JP2011529912A5 - - Google Patents
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Claims (23)
- 融合性脂質がDOPE、DOGP、POPC、DSPC、EPCおよびそれらの組み合わせからなる群から選択され、
PEG脂質がPEG-DSPE、PEG-ジパルミトイルグリカミド、C16mPEG-セラミドおよびそれらの組み合わせからなる群から選択される、請求項1に記載のナノ粒子組成物。 - さらにコレステロールを含む、請求項1に記載のナノ粒子組成物。
- カチオン性脂質がナノ粒子組成物中に存在する全脂質の約10%〜約99.9%の範囲のモル比を有する、請求項1に記載のナノ粒子組成物。
- カチオン性脂質、非コレステロール系融合性脂質、PEG脂質およびコレステロールのモル比がナノ粒子組成物中に存在する全脂質の約15〜25%:20〜78%:0〜50%:2〜10%である、請求項1に記載のナノ粒子組成物。
- 式(I)で表されるカチオン性脂質、ジアシルホスファチジルエタノールアミン、ホスファチジルエタノールアミンにコンジュゲートされているPEG(PEG-PE)、およびコレステロール;
式(I)で表されるカチオン性脂質、ジアシルホスファチジルコリン、ホスファチジルエタノールアミンにコンジュゲートされているPEG(PEG-PE)、およびコレステロール;
式(I)で表されるカチオン性脂質、ジアシルホスファチジルエタノールアミン、ジアシルホスファチジルコリン、ホスファチジルエタノールアミンにコンジュゲートされているPEG(PEG-PE)、およびコレステロール;
式(I)で表されるカチオン性脂質、ジアシルホスファチジルエタノールアミン、セラミドにコンジュゲートされているPEG(PEG-Cer)、およびコレステロール;ならびに、
式(I)で表されるカチオン性脂質、ジアシルホスファチジルエタノールアミン、ホスファチジルエタノールアミンにコンジュゲートされているPEG(PEG-PE)、セラミドにコンジュゲートされているPEG(PEG-Cer)、およびコレステロール
の混合物の群から選択される、請求項1に記載のナノ粒子組成物。 - 請求項1に記載のナノ粒子組成物で封入されている核酸を含むナノ粒子。
- 核酸がデオキシヌクレオチド、リボヌクレオチド、ロック核酸(LNA)、短鎖干渉RNA(siRNA)、マイクロRNA(miRNA)、アプタマー、ペプチド核酸(PNA)、ホスホロジアミデートモルホリノオリゴヌクレオチド(PMO)、トリシクロ−DNA、2本鎖オリゴヌクレオチド(デコイODN)、触媒RNA(RNAi)、アプタマー、シュピーゲルマー(spiegelmer)、CpGオリゴマーおよびそれらの組み合わせからなる群から選択される、請求項8に記載のナノ粒子。
- 核酸が発癌遺伝子、プロ血管形成経路遺伝子、プロ細胞増殖経路遺伝子、ウイルス性伝染因子遺伝子およびプロ炎症性経路遺伝子の発現を阻害する一本鎖又は二本鎖オリゴヌクレオチドである、請求項8に記載のナノ粒子。
- オリゴヌクレオチドがアンチセンスHIF-1aオリゴヌクレオチド、アンチセンスサバイビンオリゴヌクレオチド、アンチセンスErbB3オリゴヌクレオチド、β-カテニンオリゴヌクレオチドおよびアンチセンスBcl-2オリゴヌクレオチドからなる群から選択される、請求項8に記載のナノ粒子。
- カチオン性脂質と核酸の電荷比が約1:1〜約20:1の範囲である、請求項8に記載のナノ粒子。
- ナノ粒子が約50nm〜約150nmの範囲のサイズを有する、請求項8に記載のナノ粒子。
- in vitroにおいて細胞を請求項8に記載のナノ粒子と接触させることを含む、オリゴヌクレオチドを細胞に導入する方法。
- in vitroにおいてヒト細胞または組織を請求項8に記載のナノ粒子と接触させることを含む、ヒト細胞または組織における遺伝子発現を阻害する方法。
- 細胞または組織が癌細胞または組織である、請求項17に記載の方法。
- 有効量の請求項8に記載のナノ粒子を含む、細胞または組織における遺伝子発現をダウンレギュレートするまたは阻害するための医薬組成物。
- 請求項8に記載のナノ粒子を含む、癌細胞の成長または増殖を阻害する医薬組成物。
- 化学療法剤をさらに含む、請求項20に記載の医薬組成物。
- 有効量の請求項8に記載のナノ粒子を含む、癌の治療のための医薬組成物。
- 癌が肝臓への転移性である、請求項22に記載の医薬組成物。
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