JP2017533721A5 - - Google Patents
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Claims (23)
- 細胞における標的タンパク質の量の増加方法であって、前記細胞を、修飾オリゴヌクレオチドを含むアンチセンス化合物と接触させることを含み、前記標的タンパク質が、少なくとも１つの翻訳抑制要素を含む標的転写物によってコードされ、前記修飾オリゴヌクレオチドが、前記標的転写物の翻訳抑制要素領域内の標的部位に相補的であり、それによって前記細胞における前記標的タンパク質の発現を増加させる、前記方法。
- 疾患または病態を治療するための修飾オリゴヌクレオチドを含むアンチセンス化合物を含む医薬組成物であって、前記修飾オリゴヌクレオチドがヒト細胞における標的タンパク質の量を増加させ、前記標的タンパク質が少なくとも１つの翻訳抑制要素を含む標的転写物によってコードされ、前記修飾オリゴヌクレオチドが前記標的転写物の翻訳抑制要素領域内の標的部位に相補的であり、それによって前記細胞における前記標的タンパク質の発現を増加させる、前記医薬組成物。
- 標的転写物の翻訳抑制要素領域内の標的部位に相補的な核酸塩基配列を有する１０〜３０個の結合ヌクレオシドからなる修飾オリゴヌクレオチドを含むアンチセンス化合物であって、前記修飾オリゴヌクレオチドが、４個超の連続した非修飾２’−デオキシヌクレオシドを有せず、前記翻訳抑制要素領域が、５’非翻訳領域である、前記アンチセンス化合物。
- 前記アンチセンス化合物が、前記標的核酸転写物の量を変化させない、請求項１に記載の方法、請求項２に記載の医薬組成物、または請求項３に記載のアンチセンス化合物。
- 前記翻訳抑制要素領域が、５’非翻訳領域である、請求項１もしくは４に記載の方法、または、請求項２もしくは４に記載の医薬組成物。
- 前記翻訳抑制要素領域が、前記５’非翻訳領域内にある、請求項１もしくは４に記載の方法、または、請求項２もしくは４に記載の医薬組成物。
- 前記修飾オリゴヌクレオチドが、１０〜４０個の結合ヌクレオシドからなる、請求項１および４〜６のいずれかに記載の方法、または請求項２および４〜６のいずれかに記載の医薬組成物。
- 前記翻訳抑制要素領域が、１つのみのｕＯＲＦを含む、請求項１および４〜７のいずれかに記載の方法、請求項２および４〜７のいずれかに記載の医薬組成物、または請求項３に記載のアンチセンス化合物。
- 前記翻訳抑制要素領域が、少なくとも１つのｕＯＲＦを含有する、請求項１および４〜７のいずれかに記載の方法、請求項２および４〜７のいずれかに記載の医薬組成物、または請求項３に記載のアンチセンス化合物。
- 前記翻訳抑制要素領域が、ｕＯＲＦを含有しない、請求項１および４〜７のいずれかに記載の方法、請求項２および４〜７のいずれかに記載の医薬組成物、または請求項３に記載のアンチセンス化合物。
- 前記翻訳抑制要素領域が、少なくとも１つのステムループ構造を含む、請求項１および４〜１０のいずれかに記載の方法、請求項２および４〜１０のいずれかに記載の医薬組成物、または請求項３および８〜１０のいずれかに記載のアンチセンス化合物。
- 前記少なくとも１つのステムループが、翻訳抑制要素である、請求項１１に記載の方法、請求項１１に記載の医薬組成物、または請求項１１に記載のアンチセンス化合物。
- 前記修飾オリゴヌクレオチドが、少なくとも１０個の連続した修飾ヌクレオシドの修飾領域を含む、請求項１および４〜１２のいずれかに記載の方法、請求項２および４〜１２のいずれかに記載の医薬組成物、または請求項３および８〜１２のいずれかに記載のアンチセンス化合物。
- 前記修飾オリゴヌクレオチドの少なくとも１つのヌクレオシドが、修飾糖部分を含む、請求項１および４〜１３のいずれかに記載の方法、請求項２および４〜１３のいずれかに記載の医薬組成物、または請求項３および８〜１３のいずれかに記載のアンチセンス化合物。
- 前記少なくとも１つの修飾糖部分が、２’−置換糖部分である、請求項１４に記載の方法、請求項１４に記載の医薬組成物、または請求項１４に記載のアンチセンス化合物。
- 前記少なくとも１つの２’−置換糖部分の２’−置換基が、２’−ＯＭｅ、２’−Ｆ、及び２’−ＭＯＥの中から選択される、請求項１５に記載の方法、請求項１５に記載の医薬組成物、または請求項１５に記載のアンチセンス化合物。
- 少なくとも１つの修飾糖部分が、二環式糖部分である、請求項１および４〜１６のいずれかに記載の方法、請求項２および４〜１６のいずれかに記載の医薬組成物、または請求項３および８〜１６のいずれかに記載のアンチセンス化合物。
- 前記少なくとも１つの二環式糖部分が、ＬＮＡまたはｃＥｔである、請求項１７に記載の方法、請求項１７に記載の医薬組成物、または請求項１７に記載のアンチセンス化合物。
- 前記修飾オリゴヌクレオチドが、少なくとも１個の修飾ヌクレオシド間結合を含む、請求項１および４〜１８のいずれかに記載の方法、請求項２および４〜１８のいずれかに記載の医薬組成物、または請求項３および８〜１８のいずれかに記載のアンチセンス化合物。
- 前記修飾ヌクレオシド間結合が、ホスホロチオエートヌクレオシド間結合である、請求項１９に記載の方法、請求項１９に記載の医薬組成物、または請求項１９に記載のアンチセンス化合物。
- 前記アンチセンス化合物が、少なくとも１つの共役基を含む、請求項１および４〜２０のいずれかに記載の方法、請求項２および４〜２０のいずれかに記載の医薬組成物、または請求項３および８〜２０のいずれかに記載のアンチセンス化合物。
- アンチセンス化合物が請求項３で定義されるとおりのものである、請求項１の方法または請求項２の医薬組成物。
- 疾患または病態が、明細書の表１および表２に列挙された以下の疾患または病態から選択される、請求項２に記載の医薬組成物：
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