JP2016539629A5

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Info

Publication number: JP2016539629A5
Application number: JP2016524423A
Authority: JP
Filing date: 2014-10-16
Publication date: 2017-11-24
Anticipated expiration: 2034-10-16

Claims

プライマー結合部位、長い末端反復配列（ＬＴＲ）、及びＲＮＡパッケージング配列を含むレトロウイルスベクターであって、前記プライマー結合部位で開始された逆転写が、前記ＲＮＡパッケージング配列を標的細胞中のベクターＤＮＡへの逆転写につながらないように、前記ＲＮＡパッケージング配列が前記ＬＴＲの３’に位置し、前記ＲＮＡパッケージング配列の３’に位置するＬＴＲがない、レトロウイルスベクター。
前記ＬＴＲが、自己不活型（ＳＩＮ）ＬＴＲである、請求項１に記載のレトロウイルスベクター。
前記ベクターが、５’ＬＴＲ及び３’ＬＴＲの２つのＬＴＲを含み、前記ＲＮＡパッケージング配列が、前記３’ＬＴＲの３’に位置する、請求項１又は２に記載のレトロウイルスベクター。
前記２つのＬＴＲが両方とも自己不活型（ＳＩＮ）ＬＴＲである、請求項３に記載のレトロウイルスベクター。
前記プライマー結合部位が、５’プライマー結合部位であり、前記ベクターが、３’プライマー結合部位を更に含む、請求項１又は２に記載のレトロウイルスベクター。
前記ＲＮＡパッケージング配列が、ＲＮＡパッケージングシグナル（Ψ）を含む、請求項１〜５のいずれか一項に記載のレトロウイルスベクター。
前記ＲＮＡパッケージング配列が、Ｒｅｖ応答配列（ＲＲＥ）も含む、請求項６に記載のレトロウイルスベクター。
前記ベクターが、標的細胞中へ導入するための外来性ヌクレオチド配列を更に含む、請求項１〜７のいずれか一項に記載のレトロウイルスベクター。
前記ベクターが、３’ポリプリントラクト（３’ＰＰＴ）を更に含む、請求項１〜８のいずれか一項に記載のレトロウイルスベクター。
前記ベクターが、セントラルポリプリントラクト（ｃＰＰＴ）を更に含む、請求項１〜９のいずれか一項に記載のレトロウイルスベクター。
前記ベクターが、転写後制御エレメント（ＰＲＥ）を更に含む、請求項１〜１０のいずれか一項に記載のレトロウイルスベクター。
前記ベクターが、ポリアデニル化（ポリＡ）シグナルを更に含む、請求項１〜１１のいずれか一項に記載のレトロウイルスベクター。
前記ベクターが、前記ベクターゲノムの転写を駆動するためのプロモーターを更に含む、請求項１〜１２のいずれか一項に記載のレトロウイルスベクター。
前記プライマー結合部位が、前記ベクターゲノムの転写を駆動するプロモーターの転写開始部位上に正確に配置されている、請求項１３に記載のレトロウイルスベクター。
前記ベクターが、前記ベクターの５’末端の近くに位置する主要スプライスドナー（ＭＳＤ）部位を更に含む、請求項１〜１４のいずれか一項に記載のレトロウイルスベクター。
前記ベクターが、５’から３’方向に以下の構成要素を含む、請求項１〜１５のいずれか一項に記載のベクター：
（ａ）５’−プロモーター−ＰＢＳ−発現可能な導入遺伝子−ＬＴＲ−ＰＢＳ−ＲＮＡパッケージング配列−３’；又は
（ｂ）５’−プロモーター−ＬＴＲ−ＰＢＳ−発現可能な導入遺伝子−ＬＴＲ−ＲＮＡパッケージング配列−３’。
前記ベクターが、５’から３’方向に以下の構成要素を含む、請求項１〜１６のいずれか一項に記載のベクター：
（ａ）５’−プロモーター−ＰＢＳ−ＭＳＤ（省略可能）−ｃＰＰＴ（省略可能）−発現可能な導入遺伝子−ＷＰＲＥ（省略可能）−ＰＰＴ−ＬＴＲ−ＰＢＳ−ＭＳＤ（省略可能）−ＲＮＡパッケージング配列−ポリＡシグナル（省略可能）−３’；又は
（ｂ）５’−プロモーター−ＬＴＲ−ＰＢＳ−ＭＳＤ（省略可能）−ｃＰＰＴ（省略可能）−発現可能な導入遺伝子−ＷＰＲＥ（省略可能）−ＰＰＴ−ＬＴＲ−ＭＳＤ（省略可能）−ＲＮＡパッケージング配列−ポリＡシグナル（省略可能）−３’。
請求項１〜１７のいずれか一項に記載のベクターを含む宿主細胞。
請求項１〜１７のいずれか一項に記載のベクターを含むビリオン。
請求項１〜１７のいずれか一項に記載のベクター又は請求項１９に記載のビリオンを含む医薬組成物。
遺伝子治療等の治療に使用するための、請求項１〜１７のいずれか一項に記載のベクター又は請求項１９に記載のビリオン。
遺伝子治療において対象への導入遺伝子の導入に使用するための、請求項１〜１７のいずれか一項に記載のベクター又は請求項１９に記載のビリオン。
インビトロ及び／又はエクスビボで標的細胞に遺伝子を導入する方法であって、有効量の請求項１〜１７のいずれか一項に記載のベクター又は請求項１９に記載のビリオンを前
記標的細胞に投与することを含み、前記ベクター又はビリオンが、発現可能な導入遺伝子を含む、方法。
対象（ヒトを除く）中の標的細胞に遺伝子を導入する方法であって、有効量の請求項１〜１７のいずれか一項に記載のベクター又は請求項１９に記載のビリオンを前記対象に投与することを含み、前記ベクター又はビリオンが、発現可能な導入遺伝子を含む、方法。
請求項２３に記載の方法によって作製された細胞。
請求項２４に記載の方法によって作製されたトランスジェニック動物（ヒトを除く）。