JP2011520424A5 - - Google Patents
Download PDFInfo
- Publication number
- JP2011520424A5 JP2011520424A5 JP2011505154A JP2011505154A JP2011520424A5 JP 2011520424 A5 JP2011520424 A5 JP 2011520424A5 JP 2011505154 A JP2011505154 A JP 2011505154A JP 2011505154 A JP2011505154 A JP 2011505154A JP 2011520424 A5 JP2011520424 A5 JP 2011520424A5
- Authority
- JP
- Japan
- Prior art keywords
- targeting polypeptide
- complex
- seq
- cell
- ligand
- Prior art date
- Legal status (The legal status is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the status listed.)
- Granted
Links
- 229920001184 polypeptide Polymers 0.000 claims 22
- 108020004707 nucleic acids Proteins 0.000 claims 14
- 150000007523 nucleic acids Chemical class 0.000 claims 14
- 230000002401 inhibitory effect Effects 0.000 claims 12
- 230000027455 binding Effects 0.000 claims 11
- 210000004027 cells Anatomy 0.000 claims 8
- 239000003446 ligand Substances 0.000 claims 8
- 102000006240 membrane receptors Human genes 0.000 claims 8
- 108020004084 membrane receptors Proteins 0.000 claims 8
- 230000014509 gene expression Effects 0.000 claims 7
- 239000000203 mixture Substances 0.000 claims 7
- 239000003795 chemical substances by application Substances 0.000 claims 5
- 229920000160 (ribonucleotides)n+m Polymers 0.000 claims 4
- 201000010099 disease Diseases 0.000 claims 4
- 239000004055 small Interfering RNA Substances 0.000 claims 4
- 108020004461 Double-Stranded RNA Proteins 0.000 claims 3
- 229920001850 Nucleic acid sequence Polymers 0.000 claims 2
- 229920001891 Small hairpin RNA Polymers 0.000 claims 2
- 229920001985 Small interfering RNA Polymers 0.000 claims 2
- 201000011510 cancer Diseases 0.000 claims 2
- 230000004927 fusion Effects 0.000 claims 2
- 229920001239 microRNA Polymers 0.000 claims 2
- 239000002679 microRNA Substances 0.000 claims 2
- 239000008194 pharmaceutical composition Substances 0.000 claims 2
- 210000000234 Capsid Anatomy 0.000 claims 1
- 102000019034 Chemokines Human genes 0.000 claims 1
- 108010012236 Chemokines Proteins 0.000 claims 1
- 102000004127 Cytokines Human genes 0.000 claims 1
- 108090000695 Cytokines Proteins 0.000 claims 1
- 108060006601 PRM1 Proteins 0.000 claims 1
- 101800001707 Spacer peptide Proteins 0.000 claims 1
- 241000700605 Viruses Species 0.000 claims 1
- 125000003275 alpha amino acid group Chemical group 0.000 claims 1
- 102000004965 antibodies Human genes 0.000 claims 1
- 108090001123 antibodies Proteins 0.000 claims 1
- 239000000427 antigen Substances 0.000 claims 1
- 102000038129 antigens Human genes 0.000 claims 1
- 108091007172 antigens Proteins 0.000 claims 1
- 239000003102 growth factor Substances 0.000 claims 1
- 239000012216 imaging agent Substances 0.000 claims 1
- 238000003384 imaging method Methods 0.000 claims 1
- 239000003112 inhibitor Substances 0.000 claims 1
- 230000002452 interceptive Effects 0.000 claims 1
- 229940048914 protamine Drugs 0.000 claims 1
- 101700042113 tap Proteins 0.000 claims 1
- 230000003612 virological Effects 0.000 claims 1
- 108020004459 Small Interfering RNA Proteins 0.000 description 4
- 239000002924 silencing RNA Substances 0.000 description 4
- 206010006187 Breast cancer Diseases 0.000 description 1
- 101700024589 CCR4 Proteins 0.000 description 1
- 101700078818 CNOT6 Proteins 0.000 description 1
- 239000012097 Lipofectamine 2000 Substances 0.000 description 1
- 102100012067 NOCT Human genes 0.000 description 1
- 101700014192 NOCT Proteins 0.000 description 1
- 230000005284 excitation Effects 0.000 description 1
- 102000004169 proteins and genes Human genes 0.000 description 1
- 108090000623 proteins and genes Proteins 0.000 description 1
- FAPWRFPIFSIZLT-UHFFFAOYSA-M sodium chloride Chemical compound [Na+].[Cl-] FAPWRFPIFSIZLT-UHFFFAOYSA-M 0.000 description 1
- 239000011780 sodium chloride Substances 0.000 description 1
Description
図１Ｃは、ＴＡＲＣ−ＡＲＰがｓｉＲＮＡを、ＣＣＲ４を発現する乳癌細胞に効果的に送達できることを示す。ＴＡＲＣ−複合体またはコントロールＴＡＲＣ−ＮＦタンパク質（１ｍｏｌ）をAlexa-488標識化ｓｉＲＮＡ（２０ｐｍｏｌ）と、生理食塩水中、３０分間室温で、細胞への添加前に混合した。コントロール細胞もまた、Alexa-488標識化ｓｉＲＮＡ（２０ｐｍｏｌ）とともにインキュベートしたか、またはｓｉＲＮＡをLipofectamine-2000（Invitrogen）を用いてトランスフェクトした。２４時間のインキュベート後、細胞を可視光（上のパネル）または５５５ｎｍの波長の励起下で分析した。
Claims (15)
- １または２以上の阻害性核酸およびターゲティングポリペプチドを含む複合体であって、ここでターゲティングポリペプチドは細胞表面レセプターのリガンドを含む、前記複合体。
- ターゲティングポリペプチドが、核酸結合部分をさらに含む、請求項１に記載の複合体。
- 核酸結合部分が、配列番号１として記載されたヌクレオチド配列によってコードされるポリペプチド、配列番号３として記載されたヌクレオチド配列によってコードされるポリペプチド、プロタミン、ウィルス抗原、ウィルスカプシド、ｇｐ１２０、ｇｐ１６０およびｇｐ４１からなる群から選択される、請求項２に記載の複合体。
- 核酸結合部分およびターゲティングポリペプチドが、スペーサーペプチドによって分離されている、請求項２または３に記載の複合体。
- 配列番号２、配列番号４、配列番号９、配列番号１０および配列番号１１からなる群から選択されるアミノ酸配列を有するポリペプチドを含む、請求項１に記載の複合体。
- 阻害性核酸が、短鎖干渉核酸（ｓｉＮＡ）、短鎖干渉ＲＮＡ（ｓｉＲＮＡ）、二本鎖ＲＮＡ（ｄｓＲＮＡ）、マイクロＲＮＡ（ｍｉＲＮＡ）および短鎖ヘアピンＲＮＡ（ｓｈＲＮＡ）からなる群から選択される、請求項１〜５のいずれか一項に記載の複合体。
- 細胞表面レセプターリガンドが、サイトカイン、ケモカイン、抗体および成長因子からなる群から選択される、請求項１〜６のいずれか一項に記載の複合体。
- １または２以上の阻害性核酸およびターゲティングポリペプチドが、共有的に連結している、請求項１〜７のいずれか一項に記載の複合体。
- 対象における疾患または障害を治療または予防するための医薬組成物であって、１または２以上の阻害性核酸およびターゲティングポリペプチドを含み、ここでターゲティングポリペプチドは細胞表面レセプターのリガンドを含み、それにより疾患または障害を治療または予防する、前記医薬組成物。
- イメージング剤を対象における細胞に送達するための組成物であって、１または２以上の標的遺伝子の発現を減少させる１または２以上の阻害性核酸、ここで１または２以上の阻害性核酸はイメージング剤とカップリングされている、および、ターゲティングポリペプチド、ここでターゲティングポリペプチドは細胞表面レセプターのリガンドを構成し、それにより剤を細胞に送達する、を含む複合体を含む、前記組成物。
- １または２以上の剤を標的細胞に送達するための組成物であって、１または２以上の標的遺伝子の発現を減少させる１または２以上の阻害性核酸、ここで１または２以上の阻害性核酸は剤とカップリングされている、および、ターゲティングポリペプチド、ここでターゲティングポリペプチドは細胞表面レセプターのリガンドを含み、それにより剤を標的細胞に送達する、を含む複合体を含む、前記組成物。
- ターゲティングポリペプチドおよび核酸結合部分を含む融合分子であって、配列番号２、配列番号４、配列番号９、配列番号１０および配列番号１１からなる群から選択されるポリペプチドによってコードされる、前記融合分子。
- 細胞中の遺伝子発現のレベルを減少させるための組成物であって、１または２以上の標的遺伝子の発現を減少させる１または２以上の阻害性核酸およびターゲティングポリペプチドを含む複合体であって、ここでターゲティングポリペプチドは細胞表面レセプターのリガンドを含み、それにより細胞中の遺伝子発現レベルを減少させる、前記複合体を含む、前記組成物。
- 阻害性ＲＮＡ分子を細胞内に送達するための組成物であって、１または２以上の二本鎖ＲＮＡおよびターゲティングポリペプチドを含む複合体であって、ここでターゲティングポリペプチドは細胞表面レセプターのリガンドを含み、それにより阻害性ＲＮＡ分子を細胞内に送達する、前記複合体を含む、前記組成物。
- 遺伝子発現のレベルを減少させることによって、対象における癌を治療または予防するための組成物であって、１または２以上の標的遺伝子の発現を低減させる１または２以上の阻害性核酸およびターゲティングポリペプチドを含む複合体であって、ここでターゲティングポリペプチドは細胞表面レセプターのリガンドを含み、それにより対象における癌を治療または予防する、前記複合体を含む、前記組成物。
Applications Claiming Priority (3)
| Application Number | Priority Date | Filing Date | Title |
|---|---|---|---|
| US4508808P | 2008-04-15 | 2008-04-15 | |
| US61/045,088 | 2008-04-15 | ||
| PCT/US2009/040607 WO2009129281A2 (en) | 2008-04-15 | 2009-04-15 | Compositions and methods for delivering inhibitory oligonucleotides |
Related Child Applications (1)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| JP2014250963A Division JP2015096073A (ja) | 2008-04-15 | 2014-12-11 | 阻害性オリゴヌクレオチドを送達するための組成物および方法 |
Publications (3)
| Publication Number | Publication Date |
|---|---|
| JP2011520424A JP2011520424A (ja) | 2011-07-21 |
| JP2011520424A5 true JP2011520424A5 (ja) | 2012-06-07 |
| JP5667043B2 JP5667043B2 (ja) | 2015-02-12 |
Family
ID=41172206
Family Applications (2)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| JP2011505154A Expired - Fee Related JP5667043B2 (ja) | 2008-04-15 | 2009-04-15 | 阻害性オリゴヌクレオチドを送達するための組成物および方法 |
| JP2014250963A Pending JP2015096073A (ja) | 2008-04-15 | 2014-12-11 | 阻害性オリゴヌクレオチドを送達するための組成物および方法 |
Family Applications After (1)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| JP2014250963A Pending JP2015096073A (ja) | 2008-04-15 | 2014-12-11 | 阻害性オリゴヌクレオチドを送達するための組成物および方法 |
Country Status (6)
| Country | Link |
|---|---|
| US (3) | US8703921B2 (ja) |
| EP (1) | EP2276511A2 (ja) |
| JP (2) | JP5667043B2 (ja) |
| AU (1) | AU2009236270B2 (ja) |
| CA (1) | CA2720363A1 (ja) |
| WO (1) | WO2009129281A2 (ja) |
Families Citing this family (8)
| Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
|---|---|---|---|---|
| US8703921B2 (en) | 2008-04-15 | 2014-04-22 | The United States Of America, As Represented By The Secretary, Department Of Health & Human Services | Compositions and methods for delivering inhibitory oligonucleotides |
| US10485879B2 (en) | 2008-04-15 | 2019-11-26 | Government Of The United States Of America As Represented By The Secretary Of The Department Of Health And Human Services, National Institutes Of Health | Plasma cell cytokine vehicle containing fusion proteins for targeted introduction of siRNA into cells and tissues |
| MA45328A (fr) | 2016-04-01 | 2019-02-06 | Avidity Biosciences Llc | Compositions acide nucléique-polypeptide et utilisations de celles-ci |
| EP3541952A4 (en) | 2016-11-21 | 2020-06-24 | Tribiotica Llc | METHOD FOR PREVENTING THE TITRATION OF BIMOLECULAR TEMPLATE REACTIONS BY STRUCTURALLY DETERMINED DIFFERENTIAL HYBRIDIZATIONS |
| EP3541940A4 (en) * | 2016-11-21 | 2020-10-14 | Tribiotica Llc | PROCEDURE FOR DIRECTED FOLDING ASSEMBLY OR DIMERIZATION OF PROTEINS BY TEMPLATE REACTIONS |
| WO2018096457A1 (en) * | 2016-11-22 | 2018-05-31 | Kabushiki Kaisha Toshiba | Nucleic acid condensing peptide, nucleic acid condensing peptide set, nucleic acid delivery carrier, nucleic acid delivery method, cell production method, cell detection method and kit |
| MX2020005860A (es) | 2017-12-06 | 2020-09-09 | Avidity Biosciences Inc | Composiciones y metodos de tratamiento de atrofia muscular y distrofia miotonica. |
| EP4121063A1 (en) | 2020-03-19 | 2023-01-25 | Avidity Biosciences, Inc. | Compositions and methods of treating facioscapulohumeral muscular dystrophy |
Family Cites Families (27)
| Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
|---|---|---|---|---|
| US5108921A (en) | 1989-04-03 | 1992-04-28 | Purdue Research Foundation | Method for enhanced transmembrane transport of exogenous molecules |
| US6335434B1 (en) | 1998-06-16 | 2002-01-01 | Isis Pharmaceuticals, Inc., | Nucleosidic and non-nucleosidic folate conjugates |
| US6172208B1 (en) | 1992-07-06 | 2001-01-09 | Genzyme Corporation | Oligonucleotides modified with conjugate groups |
| CA2115811A1 (en) | 1993-02-17 | 1994-08-18 | Claus Krebber | A method for in vivo selection of ligand-binding proteins |
| US5820873A (en) | 1994-09-30 | 1998-10-13 | The University Of British Columbia | Polyethylene glycol modified ceramide lipids and liposome uses thereof |
| US5753613A (en) | 1994-09-30 | 1998-05-19 | Inex Pharmaceuticals Corporation | Compositions for the introduction of polyanionic materials into cells |
| US5885613A (en) | 1994-09-30 | 1999-03-23 | The University Of British Columbia | Bilayer stabilizing components and their use in forming programmable fusogenic liposomes |
| EP0787185A2 (en) | 1994-10-20 | 1997-08-06 | MorphoSys AG | Targeted hetero-association of recombinant proteins to multi-functional complexes |
| US5898031A (en) | 1996-06-06 | 1999-04-27 | Isis Pharmaceuticals, Inc. | Oligoribonucleotides for cleaving RNA |
| US5849902A (en) | 1996-09-26 | 1998-12-15 | Oligos Etc. Inc. | Three component chimeric antisense oligonucleotides |
| EP1005569A2 (en) | 1997-08-01 | 2000-06-07 | MorphoSys AG | Novel method and phage for the identification of nucleic acid sequences encoding members of a multimeric (poly)peptide complex |
| GB9722131D0 (en) | 1997-10-20 | 1997-12-17 | Medical Res Council | Method |
| AU1922999A (en) | 1997-12-16 | 1999-07-05 | Baylor College Of Medicine | Needle-free injection of formulated nucleic acid molecules |
| AR020078A1 (es) | 1998-05-26 | 2002-04-10 | Syngenta Participations Ag | Metodo para alterar la expresion de un gen objetivo en una celula de planta |
| CA2365625A1 (en) * | 1999-03-10 | 2000-09-14 | Phogen Limited | Delivery of substances to cells |
| JP4794789B2 (ja) | 1999-07-02 | 2011-10-19 | モルフォシス・アクチェンゲゼルシャフト | ゲノムｄｎａ断片またはｅｓｔによってコードされる（ポリ）ペプチドに対する特異的結合パートナーの作成 |
| EP1144607B1 (en) | 1999-07-20 | 2008-12-17 | MorphoSys AG | Methods for displaying (poly)peptides/proteins on bacteriophage particles via disulfide bonds |
| US20070042983A1 (en) | 2001-05-18 | 2007-02-22 | Sirna Therapeutics, Inc. | RNA interference mediated inhibition of gene expression using short interfering nucleic acid (siNA) |
| KR20040008526A (ko) | 2002-07-18 | 2004-01-31 | 주식회사 하이닉스반도체 | 플래시 메모리 셀의 소거 방법 |
| US20040058886A1 (en) | 2002-08-08 | 2004-03-25 | Dharmacon, Inc. | Short interfering RNAs having a hairpin structure containing a non-nucleotide loop |
| US20070099884A1 (en) | 2003-06-06 | 2007-05-03 | Erondu Ngozi E | Combination therapy for the treatment of diabetes |
| EP1789447B1 (en) | 2004-08-16 | 2012-04-25 | Immune Disease Institute, Inc. | Method of delivering rna interference and uses thereof |
| AU2006297126A1 (en) | 2005-09-30 | 2007-04-12 | Government Of The United States Of America, As Represented By The Secretary | Methods and compositions for modulating immune tolerance |
| CA2637931A1 (en) | 2006-01-23 | 2007-07-26 | Abbott Laboratories | Chemically modified polycation polymer for sirna delivery |
| US20130129752A1 (en) * | 2006-04-25 | 2013-05-23 | Immune Disease Institute, Inc. | Targeted delivery to leukocytes using protein carriers |
| ATE534737T1 (de) | 2007-01-26 | 2011-12-15 | Iucf Hyu | Gezielte abgabe von sirna |
| US8703921B2 (en) | 2008-04-15 | 2014-04-22 | The United States Of America, As Represented By The Secretary, Department Of Health & Human Services | Compositions and methods for delivering inhibitory oligonucleotides |
-
2009
- 2009-04-15 US US12/988,148 patent/US8703921B2/en active Active
- 2009-04-15 WO PCT/US2009/040607 patent/WO2009129281A2/en active Application Filing
- 2009-04-15 AU AU2009236270A patent/AU2009236270B2/en not_active Ceased
- 2009-04-15 EP EP09733166A patent/EP2276511A2/en not_active Withdrawn
- 2009-04-15 JP JP2011505154A patent/JP5667043B2/ja not_active Expired - Fee Related
- 2009-04-15 CA CA2720363A patent/CA2720363A1/en not_active Abandoned
-
2014
- 2014-03-20 US US14/220,726 patent/US9415116B2/en active Active
- 2014-12-11 JP JP2014250963A patent/JP2015096073A/ja active Pending
-
2016
- 2016-07-07 US US15/204,789 patent/US10765694B2/en active Active
Similar Documents
| Publication | Publication Date | Title |
|---|---|---|
| JP2011520424A5 (ja) | ||
| US10041071B2 (en) | Cell-type specific aptamer-siRNA delivery system for HIV-1 therapy | |
| US8541568B2 (en) | Compositions and methods using siRNA molecules for treatment of gliomas | |
| EP2152889B1 (en) | Vectors and methods for genetic immunization | |
| ES2643576T3 (es) | Dúplex oligonucleotídicos que comprenden nucleótidos de tipo ADN y de tipo ARN y usos de los mismos | |
| KR101718297B1 (ko) | Ｈｓｆ1-관련 질환을 치료하기 위한 유기 조성물 | |
| US20080293142A1 (en) | Multiple shRNA Expression Vectors and Methods of Construction | |
| US8058256B2 (en) | Polymeric carrier for delivery of small interfering RNA | |
| CA2699638C (en) | Down-regulation of the gene expression by means of nucleic acid-loaded virus-like particles | |
| TW201136594A (en) | Modulation of hsp47 expression | |
| JP2008278784A (ja) | １本鎖環状ｒｎａおよびその製造方法 | |
| WO2019196887A1 (zh) | 一种新型小激活rna | |
| Kubo et al. | Palmitic acid-conjugated 21-nucleotide siRNA enhances gene-silencing activity | |
| JP2022536951A (ja) | 環状ポリリボヌクレオチドを投与する方法 | |
| CN103805635B (zh) | 一种基于J亚群禽白血病病毒env基因保守序列的siRNA重组干扰载体及其制备方法和应用 | |
| Kim et al. | Immune activation by siRNA/liposome complexes in mice is sequence-independent: lack of a role for Toll-like receptor 3 signaling | |
| US8957199B2 (en) | Oligoribonucleotide or peptide nucleic acid capable of inhibiting activity of hepatitis C virus | |
| CN103966259B (zh) | 一种基于J亚群禽白血病病毒gag基因保守序列的siRNA重组干扰载体及其制备方法和应用 | |
| EP3974531A1 (en) | Asymmetric sirna inhibiting expression of pd-1 | |
| CN110312801A (zh) | 用于真核细胞中rna分子的细胞类型特异性翻译的系统和方法 | |
| Shum et al. | RNA Nanotechnology approach for targeted delivery of RNA therapeutics using cell-internalizing aptamers | |
| Rusk | Longer is better | |
| WO2007100091A1 (ja) | フコシルトランスフェラーゼの発現を抑制するための組成物 |