JP6977029B2 - レット症候群を治療するためのプリドピジンの使用 - Google Patents
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Description
(a)ある量のプリドピジンおよび薬学的に許容される担体を含む医薬組成物と、
(b)RTTに罹患している対象を治療するための医薬組成物の使用説明書と、を含む、パッケージを提供する。
(a)各単位投与量がRTTに罹患している対象を治療するのに有効な量のプリドピジンを含む、1つ以上の単位投与量と、
(b)そのための完成した医薬容器であって、単位投与量(複数可)を収容し、対象を治療する際のパッケージの使用を指示するラベルをさらに収容するかまたは含む医薬容器と、を含む、パッケージを提供する。
(a)ある量のプリドピジンおよび薬学的に許容される担体を含む医薬組成物と、
(b)RTTに罹患している対象を治療するための医薬組成物の使用説明書と、を含む、パッケージを提供する。
(a)各単位投与量がRTTに罹患している対象を治療するのに有効な量のプリドピジンを含む、1つ以上の単位投与量と、
(b)そのための完成した医薬容器であって、単位投与量(複数可)を収容し、対象を治療する際のパッケージの使用を指示するラベルをさらに収容するかまたは含む、医薬容器と、を含む。
・HET MeCP2マウス−ビヒクル(週1回皮下、食塩水)、n=24(n=20コホート1;n=4コホート2)
・HET MeCP2マウス−プリドピジン(3mg/kg;1日2回経口投与)、n=20(コホート2)
・HET MeCP2マウス−プリドピジン(30mg/kg;1日2回経口投与)、n=20(コホート1)
・完全に自動化されているために、バイアスまたは主観性が除去される。
・このシステムでは、歩行形態および歩行動態(立脚、スイング、推進力など)の両方を取得する。
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CSID:7971505, www.chemspider.com/Chemical−Structure.7971505.html (accessed 23:33, Jul 15, 2016).
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U.S. Publication No. 2013/0267552 A1 (Teva Pharmaceuticals International GMBH), published October 10, 2013.
U.S. Publication No. 2014/0378508 (Teva Pharmaceuticals International GMBH), published December 25, 2014.
U.S. Publication No. 2015/0202302 (Teva Pharmaceuticals International GMBH), published July 23, 2015.
U.S. Patent No. 7,923,459 (Teva Pharmaceuticals International GMBH), issued April 12, 2011.
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Claims (18)
- レット症候群(RTT)に罹患している対象を治療するための薬剤の製造のためのプリドピジンまたはその薬学的に許容される塩の使用であって、
前記対象における少なくとも1つの前記レット症候群の症状の発症を遅らせること、悪化を防止すること、悪化を遅らせること、または改善することによって前記対象を治療するための使用であり、
前記症状は、歩行異常、運動失調症、歩行障害の始まり、意図的な手の技能の習得の遅延もしくは習得した意図的な手の技能の部分的もしくは完全な喪失、異常な手の動き、這うこともしくは歩くことの遅延、這う若しくは歩く能力の低下、または、眼球運動異常の少なくとも1つである、使用。 - 前記塩が塩酸プリドピジン、臭化水素酸塩、硝酸塩、過塩素酸塩、リン酸塩、硫酸塩、ギ酸塩、酢酸塩、アコネート、アスコルビン酸塩、ベンゼンスルホン酸塩、安息香酸塩、桂皮酸、クエン酸塩、エンボン酸塩、エナンタート、フマル酸塩、グルタミン酸塩、グリコール酸塩、乳酸塩、マレイン酸塩、マロン酸塩、マンデル酸塩、メタンスルホン酸塩、ナフタレン−2−スルホネート、フタル酸塩、サリチル酸塩、ソルビン酸塩、ステアリン酸塩、コハク酸塩、酒石酸塩またはトルエン−p−スルホネートである、請求項1に記載の使用。
- 前記薬剤が、経口、経鼻、吸入、皮下注射、または静脈内、腹腔内、筋肉内、鼻腔内、口腔内、膣内、直腸内、眼内、鞘内、局所もしくは皮内経路によって投与されるように構成された、請求項1または2に記載の使用。
- 前記薬剤が経口投与されるように構成された、請求項3に記載の使用。
- 前記薬剤が、エアロゾル、吸入粉末、注射剤、液体、ゲル、固体、カプセルまたは錠剤の形態である、請求項1〜4のいずれか1項に記載の使用。
- 前記薬剤が1日1回より少ない頻度、1日1回または1日2回投与されるように構成された、請求項5に記載の方法。
- 前記薬剤は、投与される前記プリドピジンの量が、10mg/日〜315mg/日であるように構成された、請求項1〜6のいずれか1項に記載の使用。
- 前記薬剤は、ある投与量で投与される前記プリドピジンの量が、10mg、22.5mg、45mg、67.5mg、90mg、100mg、112.5mg、125mg、135mg、150mg、180mg、200mg、250mg、または315mgであるように構成された、請求項7に記載の使用。
- 前記薬剤は、ある投与量で投与される前記プリドピジンの量が、10mg〜45mgであるように構成された、請求項8に記載の使用。
- 前記症状が、這うこと、および/または歩くことの遅延である、請求項1に記載の使用。
- 前記症状が、這う、および/または歩く能力の低下である、請求項1に記載の使用。
- 前記異常な手の動きが、手を捻ること、絞ること、拍手すること、洗うこと、叩くこと、擦ること、および/または繰り返し口に手を持っていくことである、請求項1に記載の使用。
- 前記眼球運動異常が、長期にわたる凝視、過度の瞬き、斜視、および/または一度に片眼を閉じることである、請求項1に記載の使用。
- 前記薬剤が、前記症状を少なくとも20%、少なくとも30%、少なくとも50%、少なくとも80%、または100%改善する、請求項1に記載の使用。
- 前記薬剤が、日常生活の活動を行う、家事を行う、財政を管理する、および/または作業を行う前記対象の能力を改善または維持することによって前記対象を治療する、請求項1に記載の使用。
- 前記薬剤が、前記対象が必要とする看護ケアのレベルを低下させることによって前記対象を治療する、請求項1に記載の使用。
- 前記薬剤が、前記対象におけるBDNF血清レベルを上昇させるかもしくは維持するために、および/または前記対象においてBDNF脳レベルを上昇させるために有効である、請求項1に記載の使用。
- 前記対象が、メチルCpG結合タンパク質2(MeCP2)遺伝子、サイクリン依存性キナーゼ様5(CDKL5)遺伝子またはフォークヘッドボックスタンパク質G1(FOXG1)遺伝子のうちの少なくとも1つにおいて突然変異を有する、請求項1に記載の使用。
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