転写産物の翻訳を低下させる剤である、請求項４５または４６に記載の方法。
  48. ＰＫＣの活性及び／または発現を低下させる前記物質がＰＫＣ阻害剤である、請求項４７に記載の方法。
  49. ＰＫＣの活性及び／または発現を低下させる前記物質が、ＰＫＣをコードするＲＮＡ転写産物の翻訳を低下させる剤である、請求項４７に記載の方法。
  50. 前記剤が核酸を含む、請求項４９に記載の方法。
  51. 前記核酸が干渉ＲＮＡを含む、請求項５０に記載の方法。
  52. 前記干渉ＲＮＡが短鎖干渉ＲＮＡ（ｓｉＲＮＡ）、ショートヘアピンＲＮＡ（ｓｈＲＮＡ）、またはマイクロＲＮＡ（ｍｉＲＮＡ）である、請求項５１に記載の方法。
  53. 前記核酸がアンチセンスオリゴヌクレオチドを含む、請求項５０に記載の方法。
  54. 前記核酸がＰＫＣをコードする内因性のＲＮＡ転写産物にアニールする、請求項５０～５３のいずれか１項に記載の方法。
  55. 前記核酸が、ＰＫＣをコードする内因性のＲＮＡ転写産物に少なくとも８５％相補性である、請求項５４に記載の方法。
  56. 前記核酸が、ＰＫＣをコードする内因性のＲＮＡ転写産物に少なくとも９０％、９５％、９６％、９７％、９８％、９９％相補性であるか、または１００％相補性である、請求項５５に記載の方法。
  57. 前記方法が、前記細胞をヒストンデアセチラーゼ（ＨＤＡＣ）阻害剤と接触させることをさらに含む、請求項１～５６のいずれか１項に記載の方法。
  58. 前記方法が、前記細胞をグリコーゲンシンターゼキナーゼ３（ＧＳＫ３）阻害剤と接触させることをさらに含む、請求項１～５７のいずれか１項に記載の方法。
  59. 前記ＧＳＫ３阻害剤が、６－ブロモインジルビン－３’－オキシム（ＢＩＯ）、ＬｉＣｌ、Ｌｉ２ＣＯ３、ＣＨＩＲ－９９０２１、及びＣＨＩＲ－９８０２３からなる群から選択される、請求項５８に記載の方法。
  60. 前記ウイルスベクターが、レトロウイルス科ファミリーウイルス、アデノ随伴ウイルス、アデノウイルス、パルボウイルス、コロナウイルス、ラブドウイルス、パラミクソウイルス、ピコルナウイルス、アルファウイルス、ヘルペスウイルス、及びポックスウイルスからなる群から選択される、請求項１～５９のいずれか１項に記載の方法。
  61. 前記ウイルスベクターがレトロウイルス科ファミリーウイルスベクターである、請求項６０に記載の方法。
  62. 前記レトロウイルス科ファミリーウイルスベクターがレンチウイルスベクターである、請求項６１に記載の方法。
  63. 前記レトロウイルス科ファミリーウイルスベクターが、アルファレトロウイルスベクター、またはガンマレトロウイルスベクターである、請求項６２に記載の方法。
  64. 前記接触がエクスビボで生じる、請求項１～６３のいずれか１項に記載の方法。
  65. 前記細胞が、シクロスポリンとさらに接触する、請求項１～６４のいずれか１項に記載の方法。
  66. 前記シクロスポリンがシクロスポリンＡまたはシクロスポリンＨである、請求項６５に記載の方法。
  67. 前記細胞が、プロスタグランジンＥ受容体シグナル伝達の活性化因子とさらに接触する、請求項１～６６のいずれか１項に記載の方法。
  68. 前記プロスタグランジンＥ受容体シグナル伝達の活性化因子がプロスタグランジンＥ２である、請求項６７に記載の方法。
  69. 前記細胞が、ポリカチオン性ポリマーとさらに接触する、請求項１～６８のいずれか１項に記載の方法。
  70. 前記ポリカチオン性ポリマーが、ポリブレン、硫酸プロタミン、ポリエチレンイミン、または、ポリエチレングリコール／ポリ－Ｌ－リジンブロックコポリマーである、請求項６９に記載の方法。
  71. 前記細胞が、前記ウイルスベクターと接触したまま遠心分離によりスピンされる、請求項１～７０のいずれか１項に記載の方法。
  72. 前記細胞が、約３００ｘｇ～約１，２００ｘｇの求心力でスピンされる、請求項７１に記載の方法。
  73. 対象にて導入遺伝子を発現する方法における使用のための、請求項１～７２のいずれか１項に記載の方法に従い修飾されている細胞の集団またはその後代であって、前記方法が、前記対象に前記細胞の集団又はその後代を投与することを含む、前記細胞の集団またはその後代。
  74. 細胞療法を必要とする対象に細胞療法を提供する方法における使用のための、請求項１～７２のいずれか１項に記載の方法に従い修飾されている細胞の集団またはその後代であって、前記方法が前記対象に前記細胞の集団又はその後代を投与することを含む、前記細胞の集団またはその後代。
  75. 前記対象が、前記導入遺伝子によりコードされる内因性タンパク質の欠損を有すると診断されている、請求項７３又は７４に記載の細胞の集団又はその後代。
  76. 請求項１～７２のいずれか１項に記載の方法により形成される混合物を含む、組成物。
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